畢馬威：2030年的研發遠景：顛覆造就成長”系列報告重塑創新未來成為2030年研發領域領跑者[24頁].pdf

1、2030年的研發 遠景 重塑創新未來，成為2030年研發領域領跑 者 “顛覆造就成長”系列報告 在行業生產力下滑這一背景之下，個性化醫療的興起和新參與者 的加入帶來顛覆性變革的同時，也令研發領域的風險狀況日益呈 現變化莫測的態勢，生命科學公司的高級管理者們因而需要從根 本上重新審視研發方法。到2030年，生命科學公司將采用聚焦外 包、資源共享和先進技術的方法手段。而頂尖的生命科學公司此 刻就需未雨綢繆，深入了解此種趨勢，以為未來做好準備。 Roger van denHeuvel 畢馬威美國 Dr. Hilary Thomas 畢馬威英國 SaurabhSancheti 畢馬威全球服務業務 An

2、ne JulieVerhaeghe 畢馬威比利時畢馬威中國 K 不斷演進的格局 前所未有的變革將顛覆研發生態系統。 不斷攀升的研發成本和日益縮短的產品生命周期， 在高風險的共同作用下，將對生命科學公司的投 資與回報帶來負面影響。此外，隨著個性化醫療 的日益普及、人們對包括特定適應癥和罕見疾病 在內的小眾群體的日益關注，以及適用患者群體 的微縮，長久以來作為生命科學公司搖錢樹的 “重磅炸彈”療法時代正迎來終結。而政府、保 險公司和患者對藥品定價透明度的訴求也日漸突 出，同時，隨著醫療保健需求的增長和預算的削 減，降低成本與價格已成為生命科學公司當前面 臨的一大挑戰。針對定價壓力，研發上的優化不

3、失為一種應對手段。 研發領域已經發生了根本性的變化，并有望在 2030年呈現完全不同的局面。畢馬威戰略專家 預計，在研發生態系統中，研發將不再由傳統的 利益相關者把控，相反，技術公司、臨床研究組 織（CRO）、學者和/或各方參與者間合作的影 響力將有所上升。研發過程也將在很大程度上由 內部主導型流程轉為外化流程。1虛擬的價值鏈 協者（VVCO）為畢馬威在Pharma Outlook 20302報告中提出的新興制藥行業原型，將很 快開始提供核心研發服務。 與此同時，CRO將成為研發價值鏈中的獨立利 益相關者。到2030年，我們預計將出現3種主 要的研發公司原型：技術公司、技術型CRO和 以項目為

4、中心的參與者。3 融資模式的變化也將驅動未來研發領域的去中 心化。我們預計到2030年，研發融資將可通過 多個醫療保健行業利益相關者間的成本和資源 共享實現，從而降低研發成本。CRO和行業參 與者間的股權式合作關系將緩解研發財務負擔， 并提升創新和成本效益。此外，針對藥物研發 的眾籌融資將加速藥物研發進程，并在各利益 相關者甚至更為廣泛的公眾間分散財務風險。 為了推動創新，培養可持續的研發能力，以及 在市場中立于不敗之地，公司當前需要進行根 本性的變革，并適應新的市場動態。 虛擬價值鏈協調者虛擬價值鏈協調者 盡管最終交付的是十分真實的產品或服務，VVCO實際上是一種無形的參與者，他們以數據形式

5、提供 “虛擬價值”，并以“虛擬”的方式創造各種解決方案。他們是整個研發過程中的數據功能和資源提 供方，掌握著與客戶關系、患者群體、治療決策和相應結果相關的各類數據，并在患者治療全程負責 整合供應商服務。 2019畢馬威企業咨詢 (中國) 有限公司 中國外商獨資企業，是與瑞士實體 畢馬威國際合作組織 (“畢馬威國際”) 相關聯的獨立成員所網絡中的成員。版權所 有，不得轉載。 2 2 2030年的研發遠景 nMrOmMrNtOsMoMrQqPvMrO9PbP9PtRoOmOpPkPmMpNlOsQmQ6MqQyQuOmRqRMYnMtP 201020112020201320142016 1 降低研

6、發風險所面臨的壓力 不斷攀升的研發成本、冗長的研發周期及難以預測的成功 率為生命科學公司帶來研發投資報酬率方面的下行壓力。 面臨研發運營成本不斷上升的同時，公司還需不斷補充研發渠道并開 發創新療法。盡管通過采取積極措施包括重組全球業務、剝離產品 組合中的非核心部分以及外包部分流程整個行業仍舉步維艱。由于 疾病治療及治愈的需求未得到滿足，上個世紀中期的壓力表現為政府 機構批準藥物所面臨的負擔；因而，在20世紀50年代，扣除通貨膨脹 后的每10億美元的研發支出，就有約80種新藥得到批準。4然而，隨著 醫療保健的發展，填補市場缺口的壓力逐漸轉移到生命科學公司身上。 為向相關利益相關者證明其產品價值，

7、生命科學公司必須做出更多努 力。有跡象表明，在1950年至2010年間，每款經批準的新藥物的成本 大約每9年翻一番，而且與20世紀70年代相比，現階段的候選藥物在臨 床試驗中更有可能遭遇失敗。2010年至2017年，全球研發支出的復合 年增長率（CAGR）為3.6，超過全球處方藥銷售額，其中，后者的同 期復合年增長率僅為2.0。5 圖表圖表1 1：不斷下降的研發生產力：不斷下降的研發生產力，20102010- -20172017（單位：單位：1010億億美元美元）6,a 800 750 700 650 200 150 100 全球處方藥銷售額 CAGR2.0% 全球研發支出CAGR3.6% 2

8、030年的研發遠景 3 3 2030年，3大驅動力量將徹底顛覆研發格局 2019畢馬威企業咨詢 (中國) 有限公司 中國外商獨資企業，是與瑞士實體 畢馬威國際合作組織 (“畢馬威 國際”) 相關聯的獨立成員所網絡中的成員。版權所有，不得轉載。 隨著創新治療領域細分日益明顯，潛在患者人數 顯著下降，從而導致這一風險進一步升級。全球 制藥公司100強所服務的患者人數中位數已從 2010年的690,000人減少到2014年的146,000人。9 這一局面與激烈的競爭及較短的市場獨占時間共 同作用，對投資回報率和盈利能力產生了負面影 響。2017年，制藥研發領域的內部收益率（IRR） 已低于資本成本，

9、且預計在未來2 - 3年內將下跌 至零點。10在過去40年中，每10億美元研發投資 中得到商業化的藥品數量已縮減了近30倍，從而 導致制藥行業中目前的投資回報率僅為約3.2。 11 所有這些因素都促使行業參與者尋求可降低投資 風險的策略。 圖表3：制藥研發的投資回報率12 30% 25% 20% 15% 10% 5% 0% 199 0 199 5 200 0 200 5 2010201 5 202 0 2017年，內 部收益率 （IRR）已低 于資本成本 180 160 140 120 100 80 60 40 20 0 800 700 600 500 400 300 200 100 0 20

10、17 93.5% 6.5% 7 .7% 7 .7% 9.0%9.6%10.4% 10.3% 92.3% 92.3% 91.0% 90.4% 89.6% 89.7% 全球處方藥銷售額 全球制藥研發支出 200520072009201120132015 全球制藥研發支出（單位：10億美元） 仿制藥的銷售額（單位：10億美元） 全球品牌藥品銷售額（單位：10億美元） 轉向個性化解決方案 目前，醫療行業的發展軌跡正從以 生產“廣泛適用”的產品為導向制 造重磅炸彈級產品，轉向提供更為個性化的醫 療解決方案。長期以來，制藥公司一直專注于 打造重磅炸彈級產品，因為此類藥品作為重復 創收的主要來源，可帶來相當

11、可觀的銷售規模。 而“組學”技術也將為我們帶來益處。蛋白質 組學、基因組學和代謝組學，甚至放射組學領 域的最新進展使我們能夠在診斷和治療兩個層 次上了解疾病的分子基礎。同樣重要的是，為 診斷、疾病進展和治愈/緩解提供預測值的生物 標志物日益增多。在今天，研發已更多地聚焦 分層醫學、基于疾病亞型的目標患者亞組、人 口統計學、風險和生物標志物，以及其他類型 的個人需求。制造商也正致力于開發定制產品 和個性化解決方案。13 2 2019畢馬威企業咨詢 (中國) 有限公司 中國外商獨資企業，是與瑞士實體 畢馬威國際合作組織 (“畢馬威國際”) 相關聯的獨立成員所網絡中的成員。版權所 有，不得轉載。 4

12、 2030年的研發遠景 此外，在2005年至2017年期間，全球研發支出持 續增長，而同期，在全球處方藥銷售額中，仿制 藥的銷售額從約6增加至約10。7這凸顯了研 發生產力的下降，以及制藥公司轉型的需要。 圖表2：處方藥銷售額份額下降及研發支出增長， 2005-2017（單位：10億美元）8 對來自電子健康記錄、移動應用程序、診斷、基 因組學以及數據分析工具的真實數據的訪問將有 助于進一步推動個性化治療方案的開發。 價值鏈將隨之從推動模式轉變為推拉模式。目前 財務、業務和運營模式并不能為更為個性化的 產品提供經濟和運營支持；研發模式變革因而 將變得十分必要。 圖表4：從傳統的重磅炸彈級藥品轉為

13、精準藥品模式（畢馬威分析結果） 重磅炸彈級產品重磅炸彈級產品 針對患者群體的重磅炸彈級藥品 的研發基于: 疾病亞型 人口統計資料 風險狀況 生物標記物 “廣泛適用的” 藥品 從前從前 療法（重磅 炸彈級藥品） 不良事件 無效果 有效果 多樣化的中間模式多樣化的中間模式 針對患者群體的重磅炸彈級藥 品和特藥的研發基于: 疾病亞型 人口統計資料 針對特定 和目標患者 的藥品 現在現在 療法（特藥及重 磅炸彈藥品） 有/無效果 精準藥品模式精準藥品模式 針對個別患者的診斷治療的研 發基于: 基因組學 生活方式和喜好 電子健康記錄（EHR） 依從性 個性化藥品 未來未來 個性化藥品將對每 位患者/消費

14、者產 生效果 2019畢馬威企業咨詢 (中國) 有限公司 中國外商獨資企業，是與瑞士實體 畢馬威國際合作組織 (“畢馬威國際”) 相關聯的獨立成員所網絡中的成員。版權所 有，不得轉載。 2030年的研發遠景 5 隨著治療目標群體的精確化和藥品的個性化，隨機對照試驗長期 以來的權威地位將不可避免地因患者群體縮減而受到挑戰。 當前，混合試驗模式已然涌現，該模式借助相關技術進行遠程監 控，可方便患者參與其中，同時較少地干擾患者生活，這使得在 更廣泛的地區內招募更多患者成為可能。預計這種趨勢還將持續。 最大的虛擬臨床試驗，即與PCORI（患者導向醫療效果研究所） 開展的ADAPTABLE研究已于201

15、4年啟動，主要針對阿司匹林劑量 水平對心臟病患者的影響。該項研究通過PCORnet的電子健康記 錄招募了15,000名患者，并將患者視作臨床研究合作伙伴，為該 領域樹立了新的范例。14展望未來，虛擬試驗模式將成為常態。 CRO和數據平臺將進一步發展，以支持此類活動。 臨床試驗將變得更加聚焦，因為試驗所招募的患者群體將不可避 免地變小。但隨著更優生物標記物的不斷發現，試驗終點也將更 加準確。 科技創新風靡科技創新風靡云涌云涌 一系列新功能和平臺技術正在不斷涌現，并推動整個研發 領域的變革。細胞、基因和組織工程等領域的最新科學技 術將在醫療模式中扮演越來越重要的角色。15目前，人們正在研究使 用干

16、細胞療法來減少甚至消除心臟病學和神經病學等領域的手術需求。 而基因分型則有助于根據人們的基因預測罹患某些疾病的傾向。與基 因編輯技術相結合，基因組學有望在推動研發領域轉型、發現新療法 及以治療療法取代現有療法方面發揮重要作用。 3 2019畢馬威企業咨詢 (中國) 有限公司 中國外商獨資企業，是與瑞士實體 畢馬威國際合作組織 (“畢 馬威國際”) 相關聯的獨立成員所網絡中的成員。版權所有，不得轉載。 6 2030年的研發遠景 人們對創新技術的接受程度日益提升；加 速審批的新途徑不斷得到開辟，而監管程 序也日益走向國際化。如適應性試驗和開 放式標簽注冊等臨床試驗審批方法的變化。 這些變化表明監管

17、思維模式正在發生轉變， 而監管審批的證據要求與批準后跟進之間 的關系也更加平衡。 21世紀治愈法案中的諸多條款都旨在 改善數據共享、加快對RMx審批，并通過 更好地反映現實治療和效果的嚴格方法推 進患者信息錄入的科學性。19 該領域的最高監管機構，美國食品和藥物 管理局（FDA），已經允許將非美國研究 的數據作為審批基礎，以支持大多數機構 向一系列共同標準靠攏這一趨勢，如研究 設計、統計方法的使用技術、以及“突破 性”適應癥和技術的優先次序。 雖然監管風險態勢正朝著正確的方向發展， 但仍然明顯落后于新技術的涌現速度。 分子生物學持續快速發展，從而將使更多的靶點 得以發現。體外研發模式將日益完善

18、，不僅可以 加速研發進程，還可以提高成本效益及準確度。 例如，中腦（基于干細胞的“培養皿中的大腦”） 在以動物大腦作為替換物用于臨床前試驗方面顯 示出巨大潛力。16 與此同時，技術創新正不斷開拓新境界，打造無 盡可能。例如，3D打印可應用于多種情境中， 包括用于臨床試驗的器官打?。◤亩鴾p少臨床前 試驗中對動物模型的需要），以輔助精確手術的 模擬模型、完整的器官更換等，從而幫助治愈。 大型制藥公司已認識到這一潛力，因而除了通過 合作獲得所需資產外，正在大力投資于資產制造 能力。人造器官既可以作為研發輔助工具，也可 以帶來治療效果。例如，默克公司（Merck Co。）已與Organovo達成協議，

19、使用3D打印 人體肝臟系統進行毒理學檢測，以補充體外和臨 床前動物試驗。17 提升臨床試驗的數字解決方案正在迅速發展。精 鼎醫藥（Parexel）推出了一款由Perceptive MyTrials分析平臺提供支持的患者傳感器解決方 案，可通過醫療設備遠程收集研究對象數據，并 減少臨床試驗期間的現場訪問，從而降低試驗成 本。18 為在將來成功地重新配置研發格局，公司需要了 解哪些技術將在未來成為顛覆或推動力量，并制 定定制型技術戰略和路線圖。 2019畢馬威企業咨詢 (中國) 有限公司 中國外商獨資企業，是與瑞士實體 畢馬威國際合作組織 (“畢馬威國際”) 相關聯的獨立成員所網絡中的成員。版權所

20、 有，不得轉載。 2030年的研發遠景 7 數據安全的重要性 數據安全性會成為致命弱點嗎？ 2019畢馬威企業咨詢 (中國) 有限公司 中國外商獨資企業，是與瑞士實體 畢馬威國際合作組織 (“畢馬威國際”) 相關聯的獨立成員所網絡中的成員。版權所 有，不得轉載。 8 2030年的研發遠景 研發有效性的核心是數據完整性、機密性和可 靠性。個性化藥品意味著該藥物專屬于某一個 體，同時該藥物的數據也必須專屬于某一患者。 數據完整性方面的任何改變都將意味著治療和 藥品生產將出現問題，并直接影響患者的健康 和福祉。這就是為什么像CarT這樣的個性化 治療方案的制造商會要求公司與醫療服務提供 者共同使用經

21、反復優化的安全過程，并借助視 網膜掃描等高等安全技術實現實際藥品與個體 間的正確匹配。 評估潛在分子有時可能需歷時數年，而研究過 程中的機器學習技術將大大縮短這一時間。但 是，這也需要借助算法來保證安全性。算法的 本質決定了人們幾乎無法通過檢查其輸出結果 來判斷算法是否已遭篡改。因此，必須確保算 法“黑匣子”周圍安全網絡的安全性，監控未 經授權的訪問并采取相應行動。算法僅是機器 學習過程的一部分，而人工智能（AI）則將對 流入“黑匣子”的特定數據發生作用確保 這些數據流的安全性因而也十分必要。 葛蘭素史克（GSK）等公司正在探索實驗室的 自動化。20通過由第三方和第四方自主指導的 操作，分子將

22、能夠得到自動定制。此種用于 實驗室運行的操作技術系統與企業IT系統存在 很大不同，且需要通過專業工程來設計并構 建全方位的安全性，包括合同、實驗室硬件 和處理芯片等。 保護患者數據及藥品標識和生產技術所需的 安全性必須十分可靠，以保護公司免受惡意 軟件的攻擊。許多制藥公司正在構建一種完 善的安全性，以覆蓋技術、流程和人員，并 正將人工智能作為其防御體系的一部分。 預計未來十年中，多數顯著的研究進展將可 能來自數據科學，其中大部分將使用個人臨 床數據。成功的研究組織，如技術型CRO， 必須遵守數據隱私法律，如歐洲的GDPR和美 國加利福尼亞州的隱私法；這些法律保護個 人的數據權利，并針對數據泄露

23、施加高額罰 款。例如，一家CRO具備專利方法，可實現 患者數據匿名化，以保留數據價值，同時保 護相關個人。實現有效個人數據管理和遵守 隱私法規間的平衡，同時從臨床數據中獲取 洞察，將是取得成功的關鍵所在。 生命科學領域中的區塊鏈 區塊鏈會成為下一個“比特幣”嗎？ 在多個行業，尤其是生命科學和醫療領域，區 塊鏈的熱度和投資均呈現指數級的增長趨勢。 而考慮到區塊鏈在現有業務及運營模式轉型、 創造運行效率、全新營收和機遇方面的潛力， 這一趨勢顯然也不會令人感到意外。 制藥公司已對區塊鏈應用展開持續探索，包括： 患者，聚焦業務流程中的協議和許可，如管 理患者旅程；臨床試驗；電子健康記錄；和 召回管理。

24、 監管/合規，聚焦業務流程中的數據完整性、 審計跟蹤和可追溯性，包括實驗室儀器數據； 防止假藥；和跨境醫療專業人員的從業。 互操作性，聚焦供應鏈等業務流程中的源地 及數據共享；合同管理和冷鏈。 區塊鏈的開發和應用仍處于從概念驗證及最簡可行 產品階段到實際應用的過渡階段。但在該領域，的 確存在一些已在供應鏈和電子健康記錄中得到廣泛 應用的超前用例。保時科技（GuardTime）是這 一方面取得最大成就的供應商之一。該公司與愛沙 尼亞政府合作實施了一款由區塊鏈支持的健康記錄 解決方案，覆蓋了多達200萬的全部人口。21 與其他技術，尤其是新興技術一樣，這離不開有效 的規劃、設計和實施。盡管區塊鏈具

25、備固有的安全 優勢，但仍不能免于安全問題的困擾。 畢馬威確保區塊鏈的安全（Securing the Chain）報告一文22探討了兩個具體的安全事件， 分別為具有不安全和易受攻擊的代碼，以及較差的 加密密鑰管理。另一篇畢馬威報告實現區塊鏈的 潛力（Realizing blockchainspotential）23 則對這一分析進行了進一步補充，其中概述了一種 可采取的風險評估解決方案，以幫助企業建立或審 查區塊鏈的風險框架。 關鍵在于首次應用即得到正確實施，以便在企業內 部建立技術信心。 在此過程中需盡早與監管機構合作，確保他 們完全支持并認同區塊鏈的部署目標。 保時科技（GuardTime）

26、 CEO，Mike Gault 2019畢馬威企業咨詢 (中國) 有限公司 中國外商獨資企業，是與瑞士實體 畢馬威國際合作組織 (“畢馬威國際”) 相關聯的獨立成員所網絡中的成員。版權所 有，不得轉載。 2030年的研發遠景 9 1 技術公司將在藥物發現和研發價值鏈 中發揮關鍵作用 技術公司將繼續表現對生命科學行業 例如，IBM于2016年12月推出了用于藥物發現 的云平臺。該平臺利用深度學習、自然語言處 理和認知技術在發現新藥物的過程中為研究人 員提供支持。輝瑞公司目前正借助該平臺進行 免疫腫瘤學研究以及招募臨床試驗患者。24微 軟于2016年9月啟動了漢諾威項目（Project Hanov

27、er），該項目利用人工智能技術創建了 一個基因組規模數據庫來治療癌癥。該數據庫 通過機器學習為患者逐一實現個性化藥物的使 用。25谷歌旗下的Verily生命科學公司（Verily Life Sciences）于2017年推出了一款名為 Study Watch的手表，可在臨床研究期間幫助 收集健康數據。所獲得的數據將用于發現帕金 森病的進展模式以及潛在解決方案的研究。26 技術將在實現臨床試驗虛擬化和促進患者登記 方面發揮關鍵作用 憑借對患者數據的實時訪問，研究人員將可更 加容易而準確地發現新的藥物靶標和適應癥。 這將有助于解決藥物開發過程中的一大關鍵瓶 頸，并加快相應的時間進度。此外，隨著技術

28、 公司不斷構建遠程醫療平臺，虛擬咨詢可以減 少患者在適當試驗方面對醫生的依賴性。 2015 年 3 月 ， 蘋 果 推 出 了 ResearchKit 。 ResearchKit是一個軟件醫療平臺，可供開發 人員開發應用程序，從而進一步聚焦各種醫療 事務。通過該平臺，開發人員可創建諸多可能 的醫療解決方案。制藥公司將認可進一步的技 術開發，以降低臨床試驗注冊和數據收集方面 的成本。27 將會有怎樣的結果？ 可能會出現三大關鍵的研發運營模式原型。 2019畢馬威企業咨詢 (中國) 有限公司 中國外商獨資企業，是與瑞士實體 畢馬威國際合作組織 (“畢馬威國際”) 相關聯的獨立成員所網絡中的成員。版

29、權所 有，不得轉載。 10 2030年的研發遠景 的興趣，并展示相關能力。到2030年，憑借對AI、 云平臺、機器學習、認知技術和可穿戴設備等新 興技術的應用，技術公司將成為主要參與者，并 提供關鍵的資源投入。 技術將幫助實現個性化服務，并提升診斷準確性 通過云平臺實時捕獲臨床試驗患者數據，可以全 面了解試驗患者的健康狀況，并協助創建一個更 為全面的生物標記物數據庫。該數據可用于發現 一般藥物，識別靶分子，以及開發個性化藥品和 提升診斷準確性。 降低風險的需要、更為個性化的需求以及新技術 帶來的機遇和挑戰將對研發領域產生巨大影響。 這一生態系統將從傳統利益相關者執行研發轉變 為與一系列參與者的

30、多元化合作關系和多樣的合 作結構。到2030年，研發將很大程度上實現外部 化。部分新興的利益相關者將負責管理從早期發 現到研發完成和商業銷售的大部分研發流程。在 不斷變化的研發領域，我們設想將出現三大主要 參與者原型：技術公司、技術型CRO和以項目為 中心的參與者。 技術型CRO將能夠通過創新擺脫商 品化 技術型CRO將能夠在研發價值鏈中 技術型CRO將擁有平臺和工具包，以從根本上優 化臨床試驗的運行 借助數字和社交平臺提供的實時支持，除了改進 臨床試驗設計外，技術型CRO還將能夠降低臨床 試驗期間的患者脫落率。這轉而將有助于提升患 者參與度和依從性，從而對臨床試驗時間和成本 產生積極影響。2

31、017年11月，ICON的創新團隊 開發了一款在智能揚聲器平臺上運行的概念驗證 應用程序。29該應用程序利用語音助手提供患者 報告結果，并收集患者反應。在患者培訓、信息 和協議、患者參與和留存，以及直接從患者處收 集患者反饋的結果數據和其他試驗相關信息等領 域，這些應用程序可一展身手。 技術型CRO將具備可降低臨床試驗基礎設施成 本的技術。這些技術將通過使用移動平臺、可 穿戴設備和傳感器等醫療設備來消除或減少對 臨床試驗地點的需求。2017年10月，Science 37宣布完成了一項完全通過移動應用程序進行 的臨床研究。該研究在該公司的移動網絡驅動 的研究助理（NORA）平臺上完成，而該平臺則

32、 具備實時視頻聊天、定制自拍模型、數據收集 和電子許可功能。30 技術將縮短臨床開發時間，并降低相應成本 通過提高運營效率和試驗狀態可見性，以及跟 蹤和管理臨床試驗合同、試驗關鍵路徑上的活 動、預算和監管申請，可縮短開發時間，降低 成本，同時盡量減少臨床試驗數據異常。2017 年3月，INC Research啟動了由goBalto公司提 供的端到端的研究啟動平臺。goBalto公司專注 于提供基于云的臨床研究啟動解決方案，以加 速臨床試驗各個階段的進程。31 通過利用Medidata的機器學習專長來發現研究 中的臨床試驗數據異常，并更好地確定患者數 據周邊資源的優先級，該公司還擴展了與 Med

33、idata的技術合作伙伴關系。32 2 2019畢馬威企業咨詢 (中國) 有限公司 中國外商獨資企業，是與瑞士實體 畢馬威國際合作組織 (“畢馬威國際”) 相關聯的獨立成員所網絡中的成員。版權所 有，不得轉載。 2030年的研發遠景 11 提供廣泛的組合服務，而不僅僅是外包的臨床試 驗。 技術將有可能消除臨床策略與執行之間的差距。 新技術將能夠為優化臨床試驗設計提供支持，包括 排除和納入標準，患者招募和執行。目前該領域已 存在相關服務。為提供基于數據的洞察，PRA Health Sciences收購了Symphony Health Solutions，以優化全球臨床研究和藥物商業化。28 圖表

34、5：研發價值鏈的各個階段（畢馬威分析） 當前 基礎研究/概念 初始靶點識別與驗證 藥物發現/原型開發 篩選，靶點識別， 先導藥物優化 靶分子化合物測試 臨床前試驗 體外：在玻璃或塑料 容器中進行實驗 體內：有關動物試驗 的實驗 臨床試驗 包括對志愿者患者進 行的1至3期試驗 審批 監管審批 審批后監控 研究機構和初創公司CRO（ICON、精鼎醫藥、INC Research） 技術公司（IBMIBM、“傘傘 形公司”（形公司”（Umbrella Umbrella CompanyCompany） 制藥公司（諾華，賽諾菲，輝瑞）（諾華，賽諾菲，輝瑞） 生物技術公司（安進、艾迪克）（安進、艾迪克） 美

35、國、歐洲藥品管理 局和其他國家監管機 構等監管機構 2030年 發明 基礎研究/概念藥物發現/原型開發 包括使用AI和認知技術從中央數據庫中識別新的靶 分子 測試 包括使用3D打印模型和芯片實驗室等技術對藥物 /設備進行試驗 審批 監管審批 審批后監控 技術公司（IBMIBM、蘋果、“傘形公司”（蘋果、“傘形公司”（Umbrella CompanyUmbrella Company）、）、微軟、高通、微軟、高通、MedidataMedidata） 技術型CRO（精鼎醫藥、精鼎醫藥、Science 37Science 37、IconIcon、INC ResearchINC Research） 以項

36、目為中心的參與者（葛蘭素史克（葛蘭素史克+ + DPAcDPAc、諾華諾華+ +加州大學伯克利分校、勃林格殷格翰（加州大學伯克利分校、勃林格殷格翰（BoehringerBoehringer IngelheimIngelheim）+ Propeller Health+ Propeller Health） 美國、歐洲藥品管理 局和其他國家監管機 構等監管機構 臨床前試驗臨床試驗 2019畢馬威企業咨詢 (中國) 有限公司 中國外商獨資企業，是與瑞士實體 畢馬威國際合作組織 (“畢馬威國際”) 相關聯的獨立成員所網絡中的成員。版權所 有，不得轉載。 12 2030年的研發遠景 2018年3月，一個名

37、為CARAMBA的全新國際 項目聯盟啟動，以研究一種人稱嵌合抗原T 細胞受體（CAR-T）療法的創新型免疫療法， 用于治療多發性骨髓瘤。通過與利益相關者 開展廣泛戰略合作，該聯盟旨在使CAR-T能 夠走出實驗室，為多發性骨髓瘤患者的臨床 治療保駕護航。33 2017年9月，諾華公司與加州大學伯克利分 校合作，創建了諾華伯克利蛋白質組學 和化學技術中心。這一合作將致力于研究共 價化學蛋白質組學技術，以快速繪制蛋白質 靶標上的位置，包括之前藥物效力無法觸及 的區域。34 2018年2月，默克公司與晚期候選藥物的聯 合開發者和出資方Avillion達成伙伴關系，合 作開發從第二階段到第三階段的抗IL

38、-17 A / F 納米抗體。Avillion還將為整個臨床項目出資， 直至監管申請階段。35 者為了共同目標而召集組建的團隊。這些團隊將 能夠管理從早期發現到藥物后期開發的整條研發 價值鏈，然后在實現研發目標后解散。他們可能 包括制藥和生物技術公司聯盟、學術機構和醫療 行業初創公司等。在傳統模式中，學術機構和初 創公司僅參與到早期發現當中，而此種原型卻與 之大不相同。如想取得成功，從以研究為中心的 項目團隊，到新工具的集成和采應用，再到關于 繼續與否的決策及管理的決策流程，項目參與者 需要在整個過程中保持精簡與靈活。 數據訪問和核心開發能力方面的進展將使技術公 司和技術型CRO成為研發價值鏈

39、的關鍵貢獻者。 以項目為中心的參與者將以端到端的 方式管理研發價值鏈 3 2019畢馬威企業咨詢 (中國) 有限公司 中國外商獨資企業，是與瑞士實體 畢馬威國際合作組織 (“畢馬威國際”) 相關聯的獨立成員所網絡中的成員。版權所 有，不得轉載。 2030年的研發遠景 13 以項目為中心的參與者是各利益相關 研發格局的重新配置不足以降低研發投資的風險，所以，目前的融資 模式也必須得到改變。我們期望研發成本和資源將能夠以三種不同的 方式在各利益相關方之間分配，包括：共享經濟模式；與CRO的股權 合作及眾籌。 新的共享經濟模式 共享經濟模式將能夠降低成本，因為有形資產將被共享而非擁有。整 個研發生態

40、系統中的公司將共同合作，優化其資產、人力、資本和智 力資源，并利用技術力量優化成本和服務。36服務供應商將向實驗室 和創新工作室出租其技術、人才和服務。 這些擁有研發資源的實驗室將作為專用的、開源的、以項目為中心的、 裝備精良的研發場所和中心，開展申請者要求的研究和開發任務。而 申請者則可以是任何制藥和生物技術公司、初創公司、政府機構或獨 立的科研人員，將不再進行內部藥物研發。數據共享包括患者數 據和臨床數據將在服務供應商、實驗室、申請者和醫療服務提供 者之間進行，也可借助數字工具和平臺直接從患者處獲得。通過多個 研究項目聯合基金進行融資將為實驗室和創新工作室在購買更好、更 快的設備及繼續提供

41、研發服務方面提供助力。項目團隊將成立，而一 旦項目結束，項目團隊將得到解散并轉移到另一個研究項目。 新興的融資模式 到2030年，多元化研發融資戰略將會產生。 2019畢馬威企業咨詢 (中國) 有限公司 中國外商獨資企業，是與瑞士實體 畢馬威國際合作組織 (“畢 馬威國際”) 相關聯的獨立成員所網絡中的成員。版權所有，不得轉載。 14 2030年的研發遠景 服務供應商 資產和資源共享 提供 數據 申請者 制藥/生物技術 公司、學者、 政府研究人員 和初創公司 請求 租賃費用和 服務費 擁有資源的實驗室 和創新工作室 租賃費用 患者/終 端用戶 數據 數據 圖表6：制藥行業潛在的共享經濟模型（畢

42、馬威分析） 2019畢馬威企業咨詢 (中國) 有限公司 中國外商獨資企業，是與瑞士實體 畢馬威國際合作組織 (“畢馬威國際”) 相關聯的獨立成員所網絡中的成員。版權所 有，不得轉載。 2030年的研發遠景 15 Science Exchange等平臺供應商的廣泛涌現， 將進一步推動共享經濟模式，并使其成為未來 的 默 認 模 式 。 37美 國 的 初 創 公 司 Science Exchange作為在線市場，可方便研究人員將一 些實驗外包給具備相應設備或專業知識的合同 服務供應商。2016年，Science Exchange經手 的項目數量增加了350，其客戶包括默克、安 進和吉利德等大型制

43、藥企業。2017年6月，該 公司在新投資方諾維斯特風險投資公司主導的C 輪融資中獲得了2800萬美元，總計籌集了5800 萬美元。38除藥物開發外，該公司還一直致力 于擴大其研究領域，并參與了醫療器械和化妝 品研究項目。我們預計這種已由優步和愛彼迎 等公司在其他行業成功實施的模式將為生命科 學領域創造一個完全不同的研發資源平臺。 該模式將推動協作，并帶來諸多益處，如39: 研發過程控制的去中心化 在共享模式中，制藥公司和研究人員可選 擇在不披露其整個藥物概念的情況下簽訂 合同，將特定的研究部分外包出去。這可 確保流程的靈活性、減少偏差，并控制知 識產權（IP）風險。 降低研發成本 對于建立實驗

44、室、購買新設備和技術以及 雇用專業資源所需的投資，共享經濟可為 公司提供資產租賃或過程元素外包這一選 項，從而使公司不必投入大量資金。 更有效地利用未充分利用的資源 在某些情況下，公司的資源（資產或人員） 可能未得到充分利用。此時，出租這些資源 可實現更有效的利用，并給相關各方均帶來 成本效益。 推動缺乏資金的研發項目 共享模型還可推動由于缺乏資金而陷入困 境的項目，因為研究人員可利用共享資金 池或通過眾籌平臺籌集資金。 2019畢馬威企業咨詢 (中國) 有限公司 中國外商獨資企業，是與瑞士實體 畢馬威國際合作組織 (“畢馬威國際”) 相關聯的獨立成員所網絡中的成員。版權所 有，不得轉載。 1

45、6 2030年的研發遠景 藥物開發長期以來都是一個相對簡單的過程， 因為制藥公司主要使用小分子開發藥物。隨 著藥物開發在發展過程當中變得更加復雜和 專業（如使用生物化合物），獲取更新的技 術和專業知識就顯得更為必要，而共享經濟 則可以提供助力。 獲取新創意、技術、人才和專業知識等 股本股本合作合作 當前的外包模式已經從簡單的基于交易的模式演 變為基于結果的服務，且更加強調與行業參與者 的合作。隨著成本壓力的日益突出和技術創新的 不斷發展，傳統參與者與CRO間的關系正在發生 變化。非傳統合作和戰略聯盟正呈現蓬勃發展的 態勢。 傳統上，CRO與成熟的制藥公司間存在三種基本 的關系類型40: 交易外

46、包模式，其中公司作為基礎供應商、 經認可的供應商或首選供應商為非核心活動 提供資金，并重點關注成本效率。 基于績效的關系外包模式，具備需要達到的 質量、一致性和可靠性等關鍵績效指標，并 涉及風險和回報要素。 基于結果的外包模式，側重于服務的最終成 果或結果，因而強調所有利益相關者及其投 資間的合作。 畢馬威專家預計，到2030年，股權合作將成為 CRO與傳統參與者間的主要合作關系類型，其中， CRO將在藥物開發過程中獲得所有者權益。這種 股權合作將有助于41: 通過分散財務負擔降低研發風險； 在CRO和制藥公司間分享知識和專業知識， 從而有可能推動創新，并提高成本效益； 促進增長，因為股本合作

47、將為新產品發布、 設施和功能優化提供資金。 眾眾籌籌 未來的第三種融資模式將是眾籌。眾籌指個人通 過網絡平臺或門戶匯集資源和資金，來共同支持 某一創意、事業或公司。42眾籌模式包括兩種類 型：捐款模式，此時，項目會在Kickstarter等眾 籌網站上發布，個人則為獲得折扣或產品試生產 階段的購買機會而捐款；和基于股權的模式，此 時，眾籌成員將獲得公司的所有者權益。眾籌正 日益受到研發領域的歡迎，并正朝著公司渠道中 可行的“小額融資”方式發展。43 2016年6月，全球眾籌平臺Indiegogo與輝瑞公 司合作啟動Project Get Old計劃。44該計劃重點 聚焦旨在改變未來老齡化遠景的

48、創新項目。這些 項目將在該平臺上共享，其中一位項目創始人將 有機會贏得輝瑞團隊的額外資金支持和指導。 2017年9月，專注于生命科學領域的眾籌平臺 Capital Cell正式向來自初創公司的投資者開放； 這些公司多需要獲得投資，以開發新創意。45 我們認為眾籌將與天使投資者、風險投資家、捐 款、基金會和支持基金一樣成為主流的資金籌集 手段，以涵蓋藥物開發過程的各個方面和階段。 2015年，在全球范圍內，眾籌共籌集了1500億 美元；預計眾籌金額將在2020年前超過風投資金 46。同時，眾籌也可能帶來人們樂見的附帶影響， 甚至可能在新的分子實體（NME）層面使個人能 夠提供渠道資金。公眾將對治

49、療開發所涉及的風 險和相應成本擁有更為深入的了解并享有所有權。 或許有一天，那些“不景氣的制藥公司”將成為 “我們的制藥公司”。 2019畢馬威企業咨詢 (中國) 有限公司 中國外商獨資企業，是與瑞士實體 畢馬威國際合作組織 (“畢馬威國際”) 相關聯的獨立成員所網絡中的成員。版權所 有，不得轉載。 2030年的研發遠景 17 項目發起者 創意/產品獎勵和激勵 措施，如折 扣或早期產 品發布 產 生 所 有 者權益 門戶/平臺 現狀眾籌: 用作籌集額外資金的手段， 不能單獨用于滿足全部資 本需求 為小型臨床前實驗和試驗 （早期開發）帶來足夠的 資金 作為降低風險的策略，可 幫助吸引大型制藥/生物技 術公司，一旦他們在早期 臨床研究中得到其他利益 相關者的預先驗證，他們 就會購買藥物專利+ 到2030年眾籌: 作為傳統的資金籌集方式， 可與天使投資者、風險投 資家、捐款和基金一并使 用 為藥物開發的各個方面/ 階段提供資金 潛在影響 加快藥物開發，因為籌集資 金所需時間更少，更多的時 間可用于研發 在所有利益相關者中分散財 務風險 令天使