細胞治療CAR~T行業深度報告：細胞治療七載歸來方始坼-210706（119頁）.pdf

1、 CAR-T為目前細胞治療行業的重要分支：作為新興的腫瘤治療技術，近年來得到了產業與投資界的高度關注。綜合技術對應的患者規模、技術發展階段等因素，CAR-T在整個行業的體量及進展均名列前茅，因此得到了更高的關注度;   CAR-T結構的主要組成部分包括：抗原結合域(Antigen-binding site)、鉸鏈區域(Linker)、跨膜結構域(Transmembrane domain)、細胞內信號傳導域(Signal transduction domain)，其中抗原結合域(決定靶點)和細胞內信號傳導域(決定下游刺激程度和殺傷效果)為相對對于整體治療效果的影響較

2、大; 安全性問題近年來逐步得到控制：包括CRS、神經毒性、清淋引起的相關毒性、脫靶毒性、非腫瘤靶向毒性、On-Target On-Tumor毒性、過敏反應、插入突變等; 目前，FDA已批準5款CAR-T治療產品上市：其中4個靶向CD19靶點，1個靶向BCMA，均用于治療血液瘤。從有效性來看，ORR(50-87%)和CR(28-63%)都達到了較高的水平，即使在后線的患者中療效依然十分顯著;從價格的角度來看，目前5款CAR-T治療產品的定價差距不大(37萬美金-48萬美金)，但昂貴的價格降低了可觸及的人群;  國內細胞治療相關企業：復興凱特、藥明巨諾、傳奇生物、永泰生物、科濟生物、馴鹿醫療、博生吉安科、優卡迪生物、普瑞金、亙喜生物等。從競爭情況看，雖然靶點和適應癥較為集中，主要是CD19和BCMA，且主要針對血液瘤，但技術路徑差別較大，從產品的設計角度存在差異化; CAR-T未來的主要發展方向：安全性、有效性、前線/標準療法、聯合給藥、實體瘤拓展、多樣細胞治療技術路徑、商業化推廣等方面;其中，從中短期國內CAR-T競爭格局來看，價格和市場推廣將會成為重要的影響因素。