2021年國內CRO行業發展現狀與皓元醫藥公司技術優勢分析報告（29頁）.pdf

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1、分子砌塊和工具化合物庫開發孵化平臺平臺依托一支藥學、化學、生物學和計算機背景相結合的綜合性人才隊伍，根據化合物結構、合成、藥化性質、蛋白結構、分子和蛋白結合模型等專業知識，緊跟生物醫學和醫藥研發的前沿進展并把握發展趨勢，利用多種專業數據庫和計算軟件，公司目前共有分子砌塊約 30,000 種，工具化合物約12,000 種，其中自主研發、合成的產品超過 10,000 種。高活性原料藥(HPAPI)開發平臺高活性原料藥一般指劑量小于 10 毫克/天，或者 OEL(職業接觸限值)小于 10 微克/立方米，即認定為高活性或者高效能藥物。高活性原料藥(HPAPI)比其他的原料藥(API)能夠更準確、更具有

2、選擇性的作用于靶點，具有低劑量、高藥效特點。高活性原料藥通常也是結構復雜同時具有高價值的藥物分子，對于研發階段的合成技術、質量研究策略以及研發生產過程中的密閉隔離技術都有很高的挑戰。公司 HPAPI 平臺遵循 QbD(quality by design)的理念，研發團隊從設計層面進行合理規劃，確保多個高活性原料藥項目的產品質量、成本控制和研究速度處于行業內較先進水平。結合不同高活性藥物的特點的需要，公司與合作伙伴密切合作，配備了一系列高活性原料藥和高價值原料藥研究所需的先進設備和儀器，結合工藝、GMP 及 EHS 要求，進行高活性原料藥粉體處理系統的系統化集成，可與物料傳遞、凍干、稱量、分裝等

3、設備進行整合，并結合在線清洗/在線消毒要求，以滿足整個系統的生產要求。特色靶向藥物開發平臺公司特色靶向藥物開發平臺主要包括 ADC 藥物和 PROTAC(蛋白降解靶向嵌合體)藥物中小分子及linker 的設計：能團連接體的Linker 庫;構建了豐富多樣的毒素-Linker 庫;利用毒素-Linker 庫實現與單克隆抗體的快速偶聯，加快ADC 藥物研發過程。部分毒素、Linker、毒素-Linker 完成了結構及晶型確證、雜質結構確證，通過多手性控制策略，獲得了質量穩定的生產工藝，可實現千克級供應。并已在關鍵技術上申請了六項專利，其中兩項已獲授權，一項PCT 國際專利申請已受理。在 PROTAC 方面：公司研發團隊憑借點擊化學技術和偶聯反應技術方面的豐富經驗和技術優勢，已設計開發出 7 類特色的 PROTAC 工具分子庫，包括 400 多種 PROTAC新藥開發相關產品;開發了一系列高活性、高選擇性的靶蛋白配體以及E3 泛素連接酶配體;設計并建立了涵蓋大量雙官能團連接體的 Linker 庫;構建了豐富多樣的配體-Linker 庫;利用配體-Linker 庫實現與其他配體的快速偶聯，加快PROTAC 相關產品的研發過程。