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1、項目組項目負責人：李林國研 究 員：陳音汝、何梓鍇、李 群、盧小汐、徐子夏中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024Report on the Illness Experience and Quality of Life of Patients with Idiopathic Pulmonary Fibrosis or Progressive Pulmonary Fibrosis in China(2024)目 錄445791214161922313540485254序言/1第一章 本次調研的相關背景和方法/3 1.1 項目背景 1.2 研究目的 1.3 研究方

2、法 第二章 疾病背景、國內外發展和患者組織情況/62.1 IPF 和 PPF 疾病簡介 2.2 IPF 和 PPF 診療手段以及我國的診療體系建設 2.3 相關醫療保障政策和患者用藥可及性 2.4 我國患者組織的發展情況 第三章 參與調研患者基本情況/153.1 參與調研患者的疾病分類 3.2 參與調研患者的人口社會學情況 第四章 患者的診斷經歷/214.1 患者的發病情況和確診經歷 4.2 患者的確診地點 第五章 患者的治療、隨訪和用藥情況/345.1 患者的整體治療情況 5.2 患者的抗纖維化藥物治療 5.3 患者的藥物可及性情況5.4 患者的疾病表現和疾病管理 5.5 患者的治療訴求 2

3、 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024第六章 患者的生命質量與社會融入/566.1 患者的生命質量問卷介紹 6.2 IPF 患者生命質量量表結果分析 6.3 PPF 患者生命質量量表結果分析 6.4 患者的社會融入情況第七章 患者的經濟負擔/727.1 醫保情況 7.2 年度醫療開支與報銷 7.3 收入與負債 7.4 整體醫療負擔第八章 政策建議/868.1 加強 IPF/PPF 的診療能力和體系建設 8.2 優化現有抗纖維化藥物的供應和保障 8.3 鼓勵 IPF/PPF 的新藥研發和上市落地 8.4 加強規范治療的患者教育，控制疾病進展，提升生命質量

4、本次調研的局限性/91參考文獻/93附錄：致謝/96研究團隊介紹/97575859627375828487888990中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024Report on the Illness Experience and Quality of Life of Patients with Idiopathic Pulmonary Fibrosis or Progressive Pulmonary Fibrosis in China(2024)第一章本次調研的相關背景和方法CHAPTER 14 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調

5、研報告 20241.1 項目背景特發性肺纖維化（Idiopathic Pulmonary Fibrosis,IPF）和進展性肺纖維化（Progressive Pulmonary Fibrosis,PPF）是兩類有相似病理生理特征、但臨床診治上有所不同的較為嚴重的間質性肺病(Interstitial lung disease,ILD)。隨著疾病進展，IPF和PPF的患者肺部組織會不斷纖維化和受損，并導致肺功能的不可逆損害。因此其早期診斷和及時治療至關重要，以延緩病程進展，提高患者生活質量。治療通常是多學科的，結合藥物、支持性護理和在某些情況下的手術治療。其中抗纖維化藥物是一個重要的治療手段，目前

6、在我國上市了吡非尼酮和尼達尼布兩款用于治療 IPF 和 PPF 的抗纖維化治療藥物。從一篇 2015 年的流行病學綜述研究3數據來看，在歐洲和北美地區 IPF 的年發病率為每 10 萬人 3 到 9 例；東亞地區發病率略低一些，年發病率在每 10 萬人 1.2 到 4.16 例；整體而言，IPF 發病率呈持續上升趨勢。PPF 作為一種包括多種原因引起的疾病狀態，目前尚無確切的發病率統計數據，但估計其發病率整體高于 IPF。在中國，2018 年 IPF 被列入國家衛生健康委等 6 部門聯合制定的第一批罕見病名錄；2023 年，進行性纖維化性間質性肺疾?。≒rogressive Fibrosing

7、 Interstitial Lung Disease,PF-ILD）被列入第二批罕見病目錄。2022 年國際和國內臨床界推出了新的臨床指南和共識，使用新的臨床概念和術語 PPF 來替代PF-ILD，因此本文中將統一使用 PPF。1.2 研究目的本次調研希望基于現有的文獻資料研究和國內 IPF/PPF 領域成熟的病友社群，開展針對我國 IPF/PPF 患者近況的調研，總結患者群體的人口社會學情況、疾病種類和病因、診療經歷、經濟負擔、生命質量、社會融入情況，以及目前比較突出的治療和保障訴求。具體來說，此次研究預期達到以下目標：g第一章 本次調研的相關背景和方法中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者

8、診療狀況及生命質量調研報告 2024 .5（一）了解我國 IPF/PPF 患者的年齡分布、性別分布等人口社會學特點；（二）了解 IPF/PPF 患者及其家庭的診療現狀、用藥需求、疾病負擔、生命質量等現狀和訴求；（三）梳理 IPF/PPF 疾病領域的診療體系建設和用藥保障政策，提出相關政策建議。1.3 研究方法項目調研采取案頭研究、患者定量問卷、患者個案訪談以及專家深度訪談等多種方法，以期全面收集相關事實和數據，來綜合反映當前 IPF/PPF 患者群體的現狀和訴求。定量方面，通過線上問卷調查的形式，對我國 IPF/PPF 患者進行了調查。問卷調研開展時間為 2024 年 8 月，通過患者組織、病

9、友自發轉發，以及醫生渠道等路徑進行患者招募。其中，患者入選標準為 1）明確診斷為 IPF 或 PPF，以及 2）沒有明確 PPF 診斷，但符合相關標準可歸類為 PPF 的患者（具體見 3.1）。調研共回收了 281 份問卷，其中 213 份為有效問卷，包括 IPF 患者問卷 128 份和 PPF 患者問卷 85 份?；厥諗祿浻山饠祿到y自動錄入，并通過相關數據軟件進行統計分析。定性訪談方面，共 7 位患者或患者家屬接受了深度訪談，另有 4 位不同地區的 IPF/PPF 領域臨床醫學專家以及 2 位醫療政策專家參與了深度訪談。中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2

10、024Report on the Illness Experience and Quality of Life of Patients with Idiopathic Pulmonary Fibrosis or Progressive Pulmonary Fibrosis in China(2024)第二章疾病背景、國內外發展和患者組織情況CHAPTER 2g第二章 疾病背景、國內外發展和患者組織情況中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .7IPF 和 PPF 是兩類有相似病理生理特征、但臨床診治上有所不同的嚴重間質性肺病，其中 PPF 在臨床概念和界定上

11、發生過一些變化。臨床研究發現，部分間質性肺病患者在疾病過程中最終出現肺纖維化，盡管經過祛除病因和常規治療（如糖皮質激素和免疫抑制劑），其肺纖維化病程仍呈進行性進展。過去將這些疾病稱為纖維化性間質性肺病，從 2018 年起臨床上將這一表型稱為進展性纖維化性間質性肺病。隨后，2022 年國際臨床界推出了成人特發性肺纖維化(更新)和進展性肺纖維化:ATS/ERS/JRS/ALAT 臨床實踐指南(2022 版)（簡稱“2022 版指南”），對除 IPF 以外的纖維化進行性加重的間質性肺病的過程進行統一，首次提出進展性肺纖維化（Progressive Pulmonary Fibrosis,PPF）這一臨

12、床概念和術語用于替代PF-ILD，明確其診斷標準和治療建議。因此本報告為與最新國際進展保持一致，統一使用 PPF 進行闡述，個別涉及到藥物獲批適應癥的章節仍使用 PF-ILD。本章將介紹 IPF 和 PPF 的疾病背景和治療手段，回顧我國相關診療服務網絡和醫療保障政策的發展，并總結我國相關患者組織的發展現狀。2.1 IPF 和 PPF 疾病簡介IPF 和 PPF 是兩種影響肺部健康的重要疾病，盡管它們有相似的病理生理特征，也同屬于間質性肺病這一范疇，但在臨床診治上有所不同。IPF 是一種原因未知的慢性進行性間質性肺病，其特征是肺部組織不斷受損和纖維化，導致肺功能進行性惡化。IPF 的主要癥狀包

13、括進行性呼吸困難、干咳，有可能出現極短時間加重或長時間保持穩定。IPF 患者的預后通常較差，常規治療主要通過抗纖維化藥物和肺康復方法來緩解進展和癥狀，但目前尚無治愈方法。相比于 IPF，PPF 則是一個更廣泛的概念。PPF 是一組包括多種與肺部間質性纖維化相關的疾病，其共同特征是肺間質組織的進行性纖維化和結構性改變。與單一的特發性肺纖維化不同，PPF 涵蓋了多種不同原因引起的肺部纖維化疾病。其發病機制通常與慢性炎癥反應、環境因素暴露（如塵埃、化學物質）、藥物反應性或自身免疫疾病相關。這些因素導致肺部間質組織發生病理性改變，包括纖維化、炎8 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命

14、質量調研報告 2024癥細胞浸潤和肺泡結構的破壞，最終導致肺功能進行性下降和呼吸困難。臨床上，PPF 的表現可以因其特定的原因而有所不同。例如，與結締組織病相關的 PPF 可能伴隨有典型的風濕性疾病表現（如系統性硬化癥或類風濕性關節炎）；而藥物反應性 PPF 則可能由特定藥物（如某些化學藥物或化療藥物）引起，表現為急性或亞急性的肺部炎癥和纖維化。診斷PPF依賴于詳細的臨床病史、體格檢查、影像學檢查（如高分辨率CT掃描）和肺功能測試。治療PPF的策略通常是綜合性的，包括藥物治療（如免疫抑制劑、抗炎藥物、抗纖維化藥物）、支持性療法（如氧療）。由于 PPF 的多樣性和復雜性，治療方案通常需要個體化的

15、管理，并且需要定期監測病情變化和治療效果。IPF 疾病主要影響中老年人。一篇 2015 年的全球流行病學綜述研究數據顯示，在歐洲和北美地區 IPF 的年發病率為每 10 萬人 3 到 9 例；東亞地區發病率略低一些，年發病率在每 10 萬人 1.2 到 4.16 例；整體而言，IPF 發病率呈持續上升趨勢。由于診斷標準和醫療條件的地區差異，各地的流病數據有一定差異。例如韓國的流行病學文獻數據顯示1，其 IPF 發病率遠遠高于其他東亞國家水平，其 IPF 的年發病率為每 10 萬人 9.7 例（2012 年），患病率為每 10 萬人 24.3 例（2013 年）。而特發性肺間質纖維化（PPF）作

16、為一個包括多種原因引起的疾病概念，目前尚無確切的發病率統計數據。因為 PPF 包括與結締組織病、藥物反應性和其他環境因素相關的多種病因，每種原因的發生率和臨床表現差異顯著，使其整體發病率不易統一確定，但估計其發病率整體高于 IPF。我國作為一個老齡化嚴重的國家，IPF 和 PPF 的患病人數也在逐年增加，但目前尚未開展全面的流行病學調研統計。參考以上東亞地區和臨近國家的流行病學數據，保守估計我國每年新發 IPF 患者在 1.56 萬-5.41 萬之間（參考東亞地區數據，按年發病率每 10 萬人 1.2 到 4.16 例計算），如果參考韓國數據則每年新發病例可能高達 12.6 萬（按年發病率每

17、10 萬人 9.7 例計算）。由于中國龐大的人口基數、老齡化進程和發病率的增長，IPF 和 PPF 給患者家庭以及公共衛生資源造成的疾病負擔不容小覷。g第二章 疾病背景、國內外發展和患者組織情況中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .92.2 IPF 和 PPF 診療手段以及我國的診療體系建設國際上的診治共識和指南方面，2000 年美國胸科學會（American Thoracic Society，ATS）與 歐 洲 呼 吸 學 會（European Respiratory Society，ERS）聯合發表了首個 IPF 診治共識。2018 年，ATS/ER

18、S 聯合日本呼吸學會（Japanese Respiratory Society，JRS）和 拉 丁 美 洲 協 會（Latin American Thoracic Society，ALAT）分別發布了關于 IPF 的臨床實踐指南2。近期，ATS/ERS/JRS/ALAT 聯合頒布了 2022 版成人特發性肺纖維化和進展性肺纖維化臨床實踐指南4。這版指南對 IPF 的放射學和組織病理學標準進行了更新，并對 IPF 的診斷和治療方法等問題給出了基于循證的推薦建議，同時正式提出了 PPF 的定義。需要注意的是，2022 版成人 IPF 和 PPF 臨床實踐指南強調了 PPF 的定義中需要排除 IPF

19、，并且 PPF 不是一種特定的疾病，其中包括了一大類具有類似的臨床表現和胸部影像學、呼吸生理變化的疾病。國內來看，中華醫學會呼吸病學分會于 2002 年 7 月制定了特發性肺(間質)纖維化診斷和治療指南(草案)。2016 年，在 IPF 自然病程、病因學、發病機制和診療方法進一步認識的基礎上，中華醫學會呼吸病學分會間質性肺疾病學組組織專家結合國內外研究進展，參照國際最新指南，制定了特發性肺纖維化診斷和治療中國專家共識。2019 年，針對 IPF 急性加重（部分 IPF 患者在短期內可出現急性呼吸功能惡化，是 IPF 患者死亡的重要原因），中華醫學會呼吸病學分會間質性肺病學組聯合中國醫師協會呼吸

20、醫師分會間質性肺疾病工作委員會專家，結合國內外研究進展，并參考和借鑒國際診治指南，制定了特發性肺纖維化急性加重診斷和治療中國專家共識。PPF 方面，國內尚未制定正式的專家共識和臨床指南，國內專家針對國際指南更新組織過學術交流和討論，部分專家也通過學術期刊發表了國際指南的摘譯和解讀。診療網絡建設方面，2018年12月，中國“間質性肺疾?。↖LD）規范化診療項目”在北京啟動，首批獲得中國醫師協會認定的 7 家間質性肺疾病診療中心（中國醫科大學附屬第一醫院、中日友好醫院、北京協和醫院、南京鼓樓醫院、上海市肺科醫院、四川大學華西醫院、廣州醫科大學附屬第一醫院）宣布成立。間質性肺疾病診療中10 .中國特

21、發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024心建設旨在為更廣范圍的 ILD 患者提供優質診治服務與醫療照護，并帶動周邊省份的診療和管理水平提升，把規范化診療體系逐步地、多層次地滲透到全國相關各級醫院9。2022 年 2 月，為進一步促進我國 ILD 的整體認識及其診治水平的提升，在中華醫學會呼吸病學分會和中國醫師協會呼吸醫師分會的支持下，全國呼吸?？坡摵象w ILD 協作組在京正式啟動了 ILD 規范診療體系與能力提升建設項目，首批完成了 121 家單位的評審工作，目前第二批評審和認證工作正在陸續進行。根據國內外指南推薦，目前 IPF 和 PPF 的治療方式主要分為非藥物

22、治療和藥物治療兩類。非藥物治療主要包括戒煙、氧療、肺康復、機械通氣、肺移植等。藥物治療方面，抗纖維化藥物是重要的治療手段（PPF 患者還需要針對原發疾病使用糖皮質激素和免疫抑制劑），以及部分輔助藥物例如針對胃反流的抗酸藥物。(一)非藥物治療戒煙：大多數 IPF 患者是吸煙者，吸煙與疾病的發生具有一定的相關性，必須勸導和幫助吸煙的患者戒煙。PPF 患者中的吸煙者也應戒煙，減少肺部負擔。氧療：氧療可以改善患者的缺氧狀況。雖然沒有直接證據證明氧療可以影響伴有低氧血癥 IPF 和 PPF 患者的預后，但從慢性阻塞性肺疾病得出的間接證據表明，長程氧療對患者預后有顯著的改善作用。肺康復：肺康復是針對有癥狀

23、及日?；顒幽芰ο陆档穆苑渭膊』颊叩囊豁椄深A手段，旨在減輕癥狀，改善機體功能，穩定或延緩疾病發展，降低醫療花費。肺康復的內容包括呼吸生理治療、肌肉訓練(全身性運動和呼吸肌鍛煉)、營養支持、精神治療和教育。肺康復已經用于呼吸功能障礙的慢性阻塞性肺疾病患者的治療，IPF 和 PPF 患者肺康復治療的研究雖然有限，但大多數患者可以推薦接受肺康復治療。機械通氣：機械通氣可能改善部分 IPF 和 PPF 患者的缺氧，延長生存時間，可能是極少數 IPF 患者進行肺移植之前的過渡方式。然而對于預后不良的終末期肺纖維化患者，氣管插管機械通氣治療不能降低病死率。醫生應該權衡利弊，與患者及家屬充分溝通。g第二章

24、疾病背景、國內外發展和患者組織情況中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .11肺移植：不斷發展的肺移植技術已經成為各種終末期肺疾病的主要治療手段之一。肺移植可以改善 IPF 和 PPF 患者的生活質量，提高生存率。在美國的一項2022 年研究結果表示，自 20 世紀末以來，隨著圍手術期管理、手術技術和術后康復的進步，肺移植手術的 5 年生存率達 60%70%5。國內已經有多家醫療機構開展肺移植，臟器移植準入制度的建立與完善，以及供體捐贈與資源共享網絡的逐步健全，顯著提高患者成功開展肺移植手術的幾率。(二)藥物治療吡非尼酮和尼達尼布是用于治療 IPF 和 P

25、PF 的抗纖維化治療藥物，兩款藥物分別于 2013 年和 2017 年在我國上市。吡非尼酮獲批的適應癥為 IPF，尼達尼布的獲批的適應癥包括 IPF、PF-ILD 以及 SSc-ILD（系統性硬化癥相關間質性肺?。?。吡非尼酮：吡非尼酮是一種多效性的吡啶化合物，動物肺纖維化模型(博來霉素和移植導致的纖維化)試驗結果顯示具有抗炎、抗纖維化和抗氧化特性。IPF 與腫瘤壞死因子 TNF-和白介素 1 等炎癥細胞因子的合成和釋放密切相關，這些因子通過激活炎癥反應，促進成纖維細胞增殖和細胞外基質過度沉積，從而導致慢性纖維化和持續性炎癥。吡非尼酮的作用機制尚不完全清楚，但研究結果顯示，吡非尼酮能減少對多種刺

26、激引起的炎癥細胞積聚，減弱成纖維細胞受到細胞生長因子如轉化生長因子(TGF-)和血小板衍生生長因子(PDGF)刺激后引起的細胞增殖、纖維化相關蛋白和細胞因子產生以及細胞外基質的合成和積聚。根據相關臨床試驗資料，與安慰劑對照的雙盲比較試驗結果顯示，服用吡非尼酮組與服用安慰劑組相比，吡非尼酮能顯著延緩用力肺活量（FVC）的下降，副作用包括光過敏、乏力、皮疹、胃部不適和厭食。臨床指南推薦輕到中度肺功能障礙的 IPF 患者應用吡非尼酮治療，重度肺功能受損的 IPF 患者服用吡非尼酮治療能否獲益以及藥物服用的療程還需要進一步研究。此外，PPF 患者是否能從吡非尼酮受益仍需進一步研究。尼達尼布：尼達尼布是

27、一種小分子酪氨酸激酶抑制劑，具有抗纖維化和抗炎活性。尼達尼布可抑制多種受體酪氨酸激酶，包括血小板衍生生長因子受體 和（PDGFR、）、成纖維細胞生長因子受體 1-3（FGFR1-3）、血管內皮生長因子12 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024受體 1-3（VEGFR1-3）及 Fms 樣酪氨酸激酶-3（FLT3）。其中 FGFR、PDGFR 和 VEGFR 與 IPF 的發病機制有關，尼達尼布可競爭性結合于這些胞內受體激酶結構域上的三磷酸腺苷（ATP）結合位點，阻滯胞內信號傳導，抑制成纖維細胞的增殖、遷移和轉化。此外，尼達尼布還可抑制 Lck、Lyn 和

28、 Src 激酶等非受體酪氨酸激酶（nRTK）。根據臨床研究數據，尼達尼布能夠顯著延緩 IPF 和 PPF 患者 FVC 的下降，一定程度上緩解疾病進程。最常見的不良反應是腹瀉，大多數病情不嚴重。指南推薦所有 IPF 患者（輕、中、重度）、PPF 患者應用尼達尼布治療?？顾崴幬铮郝晕⑽氚ㄎ甘彻芊戳魇抢^發氣道和肺臟炎癥的危險因素，可能引起或加重 IPF 或 PPF。應用抗酸藥物包括質子泵抑制劑或組織胺 2 受體拮抗劑，可能降低胃食管反流相關肺損傷的風險。雖然沒有足夠的證據證實抗酸藥物治療能夠延緩肺纖維化患者肺功能的下降，抗酸治療也不能降低其病死率或住院率，但是鑒于慢性微吸入包括胃食管反流可能

29、的肺損傷作用，IPF、PPF 患者可以規律應用抗酸治療8。目前全球及國內有多個針對 IPF 和 PPF 的研發管線。國際上，目前正在進行三期臨床試驗的藥物包括勃林格殷格翰的在研創新藥物磷酸二酯酶 4B（PDE4B）和百時美施貴寶的在研創新藥物 BMS-986278。國內制藥企業也有多條針對 IPF、PPF的產品研發管線正在推進中。2.3 相關醫療保障政策和患者用藥可及性吡非尼酮于 2017 年被納入國家醫保目錄乙類報銷，享受常規醫保藥物的報銷待遇。根據此次患者訪談，患者在使用吡非尼酮方面主要有以下幾個方面的可及性問題：（1）由于當地沒有針對性的保障政策，患者門診處方吡非尼酮無法報銷或者只能通過

30、一般的門診統籌報銷，患者費用支出較高、經濟負擔大；（2）當地醫院沒有進藥，只能院外藥店或者其他途徑購買。g第二章 疾病背景、國內外發展和患者組織情況中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .13“一開始在外地住院時，吡非尼酮膠囊可以按 80%比例報銷，患者只需要自付 20%。但后來我父親病情穩定之后辦理出院回了廣西，在當地醫院門診復診時吡非尼酮膠囊就不再能報銷了?！睆V西患者家屬訪談反饋尼達尼布的原研產品于 2020 年通過國談進入醫保目錄，在 2020-2022 年協議期內享受國談藥的購藥通道和報銷政策。隨著國產仿制藥的陸續上市，新一輪的國談中原研產品沒有續

31、約，2022 年尼達尼布從國談目錄轉入常規目錄。從尼達尼布目前的保障情況來看，IPF 的門診報銷在全國除西藏外所有省份已有政策落地，PPF的門診報銷在全國除海南、寧夏、西藏外也已全部落地，報銷途徑包括特藥/單獨支付、門慢門特、門診統籌；IPF/PPF 在全國所有省份均可住院報銷。協議期結束的國談藥如何過渡到常規的醫保藥品管理是一個新課題，從尼達尼布的情況來看，目前各地區有不同的政策過渡路徑：（一）延續原有雙通道政策。根據各地醫保局公開文件調研，湖南等十多個省市目前把尼達尼布繼續保留在 2024年“雙通道”藥品名單，從采取這個政策的地區數量來看，這是目前的主流做法；（二）單行支付政策。四川和河北

32、等部分地區，采取“單行支付”藥品名單的措施，目前也保留了尼達尼布在 2024 年名單目錄內；（三）門特門慢目錄：部分省市地區把 IPF 納入了當地的門特門慢目錄，在這些地區 IPF 患者可以通過門診處方使用和報銷尼達尼布。PPF 方面的門特門慢目錄納入的地區較少，根據公開資料查詢，目前只有安徽省醫保局于2024年10月開始將進行性纖維化性間質性肺?。≒F-ILD）新增納入本省的門診慢特病保障范圍。從以上保障政策來看，尼達尼布在全國絕大部分地區都實現了政策落地，但由于藥品配備及支付政策落地等方面仍存在實際困難，IPF 和 PPF 患者用藥的“最后一公里”問題依然存在。所謂“最后一公里”的問題包括

33、：（1）醫院通道：患者在藥品進院、門診用藥等環節可能面臨用藥阻礙，包括考核限制下藥物配備不足、門診保障水平較低等；（2）藥店通道：患者用藥面臨著處方流轉不暢、藥店配備不全等問題；（3）其他：醫生對報銷政策理解不清、疾病確診名稱與醫保系統疾病名稱不符等問題。14 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 20242.4 我國患者組織的發展情況國外的患者組織主要聚焦在服務肺纖維化患者，不區分具體是 IPF 和 PPF 或是其他類型的間質肺患者。他們致力于提供全面的支持和服務，包括教育、信息分享、社區支持、資源協助，以幫助患者有效管理這種慢性和進展性的肺部疾病。此外，他們還

34、長效性地進行政府的政策倡導，以期從藥物治療、日常生活等方面幫助患者。通過提供準確的醫療信息、情感支持以及財務援助，這些組織幫助患者應對疾病的多方面挑戰，同時促進患者在醫療團隊和社區中的融入感和自我管理能力的提升。目前國內針對 IPF 的第一家患者組織“為愛深呼吸 IPF 關愛中心”由蔻德罕見病中心聯合 IPF 患者社群共同成立。該中心致力于推動中國特發性肺纖維化診療及藥物可及，提高國內特發性肺纖維化患者生活質量，加強社會對特發性肺纖維化疾病認知提升該疾病的社會知曉度，避免誤診，確保早預防、早發現，早診斷及精準治療。在日常的患者服務工作中，由于疾病臨床特點和病友相關訴求的共通性，患者組織也同時服

35、務于 PPF 和其他間質性肺疾病患者群。自 2021 年 7 月以來，該中心公眾號發文超過 60 篇，服務患者包含 IPF、PPF 及其他間質性肺疾病患者約1300 人，患者社群平臺有 550 余人。另外在全國間質肺專家的協助下下，為愛深呼吸 IPF 關愛中心完成了全國第一本面向 IPF 患者的科普手冊的發布，進一步加強了公眾認知和患者服務。除了“為愛深呼吸 IPF 關愛中心”外，國內還有部分其他患者組織或自發的病友社群為間質肺病友提供支持和服務。例如“成都紫貝殼服務中心”在服務硬皮病患者的同時，也給硬皮病相關的間質性肺炎病友提供心理關懷、醫療救助、就醫咨詢等服務。此外，還存在眾多不同類型的間

36、質肺相關的病友社群（QQ 群、微信群等形式），為患者們提供了基本的疾病交流和溝通的平臺。中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024Report on the Illness Experience and Quality of Life of Patients with Idiopathic Pulmonary Fibrosis or Progressive Pulmonary Fibrosis in China(2024)第三章參與調研患者基本情況CHAPTER 316 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024本章將介紹參與本

37、次調研的患者基本情況，包括年齡、性別與患者的疾病分型情況。了解這些信息有助于描繪患者群體的人口社會學全貌，理解患者群體的特征和多樣性，并為接下來的章節提供基礎的分析背景。數據分析結果反映，參與本次調研的患者以中老年人為主；IPF 與 PPF 中患者性別比例不一，其中 IPF 以男性患者居多，PPF 以女性患者居多；PPF 患者中原發疾病排名前幾位的包括多發性肌炎/皮肌炎與抗合成酶抗體綜合征等。3.1 參與調研患者的疾病分類由于 PPF 這一概念較新，部分醫生對其認知尚不足，且醫院系統中可能無法直接錄入該疾病名稱，因此本次調研不僅涵蓋了明確確診為 PPF 的患者，還在征詢臨床專家意見后，依據國際

38、 PPF 診療指南，把一年內在肺部 CT 或肺功能報告中顯示肺纖維化有進展的患者納入調研范圍，并在數據分析中分類為 PPF 患者。按照這個標準，如圖 3.1 所示，調查的患者群體包括 128 名 IPF 患者（60.1%）和 85 名PPF 患者（39.9%）。在 85 名分類為 PPF 的患者中，27 名明確診斷為 PPF，52名確診為患有與結締組織?。ㄈ珙愶L濕性關節炎、干燥綜合征、硬皮病和肌炎等）相關的間質性肺疾?。–TD-ILDs），另有少數患者被診斷為非特異性間質性肺炎（NSIP）、肺表面活性蛋白 C（SFTPC）突變或未獲得明確診斷。圖 3.1 參與調研患者的疾病分類nPPFnIPF

39、39.9%60.1%g第三章 參與調研患者基本情況中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .17如表 3.1 所示，PPF 患者的原發疾病主要為多發性肌炎/皮肌炎與抗合成酶抗體綜合征（各約占 16.5%）。此外，患者還報告了許多其他病因，種類繁多且分布零散。同時，也有一定比例的患者尚未明確肺纖維化進展的原因（14.1%）。這種表明 PPF 的病因多樣且復雜，具有高度異質性。表 3.1 導致患者一年內肺纖維化進展或進展為 PPF 的疾病統計家族病史方面，IPF 患者中有 19 名報告有其他家族成員患有 IPF，占該部分患者的 14.8%，該部分家庭成員主要為患

40、者父母；PPF 患者中有 10 名報告有家族成員患有 PPF，以兄弟姐妹居多（見圖 3.2、圖 3.3）。原發疾病多發性肌炎/皮肌炎抗合成酶抗體綜合征不清楚其他干燥綜合征類風濕關節炎急性間質性肺炎非特異性間質性肺炎混合性結締組織病其他自身免疫疾病血管炎硬皮病呼吸性細支氣管炎相關間質性肺病過敏性肺炎特發性胸膜肺彈力纖維增生癥人數構成比16.5%16.5%14.1%11.8%8.2%7.1%4.7%3.5%3.5%3.5%3.5%2.4%2.4%1.2%1.2%18 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024圖 3.2 家族病史人數匯報圖 3.3 家族病史具體匯報

41、案例0人1人2 人3人4 人5人及以上 不清楚8956215131413100001nIPF nPPF110871122父母 兄弟姐妹 祖父母/外祖父母 其他nIPF nPPFg第三章 參與調研患者基本情況中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .193.2 參與調研患者的人口社會學情況如圖 3.4 所示，在本次調研的 IPF 和 PPF 患者中，占據主要比例的均為中老年，51 歲及以上患者占本次調研患者總人數的 86.4%，該年齡分布特點與現有文獻的發現一致。其中，參與本次調研的患者中，平均年齡為 61 歲，年齡中位數為 62 歲。圖 3.4 參與調研的患

42、者年齡分布在性別方面，IPF 患者中男性占多數，約占 IPF 患者總人數的 71.9%；相對而言，PPF 患者中女性居多，約占 PPF 患者總人數的 70.6%（見圖 3.5）。圖 3.5 參與調研患者的性別分布10793630255118 歲以下 18-30 31-40 41-50 51-60 61-70 71 歲及以上308133971.9%28.1%29.4%70.6%nIPF nPPFn 女 n 男20 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024在患者的文化水平方面（圖 3.6），患者的文化水平分布較為平均，覆蓋了不同的教育背景。圖 3.6 患者文化水

43、平統計n 高等教育:大專/大學本科/碩士研究生及以上n 學齡前/或未上過學n 義務教育:小學/初中n 中等教育:高中/中專25.4%7.5%28.6%38.5%中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024Report on the Illness Experience and Quality of Life of Patients with Idiopathic Pulmonary Fibrosis or Progressive Pulmonary Fibrosis in China(2024)第四章患者的診斷經歷CHAPTER 422 .中國特發性肺纖維化及進展

44、性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024本章節詳細探討了 IPF 和 PPF 患者在疾病診斷過程中所經歷的首發癥狀、首診情況、確診過程、以及轉診和誤診情況。通過對這些多維度的分析，揭示了診斷過程中影響患者確診的關鍵因素。調研結果顯示，IPF 和 PPF 患者的首發癥狀主要為干咳、活動后呼吸困難及咳痰等。在首診方面，大多數患者在癥狀出現后的第一年內選擇前往三級醫院就診。確診過程方面，兩類患者的經歷相似，大部分患者在一年內確診，但通常需經歷 2至 3 次轉診。盡管經歷誤診的情況不算普遍，但較多患者在最終確診前僅被診斷為間質性肺炎，或未明確疾病類型，這提示了確診過程中的診斷難點。在確診醫院

45、的分布上，IPF患者在幾家特定醫院集中獲得確診，而PPF患者的確診醫院則較為分散。此外，IPF 和 PPF 患者在外地確診的比例均不低。在確診科室方面，PPF 患者在呼吸科獲得確診的比例相對較高。4.1 患者的發病情況和確診經歷首發癥狀調研結果顯示，IPF 和 PPF 患者首次出現的間質性肺炎癥狀差異不大。IPF 患者的首發癥狀主要為干咳（60%）、活動后明顯的勞累性呼吸困難（56%）以及咳痰（41%）。而 PPF 患者的首發癥狀集中在活動后明顯的勞累性呼吸困難（75.3%）、干咳（57.6%）、胸部不適（41.2%）和咳痰（40.0%）。圖 4.1 IPF 患者首次出現的間質性肺炎相關癥狀

46、圖 4.2 PPF 患者首次出現的間質性肺炎相關癥狀19%26%41%56%7%60%皮膚發紺干咳 勞累性呼吸困難，活動后明顯咳痰胸部不適手指末端變厚或棒狀（杵狀指）17.6%40.0%41.2%57.6%10.6%75.3%皮膚發紺 勞累性呼吸困難，活動后明顯干咳胸部不適咳痰手指末端變厚或棒狀（杵狀指）g第四章 患者的診斷經歷中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .23首發癥狀年齡從首次出現間質性肺炎癥狀的年齡來看，參與調研的患者中，IPF 患者多集中在 61-70 歲之間，這一年齡段的患者比例最高，達 40.3%，而整體來看，51-70 歲的患者占比達

47、 75.6%。相比之下，PPF 患者的發病年齡分布更加廣泛，盡管 51-70歲年齡段的患者比例較高，占 55.9%，但年輕患者的發病比例也不容忽視，40 歲以下的患者比例占 18.2%。這種差異可能與 PPF 的原發疾病多樣性有關，導致其發病年齡分布更加分散，缺乏統一的年齡特征。而 IPF 患者則主要集中在中老年階段發病，表現出較為明顯的年齡集中趨勢。圖 4.3 IPF 和 PPF 患者首次出現間質性肺炎相關癥狀的年齡本次調研進一步探討了 PPF 患者確診原發疾病時間與其首次出現間質性肺炎相關癥狀時間之間的關系。結果顯示，除 41-50 歲組別外，其余年齡組均有患者在確診原發疾病前便出現間質性

48、肺炎相關癥狀。這表明，PPF 患者在原發疾病方面可能存在晚診晚治的問題。n40 歲及以下 n41-50 歲 n51-60 歲 n61-70 歲 n71 歲及以上12.5%40.3%35.3%10.9%7.8%28.6%27.3%18.2%18.2%IPF PPF0.8%24 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024首診醫院在首診醫院（第一次因為相關癥狀就診的醫院）的選擇上，絕大多數 IPF 和PPF 患者傾向于前往三級醫院就診，顯示出患者對疾病診斷的高度重視。少數患者可能由于地理便捷性、醫療資源可及性或其他個人因素，選擇了二級或更低等級的醫院。這提示了醫療資

49、源分布不均可能影響部分患者的就診選擇，進一步優化基層醫院的診療能力或增強三級醫院的醫療可及性，或將有助于提高整體診斷效率。獲得確診時長從確診時長來看，大多數 IPF 和 PPF 患者能夠在 1 年內獲得確診。然而，仍有部分 IPF 患者的診斷過程歷時 1 年以上（11.4%），最長達 4 年 4 個月。值得注意的是，PPF 患者中有 15.4%確診時間超過 3 年，這一比例高于 IPF 患者，反映出國內對 IPF 和 PPF 的診斷已有一定水平，但是仍有提升空間，尤其是對 PPF 的診斷。圖 4.4 IPF 患者首次因間質性肺炎相關癥狀就診的醫院等級 圖 4.5 PPF 患者首次因間質性肺炎相

50、關癥狀就診的醫院等級83.9%三級醫院 二級醫院 一級醫院 未定級醫院9.7%6.5%0%84.1%9.8%3.7%2.4%三級醫院 二級醫院 一級醫院 未定級醫院g第四章 患者的診斷經歷中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .25 圖 4.6 IPF 和 PPF 患者獲得確診的時長“IPF 的平均確診時間為 1 年到 2 年，主要看患者所在地的診療水平。如果患者遇見經驗比較豐富的醫生，那確診路徑就會短一些。PPF 的話，不同的原發疾病，情況都不太一樣，根據指南就是持續一年進展才算，但有時候我們也會看他三個月內的變化?！敝腥沼押冕t院呼吸與危重癥醫學科主任醫

51、師 代華平“特發性肺纖維化存在很多漏診和誤診的情況。我們這里接收的更多是轉診的病人，從其他醫院開始就診或是體檢發現到后面的確診，我覺得平均大概都有三、四年時間?！睆V州醫科大學附屬第一醫院呼吸內科 羅群確診前轉診次數如圖 4.6 所示，盡管大部分患者可以在 1 年內獲得確診，但是半數以上的患者需要轉診 2-3 家醫院才能獲得確診，甚至部分患者需要轉診 4 家及以上的醫院以確診疾病。在 IPF 患者和 PPF 患者中，這一情況相近。n1 年內 n1-2 年 n2-3 年 n3 年以上2.6%3.5%5.3%88.6%15.4%3.8%0%80.8%IPF PPF26 .中國特發性肺纖維化及進展性肺

52、纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024圖 4.7 IPF 和 PPF 患者確診前經歷的轉診次數確診前接受的檢查IPF 患者中，大多數患者接受過肺部 CT 檢查、肺功能檢查和血液檢查，近半數患者接受過胸部 HRCT，少數患者接受過肺活檢或肺泡灌洗等檢查。PPF 患者的檢查項目與 IPF 患者相似，但肺功能檢查的比例相對略低，為 57.6%。目前，IPF 和PPF在臨床上的診斷手段和標準較為明確，因此患者確診前所接受的檢查基本一致，一般是影像學檢查以及肺活檢等輔助診斷方式。圖 4.8 IPF 患者在確診前接受的檢查 圖 4.9 PPF 患者在確診前接受的檢查n1 家 n2-3 家 n4 家

53、以上15.6%68.8%11.8%62.4%25.9%IPF PPF15.6%80.5%78.9%68.8%49.2%20.3%13.3%6.3%肺泡灌洗肺部 CT 檢查肺功能檢查血液檢查胸部 HRCT肺活檢其他82.4%64.7%57.6%43.5%20.0%15.3%10.6%肺活檢肺部 CT 檢查血液檢查肺功能檢查胸部 HRCT肺泡灌洗其他g第四章 患者的診斷經歷中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .27誤診從誤診情況來看，IPF 患者的誤診經歷相對較少，比例為 5.5%，但有 39.1%的患者反映，在最終確診前，未獲得明確診斷，僅被診斷為間質性肺

54、炎。相比之下，PPF 患者的情況更加嚴峻，最終確診前未獲得明確診斷的比例高達 50.6%，且有22.4%的患者經歷過誤診，誤診多為普通肺炎。這表明，盡管國內間質性肺病的診療水平近年來有所提升，但對于較為罕見的 IPF 和 PPF，診斷仍存在較大挑戰。尤其是 PPF，直到 2022 年才在 2022 版成人 IPF 和 PPF 臨床實踐指南中被提出，許多國內基層醫院的醫生對其了解不足。因此，基層醫療體系中對 PPF 的認識仍需加強，以提高其診斷準確率和及時性，減少誤診的發生。圖 4.10 IPF 和 PPF 患者的誤診情況“我個人覺得 PPF 漏診的蠻多，誤診也會有，但是相對比較少。臨床上主要按

55、 2022 年指南來診斷。漏診的原因主要集中在醫生的經驗，因為患者本身還有炎癥等癥狀混雜在一起，經驗不足的醫生不會輕易下診斷。經驗豐富的醫生在臨床上會加入個人經驗，更積極地下診斷?！睆V州醫科大學附屬第一醫院呼吸內科主任醫師 羅群n 沒有被誤診為其他疾病 n 有些醫院沒有給明確診斷意見，僅診斷為問質性肺炎 n 被誤診過5.5%39.1%22.4%50.6%27.1%IPF PPF55.5%28 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024“我非常支持 PPF 這個概念，因為它給出了明確的時間點，提醒臨床醫生要對患者的發展狀態進行評估。我認為絕大多數醫生認可這個概念

56、，但在臨床實踐中，每個人的掌握程度不同，比如患者什么時候復查肺功能、多長時間復查一次肺 CT 等，確實存在差異?！北本┐髮W第一醫院風濕免疫科主任 張卓莉g第四章 患者的診斷經歷中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .29患者案例：確診路上的重重阻礙60 歲的藍先生本該和妻子過著悠然的退休生活。然而，漫長的確診和治療過程徹底打破了這一切的寧靜。藍先生吸煙 31 年，本已習慣了日常生活中時不時的干咳和氣喘。起初，這些癥狀在他看來無非是長期吸煙的后果。然而，自 2018 年起，發燒和干咳開始變得頻繁，給藍先生帶來了不少困擾。于是，他走進了當地的一家二級醫院求診。

57、盡管醫生發現他患有肺氣腫，并在出院報告中提到“間質性肺炎”的可能性，但遺憾的是，由于當地醫療資源有限，醫生并未就檢查結果給出進一步的解釋和建議，這一發現也沒得到藍先生一家足夠的重視。這場健康危機在接下來的兩年里持續發酵。由于發燒、干咳、氣喘等癥狀反復出現，藍先生輾轉于某華南省會城市的各大醫院，希望能夠找出病因?？墒?，每次醫生都只能提供暫時的緩解措施，他的診斷也始終停留在“感冒”或“支氣管炎”。雖然藍先生多次進行了胸片檢查，但這些檢查并未揭示出任何新的信息，纖維化的可能性也從未被提及。病情不斷惡化，又苦于無法從醫生處得到確切的診斷，藍先生和家人倍感困惑與無助。每一次發燒、每一次干咳，都是他們心頭

58、的陰影。在此過程中，他們一家不得不一再忍受健康的不確定性和求醫無果的挫敗感。2020 年 9 月，藍先生的病情進一步惡化，頻繁的發燒不再像以前那樣能通過簡單的治療得到控制。這一次，他不得不住院進行更加深入的檢查和治療。盡管醫院開展了肺活檢、肺灌洗等復雜的檢查，藍先生的病因依然無法確定。醫生最終建議，應前往更有經驗的醫療機構尋求幫助。帶著滿腔的疑問和焦慮，藍先生和家人前往一所位于一線城市、在治療肺部疾病方面享有盛名的一家醫院，他們希望能夠在這里得到一個明確的答案。藍先生在這里進行了包括 HRCT、PetCT、肺泡灌洗、血液等檢查。經過 15天的等待，醫生終于確診他患上了 IPF。來之不易的確診過

59、程，背后是無數次的診療嘗試和持續的挫敗感。對于藍先生和他的家人來說，這兩年的求醫路充30 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024滿了焦慮與無助。每一次的希望和失望，每一次的檢查和未能確診的結果，都讓他們感到愈發絕望。當確診的時刻終于到來，他們既感到如釋重負，又為未來的治療感到深深的擔憂。確診后，藍先生開始接受抗纖維化藥物吡啡尼酮的治療，盡管這種藥物價格不菲且帶有一定副作用，他還是堅持了下來。治療為他的健康狀況帶來了些許改善，但他依然需要時時警惕感染的風險，避免病情的進一步惡化。同時，他的生活卻又發生了巨大的變化，由于服用吡非尼酮可能導致光過敏，他必須時刻小

60、心翼翼地避開陽光，減少出入人員密集的地方，這一切只為防止病情加重?！叭绻∏槟茉缧┑玫街匾?，或許情況不會如此，”藍先生感嘆道。他深知，如果在最初的幾次癥狀發作時，他能得到更及時、更準確的診斷，也許病情不會發展到如此嚴重的地步。藍先生的經歷深刻揭示了間質性肺病患者群體確診過程的艱辛，以及早期發現和正確治療的重要性。對于每一個患者來說，及時、準確的診斷可能是改變病情走向的關鍵一步。g第四章 患者的診斷經歷中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .314.2 患者的確診地點是否異地確診調研結果顯示，43.0%的 IPF 患者和 31.8%的 PPF 患者在非常住地

61、獲得了確診。盡管 IPF 和 PPF 的診斷標準較為明確，但實際就診過程中，患者往往需要前往其他省市水平更高的醫療機構。這一現象可能與基層醫生對 IPF 和 PPF 的認識不足以及基層醫療機構缺乏檢查技術或設備有關。圖 4.11 IPF 和 PPF 患者的異地確診情況“我認為，國內醫院的對 IPF 的診療水平從原來經驗不足，到現在經驗相對來說比較豐富。但是僅僅就一般比較簡單、典型的病例而言是這樣，如果出現合并癥多、年齡比較大、合并感染等復雜的病例，對他們來說可能難度就很大了?！睆V州醫科大學附屬第一醫院呼吸內科主任醫師 羅群n 常住地確診 n 異地確診43.0%31.8%68.2%IPF PPF

62、57.0%32 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024“盡管對 PPF 的認識逐漸提高，但國內外在診療上仍存在顯著差距。首先，患者就診科室的不同會影響對 PPF 的快速識別。有些醫院可能沒有 HRCT 設備，急診醫生通常使用普通 CT，這限制了早期篩查和識別。即使是?？漆t生，有時也缺乏肺功能監測及復查的意識或條件，導致評估不全面。在綜合性的大型三甲醫院，尤其是具備專病門診和 MDT 中心的醫院，識別能力較高，但仍需進一步提高對 IPF、PPF 及 ILD 的綜合識別，包括原發特發及合并其他疾病的情況?！闭憬髮W醫學院附屬第一醫院風濕免疫科主任 林進確診醫院

63、和科室在本次調研中，IPF患者的確診醫院分布顯示出一定的集中趨勢。具體而言，9.4%的患者反饋在中日友好醫院獲得確診，其后為廣州醫科大學附屬第一醫院（7.1%）、北京協和醫院（6.3%）、南京鼓樓醫院（5.5%）以及上海市肺科醫院（3.9%）。其余 66.9%的患者則在其他地區的醫院，特別是市級醫院獲得確診。圖 4.12 IPF 患者確診醫院 Top 5對于 PPF 患者，調研結果顯示，22.2%的患者在廣州醫科大學附屬第一醫院獲得確診，這一比例顯著高于其他醫院。其余 PPF 患者的確診則較為分散，遍及全國各地的醫院。5.5%6.3%7.1%3.9%9.4%上海市肺科醫院廣州醫科大學附屬第一醫

64、院中日友好醫院北京協和醫院南京鼓樓醫院g第四章 患者的診斷經歷中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .33在本次調研中，我們特別關注了患者的確診科室分布。由于 IPF 主要表現為呼吸道癥狀，患者在呼吸科接受診斷是常見的情況。因此，本次調研未對 IPF 患者的確診科室進行單獨詢問，以避免重復和不必要的數據收集。PPF 患者的情況則有所不同。由于存在原發疾病，患者在確診過程中可能會接觸到不同的科室。我們的調研數據顯示，67.1%的 PPF 患者在呼吸科確診。同時，也有 32.9%的 PPF 患者在風濕科確診，這可能與 PPF 的某些病例與風濕免疫類疾病的關聯性

65、有關。這一分布反映了在該疾病診斷和治療過程中，多學科團隊合作的重要性。圖 4.13 PPF 患者確診科室分布n 風濕科n 呼吸科67.1%32.9%34 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 202434 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024Report on the Illness Experience and Quality of Life of Patients with Idiopathic Pulmonary Fibrosis or Prog

66、ressive Pulmonary Fibrosis in China(2024)第五章患者的治療、隨訪和用藥情況CHAPTER 5g第五章 患者的治療、隨訪和用藥情況中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .35本章主要探討了患者的整體治療情況，重點關注抗纖維化治療，并調研了相關藥品的可及性、疾病管理情況以及患者在治療方面的未滿足需求。調研結果顯示，治療地點方面，IPF 和 PPF 患者通常傾向于在本地接受治療；治療科室方面，PPF 患者則存在呼吸科和風濕科等多科室治療的情況。在治療手段方面，藥物治療是 IPF 和 PPF 患者的主要治療方式；在選擇抗纖維

67、化藥物方面，IPF 和 PPF 患者使用吡非尼酮和尼達尼布的情況較為類似。在抗纖維化藥物滿意度方面，超過半數的 IPF 和 PPF 患者僅為一般。在治療需求方面，IPF 患者反映的未滿足需求主要集中于藥物療效不佳和副作用較大；PPF 患者對藥物治療有類似的未滿足需求，同時也較為關注門診無法報銷的保障問題。5.1 患者的整體治療情況是否異地就醫從調研結果來看，IPF患者和PPF患者在確診后，更傾向于在常住地進行治療（比例分別為 68.8%與 62.4%），然而仍有超過 30%的 IPF 和 PPF 患者選擇異地治療。這表明，一方面考慮到便利性和經濟負擔，IPF 和 PPF 患者傾向于回到本地的醫

68、療環境，接受長期的治療和照護；但另一方面，由于部分地區在醫療資源和專業能力上存在不足，一些患者需要定期前往外省市進行治療，反映出提高基層醫療機構治療水平的迫切需求。圖 5.1 IPF 和 PPF 患者的異地治療情況n 常住地治療 n 異地治療31.3%37.6%62.4%IPF PPF68.8%36 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 202436 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024“國內醫院的診療水平有了明顯的進步，但需要進一步提升。一般醫生可以處理比較簡單、典型的病例，但出現合并癥多、年齡比較大、合并感染等復雜的病例

69、，對他們來說可能難度就很大了?！睆V州醫科大學附屬第一醫院呼吸內科主任醫師 羅群治療科室由于 IPF 的疾病特點，IPF 的確診科室和治療科室一般都是在呼吸科，因此本次調研并未對 IPF 患者的治療科室進行單獨詢問。對于 PPF 患者，45.9%在風濕科接受治療，而 38.8%在呼吸科接受治療。此外，還有一部分患者（15.3%）在呼吸科和風濕科同時接受治療。由于 PPF 患者帶有原發疾病，他們的治療過程更為復雜并涉及多個科室，這反映出 PPF 在多學科協作診療方面的獨特需求。圖 5.2 PPF 患者的治療科室分布n 風濕科 n 呼吸科 n 呼吸科，風濕科38.8%45.9%15.3%g第五章 患

70、者的治療、隨訪和用藥情況中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .37“在綜合性的大型三甲醫院尤其是具備專病門診和 MDT 中心的醫院，識別能力較高，但仍需進一步提高綜合識別能力，包括原發特發及合并其他疾病的情況。呼吸科醫生經過培訓后也能識別部分與風濕病相關的病例，但在處理復雜病情時可能會忽視原發病的診斷和治療。例如針對有風濕病的 PPF 患者，呼吸科醫生可能會短期使用激素之后停藥，這對于患者而言可能導致原發疾病的病情反復和加重甚至肺部病變快速進展?！闭憬髮W醫學院附屬第一醫院風濕免疫科主任 林進一般治療手段從一般性治療手段來看，IPF 和 PPF 患者較為

71、相似，以藥物治療為主并輔以定期的居家氧療和肺康復運動。圖 5.3 IPF 患者過去一年使用過的治療手段 圖 5.4 PPF 患者過去一年使用過的治療手段手術治療參與調研的患者中僅有 1.6%的 IPF 患者選擇了肺移植手術，而對于 PPF 患者，調研中未發現進行過手術治療的案例。這反映出，無論是 IPF 還是 PPF 患者，在面對手術治療時都表現出了較為謹慎的態度。96.9%52.3%28.9%94.1%48.2%32.9%藥物治療 定期居家氧療定期肺康復運動藥物治療 定期居家氧療定期肺康復運動38 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 202438 .中國特發性

72、肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024“選擇肺移植的 IPF 和 PPF 患者比較少。一方面是因為費用，另一方面是手術效果。很多病人是高齡的老人，綜合考慮手術風險、預后以及費用，很多家屬和患者會選擇不做手術?！敝腥沼押冕t院呼吸與危重癥醫學科主任醫師 代華平g第五章 患者的治療、隨訪和用藥情況中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .39患者案例：呼吸的希望2021 年，40 多歲的張先生過著平靜而充實的生活，然而，這一切都因一場突如其來的疾病打破了平衡。最初，張先生出現輕微的咳嗽，在當地較小醫院進行檢查，醫生懷疑是間質性肺炎，并建議

73、他前往大醫院就診。進一步檢查后，張先生獲得的診斷是非特異性間質性肺病。按照醫生的建議，張先生開始使用激素和免疫抑制劑進行治療，然而病情反而進一步惡化。發病前，張先生的體力很好，經常爬山和跑步；但隨著病情加重，就連日?；顒右沧兊美щy起來。面對疾病的壓力，張先生一直謹遵醫囑，按時復查和吃藥。他先后嘗試了吡非尼酮和尼達尼布，然而效果并不顯著，幾乎每次復查都顯示肺功能正在下降。在后續的一次檢查中，張先生確診了特發性肺纖維化。為了尋找更有效的治療方案，張先生自行了解并參加了一項新藥臨床試驗。臨床試驗藥物對張先生的病情有一定效果，不過該藥物最終并未獲批上市，令他失望不已。2023 年開始，病情發展讓張先生

74、的日?；顒雍蜕钯|量進一步下降。他已經離不開便攜式氧氣機，就算步行 100 米的距離也需要中途休息，而且體重下降嚴重，一個月內瘦了十多斤。復查時，醫生告知他的肺只能再堅持半年。張先生詢問過醫生和病友們的意見，發現肺移植時機耽誤不得，移植前狀態越差，移植后恢復期就可能越長。于是他決定盡早做肺移植，手術雖然風險很大，但他決心一搏。他的勇氣也并沒有被命運辜負，由于時機恰當和狀態尚可，移植手術非常成功。盡管肺移植所需的費用很高，但張先生在移植后病情得到了顯著緩解。在經歷了漫長而艱辛的治療過程后，張先生深刻體會到及時治療和遵循醫生建議的重要性。肺移植后，張先生的健康狀況逐漸好轉，他可以再次享受日?；顒?，

75、生活質量顯著提升。盡管治療過程曲折和經濟負擔沉重，但他堅信早診早治和積極配合醫生的治療方案是戰勝疾病的關鍵。張先生的經歷提醒我們，面對重大疾病時抓住治療時機以及聽從專業醫療建議，是戰勝病魔的最佳路徑。40 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 202440 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 20245.2 患者的抗纖維化藥物治療藥物治療從調研結果來看，在過去一年中，IPF 患者的藥物治療以免疫抑制劑和抗纖維化藥物為主，部分患者還會使用糖皮質激素、抑酸藥物、中成藥以及中醫開方藥物進行治療，而少數患者會根據病情需要使用抗感染藥物和免疫

76、力維持藥物。對于PPF 患者，由于存在原發疾病，免疫抑制劑和激素是他們的首選治療藥物，大多數患者也會使用抗纖維化藥物；其他藥物使用的類別上與 IPF 患者類似，其中抑酸藥物和抗感染藥物的使用比例相對 IPF 患者較高。圖 5.5 IPF 患者過去一年使用過的藥物治療 圖 5.6 PPF 患者過去一年使用過的藥物治療“PPF的抗纖維化治療只是疾病治療的一個方面，它還有原發疾病需要治療，因此應以原發疾病治療為主。原發病治療真正能夠改變它的走向，抗纖維化治療是一個輔助手段?！敝腥沼押冕t院呼吸與危重癥醫學科主任醫師 代華平100.0%91.1%50.0%37.1%35.5%32.3%8.9%抑酸藥物免

77、疫抑制劑抗纖維化藥物糖皮質激素中成藥治療中醫開方治療抗感染藥物16.9%免疫力維持藥物100.0%85.0%76.3%55.0%40.0%38.8%12.5%中醫開方治療免疫抑制劑糖皮質激素抗纖維化藥物抑酸藥物抗感染藥物中成藥治療36.3%免疫力維持藥物g第五章 患者的治療、隨訪和用藥情況中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .41“我們首先會判斷是炎癥為主還是纖維化為主，并不是每個病人都需要抗纖維化治療。有些病人以炎癥為主，我們通常會使用激素和免疫制劑等傳統藥物，這些傳統藥物效果顯著，且糖皮質激素起效快。然而，對于一些病人，例如類風濕關節炎患者，他們的關

78、節炎癥已經消退，但肺部問題仍然存在。這類病人不需要大劑量激素和免疫抑制劑。對于這些病人，我們會更關注抗纖維化藥物的治療?！北本┐髮W第一醫院風濕免疫科主任 張卓莉抗纖維化藥物用藥情況本次調研特別關注了 IPF 和 PPF 患者在抗纖維化藥物使用方面的情況。調研結果顯示，IPF 患者目前使用吡非尼酮和尼達尼布的使用比例相近，少數患者會聯合使用這兩種藥物。盡管目前吡非尼酮的適應癥中并不包含 PPF，但是調研結果表明，PPF 患者的用藥情況與 IPF 患者類似，兩種藥物的使用比例差異不大，少數患者也會聯合用藥。調研中訪談的多位醫生表示，這可能出于對患者經濟負擔或副作用的考慮，從而超適應癥用藥。圖 5.

79、7 IPF 和 PPF 患者目前的抗纖維化藥物使用情況n 只用吡非尼酮 n 只用尼達尼布 n 聯合使用吡非尼酮和尼達尼布8.0%45.1%6.6%45.9%47.5%IPF PPF46.9%42 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 202442 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024抗纖維化藥物的不耐受情況調研結果顯示，大多數患者在使用抗纖維化藥物時經歷了不同程度的副作用，其中出現明顯副作用的情況（副作用非常嚴重、有一定副作用，對患者身體有明顯影響）在 IPF 和 PPF 患者中占 45.1%和 52.5%。圖 5.8 IP

80、F 和 PPF 患者使用抗纖維化藥物的不耐受情況在出現副作用的 IPF 患者中，有 45.7%的患者因為副作用而減少了抗纖維化藥物的劑量。相比之下，PPF 患者中存在更高比例的患者（52.5%）因副作用而降低了用藥劑量。這一差異可能與 PPF 治療的多樣性有關，其中抗纖維化治療只是治療PPF 的多個方面之一，因此患者在副作用出現時可能更傾向于調整劑量以保證整體治療的耐受性。但這也反映出，當前抗纖維化藥物的副作用對于患者足量用藥的影響，從而影響患者的抗纖維化治療療效。圖 5.9 IPF 和 PPF 患者因不耐受而降低用藥劑量的情況n 無副作用 n 有一定的副作用，但對患者身體影響不大 n 有一定

81、的副作用，對患者身體有明顯影響 n 副作用非常嚴重12.4%32.7%47.8%7.1%14.8%37.7%44.3%IPF PPF3.3%n 沒有因抗纖維化藥物副作用而降低用藥劑量 n 因抗纖維化藥物副作用而降低用藥劑量45.7%54.3%52.5%47.5%IPF PPFg第五章 患者的治療、隨訪和用藥情況中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .43患者疾病進展情況在本次調研中，我們對 IPF 和 PPF 患者的疾病進展情況進行了深入分析，主要探究了 CT 報告纖維化進展、肺彌散功能、肺通氣功能等監測評估 IPF 和 PPF 患者病情的指標。調研結果顯

82、示，在 IPF 患者中，最近一次 CT 報告提示纖維化進展明顯的患者比例為 29.4%，而大多數患者的 CT 報告未提示纖維化有明顯的進展。相比之下，PPF 患者中，最近一次 CT 報告提示纖維化進展明顯的比例更高，達到了 44.7%，而超過半數的患者的 CT 報告未提示纖維化有明顯的進展。本次調研進一步探討了最近一次 CT 未顯示肺纖維化顯著進展的 IPF 和 PPF 患者的肺彌散功能與肺通氣功能。結果顯示，在這部分 IPF 患者中，盡管多數患者肺彌散功能僅輕度下降，但中重度下降的比例仍達32.5%。PPF患者中，這一比例更高，達到 53.1%。在肺通氣功能方面，16.9%的 IPF 患者和

83、 42.6%的 PPF 患者出現中重度下降。這些數據表明，CT 無法全面反映 IPF 和 PPF 患者的疾病進展?；颊邞訌娂膊」芾硪庾R，隨訪時除了 CT 外，需進行肺彌散功能和肺通氣功能檢查，以幫助醫生更全面地評估病情進展。圖 5.10 IPF 患者最近一次 CT 報告是否提示肺纖維化進展明顯圖 5.11 PPF 患者最近一次 CT 報告是否提示肺纖維化進展明顯29.4%否 是70.6%44.7%否 是 55.3%44 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 202444 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 202434.0%46.

84、8%19.1%輕度下降 中度下降 重度下降患者對抗纖維化藥物的滿意程度本次調研對 IPF 和 PPF 患者對抗纖維化藥物的滿意程度進行了評估，大多數IPF 患者對治療的滿意程度處于一般水平，不滿意和非常不滿意的患者比例超過30%。PPF患者的滿意程度同樣大多為一般，僅有4.9%的PPF患者表示對治療滿意，不滿意和非常不滿意的患者比例更高，超過了 40%。圖 5.12 IPF 患者最近一次檢查的肺彌散功能下降程度 圖 5.13 PPF 患者最近一次檢查的肺彌散功能下降程度25.8%67.4%6.7%輕度下降 中度下降 重度下降圖 5.14 IPF 患者最近一次檢查的肺通氣功能下降程度 圖 5.1

85、5 PPF 患者最近一次檢查的肺通氣功能下降程度13.5%55.1%3.4%28.1%輕度下降結果正常沒有下降 中度下降重度下降29.8%34.0%12.8%23.4%輕度下降結果正常沒有下降 中度下降重度下降g第五章 患者的治療、隨訪和用藥情況中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .45圖 5.16 IPF 患者對抗纖維化藥物的滿意程度圖 5.17 PPF 患者對抗纖維化藥物的滿意程度“絕大部分病例接受抗纖治療后都有進展，只是有些加重得慢一些，有些加重得快一些而已。我個人覺得，50%的病人加重的速度都是比較明顯的。藥并不是很理想，很難說能夠停止疾病進展，

86、僅僅是延緩疾病進展而已?！睆V州醫科大學附屬第一醫院呼吸內科主任醫師 羅群一般21.2%52.2%12.4%10.6%3.5%不滿意非常不滿意滿意非常滿意一般26.2%54.1%14.8%4.9%0.0%不滿意非常不滿意滿意非常滿意46 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 202446 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024患者案例：早期治療不規范引發的漫長抗爭盡管年歲漸長，老李依舊保持著健康的體魄和積極的生活態度。然而，命運的齒輪在 2019 年 2 月悄然轉動，在一次常規體檢中，醫生從他的 CT 掃描影像里發現了間質性肺炎

87、的跡象。起初，老李并未感到任何不適，血氧和心率一切正常，醫生也只是建議他盡量避免接觸油漆和灰塵等環境因素?？墒?，僅僅十個月后，老李在復查中發現肺部已出現蜂窩狀結構，邊緣輕微纖維化，血氧水平也有所下降，但尚不影響日常生活。醫生開了吡非尼酮進行抗纖維化治療，然而，老人服藥后，藥物產生了強烈副作用，最終他私下決定停藥。進入 2020 年，老李的病情開始加重，也在此時最終確診了 IPF。由于西藥副作用過于猛烈，老李一家沒有按醫生的建議服用吡非尼酮，而是嘗試了中藥治療。短期內，老李的身體情況略有好轉，但這一療效并沒有持續太久。同年 7 月，他的病情再次惡化。醫生只能建議如果不適應吡非尼酮，可以嘗試尼達尼

88、布。幾個月后，老李的復查顯示病情進展迅速，醫生決定聯合使用吡非尼酮和尼達尼布，但副作用過大，經過數次調整，最終老人只能依賴大劑量尼達尼布，并開始使用氧氣機。2021 年，老李的病情進一步惡化，醫生建議考慮肺移植，但老李和家屬認為肺移植風險太大，希望能繼續進行保守治療。很快，老李的氧氣需求達到五升以上，氧氣機已難以滿足；而保守治療的藥物一如既往效用不佳，肺移植似乎變成了唯一的選項。由于拖延太久，在去醫院的路上，老人已經狀態不佳而昏迷過去，被緊急送入 ICU。幸運的是，老李很快匹配到了合適的肺源，并于第六天成功進行了雙肺移植手術。移植后的恢復也并不容易。由于移植前狀態不佳，老李在移植后經歷了真菌感

89、染的并發癥和心臟問題，在 ICU 中共度過了漫長的 41 天。2021年 10 月，他終于出院，開始了康復訓練，逐漸恢復健康。每隔一到兩個月，老李都會去醫院復查，通過血氧、血壓和 CT 等指標評估治療效果。2022 年，g第五章 患者的治療、隨訪和用藥情況中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .47他雖然經歷了一次排斥反應，但很快恢復了正常生活。為了照顧老人，家屬辭去了工作，全身心地投入到照顧他的生活中。這段艱難的旅程也讓他們深刻認識到早期規范診療的重要性。老李和家屬一致認為，如果一開始就嚴格按照醫生的建議進行規范治療，或許病情的進展會得到更好的控制。規范

90、的診療不僅可以減少不必要的并發癥，還能提高治療效果，減輕患者的痛苦。他們也希望通過自己的經歷提醒更多的患者重視早期治療的規范性，從而避免類似的困境。48 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 202448 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 20245.3 患者的藥物可及性情況藥物選擇本次調研結果顯示，在選擇尼達尼布時，大部分 IPF 患者更傾向于原研藥，還有一部分患者選擇了國內仿制藥，印度仿制藥的使用較少。而 PPF 患者在選擇尼達尼布時更傾向于選擇國內仿制藥，選擇原研藥的比例相對較低。圖 5.18 IPF 和 PPF 患者使用的

91、尼達尼布種類在選擇吡非尼酮時，在 IPF 患者中，大多數傾向于選擇國產藥，同時也有顯著比例患者選擇了印度仿制藥，這可能出于經濟負擔的考慮。對于 PPF 患者，他們在選擇吡非尼酮時也表現出與 IPF 患者相似的趨勢。圖 5.19 IPF 和 PPF 患者使用的吡非尼酮種類10.0%20.0%66.7%9.1%12.1%33.3%IPF PPF45.5%3.3%n 維加特(勃林格殷格翰)n 伊絡達(石藥)n 暢翔(齊魯)n 印度仿制藥19.4%75.8%15.6%IPF PPF81.3%n 艾思瑞(康蒂尼)n 印度仿制藥 n 安博司(凱因科技)3.1%4.8%g第五章 患者的治療、隨訪和用藥情況中

92、國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .49“由于吡非尼酮和尼達尼布兩種藥物的可及性和經濟負擔問題，目前很多患者使用較為便宜的印度仿制藥?！被颊呓M織負責人訪談反饋購藥渠道在購藥渠道方面，84.5%的 IPF 患者可以在院內藥房或者“雙通道”藥店購買尼達尼布，但仍有15.5%的患者需要通過院外普通藥店購買該藥物。與IPF患者相比，PPF 患者在院外普通藥店購藥的比例相對更高（36.7%）。這一現象反映出：（1）由于存在雙通道“最后一公里”的政策落地問題，IPF 和 PPF 患者在使用雙通道藥店購買尼達尼布方面都存在一定的問題；（2）PPF 患者院外購藥比例較高

93、，這提示PPF 患者可能面臨更多的保障問題，例如部分地區 IPF 進入了門慢特目錄而 PPF 沒有納入、PPF 患者的確診疾病名稱可能與醫保系統的疾病名稱不一致等問題。圖 5.20 IPF 和 PPF 患者購買尼達尼布的渠道而對于吡非尼酮，超半數的 IPF 患者在院外藥店購買，這反映出可能部分地區的醫院由于藥品供應品種數量限制等因素未采購吡非尼酮，導致當地的 IPF 患者無法在醫院購買藥物。而 PPF 患者在院外藥店購買吡非尼酮的比例更高，達到了74.1%，除了前述原因外，這可能也與 PPF 不屬于吡非尼酮的適應癥，患者無法通過醫保報銷，因此更傾向于選擇更為方便的購藥方式有關。15.5%34.

94、5%50.0%36.7%23.3%IPF PPF40.0%n 院內藥房 n“雙通道”藥店 n 院外普通藥店50 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 202450 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024圖 5.21 IPF 和 PPF 患者購買吡非尼酮的渠道56.0%44.0%25.9%IPF PPF74.1%n 院內藥房 n 院外藥店g第五章 患者的治療、隨訪和用藥情況中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .51患者案例：藥物抉擇謝女士是一名已退休的小學教師，正在享受自己的退休生活，卻沒

95、有想到人生竟然在這里有了轉折。剛開始，謝女士只是感到胸悶和呼吸困難。她第一次去醫院時被判斷患有肺結核，因而沒有立即得到正確的治療。由于誤診，吃藥后病情并未改善，她再次前往醫院，最終被確診為 NSIP。然而，由于癥狀較輕，她那時僅僅服用激素和一些中成藥。在之后的兩年多時間里，謝女士的病情惡化速度加快，病情進展快速，生活也發生了巨大變化。她以前喜歡出門，但如今，她連走路都變得困難，幾乎無法進行任何劇烈活動。她的社交生活也因此受到影響，更多時間只能呆在家中，或是做一些簡單短途的散步。為了延緩病情發展，她不得不嘗試尋找新的治療方法。當時，醫院推薦她使用吡非尼酮，但此藥當時還無法報銷，價格昂貴，讓謝女士

96、有些猶豫。而同時，她又從其他病友那里得知了尼達尼布印度仿制藥的購買途徑。由于經濟原因，比起當時還不能報銷的國產吡非尼酮，她選擇了價格較低的尼達尼布印度仿制藥。然而，實際使用后，謝女士發現印仿藥副作用很大，除了突如其來的氣短，甚至還會出現痙攣，嚴重影響了她的生活質量。即便如此，由于害怕不服藥病情會進展得更快，謝女士還是堅持服用了四到五個月印仿藥。然而，嚴重的副作用讓謝女士最后不得不放棄印仿藥，轉向協和醫院購買他克莫司，并同時開始服用當時已列入可報銷名單的吡非尼酮，但效果依舊不理想。最終，她在醫生的建議下開始服用國產尼達尼布，盡管病情仍在緩慢進展，但至少副作用較印仿藥而言幾乎可以忽視?；仡櫿麄€治療

97、過程，謝女士意識到選擇仿制藥并不是明智之舉。盡管節省了一部分費用，但由于副作用嚴重，不僅嚴重影響了她的生活質量，還可能拖延了有效治療的時間。在面對重大疾病時，選擇正規、安全的藥物至關重要。雖然仿制藥價格低廉，但其潛在的副作用和風險可能會帶來更大的困擾和痛苦。52 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 202452 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 20245.4 患者的疾病表現和疾病管理并發癥本次調研結果顯示，IPF 患者中有 57.0%發生了不同類型的并發癥，主要集中在肺部感染（30.5%）、肺氣腫（18.8%）和支氣管擴張癥（

98、15.6%）等。PPF 患者中，有54.1%反饋發生了不同類型的并發癥，其中肺部感染（43.5%）為最常見的并發癥，其次是肺動脈高壓（17.6%）和肺氣腫（10.6%）。圖 5.22 IPF 患者過去一年出現的并發癥 圖 5.23 PPF 患者過去一年出現的并發癥鑒于患者社群負責人反饋，肺部感染已成為該群體的普遍困擾，本次調研進一步探討了 IPF 和 PPF 患者在過去一年因肺部感染就診的頻率。結果顯示，在過去一年出現肺部感染的 IPF 患者中，大多數患者因肺部感染就診 1-3 次，另有 17.9%和15.4%的患者分別就診了 4-5 次或超過 5 次。PPF 患者中，78.4%的患者因肺部感

99、染就診1-3次，而因肺部感染就診超過5次的比例也相對較高，達到16.2%。這表明，肺部感染在 IPF 和 PPF 患者中均較為普遍，且頻繁就診的問題突出。這凸顯了加強患者教育、提升疾病管理意識的重要性，以幫助患者更有效地預防或減少肺部感染的發生，從而改善生活質量并減輕醫療負擔。43.0%30.5%18.8%15.6%10.2%7.0%3.9%肺心病無肺部感染肺氣腫支氣管擴張癥肺動脈高壓慢阻肺7.0%氣胸3.1%1.6%肺癌肺栓塞45.9%43.5%17.6%10.6%8.2%8.2%5.9%肺心病無肺部感染肺動脈高壓肺氣腫支氣管擴張癥慢阻肺5.9%肺栓塞2.4%1.2%氣胸肺栓塞g第五章 患者

100、的治療、隨訪和用藥情況中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .53患者隨訪為進一步了解患者的疾病管理意識，本次調研收集了 IPF 與 PPF 患者的隨訪情況。結果顯示，IPF 患者大部分能做到每 1-3 個月或 4-6 個月隨訪一次，然而有22.7%的患者每年僅隨訪一次甚至未定期隨訪。相較之下，PPF 患者的規范隨訪比例相對較高，但仍有 16.5%的患者每年隨訪一次或未定期隨訪。這一結果表明，需要加強患者教育，提升其疾病管理意識和規范隨訪的意識，以更好地監控和管理病情。訪談中的一位醫學專家指出，除了患者自身意識外，部分患者因經濟原因不愿再前往外省市醫院隨訪

101、。而另一位專家表示，其團隊的患者隨訪主動性較高，通過互聯網線上診療指導患者在當地復查，提升了隨訪的便捷性，這一方式或許有助于進一步提高患者的隨訪積極性。圖 5.26 IPF 和 PPF 患者的隨訪情況66.7%1-3 次 4-5 次 5 次以上17.9%15.4%78.4%1-3 次 4-5 次 5 次以上16.2%5.4%圖 5.24 IPF 患者過去一年由于感染問題導致的就診次數圖 5.25 PPF 患者過去一年由于感染問題導致的就診次數n 每月1 次及更多 n 每 2-3 月1 次 n 每 4-5 月1 次 n 每半年 1 次 n 每年 1 次 n 未定期復查9.4%14.1%25.0%

102、12.5%11.8%37.6%16.5%IPF PPF13.3%25.8%11.8%17.6%4.7%54 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 202454 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024“我估計我們大概只有 30%的患者能夠定期隨訪，主要因為我們外省病人太多了，患者在當地有社保能夠報銷，就不太會再跨省進行隨訪?！睆V州醫科大學附屬第一醫院呼吸內科主任醫師 羅群“我們的團隊，尤其是我的病人，評估依從性較好，病人有癥狀如咳嗽氣促時，會及時來評估。許多病人需使用激素，我們盡可能快速減量，以減少激素不良反應。對于實在不便前來

103、的病人，我們通過互聯網線上診療指導其在當地復查隨訪，總體來說，病人的依從性還是非常好的?！闭憬髮W醫學院附屬第一醫院風濕免疫科主任 林進5.5 患者的治療訴求本次調研探討了 IPF 和 PPF 患者在治療方面未滿足的需求。對于 IPF 患者，超過半數反映當前藥物療效不佳且副作用較大，一些患者還面臨門診費用無法報銷或報銷比例較低的情況，部分患者反映醫院無藥可供，少數患者則表示當地“雙通道”藥店沒有配備藥物。對于 PPF 患者，訴求集中在藥物（包括吡非尼酮由和尼達尼布）的門診報銷、藥物療效和副作用上。此外，部分患者還面臨醫院缺藥、門診報銷待遇低以及“雙通道”藥店未配備藥物等問題。這些結果表明，IP

104、F 和 PPF 患者普遍期望更有效、副作用更小的治療藥物，并急需完善相關報銷政策以及推動其實際落地，以提升用藥的便捷性和減輕經濟負擔。例如各省市對尼達尼布采取了不同措施保障藥物的可及性，湖南省6為例將其納入省內“雙通道”藥品目錄，四川省7為例將其列為單行支付藥品，在這些政策保障下尼達尼布應延續相關的購藥通道和報銷待遇。然而調研結果顯示，仍有很多 IPF和 PPF 患者無法在“雙通道”藥店購得該藥物，這表明相關政策“最后一公里”的落地尚存問題和改進空間。g第五章 患者的治療、隨訪和用藥情況中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .55 圖 5.27 IPF 患

105、者在治療方面未滿足的需求 圖 5.28 PPF 患者在治療方面未滿足的需求“許多患者表示對當前治療方案不滿意，特別是藥物副作用和經濟負擔兩方面?！睆V州醫科大學附屬第一醫院呼吸內科主任醫師 羅群56.6%56.6%37.2%32.7%門診能報銷，但待遇低藥物治療效果不佳藥品副作用大門診不能報銷醫院不進藥24.8%8.0%雙通道藥店買不到68.9%62.3%60.7%32.8%醫院不進藥門診不能報銷藥物治療效果不佳藥品副作用大門診能報銷，但待遇低29.5%24.6%雙通道藥店買不到56 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患

106、者診療狀況及生命質量調研報告 2024Report on the Illness Experience and Quality of Life of Patients with Idiopathic Pulmonary Fibrosis or Progressive Pulmonary Fibrosis in China(2024)第六章患者的生命質量與社會融入CHAPTER 6g第六章 患者的生命質量與社會融入中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .57本章節概述了參與調研的患者在生命質量（Quality of Life）和社會融入方面的情況。本次調研使

107、用了針對 IPF 與 PPF 生命質量的特異化量表 L-IPF Impact 與L-PF Impact，以及歐洲五維健康量表（EQ-5D）的患者自填版本與家屬代填版本，著重分析了不同類型疾病患者的生命質量評估結果及其社會融入狀況。本次數據分析將分為兩個層面進行。首先，依據 L-IPF Impact 和 L-PF Impact量表的評分，統計出 IPF 與 PPF 患者在該問卷體系下的生命質量得分，結合平均得分和得分分布揭示患者生活質量的總體情況。其次，通過 EQ-5D 量表的不同維度，包括活動能力、疼痛、焦慮抑郁等方面，進一步探討患者在日常生活中的健康狀態。結果顯示，大部分患者的生活質量受到嚴

108、重影響，尤其是身體健康和心理狀態方面。IPF 和 PPF 患者普遍面臨焦慮、抑郁及疼痛等問題，且行動能力受限。此外，患者的就業和社會參與因疾病大幅減少，許多患者需要長期照護，而照護者的工作和學習也因此受到顯著影響，表明患者和照護者面臨雙重負擔，亟需綜合支持。6.1 患者的生命質量問卷介紹L-IPF Impacts/L-PF ImpactsL-IPF Impacts 和 L-PF Impacts 由 Jeffrey Swigris 博士等設計，針對 IPF 與PPF 的特異化生命質量問卷。L-IPF Impacts 共含有 20 個問題，L-PF Impacts 共含有 21 個問題；所有問題都

109、被包含在一個維度下，體現了 IPF 或 PPF 對患者生命質量的總體影響。在填寫本問卷時，患者被要求回想其七天內的情況，并在一個 5級李克特量表（Five-point Likert Scale）中選擇最能代表其狀況的選項，以反映患者近期的生命質量水平。該問卷僅有患者自填版本。EQ-5D-5LEQ-5D 是一種簡單通用的自測型健康測量工具，可以用在不同類型患者、疾病領域和治療方法中，在全球廣泛應用。EQ-5D 主要以五個維度來測量生命質量，分58 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024別是活動能力、日?；顒?、自我照顧、疼痛與不適，以及焦慮與抑郁，每個維度對應

110、一個問題。5L 則代表本問卷每個維度有 5 個等級：沒有問題、輕微問題、中度問題、嚴重問題和極端問題?；颊咝柙诿總€維度中最適合的陳述旁邊的框中打勾，以表示他的健康狀況。此外，EQ-5D-5L 還包含總體的健康狀態評分，以評分模擬量表（EQ-VAS）的形式呈現，反應填寫這對當天健康水平的評價。該問卷存在患者自填版本與代理填寫版本。6.2 IPF 患者生命質量量表結果分析L-IPF Impact本次調研共回收 40 份有效 L-IPF Impact 問卷。L-IPF Impact 的總分為 60，得分越高則代表其生命質量水平越差。根據統計數據顯示（圖 6.1），在 40 份有效問卷中，患者的平均得

111、分為 42，其中得分大于 40 的有 25 人，占回收總數的62.5%。這一結果顯示，大多數患者的生命質量受到較為嚴重的影響，表明該患者群體的病癥對日常生活產生了較大的負面影響。圖 6.1 L-IPF Impact 的總體得分情況5160415031402130112001035.0%27.5%17.5%10.0%5.0%5.0%g第六章 患者的生命質量與社會融入中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .59EQ-5D本次調研共回收 IPF 患者自填與代理填寫 EQ-5D 問卷 128 份。如圖 6.2 所示，在參與本次調研的 IPF 患者中，有 87.5%

112、的患者呈現出不同程度的焦慮或沮喪，75.8%的患者在日常生活中體驗了不同程度的疼痛或不舒服，并有 9%的患者面臨行動能力上非常嚴重的問題。這些數據提示，IPF 不僅對患者的身體健康產生了重大影響，還顯著影響了其心理狀態。這種身體和心理的雙重負擔表明，患者在日常生活中面臨多重挑戰，迫切需要綜合的醫療干預。針對 IPF 患者的治療不僅應聚焦于病癥的管理，還需特別關注心理健康支持，以提高其整體生活質量。圖 6.2 IPF 患者的生命質量情況6.3 PPF 患者生命質量量表結果分析L-PF Impact本次調研共回收 L-PF Impact 問卷 31 份。L-PF Impact 的總分為 63 分，

113、患者得分越高則表示其生命質量水平越低。根據統計數據顯示（圖 6.3），在 31 份有效問卷中，患者的平均得分為 48.3，其中得分大于 40 的有 24 人，占回收總數的77.4%。這一結果顯示，絕大多數患者的生命質量已受到明顯影響，顯示出該群體的病癥對其日常生活帶來了較大的困擾和不便。n 沒有問題 n 輕度問題 n 中度問題 n 嚴重問題 n 問題非常嚴重行動能力 自我照顧 日常生活 疼痛或不舒服 焦慮或沮喪36.7%25.0%18.0%10.9%9.4%64.1%15.6%7.8%7.0%5.5%37.5%32.0%14.1%11.7%4.7%24.2%50.0%18.8%4.7%12.5

114、%46.1%25.8%10.2%5.5%2.3%60 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024圖 6.3 L-PF Impact 的總體得分情況EQ-5D本次調研共回收PPF患者自填與代理填寫EQ-5D問卷84份。問卷結果反映（圖6.4），有約 90%的患者呈現出不同程度的焦慮或沮喪，且約 86%的患者在日常生活中體驗不同程度的疼痛或不舒服。此外值得注意的是，約有 10%的患者行動能力嚴重受到影響。此結果與 IPF 的結果相似，提示應同時注意身體與心理上的支持，以緩解疾病帶來的生活壓力。圖 6.4 PPF 患者的生命質量情況51634150314021301

115、12001051.6%25.8%19.4%0.0%0.0%3.2%行動能力 自我照顧 日常生活 疼痛或不舒服 焦慮或沮喪n 沒有問題 n 輕度問題 n 中度問題 n 嚴重問題 n 問題非常嚴重25.0%28.6%20.2%16.7%9.5%52.4%19.0%13.1%8.3%7.1%23.8%38.1%16.7%13.1%8.3%14.3%51.2%20.2%7.1%7.1%9.5%35.7%38.1%10.7%6.0%g第六章 患者的生命質量與社會融入中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .61此外，如表 6.1 所示，本次參與調研的 IPF 患者的

116、VAS 得分平均值為 57 分，PPF 患者則為 53 分，均低于中國常模數值（87.1），再次提示了患者的疾病負擔。表 6.1 IPF、PPF 與中國常模的 VAS 評分對比根據中國 EQ-5D-5L 積分體系計算，IPF 和 PPF 患者的健康效用值平均分別為0.62 和 0.53（圖 6.5）。與中國健康人群的效用值（約 0.95）相比，這些數值明顯偏低，且也低于部分其他疾病的已有健康效用值研究結果。圖 6.5 應用 EQ-5D-5L 的不同疾病患者健康效用值情況VASIPF57PPF53中國常模87.1健康人群 銀屑病 胃食管反流病 白血病 短腸綜合征 IPFPPF0.950.90.8

117、60.770.530.710.6262 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 20246.4 患者的社會融入情況就學、就業情況由于老年患者居多，如圖 6.6 所示，在 128 名 IPF 患者中，75 名患者目前處于離退休狀態，約占本次調研 IPF 患者總數的 58.6%。圖 6.6 IPF 患者本人就業情況本次調研的結果顯示（圖6.7），IPF患者本人的工作也由于疾病受到了一定影響，其中被提及較多的是“不能長時間外出，無法參與工作所需出差及社交活動”（29.5%）及“身體狀況不佳，無法負擔本職工作”（32.8%），該統計數據反映了在疾病對健康狀態的顯著影響下，I

118、PF 患者的正常工作面臨多方面的困擾。圖 6.7 IPF 患者本人工作受到的影響離退休 待業/失業 就業，從事全職工作 就業，從事兼職/靈活工作 在校學生 其他58.6%20.3%10.2%3.1%0.8%7.0%身體狀況不佳，無法負擔本職工作不能長時間外出，無法參與工作所需出差及社交活動 需頻繁請假進行治療，無法從事全職工作 其他 未受影響32.8%29.5%11.5%13.1%13.1%g第六章 患者的生命質量與社會融入中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .63調研結果顯示（圖 6.8），PPF 患者的就業因疾病受到較大影響。在 85 名參與調研的

119、PPF 患者中，僅有 9 人從事全職工作，1 人從事兼職或靈活工作，共占本次調研 PPF 患者總人數 11.8%左右。此外，有 1 人報告生病后無生活來源，僅依靠每月一百多元的農村養老保險費度日。圖 6.8 PPF 患者就業情況如圖6.9所示，就PPF患者就業所受到的具體影響而言，與IPF的調研結果相似，被提及較多的為“不能長時間外出”（35.3%）以及“身體狀況不佳，無法負擔本職工作”（31.4%），僅有 4 人報告其工作未受到疾病影響。圖 6.9 PPF 患者工作受到的影響離退休 待業/失業 就業，從事全職工作 就業，從事兼職/靈活工作 在校學生 其他48.8%33.3%10.7%6.0%

120、1.2%0.0%不能長時間外出，無法參與工作所需出差及社交活動身體狀況不佳，無法負擔本職工作需頻繁請假進行治療，無法從事全職工作 其他 未受影響35.3%31.4%9.8%15.7%7.8%64 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024照護者負擔在照護需求方面（圖 6.10），128 名 IPF 患者中有 60 人需要照護，約占本次調研中 IPF 患者總人數的 46.9%。如圖 6.11 所示，需要照護的患者中，約有 3/5需要長時間的照護，其中 21.7%需要全天候的看護；另有約 2/5 的患者則需要偶爾照護即可，當前照護需求相對較低。圖 6.10 IPF

121、 患者需要照護的情況圖 6.11 IPF 患者需要照護的頻率n 需要 n 不需要46.9%53.1%n 偶爾需要 n 大部分時間需要 n 全天候38.3%21.7%40.0%g第六章 患者的生命質量與社會融入中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .65如圖 6.12 所示，被提及的主要照護者的身份主要為親屬，尤其是子女和配偶；部分患者同時接受多名不同身份照護者的照料、護理。圖 6.12 IPF 患者主要照護者身份根據統計（圖 6.13），有約 44.1%的主要照護人從事全職或兼職工作，且照護責任對部分照護人的工作或學業造成了不同程度的影響。如圖 6.14

122、所示，有50%的照護者受到了比較嚴重或非常嚴重的影響。圖 6.13 IPF 主要照護者工作情況30.5%32.2%13.6%23.7%n 全職工作 n 全職照護患者 n 兼職/靈活工作 n 離退休配偶 子女 兄弟姐妹 護理人員 父母53.6%36.9%4.8%3.6%1.2%66 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024圖 6.14 IPF 照護者工作/學習受影響的程度關于照護帶來的具體影響，如圖 6.15 所示，“請假時間增加，影響出勤情況”（51.3%）和“工作精力不足，效率下降”（33.3%）為被提及最多的影響。此外，有部分照護人也因照護責任無法繼續原

123、有工作而被迫換崗。圖 6.15 IPF 照護者工作/學業所受具體影響在 PPF 患者的照護需求方面（圖 6.16），85 名 IPF 患者中有 48 人需要照護，約占本次調研中 PPF 患者總人數的 56.4%。對于需要照護的患者（圖 6.17），13n 一般 n 不太嚴重 n 比較嚴重 n 非常嚴重42.3%23.1%26.9%7.7%請假時間增加，影響出勤情況 工作精力不足，效率下降 原工作無法維持，需要換工作 其他51.3%33.3%12.8%2.6%g第六章 患者的生命質量與社會融入中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .67人表示偶爾需要照護（約

124、 27.1%），20 人需要大部分時間的照護（約 41.7%），15 人則需要全天候的照護服務（約 31.3%）。圖 6.16 PPF 患者需要照護的情況圖 6.17 PPF 患者需要照護頻率與IPF患者的情況相似，需要照護的PPF患者中，主要照護者的身份主要為親屬，尤其是子女和配偶，且有部分患者需要多名不同身份的照護者參與其照料與看護。（見圖 6.18）。n 需要 n 不需要n 偶爾需要 n 不部分時間需要 n 全天候56.5%43.5%41.7%27.1%31.3%68 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024圖 6.18 PPF 患者主要照護者身份對于

125、照護者的工作情況（圖6.19），接近一半的主要照護者目前有工作或學業（約44.7%），且照護責任對部分照護者的工作或學業造成了不同程度的影響，有超過一半的就業或在學照護者（約 66.7%）表示受到了比較嚴重或非常嚴重的影響（圖6.20）。圖 6.19 PPF 患者主要照護者就業情況配偶 子女 父母 護理人員 兄弟姐妹45.7%37.1%7.1%7.1%2.9%17.0%36.2%31.3%19.1%4.3%n 全職工作 n 全職照護患者 n 兼職/靈活工作 n 離退休 n 正在就學g第六章 患者的生命質量與社會融入中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .6

126、9圖 6.20 PPF 患者主要照護者工作/學習受影響程度具體的影響方面（圖 6.21），被提及最多的因素為“請假時間增加”（34.5%）與“工作精力不足”（41.4%），與本次調研中 IPF 患者照護者的結果相似。圖 6.21 PPF 患者主要照護者工作/學業受到的具體影響n 一般 n 比較嚴重 n 非常嚴重9.5%33.3%57.1%工作精力不足，效率下降請假時間增加，影響出勤情況 原工作無法維持，需要換工作 其他41.4%34.3%17.2%6.9%70 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024患者案例：失去的愛好和生活年過七旬的老柳一直以來身體狀況良

127、好，直到 2017 年，他開始感到不適。老柳的初始癥狀是長期咳嗽，有時候還會咳血，胃口也變得很差，運動量逐漸減少，走路都感到氣短。起初，他以為這只是普通的感冒或肺部感染。但隨著時間的推移，癥狀并沒有好轉，他決定去醫院檢查。在醫院，醫生給他做了詳細的檢查，包括肺功能測試和 HRCT。然而，這次檢查并沒有明確的結果，醫生建議進行肺活檢，但由于風險較大，老柳一家選擇了放棄活檢。最終，醫生診斷他患有間質性肺病，但具體病因并未找到。住院治療后，老柳的咳嗽癥狀有所好轉，他以為自己已經恢復了。于是接下來的幾年里，老柳并沒有定期復查，只是參加社區的年度體檢。直到 2021 年，咳血、體重下降，加上感染新冠肺炎

128、，種種身體狀況都找上了老柳，在接下來的兩年中，他的病情不幸地急劇惡化，肺纖維化變得更加嚴重；最終，他在廣州醫科大學附屬第一醫院確診為 PPF。在醫生的建議下，他開始嘗試抗纖維化治療。盡管進行了治療，他的病情依然在逐步發展。不過，盡管保持規律的用藥和復查，老柳的病情仍然在進展。藥物帶來的副作用，尤其是腸胃不適和咽喉燒灼感，還顯著影響了他的胃口和生活質量。老柳的病情變化對全家人的生活都產生了巨大影響。原本身體健康的他熱愛鍛煉和各種戶外活動，還每周定期參加老年合唱團，過著充實而快樂的老年生活。然而，由于身體狀況急劇惡化，現在的老柳幾乎足不出戶，日常生活難以自理，連簡單的洗漱和吃飯都成了巨大的挑戰；家

129、人們必須在躺椅旁幫助老柳進食，減少他的活動量，以免他感到疲累。孩子們鼓勵老柳繼續唱歌，作為康復運動，但現在他幾乎無法完整地唱完一首原本熟悉的歌曲。為了更方便照顧老柳，兒子小柳最終辭掉工作，回家照顧父親。高昂的治療費用和大量的照護工作給家庭帶來了一定的負擔，但令老柳的家人更為痛心和無力的，是看到老柳從一個充滿活力的老人變成如今這樣。他們只能盡力照顧他，希望幫助他在當前的身體狀態下盡可能感到舒適。g第六章 患者的生命質量與社會融入中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .71盡管病情反復，老柳和他的家人并沒有放棄。他們積極面對生活中的每一個挑戰，依然懷抱著希望，

130、期待著科學的進步和新的治療方法能夠帶來轉機，也期盼未來能夠有更多的醫生專注于間質性肺病的治療，縮短確診的周期，及早開展抗纖維化的治療，還希望在肺移植等復雜手術方面有更多可選擇的醫院，減少異地就醫的困擾和風險。這不僅是老柳一家的期冀，也是許多間質性肺病病友的共同心聲。中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024Report on the Illness Experience and Quality of Life of Patients with Idiopathic Pulmonary Fibrosis or Progressive Pulmonary Fibro

131、sis in China(2024)第七章患者的經濟負擔CHAPTER 7g第七章 患者的經濟負擔中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .73本章將展示 IPF/PPF 患者的治療開支情況，并結合患者的醫療保障情況、家庭收入、家庭負債等方面，對患者家庭的經濟負擔進行分析討論。調研有幾個重要發現：首先，IPF/PPF 患者及其家庭的經濟負擔比較沉重，平均年直接支出為 7.7 萬元（含醫療支出和非醫療支出），占患者群體平均家庭收入的 70.2%，遠超過 WHO 關于災難性醫療支出閾值（40%）的定義，其中有32.4%的患者家庭因此產生負債；其次，PPF 患者的

132、醫療支出較高，但面臨著保障政策不完善和保障水平較差的問題，需要重點關注其需求和保障制度的完善。7.1 醫保情況首先，我們調研了患者的公立醫保參保情況。如圖 7.1 所示，參與此次調研的213 位患者中，96.4%參保了城鄉居民或城鎮職工醫療保險，有 2.3%的患者為公費醫療，僅有 1.4%（3 位）的患者表示目前沒有公立醫保。其中，對比 IPF 患者和 PPF 患者的參保情況對比來看，可以發現 PPF 患者中城鄉居民醫保的占比相對較高（見圖 7.2）。圖 7.1 患者的公立醫保情況n 城鄉居民醫療保險(包含新農合)n 城鎮職工醫療保險 n 公費醫療 n 未參加公立醫療保險1.4%2.3%55.

133、4%41.0%74 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024圖 7.2 IPF/PPF 患者的公立醫保情況對比其次，我們調研了患者的其他保障手段，包括商業健康險和其他社會救助等。得益于近年來商業健康險的快速發展，有 26.3%患者表示購買了當地城市普惠健康險或者一般性的商業健康險；但在商業健康險之外的其他保障手段方面，僅有2.4%的患者（5 位）表示接受了某種形式的的社會救助。在其他保障手段方面，IPF 和 PPF 患者的情況沒有差異。圖 7.3 患者的商業健康險投保情況n 城鎮職工 n 城鄉居民 n 公費醫療 n 沒有參保IPF PPF36.7%57.0%

134、47.6%3.9%2.3%53.6%n 當地城市推出的普惠險 n 一般性的商業健康險 n 沒有購買8.9%17.4%73.7%g第七章 患者的經濟負擔中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .75最后，我們收集了患者對當地門特門慢政策的反饋。在參與此次調研的 IPF患者中，45.3%表示 IPF 納入了當地的門特門診保障目錄中；PPF 患者中，僅有22.2%表示 PPF 納入了當地的門特門診保障目錄中。由于患者存在對門特門慢政策的不同理解，以及參與此次調研患者的地域分布限制，這一數據可能無法準確反映全國各地的 IPF/PPF 納入門特門慢目錄的實際情況；但從

135、 IPF/PPF 患者的反饋差異來看，該調研結果較為顯著地體現了當前 IPF 被優先納入目錄的情況。圖 7.4 患者對當地門特門慢政策的反饋“由于 IPF 在第一批罕見病目錄中，其知曉度更高一些，所以部分地區優先納入了地方的門特門慢目錄。隨著第二批目錄的出臺，以及 IPF 和 PPF 在臨床和治療上的共同性，我覺得可以提議這些地區擴容把 PPF 納入地方的門特門慢?！鄙虾Ｊ行l生和健康發展研究中心主任 金春林7.2 年度醫療開支與報銷醫療開支是患者為治病而發生的各種直接醫療費用，主要包括藥品費用、檢查費、住院費、手術費等。具體到 IPF/PPF 疾病領域，抗纖維化藥物（吡非尼酮和尼n 是 n 否

136、 n 不清楚IPF PPF35.9%45.3%51.9%18.8%22.2%25.9%76 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024達尼布）是 IPF/PPF 患者主要藥品開支；此外，PPF 患者還需要針對原發疾病使用糖皮質激素和免疫抑制劑。部分患者由于疾病進展導致反復出現感染等并發癥，需要頻繁去往醫院治療，也會產生顯著的費用支出。少數終末期患者會接受肺移植技術，其醫療費用非常高昂。我們針對整體醫療費用、抗纖維化藥物治療和感染治療，收集和分析了患者過去一年的費用支出（2023 年 9 月-2024 年 8 月）；手術費用根據實際發生的時間和支出進行統計。年度

137、整體醫療開支和報銷情況本次調研中，醫療費用按患者自付費用統計計算，參與調研的患者過去一年的醫療費用按多個費用組別進行分類統計，具體分布如見圖 7.4。超過一半的患者（58.1%）的年治療費用在 1 萬-5 萬元之間，近三分之一的患者（31.9%）的年治療費用在 5 萬元以上。按照各組平均數進行統計，此次參與調研的 IPF/PPF 患者的年醫療費用均值約為 59,017 元。圖 7.4 患者過去一年的自付醫療支出（單位：元）為深入分析不同患者群體的醫療開支和負擔情況，我們進一步對 IPF 和 PPF 患者進行了對比分析。如圖 7.5 所示，在整體的數據分析結果上，PPF 患者的整體支出略高于 I

138、PF 患者。從平均值來看，此次調研中 IPF 患者（128 個有效樣本）的平均醫療支出為 57,878 元，而 PPF 患者（85 個有效樣本）為 60,759 元。21.4%28.1%30.0%10.5%10.0%1 萬 1-3(含)萬 3-5(含)萬 5-10(含)萬 10 萬以上g第七章 患者的經濟負擔中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .77圖 7.5 IPF/PPF 患者的年度醫療支出對比（單位：元）在公立醫保報銷情況方面，綜合全部 IPF/PPF 患者的有效數據（去除 52 位表示“不清楚”患者），年度醫療費用的平均報銷比例為 39.6%，其

139、中有 30.4%的患者表示沒有得到任何報銷，31.6%的患者表示報銷低于 50%（見圖 7.6）。其中，如圖 7.7 所示，參保類型為城鎮職工醫保的患者的報銷情況（平均為 46.3%）顯著優于參保類型為城鎮居民醫保的患者（平均為 26.5%）；IPF 患者報銷情況（平均為 41.7%）相對優于 PPF 患者（平均為 35.7%）。商業保險報銷方面，僅 7 位患者反映有報銷并提供報銷比例，有效樣本量不足以進行統計分析，這也側面反映出現有商業健康險在保障力度方面的不足。17.3%29.9%29.9%10.2%12.6%1 萬 1-3(含)萬 3-5(含)萬 5-10(含)萬 10 萬以上27.7%

140、25.3%30.1%10.8%6.0%1 萬 1-3(含)萬 3-5(含)萬 5-10(含)萬 10 萬以上 IPF 患者PPF 患者78 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024圖 7.6 患者自報的醫療費用公立醫保報銷比例圖 7.7 不同患者自報的醫療費用公立醫保報銷比例年度抗纖治療開支 本次調研對患者過去一年的抗纖維化藥物（吡非尼酮和尼達尼布）治療的費用和報銷情況進行了統計分析。參加此次調研患者的抗纖維化藥物費用年度支出平均為 4.5 萬元；如圖 7.8 所示，其中 PPF 患者的費用支出顯著高于 IPF 患者。PPF 患者費用支出較高的可能原因之一是

141、其報銷比例相對較差，從此次調研數據來看，IPF患者的年度抗纖藥物費用可報銷36.8%，而PPF患者的報銷比例僅為19.1%（具體請參見后文圖 7.9 中 IPF 和 PFF 患者的抗纖藥物費用報銷比例）。46.3%26.5%城鄉居民 城鎮職工n 25%n25%-50%(含)n50%-75%(含)n75%n 沒有報銷26.6%11.4%26.6%5.1%30.4%35.7%41.7%IPF PPF g第七章 患者的經濟負擔中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .79圖 7.8 抗纖維化藥物的費用支出（萬元）“吡非尼酮的費用約為每月 3000 多元，一年支出約

142、在三到四萬元之間。尼達尼布的進口藥品每月約 7600 元，而國產藥的價格則在 3000 元左右。藥品價格大致如此，但報銷情況因各地政策不同而存在差異。對于享受報銷政策的患者而言，負擔相對較輕，但對于沒有報銷的患者，即使購買國產藥品，經濟壓力仍然較大。在許多地區，患者每月的收入也就這么多，因此承擔藥物費用往往對日常生活造成影響?！睆V州醫科大學附屬第一醫院呼吸內科主任醫師 羅群從抗纖維化藥物的醫保報銷情況來看，綜合全部 IPF/PPF 患者的有效數據，其平均報銷比例為 30.4%，但如圖 7.10 所示，不同患者的藥物報銷情況呈現出與整體費用報銷類似的規律：城鎮職工醫保的報銷比例（平均為 33.1

143、%）顯著優于城鎮居民醫保（平均為 22.1%），IPF 患者報銷比例（平均為 36.8%）相對優于 PPF患者（平均為 19.1%）。根據此次調研中的患者和專家訪談，PPF 患者相對 IPF 報銷比例較差的情況可能源于幾個原因，包括 PPF 患者無法報銷吡非尼酮藥費，部分地區 IPF 進入了門慢特目錄而 PPF 沒有納入，以及 PPF 確診疾病名稱與當地醫保目錄的疾病名不一致等情況。5.14.2IPF PPF 80 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024圖 7.9 不同患者自報的抗纖藥物費用公立醫保報銷比例“在浙江省，不同地級市的報銷比例存在顯著差異，例如

144、省醫保和杭州市醫保的報銷比例可達 80%，但像金華、衢州每年門診報銷額度范圍只有 1500-3000 元。尼達尼布作為治療藥物，如果按照常規醫保門診報銷，一兩個月就把全年門診額度用完了，好在尼達尼布作為罕見病用藥進入了雙通道?？傮w而言，PPF 患者按照不同醫保類型每年的治療費用可能達到 3 萬至 8 萬元不等，若加上 PPF 原發病的治療費用更高，為 5 萬至 10 萬元?！闭憬髮W醫學院附屬第一醫院風濕免疫科主任 林進我們根據不同患者使用抗纖維化藥物的不同情況進一步進行了對比，分析發現，在 IPF 和 PPF 患者群內部進行橫向對比，其單獨使用某種抗纖維化藥物或者聯合使用兩種抗纖維化藥物的費

145、用支出沒有顯著差異（見圖 7.10）。這可能提示，在吡非尼酮藥物單價和整體費用低于尼達尼布的情況下，尼達尼布的整體報銷情況優于吡非尼酮；而分析此次調研數據也驗證了這個結論，即尼達尼布的平均報銷比例為41.9%，而吡非尼酮的平均報銷比例僅為 20.0%。19.1%36.8%IPF PPF 33.1%22.1%城鄉居民 城鎮職工g第七章 患者的經濟負擔中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .81圖 7.10 IPF/PPF 患者抗纖維化藥物費用支出（單位：萬元）的對比其他醫療支出和報銷：感染并發癥的治療和肺移植手術本次調研對患者過去一年的抗感染治療的費用和報銷

146、情況進行了統計分析。此次調研共有 76 位患者（39 位 IPF 患者、37 位 PPF 患者）反饋過去一年中多次前往醫院治療感染并發癥，其中 49 位患者提供了相關治療費用數據。整體而言，這部分患者治療感染并發癥的年度支出平均為 4.5 萬元；如圖 7.11 所示，其中 PPF患者的費用支出顯著高于 IPF 患者，但兩類患者在相關費用的報銷方面差異不大。從這部分患者的支出分析來看，抗感染治療費用高昂，顯著增加了患者經濟負擔。3.24.44.2只用吡非尼酮 只用尼達尼布 聯合使用 IPFPPF5.55.15.0只用吡非尼酮 只用尼達尼布 聯合使用 82 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者

147、診療狀況及生命質量調研報告 2024圖 7.11 患者自報的感染治療費用（單位：萬元）和醫保報銷比例本次調研也對患者的肺移植手術經歷和費用進行了信息收集。鑒于肺移植手術的適用性、難度和費用，導致僅有極少數患者接受過相關手術治療。參與此次調研的患者中，也只有兩位患者具有手術經歷，樣本量不足，因此沒有進行相關數據的統計分析?！案腥臼?IPF/PPF 患者比較常見的并發癥，很多疾病管理不好的患者會反復發作，需要多次前往醫院治療，也會因此產生額外的醫療費用。影響肺移植手術費用的因素包括患者的身體情況，如是否合并其他疾病、移植期間是否使用體外膜氧合（ECMO）、在 ICU 的恢復時間等；一般來說，患者的

148、自付費用在 20 萬-70 萬元之間?！睘閻凵詈粑?IPF 關愛中心負責人7.3 收入與負債如圖 7.12 所示，此次調查的患者家庭收入按照不同標準分為 5 組，其中，家庭年收入處于 10 萬元以下的患者家庭最多，占 70.0%；19.7%患者的家庭收入在5.13.9IPF PPF 42.4%40.3%IPF PPF 支出報銷g第七章 患者的經濟負擔中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .8310-20 萬之間。依組平均值計算，本次調研的患者家庭年均收入為 11.0 萬元；其中，IPF 患者家庭年平均收入為 12.1 萬元，而 PPF 患者家庭年平均收入為

149、 9.2 萬元。圖 7.12 患者家庭的年收入情況（單位：元）受訪患者在疾病治療上的支出較高，69 位患者（32.4%）反饋其家庭存在負債情況。其中，有 23.0%的患者家庭負債在 10 萬元以內，9.4%的患者家庭負債在 10 萬元以上。根據有負債的組均值計算，這部分患者家庭的平均負債為 15.2 萬元，其中的IPF患者家庭平均負債為17.6萬元，PPF患者家庭平均負債為12.9萬元。圖 7.13 患者家庭的負債情況（單位：元）6.6%13.1%39.4%10.3%30.5%5 萬 5-10(含)萬 10-15(含)萬 15-20(含)萬 20 萬以上1.9%5.6%17.4%2.8%67.

150、6%沒有債務 5 萬 5-10(含)萬 10-15(含)萬 15-20(含)萬 20 萬以上4.7%84 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 20247.4 整體醫療負擔除醫療費用外，患者為治病而發生的其他非醫療費用，主要包括因就醫和治療需要產生的交通費、住宿費、住院和居家照護費用等，也帶來了經濟負擔。本次調研中，131 位患者填報了該部分費用的有效數據。按均值計算，這些患者家庭的年非醫療費用約為 18,023 元，IPF 和 PPF 患者之間沒有顯著差異。結合 IPF/PPF 患者的年平均醫療開支（59,017 元/年）和年非醫療費用開支統計數據，患者家庭的年

151、直接開支在 7.7 萬元左右，為其家庭年平均收入（11.0 萬元）的 70.2%。該開支水平遠遠超過 WHO 關于災難性醫療支出閾值的定義，即家庭自付醫療費用超過家庭可支付能力的 40%。根據患者家庭的自評，也可以看出大部分患者表示疾病給家庭帶來較重或非常重的經濟負擔。圖 7.14 IPF/PPF 患者家庭的經濟負擔自評n 非常重 n 較重 n 尚處于可接受范圍IPF PPF 35.4%23.6%38.8%41.7%32.9%28.2%g第七章 患者的經濟負擔中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .85患者案例：巨額醫療費壓頂作為一位充滿活力的年輕人，小戈

152、的生活在2021年九月突然發生了巨變。不同于其他病友們的緩慢發展，戈先生屬急性發作。最初，他以為自己只是患了一場小感冒。然而一段時間過去，他的癥狀快速加重，從自覺像是感冒到嚴重氣喘只用了短短的一個禮拜。他的行動能力開始受限：在工作中，他從可以輕松勝任到變得異常虛弱、無法負擔；日常生活中，每天回家爬樓梯的時候得多次停下休息，也無法再負擔重體力活。隨著癥狀的加劇，他意識到這并非普通的感冒，于是決定去醫院檢查。當時正處于新冠肺炎疫情期間，基層醫院的醫生懷疑他感染了新冠病毒，但測試結果為陰性；隨后，醫院的 CT 掃描顯示他可能患有病毒性肺炎。然而經過一周左右的治療，癥狀并未好轉，戈先生決定前往當地的三

153、甲醫院就醫。經過一系列的血液檢查、影像學檢查和免疫系統檢查，醫生最終診斷戈先生患有急性 PF-ILD。由于突如其來的罕見疾病，戈先生的日常生活質量大大下降。更增加了他心理和生活負擔的，是作為家中年輕的勞動力，不再具有外出工作的能力失去了經濟來源。而由于治療費用高昂，當地也沒有為 PF-ILD 患者提供充分保障的報銷政策，他一年需要花費約 100,000 元在治療上，這給戈先生家庭經濟狀況造成了沉重壓力。即使戈先生當前使用價格相對低一些的國產藥，他的家庭也只能勉強負擔他每年在治療上的支出。據戈先生了解，這并不是他一個人的困境，而是廣大病友們共同面臨的經濟難題。因此，他也希望能夠盡快以門診慢特病等

154、政策形式，提高 PF-ILD 病友長期治療的報銷待遇，減輕他們已經非常沉重的生活負擔。86 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024Report on the Illness Experience and Quality of Life of Patients with Idiopathic Pulmonary Fibrosis or Progressive Pulmonary Fibrosis in China(2024)第八章政策建議CHAPTER 8g第八章 政策建議中國特發性肺

155、纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .87從本次調研結果來看，我國 IPF/PPF 患者在早診早治、抗纖維化藥物可及性和治療效果、醫療支出負擔以及生命質量等多方面都面臨著顯著的困境。結合本次調研結果以及專家意見，我們提出以下相關政策建議。1.加強 IPF/PPF 的診療能力和體系建設診斷和治療方面，IPF 領域的目前診療能力和體系相對完善，但仍存在很多改進空間。IPF 較早在國內推出臨床指南，加上近幾年 ILD 規范診療體系的推廣，呼吸科醫生對 IPF 疾病的認知水平和診療能力得到了有效的提升。但從調研結果來看，患者在確診方面仍存在一定的延遲情況，基層醫生對復雜病例

156、的診治和管理能力仍有待提高，很多患者對治療結果的滿意程度較低。相對 IPF 而言，PPF 患者面臨的診斷和治療問題更為突出。目前國內還沒有針對該疾病制定正式的專家共識和臨床，有待其推出以作為規范診療的基礎。由于疾病進展和診斷標準的復雜性，PPF 患者的及時確診存在較大的挑戰，很多患者出現延誤診斷。PPF 患者的治療方案也相對更為復雜，原發疾病治療和抗纖治療方案需要有經驗的醫生或者 MDT 綜合制定，很多患者遇到治療方案欠佳的問題。因此我們提出以下建議：l 針對 IPF，圍繞間質性肺病診療中心建設，完善 IPF 診療網絡：（1）加強核心醫院，提供診療地圖：持續推動全國間質性肺病診療中心的建設和認

157、證工作，提升地方核心醫院 IPF 的診治能力和診治規范；向患者群體提供及時有效的診療地圖，優化患者的診療旅程；（2）優化診療網絡，加強本地化管理：以地方間質性肺病診療中心為主，加強低線城市和醫院的培訓和宣傳，提升基層醫生和患者的疾病認知，提高 IPF 的早期識別和診斷水平；優化雙向轉診體系，建立有效通暢的向上轉診渠道，同時確?；颊叩谋镜鼗芾砗鸵幏吨委?。88 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024l 針對 PPF，加強基礎工作，推動診療能力提升：（1）編寫臨床指南，推動規范診療：盡快組織專家編寫和出版國內的 PPF 診斷和治療方面的專家共識或臨床指南，規范

158、我國 PPF 的診斷流程和治療策略，提高我國 PPF 的診治水平；（2）加強 PPF 患者的篩查和診斷：加強相關科室醫生（尤其是風濕科）對 PPF 患者的篩查和早期診斷，重點關注對高?；颊呒膊“l展狀態的及時評估，確?；颊咴缭\早治；（3）通過 MDT 優化患者的治療方案：加強風濕科、呼吸科的 MDT 交流和配合，優化 PPF 患者的抗纖和原發疾病治療方案，一方面確?？估w治療的及時啟動，另一方面確保原發疾病治療方案的長期管理。2.優化現有抗纖維化藥物的供應和保障IPF/PPF 患者治療過程中，吡非尼酮和尼達尼布兩類抗纖維化治療藥物的可及性、可負擔問題顯著?；颊呤褂眠练悄嵬目杉靶詥栴}包括：當地沒有

159、針對性的保障政策，門診開具的吡非尼酮無法報銷或者報銷額度低；當地醫院沒有進藥，只能通過院外藥店或者其他途徑購買；尼達尼布之前作為國談藥統一享受雙通道待遇，面臨著協議期結束的國談藥如何過渡到常規的醫保藥品管理的問題。目前各地區針對尼達尼布有不同的保障政策，包括雙通道名單、單行支付名單、把 IPF/PPF 納入門特門慢等。從此次調研來看，由于藥品可及性、可負擔性的問題，有 19.4%的IPF 患者和 15.6%的 PPF 患者使用吡非尼酮的印度仿制藥，有 3.3%的 IPF 患者和9.1%的 PPF 患者使用尼達尼布的印度仿制藥?？杉靶苑矫?，使用國產吡非尼酮的患者，高達 56.0%的 IPF 患者

160、和 74.1%的 PPF 患者需要通過院外藥房購藥；尼達尼布的可及性相對較好，15.5%的 IPF 患者和 36.7%的 PPF 患者需要通過院外藥房購藥。經濟負擔方面，參加此次調研患者的抗纖維化藥物費用年度支出平均為 4.5萬元，其中 PPF 患者的費用支出顯著高于 IPF 患者。因此我們提出以下建議：l 延續和優化現有保障政策：（1）延續現有的特藥保障政策，如雙通道、單g第八章 政策建議中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .89行支付等，不影響 IPF/和 PPF 患者的現有用藥和待遇水平。目前大部分地區通過雙通道和單行支付制度，持續保障了患者的用藥

161、可及和治療接續。未來應確保這些保障制度的延續性，以患者為中心探索國談藥過渡到常規醫保藥品管理的制度設計問題；（2）優化門特門慢制度，提升患者的報銷水平和獲得感。目前部分省市把 IPF 和 PPF 納入了當地的門特門慢目錄，但區域之間差異較大，個別地區的報銷額度偏低，無法真正解決患者的醫療支出負擔問題。未來應參考患者的臨床治療路徑和實際費用支出，推動 IPF/PPF 門特門慢制度的報銷待遇提升，提升患者醫療保障的實際獲得感；（3）完善住院用藥保障，住院期間 IPF 和 PPF 患者診療應按項目付費，不納入 DRG/DIP 考核，確?；颊叩囊幏吨委熀歪t療保障。l 解決“最后一公里”的落地問題：（1

162、）加強藥品的醫院配備：尼達尼布和吡非尼酮作為 IPF 和 PPF 患者的常規用藥，應確?；颊弑镜刂委熀陀盟幍目杉靶?。建議各地衛健和醫保部門要求地級市的指定醫院（例如罕見病診療協作網絡醫院或者本市的主要三甲醫院）制定常規采購計劃；部分醫院無法開展常規采購的，應通過臨采機制等模式建立罕見病用藥綠色通道，確保當地患者的用藥需求，提升患者長期用藥的可及性；（2）提升報銷政策的清晰易懂和可執行性：建議通過衛健和醫保部門的及時溝通協作，確保醫療機構疾病診斷編碼和醫保平臺疾病名稱的更新和統一，解決 PPF 患者面臨的報銷待遇問題。建議醫保部門開展相應的培訓和宣傳，加強報銷信息的可及性，確保其通俗易懂，加強醫

163、生和患者對報銷政策的理解。3.鼓勵 IPF/PPF 的新藥研發和上市落地吡非尼酮和尼達尼布是全球范圍內僅獲批的兩款治療肺纖維化的藥物，但它們均不能提高患者肺功能，只能延緩肺功能下降和病情進展，且常常因副作用發生導致治療中斷，因此臨床亟需安全、有效的抗纖維化治療藥物。此次調研也發現患者對目前的抗纖維化治療不滿意，IPF 患者中不滿意和非常不滿意的比例超過 30%，90 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024PPF 患者中不滿意和非常不滿意的比例超過 40%。此次接受訪談的臨床專家也提出目前的抗纖維化治療不理想，需要療效和安全性指標更好的創新藥。因此我們提出以

164、下建議：l 鼓勵 IPF/PPF 的創新藥研發：鼓勵制藥企業和研究機構針對 IPF/PPF 的抗纖維化新藥研發，納入我國的臨床急需藥品目錄，通過專門通道進行快速審評審批。l 推動 IPF/PPF 的創新藥落地：針對 IPF/PPF 患者亟需的上市創新藥，優先納入到當年的國談藥目錄并推動落地和可及，為臨床醫生提供新的治療手段，為患者改善臨床結局和生命質量。4.加強規范治療的患者教育，控制疾病進展，提升生命質量相較于其他呼吸系統疾病，IPF/PPF 的疾病認知水平相對較低。社會公眾的知曉程度較低，會導致新發患者不重視和延誤確診?；颊吆图覍俚恼J知水平參差不齊，會導致治療不規范和疾病進展。因此我們提出

165、以下建議：l 加強公眾科普：以臨床專家和社區醫院為主，加強對公眾尤其是高危人群的科普宣傳，提高對 IPF/PPF 的認識和意識，促使病人在出現癥狀時及時就醫，確保新發患者的早診早治。l 加強患者教育：以臨床專家和患者組織為主，加強對患者和患者家屬的臨床知識教育，提高患者的長期治療依從性，了解疾病自我管理和應急處理的主要手段，提升治療效果和生命質量。g本次調研的局限性中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .91中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024Report on the Illness Experience and Q

166、uality of Life of Patients with Idiopathic Pulmonary Fibrosis or Progressive Pulmonary Fibrosis in China(2024)本次調研的局限性92 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024在撰寫本報告時，我們力求能全面、準確的展現出 IPF 和 PPF 患者的診療情況、醫療保障現狀、生命質量和相關問題。但由于時間和資源的限制，也存在一定調研和分析上的局限，包括：IPF 和 PPF 患者進行問卷調研時，在抽樣上極易存在偏倚，因此分析結果（例如地理分布等）可能與實際情況

167、存在偏差?；颊咛顚憜柧淼倪^程中，可能因對問題的不同理解和主觀訴求，影響部分結果的準確性。針對這類情況（包括重復填寫、回答出現前后矛盾、與常規情況差異較大、填空題填寫不明確等情況），我們進行了相關的數據核查和修正。部分參與調研的患者因年事已高或因患病不能完成線上問卷，該類患者的調研問卷由伴侶、家人等代為填寫，可能導致溢出效應（例如疾病對精神負擔、生命質量及社會發展的影響）。g第一章 本次調研的相關背景和方法中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .93中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .93蔻德罕見病中心（CORD）成

168、立于 2013 年，由黃如方先生發起，是一家專注于罕見病領域的非營利性組織。本中心致力于增進罕見病患者群體、罕見病組織、醫學機構、醫藥企業和政府部門等各相關方的交流與合作，加強社會公眾對罕見病的了解，提高患者的罕見病藥物的可及性，推動罕見病科學研究和轉化醫學，開展罕見病領域國際交流合作，促進中國罕見病事業發展。蔻德罕見病中心（CORD）已經在國內運營 10 年，逐漸成為國內規模最大、影響力最廣、最具有國際化視野、工作理念最專業的罕見病患者組織！下設：北京辦公室、湖南辦公室、浙江辦公室、上海辦公室、福建辦公室（籌）g附錄：研究團隊介紹附錄：研究團隊介紹94 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患

169、者診療狀況及生命質量調研報告 2024罕 見 病 公 共 政 策 研 究 中 心（Public Policy Research Center of Rare Diseases）由蔻德罕見病中心于 2020 年發起，聯合上海市衛生和健康發展研究中心、天津大學藥物科學與技術學院以及艾昆緯中國（IQVIA）共同成立?；谥袊币姴∪后w需求及行業發展需求，中心致力于就中國罕見病公共政策領域開展學術研究，促進中國罕見病事業健康有序發展。l 開展罕見病立法、藥物可及性、創新產品和服務的衛生經濟學、罕見病診療體系、醫療保障、藥品供應和保障、患者生存狀況及患者權益等方面的公共政策研究課題；l 增加社會對罕見病

170、問題的關注，提高罕見病藥物的可及性，推動罕見病診療進步和提高患者的生存質量的政策制定和落地執行提供支持，促進中國罕見病事業發展。愿景：每個罕見病患者都能享受有質量和有保障的醫療服務。郵箱：94 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024g第一章 本次調研的相關背景和方法中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .95l 口號為愛深呼吸，一起努努力！l 目標本中心致力于推動中國特發性肺纖維化診療及藥物可及，提高國內特發性肺纖維化患者生活質量，除此以外本中心將加強社會對特發性肺纖維化疾病認知提升該疾病的社會知曉度，避免誤診，確保早

171、預防、早發現，早診斷及精準治療，最終實現患者家庭生活質量全面提升。l 工作線上線下平臺運營找到更多的患者；提供相關醫療知識與互相傾訴的平臺；積極尋找最新資源，與醫院合作開展研究；舉辦社群活動，呼吁社會關注與支持。l 聯系方式電話：0571-26271523郵箱：xiaoxi_掃碼關注為愛深呼吸 IPF 關愛中心中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .95g附錄：研究團隊介紹96 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024致 謝感謝接受項目組訪談的各位專家，特別是在 IPF&PPF 領域分享豐富專業知識和實踐經驗的臨床專家，

172、包括代華平、林進、羅群、張卓莉，以及在醫療保障政策方面提供專業見解和指導建議的政策專家金春林、吳晶。(按姓名拼音排序)感謝黃如方先生對本項目的指導，陳音汝、何梓鍇、李林國、李群、盧小汐、徐子夏等研究員為研究付出的時間和精力，以及田苗作為負責 IPF 病友社群的項目官員對患者調研順利進行提供的支持。感謝所有參與本次訪談及問卷調研的 IPF&PPF 病友，他們分享了關于 IPF&PPF 患者診療經歷、經濟負擔及生活質量的第一手數據和切身體會，幫助項目組全面而深入地理解患者的處境與訴求。感謝勃林格殷格翰中國對本項目提供的公益支持。中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 20

173、24 .97參考文獻1Lee HE,Myong JP,Kim HR,Rhee CK,Yoon HK,Koo JW.Incidence and prevalence of idiopathic interstitial pneumonia and idiopathic pulmonary fibrosis in Korea.Int J Tuberc Lung Dis.2016 Jul;20(7):978-84.doi:10.5588/ijtld.16.0003.PMID:27287654.2Ganesh R,Martine R J,Myers J L,et al.Diagnosis of idi

174、opathic pulmonary fibrosis An Official ATS/ERS/JRS/ALAT Clinical practice guidelineJ.American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine,2018,198(5):e44-e68.DOI:10.1164/rccm.201807-1255ST.3Gao,Z.,Wang,P.,Hong,J.,Yan,Y.,Tong,T.,Wu,B.,Hu,J.,&Wang,Z.(2022).Health-related quality of life among Ch

175、inese patients with Crohns disease:a cross-sectional survey using the EQ-5D-5L.Health and Quality of Life Outcomes,20(1).https:/doi.org/10.1186/s12955-022-01969-z4Hutchinson,John;Fogarty,Andrew;Hubbard,Richard;McKeever,Tricia.Global incidence and mortality of idiopathic pulmonary fibrosis:a systemat

176、ic review.European Respiratory Journal.2015-05-14,46(3):795806.ISSN:0903-1936.doi:10.1183/09031936.001851145Luo,N.,Liu,G.,Li,M.,Guan,H.,Jin,X.,&Rand-Hendriksen,K.(2017).Estimating an EQ-5D-5L value set for China.Value in Health,20(4),662669.https:/doi.org/10.1016/j.jval.2016.11.0166Raghu G,Remy-Jard

177、in M,Richeldi L,et al.Idiopathic Pulmonary Fibrosis(an Update)and Progressive Pulmonary Fibrosis in Adults:An Official ATS/ERS/JRS/ALAT Clinical Practice GuidelineJ.American journal of respiratory and critical care medicine,2022,205(9):e18-e47.DOI:10.1164/rccm.202202-0399ST.7Swigris,J.,Cutts,K.,Male

178、,N.,Baldwin,M.,Rohr,K.B.,&Bushnell,D.M.(2021).The Living with Pulmonary Fibrosis questionnaire in progressive fibrosing interstitial lung disease.ERJ Open Research,7(2),0014502020.https:/doi.org/10.1183/23120541.00145-20208Swigris,J.J.,Andrae,D.A.,Churney,T.,Johnson,N.,Scholand,M.B.,White,E.S.,Matsu

179、i,A.,Raimundo,K.,&Evans,C.J.(2020).Development and Initial Validation Analyses of the Living with Idiopathic Pulmonary Fibrosis Questionnaire.American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine,202(12),16891697.https:/doi.org/10.1164/rccm.202002-0415oc9Xie,S.,Wu,J.,&Xie,F.(2022).Population no

180、rms for SF-6DV2 and EQ-5D-5L in China.Applied Health Economics and Health Policy,20(4),573585.https:/doi.org/10.1007/s40258-022-00715-210Yang,Z;Takahashi,T;Terada,Y;Meyers,BF;Kozower,BD;Patterson,GA;Nava,RG;Hachem,RR;Witt,CA;Byers,DE;Kulkarni,HS;Guillamet,RV;Yan,Y;Chang,SH;Kreisel,D;Puri,V(December

181、2022).A comparison of outcomes after lung transplantation between European and North American centers.The Journal of Heart and Lung Transplantation.41(12):17291735.doi:10.1016/j.healun.2022.07.014 11Zeng,X.,Sui,M.,Liu,R.,Qian,X.,Li,W.,Zheng,E.,Yang,J.,Li,J.,Huang,W.,Yang,H.,Yu,H.,&Luo,N.(2021).Asses

182、sment of the health utility of patients with leukemia in China.Health and Quality of Life Outcomes,19(1).https:/doi.org/10.1186/s12955-021-01711-1g參考文獻中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024 .9798 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 202412Zhou,T.,Guan,H.,Wang,L.,Zhang,Y.,Rui,M.,&Ma,A.(2021).Health-Relat

183、ed Quality of life in patients with different diseases measured with the EQ-5D-5L:A Systematic review.Frontiers in Public Health,9.https:/doi.org/10.3389/fpubh.2021.67552313 湖南省醫療保障局.2023.關于 2024 年湖南省“雙通道”單行支付管理藥品目錄的公示.https:/ 年 9 月 25 日)14 高紫云,et al.(2021)胃食管反流病患者健康相關生命質量及其影響因素分析,上海交通大學學報(醫學版)41.12:1677.15 四川省醫療保障局.2023.四川省醫療保障事務中心關于印發單行支付藥品和高值藥品適用病種及用藥認定標準的通知.http:/ 年 9 月 25 日)16 葉俏,代華平.特發性肺纖維化診斷和治療中國專家共識.中華結核和呼吸雜志.2016,39(6):427-432.DOI:10.3760/cma.j.issn.1001-0939.2016.06.005.17 中國呼吸?？坡摵象w.2019.間質性肺疾病規范診療體系與能力提升建設 http:/ 年 9 月 25 日)98 .中國特發性肺纖維化及進展性肺纖維化患者診療狀況及生命質量調研報告 2024