LEK咨詢：2023年預測創新藥上市表現的關鍵因素（8頁）.pdf

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1、1領袖視角預測創新藥上市表現的關鍵因素市場競爭愈演愈烈，重磅藥正在占據越來越多的市場份額市場競爭愈演愈烈，重磅藥正在占據越來越多的市場份額生物制藥行業成功的關鍵驅動力可以簡單概括為尋找、開發和商業化能夠滿足患者需求并產生高投資回報（ROI）的產品。過去十年的經驗表明，產品的成功上市越來越難。由于藥物的開發風險高，生物制藥企業自然會優先考慮能夠快速實現高收入的產品管線。收入達到10億美元是藥企的普遍愿望，但實際上市表現卻存在很大變數。美國食品藥品監督管理局（FDA）在2004至2018年間批準的品牌創新藥中，超過60%在美國上市第三年的銷售額不到2.5億美元（圖1）。此外，美國是世界上最大的醫藥

2、市場，是第二大醫療市場中國的3.5倍多。1*包括2004年至2018年之間獲批的創新和品牌藥(藥物評價和研究中心批準的新分子實體和原始生物制品；生物制品評價與研究中心批準的創新產品)。不包括重新配方產品、生物類似藥或仿制藥。不包括在Evaluate Limited所提供的數據中沒有第三年收入數據的產品*為了實現不同年份收入的一致性比較，本報告根據IQVIA的 美國藥品支出和使用趨勢報告 和美國醫學會對投資研究公司SSR Health的數據的分析，對不同年份的藥品收入進行了藥品價格變化調整“第三年”是指上市之日起的第三個完整日歷年資料來源：L.E.K.研究與分析；有關方法論和資料來源的詳細信息，

3、請參閱附錄產品比例(N=417*)第三年 在美國市場的收入*5億至10億美元2.5億至5億美元5千萬至2.5億美元低于5千萬美元10億美元及以上24%38%16%12%10%圖12004至2018年間獲批的品牌創新藥第三年的收入情況領袖視角預測創新藥上市表現的關鍵因素2L.E.K.Consulting同時，發現和開發高收入產品對于推動行業和生物制藥企業的收入和利潤增長而言，變得越來越重要。自2000年以來，在美國的收入達到至少10億美元的產品在整個市場銷售中所占的比例越來越大（圖2），出現了像Keytruda、Humira以及其他上市表現極佳的產品，為藥企帶來了超額回報。展望未來，成功識別這樣

4、有巨大收入潛力的資產將至關重要。許多關鍵疾病領域對產品差異化的標準正在提高，價格壓力持續增加（包括最近通過的 通脹削減法案），此外，行業也正在準備迎接前所未有的專利懸崖，到2028年因失去獨占權而損失的收入將超過1000億美元（約占行業收入的7%）。2資料來源：Evaluated Limited在美收入達到10億美元 在美收入低于10億美元 100806040200百分比40475160605349402000201020152020圖2品牌藥在美國市場的收入*（2000-2020年）疾病疾病嚴重程度與全科醫生渠道(PCP)的互動 產品與目前標準治療方案相比的顯著優勢 市場進入順序定價公司公司

5、規模圖3評估因素由于獲取和開發創新藥的成本和風險都很高，準確識別資產潛力對于尋求可持續的長期收入增長的制藥公司而言將至關重要，只有這樣他們才能將時間和投入集中在正確的資產上。我們分析了2004年至2018年期間在美國獲批的所有品牌創新藥的上市情況，以更好地了解哪些因素是產品在獲得FDA批準后的第三個完整日歷年實現高收入的關鍵（本文中的“第三年”即指第三個完整日歷年；分析所包括的產品以及第三年收入方法論的詳細信息，請參閱附錄A）。我們選擇對產品獲批上市后三年內的表現進行研究，因為這段時間往往對產品上市至關重要，而且能夠幫助預測產品在整個生命周期內的表現。然而，評估藥品上市后的短期表現也存在一定的

6、局限性，這是因為短期的臨床結果研究可能還不足以發現藥物的某些特質，而這些特質要在藥物上市多年且產生長期數據以后才會被發現。我們對疾病、產品和企業本身相關的六個因素進行了評估，以了解其對收入表現的影響（圖3）。領袖視角預測創新藥上市表現的關鍵因素3L.E.K.Consulting有關上述因素的定義以及相關方法論的詳細信息，請參閱附錄B。公司規模、與目前標準治療方案相比的顯著優勢以及市場進入順序是幫助預測產品上市表現的公司規模、與目前標準治療方案相比的顯著優勢以及市場進入順序是幫助預測產品上市表現的關鍵因素關鍵因素六個因素中有五個對預測產品收入的敏感性很高，滿足這些因素的產品在第三年達到10億美元

7、收入的可能性顯著高于不滿足這些因素的。其中，公司規模、與目前標準治療方案相比的顯著優勢以及市場進入順序是最重要的因素（參見圖4和附錄C了解更多細節）。*1.0 x 表示不管是什么特征，可能性相同*藥品收入進行了藥品價格變化調整，參閱附錄A資料來源：L.E.K.研究與分析；有關方法論和資料來源的詳細信息，請參閱附錄 重磅產品預測要素對比(具備下列標出特征的產品在第三年收入更有可能達到10億美元)在第三年收入達到10億美元的相對可能性*(N=417；高可能性組內，實現第三年收入10億美金的可能性是低可能性組的多少倍)公司規模 5.0 x與目前標準治療方案相比的顯著優勢差異化 vs.沒有差異化大公司

8、(第三年市值超過400億美元)vs.中、小型公司 2.6x進入市場的順序同類首創 vs.第二或更晚進入市場 1.8x與全科醫生渠道(PCP)的互動有一定程度的全科醫生(PCP)參與處方決策 vs.沒有或很少 1.6x疾病嚴重程度中等或更嚴重(出現嚴重合并癥或死亡的可能性高)vs.相對不嚴重 1.4x定價每月出廠價(WAC)低于8,300美元以下 vs.高于8,300美元 1.2x圖4用于預測第三年收入的“重磅產品因素”規模是一個關鍵優勢：公司規模是預測產品在第三年的收入能否達到10億美元的最重要的因素，大型生物制藥公司（市值超過400億美元）的商業化產品有近15%達到這一門檻，而其他生物制藥公

9、司只有3%。此外，在達到10億美元的所有產品中，超過85%是由大型生物制藥公司商業化的。這在一定程度上是因為大型制藥公司傾向于收購具有巨大潛力的資產，中、小企業在決定是合作還是單干時也能因此受到啟發。利用大型生物制藥合作伙伴的商業經驗、基礎設施及其投資增加新適應癥的能力，可能會改善產品的收入前景。較小的生物制藥公司要實現類似的高收入需要使用與大型生物制藥公司相同的方法來制定計劃、進行投資、執行上市，并進行持續的生命周期管理。與目前標準治療方案相比的顯著優勢是最重要的因素：這一點不足為奇，此分析也證實臨床差異化的確是最重要的因素，應該在藥物的開發和商業化過程中優先加以考量。價值評估報告以及官方治

10、療指南也顯示，在現有診療標準上實現明顯提升的產品，有14%實現了第三年收入超過10億美元；而沒有明顯提升的產品中只有6%的收入達到10億美元。僅在特定終點實現統計差異是不夠的，因為選擇什么終點，以及結果對醫生來說是否有“臨床意義”也非常重要。例如，對于某些適應癥，無進展生存期增加幾周從統計學意義上可能顯著，但對醫生來說可能并沒有實際臨床意義。領袖視角預測創新藥上市表現的關鍵因素4L.E.K.Consulting 盡早進入市場也很重要：即使是針對相同適應癥且作用機制相同的藥物，率先上市的產品的收入在第三年達到10億美元的可能性幾乎是后進入市場的產品的兩倍，這表明“同類首創”具有明顯優勢。負責臨床

11、開發項目以及對內和對外投資優先級的管理層需要根據每個項目獨特的競爭情況，在同類最優（best in class）與同類首創（first in class）之間實現平衡。廣泛的客戶接觸點仍然能夠成功：總的來說，針對全科醫生（PCP）渠道的產品的收入在第三年達到10億美元的可能性更高。在收入達到10億美元的產品中，約有一半是PCP參與了處方決策的，包括疫苗和治療2型糖尿病、牛皮癬、重度抑郁癥、心血管疾病的產品。幾乎所有這些產品都來自大型生物制藥公司。顯然，這些產品仍然可以為患者數量較多的接觸點帶來可觀的收入，但同時也需要匹配的商業能力和商業覆蓋支持。疾病嚴重程度是一個非關鍵因素，但也不容忽視：與其

12、他評估變量相比，疾病嚴重程度對產品收入是否能在第三年達到10億美元的影響較弱。收入達到10億美元的產品中，有近80%針對嚴重疾病，但沒有達到10億美元的產品中，也有超過70%用于治療嚴重疾病。因此，這些產品的收入達到10億美元的可能性僅為治療不太嚴重疾病的產品的1.4倍。在其他條件相同的情況下，企業仍應優先考慮那些需求未得到滿足的更嚴重的疾病，但不能因此在投資決策中忽視那些相對不嚴重的疾病。價格并不是預測產品收入是否能在第三年達到10億美元的關鍵因素：每月出廠價（WAC）約為8300美元及以下（相當于慢性治療每年10萬美元）的產品與每月出廠價高于8300美元的產品能在第三年收入達到10億美元的

13、可能性幾乎一樣。這個價格門檻的設定有一定的主觀性，目的是了解潛在的市場準入限制對藥品收入表現的影響，鑒于制藥行業最近對罕見病和具有更高定價潛力的新藥物模式進行了更多投資，以上發現值得深究。單獨分析每一個因素，我們發現了生物制藥企業在產品開發中應該遵循的一些重要原則：尋求差異化，盡可能高效部署臨床試驗以加快產品的上市速度，并考慮通過合作以擴大商業化范圍。其中值得注意的是，最能幫助預測產品收入是否能在第三年達到10億美元的因素與產品和企業本身有關，這表明藥企在產品開發方面的執行力對收入的高低至關重要。即使產品的某些特征和市場動態已經確定，藥企仍可以通過臨床試驗設計及其實施在一定程度上影響產品的差異

14、化程度和市場進入順序。第三年收入達到10億美元的所有產品中，85%是來自大公司，這一事實表明，除了收購或授權引入具有高收入潛力的產品外，大型藥企的上市以及生命周期管理經驗也能夠幫助促進其產品的上市表現。但綜合考量這些因素是否能幫助我們更好地評估產品成為熱銷產品的可能性呢？綜合考量多個因素，我們很容易預測上市表現不佳的產品，卻很難預測上市表現最佳的產品綜合考量多個因素，我們很容易預測上市表現不佳的產品，卻很難預測上市表現最佳的產品根據對所有五個預測因素的評估，我們得出一個關鍵要點：具備這些因素并不能完全保證產品的收入表現。圖5顯示的是滿足不同數量“重磅產品要素”的產品在獲批后的第三年收入達到10

15、億美元的百分比。2004年至2018年期間，超過75%的產品滿足三個以下重磅產品要素，其中只有6%的產品實現了10億美元的收入；另外20%的產品滿足四個重磅產品要素，其中有約20%的產品實現了10億美元的收入，是擁有三個以下重磅產品要素的產品達成爆款可能性的三倍多。在極少數同時具備這五種要素的產品中，45%達到了10億美元。雖然不能完全保證，但擁有四種及以上重磅產品要素的產品的收入達到10億美元的可能性是擁有三種及以下要素的產品的近四倍。即使降低門檻到5億美元，具備五種重磅產品要素的產品在第三年收入達到該數額的幾率也只有約64%，這還是在沒有考慮臨床開發的所有技術風險的情況下。領袖視角預測創新

16、藥上市表現的關鍵因素5L.E.K.Consulting以上評估結果對整個產品開發和商業化過程具有廣泛意義以上評估結果對整個產品開發和商業化過程具有廣泛意義這些見解對投資組合優先級排序、業務拓展、合作伙伴關系的建立、臨床試驗設計以及產品上市計劃的制定和實施都具有廣泛意義。投資組合優先級排序和業務拓展：優化研發投資、跨多個資產和適應癥制定業務拓展相關決策對于最大化投資回報至關重要。除了收入預測和產品估值，公司還應該考慮對項目的關鍵屬性進行評估，如果產品不符合其中一些要求，就必須重新校準預期。積極且有策略地進行臨床開發：企業如果認為自己有一個收入潛力巨大的管線，就需要對臨床試驗進行充分投入，以證明其

17、產品對現有標準診療的優越性。還需要了解哪些治療終點和閾值將產生有意義的臨床差異，并據此設計相應的臨床試驗。隨著美國 通脹削減法案 的實施，這一點將變得更加重要，因為臨床差異化是定價決策的關鍵。上市計劃的制定和實施：上市前需要與客戶進行早期接觸，共同制定產品的價值主張及其在上述各個預測因素層面的差異化。計劃自己進行商業化的中、小型公司需要在設計關鍵臨床試驗之前，或至少在首次上市許可前三年就開始對上市進行充分投入。選擇通過合作進行商業化的企業則需要在產品開發過程中選擇合適的時機，以最優化合作協議條款，同時預留足夠的時間來進行上市準備。L.E.K.致力于幫助制藥企業在產品開發和商業化過程的所有關鍵節

18、點做出正確決策。我們所使用的方法基于L.E.K.專有的產品上市監測工具，同時結合了我們與眾多大、中和小型生物制藥企業（包括一半以上在過去20年推出過首款創新產品的公司）的合作經驗。我們希望能與您展開討論，幫助您進一步了解產品上市相關話題及其對您的企業的意義和啟示，并探討如何最大限度地通過內外創新和投資幫助到盡可能多的患者，同時讓企業在未來獲得成功。注：以上評估結果針對美國市場，但也可廣泛適用于其他市場。如欲進一步討論相關評估結果，請聯系。N=3226%10%85%滿足4個重磅產品要素滿足3個以下重磅產品要素N=8421%18%61%滿足5個重磅產品要素N=1145%18%36%產品比例(N=4

19、17)低于5億美元5億至10億美元10億美元及以上0255075100*藥品收入進行了藥品價格變化調整，參閱附錄A注釋：由于計算精度問題，百分比總和可能不是100%資料來源：L.E.K.研究與分析；有關方法論和資料來源的詳細信息，請參閱附錄 圖5產品第三年收入表現 vs.重磅產品要素數量*領袖視角預測創新藥上市表現的關鍵因素6L.E.K.Consulting附錄附錄附錄A分析所包括的產品以及第三年收入方法論分析中所涉及的分析中所涉及的418418種產品的納入和排除標準種產品的納入和排除標準 FDA批準日期在2004年至2018年之間 品牌和專利藥 創新產品（藥物評價和研究中心批準的新分子實體和

20、原始生物制品；生物制品評價與研究中心批準的創新產品）不包括重新配方產品、生物類似藥或仿制藥 Evaluate Limited提供的上市后第三年的收入數據（截至2022年11月；Evaluate Limited 提供的2021年的部分收入數據仍未標記為“實際收入”）注：超過100個產品的收入數據無法從Evaluate Limited獲得，這些產品往往是收入較低或由民營公司商業化的產品本文的分析使用了本文的分析使用了Evaluate LimitedEvaluate Limited所提供的產品在美國的收入數據所提供的產品在美國的收入數據 “第三年”是指上市之日起的第三個完整日歷年；例如，2007年的

21、收入用于2004年上市的產品，2020年的收入用于2017年上市的產品，無論產品在一年中的哪個月獲批 為了實現不同年份收入的一致性比較，本報告根據IQVIA的 美國藥品支出和使用趨勢報告 和美國醫學會對投資研究公司SSR Health的數據的分析，對不同年份的藥品收入進行了藥品價格變化調整 選擇2018年上市的產品作為分析的截止范圍，是因為截至本報告發布，2018年上市的產品是市場上有實際收入數據的最后一批產品附錄B特征的定義每個特征下，產品被分為兩類，對比兩個類別的產品上市表現每個特征下，產品被分為兩類，對比兩個類別的產品上市表現特征類型特征類型特征特征定義和來源定義和來源疾病相關疾病嚴重程

22、度疾病對死亡率、發病率和生命質量的影響 重度重度：短期死亡率高的疾病 中度中度：直接死亡風險低，但出現嚴重共病的可能性高的疾病 輕度輕度：主要影響生命質量的疾病來源：疾病控制與預防中心；世界衛生組織；PubMed以及其他有關疾病死亡率和發病率的數據；美國和歐盟的價值評估報告與全科醫生（PCP）的互動全科醫生（PCP）參與處方決策的程度 一定程度的參與一定程度的參與：全科醫生會開出處方 沒有或參與程度非常低沒有或參與程度非常低：全科醫生不參與或很少參與處方決策來源：文章；患者協會網站；公司聲明；醫療保險索賠數據產品相關與目前標準治療方案相比的顯著優勢根據美國和歐盟公布的價值評估報告和治療指南對比

23、產品與標準診療的臨床效果 臨床效果有提升：臨床效果有提升：與上市時的標準診療相比，有效性和安全性有輕微或重大提升（可能會在已發表的頭對頭研究中和其他產品直接比較）臨床效果沒有提升：臨床效果沒有提升：非劣或劣于上市時的標準診療，或沒有比較數據主要來源：Haute Autorit de Sant(France)s Amlioration du Service Mdical Rendu(ASMR;improvement in medical benefit).其他來源：臨床與經濟評估研究所；美國國家綜合癌癥網絡（NCCN）；Federal Joint Committee（德國）；其他價值評估組織和期

24、刊進入市場的順序藥品在其所屬機理下針對主要適應癥的上市順序 來源：Pharmaproject；Citeline；L.E.K.研究與分析定價出廠價（WAC）來源：SSR Health,Centers for Medicare&Medicaid Services,L.E.K.研究與分析公司相關公司規模產品獲得FDA批準后第三年，公司的市值（美元）大：超過400億美元中：50至400億美元?。盒∮?0億美元民營公司則根據相對于大型生物制藥公司的總收入被劃分到相應的規模等級。來源：S&P Global Market Intelligence；公司披露的數據；L.E.K.研究和分析領袖視角預測創新藥上市

25、表現的關鍵因素7L.E.K.Consulting附錄C具備不同“重磅產品要素”的產品的第三年收入分布*15%16%70%5%92%15%13%72%6%10%84%13%11%76%7%12%81%13%13%74%8%10%81%0%20%40%60%80%100%公司規模與全科醫生(PCP)的互動進入市場的順序與目前標準治療方案相比的顯著優勢中、小大n=246n=171n=158n=259n=203n=214n=190n=227否首個是一定程度第二或更晚 沒有或很少11%11%78%9%12%79%價格(每月出廠價)n=215n=202￥8K￥8K11%13%77%8%8%84%疾病嚴重程

26、度n=299n=118嚴重不太嚴重低于5億美元5億至10億美元10億美元及以上公司相關產品相關疾病相關*藥品收入進行了藥品價格變化調整，參閱附錄A資料來源：L.E.K.研究與分析；有關方法論和資料來源的詳細信息，請參閱附錄 3%尾注尾注1L.E.K.analysis of IQVIA2Evaluate,“Evaluate Pharma World Preview 2022 Outlook to 2028.”https:/ MackeyJenny Mackey是L.E.K.紐約分公司副董事，負責生命科學業務，同時擔任L.E.K醫療行業洞見中心的董事。她專注于生物制藥行業，致力于在研發組合優先級排

27、序、新產品規劃、收入預測和估值以及組織績效和發展等一系列關鍵問題上為客戶提供建議。Spencer RobertsonSpencer Robertson是L.E.K.紐約分公司業務經理，也是生物制藥和生命科學業務團隊成員。Spencer在生物制藥擁有豐富經驗，致力于在投資組合優化、治療領域戰略規劃、業務發展戰略制定、商業盡職調查等關鍵問題上為企業客戶提供支持。Pierre JacquetPierre Jacquet博士是L.E.K.董事總經理兼全球醫療業務副主席。Pierre常駐波士頓，他在企業戰略和業務單元戰略制定以及并購交易等領域擁有超過20年的項目經驗。他負責生物制藥、醫療技術和診斷行業的

28、眾多相關業務，致力于幫助企業客戶制定并執行戰略，以實現股東價值的最大化。TJ BilodeauTJ Bilodeau是L.E.K.波士頓分公司董事總經理兼合伙人，也是醫療行業相關業務的成員。他擁有超過15年的醫療行業戰略咨詢經驗，專注于為新興和中型生物制藥公司制定增長策略。他在多個治療領域擁有豐富經驗，致力于在商業化策略制定、投資組合優化、交易支持以及其他更廣泛的戰略規劃等方面為客戶提供戰略咨詢服務。Peter Rosenorn Peter Rosenorn是L.E.K.波士頓分公司董事總經理，負責公司的生命科學領域的上市卓越相關業務。Peter專注于增長戰略制定以及組織和績效提升，致力于在組

29、織規模擴大和發展、上市規劃與商業化、交易支持、收入預測與估值以及并購整合等一系列關鍵問題上為客戶提供建議。關于作者關于作者感謝Mariyam Indhar、Hayley Tessler、Moritz Reiterer、Alexandra Filbrun、Jason Dorr以及L.E.K.信息資源中心對本文的重要貢獻。關于關于L.E.K.L.E.K.咨詢咨詢我們是L.E.K.咨詢，一家全球性的戰略咨詢公司，致力于幫助業務領導者把握競爭優勢，獲取持續增長。我們的深刻洞見能夠幫助客戶重塑業務發展軌跡，發掘機遇，并為其賦能，以把握每一個關鍵時刻。自1983年創立以來，我們遍布全球的團隊在跨越美洲、亞太和歐洲的區域內，與來自各個行業的跨國企業、創業企業以及私募股權投資者展開合作，為其提供戰略咨詢服務。如欲了解更多信息，請訪問 。L.E.K.Consulting是L.E.K.Consulting LLC的注冊商標。本文檔中提及的所有其他產品和品牌均為其各自所有者的財產。2023 L.E.K.Consulting Limited