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1、CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）12025 年可能上市的主要藥物作為我們著名的季度展望報告的補充，Biomedtracker 很高興能對一些預計將于 2025 年上市的主要后期藥物進行更長遠的展望。這些藥物代表了新藥類別、標準治療的重大變化，和/或 Biomedtracker 和 Datamonitor Healthcare 所涵蓋的廣泛適應癥的巨大市場機遇。本演示文稿中的信息，包括獲批可能性(LOA)評級和即將發生的催化劑事件，均為截至 2024 年 7 月的最新信息。點擊 圖標可在 Biomedtracker 上即時查看每種藥物的更多詳細

2、信息。CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）2目錄單擊可直接跳轉到任一疾病組本報告涵蓋以下適應癥：過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病 過敏特應性皮炎（濕疹）自身免疫/免疫學疾病(A&I)克羅恩病皮肌炎移植物抗宿主病(GVHD)-治療免疫球蛋白 G4 相關疾病(IgG4-RD)重癥肌無力銀屑病銀屑病關節炎潰瘍性結腸炎 心血管(CV)疾病心肌病-擴張型慢性心力衰竭-射血分數保留（慢性 HFpEF）血脂異常/高膽固醇血癥室上性心動過速 皮膚病先天性魚鱗

3、病 內分泌疾病肢端肥大癥先天性腎上腺皮質增生癥(CAH)先天性高胰島素血癥(CHI)1 型糖尿病糖尿病腎病 血液學疾病范可尼貧血血友病 A血友病 A 和 B地中海貧血 傳染病真菌感染-全身性HIV 預防腦膜炎球菌疫苗季節性流感疫苗泌尿道和生殖道感染（抗菌）代謝疾病杜氏肌營養不良癥(DMD)家族性乳糜微粒血癥綜合征(FCS)肥胖癥脊髓性肌萎縮癥(SMA)神經病學疾病纖維肌痛發作性睡病其他神經病學疾病 腫瘤學疾病急性髓系白血病(AML)膀胱癌慢性髓系白血病(CML)結直腸癌(CRC)胃癌頭頸癌乳腺癌(HER2+)乳腺癌(HR+/HER2-)多發性骨髓瘤(MM)非小細胞肺癌(NSCLC)卵巢癌前列腺

4、癌子宮（子宮內膜）癌華氏巨球蛋白血癥 眼科學疾病糖尿病性黃斑水腫糖尿病視網膜病變老花眼 精神病雙相情感障礙(BD)重度抑郁癥創傷后應激障礙精神分裂癥 腎臟疾病C3 腎小球病(C3G)呼吸系統疾病哮喘支氣管擴張睡眠呼吸暫停CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）3過敏CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）4過敏V TA M A|D R M T|L O A：與 平 均 值 相 同|特應性皮炎（濕疹）Dermavant 的 Vtama(tapinarof)是一種非類固醇外用藥物，以芳基烴受體為靶點。Vtama

5、于 2022 年 5 月在美國獲批用于治療銀屑病，其療效與 Zoryve 相當，但也存在毛囊炎和接觸性皮炎等副作用。2024 年 2 月，Dermavant 向 FDA 提交 Vtama 乳霜的補充 NDA，旨在治療成人和 2 歲及以上兒童的特應性皮炎，ADORING 研究的有希望數據為此提供了支持。關鍵性 ADORING 1 研究表明，每日涂抹一次 1%Vtama 乳膏后，56%的治療組患者 EASI-75 評分（即濕疹面積和嚴重程度指數 EASI 較基線改善至少 75%）顯著 改善，而賦形劑組為 23%。此外，通過經驗證的特應性皮炎研究者整體評估量表(vIGA-AD)評分測量，45%接受

6、Vtama 治療的患者達到疾病完全清除，而接受賦形劑治療的患者為 14%。這些積極的研究結果得到了 ADORING 2 研究數據的證實。一旦獲得批準，Vtama 將進入競爭日益激烈的濕疹外用藥市場，其中包括 PDE4 抑制劑 Eucrisa（以療效低而聞名）和 JAK 抑制劑 Opzelura，后者雖然強效，但帶有黑框警告。與新近獲批的 Zoryve 外用乳膏相比，因卓越療效，Vtama 仍然是一個強有力的競爭對手。標簽：新藥類別，標簽擴展（新適應癥）過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CIT

7、ELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）5自身免疫/免疫學疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）6自身免疫/免疫學疾病T R E M F YA|J N J|L O A：高 于 平 均 值|克羅恩病(CD)GALAXI II/III 期試驗中，強生的 Tremfya 在應答不足患者中取得了很好的療效數據，并被定位為一種具有臨床吸引力的管線藥物，與其他選擇性 IL-23 藥物并駕齊驅。GALAXI 研究還包括一個 Stelara 參照組，結果顯示 Tremfya 的緩解率在數值上優于該參照組。強生于 2024

8、年早些時候公布了 GALAXI 2 和 3 III 期試驗的頂線結果，其中 200 mg 每 4 周一次和 100 mg 每 8 周一次的皮下給藥均顯示優于安慰劑和 Stelara，從而引發了人們期待 Tremfya 對市場的潛在影響。雖然 Tremfya 無法在臨床緩解終點方面顯示出優越性，但在臨床緩解和內鏡應答的復合終點方面，200 mg 每月給藥一次產生的應答在統計學上顯著優于 Ustekinumab。Tremfya 已上市，用于治療斑塊狀銀屑病，并有望成為 CD 同類治療藥物中第 4 個上市藥物。強生通過 Stelara 在炎癥性腸病(IBD)領域積累了豐富經驗，因此對Tremfya

9、的推廣戰略充滿信心。然而，Stelara 在 2023 年創造了超過 110 億美元的收入，要填補這些空缺，難度可想而知。生物類似藥的侵蝕迫在眉睫，強生將倚重Tremfya 來挽回損失的收入。標簽：潛在重磅炸彈藥物 過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）7自身免疫/免疫學疾病H I Z E N T R A|C S L|L O A：與 平 均 值 相 同|皮肌炎皮下注射免疫球蛋白并非自身免疫性疾病治療領域的新藥。然

10、而，皮肌炎患者卻無法選擇這種療法，他們通常需要繁瑣的靜脈注射免疫球蛋白和免疫抑制劑來控制 癥狀。Hizentra 是一種通過皮下注射給藥的人免疫球蛋白藥物，已被批準用于治療原發性免疫缺陷(PI)和慢性炎癥性脫髓鞘性多發性神經病(CIDP)。該藥物目前正處于皮肌炎的后期臨床開發階段，預計將于 2024 年第三季度公布初步數據。從長遠來看，Hizentra 將提供更方便的居家治療方案。標簽：潛在重磅炸彈藥物，標簽擴展（新適應癥）過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025

11、年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）8自身免疫/免疫學疾病J A K A F I|I N C Y|L O A：平 均 值|移植物抗宿主病(GVHD)-治療Jakafi 是一款 JAK1/JAK2 抑制劑，由 Incyte 開發，作為 Ruxolitinib 緩釋(XR)片劑，目前正在向 FDA 申請批準用于治療慢性 GVHD 和急性 GVHD。2023 年 3 月，FDA 發布一份完整答復函(CRL)，指出 FDA 目前無法批準該申請。雖然與新藥申請(NDA)一起提交的研究達到了基于曲線下面積(AUC)參數的生物等效性目標，但FDA 確定了額外的批準要求。該藥表現出較強的療效，并

12、得到了兩項研究的支持，這兩項研究旨在確定 Ruxolitinib XR 片劑與 Jakafi 片劑的相對生物利用度，并證明 RuxolitinibXR 片劑的劑量規格與 Jakafi 片劑成比例。試驗還表明，該產品具有良好的耐受性和安全性特征，無非預期毒性反應。此后，公司于 2023 年 12 月與 FDA 會晤，討論 CRL 問題。由于 Jakafi 已獲批用于其他適應癥，如真性紅細胞增多癥和原發性骨髓纖維化，我們預計 Incyte 將滿足FDA 的額外要求，以支持對 CRL 作出正式回復，并有可能在 2025 年上市。標簽：新藥類別 過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染

13、病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）9自身免疫/免疫學疾病U P L I Z N A|A M G N|L O A：高 于 平 均 值|免疫球蛋白 G4 相關疾病(IgG4-RD)安進的 Uplizna(inebilizumab)是一種抗 CD19 抗體，曾獲批用于治療視神經脊髓炎譜系疾病(NMOSD)，已證實該藥在治療 IgG4 相關疾病(IgG4-RD)方面取得的療效（尚無獲批療法），實現了一個重要里程碑。III 期試驗顯示，在一年內，與安慰劑組相比，Uplizn

14、a 組的 IgG4-RD 發作風險顯著降低 87%，同時到達了所有關鍵次要終點，包括年化發作率、無發作和無治療的完全緩解以及無發作、無皮質類固醇治療的完全緩解。Uplizna 的成功建立在 Rituxan 的使用上，Rituxan 是一種抗 CD20 抗體，是目前唯一一種有可能用于 IgG4-RD 患者長期治療的非甾體類、超說明書使用療法。研究 顯示，Rituxan 每六周給藥一次可有效降低復發風險并逆轉器官增大，這強調了 B 細胞在 IgG4-RD 發病機制中的作用。盡管直接比較數據有限，但 Uplizna 可通過靶向更廣泛的 B 細胞譜系，提供更深入和更持久的療效。標簽：新藥類別，標簽擴展

15、（新適應癥）過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）10自身免疫/免疫學疾病U P L I Z N A|A M G N|L O A：與 平 均 值 相 同|重癥肌無力雖然重癥肌無力(MG)市場日益擁擠，但主要由補體抑制劑和新生兒 Fc 受體(FcRn)抑制劑所主導，前者靶向過度活躍的免疫應答，后者可降低觸發這些應答的循環自身抗體。與之相反的是，Uplizna 通過耗盡產生所有抗體的 B 細胞，從而減少對異常免疫應答

16、的刺激，這提供了一種新的作用機制。目前，Uplizna 正在 III 期 MINT研究中進行評估，預計將于 2024 年下半年公布數據。標簽：新藥類別，標簽擴展（新適應癥）過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）11自身免疫/免疫學疾病Z O R Y V E T O P I C A L F O A M|A R Q T|L O A：高 于 平 均 值|銀屑病雖然外用皮質類固醇可有效治療銀屑病，但安全性問題限制了長期用

17、藥。因此，人們需要安全有效的非類固醇替代品。Arcutis 已成功推出外用磷酸二酯酶 4(PDE4)抑制劑 Roflumilast，用于皮膚病的一線治療，旨在取代外用皮質類固醇仿制藥。這一舉措使 Zoryve 外用乳膏(0.3%)獲批用于斑塊狀銀屑病，Zoryve 乳膏(0.15%)獲批用于濕疹，Zoryve 泡沫劑(0.3%)獲批用于脂溢性皮炎。Arcutis 預計，在 2024 年 7 月提交補充新藥申請后，Zoryve 外用泡沫劑(0.3%)將獲批用于治療頭皮和身體銀屑病成人和青少年患者。在治療銀屑病的外用乳膏取得臨床成功的基礎上，在 III 期 ARRECTOR 研究中，治療 8 周后

18、，Zoryve 外用泡沫劑顯示出 33%的 PASI 75 應答（經賦形劑組校正后），即銀屑病面積和嚴重程度指數(PASI)評分較基線降低至少 75%，與 Zoryve 外用乳膏相當。與賦形劑治療相比，39%的 Zoryve 泡沫劑治療患者頭皮達到皮膚清除，而 25%的患者身體達到清除。Zoryve 外用泡沫劑對頭皮和身體銀屑病均有療效，為希望簡化治療方案的患者提供了一種方便選擇。標簽：標簽擴展（新適應癥）過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥

19、物（截至 2024 年 7 月）12自身免疫/免疫學疾病S O T Y K T U|B M Y|L O A：高 于 平 均 值|銀屑病關節炎大多數治療銀屑病關節炎的藥物都源自銀屑病治療藥物，百時美施貴寶的 Sotyktu 也不例外。作為一種潛在重磅炸彈藥物，口服酪氨酸激酶 2(TYK2)抑制劑 Sotyktu(deucravacitinib)在改善銀屑病方面顯示出與 TNF 抑制劑相當的療效，這應該會提高那些不愿接受注射治療的患者的接受度。Sotyktu 于 2022 年獲批用于治療中重度斑塊狀銀屑病，但其沒有其他 JAK 抑制劑的相關黑框警告。目前，該藥物正在未經生物制劑治療的銀屑病關節炎患

20、者中進行測試，這項 III 期研究于 2021 年 7 月開始，預計將于 2024 年下半年獲得頂線結果。標簽：新藥類別，潛在重磅炸彈藥物，標簽擴展（新適應癥）過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）13自身免疫/免疫學疾病T R E M F YA|J N J|L O A：高 于 平 均 值|潰瘍性結腸炎(UC)強生的 Tremfya(guselkumab)是靶向 IL-23 的 p19 亞基的全人源 IgG1 單

21、克隆抗體。相比之下，Stelara 與 IL-23 和 IL12 的 p40 亞基結合。因此，Guselkumab 可能會 對 IL-23 產生更特異的抑制作用，并加入 Omvoh 和 Skyrizi 等藥物的行列。該藥物在 IIb/III 期試驗中顯示出良好前景，強生報告了 QUASAR 臨床項目的首次療效數據，可能是同類最佳數據，該項目在對常規治療應答不足或不耐受的中重度活動性 UC 成人患者中評估 Tremfya。雖然在 Stelara 生物類似藥和 Omvoh 之后才進入市場，勢必會對銷售產生負面影響，但與 Omvoh 相比，Tremfya 將具有更好的商業影響力，因為強生在炎癥性腸病

22、方面擁有豐富的營銷經驗，將依靠 Tremfya 來彌補因 Stelara 和 Simponi 生物類似藥的侵蝕而損失的收入。標簽：潛在重磅炸彈藥物 過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）14心血管疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）15心血管疾病E L A M I P R E T I D E|M I T O|L O A：低 于 平 均 值|心肌病-擴張型Bart

23、h 綜合征是一種 X 連鎖遺傳病，主要影響男性，由編碼 tafazzin 蛋白的基因突變引起。Tafazzin 蛋白對心磷脂至關重要，心磷脂是維持線粒體結構和功能所必需的線粒體膜組分。這是一種多系統疾病，患者可出現擴張型心肌病、中性粒細胞減少癥、肌肉萎縮、生長遲緩、運動不耐受和喂養問題。Barth 綜合征尚無獲批的藥物療法，治療方法包括采取干預措施來改善疾病相關體征和癥狀。Stealth Biotherapeutics 的 Elamipretide 是一種短肽，可選擇性地集中在線粒體內膜，減少缺血/再灌注期間活性氧的產生。這種機制可以保護線粒體，提高電子傳遞效率，維持線粒體呼吸和三磷酸腺苷水平

24、，防止線粒體腫脹和去極化。根據 SPIBA-001 III 期自然病史對照研究和 TAZPOWER 試驗的積極數據，向 FDA 提交了 Elamipretide 治療 Barth 綜合征的新藥申請。雖然數據參差不齊，但在 76 周后，Elamipretide 可使 6 分鐘步行試驗增加 90 米以上，并增加手部肌肉力量，提高運動耐量。Elamipretide 還可改善左心室每搏輸出量。FDA 于 2017 年授予 Elamipretide 快速通道認定，2018 年授予孤兒藥認定，2020 年授予罕見兒科疾病認定。Stealth Biotherapeutics 已向 FDA 提交 Elamip

25、retide 治療Barth 綜合征的新藥申請，并被授予優先審評資格；處方藥用戶付費法案(PDUFA)行動日期為 2025 年 1 月 29 日。標簽：首次批準，實踐變化 過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）16心血管疾病K E R E N D I A|B AY N|L O A：高 于 平 均 值|慢性心力衰竭 射血分數保留（慢性 HFpEF）慢性 HFpEF 的特征為盡管射血分數正?；蚪咏?，但心肌無法泵血

26、以滿足身體需求，這一直是心力衰竭(HF)治療中最重要的未滿足需求。盡管在 2020 年初，首批 HFpEF 治療藥物獲得批準，治療水平有了實質性的提高，但由于目前可用的藥物主要針對臨床癥狀，而非基礎疾病機制，因此仍有大量需求未得到滿足。非甾體類鹽皮質激素受體拮抗劑(MRA)Kerendia(finerenone)希望通過靶向心力衰竭的主要過程，來減少心臟纖維化，改善心臟功能，同時克服在甾體類 MRA 中觀察到的高鉀血癥問題。Kerendia 首次獲批用于治療糖尿病腎病，目前正在 MOONRAKER 項目中接受心力衰竭方面的評估，預計將招募超過 15,000 名患者。該項目的首次成功來自 III

27、 期FINEHEARTS-HF 試驗，該試驗顯示，對于左心室射血分數(LVEF)40%的 HFpEF 患者（紐約心臟病學會 II-IV 級），Kerendia 可顯著降低復合事件（心血管死亡和總 首次和復發 HF 事件）的發生率，具有統計學意義和臨床意義。雖然達到了主要終點，證明了 Kerendia 的安全性和耐受性特征也與之前的試驗相符，但并未提供數值數據，且重要的是要看到獲益程度，以及試驗是否證明了 Kerendia 的高鉀血癥風險較甾體類 MRA 更低。由于整個 HF 領域的指南都推薦 MRA，強勁的研究結果使 Kerendia 很有可能會受到青睞，成為推進 HFpEF 治療的新方法。根

28、據 FINEARTS-HF 試驗數據，2025 年可能會批準 HFpEF 的標簽擴展，這將推動 Kerendia 銷售額的增長。標簽：新藥類別 過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）17心血管疾病L E R O D A L C I B E P|L I B T|L O A：高 于 平 均 值|血脂異常/高膽固醇血癥LIB Therapeutics 公司的 Lerodalcibep 是一種靶向 PCSK9 的可注射重

29、組融合蛋白，其可利用白蛋白延長半衰期，因此高膽固醇血癥患者可以每四周進行一次低容量注射。相比之下，PCSK9 抑制劑單克隆抗體(mAb)，如安進的 Repatha 和賽諾菲/Regeneron 的 Praluent，如果單次注射，則必須每兩周給藥一次，而每月給藥一次則需要多次注射或輸注。此外，mAb 在室溫下也不能保存超過 30 天，而 Lerodalcibep 在室溫下可穩定保存長達 9 個月。如果獲得批準，因便利性優勢，Lerodalcibep 有可能比 mAbs 更受青睞，而且據報告，Lerodalcibep 制造成本更低，因此可以在價格上與 mAb 競爭。III 期 LIBerate-

30、HR 試驗的積極結果表明，Lerodalcibep 對正在接受降脂治療但 LDL-C 未達標的心血管(CV)疾病高風險患者具有治療潛力，這部分患者對治療方案有高度未滿足需求。長期療效結果顯示，在現有口服藥物的基礎上，Lerodalcibep 可顯著降低 LDL-C 水平，平均降低 50%以上，90%的 Lerodalcibep 組患者LDL-C 降低 50%，達到了歐洲心臟病學會制定的新目標建議。該公司曾報告計劃在 2024 年上半年申請 FDA 和 EMA 批準，用于治療血脂異常/高膽固醇血癥，但尚未提供額外計劃更新。此外，Lerodaclibep 還在開發用于治療雜合型家族性高膽固醇血癥(

31、HeFH)和純合型家族性高膽固醇血癥(HoFH)的藥物。標簽：實踐變化 過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）18心血管疾病C A R D A M Y S T|M I S T|L O A：高 于 平 均 值|室上性心動過速Cardamyst 是一種新型短效鈣通道拮抗劑，經鼻給藥，由 Milestone Pharmaceuticals 開發。NODE-303 研究主要針對陣發性室上性心動過速(PSVT)，該研究的近

32、期特設分析顯示，該藥物在治療心房顫動伴快速心室率(AFib-RVR)方面的應用前景良好。研究結果已在 2023 年 5 月 19 日舉行的 2023 年心律學會年會上公布。NODE-303 研究讓患者自行服用 Cardamyst。對 1024 次經治發作進行分析后發現，有 21 起 AFib-RVR 事件。其中，17 次發作的基線心室率(VR)為 110bpm 或更高。服用 Cardamyst 后，VR 的平均降幅顯著，22 分鐘時最大降幅為 27.4 bpm，60 分鐘時的持續降幅為 16.2 bpm。在 60 分鐘的窗口期內，有 6 次發作轉為竇性心律。安全性數據顯示，Cardamyst

33、的耐受性良好，不良事件主要與鼻腔給藥部位相關，報告為輕度至中度。Milestone Pharmaceuticals 還在推進 ReVeRA 試驗，這是一項在急診科 AFib-RVR 患者中評估 Cardamyst 的 II 期雙盲、安慰劑對照研究。初步研究結果表明，Cardamyst 可為急癥治療環境以外的 AFib-RVR 治療提供顯著優勢，有可能減少急診就診需求。根據 FDA 的指導，Milestone 于 2024 年 5 月 26 日重新提交了 Cardamyst 的新藥申請(NDA)，解決了之前拒絕提交(RTF)函中的反饋問題。重新提交的 NDA 包括重組數據集和重新格式化的文件，以

34、便于 FDA 分析。FDA 已受理 NDA，決定的處方藥用戶付費法案(PDUFA)目標日期設定為自受理日期起 10 個月。標簽：新藥類別，潛在重磅炸彈藥物 過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）19皮膚病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）20皮膚病Q R X-0 0 3|A L M|L O A：與 平 均 值 相 同|先天性魚鱗病QRX003 是一種廣譜絲氨酸蛋白

35、酶抑制劑，由 Quoin Pharmaceuticals 公司開發，旨在模擬 LEKTI 蛋白的功能，有望成為 Netherton 綜合征(NS)的潛在療法。正在進行的 I 期開放標簽臨床試驗在 10 例 NS 患者中評估 QRX003 給藥 12 周的安全性和療效。所有受試者在接受 QRX003 治療的同時，還在繼續接受超說明書全身治療。6 例可評估受試者的初步數據顯示出令人鼓舞的結果。6 例受試者中有 5 例報告稱，瘙癢癥（瘙癢）顯著改善，給藥期結束時瘙癢癥消失或可忽略不計。第 6 例患者的瘙癢癥無變化。在皮膚外觀方面，所有 6 例患者均表現出改善，其中 3 例在整個研究期間持續改善，而其

36、余 3 例在治療期間的不同階段有所改善。此外，所有受試者均對 QRX003 的幾項關鍵指標留下了積極印象。該研究的安全性數據良好，未出現影響試驗的治療相關不良事件，為 QRX003 的進一步開發提供了支持?；谶@些令人鼓舞的結果，Quoin Pharmaceuticals 計劃于2024 年底前在美國和歐盟獲得 QRX003 的批準。標簽：新藥類別，首次批準 過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）21內分泌疾病C

37、ITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）22內分泌疾病O C L A I Z|C A M X|L O A：高 于 平 均 值|肢端肥大癥肢端肥大癥是一種罕見的、嚴重的慢性疾病，由良性垂體瘤導致生長激素(GH)過度分泌和胰島素樣生長因子(IGF-1)過量所引起。這些因素共同導致組織和骨骼異常生長，造成手、腳和面部五官增大，并引發一系列疾病癥狀，如疲乏、關節疼痛、肌無力、體重增加、睡眠呼吸暫停、頭痛、多汗和感覺異常。肢端肥大癥患者生活質量下降，并經常報告稱治療負擔沉重。肢端肥大癥的一線藥物治療以第一代注射用生長抑素受體配體(SRL)、諾華的善寧（奧曲肽長效

38、緩釋劑 LAR）和益普生的Somatuline（蘭瑞肽 ATG）為代表。Oclaiz 是一種即用型奧曲肽皮下注射劑，由 Camurus 公司開發。其設計方便用戶每月一次的自我給藥。III 期試驗達到了主要和關鍵次要終點，且具有較高的統計學意義。在 ACCROINNOVA 1 研究中，72.2%的 Oclaiz 組患者的 IGF-1 緩解低于 1 倍正常值上限(ULN)，而安慰劑組為 37.5%(p=0.0018)。Oclaiz 組的 IGF-1 和 GH 緩解率均為 70%，安慰劑組為 37.5%(p=0.0035)，達到了關鍵次要終點之一，即第 22 周和第 24 周平均 IGF-1 ULN

39、 且第 24 周平均 GH 周期 2.5 g/L 的患者比例。肢端肥大癥患者的生化控制往往較差或有限，這部分患者有大量未滿足需求，ACROINNOVA 2 的數據顯示，Oclaiz 能有效實現不同治療史患者的生化控制。與肢端肥大癥目前的一線藥物治療相比，這些數據結合 Oclaiz 給藥的便利性，可能會提高療效，增加便利性并改善生活質量。美國 FDA 指定該新藥申請的 PDUFA 日期為2024 年 10 月 17 日。如果獲得批準，Oclaiz 將成為首個可居家皮下注射的生長抑素肽類似物，每月注射一次。標簽：首次批準，新藥類別 過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾

40、病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）23內分泌疾病C R I N E C E R F O N T|N B I X|L O A：高 于 平 均 值|先天性腎上腺皮質增生癥(CAH)先天性腎上腺皮質增生癥(CAH)通常是由 21-羥化酶(21-OH)突變導致的腎上腺激素（包括皮質醇和大多數醛固酮）生成不足所引起。如不及時治療，CAH 可導致 患者鹽耗、脫水，甚至死亡?；颊咝枰邮茴惞檀贾委?，以糾正皮質醇缺乏，并降低由此刺激的高水平促腎上腺皮質激素(ACTH)；高 ACTH 水平可

41、導致雄激素水平過高，從而影響女性發育以及身材和生育能力。然而，治療可能需要使用大劑量的糖皮質激素(GC)，但這些藥物有潛在的嚴重副作用，包括心血管風險增加、骨質流失、骨折、生長障礙、肌無力和感染風險增加。因此，無類固醇治療方案是非常有必要的。Crinecerfont 是一種口服、選擇性促腎上腺皮質激素釋放因子 1 型受體(CRF1)拮抗劑，由 Neurocrine Biosiences 公司開發，用于治療 21-OH 缺乏引起的典型CAH。這種非類固醇依賴性藥物可阻斷垂體中的 CRF1 受體，從而降低 ACTH 和腎上腺雄激素水平，同時希望生理劑量的糖皮質激素可降低長期類固醇治療的并發癥風險。

42、成人 III 期研究數據顯示，在第 24 周，在維持雄烯二酮控制的同時，與安慰劑相比，Crinecerfont 治療可顯著減少 GC 劑量（與基線相比，最小二乘均值LSM 變化為-27.3%與-10.3%，LS 均值差異 LSMD 為-17.0%，p0.001）。在 2-17 歲的兒童中，在第 4 周，與安慰劑相比，Crinecerfont 治療可顯著降低雄烯二酮含量（與基線相比，LSM 變化為-196.8 ng/dL 與+71.0 ng/dL，LSMD 為-268 ng/dL，p18 歲的成人中開展的 P303III 期試驗取得了積極成果，目前計劃向監管機構提交申請。結果顯示，在所有四種毒株

43、（A/H1N1、A/H3N2、流感 B/Yamagata、B/Victoria）中，mRNA-1010 達到了所有共同主要終點，與流感領域的主要競爭對手 GSK 的 Fluarix 相比，mRNA-1010 的血凝抑制(HAI)幾何平均滴度和血清轉換率更高。mRNA-1010 也是 Moderna 目前研發管線中多種流感聯合疫苗的關鍵成分。其中包括 mRNA-1083（由 mRNA-1010 及其可在冰箱穩定保存的下一代 COVID-19 疫苗mRNA-1283 組成）和 mRNA-1045（mRNA-1010 和呼吸道合胞病毒 RSV 候選疫苗 mRNA-1345 的結合），以及 mRNA-

44、1230（一種結合了 mRNA-1010/Spikevax/mRNA-1345 的流感/COVID-19/RSV 三聯疫苗策略）。標簽：實踐變化 過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）37傳染病G S K 2 1 4 0 9 4 4|G S K|L O A：高 于 平 均 值|泌尿道和生殖道感染（抗菌）GSK2140944 是同類首創的三氮雜苊烯類抗生素，具有獨特的雙重作用機制，可通過兩種不同的 II 型拓撲異構

45、酶靶向細菌 DNA 復制。雙靶標方法限制了關鍵病原體（如淋病奈瑟菌）的抗生素開發。正在進行的關鍵性 III 期 EAGLE-1 試驗達到了主要療效終點，與標準治療方案（頭孢曲松聯合阿奇霉素）相比，GSK2140944 顯示出非劣效性。WHO 已將對抗菌藥物耐藥的淋病奈瑟菌確立為優先病原體。因為在許多國家，淋病奈瑟菌對環丙沙星的耐藥性極高，對阿奇霉素的耐藥性不斷增加，對頭孢克肟和頭孢曲松的耐藥性或敏感性降低的情況也在不斷出現。據估計，目前全球每年新增淋病病例約 8000 萬例，在 50 多個國家發現了耐藥菌株。在 EAGLE-1 試驗取得成功之前，EAGLE-2 和 EAGLE-3 試驗已證明

46、GSK2140944 對非復雜性泌尿道感染(uUTI)中發現的其他耐藥菌株具有療效。在這兩項試驗中，與標準治療相比，顯示出 GSK2140944 的非劣效性結果。在進一步更新的分析中，GSK2140944 在 EAGLE-3 試驗中顯示出優于呋喃妥因的統計學優勢。根據EAGLE-1 臨床試驗的結果，GSK 計劃于 2024 年下半年向美國 FDA 提交新藥申請(NDA)。標簽：新藥類別 過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024

47、年 7 月）38代謝疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）39代謝疾病D E R A M I O C E L|C A P R|L O A：高 于 平 均 值|杜氏肌營養不良癥(DMD)Capricor 的 Deramiocel 是一種同種異體心臟球衍生細胞療法，用于治療杜氏肌營養不良癥(DMD)，目前正處于 III 期研發階段，其作用機制有別于其他在研和已上市的DMD 治療方法。在整個開發過程中，Deramiocel 的安全性特征始終較強，這表明再生細胞療法與基因療法相比具有潛在優勢。Deramiocel 旨在治療晚期 DMD 患者，在疾病晚期

48、的治療上，Deramiocel 似乎沒有任何的直接競爭對手。迄今為止，已發布的療效數據令人鼓舞。II 期 HOPE-2 試驗顯示，Deramiocel 組的上肢功能 2.0(PUL 2.0)評分在統計學上顯著改善 2.4 分（骨骼肌功能保留；主要終點），以及心臟功能統計學顯著改善。為期三年的開放標簽擴展研究數據表明，與外部對照藥物組相比，Deramiocel 組的 PUL2.0 評分在統計學上顯著改善 3.7 分，左心室射血分數（心臟功能指標）穩定，這表明 Deramiocel 仍能讓患者獲益。對心臟功能的持續積極影響尤為重要，因為心肌病是 DMD 患者死亡的主要原因，目前尚無獲批的治療方法，

49、這表明該領域的需求尚未得到滿足。關鍵性 HOPE-3 試驗的 III 期數據預計將于 2024 年第四季度公布。Capricor 最近宣布，它與 FDA 舉行了一次積極的 BLA 前會議，離提交 BLA 越來越近。標簽：新藥類別，實踐變化，首次批準 過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）40代謝疾病O L E Z A R S E N|I O N S|L O A：高 于 平 均 值|家族性乳糜微粒血癥綜合征(FCS

50、)Ionis Pharmaceutical 的 Olezarsen 通過抑制載脂蛋白 C-III(APOC3)的生成發揮作用，但其采用了 Ionis 的新一代配體偶聯反義(LICA)技術來提高效力。APOC3 蛋白是富含甘油三酯的極低密度脂蛋白(VLDL)的關鍵成分。截至 2024 年 6 月，在 III 期 BALANCE 試驗取得積極結果后，Olezarsen 已在美國申請批準。該試驗包含 80mg 每月給藥一次，結果顯示，與安慰劑組相比，給藥組的甘油三酯水平 6 個月時在統計學上顯著降低 73.7%，12 個月時降低 81.3%，且給藥組的急性胰腺炎事件降低 100%。FCS 是一種罕見

51、的遺傳性疾病，可導致甘油三酯水平極度升高，從而促使 2 型糖尿病的發生，也可引起急性胰腺炎，而急性胰腺炎有可能致命。這個領域存在高度未滿足的治療需求，目前尚無獲得 FDA 批準的 FCS 治療藥物。目前，Ionis Pharmaceuticals 的 Waylivra 是唯一獲批的 FCS 治療藥物，但僅在歐盟、加拿大和巴西有售。在美國，Olezarsen 已獲得孤兒藥認定，FDA 已授予其快速通道認定和突破性療法認定，用于 FCS 治療。標簽：首次批準，實踐變化 過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸

52、系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）41代謝疾病P L O Z A S I R A N|A R W R|L O A：高 于 平 均 值|家族性乳糜微粒血癥綜合征(FCS)Arrowhead 的 Plozasiran(ARO-APOC3)也是一種 APOC3 抑制劑，通過 RNA 干擾(RNAi)發揮作用，RNAi 的作用機制是沉默基因表達，從而抑制 APOC3。III 期 PALISADE 試驗取得了積極成果，Plozasiran 達到了降低甘油三酯的主要終點，即在第 10 個月時 Plozasiran 25 mg 和 50 mg 劑量組

53、（每季度給藥）的中位甘油三酯分別降低-80%和-78%?，F在，它有可能成為美國 FDA 批準的第二個 FCS 治療藥物，僅次于 Olezarsen，預計將于 2024 年底前在美國提交 NDA。Plozasiran 的一個潛在優勢是其給藥比 Olezarsen 更方便，每季度給藥一次，而非每月一次，但醫生有可能會擔心延長給藥間隔會出現安全性問題，因此還需要長期安全性數據。在美國和歐盟，Plozasiran 已獲得孤兒藥認定，FDA 已授予快速通道認定和突破性療法認定，用于 FCS 治療。標簽：首次批準，實踐變化 過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病

54、 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）42代謝疾病C A G R I S E M A|N V O|L O A：平 均 值|肥胖癥諾和諾德的 CagriSema 是一款復方制劑，包含其自家公司的 Semaglutide（重磅減肥產品 Wegovy 中的活性成分）與胰淀素激動劑 Cagrilintide。一項評估 CagriSema安全性和藥代動力學特征的 Ib 期試驗數據顯示，20 周后，與 Semaglutide 單藥治療相比，加用 Cagrilintide 可使平均體重下降百分比增加高達 7

55、.4%，且安全性和耐受性特征可接受。此外，在一項為期 26 周的 II 期試驗中，Cagrilintide 單藥治療可使體重減輕近 11%，而在一項 III 期試驗中，Wegovy 在 68 周后使體重減輕近 15%。雖然還在等待肥胖癥項目 III 期 REDEFINE 試驗的結果，但人們對這款復方制劑充滿期待，因其有可能使體重減輕 20%，大于 Wegovy、Rybelsus（Semaglutide 口服制劑）和禮來的 Zepbound(Tirzepatide)。根據目前的一致預測，到 2030 年，其未來的銷售潛力將達到 205 億美元，領先于 Wegovy 和 Zepbound，但這包括

56、在2 型糖尿病領域的銷售額（預計將于 2026 年獲批），以及后續在 CV 疾病預防方面的標簽擴展。標簽：首次批準，實踐變化，潛在重磅炸彈藥物 過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）43代謝疾病Z O L G E N S M A|N V S|L O A：已 批 準|脊髓性肌萎縮癥(SMA)Zolgensma 于 2019 年獲得 FDA 批準，用于治療 2 歲以下運動神經元存活基因 1(SMN1)突變的脊髓性肌萎

57、縮癥(SMA)患者，目前仍是唯一可用于治療 SMA 的基因療法。這些患者主要患有 1 型 SMA（病情最嚴重）。為了增加符合治療條件的患者人數，諾華計劃在 2025 年向 FDA 提交 sNDA，重點關注 Zolgensma 的鞘內制劑，該制劑的目標患者年齡不超過 18 歲，包括 2 型 SMA 患者（嚴重程度低于 1 型）。目前，Zolgesma 的營收受到符合用藥條件的 SMA 患者出生率的限制。批準 sNDA將為老年 SMA 患者提供一種一次性基因療法，目前他們只能依靠其他療法，即百健的 Spinraza 和羅氏的 Evrysdi，這兩種長期治療均通過調節 SMN2 基因來增加SMN 蛋

58、白的生成。預計將于 2024 年獲得 III 期 STEER 試驗的頂線數據，該試驗在 2-18 歲、初治、能獨坐但無法行走的 2 型 SMA 患者中評估 Zolgensma。此外，III 期 STRENGTH 試驗還將對中止 Spinraza 或 Evrysdi 治療的 2-18 歲患者進行評估，預計將獲得相關數據。標簽：標簽擴展（現有適應癥），實踐變化 過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）44代謝疾病A P

59、 I T E G R O M A B|S R R K|L O A：高 于 平 均 值|脊髓性肌萎縮癥(SMA)Scholar Rock 正在開發一種單克隆抗體 Apitegromab，旨在通過治療肌肉萎縮和相關無力來改善 SMA 的運動功能。目前的 SMA 治療以運動神經元為靶點，減緩運動神經元變性，但針對肌肉萎縮和相關無力的治療仍是一項尚未滿足的需求。Apitegromab 可抑制肌肉生長抑制素蛋白的活化，這種蛋白可調節肌肉分解。抑制肌肉生長抑制素的激活可減少肌肉分解，從而增加 SMA 患者的肌肉質量。II 期 TOPAZ 試驗的 6 個月中期分析結果表明，Apitegromab 有可能用作

60、單藥治療或與 Spinraza 聯合治療。值得注意的是，3 個患者隊列均無安慰劑或活性對照組，但所有 3 個隊列的運動功能評分均一致改善，其中相當一部分患者(34.5%)的運動評分增加 3 分，這為治療效果的積極性提供了支持。最有希望的結果來自隊列 3（已接受 Spinraza 治療約 2 年的非臥床 2 型 SMA 患者），聯合治療使 Hammersmith 功能運動量表擴展版(HFMSE)評分的平均值大幅提高（+2.4 至+5.6），并具有明顯的劑量反應關系。長期數據顯示，在早期終點達到的運動功能改善在 48 個月時持續存在（如果未進一步改善）。一項在接受 Spinraza 或 Evrys

61、di 背景治療的非臥床 SMA 患者中評估 Apitegromab 的 III 期試驗正在進行中，預計將于 2024 年第四季度獲得數據。如果取得積極成果，Scholar Rock 預計將于 2025 年啟動 Apitegromab 商業產品的上市工作，用于治療 SMA。標簽：新藥類別，實踐變化，首次批準 過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）45神經病學疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物

62、（截至 2024 年 7 月）46神經病學疾病T O N M YA|T N X P|L O A：低 于 平 均 值|纖維肌痛Tonmya 是鹽酸環苯扎林舌下片劑，FDA 已批準其作為急性疼痛性肌肉骨骼疾病的輔助治療，但通常超說明書使用于纖維肌痛，尤其是伴有失眠的患者。在長達十年的纖維肌痛 II 期和 III 期研發中，該藥物的結果喜憂參半，這導致目前的 LOA 低于平均值。積極的一面是，2020 年進行的 RELIEFIII 期試驗表明，與安慰劑組的 1.5 個單位相比，Tonmya 可使每日日記疼痛嚴重程度評分的每周平均值降低 1.9 個單位，在統計學上有顯著改善。最近，另一項 III 期試

63、驗 RESILIENT 也在 2023 年底取得了類似的積極成果，Tonmya 在相同終點產生了 1.8 個單位的改善，而安慰劑為 1.2 個單位。值得注意的是，僅有約 20%的纖維肌痛患者對疼痛治療效果表示滿意，因此在這一適應癥的治療方面還有很大的提升空間。在所有后期試驗中，Tonmya 在睡眠質量測量方面也一致顯示出統計學顯著改善。盡管疼痛是纖維肌痛的主要問題，但睡眠障礙也很常見。雖然該分子本身作為仿制口服片劑已廣泛使用，但 Tonmya 獨特的舌下給藥繞過了肝臟的首過代謝，減少了一種被認為會隨著長期使用而累積的代謝物的產生，且這也是口服制劑經常出現最終失效的原因。不過，迄今為止所有 To

64、nmya 研究均為 14 周或更短，因此尚無關于該藥物是否會產生相同耐受性問題的數據。Tonix 預計將于 2024 年下半年提交 Tonmya 的 sNDA。標簽：新藥類別，標簽擴展（新適應癥）過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）47神經病學疾病A X S-1 2|A X S M|L O A：高 于 平 均 值|發作性睡病Axsome 的 AXS-12 是一種高選擇性、強效去甲腎上腺素再攝取抑制劑，目前正在開

65、發用于發作性睡病的猝倒，迄今為止，已發布的 II 期和 III 期療效和安全性數據均為積極數據。如果獲得批準，AXS-12 將與幾種超說明書使用療法和上市療法競爭，但應根據其對并發癥（如認知癥狀、抑郁和焦慮）的療效、是否快速起效以及可能未被美國禁毒局(DEA)列入管制分配來加以區分。計劃在完成 III 期開放標簽擴展試驗后提交 NDA 申請，預計今年將獲得數據。CONCERT II 期研究的結果支持 FDA 授予 AXS-12 治療驚厥的突破性療法認定，其中，該藥物達到了猝倒和 Epworth 嗜睡量表(ESS)終點，并具有統計學意義。在SYMPHONY III 期試驗中，AXS-12 達到了

66、主要終點，在第 5 周顯著減少每周猝倒發作（AXS-12 為 83%，安慰劑為 66%），并達到了幾個次要終點，包括 ESS 顯著減少、認知顯著改善和猝倒緩解顯著增加。55%的 AXS-12 治療組患者在五水平五維健康量表(EQ-5D-5L)焦慮/抑郁領域較基線有所改善，而安慰劑組患者為 32%。如果獲得批準，AXS-12 將與 JazzPharmaceuticals 的 Xyrem 競爭，后者已獲得 FDA 批準，用于治療發作性睡病的猝倒和白日過度嗜睡。AXS-12 在起效方面可能更勝一籌，從第一周開始，每周猝倒發作顯著減少，而既往研究中，Xyrem 在 2 周時的主要終點有顯著獲益。與 X

67、yrem 以及該領域的其他競爭對手 Lumryz 和 Xywav相比（均被 DEA 列入管制分配），AXS-12 還能在市場準入和安全性方面占據優勢。Harmony Biosciences 的 Wakix 是唯一獲批用于發作性睡病的猝倒和白日過度嗜睡的非管制藥物，可能會對 AXS-12 構成最大威脅，盡管兩者的作用機制不同。標簽：實踐變化，首次批準 過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）48神經病學疾病U P S

68、 TA Z A|P T C T|L O A：平 均 值|其他神經病學疾病PTC 的 Upstaza 是一種在研基因療法，采用腺相關病毒(AAV)傳遞人類芳香族 L-氨基酸脫羧酶(AADC)基因，有望成為美國首個獲批用于芳香族 L-氨基酸脫羧酶 缺乏癥（AADC 缺乏癥）的療法，最早可在 2024 年底獲得批準。AADC 缺乏癥是一種極其罕見的遺傳性基因疾病，通常在出生后第一年內出現癥狀。它是由 AADC 基因變異所引起，AADC 酶是產生多巴胺和 5-羥色胺等所必需的酶，這些物質對大腦和神經系統的正常功能至關重要。這些物質對大腦信號傳導和運動功能發展至關重要。通過向患者腦內輸注 Upstaza

69、，預計病毒將攜帶 AADC 基因進入神經細胞，使其能夠產生缺失的酶。因此，這有望使細胞產生正常運作所需物質，從而改善疾病癥狀。該療法于 2022 年首次在歐洲獲批用于治療 AADC 缺乏癥，此后于 2024 年 3 月提交 FDA 審查。在中國臺灣進行的臨床研究為這些監管申請提供了支持。FDA 于2024 年 5 月授予該申請優先審評資格，如果獲得批準，這將是美國首個用于 18 個月及以上 L-氨基酸脫羧酶(AADC)缺乏癥患者的疾病修飾療法，直接注入大腦。標簽：實踐變化 過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾

70、病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）49神經病學疾病AT-0 0 7|A P LT|L O A：高 于 平 均 值|其他神經病學疾病AT-007 是一種新型強效中樞神經系統(CNS)滲透性醛糖還原酶抑制劑，正在由 Applied Therapeutics 研發，有望成為首個獲批用于山梨醇脫氫酶(SORD)缺乏癥的療法。SORD 缺乏癥是一種遺傳性疾病，由基因突變引起，突變導致體內無法產生 SORD 酶或 SORD 酶無法正常發揮功能，而這種酶負責代謝山梨醇。當機體缺乏這種酶時，山梨醇蓄積至毒性水平，可導致進行性神經病變。目前尚無

71、FDA 批準的專門針對 SORD 缺乏癥的治療方法。目前的標準療法是治療，重點是使用物理和職業治療以及疼痛管理策略的姑息治療。Applied 計劃在 2025 年第一季度初向 FDA 提交 AT-007 治療 SORD 缺乏癥的監管申請。該申請將得到 II/III 期 INSPIRE 研究數據的支持，該研究評估了 AT-007 在SORD 缺乏癥患者中的藥效學療效和臨床獲益。這項研究的初步結果表明，AT-007 治療使山梨醇水平在統計學上顯著降低。III 期 INSPIRE 試驗的預設中期分析顯示，在 90 天治療期間，與安慰劑相比，AT-007 治療使山梨醇水平平均降低約 52%。這些結果有

72、力地證明了 AT-007 可以解決這種遺傳性疾病的根本原因。如果這種療法獲得批準。標簽：實踐變化 過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）50腫瘤學疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）51腫瘤學疾病R E V U M E N I B|S N D X|L O A：平 均 值|急性髓系白血病(AML)Syndax Pharmaceuticals 公司正在開發同類首創

73、menin 抑制劑 Revumenib，用于治療攜帶 KMT2A 重排和 NPM1 突變的復發性/難治性 AML 成人和兒童患者，其 I/II 期AUGMENT-101 試驗數據支持在 2024 年第一季度提交 NDA。在中期分析時，該試驗達到了主要終點，在過度預治療的 KMT2Ar 研究人群中，完全緩解/完全緩解伴部分血液學恢復(CR/CRh)率為 23%(n=57)。此外，客觀緩解率(ORR)為 63%（中位隨訪時間為 6.1 個月），70%達到 CR/CRh 的 AML 患者達到微小殘留病(MRD)陰性，這也支持其療效。在治療有效的患者中，39%的患者另外接受了造血干細胞移植(HSCT)

74、，在數據截止時中位總生存時間(OS)為 8.0 個月。在 Syndax 提交NDA 并于 2024 年 3 月被授予優先審評資格后，PDUFA 日期初步定為 2024 年 9 月；然而，FDA 通知該公司需要更多時間對 Syndax 提供的補充信息進行全面審查，但無需提供進一步的試驗或生產數據。因此將 PDUFA 日期延長三個月，至 2024 年 12 月。Revumenib 聯合 Venclexta 和阿扎胞苷（BEATAML 試驗）、Venclexta 和 Inqovi（SAVE AML 試驗）以及氟達拉濱和阿糖胞苷（AUGMENT-102 試驗）治療攜帶 NPM1、NUP98r 或 KM

75、T2Ar 突變的初診以及復發性/難治性 AML 患者的早期試驗數據，也顯示了 Revumenib 作為聯合治療方案一部分的潛力，支持其進入未來的關鍵性試驗。標簽：首次批準，新藥類別，實踐變化，潛在重磅炸彈藥物 過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）52腫瘤學疾病V E S I G E L|U R G N|L O A：高 于 平 均 值|膀胱癌UroGen 已完成 VesiGel 的 NDA 提交，這是一種絲裂霉素

76、膀胱內溶液，用于治療低級別中危非肌層浸潤性膀胱癌(LG-IR NMIBC)。疾病治療通常包括內鏡下腫瘤切除術或經尿道膀胱腫瘤切除術(TURBT)，但是，LG-IR NMIBC 患者 TURBT 術后復發率高。VesiGel 的 NDA 申請得到了令人印象深刻的 ENVISION 長期數據的支持，ENVISION 是一項評估 VesiGel 作為 LG-IR NMIBC 化學消融療法的 III 期單臂研究。VesiGel 達到了 ENVISION 的主要終點，首次灌注后 3 個月的 CR 率為 79.6%，在3 個月時達到 CR 的患者(n=108)中有 82.3%在 12 個月時持續緩解。如果

77、 VesiGel 獲得批準，它將成為首個獲得 FDA 批準的 LG-IR NMIBC 非手術療法，這凸顯了這一患者群體尚未得到滿足的治療需求，以及 VesiGel 的巨大市場機遇。如果 FDA 受理 VesiGel 的 NDA 申請，并授予優先審評資格，UroGen 預計 VesiGel 將于 2025 年上半年獲得批準。標簽：首次批準 過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）53腫瘤學疾病S C E M B L

78、I X|N V S|L O A：平 均 值|慢性髓系白血病(CML)諾華的 Scemblix 是第三代酪氨酸激酶抑制劑(TKI)，目前已被批準用于既往接受過至少 3 線治療的 CML 患者或 T315I 突變型 CML 患者。盡管該藥物在這些領域中的使用率很高，其令人印象深刻的療效和安全性數據也支持這一點，但這些患者群體相對較小，Scemblix 的市場潛力也因此受到限制。諾華目前正在尋求該藥物的標簽擴展，用于一線和二線治療，FDA 已根據 III 期 ASC4FIRST 試驗的數據授予本次提交優先審評資格。ASC4FIRST 的數據顯示，Scemblix 在療效和安全性終點上均優于第一代和第

79、二代 TKI，包括重磅炸彈藥物和市場領導者 Sprycel。在 ASC4FIRST 中，在第 48 周，與研究者選擇的 TKI 組相比，Scemblix 組的主要分子學緩解率高了近 20%，這個獲益前所未有。與伊馬替尼和第二代 TKI 相比，該藥的不良事件和治療中止也更少。這些數據為 Scemblix 獲得 FDA 和 EMA 批準奠定了堅實的基礎，有望在所有 CML 患者中得到廣泛應用。雖然 Scemblix 擁有大量優勢數據，但 CML 市場的通用化迫在眉睫，這可能會阻礙其在利潤更豐厚的一線治療中的應用，醫生可能會選擇更便宜但仍然有效的 TKI 仿制藥。盡管如此，預計 Scemblix 仍

80、將在復發性/難治性病例中得到廣泛應用，并有望在 2028 年之前成為重磅炸彈藥物。標簽：標簽擴展（現有適應癥），潛在重磅炸彈藥物 過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）54腫瘤學疾病G R A N I T E|G R T S|L O A：高 于 平 均 值|結直腸癌(CRC)GRANITE 是 Gritstone bio 正在開發的一種基于新抗原的個性化疫苗。通過公司專有的機器學習平臺 EDGE，對其進行改造，以

81、引起針對每例患者確定的源于腫瘤突變的腫瘤特異性新抗原(TSNA)的顯著 T 細胞應答（尤其是 CD8+細胞毒性 T 細胞）。微衛星穩定(MSS)型 CRC 腫瘤患者占轉移性結直腸癌(mCRC)病例的 80%以上，這類患者存在巨大的未滿足治療需求。據我們的流行病學估計，到 2023 年，僅在美國和歐盟五國(EU5)，GRANITE 的潛在患者人數就將超過 100,000 人，這意味著巨大的商業機會。CRC（包括 MSS 型腫瘤患者）的標準一線治療通常是抗 VEGF藥物(Avastin)聯合細胞毒性雙藥化療，即骨架藥物氟嘧啶（5-氟尿嘧啶 5-FU 或卡培他濱）聯合奧沙利鉑（FOLFOX 或 XE

82、LOX）或伊立替康（FOLFIRI 或 XELIRI）。II/III 期 GRANITE-CRC-1L 試驗的 II 期部分在無進展生存期(PFS)和長期循環腫瘤 DNA(ctDNA)應答方面的結果令人鼓舞，為幾乎沒有其他治療方法的 MSS CRC 患者帶來了希望。雖然這些是初步結果，而且來自相對較小的患者樣本量，但令人鼓舞的是，新出現的趨勢表明，接受 GRANITE、免疫檢查點抑制劑和氟嘧啶/貝伐珠單抗聯合療法的患者可能會獲益。因此，鑒于有利的初步結果，再加上大量未滿足需求和可尋址患者人群，GRANITE 有可能在 CRC 治療領域取得巨大成功。標簽：首次批準，實踐變化，潛在重磅炸彈藥物 過

83、敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）55腫瘤學疾病V Y L O Y|A S T E L L A S|L O A：高 于 平 均 值|胃癌Vyloy 是一款同類首創的單克隆抗體，靶向細胞粘附蛋白 Claudin 18.2，Claudin 18.2 在約 40%的胃癌中過表達。目前的胃癌治療模式是通過一種可操作的生物標志物（即人表皮生長因子受體 2HER2）來區分患者。HER2 陰性疾病占市場的 80%，因此是藥物

84、進入最有利可圖的領域。III 期 SPOTLIGHT 和 GLOW 試驗研究了 Vyloy聯合化療作為轉移性或局部晚期 HER2 陰性胃癌的一線治療的情況。這兩項試驗均達到了主要終點，即與安慰劑+化療組相比，Vyloy+化療組的 PFS 有所改善。隨后，該公司于 2023 年 7 月提交了使用 Vyloy 的 BLA，但由于在對第三方制造工廠進行許可前檢查期間發現了缺陷，FDA 于 2024 年 1 月 4 日簽發了完整答復函。未提出與 BLA 臨床數據相關的問題。安斯泰來于 2024 年 5 月 9 日重新提交 BLA，PDUFA 日期設定為 2024 年 11 月 9 日。如果該藥物要獲得

85、批準，則需對患者進行Claudin18.2 表達篩查，使胃癌生物標志物組合多樣化。據估計，到 2028 年，Vyloy 將成為重磅炸彈藥物。對于 HER2 陰性胃癌患者來說，目前的治療方案非常有限，百時美施貴寶公司的 PD-1 靶向抑制劑 Opdivo(nivolumab)是唯一獲準用于這種情況的靶向療法。雖然Opdivo 是胃癌領域的市場領導者，但預計 Vyloy 將搶占相當大的份額。兩種藥物的生存期數據看起來不相上下；不過，與 Opdivo 相比，Vyloy 的安全性特征可能有所改善。SPOTLIGHT 報告顯示，安慰劑組和 Zolbetuximab 組的治療相關不良事件發生率相似。另一方

86、面，在 III 期 CheckMate 649 試驗中，與安慰劑組相比，Opdivo 組的嚴重治療相關不良事件發生率更高。這使得 Vyloy 成為一種極具吸引力的替代療法，尤其是對免疫缺陷患者而言。Vyloy 還有可能在免疫原性較差的患者中開辟出自己的一片天地。Opdivo 獲批的適應癥與 PD-1 表達無關，CheckMate 649 試驗在聯合陽性評分(CPS)1 的 Opdivo 治療患者中觀察到生存獲益，但Opdivo 通常用于 CPS1%)的局部晚期或轉移性 NSCLC 患者中評估了 Ivonescimab 相比 Keytruda 單藥治療的效果，以及將會公布一項圍手術期 II 期研

87、究的主要分析結果，該研究使用了 Ivonescilab 單藥或聯合化療來治療可切除的 NSCLC。因此，如果上述試驗獲得積極結果，Ivonescimab 將擁有巨大的市場潛力。標簽：首次批準，潛在重磅炸彈藥物 過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）63腫瘤學疾病AV U T O M E T I N I B|V S T M|L O A：平 均 值|D E FA C T I N I B|V S T M|L O A：高

88、 于 平 均 值|卵巢癌Verastem Oncology 正在開發其主要資產 avometinib（一種 Raf/MEK 抑制劑）和 defactinib（一種 FAK 選擇性抑制劑），用于治療既往至少接受過一次全身治療的復發性 KRAS 突變的低級漿液性癌癥(LGSOC)患者。LGSOC 是一種罕見的卵巢癌亞型，約占上皮性卵巢癌病例的 10%。眾所周知的是這類惡性腫瘤對化療應答不佳，突顯了針對這種亞型研發有效新療法的必要性。2024 年 3 月，美國 FDA 對用以聯合治療復發性 LGSOC 患者的阿伐替尼/德法替尼(avutometinib/defactinib)授予孤兒藥和突破性療法資

89、格。RAMP-201 是一項以注冊為目的的 II 期試驗，該試驗的中期數據報告了所有患者的 ORR 為 45%，KRAS 突變患者的 ORR 為 60%，KRAS 野生型患者的 ORR 為 29%。此外，在接受阿伐替尼/德法替尼聯合治療后，80%的患者觀察到腫瘤消退?；谶@些初步數據，Verastem 啟動了阿伐替尼和德法替尼的滾動提交 NDA，以尋求加速批準，預計將于 2025 年上半年獲批。試驗研究者預計將于 2024 年底獲得 RAMP201 的成熟數據。目前正在進行一項驗證性的 III 期 RAMP301 研究，以評估該聯合療法與研究者選擇的化療或激素療法對復發性 LGSOC 的療效。

90、該組合療法在試驗中表現出良好安全性和療效，試驗結果表明其具備與目前復發性 LGSOC 的標準療法-激素療法和鉑類化療一較高下的能力。標簽：首次批準，實踐變化 過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）64腫瘤學疾病P L U V I C T O|N V S|L O A：平 均 值|前列腺癌同類首創的 PSMA 靶向放射性偶聯物 Pluvicto 于 2022 年獲批用于治療既往接受過雄激素受體途徑抑制劑(ARPI)和

91、紫杉醇治療的轉移性去勢抵抗性前列腺癌(mCRPC)患者。該藥物獲批改變了臨床實踐，為接受過大量預治療、選擇有限的患者提供了一種替代療法。盡管 Pluvicto 的批準使用最初曾受限于生產和準入問題，但諾華(Novartis)正在努力解決這些供應鏈方面的問題，目前有四個工廠正在努力生產 Pluvicto，另外還有兩個工廠已投入建設。為將 Pluvicto 的標簽擴展至前列腺癌治療過程中的早期方案，諾華啟動了一項 III 期 PSMAfore 試驗，以研究該藥物對未經紫杉醇治療的 mCRPC 患者的療效。諾華在2022 年宣布 PSMAfore 試驗已達到放射學無進展生存期(rPFS)的主要終點，

92、Pluvicto 組的 rPFS 比 ARPI 對照組顯著增加了 6.4 個月。之后由于 OS 分析數據尚未成熟，因而推遲了向 FDA 提交申請，提交申請前，中期分析擴展至需發生 75%OS 事件。在 2024 年 4 月的預定分析中，Pluvicto 在未經交叉調整的意向治療人群中顯示了 OS 風險比小于 1.0，凸顯出該藥物可帶來持久的臨床獲益。延遲向監管部門提交申請之后，諾華宣布計劃在 2024 年下半年重新提交。盡管這個更大、更健康的患者群體可能會為 Pluvicto 帶來可觀的利潤，但想要獲批，不免要與標準療法的市場領導者 Xtandi 和 Zyitga 以及放射療法管線展開競爭。禮

93、來公司也希望通過更實用的給藥方案使其放射性偶聯物管線藥物 PNT2002 進入 mCRPC 領域，盡管該藥物的 rPFS 數據（9.5 個月）相比 ARPI 對照組（6.0 個月）并不理想。盡管如此，Pluvicto 獲批作為早期治療方案將進一步推動前列腺癌領域中放射治療藥物類別的發展。標簽：標簽擴展（現有適應癥），潛在重磅炸彈藥物 過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）65腫瘤學疾病X P O V I O|K

94、P T I|L O A：批 準|子宮（內膜）癌同類首創的 XPO1 抑制劑 Xpovio 是一款開發用于治療子宮內膜癌的藥物，目前正處于 III 期 SIENDO 和 XPORT-EC-042 試驗中，以將該藥物的治療范圍擴展至多發性骨髓瘤（于 2020 年獲得了 FDA 批準）之外的其他疾病。這兩項試驗均評估了 Xpovio 用于經含鉑和紫杉醇療法（SIENDO）或含鉑藥物(XPORT-EC-042)治療后的維持治療，SIENDO 和 XPORT-EC-042 均針對經全身性治療達到緩解的晚期/復發性子宮內膜癌患者。SIENDO 的主要結果顯示意向治療人群的中位 PFS 有所改善，但這些改善

95、不具有臨床意義。然而，在 2024 年的 ASCO 年會上公布的數據（來自預先指定的 TP53 野生型疾病患者亞組）顯示，經一線鉑類化療后使用 Xpovio 進行維持治療，其中位 PFS 達到 28.4 個月（相比之下，安慰劑組為 5.2 個月）。更值得注意的是，經 Xpovio 治療的 TP53 野生型/pMMR 子宮內膜癌患者的中位 PFS 為 39.5個月（而安慰劑組僅為 4.9 個月）。這些數據對于 XPORT-EC-042 試驗是個好消息，該試驗僅關注 TP53 野生型患者。然而，Xpovio 也存在安全性問題，在接受該藥物治療的 TP53 野生型疾病患者中，有 90%患者出現惡心，

96、60%出現嘔吐，45%出現腹瀉，大多數事件為 1-2 級。不良事件導致 17%的患者停止治療，這并不是小問題，如果 Xpovio 想要跨過任何監管障礙，這些不良事件可能產生影響。晚期/復發性子宮內膜癌預后不良，目前一線藥物標準治療（卡鉑加紫杉醇）的中位 PFS 為 13 個月，中位 OS 為 37 個月。因此，來自 SIENDO 的數據傳遞出一個積極信號，即采用 Xpovio 的維持治療可以改善這些結局。有半數的晚期/復發性病例與 TP53 野生型表型有關，反過來，該表型也與 pMMR 和 dMMR/MSI-H 腫瘤均相關，后一亞型是大部分免疫檢查點抑制劑的靶點。Xpovio 維持治療具有延長

97、全身治療應答的潛力，面臨 pMMR 腫瘤（約占 TP53 野生型子宮內膜癌病例的 70%）的明顯未滿足的治療需求，該藥物可為這些患者提供急需的治療選擇，并帶來廣闊的商業前景。XPORT-EC-042 試驗的數據現正備受期待。標簽：標簽擴展（新增適應癥）過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）66腫瘤學疾病LY N P A R Z A|A Z N|L O A：高 于 平 均 值|子宮（內膜）癌一項 III 期 DUO

98、-E 試驗在 III 或 IV 期的新診斷或復發性子宮內膜癌患者中評估了接受 Imfinzi 聯合含鉑化療，隨后接受 Imfinzi 聯合 Lynparza 或 Imfinzi 單藥作為維持治療的效果。雖然試驗的兩個組均顯示出疾病進展或死亡的風險有所下降，Imfinzi+Lynparza 組的臨床結果優于 Imfinzi 單藥組，然而，令人期待已久的 DUO-E 試驗數據卻顯示疾病進展或死亡風險數據并未有助增強 Imfinzi 作為一線治療競爭者的地位。Imfinzi 在這一領域的競爭對手包括葛蘭素史克的 Jempelli 和默克公司的Keytruda，對于相同指標，這兩款藥物分別在 RUBY

99、 和 NRG-GY018 試驗中顯示出明顯更高的比率，特別是在 dMMR/MSI-H 人群中。盡管如此，FDA 基于 Imfinzi 的DUO-E 試驗數據，于 2024 年 6 月批準其用于原發性晚期或復發性子宮內膜癌，即 dMMR。Imfinzi 的標簽表明其將與卡鉑和紫杉醇聯合用藥，隨后使用該藥物進行單藥維持治療。DUO-E 試驗的設計使 Imfinzi 得以與 Jempelli 和 Keytruda 實現差異化，加上 PARP 抑制劑 Lynparza 即可為臨床需求提供支持。Imfinzi 單藥或 Imfinzi+Lynparza 聯合進行維持治療，可獲得令人印象深刻的中位 PFS

100、值，特別是在 dMMR 人群中，其 Imfinzi+Lynparz 組的中位 PFS 達到了驚人的 31.8 個月目前已向歐盟和日本的監管部門提交了 Imfinzi 和 Imfinzi+Lynparza 的申請并接受審查，歐盟的 CHMP 于 2024 年 7 月建議批準該組合用于治療晚期或復發性 pMMR 子宮內膜癌。Imfinzi 也被推薦用于 dMMR 疾病患者。DUO-E、RUBY 或 NRG-GY018 的中位 OS 數據尚不可用，但在各自的免疫檢查點抑制劑方面，特別是在 dMMR/MSI-H 人群中，這些 OS 數據均顯示出有利的趨勢。盡管這些試驗的隨訪時間不一致，而且各試驗的組織

101、學方法也存在差異，使我們無法對它們全面進行比較，但目前需要 Imfinzi，還包括 Jemperli 和 Keytruda 的 OS成熟數據，以全面比較這三款產品。dMMR/MSI-H 亞型在子宮內膜癌中占比為 25-30%，對所有三種免疫檢查點抑制劑而言，這都是一個巨大的商業機會。標簽：標簽擴展（新增適應癥）過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）67腫瘤學疾病C L R 1 3 1|C L R B|L O A：

102、平 均 值|Waldenstrom 巨球蛋白血癥(WM)Cellectar Biosciences CLR 131(iopofosine I-131)是一款可與磷脂結合的放射性藥物，靶向存在于癌細胞上的脂筏。一項關鍵 II 期 CLOVER-WaM 試驗正在評估四劑量固定療程的 CLR131 用于三線或后線治療 WM 患者（包括經 BTK 抑制劑治療失敗或應答不佳的患者）。2024 年 7 月公布了該試驗(n=55)的最新數據，該試驗達到了主要終點，主要緩解率(MRR)超過了 20%的零假設，達到 56.4%(95%CI:42%-67%)。該試驗還報告了 ORR(80%)和完全緩解/非常好的部

103、分緩解率(7.3%)?；颊哌_到持續緩解，72%的緩解患者在 18 個月時仍保持緩解。預計將于 2024 年第四季度向美國 FDA 提交 NDA 申請，由于獲得快速通道資格認定，該公司將尋求為期六個月的優先審評。三線 WM 患者，特別是對 BTK 抑制劑耐藥的患者，代表了尚未滿足的醫療需求，因此 CLR131 可為這些患者的迫切需求提供治療選擇。CLR 131 也在一項 II 期試驗中接受評估，以增加其他適應癥，包括原發性中樞神經系統淋巴瘤和多發性骨髓瘤。標簽：首次批準、新藥類別、改變臨床實踐 過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學

104、疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）68眼科CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）69眼科學疾病S U S V I M O|R O G|L O A：高 于 平 均 值|糖尿病性黃斑水腫羅氏的 Susvimo 于 2021 年獲批用于濕性 AMD，后因植入物的隔膜或密封性出現問題，導致重復使用可能會失效，于 2022 年被召回。隨著這些問題得到解決并在濕性AMD 市場重新推出 Susvimo，羅氏已做好準備重返更廣泛的眼科領域，預計該藥物將于 2025 年獲批用于治療

105、 DME。在 III 期 Pagoda 試驗中，接受 Susvimo 治療的DME 患者在大約兩年（112 周）內每六個月進行一次重復填充，使開始治療一年時在視力提高方面所達到的改善（9.8 個視力表字母）得以維持。提高 9.8 個視力表字母類似于在視力表上提高兩行。大約 95%的個體不需要額外補充注射治療。該試驗在一年內未報告眼內炎癥事件，至 112 周的眼內炎癥發生率為 0.7%，而對照組為 0.8%，因此該藥物的安全性特性似乎很不錯。正如其他眼科適應癥一樣，羅氏的 Susvimo 將滿足患者對更長給藥間隔和安全性的偏好，并將與 EyleaHD 和 Vabysmo 展開競爭，這兩款藥物的給

106、藥間隔均較短。標簽：標簽擴展（新增適應癥），改變臨床實踐 過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）70眼科學疾病S U S V I M O|R O G|L O A：高 于 平 均 值|糖尿病性視網膜病變隨著 III 期 PAVILION 試驗獲得積極結果，羅氏正在繼續尋求獲得眼科領域的另一項批準，將 Susvimo 用于治療糖尿病性視網膜病變。該試驗旨在每 36 周對糖尿病視網膜病變患者所使用的輸液港系統(PDS)

107、的療效、安全性和藥代動力學進行評估，試驗結果令人印象深刻，視力改善程度達到糖尿病視網膜病變早期治療量表-糖尿病視網膜病變嚴重程度量表(ETDRS-DRSS)2 步的患者在 Susvimo 組超過 80%，而對照組僅有 9%。眼科領域的成功往往與合理的安全性和更長的給藥間隔有關，羅氏試圖通過 Susvimo 利用這兩個優勢。預計 Susvimo 將與市場領導者 Eylea HD 進行競爭，再生元(Regeneron)提交的 Eylea HD 高劑量版本申請已獲批，將給藥間隔延長至 16 周。相比其主要競爭對手 Eylea HD，Susvimo 的給藥間隔更長，通過 PDS 重復填充替換100mg

108、/ml 的雷珠單抗，每 32 周一次。目前處于平衡的形勢可能會逐漸偏向新型給藥途徑，正如使用 PDS 進行的研究表明，患者更偏好新型給藥途徑而不是傳統的玻璃體內注射，超過 93%的患者傾向前者。標簽：標簽擴展（新增適應癥），改變臨床實踐 過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）71眼科學疾病L N Z-1 0 0|L E N Z|L O A：高 于 平 均 值|老花眼LENZ Therapeutics 正在開發 L

109、NZ-100，這是一款含乙?？训牡窝垡?，用于治療老花眼。該公司于 2024 年 8 月提交了 LNZ-100 的新藥申請(NDA)，該申請是基于LNZ100 治療老花眼的關鍵 III 期 CLARITY 研究。在 III 期 CLARITY 研究中，LNZ100 達到了改善近視的所有主要和次要終點，在近距離最佳矯正遠視力(BCDVA)方面的視力增益達到三行或更多行，該改善具有統計學意義，而在遠視力的視敏度方面未出現一行或更多行的視力喪失，表明 LNZ100 具有良好的耐受性，在CLARITY 研究中進行監測的 30000 多個治療日內未觀察到嚴重的治療相關不良事件。老花眼是一種影響全球約 1

110、8 億人的疾病，其中美國占了 1.28 億人。盡管目前已可通過矯正鏡片和屈光手術等治療抵消這種疾病的影響，但以滴眼液的形式提供一種非侵入性治療選擇來治療近視，將為這一龐大的患者群體帶來巨大的獲益。標簽：潛在的重磅療法，首次批準 過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）72精神病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）73精神病N R X-1 0 1|N R X P|L O

111、 A：高 于 平 均 值|雙相情感障礙(BD)NRX-101 是 NeuroRx 正在開發的 D-環絲氨酸(D-cycloserine)和魯拉西酮(lurasidone)的專利制劑，用于對具有自殺傾向的雙相情感障礙(BD)抑郁癥患者進行維持治療和潛在緊急治療。如果開發成功，NRX-101 將是第一款獲批用于治療這一特定患者群體的藥物。目前針對自殺意念的標準療法是電休克療法，由于其有爭議的歷史而經常被污名化預期治療方案是先給予初始穩定劑量的 NRX-100（氯胺酮，NeuroRx 公司），隨后每日門診給予口服 NRX-101 以維持病情緩解。在緩解 BD 和單相抑郁癥的抑郁和自殺意念方面，雖然靜

112、脈注射和滴鼻給藥氯胺酮表現快速而有效，但其使用與幻覺和解離癥副作用以及可能被濫用有關，必須在受監管的醫院或診所環境中給藥。NRX-101 可能會成為一款替代性、安全、非致幻、非成癮的口服藥物，以維持氯胺酮對有急性自殺意念的 BD 抑郁癥患者的作用。NeuroRx 計劃在 2024 年提交兩項 NDA：一項是尋求加速批準 NRX-101 用于治療出現靜坐不能癥狀的 BD 抑郁癥患者（基于 II 期和 IIb/III 期試驗數據），另一項是尋求批準 NRX-100 用于治療有自殺傾向抑郁癥。在 IIb/III 期試驗中，與魯拉西酮(lurasidone)相比，NRX-101 治療顯示自殺率降低了

113、33%，靜坐不能癥狀減少了 76%。另一項 III 期試驗將于 2024 年 12 月完成，該試驗正在經氯胺酮治療成功緩解后維持自殺意念患者中評估 NRX-101 對嚴重 BD 抑郁的緩解效果。NRX-101 已被美國FDA 授予快速通道和突破性療法資格認定。標簽：改變臨床實踐，首次批準 過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）74精神病C A P LY TA|I T C I|L O A：高 于 平 均 值|重度抑

114、郁癥Caplyta 于 2019 年 12 月首次獲批用于精神分裂癥，并于兩年后的 2021 年 12 月將標簽擴大至納入雙相情感障礙，特別是雙相抑郁癥。使用抗精神病藥治療重度抑郁癥(MDD)具有悠久的歷史，與其他非典型抗精神病藥物一樣，Caplyta 可調節血清素和其他單胺類物質，尤其是多巴胺，盡管尚未清楚其確切的作用機制。Intra-Cellular Therapies 決定進一步將該藥物標簽擴展至 MDD，為該藥物帶來廣泛的潛在患者群體，盡管這樣可能會使該藥物用于降級治療難治性患者。在一項 III 期研究 403 試驗中，研究將 Caplyta 用于單藥治療具有混合特征的 MDD 患者以

115、及 I 和 II 雙相患者。對于合并的患者群體，在第六周時與安慰劑組相比，Caplyta 組的 MADRS 總評分在統計學上顯著降低了 5.7 分，在 MDD 亞群中，Caplyta 組比安慰劑組降低了 5.9 分。即使考慮到該藥物曾成功治療雙相抑郁癥患者并最終獲批，這些結果很顯眼，盡管并不令人意外。在 2024 年 4 月和 6 月分別發布了 Caplyta 作為輔助藥物的兩項 III 期研究的數據。Caplyta 表現優異，501 和 502 研究在第六周時，Caplyta 組在 MADRS 總評分方面 相比安慰劑組分別降低了 4.9 分 4.5 分。值得注意的是，這兩項試驗都報告了 Ca

116、plyta 隊列的總體改善率為 14.7 分，因此報告的療效差異是由于安慰劑組評分造成的，這表明在 III 期 adjunctive 項目中，近 1000 名患者的一致性表現令人感覺安心。另外兩項輔助性 III 期 503 和 505 試驗正在進行中。Intra-Cellular 計劃于 2024 年下半年提交 sNDA 申請，尋求于 2025 年推出該藥物。標簽：標簽擴展（新增適應癥）過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024

117、年 7 月）75精神病R E X U LT I|O T S U K A|L O A：高 于 平 均 值|創傷后應激障礙Rexulti 是一款非典型抗精神病藥物，已被批準為重度抑郁癥的輔助藥物，也是精神分裂癥和阿爾茨海默癥所引起躁動的單藥療法。在 III 期試驗中，Rexulti 作為舍曲林(sertraline)的輔助藥物，在靈活劑量條件下，臨床醫生用創傷后應激障礙量表(CAPS-5)評分出現具有統計學意義的改善（19.2 分），但在固定劑量條件下，結果不具有統計學意義。在這些試驗中，Rexulti 聯合安慰劑、舍曲林聯合安慰劑的結果均不具有統計學意義，這個結果與患者和提供者的觀點相同，即目前

118、可用的 PTSD 療法仍然不足。美國 FDA 僅批準了舍曲林和帕羅西汀(paroxetine)用于治療 PTSD，二十多年來未有新療法獲批。有時候會將這兩款藥物結合心理治療使用?？紤]到近期禁用美替美胺(midomafetamine)治療 PTSD 以及圍繞該藥物的使用爭議，Rexulti 的安全性特征表現穩健，是一種為臨床醫生所熟悉的治理選擇。預計 FDA 將于 2025 年 2 月對Rexulti sNDA 作出批準決定。標簽：標簽擴展（新增適應癥），新藥物類別 過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸

119、系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）76精神病S E P-3 6 3 8 5 6|S U M I T O M O|L O A：高 于 平 均 值|精神分裂癥SEP-363856(ulotaront)是一款新型精神分裂癥候選藥物，有可能成為同類首創 TAAR1 類激動劑，盡管迄今為止，該藥物的試驗結果令人喜憂參半。該藥物由Sunovion 發現，但開發、制造和商業化的專有權目前屬于大冢(Otsuka)。與現有的精神分裂癥藥物相比，SEP-363856 具有血清素 1A(5-HT1A)激動劑活性，但不與多巴胺 D2 或 5-HT2A 受體結合

120、，這些受體與代謝副作用和體重增加有關。由于該藥物的新型作用機制，美國 FDA 于 2019 年 5 月授予該藥物突破性療法稱號。盡管治療精神分裂癥的陰性癥狀是當務之急，SEP-363856 仍具有廣闊的商業前景。在精神分裂癥急性發作患者中開展的 II 期研究結果令人滿意，在第四周時與安慰劑相比，該藥物在陽性和陰性綜合征量表(PANSS)總評分出現具有統計學意義和臨床意義的改善（50mg 組為-17.2，安慰劑組為-9.7，而 75mg 組為 11.9，安慰劑組為-3.0）。治療組總體停藥率與安慰劑組類似，重要的是錐體外系癥狀的發生率也與安慰劑組相似，這表明該藥物可以緩解與抗精神病藥物相關的耐受

121、性問題。III 期 DIAMOND 1 和 DIAMOND 2 試驗的結果與 II 期數據明顯相似；然而，由于安慰劑組的緩解率高，這些試驗并未達到各自的主要終點。盡管尚不清楚接下來如何開展，但鑒于 II 期試驗的積極數據和 III 期試驗中 PANSS 分值的下降，大?？赡軙^續為SEP-363856 提交 NDA 申請。標簽：新藥物類別，首次批準 過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）77腎臟病CITELINE

122、.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）78腎臟病FA B H A LTA|N V S|L O A：高 于 平 均 值|C3 腎小球病(C3G)Fabhalta(iptacopan)是諾華正在開發的一款口服 B 因子替代補體途徑抑制劑，用于治療 C3G。在 2024 年 5 月 25 日歐洲腎臟協會(ERA)年會上公布了在 III 期 APPEAR-C3G 研究中 Fabhalta 相比安慰劑顯示了積極的療效和良好的安全性。與安慰劑加支持性護理組相比，接受 Fabhalta 治療加支持性護理的患者在 6 個月時的蛋白尿水平（通過 24 小時尿蛋白/肌酐比值 UPCR

123、 進行測量）降低了 35.1%(p=0.0014)。次要終點的其他數據，即腎功能指標之一的腎小球濾過率(eGFR)估算值顯示，在 6 個月內 Fabhalta 組相比安慰劑組在數值上改善了+2.2 mL/min/1.73 m2(p=0.1945)。Fabhalta 組也未出現新的安全性信號。C3G 是一種預后不良的罕見疾病，受影響患者有半數會在確診后 10 年內進展為腎功能衰竭，需要進行透析或移植。目前尚未有 C3G 療法獲批，如果 Fabhalta 獲批，將為其巨大潛力再添籌碼。Fabhalta 曾于 2023 年 12 月獲得美國 FDA 批準，并于 2024 年 5 月獲得歐洲藥品管理局

124、批準用于治療罕見血液病-陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)的成人患者，這一獲批適應癥可能會增加 Fabhalta 獲批用于 C3G 的可能性。標簽：新藥物類別，潛在的重磅療法 過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）79呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）80呼吸系統疾病BR E Z T R I A E R O S P H E R E|A Z N|L O

125、A：平 均 值|哮喘Breztri Aerosphere 是一款獲批用于治療慢性阻塞性肺病的 ICS/LABA/LAMA 吸入聯合療法。目前，一項 III 期研究(KALOS and LOGOS)正對該療法進行測試，頂線數據尚未公布。封閉式 ICS/LABA/LAMA 三聯組合療法用于治療有急性發作史的嚴重哮喘患者，這些患者經高劑量 ICS 和 LABA 治療仍控制不佳。添加 LAMA 成分可能有助于更嚴重哮喘患者進一步放松氣道，盡管部分醫生仍對能否增加獲益持懷疑態度。三聯吸入療法通過單一吸入器給藥，有可能從目前使用的單獨 ICS/LABA 和 LAMA 吸入療法市場中分得一些份額。Trele

126、gy Ellipta，首款 ICS/LABA/LAMA 三聯吸入療法已取得商業成功。Breztri Aerosphere 的 III 期數據即將發布，盡管其潛在的市場地位不高，但龐大的患者群體和肺病醫生對其熟悉程度表明該藥物還是有望成為重磅療法。標簽：潛在的重磅療法，標簽擴展（新增適應癥）過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）81呼吸系統疾病D E P E M O K I M A B|G S K|L O A：高

127、于 平 均 值|哮喘Nucala 和 Fasenra 的成功為白細胞介素-5(IL-5)信號傳導作為治療嗜酸性粒細胞型嚴重哮喘患者的關鍵靶點奠定了基礎。Depemokimab(GSK3511294)是一款抗IL-5 抗體，每六個月給藥一次，開發該藥物的目的是鞏固葛蘭素史克(GSK)此前通過 Nucala 所確立的市場地位，Nucala 是另一款抗 IL-15 抗體，每月給藥，其專利將在未來三到四年內到期。在嗜酸性粒細胞型哮喘療法市場上，Nucala 面臨著 Fasenra 的直接競爭，根據我們的 KOL 采訪，Fasenra 每兩個月注射一次，是肺病醫生首選療法。2024 年 5 月，葛蘭素史

128、克公布了 depemokimab 的兩項關鍵試驗 SWIFT-1 和 SWIFT-2 的積極結果。盡管尚未公布試驗數值，但該藥物在治療一年后達到了降低哮喘發作年化率的主要終點，治療組和安慰劑組發生的不良事件具有可比性。取得這些積極結果之后，葛蘭素史克正在進行一項額外的 NIMBLE 研究，在經 Nucala 或Fasenra 治療患者中評估轉為 Depemokimab 治療的療效。標簽：潛在的重磅療法 過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（

129、截至 2024 年 7 月）82呼吸系統疾病B R E N S O C AT I B|I N S M|L O A：高 于 平 均 值|支氣管擴張癥Brensocatib 是一款每日一次的口服藥物，用于治療非囊性纖維化支氣管擴張癥(NCFB)患者，該疾病的治療選擇有限。NCFB 患者會出現呼吸急促、持續咳嗽和反復感染、以及因氣道炎癥導致的粘液分泌過多等癥狀。該疾病可能是由于遺傳性疾病、呼吸道既往感染、氣道損傷、免疫缺陷狀態或未知原因所引起的。NCFB 不僅帶來了經濟負擔，還會增加全因死亡風險，主要是惡性腫瘤和呼吸道疾病相關死亡。Brensocatib 通過抑制二肽基肽酶 1 發揮作用，在病原體滅

130、活和炎癥介導過程中，該酶可激活中性粒細胞絲氨酸蛋白酶(NSP)。NSP 作用失調會導致活性 NSP 過度分泌，從而導致破壞性炎癥和中性粒細胞介導的炎癥性疾病。在一項 III 期 ASPEN 研究中，brensocatib 顯示了令人信服的結果，包括 25mg 高劑量 brensocatib 相比安慰劑可使肺部疾病急性惡化的年發生率降低 19%、嚴重肺部疾病急性惡化減少 26%，急性惡化事件的間隔延長 18%，還可預防肺功能下降，使總體生活質量提高 3.8 個百分點。盡管該試驗并未專門針對死亡率或降低呼吸道感染率進行研究，但這些頂線結果表明 brensocatib 具有緩解疾病的潛力。這些發現以

131、及 brensocatib 的良好安全性表明該藥物可以顯著改善 NCFB 患者的生活質量。標簽：首次批準、新藥類別、改變臨床實踐 過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）83呼吸系統疾病Z E P B O U N D|L LY|L O A：高 于 平 均 值|睡眠呼吸暫停Zepbound 是一款 GIP（葡萄糖依賴性促胰島素多肽）和 GLP-1（胰高血糖素樣肽-1）受體雙重激動劑，將 GIP 和 GLP-1 腸促胰

132、島素的作用整合到一個分子中。OSA患者通常肥胖，會出現淺快呼吸，或者會在睡眠期間停止呼吸。這些事件是由上呼吸道萎陷引起的?；颊呖赡軙霈F血氧飽和度下降，許多人會在夜間打鼾或短暫醒來。由于睡眠中斷，患者可能會出現日間癥狀，包括清晨頭痛、日間過度嗜睡、疲勞、認知障礙和情緒變化。改變生活方式可能會有好處，例如改善睡眠衛生和減肥，但更嚴重的 OSA 可能需要機械性干預措施，例如經鼻持續氣道正壓通氣(CPAP)，甚至進行手術。由于后幾種干預措施具有侵入性，比較理想的方法是通過藥物治療（如 zepbound）來改善 OSA。III 期 SURMOUNT-OSA 臨床試驗達到了主要終點，替爾泊肽(tirze

133、patide)注射液 10mg 或 15mg 相比安慰劑可降低呼吸紊亂指數(AHI)?；谏鲜鼋Y果，禮來(Eli Lilly)向美國 FDA 提交了 tirzepatide 用于治療中度至重度 OSA 和肥胖癥的申請，預計將于 2024 年 12 月 21 日獲批。該藥物資產有可能率先搶占市場，不僅為患者帶來更廣泛的心臟代謝獲益，還為禮來這家大型制藥公司增添銷售額。標簽：潛在的重磅療法，改變臨床實踐 過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截

134、至 2024 年 7 月）84附錄CITELINE.COMDrugs covered(listed alphabetically):APITEGROMAB|S R R K|AT-007|A P L T|AVUTOMETINIB|V S T M|AXS-12|A X S M|BLENREP|G S K|BRENSOCATIB|I N S M|BREXAFEMME|G S K|BREZTRI AEROSPHERE|A Z N|CAGRISEMA|N V O|CAPLYTA|I T C I|CARDAMYST|MIST|CLR 131|C L R B|CRINECERFONT|N B I X|DAT

135、OPOTAMAB DERUXTECAN|DSNKY|DEFACTINIB|V S T M|DEPEMOKIMAB|G S K|DERAMIOCEL|C A P R|ELAMIPRETIDE|MITO|ENHERTU|DSNKY|FABHALTA|N V S|FITUSIRAN|S N Y|GRANITE|GRTS|GSK2140944|G S K|GSK3536819A|G S K|HIZENTRA|C S L|INAVOLISIB|R O G|INO-3107|I N O|INPEFA|L X R X|IVONESCIMAB|SMMT|JAKAFI|INCY|KERENDIA|BAYN|LE

136、RODALCIBEP|L I B T|LNZ-100|L E N Z|LYNPARZA|AZN|MIM8|N V O|mRNA-1010|M R N A|NRX-101|N R X P|OCLAIZ|C A M X|OLEZARSEN|I O N S|OZEMPIC|N V O|PATRITUMAB DERUXTECAN|M R K|PLOZASIRAN|A R W R|PLUVICTO|N V S|PRGN-2012|PGEN|PYRUKYND|A G I O|QRX-003|A L M|REVUMENIB|S N D X|REXULTI|O T S U K A|RP-L102|R C K

137、T|SCEMBLIX|N V S|SEP-363856|S U M I T O M O|SOTYKTU|B M Y|SUNLENCA|G I L D|SUSVIMO DME|R O G|SUSVIMO DR|R O G|TONMYA|T N X P|TREMFYA CD|J N J|TREMFYA UC|J N J|UPLIZNA IgG4-RD|A M G N|UPLIZNA MG|A M G N|UPSTAZA|P T C T|VESIGEL|U R G N|VTAMA|D R M T|VYLOY|A S T E L L A S|XPOVIO|KPTI|ZEGALOGUE|N V O|CA

138、GRISEMA|N V O|ZOLGENSMA|N V S|ZORYVE TOPICAL FOAM|A R Q T|2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）85附錄涵蓋的藥物（按字母表順序列出）：點擊直接跳轉到任何藥物頁面 過敏 A&I CV 皮膚病 內分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統疾病CITELINE.COM2025 年可能上市的主要藥物（截至 2024 年 7 月）86Biomedtracker 藥物信息數據庫可提供獨立的調查服務，信息全面，操作簡潔直觀，為您帶來專屬的研發藥物臨床評估。制藥、生物

139、技術及投資行業的客戶通過Biomedtracker 洞悉每種重要疾病和適應癥治療藥物的競爭格局、獲批可能性、商業潛力以及未來數據和監管催化事件。近年來，Biomedtracker 已成為提供客觀信息、循證臨床評估和全球管線藥物投資研究的領導者。Datamonitor Healthcare 為制藥和醫療保健行業提供全面的業務信息解決方案。Datamonitor Healthcare 為全球制藥和醫療保健市場提供治療、戰略和公司市場分析以及競爭情報方面的 專業知識，幫助您最終做出有價值和盈利的決策。版權所有 2024 Pharma Intelligence UK Limited(Citeline)-Norstella 旗下公司本報告由 Citeline（出版商）出版。本報告的信息來源可靠，盡管我們已盡可能發布準確的信息，但您對本報告的選擇、適用性及使用承擔全部責任。并且您承認出版商不對本報告所含信息或建議的 準確性、特定用途的適用性做出任何明示或暗示的保證，也不承擔任何責任。出版商在此明確聲明，作者或撰稿人個人在本報告中表達的任何觀點或意見均為其個人觀點和意見，不一定反映出版商的觀點/意見。