和元生物技術（上海）股份有限公司招股說明書（448頁）.pdf

1、發行人以“基因藥中國造”為使命，圍繞病毒載體研發和大規模生產工藝開發，打造了一站式基因治療 CRO/CDMO 技術平臺，建立了適用于多種基因藥物的大規模、高靈活性 GMP 生產體系。通過提供：質粒、腺相關病毒、慢病毒等載體產品;溶瘤皰疹病毒、溶瘤痘病毒等多種溶瘤病毒產品;CAR-T等細胞治療產品的技術研究、工藝開發和 GMP 生產服務，發行人致力于加快基因治療藥物的早期發現、藥學研究、臨床和商業化進程，推動基因治療產業整體發展，實現“讓基因治療造福人類”的公司愿景。發行人技術先進性、研發技術產業化情況以及未來發展戰略(一)技術先進性發行人核心技術分為兩大類集群：1、基因治療載體開發技術;2、基

2、因治療載體生產工藝及質控技術，均為自主研發形成。作為新興治療方式，基因治療近年來得到了快速發展，但仍在基因藥物的開發和生產上面臨技術瓶頸，包括：開發更高效、更安全、更低劑量的基因治療載體;發掘或改造新的病毒或非病毒基因治療載體;基因治療載體的大規模制備工藝和質量控制;構建適用于基因藥物篩選的動物模型。針對行業技術瓶頸，發行人打造了分子生物學平臺、實驗級病毒載體包裝平臺、細胞功能研究平臺、SPF 級動物實驗平臺、臨床級基因治療載體和細胞工藝開發平臺、質控技術研究平臺等 CRO/CDMO 技術平臺，以及大規模、高靈活性的 GMP 生產平臺;同時基于該等平臺，形成了基因治療載體開發技術;基因治療載體

3、生產工藝及質控技術兩大核心技術集群。兩大核心技術集群，能夠從基因治療載體的基礎底層技術和大規模生產工藝層面，針對性突破基因療法開發的關鍵技術瓶頸，并通過與先進的 GMP 平臺和完善的質量控制體系有效協同，完成多種基因藥物定制化開發，交付國際多中心臨床試驗樣品，全方位滿足客戶的研發各階段需求，技術先進性顯著。發行人核心技術介紹詳見“第六節 業務與技術”之“五、公司核心技術情況”。(二)研發技術產業化情況發行人秉承研發先導理念，持續開展研發創新并保持了較高投入，不斷提升兩大核心技術集群，構成堅實的技術產業化基礎。報告期內，發行人持續擴建GMP 生產平臺，不斷提升產業化服務能力，保障發行人為客戶的基

4、因治療先導研究和藥物研發提供一體化 CRO/CDMO 服務。報告期內，隨著國內基因治療領域的快速發展，發行人以 CDMO 為核心的基因治療服務業務收入規模迅速擴大，成為最主要的增長動能，技術平臺以及核心技術均實現了良好的產業化。發行人通過高效完成基因治療載體、溶瘤病毒、CAR-T 的工藝開發及大規模 GMP 生產，為諸多業內領先的基因治療新藥企業提供滿足中、美、澳多國臨床申報、國際多中心臨床樣品生產及商業化生產的綜合 CDMO 服務。2020 年 5月，發行人幫助客戶的溶瘤病毒項目成功獲得美國臨床試驗批準，并提供樣品用于其中、美、澳臨床實驗的開展。截至本招股說明書簽署日，發行人累計合作 CDMO 項目超過 90 個，執行中的 CDMO 項目超過 50 個，覆蓋多種基因治療載體、溶瘤病毒、CAR-T 等基因藥物的 Pre-IND、Post-IND 各階段，研發技術產業化持續推進。