和元生物-專注細胞與基因治療CDMO-220413（24頁）.pdf

1、 請閱讀最后一頁的重要聲明！ 和元生物(688238) / 醫療服務 / 公司深度研究報告 / 2022.4.13 專注細胞與基因治療專注細胞與基因治療 CDMOCDMO 證券研究報告 投資評級：中性投資評級：中性( (首次首次) ) 基本數據基本數據 20222022- -0404- -1212 收盤價（元） 17.62 流通股本（億股） 0.69 每股凈資產（元） 2.33 總股本（億股） 4.93 最近最近 1212 月市場表現月市場表現 分析師分析師 張文錄張文錄 SAC 證書編號：S0160517100001 聯系人聯系人 華挺華挺 相關報告相關報告 核心觀點 和元生物和元生物是是基

2、因治療領域的綜合服務商?；蛑委燁I域的綜合服務商。公司公司專注于為基因治療的基礎研究提供基因治療載體研制、基因功能研究等 CRO 服務，以及為基因藥物的研發提供 IND-CMC 藥學研究、臨床樣品 GMP 生產等 CDMO 服務。公司目前可提供：質粒、腺相關病毒、慢病毒等載體產品；溶瘤皰疹病毒、溶瘤痘病毒等多種溶瘤病毒產品；CAR-T 等細胞治療產品的技術研究、工藝開發和 GMP 生產服務。 細胞與基因治療產品壁壘高，細胞與基因治療產品壁壘高，公司在手訂單維持營收增長公司在手訂單維持營收增長?；蛑委熕幬镅邪l和生產難度大、周期長、成本高，同時對于技術平臺、GMP 生產平臺要求標準較高，對于 C

3、DMO 需求大。2021 年 8 月 20 日公司在手訂單約 3.13 億，項目數量 42 個（溶瘤病毒 22 個，AAV 基因治療 6 個，細胞治療 14 個），為 2022 年收入端維持高增長提供支撐。 公司已具有兩大核心技術集群公司已具有兩大核心技術集群：1、基因治療載體開發技術；2、基因治療載體生產工藝及質控技術。公司擁有近 1000 平方米的基因治療產品中試平臺，近 7000 平方米的基因治療產品 GMP 生產平臺，包括質粒生產線 1 條、病毒載體生產線 3 條、CAR-T 細胞生產線 2 條、建庫生產線 3條、灌裝線 1 條，GMP 產能規模已達國外同類企業水平。 公司作為主營業務

4、純粹為細胞基因治療的首家上市公司，由于細胞基因治公司作為主營業務純粹為細胞基因治療的首家上市公司，由于細胞基因治療賽道的高景氣，可以享受一定估值溢價空間。療賽道的高景氣，可以享受一定估值溢價空間。未來，公司有望維持高增長態勢，預測2022-2024年公司收入分別為4.23/6.23/8.79億元，同比增長 66.09/47.23/40.98%，歸母凈利潤分別為 0.83/1.23/1.98 億元，對應 EPS 分別為 0.21/0.31/0.50 元。首次覆蓋，給予首次覆蓋，給予“增持增持”評級。評級。 風險提示：風險提示：監管趨嚴的風險；技術路線迭代的風險；研發不及預期的風險；銷售不及預期的

5、風險；國際關系變動的風險；產能釋放不及預期的風險 盈利預測: 2020A 2021A 2022E 2023E 2024E 營業總收入（百萬元） 143 255 423 623 879 收入增長率（%） 126.93 78.57 66.09 47.23 40.98 歸母凈利潤（百萬元） 94 54 83 123 198 凈利潤增長率（%） 358.57 -42.55 53.22 48.54 60.02 EPS（元/股） 0.32 0.14 0.21 0.31 0.50 PE 0.00 0.00 87.64 59.00 36.87 ROE（%） 11.12 5.91 8.31 10.98 14.9

6、5 PB 0.00 0.00 7.28 6.48 5.51 數據來源：wind 數據，財通證券研究所 -20%-12%-4%4%13%21%2022-032022-04和元生物滬深300上證指數醫療服務 公司深度研究報告公司深度研究報告 證券證券研究報告研究報告 謹請參閱尾頁重要聲明及財通證券股票和行業評級標準謹請參閱尾頁重要聲明及財通證券股票和行業評級標準 2 內容目錄內容目錄 1.1. 公司簡介：深耕細胞與基因治療領域多年的公司簡介：深耕細胞與基因治療領域多年的 CDMOCDMO 領先企業領先企業 . 3 3 1.1.1.1. 公司簡介公司簡介 . 3 3 1.2.1.2. 公司股權結構與

7、管理層公司股權結構與管理層 . 5 5 1.3.1.3. 業務持續高速增長業務持續高速增長 . 7 7 2.2. 基因治療領域基因治療領域 CRO CRO 和和 CDMO CDMO 業務方興未艾業務方興未艾 . . 1111 2.1.2.1. 基因治療監管發展歷程基因治療監管發展歷程 . 1111 2.2.2.2. 中國基因治療行業政策中國基因治療行業政策 . 1212 2.3.2.3. 細胞與基因治療行業蓬勃發展細胞與基因治療行業蓬勃發展 . 1313 3.3. 和元生物具有完善的業務能力和技術平臺和元生物具有完善的業務能力和技術平臺 . 1717 4.4. 盈利預測與投資建議盈利預測與投資

8、建議 . 2020 4.1.4.1. 盈利預測假設與業務拆分盈利預測假設與業務拆分 . 2020 4.2.4.2. 估值分析與投資建議估值分析與投資建議 . 2121 5.5. 風險提示風險提示 . 2222 圖表目錄圖表目錄 圖圖 1. 1. 和元生和元生物辦公樓實景物辦公樓實景 . 3 3 圖圖 2. 2. 和元技術平臺和元技術平臺 . 4 4 圖圖 3. 3. 公司發展歷程公司發展歷程 . 5 5 圖圖 4. 4. 公司股權結構公司股權結構 . 6 6 圖圖 5. 5. 公司營業收入與凈公司營業收入與凈利潤利潤 . 8 8 圖圖 6. 6. 公司業務結構覆蓋公司業務結構覆蓋 CROCRO

9、 與與 CDMOCDMO . 8 8 圖圖 7. 7. 美國細胞與基因治療領域發展歷程美國細胞與基因治療領域發展歷程 . 1111 圖圖 8. 20168. 2016- -20202020 年細胞與基因治療行業投融資情況年細胞與基因治療行業投融資情況 . 1414 圖圖 9. 9. 細胞與基因治療領域交易數量與金額快速增長細胞與基因治療領域交易數量與金額快速增長 . 1414 圖圖 10. 10. 全球累計在研基因治療臨床試驗數量全球累計在研基因治療臨床試驗數量. 1717 圖圖 11. 11. 公司擁有國內領先的細胞與基因治療公司擁有國內領先的細胞與基因治療 GMPGMP 生產線生產線 .

10、1919 表表 1. 1. 公司管理與技術團隊公司管理與技術團隊 . 7 7 表表 2. 2. 公司收入拆分（萬元）公司收入拆分（萬元） . 9 9 表表 3. 3. 公司公司 20192019- -2021H12021H1 前十大客戶情況前十大客戶情況 . 1010 表表 4. 4. 公司公司 20212021 年在手訂單情況年在手訂單情況 . 1010 表表 5. 5. 中國中國基因治療行業政策基因治療行業政策 . 1313 表表 6. FDA6. FDA 已批準的在售基因治療制品（截至已批準的在售基因治療制品（截至 2021.082021.08） . 1515 表表 7. EMA7. E

11、MA 已批準的在售基因治療制品（截至已批準的在售基因治療制品（截至 2021.082021.08） . 1616 表表 8. 8. 公司核心技術突破技術瓶頸公司核心技術突破技術瓶頸 . 1818 表表 9. 9. 公司行業競爭情況公司行業競爭情況 . 2020 表表 10. 10. 公司盈利預測公司盈利預測 . 2121 表表 11. 11. 可比公司估值可比公司估值 . 2222 RZiZpXbYhUtXfW2XfW6MbPbRnPpPoMnPkPnNrNlOnMtP7NnNuMMYsPpRvPnPoO 公司深度研究報告公司深度研究報告 證券證券研究報告研究報告 謹請參閱尾頁重要聲明及財通證

12、券股票和行業評級標準謹請參閱尾頁重要聲明及財通證券股票和行業評級標準 3 1.1. 公司簡介：深耕細胞與基因治療領域多年的公司簡介：深耕細胞與基因治療領域多年的 CDMOCDMO 領先企業領先企業 1.1.1.1. 公司簡介公司簡介 和元生物是一家聚焦基因治療領域的生物科技公司，專注于為基因治療的基礎研究，提供基因治療載體研制、基因功能研究等 CRO 服務；以及為基因藥物的研發，提供 IND-CMC 藥學研究、臨床樣品 GMP 生產等 CDMO 服務。 公司以“基因藥中國造”為使命，圍繞病毒載體研發和大規模生產工藝開發，打造了核心技術集群，建立了適用于多種基因藥物的大規模、高靈活性 GMP生產

13、體系。通過提供：質粒、腺相關病毒、慢病毒等載體產品；溶瘤皰疹病毒、溶瘤痘病毒等多種溶瘤病毒產品；CAR-T 等細胞治療產品的技術研究、工藝開發和 GMP 生產服務，公司致力于加快基因治療的基礎研究、藥物發現、藥學研究、臨床和商業化進程，推動基因治療產業整體發展，實現“讓基因治療造福人類”的公司愿景。 圖圖 1.1. 和元生物和元生物辦公樓實景辦公樓實景 數據來源：數據來源：和元生物官網，和元生物官網，財通證券研究所財通證券研究所 公司擁有包括分子生物學平臺、實驗級病毒載體包裝平臺、細胞功能研究平臺、SPF 級動物實驗平臺、臨床級基因治療載體和細胞治療工藝開發平臺、質控技術研究平臺在內的全面的技

14、術平臺，為公司從事多元化的 CRO、CDMO 服務提供了重要的技術研發支撐。 公司深度研究報告公司深度研究報告 證券證券研究報告研究報告 謹請參閱尾頁重要聲明及財通證券股票和行業評級標準謹請參閱尾頁重要聲明及財通證券股票和行業評級標準 4 圖圖 2.2. 和元技術平臺和元技術平臺 數據來源：數據來源：和元生物和元生物招股書，招股書，財通證券研究所財通證券研究所 公司自成立起即深耕基因治療領域，發展大體經歷了 3 個階段： 第一階段，2013 年-2015 年，基因治療 CRO 業務為主。公司以基因治療CRO 業務為主，通過提供毒載體的改造和發現、病毒載體包裝、基因功能研究等，服務于高校、醫院等

15、機構開展疾病機理、基因功能修飾等基礎性、先導性研究工作。此階段，公司打造并完善基因治療早期研發所需的基礎技術平臺，同時逐步加大對基因功能研究、載體大規模生產技術的探索，為拓展基因治療CDMO 業務進行鋪墊。 第二階段，2016 年-2019 年，基因治療 CDMO 業務準備期，迅速完成了技術、GMP 平臺、人員及市場拓展的準備。2016 年以后，全球基因治療產業加快發展，公司積極打造 CDMO 工藝團隊和建設 GMP 產能，重點建成了基因治 公司深度研究報告公司深度研究報告 證券證券研究報告研究報告 謹請參閱尾頁重要聲明及財通證券股票和行業評級標準謹請參閱尾頁重要聲明及財通證券股票和行業評級標

16、準 5 療載體工藝開發技術平臺、質控研究技術平臺等技術平臺；于2018年啟動公司首個新藥臨床申報 CDMO 服務項目，于 2019 年建成基于“一次性技術”的高靈活性 GMP 平臺和完善的質量管理體系，同時啟動首個中、美 IND 雙報CDMO 項目。 第三階段，2020 年-至今，基因治療 CDMO 業務成長期。2020 年以后，國內基因治療產業開始快速發展，帶動CDMO服務市場需求持續上升。公司繼續深化已有平臺技術，加強新技術、新工藝和新方法在基因治療載體在生產工藝和質量檢測方面的應用開發，進一步加強和完善 GMP 質量管理體系以及項目管理體系，提升CDMO項目交付能力。同時打造細胞治療工藝

17、技術平臺，為客戶提供多樣化高質量服務。目前已為超過 90 個 Pre-IND 及臨床 I&II 期項目提供服務。2020 年 5 月，公司幫助客戶的溶瘤病毒項目成功獲得美國臨床試驗批件，并提供樣品用于客戶在中國、美國、澳大利亞的臨床試驗研究，達成了 CDMO業務的重要里程碑。 圖圖 3.3. 公司發展歷程公司發展歷程 數據來源：數據來源：和元生物招股書和元生物招股書，財通證券研究所財通證券研究所 1.2.1.2. 公司股權結構與管理層公司股權結構與管理層 目前，公司已形成了完善合理的股權結構，為公司保持領先優勢提供了堅實的制度保障。截止 2021 年 12 月 31 日，公司控股股東、機構股東

18、、核心團隊股東、其他股東分別持有公司發行前股本總額的 24.03%、53.00%、10.09%、12.88%。其中，潘謳東先生為控股股東，同時也是公司的實際控制人；機構股 公司深度研究報告公司深度研究報告 證券證券研究報告研究報告 謹請參閱尾頁重要聲明及財通證券股票和行業評級標準謹請參閱尾頁重要聲明及財通證券股票和行業評級標準 6 東主要是 VC/PE 投資人。核心團隊股東包括王富杰等 5 人及上海謳立（賈國棟、徐魯媛分別持股25.56%） 、上海謳創（賈國棟、徐魯媛分別持股 50%）兩個持股平臺，均為控股股東一致行動人。 圖圖 4.4. 公司股權結構公司股權結構 數據來源：數據來源：和元生物

19、招股書，和元生物招股書，財通證券研究所財通證券研究所 公司已建立了一支強大的技術與管理團隊，人才儲備雄厚。 公司深度研究報告公司深度研究報告 證券證券研究報告研究報告 謹請參閱尾頁重要聲明及財通證券股票和行業評級標準謹請參閱尾頁重要聲明及財通證券股票和行業評級標準 7 表表 1.1. 公司管理與技術團隊公司管理與技術團隊 姓名 職務 簡介 潘謳東 董事長 1989 年 7 月至 1992 年 10 月，任上海氯堿化工股份有限公司培訓中心教師；1992 年 9月至 2002 年 12 月，任第二軍醫大學（現已更名為海軍軍醫大學）基礎部新藥中試中心科研技術員；2003 年 3 月至 2005 年

20、3 月，任上海謳博醫學生物工程科技有限公司總經理；2005 年 4 月至 2006 年 4 月，任華源集團上海醫藥分公司華東地區商務部經理；2006 年 5 月至 2012 年 12 月，任上海生博醫學生物工程科技有限公司執行董事兼總經理；2013 年 3 月至 2013 年 4 月，任和元有限執行董事；2013 至今，任和元生物董事長。 賈國棟 董事、總經理 2009 年 7 月至 2017 年 1 月，先后擔任通用電氣醫療集團中國生命科學研發中心高級研究員、研究經理、研發總監；2017 年 2 月至 2017 年 7 月，任公司工藝研發總監；2017年 7 月至今，任職和元生物。 楊興林

21、副總經理、研發總監 博士學位。1998 年 7 月至 2002 年 6 月，任天津市國家海洋信息中心海洋經濟工作室助理工程師；2004 年 9 月至 2011 年 4 月，在中國科學院上海生物化學與細胞生物學研究所攻讀博士學位；2011 年 4 月至 2013 年 6 月，任上海生博生物醫藥科技有限公司技術總監；2013 年 6 月至今任職和元生物 楊興林 副總經理、研發總監 博士學位。1998 年 7 月至 2002 年 6 月，任天津市國家海洋信息中心海洋經濟工作室助理工程師；2004 年 9 月至 2011 年 4 月，在中國科學院上海生物化學與細胞生物學研究所攻讀博士學位；2011 年

22、 4 月至 2013 年 6 月，任上海生博生物醫藥科技有限公司技術總監；2013 年 6 月至今任職和元生物。 額日賀 副總經理、研發總監 本科學歷。1999 年 7 月至 2002 年 5 月，任內蒙古雙奇藥業股份有限公司質量保證工程師；2002 年 5 月至 2002 年 8 月，任上海交大昂立生物藥業有限公司質檢技術員；2002年 10 月至 2003 年 10 月，任上海兆安醫學科技有限公司質檢技術員；2003 年 10 月至2007 年 10 月，任上海雙金生物科技有限公司菌種工程師、質量部經理；2007 年 10 月至 2011 年 6 月，任維亞生物科技（上海）有限公司技術工程

23、師；2012 年 3 月至 2013年 3 月，任上海生博生物醫藥科技有限公司行政主管、采購；2013 年 4 月至今任職和元生物。 由慶睿 副總經理、CDMO 運營總監 博士學位。 2012 年 9 月至 2013 年 7 月，任美國天主教大學博士后；2013 年 7 月至 2015 年 3 月，任通用電氣（中國）研究開發中心有限公司（現已更名為通用電氣（中國）能源發展有限公司）高級研究員；2015 年 3 月至 2017 年 5 月，任長春高新技術產業（集團）股份有限公司企業發展部部長；2017 年 5 月至今任職和元生物。 數據來源：數據來源：和元生物招股書，和元生物招股書，財通證券研究

24、所財通證券研究所 1.3.1.3. 業務持續高速增長業務持續高速增長 近年來，得益于細胞與基因治療行業蓬勃發展，公司業績快速增長。2018- 公司深度研究報告公司深度研究報告 證券證券研究報告研究報告 謹請參閱尾頁重要聲明及財通證券股票和行業評級標準謹請參閱尾頁重要聲明及財通證券股票和行業評級標準 8 2020 年公司營收分別為 0.44/0.63/1.43 億元，2018-2020 年營收 CAGR 為 79.70%；20182020 年公司歸母凈利潤分別為-0.32/-0.37/0.94 億元。 圖圖 5.5. 公司營業收入與凈利潤公司營業收入與凈利潤 數據來源：數據來源：windwind

25、，財通證券研究所財通證券研究所 圖圖 6.6. 公司業務結構覆蓋公司業務結構覆蓋 CROCRO 與與 CDMOCDMO 數據來源：數據來源：和元生物招股書和元生物招股書，財通證券研究所財通證券研究所 具體來看，由于公司病毒載體業務涉及 CRO 與 CDMO 兩方面業務，且近年來快速增長。從產品的結構來看，2018-2021 年上半年，基因治療 CRO 和 CDMO 營收占比之和一直維持在 95%以上。主要得益于 2013-2019 年，公0%20%40%60%80%100%120%140%-100-500501001502002503002018201920202021營業收入（百萬元）歸母凈

26、利潤營業收入YOY 公司深度研究報告公司深度研究報告 證券證券研究報告研究報告 謹請參閱尾頁重要聲明及財通證券股票和行業評級標準謹請參閱尾頁重要聲明及財通證券股票和行業評級標準 9 司大量服務 CRO 客戶，隨著客戶項目推進 IND 和 I/II 期臨床，CDMO 需求快速增加。但是，由于行業發展仍處在發展早期，國內進入臨床階段的客戶仍相對較少，公司收入仍主要是 IND-CMC 項目。 表表 2.2. 公司收入拆分公司收入拆分（萬元）（萬元） 類別 2021 年 1-6月 2020 年度 2019 年度 2018 年度 基因治療 CRO 2,386.47 3,668.62 3,608.52 2

27、,934.85 基因治療載體研制服務 1,649.76 2,625.57 2,641.17 2,477.33 基因功能研究服務 736.71 1,043.05 967.35 457.52 基因治療 CDMO(Pre-IND) 5,311.24 9,008.68 2,483.02 1,291.17 Non-IND 服務 522.17 505.61 197.34 102.14 IND-CMC 服務 4,555.47 7,892.85 2,006.14 1,084.95 Pre-IND 配套服務 233.6 610.22 279.54 104.08 基因治療 CDMO(Post-IND) 1,913

28、.30 1,162.66 - - 臨床 I&II 期生產服務 1,913.30 1,162.66 - - 生物制劑、試劑及其他 267.89 391.21 192.74 108.68 合計 9,878.89 14,231.18 6,284.28 4,334.70 數據來源：數據來源：和元生物招股書，和元生物招股書，財通證券研究所財通證券研究所 公司深度研究報告公司深度研究報告 證券證券研究報告研究報告 謹請參閱尾頁重要聲明及財通證券股票和行業評級標準謹請參閱尾頁重要聲明及財通證券股票和行業評級標準 10 表表 3.3. 公司公司 2 2019019- -20212021H H1 1 前十大客戶

29、情況前十大客戶情況 年度 序號 客戶名稱 主要服務 銷售金額（萬元） 銷售占比 2021 年 1-6 月 1 深圳市亦諾微醫藥科技有限公司 基因治療 CDMO 1,912.08 19.31% 2 上海復諾健生物科技有限公司 基因治療 CDMO 1,211.13 12.23% 3 江蘇萬戎生物醫藥科技有限公司 基因治療 CDMO 851.29 8.60% 4 原啟生物科技（上海）有限責任公司 基因治療 CDMO 639.23 6.46% 5 北京中因科技有限公司 基因治療 CDMO 520.19 5.25% 合計 5,133.92 51.85% 2020 年度 1 深圳市亦諾微醫藥科技有限公司

30、基因治療 CDMO 2,646.94 18.54% 2 上海復諾健生物科技有限公司 基因治療 CDMO 1,751.39 12.27% 3 成都康華生物制品股份有限公司 基因治療 CDMO 1,673.11 11.72% 4 南京吉邁生物技術有限公司 基因治療 CDMO 733.02 5.13% 5 江蘇萬戎生物醫藥科技有限公司 基因治療 CDMO 509.43 3.57% 合計 7,313.90 51.23% 2019 年度 1 深圳市亦諾微醫藥科技有限公司 基因治療 CDMO 858.7 13.65% 2 杭州功楚生物科技有限公司 基因治療 CDMO 647.85 10.30% 3 貴州中

31、澤微環生物科技有限公司 基因治療 CDMO 597.39 9.50% 4 中國科學院上海營養與健康研究所 基因治療 CRO 130.08 2.07% 5 陸軍軍醫大學第一附屬醫院 基因治療 CRO 91.76 1.46% 合計 2,325.79 36.97% 數據來源：數據來源：和元生物招股書，和元生物招股書，財通證券研究所財通證券研究所 目前公司在手訂單情況良好，根據招股書披露截止 2021 年 8 月 20 日公司在手訂單約 3.13 億，項目數量 42 個（溶瘤病毒 22 個，AAV 基因治療 6 個，細胞治療 14 個） ，也為 2022 年收入端維持高增長提供支撐。 表表 4.4.

32、公司公司 2 2021021 年在手訂單情況年在手訂單情況 產品類別 在手項目數量（個） 在手未執行合同金額 （萬元） 溶瘤病毒 14 22,060.58 AAV 基因治療 6 3,023.56 細胞治療 22 5,481.00 其他 - 694.5 小計 42 31,259.64 數據來源：數據來源：和元生物招股書，和元生物招股書，財通證券研究所財通證券研究所 公司深度研究報告公司深度研究報告 證券證券研究報告研究報告 謹請參閱尾頁重要聲明及財通證券股票和行業評級標準謹請參閱尾頁重要聲明及財通證券股票和行業評級標準 11 2.2. 基因治療領域基因治療領域 CRO CRO 和和 CDMO C

33、DMO 業務方興未艾業務方興未艾 2.1.2.1. 基因治療監管發展歷程基因治療監管發展歷程 美國在基因治療領域具有相對嚴謹和完善的監管體系，已形成由法律法規、管理制度與藥物指南組成的三層法規監管框架。其監管發展歷史整體上分為自由發展階段、調整階段、規范化發展階段。 自由發展階段（1991-1999） ：1991 年，FDA 發布了其在基因治療領域的第一份指導意見，由此掀起了基因治療的熱潮。 調整階段（1999） ：1999 年，一位患者在基因治療的安全性臨床研究中因為免疫過激反應而死亡，引發了公眾對于基因治療安全性的廣泛討論?；蛑委熜袠I的發展一度面臨較大的信任危機。 規范化發展階段（199

34、9-至今） ：FDA 陸續公布了多項針對基因治療的監管辦法，以加強對受試者的保護，同時，建立 ClinicalTrials.gov 網站追蹤各領域的臨床試驗情況，基因治療發展隨之步入正軌。2018 年，FDA 聲明將減少不必要的雙重監察，逐步簡化監管程序。 圖圖 7.7. 美國細胞與基因治療領域發展歷程美國細胞與基因治療領域發展歷程 公司深度研究報告公司深度研究報告 證券證券研究報告研究報告 謹請參閱尾頁重要聲明及財通證券股票和行業評級標準謹請參閱尾頁重要聲明及財通證券股票和行業評級標準 12 數據來源：數據來源：和元生物招股書和元生物招股書，財通證券研究所財通證券研究所 目前，FDA 已頒布

35、多項主要針對特定疾病領域基因治療的政策，涉及神經退行性疾病、血友病、罕見病等，為各類基因治療產品的設計、試驗、分析、臨床評估、用藥隨訪，以及各國開展的基因治療研究及臨床試驗提供了重要指導意見。 2.2.2.2. 中國基因治療行業中國基因治療行業政策政策 2016 年以來，國家和各級政府持續出臺產業鼓勵政策，支持基因治療 CDMO及基因治療整體產業的發展。行業相關政策具體如下 公司深度研究報告公司深度研究報告 證券證券研究報告研究報告 謹請參閱尾頁重要聲明及財通證券股票和行業評級標準謹請參閱尾頁重要聲明及財通證券股票和行業評級標準 13 表表 5.5. 中國基因治療行業政策中國基因治療行業政策

36、序號 政策名稱 發布時間 發布部門 主要內容 1 中華人民共和國國民經濟和社會發展第十四個五年規劃和2035 年遠景目標綱要 2021 全國人大常委會 加強基因組學研究應用、生物藥等技術創新 2 上海市建設具有全球影響力的科技創新中心“十四五”規劃 2021 上海市政府 建立從實驗室到臨床階段的細胞治療及基因治療關鍵技術體系，覆蓋載體研發、生產工藝、質量控制等核心技術以及臨床轉化等多個環節，滿足國內和國際市場日益擴大的細胞與基因治療產業化需求，推動細胞治療與基因治療產品的技術創新與產業化進程。 3 上海市先進制造業發展“十四五”規劃 2021 上海市政府 加快免疫治療、基因治療、溶瘤病毒療法等

37、技術產品的研究和轉化，加強合同委托模式（CMO/CDMO）發展 4 北京市“十四五”時期高精尖產業發展規劃 2021 北京市政府 在細胞和基因治療方面構筑領先優勢,完善 CRO、CMO/CDMO 等平臺服務體系,推動重點品種新藥產業化。 5 上海市人民政府辦公廳關于促進本市生物醫藥產業高質量發展的若干意見 2021 上海市政府 支持基因治療、細胞治療等高端生物制品；鼓勵通過合同生產組織（CMO）或合同研發生產組織（CDMO）方式，委托開展研發生產活動 6 產業結構調整指導目錄（2019 年本） 2019 國家發展改革委 將基因治療藥物和細胞治療藥物寫入指導目錄 7 知識產權重點支持產業目錄（2

38、018 年本） 2019 國家知識產權局 將干細胞與再生醫學、免疫治療、細胞治療、基因治療劃為國家重點發展和亟需知識產權支持的重點產業之一 8 關于組織實施生物醫藥合同研發和生產服務平臺建設專項的通知 2018 國家發展改革委等四部委 重點支持生物醫藥合同研發服務、生物醫藥合同生產服務，重點支持創新藥生產工藝開發和產業化，優先支持掌握藥物生產核心技術、質量體系及環境健康安全（EHS）體系與國際接軌的規?；?、專業化合同生產服務平臺 9 “十三五”衛生與健康科技創新專項規劃 2017 國家科技部、衛健委等 加強干細胞和再生醫學、免疫治療、基因治療、細胞治療等關鍵技術研究，加快生物治療前沿技術的臨床

39、應用，創新治療技術，提高臨床救治水平 10 戰略性新興產業重點產品和服務指導目錄（2016 版） 2017 國家發展改革委 生物技術藥物中提到了“針對惡性腫瘤等難治性疾病的細胞治療產品和基因藥物” 11 “十三五”生物產業發展規劃 2016 國家發展改革委 建設集細胞治療新技術開發、細胞治療生產工藝研發、病毒載體生產工藝研發，病毒載體 GMP 生產、細胞治療 cGMP生產、細胞庫構建等轉化應用銜接平臺于一體的免疫細胞治療技術開發與制備平臺 12 “十三五”國家科技創新規劃 2016 國務院 發展先進高效生物技術，開展重大疫苗、抗體研制、免疫治療、基因治療、細胞治療、干細胞與再生醫學、人體微生物

40、組解析及調控等關鍵技術研究，構建具有國際競爭力的醫藥生物技術產業體系 數據來源：數據來源：和元生物招股書和元生物招股書，財通證券研究所財通證券研究所 2.3.2.3. 細胞與基因治療行業蓬勃發展細胞與基因治療行業蓬勃發展 2015 年以來，全球基因治療行業加快發展，行業融資不斷升溫，風險投資、私 公司深度研究報告公司深度研究報告 證券證券研究報告研究報告 謹請參閱尾頁重要聲明及財通證券股票和行業評級標準謹請參閱尾頁重要聲明及財通證券股票和行業評級標準 14 募投資、IPO 十分活躍。特別在 2017 年以后，隨著腺相關病毒藥物 Luxturna和 2 款 CAR-T 藥物 Kymriah 和

41、Yescarta 的上市，基因治療行業迅猛發展，行業融資總額從 2017 年的約 75 億美元大幅增長至 2020 年的 199 億美元。 圖圖 8.8. 2 2016016- -20202020 年細胞與基因治療行業投融資情況年細胞與基因治療行業投融資情況 數據來源：數據來源：Alliance for Regenerative Medicine 2020 Annual ReportAlliance for Regenerative Medicine 2020 Annual Report，財通證券研究所財通證券研究所 同時，基因治療領域并購規?？焖贁U大，于2019年爆發增長至1,562億美元。

42、并購活躍度的顯著提高，反映了行業加快的整合趨勢和強勁的發展態勢。 圖圖 9.9. 細胞與基因治療領域交易數量與金額快速增長細胞與基因治療領域交易數量與金額快速增長 數據來源：數據來源：Cell and Gene TherapiesCell and Gene Therapies，財通證券研究所財通證券研究所 公司深度研究報告公司深度研究報告 證券證券研究報告研究報告 謹請參閱尾頁重要聲明及財通證券股票和行業評級標準謹請參閱尾頁重要聲明及財通證券股票和行業評級標準 15 同時，基因治療藥物全球商業化進程持續加快。截至 2021 年 8 月，美國 FDA已批準的在售基因治療藥物有 8 個，其中 5

43、個 CAR-T，2 個病毒載體療法，1個溶瘤病毒療法；歐洲藥品管理局已批準的在售基因治療藥物有 11 個，其中 3個是 CAR-T 療法。 表表 6.6. FDAFDA 已批準的在售基因治療制品已批準的在售基因治療制品（截至截至 2021.082021.08） 通用名 商品名 生產廠家 獲批時間 適應癥 療法分類 相關病毒載體 原研機構 idecabtagene vicleucel Abecma Celgene Corporation 2021 成人復發或難治性多發性骨髓瘤患者 CAR-T 慢病毒 Celgene Corporation Lisocabtagene Maraleucel Bre

44、yanzi Juno Therapeutics, Inc. 2021 成人復發或難治性大 B 細胞淋巴瘤 CAR-T 慢病毒 Juno Therapeutics Brexucabtagene Autoleucel Tecartus Kite Pharma, Inc. 2020 成人復發/難治性大 B 細胞淋巴瘤 CAR-T 逆轉錄病毒 Kite Pharma, Inc. Onasemnogene Abeparvovec- xioi Zolgensma Novartis Pharmaceuticals Corporation 2019 脊髓性肌肉萎縮癥 病毒載體療法 腺相關病毒 Center f

45、or Gene Therapy, Abigail Wexner Research Institute, Nationwide Childrens Hospital Tisagenlecleucel Kymriah Novartis Pharmaceuticals Corporation 2017 難治或復發性 B 淋巴細胞白血病 CAR-T 慢病毒 Abramson Cancer Center of University of Pennsylvania Voretigene Neparvovec-rzyl Luxturna Spark Therapeutics, Inc. 2017 RPE65

46、 基因突變相關的視網膜萎縮 病毒載體療法 腺相關病毒 Center for Cellular and Molecular Therapeutics, Childrens Hospital of Philadelphia (CHOP) Axicabtagene Ciloleucel Yescarta Kite Pharma, Inc. 2017 復發或難治性成人大 B 細胞淋巴瘤 CAR-T 逆轉錄病毒 Surgery Branch in NCIs Center for Cancer Research (CCR) Talimogene Laherparepvec Imlygic Amgen In

47、c. 2015 不能通過手術完全切除的晚期黑色素瘤 溶瘤病毒 單純皰疹病毒 BioVex Limited 數據來源：數據來源：F FDADA，財通證券研究所財通證券研究所 公司深度研究報告公司深度研究報告 證券證券研究報告研究報告 謹請參閱尾頁重要聲明及財通證券股票和行業評級標準謹請參閱尾頁重要聲明及財通證券股票和行業評級標準 16 表表 7.7. EMAEMA 已批準的在售基因治療制品已批準的在售基因治療制品（截至截至 2021.082021.08） 通用名 商品名 生產廠家 獲批時間 適應癥 療法 分類 相關病毒載體 原研機構 idecabtagene vicleucel Abecma C

48、elgene Corporation 2021 成人復發或難治性多發性骨髓瘤患者 CAR-T 慢病毒 Celgene Corporation Elivaldogene Autotemcel Skysona Bluebird Bio 2021 腦性腎上腺腦白質營養不良癥 病毒載體療法 慢病毒 Bluebird Bio Brexucabtagene Autoleucel Tecartus Kite Pharma, Inc. 2020 成人復發/難治性套細胞淋巴瘤 CAR-T 逆轉錄病毒 Kite Pharma, Inc. Onasemnogene Abeparvovec-xioi Zolgensm

49、a Novartis Pharmaceuticals Corporation 2020 脊髓性肌肉萎縮癥 病毒載體療法 腺相關病毒 Abigail Wexner Research Institute, Autologous CD34+ cell enriched population that contains hematopoietic stem and progenitor cells (HSPC) Libmedly Orchard Therapeutics (Netherlands) BV 2020 異色性白細胞營養不良 基因修飾的自體造血干細胞 慢病毒 Orchard Therapeu

50、tics (Netherlands) BV Betibeglogene autotemcel Zynteglo Bluebird bio 2019 -地中海貧血 基因修飾的自體造血干細胞 慢病毒 Genetix Pharmaceuticals Voretigene Neparvovec-rzyl Luxturna Spark Therapeutics, Inc. 2019 因 RPE65 基因突變引起的視網膜營養不良導致的視力喪失 病毒載體療法 腺相關病毒 CHOP Axicabtagene Ciloleucel Yescarta Kite Pharma, Inc. 2018 彌漫性大 B 細