清科：首批罕見病國家目錄發布孤兒藥市場有待挖掘（6頁）.pdf

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1、 首批罕見病國家目錄發布，孤兒藥市場有待挖掘 首批罕見病國家目錄發布，孤兒藥市場有待挖掘 2018 年 5 月 首批罕見病國家目錄發布，孤兒藥市場有待挖掘 首批罕見病國家目錄發布，孤兒藥市場有待挖掘 背景導讀背景導讀 2018 年 5 月 22 日，國家衛生健康委員會、科技部、工信部、國家藥監局、國家中醫藥管理局等五部委聯合制定的第一批罕見病目錄正式發布，共收錄 121 種疾病，這是有關部門在貫徹中央關于深化審評審批制度改革、鼓勵藥品醫療器械創新的意見的一項重要舉措，有利于加強我國罕見病管理，提高罕見病診療水平，維護罕見病患者健康權益。 罕見病罕見病患者患者藥物依賴性強藥物依賴性強，治療負擔重

2、，治療負擔重 罕見病又稱為罕見病又稱為 “孤兒“孤兒病病” ， 是指僅在極少數人身上發生的稀罕病癥。， 是指僅在極少數人身上發生的稀罕病癥。 世界衛生組織 （WHO）將罕見病定義為患病人數占總人口的 0.651的疾病，但世界各國根據自己國家的具體情況，對罕見病的認定標準存在一定的差異?，F階段研究表明，80%的罕見病和遺傳因素相關，許多罕見病會在患者的生命早期發病，疾病癥狀會伴隨患者終身。 目前，已經明確的罕見病有 7000 多種，全球預計有超過 3 億名罕見病患者，占全球人口的 1/15，其中，約一半罕見病患者為兒童，大約有 30%患有罕見病的兒童在 5 歲之前便死亡。在中國，已有超過 168

3、0 萬的罕見病患者。 例如：史蒂芬霍金所患疾病肌萎縮側索硬化癥（肌萎縮側索硬化癥（ALS） ，便屬于世界罕見病的一種。肌萎縮側索硬化癥（ALS）也稱“漸凍癥” ，是運動神經元疾病的一種。該病會使患者像被冰雪凍住一樣，喪失任何行動能力，主要致命原因有兩個，一是影響主宰呼吸的肌肉，呼吸衰竭導致死亡；二是吞咽肌肉失能，導致營養不良、脫水而死。根據漸凍人協會資料顯示，ALS 發病率 1/100000，患者可以撐過 20 年的幾率低于 5%，有約 50%患者會在 3 年內死亡，90%的患者存活不超過 5 年。 現階段， 藥物治療已經成為罕見病患者的最主要治療方式。藥物治療已經成為罕見病患者的最主要治療方

4、式。 根據相關數據顯示， 2017 年中國約 80%的罕見病患者和醫生首選藥物治療，比例遠遠高于其他治療方式。然而，目前僅有 1%的罕見病有藥可治，95%的罕見病目前沒有特效治療藥物。大部分罕見病患者也只能是依靠藥物維持生命， 對于治療藥物有著很強的依賴性， 這無疑會成為罕見病患者的長期負擔，使之遭受精神和肉體的雙重折磨。 圖圖 1 1 20172017 年中國罕見病患者治療方式對比情況年中國罕見病患者治療方式對比情況 首批罕見病國家目錄發布，孤兒藥市場有待挖掘 罕見病患者罕見病患者個人個人支付支付醫療費用醫療費用比例過高， 面臨比例過高， 面臨比比較重較重的治療負擔。的治療負擔。 由于罕見病

5、醫保覆蓋面窄，因此所以對于患者及其家庭來說，需要負擔的醫療費用高昂。就自費的醫療開支與罕見病患者的個人收入及家庭總收入相比較來看， 大部分患者面臨比較重的負擔。 根據數據顯示，2017 年中國罕見病患者中，在看病吃藥、康復治療方面平均花費是 50773.6 元。同時，醫療保險可以報銷的平均數額為 10366.1 元，僅占所有醫療支出的 20.4%。這就意味著，罕罕見病患者需要個人負擔近見病患者需要個人負擔近 80%的醫療費用的醫療費用。此外，從受訪罕見病患者社會保障覆蓋情況來看，約一半患者無任何保險保障。 圖圖 2 2 中國受訪罕見病患者社會保障覆蓋情況中國受訪罕見病患者社會保障覆蓋情況 34

6、.6%79.3%24.2%5.7%36.9%80.6%45.6%30.0%0%10%20%30%40%50%60%70%80%90%手術藥物康復其他2017年中國罕見病患者治療方式對比情況年中國罕見病患者治療方式對比情況患者醫生來源：病痛挑戰基金 清科研究中心整理0.2%0.5%1.2%2.2%6.0%6.3%6.4%8.2%9.0%20.4%52.0%0%10%20%30%40%50%60%軍人優撫五保供養其他商業養老保險農村社會養老保險生育保險殘疾人幫扶失業保險最低生活保障（低保）城鎮職工基本養老保險沒有以下任何保險保障中國受訪罕見病患者社會保障覆蓋情況中國受訪罕見病患者社會保障覆蓋情況來

7、源：病痛挑戰基金會 清科研究中心整理 首批罕見病國家目錄發布，孤兒藥市場有待挖掘 中國中國孤兒藥孤兒藥研發水平較低研發水平較低，市場市場有待進一步挖掘有待進一步挖掘 中國孤兒藥中國孤兒藥引進藥品品種有限，引進藥品品種有限，與歐美日存在一定差距。與歐美日存在一定差距。 “孤兒藥”是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。目前，歐、美、日三地共上市 621 個孤兒藥品種，按通用名/活性成分在中國的最高注冊進展來看，其中 45.41%已在中國上市，22.71%在中國處于研發階段。但是，目前仍有 29.79%的孤兒藥尚未引入國內。如：治療 II 型粘多糖沉積病/亨特氏綜合癥的 Elaprase，其在歐美日

8、均已上市，而在中國尚未引入。 圖圖 3 3 歐美日已上市孤兒藥在中國最高注冊研發進展歐美日已上市孤兒藥在中國最高注冊研發進展 中國藥企中國藥企對于孤兒藥對于孤兒藥研究動力研究動力不足不足，研發水平有待提升。，研發水平有待提升。此次第一批罕見病目錄發布的 121 個病種中， 僅有 44 個病種有相關藥物在全球上市， 其中， 在中國上市的不到一半。從這 44 個疾病相關藥物國內注冊進展來看， 早發性帕金森病等疾病的國內外研發比較成熟，且我國已有多個品種上市；血友病等部分疾病的藥品已在國內上市，還有部分在研發中。除此以外，國內的研發水平低于國外，許多品種還未開展研發。 此外，剩余的 77 種疾病目前

9、沒有相關藥物上市。一方面由于相對于其他病種，患病人數少，未來市場收益回報低，企業對相關藥物研發企業對相關藥物研發缺乏動力缺乏動力。另一方面，由于罕見病的特殊性， 藥物研發企業很難找到足夠數量的病人開展相關臨床試驗， 最終導致該類疾病的治療藥治療藥品品無法滿足上市需求。無法滿足上市需求。不過，隨著藥品審評審批制度的改革，未來國外已上市孤兒藥會加快進入中國市場。 政策鼓勵政策鼓勵孤兒藥研發上市，孤兒藥研發上市，助力助力罕見病罕見病治療治療 目前， 政府為了加大對孤兒藥研發上市的重視， 已對相關藥物的研發推進做了很多政策已上市, 45.41%未開展, 29.79%批準臨床, 16.59%申請臨床,

10、3.70%申請生產, 2.42%申請失敗/無有效申報, 1.93%上市后續無再研發, 0.16%歐美日已上市孤兒藥在中國最高注冊研發進展歐美日已上市孤兒藥在中國最高注冊研發進展來源：醫藥魔方數據 清科研究中心整理 首批罕見病國家目錄發布，孤兒藥市場有待挖掘 上的鼓勵與支持。 2017 年 5 月，國家食品藥品監督管理總局發布關于征求關于鼓勵藥品醫療器械創新加快新藥醫療器械上市審評審批的相關政策(征求意見稿)。意見稿提出，罕見病治療藥物申請人可提出減免臨床試驗申請， 加快審評審批。 對于在國外已批準上市的罕見病治療藥物，可有條件批準上市，上市后在規定時間內補做相關研究。罕見病治療藥物罕見病治療藥

11、物的優先審評審批，的優先審評審批，有利于加速相關孤兒藥上市， 降低企業的研發成本， 從而激發相關藥企對罕見病藥物研發的有利于加速相關孤兒藥上市， 降低企業的研發成本， 從而激發相關藥企對罕見病藥物研發的積極性，讓更多企業加入到罕見病藥物的研發中來。積極性，讓更多企業加入到罕見病藥物的研發中來。 此外，2017 年 10 月 8 日，中共中央辦公廳國務院辦公廳關于關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見 ，再一次明確提出支持罕見病治療藥品醫療器械研發，同時還公布罕見病目錄、減免臨床及藥品附帶條件上市等政策，為罕見病患者帶來福音。 而這次中國首次發布罕見病國家目錄， 將為中國各地的罕見病

12、預防、 篩查、 診療和康復，以及制定相關科技研發、社會保障、醫療救助政策等相關工作提供參考和依據。目前， 第一批罕見病目錄已發布，未來減免臨床及藥品附帶條件上市等政策也會相繼展開，隨著隨著國國家政策對罕見病用藥的扶持逐步強化， 中國罕見病治療藥品研發已引起家政策對罕見病用藥的扶持逐步強化， 中國罕見病治療藥品研發已引起制藥制藥企業重視，企業重視， 未來未來將會有更多企業將會有更多企業把握孤兒藥研發的重大機遇，把握孤兒藥研發的重大機遇， 加入孤兒藥研發布局中加入孤兒藥研發布局中， 從而惠及更多罕見病患者。 首批罕見病國家目錄發布，孤兒藥市場有待挖掘 張春梅張春梅 1861176194318611761943 E E- -mail mail