上海市嘉定區眾創空間聯合會：2020上?！ぜ味ū妱摽臻g發展白皮書（63頁）.pdf

《上海市嘉定區眾創空間聯合會：2020上海·嘉定眾創空間發展白皮書（63頁）.pdf》由會員分享，可在線閱讀，更多相關《上海市嘉定區眾創空間聯合會：2020上海·嘉定眾創空間發展白皮書（63頁）.pdf（63頁珍藏版）》請在三個皮匠報告上搜索。

1、如何精準、高效地對基因組進行修飾是生命科學領域研究的重要目標，而CRISPR/Cas9介導的基因編輯技術成為目前實現該目標的最強工具。它能夠使科學家極其精確地改變動物、植物、微生物的DNA，被稱為“基因剪刀”。正序生物所開發的堿基編輯系統正是一種比CRISPR/Cas9基因編輯更高效和精準的編輯系統。在這種技術下，理論上無需在基因組上造成基因組的雙鏈斷裂而進行單個堿基對的編輯，被稱為是“CRISPR 2.0”。公司利用已申請國際專利和中國專利的研究成果和突破，比如創建更高精度和更高效率的增強型Cas9堿基編輯器(eBE)、可在G/C富集區域和高甲基化區域內開展高效編輯的普適型Cas9堿基編輯器

2、(hA3A-BE)、可在A/T富集區域展開有效編輯的Cpf1堿基編輯器(dCpf1-BE)以及一系列不激活DNA損傷響應的dCas12a堿基編輯器(BEACONs)等，來進行相關遺傳性疾病和罕見病等疾病的治療和臨床應用，同時關注DNA修復過程引發的突變在癌癥發生和衰老過程中的作用。這一切得以落地實現，得益于正序生物背后的創始人團隊陳佳、楊力、殷昊、楊貝四位教授的實驗室。正序創始團隊長期從事DNA修復以及基因編輯相關的研究、分析、改造和應用的工作，具有深厚的基礎研究價值和成果轉化潛力。正序生物的堿基編輯技術不僅能夠在龐大的基因組中精準、永久地改變單個堿基對，而且還可以根據不同疾病的突變位點對堿基

3、編輯工具包進行靈活的組合。美國Markets and Markets咨詢公司發布的基因組編輯/改造市場分析報告顯示，全球基因組編輯市場的規模將從2017 年的31.9億美元增長到2022年的62.8億美元，復合年均增長率高達14.5%。CRISPR/Cas9技術從2012年研發成果公布至今，已經進入包括腫瘤、血友病、先天性眼部疾病在內的各類疾病治療領域，部分研究已經走到臨床試驗階段。但由于堿基編輯是一種非常具有前瞻性的突破性技術，因此目前國內外將堿基編輯技術商業化的公司仍然非常少。堿基編輯器已經從理論工具轉化為臨床前的疾病療法，而編輯器的脫靶效應和安全有效的體內遞送是其臨床應用的重中之重。正序生物將利用特有的專利和技術優勢，緊密結合實驗室的研究進展和成果，在大大降低編輯器脫靶效率的基礎上，建立特有的治療體系，開發新型藥物遞送系統，尋求更廣闊的商業化道路。