管理護理規范藥學雜志：對成人罕見病隊列成員保留模式的分析以支持評估新療法的多年付款安排（英文版）（7頁）.pdf

1、針對罕見疾病的一次性給藥細胞和基因療法的市場準入，其臨床效益持續多年，這導致付款人考慮替代付款安排，這取決于多種因素，其中之一是會員保留。保留研究通常不是由雇主或健康保險公司針對特定人群(例如，患有罕見疾病的成員)進行的。受罕見疾病困擾的健康計劃成員的醫療保健費用往往高于非限制性成員，健康計劃擔心成員使用高成本服務和退出計劃的風險。這項研究對美國被診斷出患有罕見疾病的成年人繼續在自保雇主和完全保險的健康計劃中投保的時間長度作出了可靠的估計。研究結果擴大了商業會員保留的可見度，包括患有特殊罕見疾病的成年人，這對商業健康保險公司評估替代性支付安排時非常有用，包括一次性給藥細胞或基因治療，其臨床效益

2、遠遠超過給藥年份。本研究鼓勵健康計劃在評估多年付款安排時評估罕見疾病患者的保留率，而不是整體會員率。背景：傳統上，慢性病的治療是針對癥狀或改變疾病，需要終生定期給藥和經常性費用。針對罕見疾病的細胞和基因治療通常需要較短的給藥期(相對于預期的長期臨床益處)。歷史上，當服務或治療被管理時，成本已經被確認，導致與細胞和基因治療的可能長期臨床益處相關的潛在成本在短期管理期間發生。有人提出了創新的支付安排，以提高支付的同步性和臨床效益的出現。與多年付款安排相關的預期付款將取決于許多因素，但付款的關鍵驅動因素包括療效、效果持久性、死亡率和會員保留率。本研究通過分析患有某些罕見疾病的成年患者的成員保留來擴展先前的研究。目的：從美國商業付款人的角度，對10年內確診患有某些罕見疾病的成年人進行會員保留率評估。方法：對4個人群進行調查：(1)自保-所有認購者，(2)自保-罕見病，(3)全保-所有認購者，(4)全保-罕見病。前瞻性選擇7種罕見的醫療條件：腦癱、囊性纖維化、高徹病、血友病、鐮刀細胞病、脊柱裂和地中海貧血。在美國，多年付款安排很新穎。與此方法相關的預期付款將取決于許多因素(并將根據合同條款而變化)，但預期付款的主要驅動因素包括效力、效力持久性、死亡率和會員保留率。付款方，包括精算師和其他利益相關者，將需要用合理的假設告知這些參數，以便對預期付款和任何潛在的承包策略作出適當的估計。