ISM 適應癥已于 2022 年 11 月向 FDA 遞交了 NDA 申請，ISM 存在較大未滿足的臨床需求。除了 Advanced SM 適應癥外，Blueprint Medicines 于 2022 年 11 月 22 日向 FDA 遞交了惰性系統性肥大細胞增多癥（ ISM）成人患者的上市申請。在治療 ISM 癥患者 2 期臨床試驗 PIONEER 中，阿伐替尼顯著減輕了肥大細胞負荷，提升了患者的生活質量，綜合癥狀顯著改善。ISM 是 SM 的最常見類型，占 SM 病例的絕大多數?？紤]到 ISM 全球尚無藥物治療，這一適應癥的獲批有望為 ISM 患者提供治療手段。