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1、自2019年以來,孤兒癥/罕見疾病一直是所獲投資最多的神經學適應癥我們觀察到,2019年至2020年間,對專注于神經學的孤兒癥/罕見疾病適應癥(NOR)公司的投資有小幅增長。我們利用CipherBio的數據創建了一個NOR投資版圖,神經學適應癥公司種子輪、A輪和B輪融資輪次的總融資額47億美元,而NOR適應癥公司的總融資額為24億美元,占比為51%。NOR適應癥公司與神經退行性疾病在投資數量方面相當,分別為66與65起交易,但NOR適應癥公司的融資規模中位數高出76%(分別為3000萬美元和1700萬美元)。從有NOR資產的公司退出十分活躍,PassageBio、 SpringWorks、Pr
2、evail和Taysha以IPO方式退出(其中三家公司在臨床前階段上市),還有一次大型并購交易(AskBio)。本頁名單上的公司按主攻一種(31家)或多種(25家) NOR適應癥進行劃分。7家公司主攻一個以上排名靠前適應癥,擁有一項資產(Connecta、Libra、Prilenia和Scribe)或多項資產(Locana、Passage和Taysha)。為了治療NOR,這些公司中約有一半(26家, 46%)正在開發小分子藥物,這些藥物通常起到蛋白質調節器的作用(例如:酶抑制劑、受體激動劑/拮抗劑)。2019年至2020年,我們觀察到利用與腺相關的病毒投送或擊倒目的基因的基因療法獲得了最多的投
3、資(14億美元)。1億美元以上融資數量翻了2.5番;臨床試驗賦能領域創下20億美元投資紀錄2020年,健康科技領域有42家公司完成了1億美元以上融資,占該領域153億美元總融資額的42%(2019年:12家,28%)。2020年3季度有13家公司完成1億美元以上融資,占46億美元總融資額的52%,成為創紀錄的一個季度(超過此前2020年2季度創紀錄的12億美元)。2020年,輔助醫療保健子領域的投資占健康科技領域總投資額的39%,主要集中在初級醫療保?。?6起,250億美元)、精神健康(42起,9.39億美元)和平臺醫療保?。?5起,8.14億美元)。輔助醫療保健錄得2020年最多的大規模投資交易(18起,占該子領域總投資額的42%),其次是臨床試驗賦能(8起,54%)和醫療機構運營(8起,29%)。2020年3季度,臨床試驗賦能子領域的融資比2季度增長58%,這可能是受到新冠疫情影響,新冠疫情給新興臨床試驗賦能公司推出的產品在藥物發現和臨床試驗領域的應用帶來挑戰。Schrdinger($SDGR,+366%,藥物發現公司)是值得關注的臨床試驗賦能公司,該公司與谷歌云計算平臺建立了戰略合作關系,開展抗新冠病毒藥物的篩選工作。
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