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醫藥行業創新藥盤點系列報告（17）：引領現代制藥的第三波浪潮小核酸藥物帶來全新治療范式-230326（60頁）.pdf

上傳人： s****e 編號：119804 2023-03-27 60頁 3.46MB

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： 醫藥行業創新藥盤點系列報告 小核酸藥物發展報告
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本文主要內容概括如下： 1. 小核酸藥物是一種全新的藥物形態，通過在RNA層面進行疾病干預，具有可成藥性、靶點特異性、安全性、依從性和臨床開發成功率等方面的優勢，有望帶來全新的治療范式。 2. 小核酸藥物應用領域廣泛，從罕見病拓展至常見病，如高膽固醇、乙肝、糖尿病、NASH等，海外制藥巨頭紛紛入場，擴展罕見病、心血管及代謝疾病領域版圖。 3. 投資建議關注創新驅動的平臺型企業，小核酸藥物關鍵技術突破并持續升級迭代，支撐產品和臨床管線快速推進，治療罕見病SMA產品Spinraza已突破20億美元銷售，長期看半年一次的降脂藥Leqvio具備成為重磅品種潛力。 4. 相關企業包括圣諾醫藥、騰盛博藥等，圣諾醫藥自研多肽納米顆粒/PNP和基于GalNAc的GalAhead/PDoV-GalNAc遞送平臺，差異化布局腫瘤、纖維化和醫美減脂等適應癥；騰盛博藥外部引進siRNA、中和抗體、治療性疫苗等三款產品，多技術路徑布局乙肝功能性治愈。
小核酸藥物如何實現全新治療范式？ 海外龍頭如何布局小核酸賽道？ 國內小核酸企業有哪些創新成果？

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