1、由以下機構為您提供：2024 年 6 月年第三季度展望報告報告2 版權所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 為 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授權的情況下影?。┠夸?關于作者.4執行摘要.4免責聲明.42024 年第二季度展望報告之 Biomedtracker 重大影響藥物催化事件評選結果.5藥物.7用于治療急性髓系白血病(AML)的 Revumenib.7用于治療斑禿的 CTP-543.8用于治療阿爾茨海默病(AD)的 Alpha-1062.9用于治療腦癌 惡性膠質瘤；間變性星形細胞瘤(AA)和巨細胞瘤(GBM)的 Vorasidenib.

2、10用于治療皮膚 T 細胞淋巴瘤(CTCL)非霍奇金淋巴瘤(NHL)的 Lymphir.11用于治療胃食管反流病(GERD)的 Voquezna.12用于治療胃輕癱的 Tradipitant.13用于治療移植物抗宿主病(GVHD)的 Axatilimab.14用于治療多發性骨髓瘤(MM)的 Linvoseltamab.15用于治療 C 型尼曼匹克病的 IB1001.16用于治療 C 型尼曼匹克病的 Miplyffa.17用于治療帕金森病(PD)的 IPX203.18用于治療外周動脈疾病(PAD)的 Humacyl.19用于治療原發性膽汁性膽管炎(PBC)的 Seladelpar.20用于治療瘙

3、癢癥的 Nemolizumab.21用于治療精神分裂癥的 KarXT.22用于治療滑膜肉瘤的 Afami-cel.23醫療器械.24Stryker 收購 Artelon.24Eversense 365 天傳感器獲得集成連續血糖監測系統(iCGM)資格認定.25用于愈合傷口的 HemoStyp 紗布.26交易.27阿斯利康完成收購 Amolyt Pharma.27百健完成收購 Human Immunology Biosciences.27默沙東完成收購 Eyebiotech Limited.282024 年 6 月3 .28諾華完成收購 Mariana Oncology.282024 年 6 月

4、版權所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 為 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授權的情況下影?。? 關于作者版權所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 為 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授權的情況下影?。?024 年 6 月Biomedtracker 藥物信息數據庫可提供獨立的調查服務，信息全面，操作簡潔直觀，為您帶來專屬的研發藥物臨床評估與基于患者的收益預測。制藥、生物技術及投資行業的客戶通過 Biomedtracker 洞悉每種重要疾病和適應癥治療藥物的競爭格局、獲批可能性、商業潛力以及未來

5、數據和監管催化事件。近年來，Biomedtracker 已成為提供客觀信息、循證臨床評估和全球管線藥物投資研究的領導者。有關直接訪問 Biomedtracker 的更多信息，請發送電子郵件至 BiomedS。執行摘要本報告預測 2024 年第三季度 24 款藥物、醫療器械、診斷、交易構成的催化事件，并分析每一款藥物的階段/處方藥用戶付費法案(PDUFA)評審成功概率及就它們所處的特定階段、藥物類別、疾病組分析總體獲批概率(LOA)。這些數據點由 Pharmapremia 和 Biomedtracker 共同提供，其中 Pharmapremia 是 Citeline 的藥物開發基準產品，它利用

6、Biomedtracker 的藥物批準數據和 LOA 數據，幫助做出藥物管線的優先級、合作及收購方面的知情決策。催化事件的結果詳見我們的 2024 年第二季度展望報告第 6 頁。在本報告末尾，我們列出了截至 2024 年第三季度的重大藥物影響催化事件清單。免責聲明本報告由 Sagient Research（出版商）出版。本報告的信息來源可靠，盡管我們已盡可能發布準確的信息，但您對本報告的選擇、適用性及使用承擔全部責任。并且您承認出版商不對本報告所含信息或建議的準確性、特定用途的適用性做出任何明示或暗示的保證，也不承擔任何責任。出版商在此明確聲明，作者或撰稿人個人在本報告中表達的任何觀點或意見均

7、為其個人觀點和意見，不一定反映出版商的觀點/意見。5 2024 年第二季度展望報告之 Biomedtracker 重大影響藥物催化事件評選結果 版權所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 為 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授權的情況下影?。?024 年 6 月發生日期 牽頭公司 產品 市場 催化事件 結果前 LOA 結果后 LOALOA 是否可預測結果腫瘤學疾病呼吸系統疾病傳染病皮膚病腫瘤學疾病腫瘤學疾病神經病學疾病傳染病是是否是否1否1是是卡瑞利珠單抗（高于平均值 2%）（高于平均值 2%）（高于平均值 5%）（高于平均值 2%）（高于平均值

8、 1%）（高于平均值 1%）（高于平均值 1%）（高于平均值 6%）（高于平均值 1%）（與平均值相同）（與平均值相同）（與平均值相同）（與平均值相同）（與平均值相同）（與平均值相同）（與平均值相同）新藥申請(NDA)首次評審的處方藥用戶付費法案(PDUFA)日期新藥申請(NDA)首次評審的處方藥用戶付費法案(PDUFA)日期新藥申請(NDA)首次評審的處方藥用戶付費法案(PDUFA)日期新藥申請(NDA)首次評審的處方藥用戶付費法案(PDUFA)日期新藥申請(NDA)首次評審的處方藥用戶付費法案(PDUFA)日期新藥申請(NDA)首次評審的處方藥用戶付費法案(PDUFA)日期新藥申請(NDA

9、)首次評審的處方藥用戶付費法案(PDUFA)日期生物制品許可申請(BLA)首次評審的處方藥用戶付費法案(PDUFA)日期江蘇恒瑞醫藥默沙東6 版權所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 為 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授權的情況下影?。?024 年 6 月是是是自身免疫/免疫學疾病傳染病傳染病先前 LOA 無變化（高于平均值 5%）（高于平均值 6%）（與平均值相同）（與平均值相同）（與平均值相同）（與平均值相同）新藥申請(NDA)首次評審的處方藥用戶付費法案(PDUFA)日期BLA 首次評審的處方藥用戶付費法案(PDUFA)日期新藥申請(N

10、DA)首次評審的處方藥用戶付費法案(PDUFA)日期7 藥物用于治療急性髓系白血病(AML)的 RevumenibRevumenib 是一種口服小分子 Menin-混合譜系白血病 1(MLL1)抑制劑，對 MLL 重排和核磷蛋白 1(NPM1)突變的白血病有效。2023 年 12 月，Syndax Pharmaceucals 宣布根據美國食品藥品監督管理局(FDA)實時腫瘤學評審(RTOR)計劃提交 Revumenib 新藥申請(NDA)，用于治療成人和兒童復發或難治性(R/R)KMT2A 重排(KMT2Ar)急性白血病。關鍵性 I/II 期 AUGMENT-101 研究數據為該申請提供了支持

11、。I/II 期 AUGMENT-101 研究在復發性/難治性 KMT2Ar 或 NPM1 突變的 AML 和急性淋巴細胞白血病(ALL)患者中評估了 Revumenib。2023 年 12 月首次公布的 AML 組試驗結果令人鼓舞，該藥物在 KMT2Ar 人群中達到了較高的完全緩解/完全緩解伴部分血液學恢復(CR/CRh)率，這尤其令人印象深刻，因為患者之前曾多次復發，其中 72%曾接受過 Venclexta 治療。12 例患者在造血干細胞移植(HSCT)和 Revumenib 維持治療后維持復合完全緩解，6 例患者在截止時維持微小殘留病(MRD)陰性緩解，1 例患者從 MRD 陽性轉為 MR

12、D 陰性。3 例患者在移植后接受 Revumenib 維持治療一年以上，維持治療的安全性特征良好。Venclexta 與低甲基化藥物或低劑量阿糖胞苷聯合使用，是當前不適合強化化療的初治 AML 患者的標準治療，但 Venclexta 治療后復發患者的治療選擇有限。骨髓移植是唯一的治愈選擇，在這種情況下，任何治療的目的都是達到允許移植的穩定緩解，而由于 Revumenib 可產生有臨床意義的持久緩解，因而非常具有前景。2024 年 3 月，Syndax 宣布美國 FDA 已授予 NDA 優先評審資格，處方藥用戶付費法案(PDUFA)目標行動日期指定為 2024 年 9 月 26 日。版權所有 2

13、024 Pharma Intelligence UK Limited 為 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授權的情況下影?。?024 年 6 月艾伯維腫瘤學疾病均值NDA 首次評審（實時腫瘤學評審 RTOR）的 PDUFA 日期2024/09/26新分子實體(NME)急性髓系白血病(AML)藥物 公司 合作伙伴 適應癥 日期范圍 預期催化事件階段 疾病組 藥物類別 組/類(PoS)組/類 LOA BMT LOA 觀點8 用于治療斑禿的 CTP-543Sun Pharmaceucals 的 CTP-543 是一種口服的氘代 Ruxolinib 類似物，可選擇性地抑制 Janus 激酶

14、JAK1 和 JAK2。2023 年 10 月，美國食品和藥物管理局(FDA)接受了 Deuruxolinib 治療成人中重度斑禿的新藥申請(NDA)。CTP-543 被授予該適應癥的突破性療法認定和快速通道認定，處方藥用戶付費法案(PDUFA)日期指定為 2024 年 7 月。該 NDA 的提交是基于 2 項關鍵性 III 期試驗 THRIVE-AA1 和 THRIVE-AA2，這兩項試驗涉及超過 135 家臨床研究中心的 1200 多例患者。這些試驗的數據已在 2023 年美國皮膚病學會(AAD)年會和第 31 屆歐洲皮膚病與性病學會大會上公布。兩項研究均顯示，與安慰劑相比，8 mg 和

15、12 mg 組中達到主要終點（脫發嚴重程度工具 SALT 評分 20）的患者比例明顯更高。在 THRIVE-AA1 試驗中，第 24 周時，12 mg 每日兩次劑量組 41.5%的 患 者 和 8 mg 每 日 兩 次 劑 量 組 29.6%的 患 者 達 到 SALT 評 分 20，而 安 慰 劑 組 僅 為 0.8%。在 THRIVE-AA2 試驗的第 24 周終點時，12 mg 組 38.3%的患者和 8 mg 組 33%的患者達到主要終點，而安慰劑組僅為 0.8%。此外，在毛發患者報告結局滿意度(SPRO)量表中，8 mg 和 12 mg 組分別有 47%和 52%的患者表示“滿意”或

16、“非常滿意”，而安慰劑組僅為 2%。在兩項試驗的 8 mg 組中，Deuruxolinib 的耐受性良好，發生了 1 例治療相關嚴重不良事件，但 8 mg 劑量組的患者滿意度顯著高于安慰劑組。CTP-543 是治療斑禿的有力競爭藥物，斑禿是一種 FDA 批準藥物很少的適應癥。JAK 抑制劑的黑框警告以及競爭藥物輝瑞的 Liulo(Ritlecinib)和禮來的 Olumiant(Baricinib)，可能會影響其市場滲透。但該研發者認為，安全性和有效性數據表明，Deuruxolinib 是治療斑禿的最佳選擇。版權所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 為

17、Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授權的情況下影?。?024 年 6 月不適用腫瘤學疾病高于新藥申請(NDA)首次評審的處方藥用戶付費法案(PDUFA)日期2024/07/012024/07/31斑禿藥物 公司 合作伙伴 適應癥 日期范圍 預期催化事件階段 疾病組 藥物類別 組/類(PoS)組/類 LOA BMT LOA 觀點9 用于治療阿爾茨海默病(AD)的 Alpha-1062ALPHA-1062 是一種緩釋口服片劑，由 Alpha Cognion 開發，用于治療輕度至中度阿爾茨海默病。該藥是加蘭他敏的前藥，旨在將胃腸道副作用降至最低。2023 年 9 月向美國 FDA 提交新藥申

18、請(NDA)，隨后于 2023 年 12 月被 FDA 受理。在一項關鍵性 III 期生物利用度研究中，ALPHA-1062 在健康成年志愿者體內的生物利用度與氫溴酸加蘭他敏緩釋片(ER)相當。與氫溴酸加蘭他敏 ER 相比，ALPHA-1062 的曲線下面積和峰值暴露量分別達到了約 107%和 127%。該數據進一步描述了 ALPHA-1062 的遲釋特征，并通過表征與速釋和緩釋產品相比的治療和可接受暴露量，為 NDA 數據集提供了支持。該 NDA 的處方藥用戶付費法案(PDUFA)目標日期指定為 2024 年 7 月 27 日。該公司進行的 4 項研究結果表明，ALPHA-1062 與加蘭他

19、敏和加蘭他敏 ER 具有生物等效性，這為該申請提供了支持。所有 ALPHA-1062 研究中記錄的不良事件發生率均低于 2%，且未觀察到失眠。該公司計劃在獲得 FDA 批準后，在長期護理(LTC)細分市場推出商業化產品。版權所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 為 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授權的情況下影?。?024 年 6 月不適用神經病學疾病均值NDA-首次評審的 PDUFA 日期2024/07/27阿爾茨海默病(AD)藥物 公司 合作伙伴 適應癥 日期范圍 預期催化事件階段 疾病組 藥物類別 組/類(PoS)組/類 LOA BMT

20、LOA 觀點10 Servier 正致力于通過其潛在的首個靶向治療藥物 Vorasidenib，在異檸檬酸脫氫酶(IDH)突變癌癥領域獲得第六個管線批準。Vorasidenib 是突變型 IDH1/2（異檸檬酸脫氫酶 1 和 2）酶的口服、選擇性、高度腦滲透性的雙重抑制劑，用于治療 IDH 突變型彌漫性膠質瘤。約 80%的低級別膠質瘤患者體內的代謝酶 IDH1 和 IDH2 發生突變。這些患者的可用治療方案仍然僅限于腫瘤切除術，隨后酌情進行放療和化療。Vorasidenib 目前正在美國接受優先評審，處方藥用戶付費法案(PDUFA)目標行動日期指定為 2024 年 8 月 20 日。此次提交是

21、基于關鍵性 III 期 INDIGO 臨床試驗的結果，該試驗達到了根據盲態獨立審查委員會(BIRC)設定的主要終點無進展生存期(PFS)，并在預設的第二次期中分析達到關鍵次要終點至下一次干預時間(TTNI)。Vorasidenib 和安慰劑的中位 PFS 分別為 27.7 個月和 11.1 個月。Vorasidenib 未達到中位 TTNI，安慰劑的中位 TTNI 為 17.8 個月。研究還顯示，Vorasidenib 平均每 6 個月可使腫瘤體積縮小 2.5%，而隨機分配至安慰劑組的患者平均每 6 個月腫瘤體積增大 13.9%。除了美國的新藥申請(NDA)，Servier 還申請了其他地區的

22、監管審查，如歐洲、加拿大、澳大利亞、以色列和巴西。其中許多申請與 Orbis 項目有關，這意味著 2024 年 8 月 20 日的美國批準決定對于 Servier 和 Vorasidenib 來說將是至關重要的一天，它將決定這種潛在同類首創療法的成敗。如果 Vorasidenib 獲批用于治療這些高危低級別 IDH 突變型膠質瘤患者，它將相對沒有競爭對手。版權所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 為 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授權的情況下影?。?024 年 6 月腫瘤學疾病高于NDA-首次評審的 PDUFA 日期2024/08/20腦癌

23、惡性膠質瘤；間變性星形細胞瘤(AA)和巨細胞瘤(GBM)藥物 公司 合作伙伴 適應癥 日期范圍 預期催化事件階段 疾病組 藥物類別 組/類(PoS)組/類 LOA BMT LOA 觀點用于治療腦癌 惡性膠質瘤；間變性星形細胞瘤(AA)和巨細胞瘤(GBM)的Vorasidenib11 Lymphir(I/ONTAK)是改良版 ONTAK，ONTAK 是一種融合蛋白，由與白細胞介素-2(IL-2)融合的白喉毒素片段組成。2014 年，由于生產過程中的蛋白純化問題，衛材自愿將 ONTAK 撤出市場，而 Lymphir 的設計則避免了這些問題。應 FDA 的要求，Lymphir 的 III 期試驗于

24、2013 年啟動，但在 2016 年，衛材將 Lymphir 的全球獨家經營權（日本和亞洲除外）授予 Dr.Reddy s，后者又于 2021 年將這些權利出售給 Cius。2021 年，Lymphir 在日本獲批用于治療復發性或難治性外周 T 細胞淋巴瘤(PTCL)和復發性或難治性皮膚 T 細胞淋巴瘤(CTCL)。Cius 目前正在美國申請批準用于治療既往接受過至少一次全身治療的復發性或難治性皮膚 T 細胞淋巴瘤(CTCL)患者，預計 FDA 將于 2024 年 8 月做出決定。Lymphir III 期研究是一項在持續性或復發性 CTCL 受試者中開展的關鍵性、多中心、開放標簽、單組研究。

25、2022 年 4 月發布的頂線結果顯示，Lymphir 險些錯過試驗的主要終點，即客觀緩解率(ORR)的 95%置信區間(CI)下限是否能超過 25.0%，而該試驗下限正好達到 25.0%。不過，該公司指出，FDA 將評估 95%CI 的下限是否會超過將在 BLA 評審期間確定的臨床相關緩解率。有鑒于此，該藥物仍有機會獲得批準。Cius 于 2022 年 9 月提交 BLA，但隨后于 2023 年 7 月收到完整答復函。FDA 要求 Cius 強化產品檢測，以及在上市申請評審期間與 FDA 商定的額外控制措施。沒有與安全性和療效臨床數據包或擬定處方信息相關的問題。該公司于 2024 年 2 月

26、重新提交 BLA，并作為 II 類重新提交接受評審，PDUFA 日期為 2024 年 8 月 13 日。如果獲批，這將是 Cius 在美國的首個獲批產品。版權所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 為 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授權的情況下影?。?024 年 6 月腫瘤學疾病生物制劑均值生物制品許可申請(BLA)第二次評審的 PDUFA 日期2024/08/13皮膚T 細胞淋巴瘤(CTVL)NHL藥物 公司 合作伙伴 適應癥 日期范圍 預期催化事件階段 疾病組 藥物類別 組/類(PoS)組/類 LOA BMT LOA 觀點用于治療皮膚 T

27、細胞淋巴瘤(CTCL)非霍奇金淋巴瘤(NHL)的 Lymphir12 Voquezna（伏諾拉生）是一種鉀競爭性酸阻滯劑，以片劑給藥，用于治療成人糜爛性食管炎。該藥由 Phathom Pharmaceucals 開發。該公司提交了 Voquezna 作為成人非糜爛性胃食管反流病(NERD)相關胃灼熱日常治療的補充新藥申請(sNDA)，美國 FDA 于 2023 年 12 月受理。該 sNDA 的提交是基于 III 期 PHALCON-NERD-301 試驗的療效和安全性數據。PHALCON-NERD-301 是一項在美國 NERD 患者中開展的雙盲隨機試驗，旨在評估伏諾拉生與安慰劑在 4 周內

28、對胃灼熱的控制效果，隨后是為期 20 周的活性治療擴展期，以評估伏諾拉生的長期治療效果。試驗中，伏諾拉生 10 mg 和 20 mg 組達到了主要終點，即 4 周內胃灼熱緩解（伏諾拉生 10 mg 和伏諾拉生 20 mg 組的平均緩解率分別為 46.4%和 46.0%，而安慰劑組的緩解率為 27.5%；伏諾拉生 10 mg 和 20 mg 組與安慰劑組相比，p 0.0001）。在試驗最初的 4 周雙盲、安慰劑對照階段，伏諾拉生的總體耐受性良好。所有伏諾拉生組的總體不良事件與安慰劑組相當，且與既往研究報告的結果一致。Voquezna 目前已在美國和日本獲批。FDA 指定該申請為 10 個月的標準

29、評審，處方藥用戶付費法案(PDUFA)目標行動日期為 2024 年 7 月 19 日。由于該藥物目前在等待批準，Phathom 預計將于 2024 年第三季度投入商業運營。該公司還計劃將開發 Voquezna 為“按需”在研治療藥物，用于緩解非糜爛性 GERD 成人患者發作性胃灼熱，這是一種新型給藥治療方案，質子泵抑制劑(PPI)目前尚未在美國獲批。由于目前約有 3800 萬美國成人患有非糜爛性 GERD，因此提供多種給藥方案將大大有助于緩解 GERD 方面尚未得到滿足的需求。版權所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 為 Citeline 公司旗下的公司

30、（禁止在未授權的情況下影?。?024 年 6 月大冢制藥，武田制藥胃腸病學疾?。ǚ茄装Y性腸?。┮勋@批準均值補充新藥申請(sNDA)-首次評審的 PDUFA 日期2024/07/19胃食管反流病(GERD)藥物 公司 合作伙伴 適應癥 日期范圍 預期催化事件階段 疾病組 藥物類別 組/類(PoS)組/類 LOA BMT LOA 觀點用于治療胃食管反流病(GERD)的 Voquezna13 版權所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 為 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授權的情況下影?。?024 年 6 月Tradipitant 是一種口服小分子神經

31、激肽-1 受體(NK-1R)拮抗劑，于 2012 年 4 月獲得禮來的全球獨家授權，目前正由 Vanda Pharmaceucals 進行開發。2023 年 12 月，Vanda Pharmaceucals 宣布，美國食品藥品監督管理局(FDA)已受理 Tradipitant 用于治療胃輕癱癥狀的新藥申請(NDA)。提交的 NDA 包括 II 期 2301 和 III 期 3301 研究的結果，以及一項為期 12 周的大型開放標簽研究的證據和擴展使用計劃的數據。II 期 2301 研究在 141 例胃輕癱意向治療(ITT)人群患者中評估了 Tradipitant（85 mg，每日兩次）與安慰劑

32、的療效，為期 4 周。頂線結果令人鼓舞，因為根據患者的每日日記，Tradipitant 達到了主要終點，即惡心評分變化（Tradipitant 組變化-1.2，安慰劑組變化-0.7，p=0.0099），并達到了相關終點，即無惡心天數改善（Tradipitant 組的天數增加 28.8%的，安慰劑組增加 15.0%，p=0.0160）。Tradipitant 的耐受性也值得注意，Tradipitant 治療組患者的不良事件發生率與安慰劑治療組相當。相比之下，唯一獲得 FDA 批準用于治療胃輕癱的藥物甲氧氯普胺卻帶有黑框警告，由于可能產生嚴重的副作用，其使用期限不超過三個月。III 期 3301

33、研究的頂線結果并不樂觀。該研究未能達到主要終點，即與安慰劑相比，第 12 周時惡心嚴重程度的變化。初步分析發現了一些潛在的混雜因素，這些因素可能掩蓋了之前在 II 期 Tradipitant 研究中觀察到的藥物有益作用，其中包括兩個治療組之間急救藥物使用的基線不平衡，以及觀察到部分患者對研究藥物的依從性較差。在將患者組的分析限制為基線時未使用急救藥物，并校正依從性差的患者組后，Vanda 發現了藥物對多種癥狀產生影響的有力證據，包括第 12 周主要終點的顯著變化。根據處方藥用戶付費法案(PDUFA)，美國 FDA 已指定 2024 年 9 月 18 日為做出決定的目標日期。根據結果，Tradi

34、pitant 有可能成為自 1979 年以來首個獲得美國批準的胃輕癱治療藥物。禮來胃腸病學疾?。ǚ茄装Y性腸?。┑陀贜DA 首次評審的處方藥用戶付費法案(PDUFA)日期2024/09/18胃輕癱治療藥物 公司 合作伙伴 適應癥 日期范圍 預期催化事件階段 疾病組 藥物類別 組/類(PoS)組/類 LOA BMT LOA 觀點用于胃輕癱治療的 Tradipitant14 版權所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 為 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授權的情況下影?。?024 年 6 月Syndax Pharmaceucals 及其合作伙伴 Inc

35、yte 希望抗集落刺激因子 1 受體(CSF-1R)抗體 Axalimab 能為慢性移植物抗宿主病(cGVHD)患者帶來新的治療選擇。CSF-1R 是一種細胞表面蛋白，被認為能控制單核細胞和巨噬細胞的存活和功能，已證明通過 CSF-1 受體抑制信號傳導可減少疾病介導的巨噬細胞及其單核細胞前體的數量。cGVHD 是供體來源的造血細胞對受體組織的免疫應答，是異基因造血干細胞移植后的嚴重并發癥，可能危及生命，可持續數年。據估計，約 40%的移植受者會發生慢性 GVHD。自 2021 年 9 月起，這兩家公司根據全球獨家共同開發和共同商業化許可協議，開發用于治療 cGVHD 的 Axalimab。根據

36、 2023 年 7 月首次發布的 AGAVE-201 試驗的積極數據，于 2023 年 12 月在美國提交了 Axalimab 的生物制品許可申請(BLA)，用于既往接受過至少 2 線全身治療失敗的慢性移植物抗宿主病(cGVHD)成人和兒童(6 歲)患者，隨后于 2024 年 2 月獲得優先評審資格，處方藥用戶付費法案(PDUFA)行動日期指定為 2024 年 8 月 28 日。全球 II 期 AGAVE-201 劑量范圍試驗在 241 例既往接受過 2 種治療后疾病進展的復發性或難治性活動性 cGVHD 成人和兒童患者中評估了 Axalimab 的療效、安全性和耐受性。Axalimab 取得

37、了具有臨床意義的結果，總體耐受性良好，安全性特征可管理，且符合 CSF-1R 抑制劑的作用機制。具體來說，該試驗達到了主要終點，即接受 0.3 mg/kg（每 2 周一次）、1.0 mg/kg（每 2 周一次）和 3.0 mg/kg（每 4 周一次）Axalimab 治療的患者，在治療前 6 個月內的總緩解率(ORR)分別顯示為 74%、67%和 50%。此外，在接受 0.3 mg/kg Axalimab 治療的緩解者中，60%的患者在第 12 個月時維持緩解，并伴隨 cGVHD 癥狀負荷減少，在 0.3 mg/kg 隊列中，以改良 Lee 癥狀學量表評分至少改善 7 分來衡量，55%的患者癥

38、狀出現了具有臨床意義的改善。盡管最近強生的 Imbruvica 標簽擴展在治療一線或多線全身治療失敗后的 cGVHD 方面取得了進展，但對于在較早治療線中出現疾病進展的患者來說，仍存在大量未滿足的需求。Axalimab 的新機制為目前市場上的治療方法提供了一種與眾不同的方法和機制，而這又可能為遭受這種嚴重疾病的患者帶來希望。自身免疫/免疫學疾病生物制劑高于BLA 首次評審的處方藥用戶付費法案(PDUFA)日期2024/08/28移植物抗宿主病(GVHD)治療藥物 公司 合作伙伴 適應癥 日期范圍 預期催化事件階段 疾病組 藥物類別 組/類(PoS)組/類 LOA BMT LOA 觀點用于治療移

39、植物抗宿主病(GVHD)的Axalimab15 版權所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 為 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授權的情況下影?。?024 年 6 月Regeneron 的 Linvoseltamab 是一種在研 BCMAxCD3 雙特異性抗體，旨在橋接多發性骨髓瘤細胞上的 B 細胞成熟抗原(BCMA)與表達 CD3 的 T 細胞，以促進 T 細胞活化和對癌細胞的殺傷。Linvoseltamab 將于 2024 年 8 月 22 日獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)的批準決定，用于治療既往接受過至少 3 種治療后進展的復發性/難

40、治性(R/R)多發性骨髓瘤(MM)成人患者。MM 是第二大常見血癌，其特征是癌性漿細胞（MM 細胞）增殖，擠走骨髓中的健康血細胞，浸潤其他組織，并造成可能危及生命的器官損傷。目前的治療方法可以延緩病情進展，但大多數患者最終都會出現疾病進展，需要接受其他治療。該 BLA 得到了一項研究 linvoseltamab 治療 R/R MM 的 I/II 期關鍵性試驗(LINKER-MM1)數據的支持。這項試驗的數據已在 2024 年 6 月舉行的歐洲血液學協會年會上公布。在 14 個月的中位隨訪時間中，觀察到 71%的客觀緩解率(ORR)，由獨立審查委員會確定 50%的患者達到或超過完全緩解(CR)，

41、63%的患者達到或超過非常好的部分緩解(VGPR)。中位緩解持續時間(DOR)為 29 個月，中位總生存期(OS)為 31 個月。在 12 個月時，維持緩解的估計概率為 81%，無進展的概率為 70%。這樣的療效顯示優于強生的 Tecvayli(teclistamab-cqyv)和輝瑞的 Elrexfio(elranatamab-bcmm)，前者的中位隨訪時間為 30 個月，報告的 ORR 和 CR 率分別為 63%和 46%；后者的中位隨訪時間為 18 個月，報告的 ORR 和 CR 率分別為 61%和 37%。Tecvayli 的中位 DOR 和中位 OS 分別為 24 個月和 22 個月

42、，Elrexfio 的中位 DOR 和中位 OS 分別為未達到和 25 個月。Tecvayli 和 Elfirexo 均已在美國和歐盟獲批。美國批準用于既往接受過 4 種治療后病情進展的患者，而歐盟批準用于既往接受過 3 種治療后病情進展的患者。如上所述，靶向 BCMAxCD3 的雙特異性藥物越來越多，其他候選藥物也在開發中，包括百時美施貴寶公司正在研究的 alnuctamab。一些公司已經退出，艾伯維表示不會在 2023 年 9 月繼續與合作伙伴 Harpoon Therapeucs 合作開發靶向 BCMA 的 T 細胞銜接器候選藥物。然而，Linvoseltamab 將會是第三個進入市場的

43、候選藥物，在公司第三季度的財報電話會議上，Regeneron 總裁 George Yancopoulos 試圖消除人們對其競爭前景的擔憂，并指出他相信 Linvoseltamab 將具有“同類最佳”的療效和安全性。一項確證性 III 期試驗 LINKER-MM3 于 2023 年 9 月啟動，目前正在招募患者。腫瘤學疾病生物制劑高于BLA-首次評審的 PDUFA 日期2024/08/28多發性骨髓瘤(MM)不適用藥物 公司 合作伙伴 適應癥 日期范圍 預期催化事件階段 疾病組 藥物類別 組/類(PoS)組/類 LOA BMT LOA 觀點用于治療多發性骨髓瘤(MM)的 Linvoseltama

44、b16 版權所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 為 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授權的情況下影?。?024 年 6 月IBI1000 是一種口服的改良氨基酸（乙酰亮氨酸）。乙酰亮氨酸在神經系統疾病中的作用方式尚不清楚，但 IB1001 被認為具有獨特的轉運機制，可將藥物輸送到靶組織（包括穿過血腦屏障到達中樞神經系統），并使溶酶體和線粒體功能恢復正常。IntraBio 正在開發 IB1001，用于目前尚無 FDA 批準療法的多種孤兒藥適應癥，如 C 型尼曼匹克病(NPC)。2024 年 1 月，向美國食品藥品管理局提交(FDA)N-乙酰-L

45、-亮氨酸(IB1001)的新藥申請(NDA)，用于治療 C 型尼曼匹克病(NPC)。隨后，該申請于 2024 年 3 月獲得優先評審資格，處方藥用戶付費法案(PDUFA)目標行動日期為 2024 年 9 月 24 日。此前，IB1001 還被授予快速通道認定、孤兒藥認定和罕見兒科疾病認定。該 NDA 的提交，是基于針對成人和兒童 NPC 患者的關鍵性 III 期試驗(IB1001-301)的結果以及 IB1001 的跨國 IIb 期試驗數據。關鍵性 III 期試驗的結果顯示，IB1001 達到了治療 C 型尼曼匹克病的主要終點和關鍵次要終點。53 名成人和兒童 NPC 患者被隨機分配接受口服

46、IB1001 或安慰劑治療，為期 12 周。與安慰劑組相比，IB1001 治療組患者的共濟失調等級量表(SARA)評分降低 1.37 分，具有統計學意義和臨床意義。該試驗還達到了次要終點，即改良共濟失調等級量表(mSARA)和研究者評估的臨床總體印象變化。這些數據與之前完成的 II 期試驗的結果一致。在管線中，IB1001 正在與幾種治療藥物競爭，力爭成為 FDA 批準的首個 NPC 治療藥物。Cyclo Therapeucs 公司正在招募 Trappsol Cyclo（一種靜脈注射的-環糊精）的 III 期試驗人員。在給藥頻率方面，Trappsol Cyclo 優于 IB1001，每兩周靜脈

47、給藥一次（家庭輸注），而 IB1001 則需要每日給藥三次。然而，IB1001 是口服給藥，有些患者可能更喜歡。Zevra Therapeucs 公司的 Miplyffa III 期試驗數據好壞參半，自開發 IB1001 的 Orphazyme 公司（去年被 Zevra 收購）于 2021 年 6 月收到 FDA 完整答復函以來，開發進展一直有限。此外，Mallinckrodt 的 VTS-270 在其 NPC IIb/III 期試驗中未能達到主要終點。如果在歐洲獲批，IB1001 將面臨 NPC 唯一獲批治療藥物 Zavesca 的競爭。代謝疾病高于PDUFA/批準決定（美國）2024/09

48、/24C 型尼曼匹克病不適用藥物 公司 合作伙伴 適應癥 日期范圍 預期催化事件階段 疾病組 藥物類別 組/類(PoS)組/類 LOA BMT LOA 觀點用于治療 C 型尼曼匹克病的 IB100117 版權所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 為 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授權的情況下影?。?024 年 6 月Miplyffa 是一種熱休克蛋白放大器，通過激活分子伴侶蛋白，可以修復或降解被認為會引起許多疾病的受損蛋白，從而為細胞提供保護，防止異常蛋白。目前，Zevra Therapeucs 正與 LadRx 公司合作開發該藥物，用于治療

49、 C 型尼曼匹克病。2022 年 5 月，Zevra Therapeucs 收購 Orphazyme，隨后該藥的開發工作轉交給 Zevra Therapeucs 公司。根據 II/III 期研究的結果，Orphazyme 最初于 2020 年 7 月向美國 FDA 滾動提交新藥申請(NDA)。然而，由于需要更多的定性和定量證據來進一步證實 5 域 NPC 臨床嚴重程度量表(NPCCSS)的有效性和解釋，尤其是吞咽域，該公司于 2021 年 6 月收到完整答復函(CRL)。此外，FDA 在 CRL 中指出，除了單個 II/III 期臨床試驗外，還需要更多的數據來加強確證性證據，以支持 NDA 的

50、獲益-風險評估。2023 年 12 月，Zevra Therapeucs 提交了對 CRL 的答復，提供了更多證據來支持使用 NPCCSS，并開展了更多研究來支持 NPCCSS 的潛在作用機制。因此，Zevra Therapeucs 認為自己已經解決了這些問題。重新提交的新數據來自多項非臨床研究、自然病史比較、美國和歐盟正在進行的早期準入計劃生成的真實世界數據，以及來自 II/III 期臨床試驗的為期 4 年的 III 期開放標簽擴展(OLE)數據。OLE 的頂線結果表明，根據 NPCCSS 測量，從安慰劑轉為 Miplyffa 治療的患者的病情減輕程度與早些時候在安慰劑對照試驗中隨機接受 M

51、iplyffa 治療的患者相似。此外，在 4 歲及 4 歲以上的預定義亞組患者，以及接受 Miglustat 常規臨床治療的患者中，發現盡早開始 Miplyffa 治療的獲益大于延后開始治療，這表明 Miplyffa 治療可改變疾病進展。美國 FDA 已確認收到 NDA 重新提交文件，并將 PDUFA 行動日期設定為 2024 年 9 月 21 日。FDA 還計劃在決定日期之前，在計劃召開的咨詢委員會會議上提交重新提交文件，以供討論。代謝疾病低于NDA 第二次評審的 PDUFA 日期2024/09/21C 型尼曼匹克病藥物 公司 合作伙伴 適應癥 日期范圍 預期催化事件階段 疾病組 藥物類別

52、組/類(PoS)組/類 LOA BMT LOA 觀點用于治療 C 型尼曼匹克病的 Miplyffa18 版權所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 為 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授權的情況下影?。?024 年 6 月IPX203 是一種新型口服卡比多巴和左旋多巴(CD/LD)緩釋膠囊制劑，正在開發用于治療帕金森病(PD)。IPX203 收到了 FDA 關于其 PD III 期臨床項目（2018 年啟動）的特殊方案評估。Amneal 正在根據關鍵性 III 期 RISE-PD 研究的結果，尋求 FDA 批準 IPX203。2022 年 8 月

53、，該公司向 FDA 提交 NDA 申請，但卻收到了完整答復函，稱 IPX203 卡比多巴成分的安全性尚未無充分的科學證據。此后，Amneal 重新提交 NDA，并提供更多數據，預計 FDA 將于 2024 年 8 月作出批準決定。III 期 RISE-PD 研究是一項隨機對照研究，在伴有運動癥狀波動的 PD 患者中比較 IPX203 與速釋 CD/LD 的安全性和療效。這項研究的頂線結果令人鼓舞，在第 13 周雙盲治療期結束時，與速釋 CD/LD 相比，IPX-203 較基線的“good on”時間更長，試驗達到主要終點。與速釋 CD/LD 組相比，IPX-203 組每次給藥的“good on

54、”時間多 1.55 小時（多約 70%）。開發 IPX203 是該公司生命周期戰略的一部分，目的是推出新一代版本的 Rytary，Rytary 是 Amneal 公司于 2015 年推出的 CD/LD 緩釋制劑。與 Rytary 相比，IPX203 的主要優勢在于方便患者，因為其給藥頻率較少，而對于一些患者來說，這將是改善生活質量的關鍵。然而，如果 IPX203 獲得批準，它有可能難以與更便宜的 Rytary 仿制藥競爭，后者預計將在專利到期后于 2025 年上市。神經病學疾病高于NDA 第二次評審的 PDUFA 日期2024/08/07帕金森病(PD)藥物 公司 合作伙伴 適應癥 日期范圍

55、預期催化事件階段 疾病組 藥物類別 組/類(PoS)組/類 LOA BMT LOA 觀點用于治療帕金森病(PD)的 IPX20319 版權所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 為 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授權的情況下影?。?024 年 6 月Humacyte 正在通過 Humacyl 平臺，采用獨特的生物反應器細胞培養工藝和隨后的多步脫細胞工藝，去除組織工程血管中的細胞成分，開發人類無細胞血管(HAV)。Humacyte 的 HAV 是一種工程替代血管，具有耐用性、抗感染性和現成性，可解決血管組織修復和替換方面的長期限制，包括其他生物植

56、入物和合成移植物經常出現的組織不相容和排斥反應。Humacyte 正與 Fresenius 合作，促使 Humacyl 平臺獲得批準。2023 年 12 月，Humacyte 向美國食品和藥物管理局(FDA)提交 HAV 的生物制品許可申(BLA)，尋求批準將人類無細胞血管(HAV)用于不適合合成移植物和自體靜脈使用不可行的四肢血管創傷后緊急動脈修復。V005 II/III 期臨床試驗結果以及烏克蘭戰時損傷治療結果為 BLA 申請提供了支持。2024 年 2 月下旬，FDA 受理并授予 Humacyte(BLA)優先評審資格，并將處方藥用戶付費法案(PDUFA)行動日期指定為 2024 年 8

57、 月 10 日。該優先評審與 FDA 于 2023 年 5 月授予的再生醫學先進療法(RMAT)認定相一致。V005 試驗結果是對 Humacyte HAV 的肯定，試驗成功達到了研究的主要結局。在主要患者人群中，HAV 的 30 天次級通暢率（血流量）為 90.2%，而合成移植物的歷史報告為 81.1%。此外，全部 HAV 患者和四肢患者的初級通暢率（無干預情況下的血流量）分別為 81.2%和 84.3%。重要的是，HAV 在截肢率（HAV 四肢的截肢率為 9.8%，而移植物的歷史數據為 20.6%）和感染率（HAV 四肢的感染率為 2%，而移植物的歷史數據為 8.9%）方面普遍有所改善。外

58、周動脈疾病(PAD)可導致血管狹窄，限制肢體血流，是美國患者截肢的主要原因之一。因此，血流量和截肢率的改善對于確定 HAV 是否能滿足這一尚未被滿足的需求具有重要意義?？紤]到積極數據和良好的安全性特征，再加上具有競爭力的現成設計（可節省外科醫生的寶貴時間）和 RMAT 認定，預計 Humacyte 在商業化的道路上不會遇到任何困難。如果獲批用于這個領域，可為患者和醫生提供急需的替代方案。心血管病生物制劑高于BLA 首次評審的處方藥用戶付費法案(PDUFA)日期2024/08/07外周動脈疾病(PAD)藥物 公司 合作伙伴 適應癥 日期范圍 預期催化事件階段 疾病組 藥物類別 組/類(PoS)組

59、/類 LOA BMT LOA 觀點用于治療外周動脈疾病(PAD)的 Humacyl20 版權所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 為 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授權的情況下影?。?024 年 6 月Seladelpar(MBX-8025)是一種強效選擇性過氧化物酶體增殖物激活受體(PPAR)激動劑，正在開發用于治療原發性膽汁性膽管炎(PBC)。Seladelpar 可減少肝細胞和患者的膽汁酸合成。它還具有重要的抗炎活性，可抑制固有巨噬細胞和招募巨噬細胞的活化及其炎癥介質的釋放。雖然吉利德科學在該研發領域處于領先地位，但強生和 Kaken

60、Pharmaceucal 也參與嘗試將 Seladelpar 投放市場，用于治療 PBC。2023 年 12 月，CymaBay Therapeucs 向美國食品藥品監督管理局(FDA)提交 Seladelpar 新藥申請(NDA)以及優先評審資格申請，用于治療原發性膽汁性膽管炎，包括對熊去氧膽酸反應不足或不耐受的無肝硬化或代償性肝硬化成人患者的瘙癢癥。2024 年 2 月，FDA 授予此 NDA 申請優先評審資格，并將處方藥用戶付費法案(PDUFA)目標行動日期定為 2024 年 8 月 14 日。2024 年 3 月，吉利德科學宣布完成收購 CymaBay Therapeucs。合并后，C

61、ymaBay 成為吉利德的全資子公司。Seladelpar 之前已被授予突破性療法認定、孤兒藥認定和優先藥物(PRIME)認定。通過安慰劑對照 III 期 RESPONSE 和 ENHANCE 研究、長期開放標簽 ASSURE 研究以及既往 II 期研究，在超過 500 例 PBC 受試者中評估了 Seladelpar 的療效和耐受性特征，這些數據為該 NDA 申請提供了支持。繼 ENHANCE 和 ASSURE 試驗取得令人鼓舞的結果之后，在原發性膽汁性膽管炎(PBC)患者中進行的 Seladelpar III 期 RESPONSE 研究也取得了積極數據，這對 CymaBay 來說無疑是一場

62、勝利。共有 61.7%接受 Seladelpar 治療的患者達到主要復合終點（與 12 個月時血清堿性磷酸酶和膽紅素相關），而安慰劑組為 20%。研究也達到了次要終點（堿性磷酸酶恢復正常），并且藥物表現出良好的安全性特征，瘙癢癥在統計學上顯著減輕。堿性磷酸酶(ALP)是 PBC 患者預后的獨立預測因子，因此這些數據應該會對批準產生影響。雖然交叉試驗檢查必須謹慎，但 Seladelpar 的療效可能是同類最佳，其緩解率為 61.7%（安慰劑為 20%），而 Intercept 的 Ocaliva 為 47%（安慰劑為 10%），Genfit 的 Elafibranor 為 51%（安慰劑為 4%

63、）。另外，與安慰劑組相比，Seladelpar 組的瘙癢癥在統計學上顯著減輕。這將是 Elafibranor 和 Ocaliva 之間的一個主要區別，后者對瘙癢的改善在統計學上并不顯著。瘙癢是最突出的癥狀，醫生非常注重治療瘙癢癥的獲益。由于風險 獲益特征令人印象深刻，因此 Seladelpar 應該可以獲批用于治療 PBC。自身免疫/免疫學疾病高于NDA 首次評審的處方藥用戶付費法案(PDUFA)日期2024/08/07原發性膽汁性膽管炎(PBC)強生，Kaken吉利德科學公司藥物 公司 合作伙伴 適應癥 日期范圍 預期催化事件階段 疾病組 藥物類別 組/類(PoS)組/類 LOA BMT L

64、OA 觀點用于治療原發性膽汁性膽管炎(PBC)的 Seladelpar21 版權所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 為 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授權的情況下影?。?024 年 6 月Nemolizumab 是一種靶向白細胞介素-31 受體的人源化單克隆抗體，可阻斷 IL-31 的信號傳導。2024 年 2 月，Galderma 宣布，美國 FDA 已受理其 nemolizumab 的生物制品許可申請(BLA)，用于治療結節性癢疹以及患有中度至重度特應性皮炎的青少年和成人患者。該 BLA 目前正在接受 FDA 的優先審批，預計決定日期為

65、 2024 年 8 月 14 日。向監管機構提交的 Nemolizumab 治療結節性癢疹的數據是基于 III 期 OLYMPIA 臨床試驗項目的數據。III 期 OLYMPIA 臨床試驗項目包括兩項關鍵性、隨機、雙盲、安慰劑對照研究（OLYMPIA 1 和 OLYMPIA 2），旨在評估 Nemolizumab 在結節性癢疹受試者中的療效和安全性，還包括一項額外的長期擴展研究。OLYMPIA 2 試驗成功達到了主要和次要終點。使用研究者總體評估評分進行評估，與安慰劑組(11%)相比，Nemolizumab 治療組(38%)達到皮損清除或幾乎清除的患者人數顯著更多。使用峰值瘙癢數字評定量表(P

66、P-NRS)進行的測量顯示，接受 Nemolizumab 治療的患者中，瘙癢減輕 4 分或更多的比例超過 35%。III 期 OLYMPIA 1 試驗的后續結果證實了 OLYMPIA 2 試驗的結果，即根據 PP-NRS 評分測量，58.4%的 Nemolizumab 治療患者達到至少 4 分的瘙癢減輕，而安慰劑組為 16.7%；使用研究者總體評估(IGA)評分進行評估，26.3%的 Nemolizumab 治療患者達到皮損清除或幾乎清除，而安慰劑組為 7.3%。III 期 OLYMPIA 臨床試驗項目取得的積極結果使 Nemolizumab 在結節性癢疹市場處于有利地位。目前，唯一獲批的其他

67、治療藥物是賽諾菲的 Dupixent，因此 Galderma 在進入這一領域時幾乎不會遇到競爭。如果獲批，這將是靶向 IL-31 受體的結節性癢疹的唯一治療方法。根據 PDUFA，Galderma 預計 FDA 將于 2024 年 8 月對該療法做出決定，并于 2024 年 12 月對應用于特應性皮炎治療做出決定。過敏生物制劑均值BLA 首次評審的處方藥用戶付費法案(PDUFA)日期2024/08/14瘙癢癥中外制藥，Maruho羅氏藥物 公司 合作伙伴 適應癥 日期范圍 預期催化事件階段 疾病組 藥物類別 組/類(PoS)組/類 LOA BMT LOA 觀點用于治療瘙癢癥的 Nemolizu

68、mab22 版權所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 為 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授權的情況下影?。?024 年 6 月KarXT(Karuna Therapeucs)旨在靶向毒蕈堿系統，其包括兩種成分：一種是處于臨床階段的新型毒蕈堿乙酰膽堿受體激動劑 Xanomeline，另一種是 FDA 批準的毒蕈堿受體拮抗劑曲司氯銨，后者不能穿透中樞神經系統。2023 年 9 月，美國食品藥品監督管理局(FDA)受理 KarXT 治療成人精神分裂癥的 NDA，并將處方藥用戶付費法案(PDUFA)日期定為 2024 年 9 月 26 日。KarXT

69、 的新藥申請(NDA)以 EMERGENT 項目的療效和長期安全性數據為依據，該項目將 KarXT 作為精神分裂癥治療藥物進行評估。該項目包括已完成的 EMERGENT-1、EMERGENT-2 和 EMERGENT-3 試驗（檢驗 KarXT 相比安慰劑的療效和安全性），以及正在進行的重點關注長期安全性的 EMERGENT-4 和 EMERGENT-5 試驗。在所有 3 項安慰劑對照試驗中，與安慰劑相比，KarXT 均能降低陽性和陰性癥狀量表(PANSS)總分，且具有統計學意義和臨床意義，達到了主要終點。通過 PANSS 陽性、PANSS 陰性和 PANSS 陰性 Marder 因子分量表測

70、量，還顯示 KarXT 治療能夠減輕精神分裂癥陽性和陰性癥狀，這是試驗的次要終點。在這些試驗中，KarXT 總體耐受性良好，最常見的不良事件是輕度至中度膽堿能效應。重要的是，KarXT 無現有抗精神病藥物的常見副作用，如體重增加、嗜睡和運動障礙。KarXT 的一個重要競爭對手是 Cerevel 的候選藥物 Emraclidine，后者同樣靶向毒蕈堿乙酰膽堿受體，目前處于 III 期臨床階段。不過，KarXT 的開發進度更快，很可能因率先上市而獲益。除了一項小型 Ib 期研究外，Emraclidine 已公布的試驗數據有限。該研究報告的 PANSS 總分降低與 KarXT 試驗中觀察到的相似，即

71、在 EMERGENT 研究中，與第 5 周相比，第 6 周測量的 3 種試驗劑量的 PANSS 總分分別降低 11.1 分、11.9 分和 12.7 分。精神病高于NDA 首次評審的處方藥用戶付費法案(PDUFA)日期2024/09/26精神分裂癥PureTech Health，再鼎醫藥百時美施貴寶公司藥物 公司 合作伙伴 適應癥 日期范圍 預期催化事件階段 疾病組 藥物類別 組/類(PoS)組/類 LOA BMT LOA 觀點用于治療精神分裂癥的 KarXT23 版權所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 為 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授

72、權的情況下影?。?024 年 6 月Afami-cel 是一種靶向 MAGE A4 癌抗原的工程化 T 細胞受體(TCR)療法，由 Adapmmune Therapeucs 開發，擬作為晚期滑膜肉瘤的單劑量治療。Adapmmune Therapeucs 近期宣布，美國食品藥品監督管理局(FDA)已受理 Afami-Cel 的生物制品許可申請(BLA)，并授予優先評審資格，處方藥用戶付費法案(PDUFA)目標行動日期為 2024 年 8 月 4 日。Afami-cel 的 BLA 申請得到了關鍵性 SPEARHEAD-1 試驗數據的支持，該試驗達到主要療效終點總緩解率。約 39%接受 Afami

73、-cel 治療的患者顯示臨床緩解，中位緩解持續時間約為 12 個月。SPEARHEAD-1 試驗的患者中位總生存期(mOS)約為 17 個月，而既往接受過 2 種或 2 種以上治療的滑膜肉瘤患者的歷史中位總生存期不到 12 個月。此外，70%對 Afami-cel 有反應的患者在治療后 2 年仍存活。在 2021 年的美國臨床腫瘤學會(ASCO)年會上，Afami-cel 在過度預治療滑膜肉瘤患者中顯示出 41%的總緩解率(ORR)和 86.2%的疾病控制率。鑒于滑膜肉瘤對常規免疫治療的反應不佳，如 SARC028 試驗中滑膜肉瘤對 PD-1 治療的耐藥性所示，因此 Afami-cel 意義重

74、大。然而，圓細胞脂肪肉瘤的評估結果卻不盡如人意，且只評估了 4 個腫瘤。2023 年 7 月，Adapmmune 宣布，基于 I 期試驗數據顯示出了 ADP-A2M4 在滑膜肉瘤患者中的療效、早期持久性和可耐受的安全性，歐洲藥品管理局(EMA)批準 ADP-A2M4 進入其 PRIME 計劃。由此啟動了 SPEARHEAD-1 試驗，加拿大、法國、西班牙、英國和美國的研究中心開始招募晚期滑膜肉瘤和黏液性/圓細胞脂肪肉瘤(MRCLS)患者。SPEARHEAD-1 試驗旨在支持 ADPA2M4 的注冊，以治療這些疾病。此外，FDA 還授予靶向 MAGE-A4 的特異性肽段增強親和力受體(SPEAR

75、)T 細胞孤兒藥認定(ODD)和再生醫學先進療法(RMAT)認定，分別用于治療軟組織肉瘤和滑膜肉瘤。腫瘤學疾病生物制劑高于BLA 首次評審的處方藥用戶付費法案(PDUFA)日期2024/08/04滑膜肉瘤不適用藥物 公司 合作伙伴 適應癥 日期范圍 預期催化事件階段 疾病組 藥物類別 組/類(PoS)組/類 LOA BMT LOA 觀點用于治療滑膜肉瘤的 Afami-cel24 醫療器械 版權所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 為 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授權的情況下影?。?024 年 6 月Stryker 對 Artelon 的收購

76、預計將于 2024 年第三季度完成，Artelon 是一家私營公司，專門生產用于足踝和運動醫學手術的軟組織固定產品。Artelon 總部位于美國佐治亞州，公司銷售一種生物材料 FLEXBAND，旨在幫助患者恢復軟組織的自然強度和彈性，以達到治愈效果。此次收購將加強 Stryker 在軟組織固定市場的產品提供，強化 Stryker 在韌帶和肌腱重建解決方案領域的地位。2024 年 6 月，Stryker 宣布達成最終協議，收購 Artelon 所有已發行和流通股份。該交易須滿足慣例成交條件。在交易完成之前，Stryker 和 Artelon 將繼續作為獨立實體運營。Stryker 沒有公布收購條

77、款。迄今為止，全球已有超過 6 萬例的植入 Artelon 的 FLEXBAND。韌帶和肌腱損傷后，手術修復可能無法恢復強度和彈性的自然平衡。這種失衡會導致恢復時間長、持續疼痛、功能喪失以及關節炎和畸形等長期問題。FLEXBAND 由醫療器械常用的兩種聚合物組合制成：聚己內酯和聚氨酯尿素。然后將這些纖維編織成基質，基質上有專為結締組織細胞設計的孔隙。該材料于 2019 年首次獲得美國 FDA 510(k)批準使用。Artelon 的 FlexBand、FlexPatch 和 FlexBand Plus 產品用于在肌腱和韌帶修復手術期間加強通過縫合或其他固定裝置修復的軟組織；應用范圍包括加強肩袖

78、、髕骨、跟腱、肱二頭肌、股四頭肌腱、內側副韌帶、外側副韌帶、彈簧韌帶、三角韌帶、尺側副韌帶或其他肌腱或關節外韌帶。這些產品提供可降解支架，可融入患者自身組織。軟組織修復（包括韌帶和肌腱修復）不適用Stryker 收購 Artelon2024 年第三季度完成收購 Artelon骨科生物材料 治療 公司 合作伙伴 市場 日期范圍 預期催化事件25 版權所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 為 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授權的情況下影?。?024 年 6 月Senseonics 是一家醫療器械公司，致力于為糖尿病患者開發和銷售唯一的長期植入式連

79、續血糖監測(CGM)系統。這款處方 CGM 系統最初于 2022 年獲得 FDA 批準，用于 18 歲及 18 歲以上的糖尿病患者，可連續測量血糖水平長達 180 天（或 6 個月），并替代指尖血糖(BG)測量，用于糖尿病治療決策。第 21 天后，仍需每天測量一次指尖 BG 以進行校準，當癥狀與 CGM 信息不符或服用四環素類藥物時，也需測量指尖血糖（Senseonics,2024a）。Eversense 系統有 3 個簡單組件：傳感器、智能發送器和移動應用程序。Eversense 通過使用 Eversense 插入器將一個小型傳感器植入上臂皮下進行監測血糖。傳感器上方佩有一個智能發射器，可將

80、血糖數據傳輸至移動應用程序，以顯示實時讀數。發射器可拆卸、可充電，可提供獨特的“貼身”振動警報。該移動應用程序每 5 分鐘實時顯示和更新血糖讀數，并具有直觀的圖形界面，可在讀數超出范圍時提醒用戶。該應用程序還可為最多 5 人提供遠程監控(Senseonics,2024a)。競爭對手雅培和 Dexcom 的 CGM 采用經皮傳感器，插入皮膚后可持續 7-14 天，而 Eversense 是唯一一款可連續讀數 6 個月的植入式傳感器，每年僅需更換兩次傳感器(Senseonics,2024a)。iCGM 資格認定2024 年 4 月，Eversense 成為首款獲得 FDA 集成 CGM(iCGM)

81、資格認定的全植入式 CGM，這表明該產品可與作為自動胰島素輸送(AID)系統的一部分的兼容胰島素泵集成。獲得該資格認定是 Senseonic 增長戰略的關鍵部分(Senseonics,2024b)。據該公司稱，Eversense CGM 系統是一種全植入式 CGM 選擇，尤其適用于 AID 治療，因為該系統是(Senseonics,2024b)：目前最持久的 CGM（目前獲準可連續佩戴 6 個月，正在等待 365 天的批準；見下文）在關鍵低血糖目標中最準確的 CGM 警報檢測最可靠的 CGM 唯一具有可拆卸發射器的 CGM（可拆卸而不會浪費傳感器或增加預熱期）。獲得集成連續血糖監測(iCGM)

82、系統認定的 Eversense 365 天傳感器現在 2024/08/31FDA 510(k)許可1 型糖尿病 醫療器械 公司 合作伙伴 市場 日期范圍 預期催化事件26 版權所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 為 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授權的情況下影?。?024 年 6 月365 天傳感器 等待批準Senseonic 的產品線包括世界上最持久的 365 天/1 年植入式、每周校準一次的 CGM。2023 年 9 月，Senseonics 宣布最后一名研究患者完成 ENHANCE 關鍵性臨床研究的 365 天訪視，該研究旨在評估 E

83、versense 植入一年和連續血糖測量的安全性和有效性。(Senseonics,2024a)?；?ENHANCE 研究，Senseonics 希望新型 365 天 Eversense 能在未來幾個月內獲得 FDA 批準。公司于 2024 財年第一季度提交了 iCGM 資格認定 510(k)申請(Senseonics,2024d)。公司還將利用這個下一代傳感器平臺2024 年第一季度，Senseonics 的營業收入為 510 萬美元，同比增長 22%。Senseonic 2024 財年上半年的收入預計約為 1000 萬美元，與 2023 財年上半年相比增長約 16%(Senseonics,

84、2024d)。Senseonics 總裁兼首席執行官 Tim Goodnow 博士表示：“今年是 Senseonics 碩果累累的開局之年，我們將繼續擴展 Eversense 的功能，讓更多的糖尿病患者受益。在獲得 iCGM 資格認定后，我們的下一代 365 天 CGM 系統已向 FDA 提交申請，現在 Eversense 平臺的地位達到了前所未有的高度”(Senseonics,2024a)。2024 年 3 月 21 日，United Health Products 宣布已向 FDA 提交 HemoStyp 可吸收止血紗布的上市前批準(PMA)申請。雖然不能保證獲批，但 PMA 申請的標準評

85、審期為 180 天，因此在 2024 年第三季度宣布批準決定的可能性更大。據 United Health Products 稱，HemoStyp 是一種中和再生纖維素，應用于開放性傷口時，可在數秒內實現止血。纖維素成分的優點包括生物相容性、可吸收性以及無有害化學物質或動物副產品。在臨床試驗研究的所有手術類別中，HemoStyp 在 Lewis 出血量表 1 級和 2 級情境下的止血速度快于 Surgicel（愛惜康/強生的可吸收止血紗）。在 Lewis 2 級情境中，20%使用 Surgicel 處理的患者在 10 分鐘測試窗口內未實現止血，而 100%的 HemoStyp 患者在 2 分鐘內

86、實現止血。據 United Health Products 稱，這些研究結果的影響包括可減少輸血、縮短手術室時間和降低死亡率。United Health Products 為牙科、獸醫和急救醫學市場提供各種止血產品；HemoStyp PMA 申請代表著該公司向人類外科手術市場的進軍。用于傷口愈合的 HemoStyp 紗布現在 2024/09/17上市前批準(PMA)批準決定不適用傷口愈合 醫療器械 公司 合作伙伴 市場 日期范圍 預期催化事件27 版權所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 為 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授權的情況下影?。?

87、024 年 6 月交易阿斯利康完成收購 Amolyt Pharma預期日期范圍：2024/07/01 2024/09/30阿斯利康已就收購 Amolyt Pharma 達成最終協議，Amolyt Pharma 專注于開發用于罕見內分泌及相關疾病的治療肽。預計交易將于 2024 年第三季度完成。阿斯利康將以現金和無債務的方式收購 Amolyt Pharma 的所有流通股，總對價高達 10.5 億美元。這包括交易完成時的 8 億美元預付款，以及 Amolyt Pharma 股東在達到特定監管里程碑時獲得額外 2.5 億美元或有付款的權利。Amolyt Pharma 成立于 2008 年，目前正在開

88、發用于治療服務不足的罕見內分泌疾病的差異化治療肽臨床管線。Eneboparade(AZP-3601)是一種在研的每日皮下注射甲狀旁腺激素受體 1(PTHR1)激動劑，用于治療甲狀旁腺功能減退癥，目前處于 III 期臨床階段。預計該項目將于 2025 年上半年獲得頂線數據。AZP-3813 是一種肽生長激素受體拮抗劑，目前處于 I 期臨床階段，是治療肢端肥大癥的潛在候選藥物。Amolyt 預計將于 2024 年上半年發布頂線數據。百健完成收購 Human Immunology Biosciences預期日期范圍：2024/07/01 2024/09/302024 年 5 月，渤健宣布達成協議，以

89、 11.5 億美元預付款收購 Human Immunology Biosciences(HIBio)，并額外支付 6.5 億美元潛在里程碑付款，潛在總價值為 18 億美元。通過此次收購，渤健將獲得 II 期 Felzartamab 項目，Felzartamab 正在開發用于治療腎移植受者原發性膜性腎病(PMN)和抗體介導的排斥反應(AMR)。HIBio 成立于 2021 年，總部位于加利福尼亞州，是一家生物技術公司，致力于開發免疫介導疾病的療法。I-Mab Biopharma 擁有 Felzartamab 和 HIB210 在中國以外地區的權益，2022 年，HI-Bio 從 MorphoSy

90、s（該公司最近于 2024 年 2 月被諾華收購）獲得這項權益，交易總價值為 10.2 億美元，MorphoSys 還獲得了 HIBio 15%的股權。Felzartamab 是一種全人源抗 CD38 單克隆抗體，已獲得 FDA 授予的突破性療法認定(BTD)和孤兒藥認定(ODD)，用于治療腎移植受者的 PMN 和 AMR。目前正在進行 IgA 腎病的 II 期研究，并計劃進行 PMN 和 AMR 的 III 期研究。HIB210 是一種抗 C5aR1 抗體，用于治療一系列補體介導疾病，目前處于 I 期臨床階段。HIBio 還在開發肥大細胞項目，用于治療免疫介導疾病，目前處于發現階段。渤健預計

91、以現金作為收購資金，也可能動用其循環信貸協議為交易提供資金。就在收購協議簽署前幾天，渤健選擇不行使與 Ionis 公司共同許可和開發 BIIB121（用于治療天使綜合征）的選擇權。渤健希望保留 HIBio 的人才，并在舊金山灣區建立團隊，以擴大開發工作。目前預計該交易將于 2024 年第三季度完成。28 版權所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited 為 Citeline 公司旗下的公司（禁止在未授權的情況下影?。?024 年 6 月默沙東完成收購 Eyebiotech Limited預期日期范圍：2024/07/01 2024/09/302024 年 5 月

92、 29 日，默沙東與英國私營生物技術公司 Eyebiotech 達成最終協議。根據合并協議的條款，默沙東將預付 13 億美元的現金，并根據指定開發、監管和商業里程碑的實現情況支付高達 17 億美元獲利能力付款。Eyebiotech 成立于 2021 年，目前正在開發候選藥物，旨在預防和治療與視網膜血管滲漏相關的視力喪失，視網膜血管滲漏是視網膜疾病的已知風險因素。其主要候選藥物 Restoret(EYE103)是一種潛在同類首創四價三特異性抗體，可作為 Wingless 相關整合位點信號通路的激動劑。該產品在糖尿病性黃斑水腫(DME)和新生血管性年齡相關性黃斑變性患者的 Ib/IIa 期試驗中取

93、得了積極結果。預計該項目將于 2024 年下半年進入關鍵性 IIb/III 期 DME 研究。在管線中，EyeBio 還有一個未公開的臨床前候選藥物，可與 Restore 形成互補。該公司計劃在今年年底前公開其機制，并將其轉入 I/II 期研究。這家新銳公司于 2022 年 2 月啟動 A 輪融資，由 V Health Investors 領投 6500 萬美元，Samsara BioCapital、Jeito Capital 和 MRL Ventures 也參與其中。2023 年 11 月，BBain Capital Life Sciences、Omega Funds 和 Vertex Ve

94、ntures 等新投資者加入這輪融資，使融資總額達到 1.3 億美元。此次收購將為默沙東進入眼科領域提供踏板。預計 Restoret 將與拜耳/Regeneron 的 Eylea(aflibercept)和羅氏的 Vabysmo(faricimab-svoa)展開競爭。諾華完成收購 Mariana Oncology預期日期范圍：2024/07/01 2024/09/302024 年 5 月 2 日，諾華簽訂協議，以 10 億美元的預付款收購私人控股的 Mariana Oncology 公司，并在完成預定里程碑后再支付高達 7.5 億美元獲利能力付款。該公司成立于 2020 年，原名 Curie

95、 Therapeucs，一年后更名為 Mariana Oncology，專注于開發精準放射性藥物，即腫瘤靶向分子（配體）與治療性放射性同位素（一種放射性粒子）配對，將射線運送至腫瘤部位。Mariana 的綜合平臺涵蓋靶標生物學和基于大環肽的發現和優化。該公司擁有一系列放射配體療法(RLT)項目，從先導化合物的結構優化到早期開發，涉及一系列實體瘤適應癥，包括先導化合物 MC-339，這是一種基于錒的 RLT，正在研究用于治療小細胞肺癌。諾華目前有兩個獲批的 RLT，即 Lutathera(luteum 177 dotatate)和 Pluvicto(luteum 177 vipivode tet

96、raxetan)，分別用于罕見的神經內分泌腫瘤和轉移性去勢抵抗性前列腺癌。諾華希望通過 Mariana 的加盟，加強其 RLT 管線，包括前列腺癌以及其他臨床前研究和發現項目。2024 年第三季度影響巨大的催化事件公司符號產品適應癥階段催化事件標題預期結束日期催化事件 IDEmergent BioSolutions,Inc.EBSACAM2000Monkeypo+P2:P294BLAPDUFA for sBLA2024/09/06194684Nymox Pharmaceutical CorporationNYMXNymozarfex前列腺癌II 期Approval Decision2024/0

97、8/31185039Cosette Pharmaceuticals,Inc.Vyleesi糖尿病腎病IIb 期Phase IIb BREAK2024/09/30184419184419Cosette Pharmaceuticals,Inc.Vyleesi女性性喚醒障礙已獲批準Phase III Women2024/09/30190021190021羅氏RHHBYPegasys真性紅細胞增多癥(PV)研究者發起Supplemental Eur2024/09/02200675羅氏RHHBYPegasys原發性血小板增多癥(ET)研究者發起Supplemental Eur2024/09/022006

98、76諾華NVSAtrasentan局灶節段性腎小球硬化(FSGS)II 期Phase II AFFINIT2024/08/31184139諾華NVSAtrasentanAlport 綜合癥II 期Phase II AFFINIT2024/08/31184140諾華NVSAtrasentan糖尿病腎病II 期Phase II AFFINIT2024/08/31184141Zevra Therapeutics,Inc.ZVRAMiplyffaC 型尼曼匹克病NDAFDA Advisory Pan2024/07/31194722Zevra Therapeutics,Inc.ZVRAMiplyffaC

99、 型尼曼匹克病NDAPDUFA for NDA-2024/09/21193899Sentynl Therapeutics Inc.Zokinvy丁型肝炎(HDV)（抗病毒）III 期Pre-NDA meeting2024/08/31183048葛蘭素史克GSKMosquirix（含單磷酸脂質 A MPL 佐劑）瘧疾II 期Phase II-Top-Lin2024/07/31172564MannKind CorporationMNKDAfrezza2 型糖尿病已獲批準Phase III INHALE2024/09/30189113Annovis Bio,Inc.ANVSBuntanetap帕金森

100、病(PD)III 期Phase III ANVS-22024/07/31184512Windtree Therapeutics,Inc.WINTIstaroxime急性失代償性心力衰竭-射血分數降低（急性 HFrEF）II 期SEISMiC Extensio2024/09/30193736強生JNJOpsumit肺動脈高壓(PAH)已獲批準Phase III TOMOR2024/09/30186834Puma Biotechnology,Inc.PBYINerlynx人表皮生長因子受體 2 (HER2)陽性乳腺癌已獲批準Phase II-w/cape2024/09/30172274Puma B

101、iotechnology,Inc.PBYINerlynxHER2 陽性乳腺癌已獲批準Phase II FACT 2-2024/09/30146298吉利德科學公司GILDSeladelpar原發性膽汁性膽管炎(PBC)NDAPDUFA for NDA-2024/08/14193686阿斯利康AZNFasenra嗜酸粒細胞增多綜合征(HES)III 期Phase III NATRO2024/08/31157930Viridian Therapeutics,Inc.VRDNVRDN-001甲狀腺眼病(TED)III 期Phase III THRIVE2024/09/30179413Travere

102、Therapeutics,Inc.TVTXFilspari免疫球蛋白 A(IgA)腎?。˙erger ?。┮勋@批準PDUFA for sNDA2024/09/05197251FibroGen,Inc.FGENPamrevlumab胰腺癌III 期Phase II/III Precis2024/09/30190507FibroGen,Inc.FGENPamrevlumab胰腺癌III 期Phase III LAPIS-2024/09/30164818阿斯利康AZNLynparza子宮（子宮內膜）癌NDASupplemental Ap2024/09/03196422VistaGen Therape

103、utics,Inc.VTGNFasedienol社交焦慮障礙(SAD)III 期Phase III PALISA2024/09/30176478Northwest Biotherapeutics,Inc.NWBODCVax-L腦癌（惡性膠質瘤；AA 和巨細胞瘤 GBM）III 期Approval Decision2024/09/30193820默沙東MRKWinrevair肺動脈高壓(PAH)已獲批準EU Approval Deci2024/09/30200672強生JNJUptravi肺動脈高壓(PAH)已獲批準Phase III SALTO2024/09/30187561Sumitovan

104、t Biopharma Ltd.Myfembree子宮內膜異位癥已獲批準Approval Decision2024/08/31181853勃林格殷格翰Jardiance2 型糖尿病已獲批準European Approv2024/07/31192833Aeterna Zentaris Inc.AEZSMacrilen矮小癥/生長激素缺乏癥已獲批準Phase III DETEC2024/09/30200313Jasper Therapeutics,Inc.JSPRBriquilimab蕁麻疹I/II 期Phase Ib/IIa BEA2024/09/30189340CSL LimitedCSLHi

105、zentra皮肌炎III 期Phase III RECLAI2024/09/30196529Alfasigma S.p.A.Ocaliva原發性膽汁性膽管炎(PBC)已獲批準European Conditi2024/09/30200681Jazz Pharmaceuticals plcJAZZZepzelca小細胞肺癌(SCLC)已獲批準CMA Approval De2024/08/31179494Alzheon Inc.ALZ-801阿爾茨海默病(AD)III 期Phase III APOLLO2024/09/30167684羅氏RHHBYActemra（皮下注射劑）類風濕性關節炎已獲批準P

106、DUFA for Biosim2024/08/31179465阿斯利康AZNFluMist Quadriv季節性流感已獲批準European Approv2024/07/26200024Apogenix AGAsunercept腦癌（惡性膠質瘤；AA 和巨細胞瘤 GBM）美國境外開發Phase II CAN0082024/08/31190993Phathom Pharmaceuticals,Inc.PHATVoquezna胃食管反流病已獲批準PDUFA for sNDA2024/07/19193440諾和諾德NVORybelsus肥胖癥III 期Phase III OASIS 42024/07

107、/31193231Noema PharmaNOE-101三叉神經痛II/III 期Phase IIb/III Libra2024/09/30175188Melinta Therapeutics,Inc.Solithera呼吸道感染美國境外開發Approval Decision2024/07/31176394Melinta Therapeutics,Inc.Solithera耳部感染（抗菌）美國境外開發Approval Decision2024/07/31176396Diamyd Medical ABDMYDBDiamyd1 型糖尿病III 期Phase III DIAGNO2024/08/15

108、199366賽諾菲SNYDupixent慢性阻塞性肺疾病BLAPDUFA for sBLA2024/09/27195098優時比UCBDapirolizumab系統性紅斑狼瘡(SLE)III 期Phase III-Top-Li2024/09/30161413Akebia Therapeutics,Inc.AKBAVafseo慢性腎病引起的貧血III 期FDA Response to2024/08/31186143Incyte CorporationINCYMonjuvi彌漫性大 B 細胞淋巴瘤(DLBCL)-NHL已獲批準Phase II/III B-MIN2024/09/30152354衛材

109、4523:JPLeqembi阿爾茨海默病(AD)已獲批準CHMP Opinion2024/07/31184236衛材4523:JPLeqembi阿爾茨海默病(AD)已獲批準European Approv2024/08/31184237葛蘭素史克GSKBrexafemme念珠菌病已獲批準Phase IIIb VANQ2024/09/30189240Bausch Health Companies Inc.BHCMytesi胃腸道疾病已獲批準Phase III OnTAR2024/07/23187366Tris Pharma,Inc.TRN-228急性疼痛I 期Phase III-Registr20

110、24/08/31190759Equillium,Inc.EQEQ001移植物抗宿主病(GVHD)III 期Phase III EQUAT2024/09/30199194Transposon Therapeutics,Inc.TPN-101其他神經病學疾病美國境外開發Phase IIa-Toplin2024/08/31192882NewAmsterdam Pharma BVNAMSObicetrapib血脂異常/高膽固醇血癥III 期Phase III BROOK2024/09/30178885葛蘭素史克GSKJesduvroq慢性腎病引起的貧血NDAPDUFA for NDA-2024/07/

111、31176685諾華NVSKisqali激素受體(HR)陽性/HER2 陰性乳腺癌已獲批準Supplemental CH2024/08/31192637Biotron LimitedBIT:AUBIT225COVID-19 治療美國境外開發Phase II BIT225-02024/09/30187208默沙東MRKKeytruda間皮瘤BLAPDUFA for sBLA2024/09/25199906Biofrontera AGBFRAAmeluz皮膚癌-基底細胞癌(BCC)III 期Phase III-w/BF-R2024/09/30190083Vanda Pharmaceuticals,

112、Inc.VNDATradipitant胃輕癱治療NDAPDUFA for NDA-2024/09/18193373AbbVie Inc.ABBVSkyrizi潰瘍性結腸炎(UC)已獲批準Supplemental Ap2024/09/30190513輝瑞PFEBraftovi非小細胞肺癌(NSCLC)已獲批準CHMP Suppleme2024/09/301925012024 年第三季度影響巨大的催化事件公司符號產品適應癥階段催化事件標題預期結束日期催化事件 IDOmeros CorporationOMERNarsoplimab移植相關性血栓性微血管病(TA-TMA)BLAPDUFA for BL

113、A-2024/09/30174813Poxel SAPOXELPXL770腎上腺腦白質營養不良I 期Phase IIa-PoC S2024/09/30170467田邊三菱制藥集團ND0612帕金森病(PD)NDAPDUFA for NDA 2024/08/31197029197029羅氏RHHBYTecentriq非小細胞肺癌(NSCLC)已獲批準Phase III IMpower2024/09/30162694GeNeuro SAGNROGNbAC1COVID-19 治療美國境外開發Phase II PASC(E2024/09/30182357阿斯利康AZNImfinzi子宮（子宮內膜）癌已

114、獲批準Supplemental Ap2024/09/02196418阿斯利康AZNImfinzi非小細胞肺癌(NSCLC)已獲批準PDUFA for sBLA2024/08/31192857阿斯利康AZNImfinzi非小細胞肺癌(NSCLC)已獲批準FDA Advisory Pan2024/07/25200549阿斯利康AZNImfinzi非小細胞肺癌(NSCLC)已獲批準FDA Advisory Pan2024/07/23200550GlycoMimetics,Inc.GLYCUproleselan急性髓系白血病(AML)III 期Phase II/III w/7+32024/07/311

115、98909Galderma S.A.GALDNemolizumab瘙癢癥BLAPDUFA for BLA-2024/08/14196531強生JNJBalversa膀胱癌已獲批準European Approv2024/09/02190857Neuren Pharmaceuticals LimitedNEUNNZ-2591天使綜合征II 期Phase II AS-001(2024/09/30169840HEMA BiologicsSEVENFACT血友病 A 和血友病 B已獲批準Approval Decision2024/08/31178902諾和諾德NVOAwiqli2 型糖尿病BLAPDUF

116、A for BLA-2024/09/30188973諾和諾德NVOAwiqli1 型糖尿病BLAPDUFA for BLA-2024/09/30189013Amneal Pharmaceuticals,IncAMRXIPX203帕金森病(PD)NDAPDUFA for NDA-2024/08/07196388Alpha Cognition,Inc.ACOGAlpha-1062阿爾茨海默病(AD)NDAPDUFA for NDA-2024/07/27191301羅氏RHHBYReS19-T阿爾茨海默病(AD)美國境外開發Phase IIa-PK/PD2024/08/31177038Mayne P

117、harma Group LimitedMYX:AUEstelle避孕已獲批準Phase III MIT-Es02024/09/30187424Agios Pharmaceuticals,Inc.AGIOPyrukynd丙酮酸激酶缺乏癥已獲批準Phase III ACTIVA2024/09/30183752Regeneron Pharmaceuticals,Inc.REGNOrdspono濾泡性淋巴瘤(FL)III 期Conditional Appro2024/09/02190240Regeneron Pharmaceuticals,Inc.REGNOrdspono彌漫性大 B 細胞淋巴瘤(DL

118、BCL)-NHLIII 期Conditional Appro2024/09/02190241輝瑞PFEBeqvez血友病 B已獲批準European Approv2024/08/05188888Radius Health,Inc.RAD011天使綜合征臨床前Phase III SCOUT-2024/09/30177455Oryzon Genomics S.A.ORYVafidemstatPhelan-McDermid 綜合征(PMS)美國境外開發Pilot Study-Topli2024/07/31170154羅氏RHHBYVabysmo視網膜靜脈阻塞(RVO)引起的黃斑水腫（眼科）已獲批準S

119、upplemental Ap2024/09/02191188Aldeyra Therapeutics,Inc.ALDXReproxalap干眼癥（眼科）III 期Phase III ADX-102024/09/30200305Palatin Technologies,Inc.PTNPL-8177潰瘍性結腸炎(UC)II 期Phase II PL8177-2024/09/30157207Cerevel Therapeutics HoldingCERECVL-865癲癇發作性疾?。òd癇）II 期Phase II REALIZE2024/09/30161523武田制藥TAKAdzynma血栓性血小板

120、減少性紫癜(TTP)已獲批準Approval Decision2024/08/05190130賽諾菲SNYPRV-3279系統性紅斑狼瘡(SLE)II 期Phase IIa PREVA2024/09/30174845禮來公司LLYDonanemab阿爾茨海默病(AD)BLAPDUFA for BLA-2024/09/30189371Cyclo Therapeutics,Inc.CYTHTrappsol CycloC 型尼曼匹克病III 期Phase III Transpo2024/09/06199999Clearside Biomedical,Inc.CLSDCLS-AX濕性年齡相關性黃斑變性

121、（濕性 AMD）（眼科）I/II 期Phase IIb ODYSS2024/09/30184635Scholar Rock,LLCSRRKApitegromab肥胖癥II 期Phase II Proof-of-2024/09/30191925Levicept LtdLEVI-04骨關節炎疼痛美國境外開發Phase IIa-Top-Li2024/09/30193594Apellis Pharmaceuticals,Inc.APLSSyfovreC3 腎小球病III 期Phase III VALIAN2024/09/30187529諾和諾德NVOZegalogue高胰島素血癥/低血糖癥已獲批準Eu

122、ropean Approv2024/08/31188831葛蘭素史克GSK志賀氏菌苗(GSK)胃腸炎II 期Phase I/II Dose Fi2024/07/31196724Abivax S.A.ABVXObefazimod潰瘍性結腸炎(UC)III 期Phase II-Follow2024/09/30194878強生JNJDarzalex Faspr多發性骨髓瘤(MM)已獲批準Phase III CEPHE2024/09/30186838ABVC Biopharma,Inc.ABVCABV-1505注意力缺陷多動障礙IIb 期Phase IIb BLI-1002024/07/3118997

123、4Les Laboratoires ServierVorasidenib腦癌（惡性膠質瘤；AA 和 巨細胞瘤 GBM）NDAPDUFA for NDA-2024/08/20196671Rakuten Medical,Inc.ASP-1929頭頸癌III 期Phase III LUZERA2024/09/30184560Viatris Inc.VTRSGlatiramer Acetate多發性硬化癥(MS)NDAPDUFA for NDA-2024/07/31189957百濟神州BGNETevimbra非小細胞肺癌(NSCLC)III 期Phase II AdvanTI2024/07/31185

124、474綠葉制藥集團2186LY03005重性抑郁障礙(MDD)NDAPDUFA for NDA-2024/09/30156247Sage Therapeutics Inc.SAGESAGE-324特發性震顫IIb 期Phase IIb KINETI 2024/09/30193504MiNA Therapeutics LimitedMTL-CEBPA肝細胞（肝）癌II 期Phase II-OUTRE2024/07/31174884Affibody ABABY-035化膿性汗腺炎II/III 期Phase III-Topline2024/09/30197257OSE Immunotherapeut

125、icsOSEOSE-127潰瘍性結腸炎(UC)美國境外開發Phase II CoTikiS-2024/09/30187542GRI Bio,Inc.GRIGRI-0621特發性肺纖維化(IPF)II 期Phase IIa-Interim2024/09/30183419Coherus BioSciences,Inc.CHRSFYB203濕性年齡相關性黃斑變性（濕性 AMD）（眼科）BLAPDUFA for 351(k)2024/07/01189007Incyte CorporationINCYINCB57643骨髓纖維化(MF)I 期Phase III POC-T2024/09/30169188

126、Sun Pharmaceutical IndustrieSUNPCTP-543斑禿NDAPDUFA for NDA-2024/07/31191576Corcept Therapeutics IncorporatedCORTMiricorilant抗精神病藥物引起的體重增加 II 期Phase II GRATIT2024/07/31175256Corcept Therapeutics IncorporatedCORTMiricorilant抗精神病藥物引起的體重增加 II 期Phase II-GRATIT2024/07/31175257Syndax Pharmaceuticals,IncSNDX

127、Axatilimab移植物抗宿主病(GVHD)BLAPDUFA for BLA-2024/08/28193952IntelGenx Technologies CorpIGXTMontelukast Ve阿爾茨海默病(AD)II 期Phase IIa BUENA2024/09/30189837Science Corp.PRIMA干性年齡相關性黃斑變性（干性 AMD）/地圖樣萎縮（眼科）美國境外開發PRIMAvera(EU)-2024/09/30164768Actinogen Medical LtdACWXanamem重性抑郁障礙(MDD)美國境外開發Phase II XanaCID2024/08

128、/15178349Chemomab Therapeutics LtdCMMBCM-101原發性硬化性膽管炎(PSC)II 期Phase IIa SPRIN2024/09/30173381百時美施貴寶公司BMYKarXT精神分裂癥NDAPDUFA for NDA-2024/09/26191327Impel Pharmaceuticals,Inc.IMPLINP-105孤獨癥譜系障礙（孤獨癥）II 期Phase IIa-Toplin2024/07/31174743Sorrento Therapeutics,Inc.SRNEQAbivertinib非小細胞肺癌(NSCLC)III 期Pre-NDA

129、Meeting2024/07/30179645艾伯維ABBVAGN-151586皺紋III 期Phase III M21-52024/07/311922052024 年第三季度影響巨大的催化事件公司符號產品適應癥階段催化事件標題預期結束日期催化事件 IDPhilogen S.p.A.PHILFibromun軟組織肉瘤IIb 期Phase III-FIBRO2024/09/30170319Philogen S.p.A.PHILFibromun軟組織肉瘤IIb 期Phase II-FLASH2024/09/30170320Adaptimmune Therapeutics plcADAPAfami-

130、cel滑膜肉瘤BLAPDUFA for BLA-2024/08/04193438Genexine Inc.95700GX-188E頭頸癌美國境外開發Phase II-w/GX-I72024/09/30184105輝瑞PFEGiroctocogene血友病 AIII 期Phase III AFFINE2024/09/30163179Arcturus Therapeutics Ltd.ARCTARCT-810鳥氨酸轉氨甲酰酶缺乏癥I 期Phase II-Top-line2024/07/01176400禮來公司LLYMazdutide肥胖癥II 期Phase III High Do2024/07/3

131、1184326禮來公司LLYMazdutide2 型糖尿病I 期Phase III DREAM2024/09/30199058Humacyte,Inc.HUMAHumacyl外周動脈疾病(PAD)BLAPDUFA for BLA-2024/08/10193553Alvogen,Inc.NRX-101慢性疼痛II 期Phase II-Top-line2024/08/31190605Revolution Medicines,Inc.RVMDAmeile非小細胞肺癌(NSCLC)II 期CHMP(European2024/09/30182850Revolution Medicines,Inc.RVM

132、DAmeile非小細胞肺癌(NSCLC)II 期Approval Decision2024/08/31182851Revolution Medicines,Inc.RVMDAmeile非小細胞肺癌(NSCLC)II 期Approval Decision2024/07/31178149Ascendis Pharma A/SASNDTransCon PTH甲狀旁腺功能減退癥NDAPDUFA for NDA-2024/08/14192932羅氏RHHBYPiasky陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)已獲批準EU Approval Deci2024/09/02189730Idorsia Pharmac

133、euticals LtdIDIATRYVIO高血壓（全身性）已獲批準European Approv2024/07/01184568Cardiff Oncology,Inc.CRDFOnvansertib結直腸癌(CRC)II 期Phase II CRDF-002024/09/30189980Delta-Fly Pharma,Inc.4598 DFP-10917急性髓系白血病(AML)III 期Phase III-Top-Li2024/08/31188994AB2 Bio Ltd.Tadekinig Alfa自身免疫性疾病III 期Phase III-Top-Li2024/07/31163858

134、基石藥業（蘇州）2616 舒格利單抗非小細胞肺癌(NSCLC)已獲批準Approval Decision2024/08/05185296Abliva ABABLIKL-1333MELAS（線粒體腦肌病、乳酸酸中毒和卒中樣發作）綜合征II 期Phase II FALCON2024/08/15188920諾華NVSPluvicto前列腺癌已獲批準Phase III PSMAdd2024/09/30181542甘李藥業Basalin2 型糖尿病BLAPDUFA for 351(k)2024/09/30188686甘李藥業Basalin1 型糖尿病BLAPDUFA for 351(k)2024/09/

135、30188679Spruce Biosciences,Inc.SPRBTildacerfont先天性腎上腺皮質增生癥(CAH)IIb 期Phase IIb CAHme2024/09/30162812Lykos TherapeuticsMidomafetamin創傷后應激障礙(PDST)NDAPDUFA for NDA-2024/08/11193549Rocket Pharmaceuticals Inc.RCKTKresladi自身免疫性疾病BLAPDUFA for BLA-2024/09/30190868SIFI S.p.A.Akantior抗寄生蟲和抗原蟲臨床前European Commi2

136、024/08/05177992Syndax Pharmaceuticals,IncSNDXRevumenib急性髓系白血病(AML)NDAPDUFA for NDA-2024/09/26193955Indivior plcINDVAEF0117大麻使用障礙II 期Phase IIb SICA 22024/09/30181709康方生物Penpulimab鼻咽癌BLAPDUFA for BLA(2024/09/30192967Nevakar,Inc.NVK-002近視性黃斑變性(MMD)NDAPDUFA for NDA-2024/09/30188396Valneva SEVLAIxchiq基孔肯

137、雅病毒已獲批準Approval Decision2024/09/30192250Liquidia Corp.LQDAYutrepia肺動脈高壓(PAH)已獲批準NDA Approval2024/07/31189697Prestige Biopharma Pte.Ltd.TuznueHER2 陽性乳腺癌美國境外開發Meeting with FDA2024/07/31181173Integrative Research LaboratIRLABAPirepemat帕金森病癡呆(PDD)美國境外開發Phase IIb Fall Rat2024/09/30184964瑞石生物醫藥SHR0302斑禿II

138、 期Phase III-Top-Li2024/07/31174799179494基石藥業（蘇州）2616 CS1003肝細胞（肝）癌III 期Phase III-CS1002024/09/30191174RadioMedix,Inc.AlphaMedix神經內分泌腫瘤(NET)II 期Phase II Naive Pa2024/09/30187604Genmab A/SGMABEpkinly彌漫性大 B 細胞淋巴瘤(DLBCL)-NHL已獲批準Phase III-Top-Li2024/08/31184067IntraBio Inc.IB1001C 型尼曼匹克病NDAPDUFA for NDA-

139、2024/09/24195112Arcutis Biotherapeutics,Inc.ARQTZoryve Topical特應性皮炎（濕疹）NDAPDUFA For sNDA2024/07/07190928BBS-Bioactive Bone SubstituBONEHArtebone骨折和機械缺陷美國境外開發Artebone CE Mar2024/09/30140173輝瑞PFEPenbraya腦膜炎球菌疫苗和其他腦膜炎球菌特異性藥物（抗菌藥物）已獲批準CHMP Opinion2024/09/30190623上海復宏漢霖生物制藥有限公司2696 HLX-10小細胞肺癌(SCLC)III 期

140、European Approv2024/09/30185984Arbutus Biopharma CorporatiABUSAB-729乙型肝炎(HBV)治療（抗病毒）II 期Phase IIa-POC-2024/09/30174873Biocon,Ltd.BIOS門冬胰島素生物類似藥(Biocon)2 型糖尿病BLAMeeting with FDA2024/08/31184636Himalaya TherapeuticsHTBA3021實體瘤II 期Phase II data SC2024/08/31198286Regeneron Pharmaceuticals,Inc.REGNLinvos

141、eltamab多發性骨髓瘤(MM)BLAPDUFA for BLA-2024/08/22194310Agenus Inc.AGENBotensilimab胰腺癌II 期Phase II ACTIVAT2024/09/30198123Recursion Pharmaceuticals,Inc.RXRXREC-994血管瘤II 期Phase IIa SYCAM2024/09/30200540Applied Therapeutics Inc.APLTAT-007一般代謝疾病NDAFDA Advisory Pan2024/08/27196874Viatris Inc.VTRSTyrvaya神經營養性角

142、膜病II 期Phase II-OLYMP2024/08/31174538輝瑞PFEPF-07252220季節性流感III 期Phase III Quadriv2024/07/31183251COMPASS PathwaysCMPSCOMP360重性抑郁障礙(MDD)III 期Phase III COMP 02024/09/30185503Poxel SAPOXELPXL065腎上腺腦白質營養不良臨床前Phase IIa-PoC S2024/09/30170465Visiox Pharma,LLCPDP-716青光眼/高眼壓癥（眼科）NDAPDUFA for NDA-2024/09/301809

143、21SIS Medical AGOPN NC Super冠狀動脈疾病已獲批準Approval Decision2024/08/31184873Emerald Health Pharmaceuticals Inc.EHP-101系統性硬化癥II 期Phase IIa-Top-Li2024/07/31184290AUG Therapeutics,LLCAVTX-803一般代謝疾病III 期Pivotal Trial-Top2024/07/31164853InCarda Therapeutics,Inc.InRhythm房顫/房撲III 期Phase III RESTO2024/07/3116993

144、7RAPT Therapeutics,Inc.RAPTRPT193特應性皮炎（濕疹）IIb 期Phase IIb-Toplin2024/09/30181055諾華NVSAvzivi非小細胞肺癌(NSCLC)已獲批準Approval Decision2024/08/05200026諾華NVSAvzivi結直腸癌(CRC)美國境外開發Approval Decision2024/08/05200032Altavant Sciences,Inc.Rodatristat Eth肺動脈高壓(PAH)IIb 期Phase IIb ELEVA2024/09/30188295ARS Pharmaceutical

145、s,Inc.SPRYNeffy過敏反應NDAEuropean Approv2024/09/30188697Shin Nippon Biomedical Laboratories,Ltd.2395 STS101偏頭痛和其他NDAMeeting with FDA2024/08/311963272024 年第三季度影響巨大的催化事件公司符號產品適應癥階段催化事件標題預期結束日期催化事件 IDAlvotechALVOSimlandi類風濕性關節炎已獲批準Approval Decision2024/08/31181414AlvotechALVOSimlandi銀屑病已獲批準Approval Decisi

146、on2024/08/31181415AlvotechALVOSimlandi幼年特發性關節炎已獲批準Approval Decision2024/08/31181418AlvotechALVOSimlandi中軸型脊柱關節炎已獲批準Approval Decision2024/08/31181419AlvotechALVOSimlandi銀屑病關節炎(PsA)已獲批準Approval Decision2024/08/31181420AlvotechALVOSimlandi化膿性汗腺炎已獲批準Approval Decision2024/08/31181421AlvotechALVOSimlandi克

147、羅恩氏病已獲批準Approval Decision2024/08/31181423AlvotechALVOSimlandi潰瘍性結腸炎(UC)已獲批準Approval Decision2024/08/31181425AlvotechALVOSimlandi葡萄膜炎（眼科）已獲批準Approval Decision2024/08/31181427瑞迪博士實驗室RDYReditux類風濕性關節炎III 期Biosimilar Approv2024/08/31189242Axial Therapeutics,Inc.AB-2004孤獨癥譜系障礙（孤獨癥）IIb 期Phase IIb-Top-Li20

148、24/08/31173324諾和諾德NVOIcoSema2 型糖尿病III 期Phase III Combin2024/07/31194504諾和諾德NVOIcoSema2 型糖尿病III 期Phase III Combin2024/07/31194506Eagle Pharmaceuticals,Inc.EGRXCAL02社區獲得性肺炎(CAP)II 期Phase II Severe P2024/09/30181091Coherus BioSciences,Inc.CHRSLoqtorzi鼻咽癌已獲批準CHMP Opinion2024/08/31182306Coherus BioScienc

149、es,Inc.CHRSLoqtorzi鼻咽癌已獲批準Approval Decision2024/08/31182308Xspray Pharma ABXSPRAY:SDasynoc慢性髓系白血病(CML)NDAPDUFA for NDA-2024/07/31196444羅氏RHHBYTecentriq（皮下注射劑）非小細胞肺癌(NSCLC)BLAPDUFA for BLA-2024/09/15184798羅氏RHHBYTecentriq（皮下注射劑）肝細胞（肝）癌BLAPDUFA for BLA-2024/09/15187240羅氏RHHBYTecentriq（皮下注射劑）黑色素瘤BLAPDU

150、FA for BLA-2024/09/15187244羅氏RHHBYTecentriq（皮下注射劑）腺泡狀軟組織肉瘤(ASPS)BLAPDUFA for BLA-2024/09/15187250羅氏RHHBYTecentriq（皮下注射劑）小細胞肺癌(SCLC)BLAPDUFA for BLA-2024/09/15187253Aerie Pharmaceuticals,Inc.AR-15512干眼癥（眼科）III 期Phase III COMET2024/08/31178330百濟神州BGNEOciperlimab非小細胞肺癌(NSCLC)III 期Phase II AdvanTI2024/0

151、7/31185473羅氏RHHBYOcrevus（皮下注射劑）多發性硬化癥(MS)NDAApproval Decision2024/09/13197010AN2 Therapeutics,Inc.ANTXEpetraborole非結核分枝桿菌(NTM)II/III 期Phase II/III-Top-2024/09/30178425Incyte CorporationINCYZilurgisertib骨髓纖維化(MF)I/II 期Phase III POC-T2024/09/30169190Edwards Lifesciences Corp.EWEVOQUE心臟瓣膜手術已獲批準FDA Advi

152、sory Pan2024/07/31192292Moderna,Inc.MRNAmRESVIA呼吸道合胞病毒(RSV)已獲批準Approval Decision2024/09/03189074Laboratorios Salvat,S.A.Clotrimazole耳部感染（抗菌）NDAPDUFA for NDA-2024/07/31185981Natera,Inc.NTRASignatera結直腸癌(CRC)美國境外開發Phase III ALTAIR2024/09/30189778諾和諾德NVONN93892 型糖尿病II 期Phase II Dose Fin2024/09/30182560

153、IACTA Pharmaceuticals,Inc.IC-265干眼癥（眼科）II 期Phase II-Top-Lin2024/07/31170704默沙東MRKMK-7240系統性硬化癥相關間質性 肺疾病(SSc-ILD)II 期Phase II ATHENA2024/09/30178956Algo Therapeutix S.A.SATX01化療誘導的周圍神經病變(CIPN)II 期Phase II-Topline2024/08/31179957Algo Therapeutix S.A.SATX01神經性疼痛II 期Phase II EASE-T2024/08/31190923默沙東MKK

154、GYEnpatoran系統性紅斑狼瘡(SLE)II 期Phase II WILLOW2024/09/30197606SiSaf Ltd.SIS-302-AA斑禿美國境外開發Phase II-Top-Lin2024/08/31193698Stereotaxis,Inc.STXSMAGiC 導管房顫/房撲美國境外開發PMA Approval De2024/08/31197022Stereotaxis,Inc.STXSMAGiC 導管房顫/房撲美國境外開發CE Mark Approva2024/08/31197023Ultimovacs ASAULTIMOUV-1頭頸癌美國境外開發Phase II

155、FOCUS-2024/09/30163088Rare Thyroid Therapeutics International ABEmcitate內分泌疾病II/III 期Phase IIb/III-Top2024/09/30165080Rare Thyroid Therapeutics International ABEmcitate內分泌疾病II/III 期Phase III ReTRIA2024/09/30189550Lupin LimitedLPC拓培非格司亭生物類似藥(Lupin)白細胞減少癥/中性粒細胞 減少癥BLAPDUFA for 351(k)2024/09/30173783強生

156、JNJVaripulse Cath房顫/房撲PMAPMA Approval De2024/09/19197568BiomX Inc.PHGEBX211骨和關節感染（抗菌）I/II 期Phase I/II-Top-Li2024/08/31177605安進AMGNWezlana銀屑病已獲批準Approval Decision2024/07/01198607安進AMGNWezlana銀屑病關節炎(PsA)已獲批準Approval Decision2024/07/01198615安進AMGNWezlana克羅恩氏病已獲批準Approval Decision2024/07/01198616Sorrent

157、o Therapeutics,Inc.SRNEQCOVI-DROPSCOVID-19 治療II 期Phase II US-Top2024/08/31174784Artiva Biotherapeutics,Inc.AlloNKHodgkins LymphomII 期Phase II-AFM132024/09/30187903ONL TherapeuticsONL1204孔源性視網膜脫離II 期Phase II-Top-Lin2024/09/30190519Compass Therapeutics Inc.CMPXCTX-009結直腸癌(CRC)II 期Phase II COMPA2024/09

158、/30183688EuBiologics Co.,Ltd.206650EuCorVac-19COVID-19 預防美國境外開發Phase III Democr2024/09/30189346argenx N.V.ARGXVyvgart Hytrulo干燥綜合征II 期Phase II RHO(Po2024/07/31186238Visus Therapeutics,Inc.VT-1011老花眼III 期Phase III BRIO-II2024/09/30175949輝瑞PFEPaxlovidCOVID-19 治療已獲批準Phase III EPIC-Pe2024/08/31177231Alm

159、atica PharmaALM004未披露NDAPDUFA for NDA-2024/08/16190239Acutus Medical,Inc.AFIBAcQBlate FOR房顫/房撲PMAPMA Approval De2024/07/31181362Azafaros B.V.AZ-3102GM2 神經節苷脂沉積癥新藥臨床試驗申請(IND)Phase II-Top-Lin2024/08/31193516Azafaros B.V.AZ-3102C 型尼曼匹克病II 期Phase II-Top-Lin2024/09/30193517LumiThera,Inc.Valeda Light D干性年

160、齡相關性黃斑變性（干性 AMD）/地圖樣萎縮（眼科）De NovoDe Novo Approva2024/09/30193998安進AMGNABP 938濕性年齡相關性黃斑變性（濕性 AMD）（眼科）BLAPDUFA for Biosim2024/07/31192481強生JNJTiara TA心臟瓣膜手術美國境外開發TIARA TA-CE M2024/09/30169946甘李藥業Prandilin1 型糖尿病BLAPDUFA for 351(k)2024/09/30188680Arcturus Therapeutics Ltd.ARCTKostaiveCOVID-19 預防I/II 期EU

161、 Approval Deci2024/09/30190742NFL BiosciencesALNFLNFL-101戒煙美國境外開發Phase II-CESTO2024/07/311715582024 年第三季度影響巨大的催化事件公司符號產品適應癥階段催化事件標題預期結束日期催化事件 IDIronwood Pharmaceuticals,Inc.IRWDCNP-104原發性膽汁性膽管炎(PBC)II 期Phase IIa-Top-Li2024/09/30175484強生JNJOpsynvi肺動脈高壓(PAH)已獲批準CHMP Opinion2024/09/30188830Nova Mentis

162、Life Science Corp.NOVAPsilocybin(Nova)脆性 X 綜合征臨床前Phase IIa-Prelim2024/09/30186720Bioretec Ltd.RemeOs骨折和機械缺陷已獲批準CE Mark Approva2024/09/30174034Clairvoyant Therapeutics Inc.Psilocybin(Clairvoyant)酒精使用障礙美國境外開發Phase II CLARITY2024/09/30181481PepGen Inc.PEPGPGN-EDO51杜氏肌肉營養不良癥(DMD)II 期Phase II CONNE2024/0

163、9/30190895美商永生造血祖細胞(HPC)-臍帶血療法缺血性卒中BLAPDUFA for BLA-2024/08/31176000Celltrion,Inc.68270 阿柏西普生物類似藥(Celltrion)糖尿病性黃斑水腫（眼科）BLAPDUFA for 351(k)2024/07/01189082Celltrion,Inc.68270 阿柏西普生物類似藥(Celltrion)濕性年齡相關性黃斑變性（濕性 AMD）（眼科）BLAPDUFA for 351(k)2024/07/01189083Appili Therapeutics Inc.APLIATI-1801利什曼病III 期Me

164、eting w/FDA2024/09/30176500諾和諾德NVOSemaglutide(NASH)非酒精性脂肪性肝炎III 期Phase III ESSEN2024/07/31199525Ashvattha Therapeutics LLCD-4517.2糖尿病性黃斑水腫（眼科）II 期Phase II Chronic2024/08/31192491Ashvattha Therapeutics LLCD-4517.2濕性年齡相關性黃斑變性（濕性 AMD）（眼科）II 期Phase II Chronic2024/08/31192465Saol TherapeuticsSL-1002神經肌肉痙

165、攣和痙攣狀態II 期Phase II RAISE S2024/09/30176983Saol TherapeuticsSL-1002骨關節炎疼痛II 期Phase II COMPA2024/09/30176984DermBiont,Inc.SM-020良性色素性病變II 期Phase II Seborrhe2024/09/30196738DermBiont,Inc.SM-020皮膚癌-基底細胞癌(BCC)II 期Phase IIa CT-2172024/09/30196744MC2 Therapeutics A/SMC2-25瘙癢癥美國境外開發Phase II-ITCHIN2024/09/30

166、180298H-CYTE Inc.HCYTSkinDisc傷口愈合美國境外開發510(k)Clearance2024/07/31197150Smart Immune SASSMART102血癌美國境外開發Phase I/II-HTLP-2024/07/31181205Aphaia Pharma AGAPH-012肥胖癥II 期Phase II-Top-Lin2024/09/30181658Arthritis Innovation CorporationF-14術后疼痛III 期Phase III-Top-Li2024/08/31190576179413Osteal Therapeutics,I

167、nc.VT-X7假體周圍感染(PJI)II 期Phase II-APEX-2024/09/30182088Incyte CorporationINCYINCB99280實體瘤I/II 期Phase II Checkpo2024/07/31190034Incyte CorporationINCYINCB99280皮膚癌-鱗狀細胞癌(SCC)II 期Phase II INCB 992024/07/31190035Modular MedicalMODDMODD1 胰島素泵1 型糖尿病510(k)510(k)Approval D2024/07/31194871Coya Therapeutics,Inc

168、.COYACOYA-301阿爾茨海默病(AD)II 期Phase II-Topline2024/09/30189376默沙東MRKMK-3475A非小細胞肺癌(NSCLC)III 期Phase III MK-3472024/09/30199760Laboratorios Salvat,S.A.SVT-15473術后疼痛NDAPDUFA for NDA-2024/07/31186673CurasightuTRACE前列腺癌成像臨床前Phase II-Top Lin2024/09/30196542Azurity Pharmaceuticals,Inc.AZ-06其他神經病學疾病NDAPDUFA f

169、or NDA-2024/08/31190004Citius Oncology,Inc.Lymphir皮膚 T 細胞淋巴瘤(CTCL)BLAPDUFA for BLA-2024/08/13196546PharmaSens AGNIIA Essential2 型糖尿病510(k)510(k)Approval D2024/09/30194009PharmaSens AGNIIA Essential1 型糖尿病510(k)510(k)Approval D2024/09/30194053Norgine B.V.Agilus一般代謝疾病美國境外開發Approval Decision2024/08/3119

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