波士頓：細胞和基因治療的變化（英文版）（8頁）.pdf

1、盡管COVID-19對醫療保健領域造成了巨大的破壞，但細胞和基因療法的發展速度并沒有減緩，甚至在過去一年里也有所加快。我們的分析顯示，在2020年之前的十年中，僅6家主要制藥公司就建立了50多個細胞和基因治療聯盟，并達成了價值160億美元的許可協議，在收購上花費了約380億美元。據再生醫學聯盟(Alliance for regenerative medicine)的數據，2020年，再生醫學的融資總額從去年的略低于100億美元翻了一番，達到近200億美元。 2021年波士頓咨詢集團2這些新療法顯然抓住了大型制藥公司的注意力。但是，盡管這些藥物取得了令人印象深刻的臨床進展，該聯盟統計，去年正在進

2、行的1220項臨床試驗表明，細胞和基因療法仍然面臨著巨大的科學、技術和商業障礙。我們最近的客戶工作以及與該領域領導者的對話表明，希望進行或擴大投資的制藥公司在前進的過程中應考慮五個因素：來自COVID-19的創新、成熟的標準和流程、小型治療市場的挑戰、行業的整合和多樣化，以及價格和監管壓力。COVID-19的創新帶來了積極的一面，雖然這場大流行擾亂了醫藥研發，但它加速了三個關鍵領域的趨勢：臨床試驗、冷鏈能力和制造能力。在臨床試驗中，COVID-19加速了數字化過程和創新試驗設計的采用。細胞和基因治療公司可以利用新的實踐，如遠程監測長期隨訪和開發主協議，以加快試驗。此外，輝瑞公司和現代公司開發的mRNA疫苗在整個行業中提高了冷鏈制造、分布和存儲能力，為細胞和基因治療產品提供了更為堅實的基礎，具有相似的要求。