波士頓：病人希望感覺好些誰應該為此付出代價？（英文版）（12頁）.pdf

1、新的健康療法，提高生活質量是非常重要的病人。但是，當這些療法的費用高于現有療法時，如果沒有證據表明這些療法也會降低整體護理費用，付款人就不愿意支付這些療法。對于患者以及正在開發這些療法的制藥和醫療技術公司來說，決定如何說服付費者擴大獲得這些療法的機會是一個緊迫的問題。2021年波士頓咨詢集團考慮到這一點，波士頓咨詢公司進行了一項調查和深入訪談，以了解美國付款人如何評估生活質量療法，從而做出覆蓋決策。我們發現，支付這些治療的意愿因付款人的類型和條件而異，但付款人可以用正確的現實世界的證據來說服。在這篇文章中，我們提煉出我們的發現，并提出一個五步的方法，制藥和醫療技術公司可以用來證明治療價值。付款

2、人對生活質量益處的看法幾十年來，研究人員一直使用患者報告結果(PRO)來評估患者生活質量的改善。隨著時間的推移，在研發、臨床試驗和美國食品和藥物管理局(FDA)的批準中，pro越來越重要。在PROs被臨床驗證的案例中，有時會涉及數十萬患者，數據相當可靠。因此，從2005年到2020年，臨床文獻中對PRO數據的引用呈爆炸式增長。那么，為什么對專業人員的關注沒有轉化為支付者對生活質量治療的大規模覆蓋呢?當PRO標簽出現在FDA標簽上時，其對付款人的影響更大，但在2010年，FDA發布了臨床試驗設計指南，導致獲得FDA批準的基于PRO的標簽聲明更少，即使臨床文獻中PRO數據的引用數量增加了。因此，目前很少有FDA標簽含有PRO聲明，除非他們治療的情況是很難或不可能評估沒有PRO數據。這類藥物及其治療的例子包括Linzess(腸易激綜合征)、Jakafi(骨髓纖維化)、Nucala(哮喘)和Nucynta(嚴重急性疼痛)。