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1、來源：雅法全球醫療研究，雅法資本展望中國mRNA治療領域的行業發展雅法資本July 2023 1掃碼添加掃碼添加AC小藥通小藥通訂閱系列洞察報告訂閱系列洞察報告來源：雅法全球醫療研究，雅法資本2關于作者蔣曉陽,CFA CEO&創始人相文迪,副總裁張強，高級總監，研究部楊笑依，高級經理來源：雅法全球醫療研究，雅法資本目錄一mRNA的歷史沿革二mRNA的開發方向三全球mRNA藥物研發管線概括四國際領先mRNA公司管線概括五全球mRNA上市藥物概括六mRNA挑戰與機遇七中國mRNA資產交易概括八mRNA未來展望3來源：雅法全球醫療研究，雅法資本mRNA的60年歷史沿革1961199019951992

2、19971998-2023首 次 信 使 R N A（m R N A）被 發 現在 之 后 的 1962年 和 1982年 間 相 繼 發 現 了與 R N A 相 關 的 復 制 酶 和 逆 轉 錄 酶，以 及RNA剪接和催化核酶，促進了基于mRNA的新藥研發。Brenner et al.,1961首 次 將 m R N A 作 為 治 療 用 藥 物 分 子Scripps Research Institute的科學家們使用 mRNA短暫的逆轉了不能產生激素加壓素的大鼠的尿崩癥。Jirikowskiet al.,1992首 個 m R N A 公 司 成 立作 為 mRNA 生 物 藥 企

3、的 奠 基 石MerixBioscience 成 立，并 于2004年公司更名為ArgosTherapeutics首 次 發 表 動 物 體 內 描 述 體 外 轉 錄m R N A 的 報 告W o l f f等 人 首 次 證 實 了 直 接 向 小 鼠 體 內 注射 mRNA 可以產生活性蛋白質，且產生的蛋白質具有劑量依賴性。這種直接注射 mRNA，并表達出特定蛋白達到治療作用，就是mRNA療法的雛形。Wolff et al.,1990首 次 將 m R N A 作 為 疫 苗 開 發羅伯特和他的團隊設計了第一個編碼 癌 癥 抗 原 的 m R N A 疫 苗。Conryet al.,1

4、995m R N A 快 速 發 展 期2009年脂質納米顆粒(LNP)遞送系統首次申請專利。2010年全球mRNA領導者Moderna成立。2016年中國第一家mRNA制藥公司斯微生物創立。2020年輝瑞的mRNA疫苗獲FDA緊急使用許可。2023年3月中國首款國產mRNA新冠疫苗獲批上市。4來源：雅法全球醫療研究，雅法資本mRNA的開發方向預防性疫苗腫瘤免疫其他應用領域p 抗傳染病如COVID-19、HUIV、HSV、RSV、HIV、流感、狂犬病、巨細胞病毒等等。p 目前看來預防性疫苗的研發數量和進展是所有治療領域里面最多和階段進展最快的。p 癌癥疫苗如多種實體瘤的癌癥疫苗。頭部mRNA企

5、業針對宮頸癌、皮膚癌、乳腺癌、乳腺癌、肺癌等實體瘤布局較多。p 腫瘤免疫在mRNA的應用是繼疫苗之后最多最快的。p 蛋白替代療法p 再生醫學p 基因工程p 細胞療法p 過敏免疫p 隨著越來越多的公司在mRNA應用領域的探索，mRNA除了疫苗以外的應用正在遍地開花。p 腫瘤免疫、蛋白替代療法、再生醫學、細胞療法等各個領域，mRNA的身影都開始頻繁出現。Moderna作為業內公認第一的mRNA巨頭是多個領域應用的拓荒者。請參考后續圖表展示Moderna產品管線及其應用領域。p 業界目前已充分認識到mRNA的應用潛力。國際醫藥巨頭如輝瑞、禮來、GSK、賽諾菲等，以及國內較為知名的大型制藥公司如恒瑞、

6、石藥、君實、康希諾等，都相繼開展mRNA產品線相關布局。這些藥企有的參與當下熱門的新冠疫苗研發，有的結合公司自身的特長或與其他公司合作，將mRNA應用于腫瘤、傳染病、罕見病、心血管疾病等多種不同適應癥。5來源：雅法全球醫療研究，雅法資本線性mRNA自復制mRNA環狀mRNAp 線性mRNA是一種常見的mRNA形式，其結構是直線形狀的。優勢其制備過程相對直接且成本較低技術成熟半衰期短在某些特殊治療形式中具有優勢 劣勢：其在細胞中的半衰期較短，這意味著它在細胞中的存在時間較短，因此需要較高的劑量或者重復給藥才能達到持久的效果。p 自 復 制 mRNA（Self-amplifyingmRNA,saR

7、NA）是一種具有自我復制能力的mRNA。這種mRNA包含了病毒的復制機制，使得一旦遞送到細胞內，它能夠在細胞內進行復制，增加其數量 優勢遞送內容對比線性mRNA更少，具有更少的副作用 劣勢：復制過程可能誘發細胞免疫反應需要大量的序列優化，可能會出現復制靶向序列過少，復制酶過多的情況。p 環狀mRNA（Circular RNA,circRNA）是一種特殊的RNA分子，它的3和5末端相連，形成一個封閉的環形結構 優勢結構穩定，不易被降解潛力很大，在很多生物過程中起到重要作用 劣勢：制備復雜，成本較高mRNA技術矩陣6來源：雅法全球醫療研究，雅法資本Source:醫藥魔方全球mRNA研發管線分析p全

8、球在研臨床階段mRNA藥物（含疫苗）共有188個p適應癥分類1.感染疾?。╩RNA疫苗）占比最大（77%）2.其次為腫瘤（18%），遺傳性罕見病排名第三（5%），此外，還有1個用于心血管領域p臨床階段分類1.早期（IND、Phase 1、1/2）項目占比最大（72%）；中期（Phase 2、2/3）項目占比（14%）；晚期（Phase 3、NDA）相比占比（12%）2.4個項目獲批，均為新冠疫苗（Moderna3個，BioNTech1個）3.除疫苗外，治療類mRNA均處于早中期p申辦方分類（包括單獨或合作申辦）1.Moderna：53個2.BioNTech/輝瑞：45個3.CureVac：8個

9、020406080100INDPhase 1Phase 1/2Phase 2Phase 2/3Phase 3NDAApproval感染：新冠感染：其他感染：流感感染：新冠/流感/RSV感染：RSV腫瘤遺傳性罕見病心血管7來源：雅法全球醫療研究，雅法資本p從全球mRNA藥物市場來看，當前已上市的2款mRNA產品均用于治療新型冠狀病毒肺炎。2020年12月，FDA先后批準了輝瑞與BioNtech和Moderna的兩款mRNA新冠疫苗緊急使用，并且這兩款產品分別于2021年及2022年獲得了正式批準。p中國公司方面，石藥新型冠狀病毒mRNA疫苗，代號：SYS6006，于2023年3月22日在中國納入

10、緊急使用，用于預防新型冠狀病毒(SARS-CoV-2）感染引起的疾病(COVID-19）。SYS6006為石藥集團自主研發涵蓋OmicronBA.5突變株核心突變位點的mRNA疫苗。以重組蛋白疫苗為對照，觀察加強接種后7-28天，SYS6006的保護效力為70.2%；觀察加強接種后14-28天，SYS6006的保護效力為85.3%。SYS6006的各種不良事件發生率較低且程度較輕。此前，2022年9月29日，印度尼西亞國家食品藥品監管局宣布授予沃森生物和蘇州艾博兩家公司共同研發的一款針對新冠原始毒株的mRNA疫苗（商品名：AWcorna）緊急使用授權（EUA），用于18周歲及以上人群通過主動免

11、疫來預防新冠病毒肺炎。2022年12月8日，斯微生物的新型冠狀病毒mRNA疫苗獲得老撾人民民主共和國衛生部食品藥品監督管理局授予的緊急使用授權，用于18周歲及以上人群通過主動免疫來預防新冠病毒肺炎。p目前從已上市產品來看，均為新冠疫苗產品，同時海內外也有多條針對腫瘤的mRNA藥物也在快速推進臨床試驗中。此外多家公司也在積極開發針對罕見病、非新冠傳染病等疾病的mRNA藥物，或與CAR-T或CAR-NK等細胞藥物相結合以實現自體細胞治療，各類合作或聯合開發活躍。全球mRNA上市藥物8來源：雅法全球醫療研究，雅法資本國際領先mRNA公司概括-Moderna公司基本信息：公司平臺介紹：p 成立時間：2

12、016年p 資本市場：美股納斯達克上市（2018年12月）市值520億美元（2023年4月）p 企業總部：美國特拉華州p 主營業務：基于mRNA或mRNA的轉化藥物及醫療服務Moderna的mRNA平臺通過人工智能，結合專有的數字藥物設計工具和高度自動化的生產設施，可以選擇任何人類蛋白質組中的蛋白質進行改造或設計新型蛋白質。遞送工具采用最為常見的LNP遞送，遞送方式涉及皮下注射，肌肉注射，心內注射，瘤內注射，吸入式遞送和靜脈輸液。公司管線策略：公司對外合作-全球管線布局最多，領域最全面，上市產品最多。-約18條呼吸類疫苗涵蓋兒童，青少年和成人。9條潛伏性和公共安全性疫苗。3條癌癥疫苗。-其他多

13、條腫瘤免疫，再生療法，細胞療法，肺部疾病等管線覆蓋心血管，肺部疾病，遺傳病，罕見病的多種適應癥。9,Moderna 公司ppt及網站整理來源：Moderna公司PPT及網站，雅法資本整理來源：雅法全球醫療研究，雅法資本Moderna管線分析治療模式適應癥/疾病領域代表管線感染疾病疫苗COVID-19疫苗三款已上市mRNA疫苗RSV疫苗mRNA-1345是一種針對編碼融合前F蛋白的RSV的疫苗，已進入全球性III期臨床階段，III期臨床結果顯示其預防RSV相關下呼吸道疾病的效力達到83.7%。Moderna計劃在2023年上半年遞交mRNA-1345監管申請。季節性流感疫苗mRNA-1010是一

14、款四價流感疫苗，可以預防甲型H1N1、H3N2和乙型Victoria、Yamagata流感病毒所致流感。目前，Moderna已針對mRNA-1010開展了多項III期臨床試驗。巨細胞病毒（CMV）疫苗mRNA-1647包含了六段mRNA序列，其中五段mRNA編碼了五聚體蛋白復合物，第六種mRNA編碼了CMV糖蛋白B（gB）。目前mRNA-1647已進入全球性的III期臨床研究階段。癌癥疫苗個性化腫瘤疫苗使用mRNA編碼在癌癥患者的腫瘤細胞中因為基因突變而產生的neoantigen。這些新抗原在健康組織中不存在，可以激發人體的免疫反應。其中mRNA-4157能夠編碼高達34種不同的新抗原。系統性

15、分泌&細胞表面治療慢性心力衰竭等mRNA-0184編碼稱為松弛素（relaxin）的激素融合蛋白。有望通過一次注射，長時間表達松弛素-2。目前已啟動1期臨床試驗。系統性細胞內療法丙酸血癥（propionicacidemia，PA）等PA是因線粒體多聚體酶丙酰輔酶A羧化酶（PCC）缺乏導致丙酸及其代謝產物蓄積而導致的疾病。mRNA-3927通過編碼PCC的和亞基，經由脂質納米顆粒遞送進患者體內，嘗試使機體恢復PCC酶表達功能以達到治療PA的目的。目前處于臨床2期。肺部吸入療法囊性纖維化（CF）等VX-522是Moderna與Vertex共同開發的一款吸入性mRNA療法?；颊呶氡恢|納米顆粒包裹

16、的囊性纖維化跨膜傳導調節因子（CFTR）mRNA后，其將被遞送到肺部以產生CFTR蛋白的功能拷貝。瘤內注射免疫療法腫瘤mRNA-2752包含有能編碼產生OX40L/IL-23/IL-36 3種靶蛋白的mRNA鏈。這3種蛋白可通過直接或間接作用促進T細胞的增殖、分化，提高免疫能力?？砷_發用于抗腫瘤和免疫性疾病治療。局部再生療法冠狀動脈疾病AZD8601為基于 mRNA 編碼血管內皮生長因子A（VEGF-A）的療法10,Moderna 公司ppt及網站整理,Moderna 公司ppt及網站整理來源：Moderna公司PPT及網站，雅法資本整理來源：雅法全球醫療研究，雅法資本國際領先mRNA公司概括

17、-Moderna管線111994346PreclinicalPhase IPhase IIPhase IIIMarketedTotal成人呼吸疫苗資產適應癥臨床前一期二期三期上市1273/SpikevaxCOVID-19疫苗1273.214COVID-19疫苗Omicron變體+野生型1273.222COVID-19疫苗Omicron（BA.4/5）變體+野生型1273.529COVID-19疫苗Omicron變體1273.351COVID-19疫苗Beta變體1273.617COVID-19疫苗Dleta變體1273.211COVID-19疫苗Beta變體+野生型1273.213COVID-

18、19疫苗Beta+Delta變體1283COVID-19疫苗下一代(2-5 C)1010流感疫苗1020流感疫苗1030流感疫苗1011流感疫苗1012流感疫苗成人呼吸疫苗資產適應癥臨床前一期二期三期上市1345老年人呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗1073COVID+流感疫苗mRNA-1273 mRNA-10101230COVID+流感+RSV疫苗1287地方性人類冠狀病毒1045流感+RSV疫苗青年&兒童呼吸疫苗資產適應癥臨床前一期二期三期上市1273COVID-19(青少年)TeenCove1273COVID-19疫苗（兒童）1345兒童RSV疫苗1653兒童hMPV+PIV3疫苗1365兒

19、童RSV+hMPV疫苗*注：Moderna的所有管線均為mRNA相關11,Moderna 公司ppt及網站整理,Moderna 公司ppt及網站整理來源：Moderna公司PPT及網站，雅法資本整理來源：雅法全球醫療研究，雅法資本國際領先mRNA公司概括-Moderna管線潛伏性疫苗資產適應癥臨床前一期二期三期上市1647CMV疫苗1189EBV病毒疫苗（用于預防傳染性單核細胞增多癥）1195EBV疫苗（預防長期的EBV后遺癥）1608HSV疫苗1468VZV疫苗1644艾滋病疫苗1574艾滋病疫苗系統性分泌和細胞表面治療資產適應癥臨床前一期二期三期上市0184松弛素6981PD-L1 自身免

20、疫性肝炎公共衛生疫苗資產適應癥臨床前一期二期三期上市1893寨卡疫苗1215尼帕疫苗癌癥疫苗資產適應癥臨床前一期二期三期上市4157個性化的癌癥疫苗（PCV）5671KRAS疫苗4359檢查點疫苗瘤內免疫腫瘤學資產適應癥臨床前一期二期三期上市2752OX40L/IL-23/IL-36(三聯體)實體瘤/淋巴瘤MEDI1191IL-12 固體腫瘤*注：Moderna的所有管線均為mRNA相關111994346PreclinicalPhase IPhase IIPhase IIIMarketedTotal12,Moderna 公司ppt及網站整理來源：Moderna公司PPT及網站，雅法資本整理來源

21、：雅法全球醫療研究，雅法資本國際領先mRNA公司概括-Moderna管線全身細胞療法資產適應癥臨床前一期二期三期上市3927PCCA/PCCB 丙酸血癥（PA）3705MUT 甲基丙二酸血癥(MMA)3745G6P酶糖原貯藏病1a型(GSD1a)開放指數3139鳥氨酸轉氨酰酶缺乏癥（OTC）3283PAH 苯丙酮尿癥(PKU)3351Crigler-Najjar綜合征1型（CN-1）局部再生治療法資產適應癥臨床前一期二期三期上市AZD8601VEGF-A 心肌缺血吸入肺部治療資產適應癥臨床前一期二期三期上市VX-522囊性纖維化(CF)*注：Moderna的所有管線均為mRNA相關111994

22、346PreclinicalPhase IPhase IIPhase IIIMarketedTotal13,Moderna 公司ppt及網站整理來源：Moderna公司PPT及網站，雅法資本整理來源：雅法全球醫療研究，雅法資本國際領先mRNA公司概括-BIONTECH公司基本信息：公司平臺介紹：p 成立時間：2008年p 資本市場：美股納斯達克上市（2019年10月）市值275億美元（2023年4月）p 企業總部：德國p 主營業務：mRNA技術平臺、抗體技術平臺、小分子技術平臺以及細胞療法平臺BioNTech公司有5大技術平臺，分別為免疫系統平臺、靶點發現平臺、多平臺創新引擎、人工智能平臺以及

23、生產和自動化平臺。其中，免疫系統平臺主要是以mRNA這種在人體蛋白調控以及基因表達過程中發揮重要作用的生物大分子入手，通過mRNA來制備傳染病疫苗、腫瘤疫苗、CAR/TCR等細胞疫苗以及下一代免疫調節因子。公司管線策略：公司對外合作（僅限mRNA管線相關合作）不同于Moderna和CureVac，BioNtech的管線除了mRNA，還有布局抗體，細胞療法和小分子免疫調節共計30余條管線。在mRNA板塊，BioNtech主要專注在腫瘤和傳染病兩個方面，其最先進的資產是mRNA個性化腫瘤疫苗，正在臨床試驗中用于治療多種實體瘤，現已進入臨床二期實驗階段。14,Moderna 公司ppt及網站整理來源

24、：BIONTECH公司PPT及網站，雅法資本整理來源：雅法全球醫療研究，雅法資本BIONTECH管線介紹疾病領域藥物類型平臺/適應癥代表管線腫瘤mRNA療法FixVac(fixed combination of shared cancer antigens)BNT111為編碼NY-ESO-1、Tyrosinase、MAGE-A3、TPTE等4種腫瘤相關抗原的mRNA疫苗，遞送載體為脂質體（liposomal，LPX），通過靜脈注射的方式輸入病人體內。目前處于臨床2期。iNeST(patient specific cancer antigen therapy)BNT122為個體化新抗原疫苗，利用

25、mRNA編碼患者腫瘤中表達的新抗原，注入人體后，可以表達高水平的新抗原蛋白，從而激發強力免疫反應。Intratumoral ImmunotherapyBNT131利用mRNA編碼細胞因子IL-12sc，IL-15sushi，IFN和GM-CSF，通過增加這些細胞因子在腫瘤微環境中的濃度，使得免疫系統可以更容易地識別和對抗癌癥。RiboMabs(mRNA-encoded antibodies)BNT141編碼針對CLDN18.2的分泌IgG抗體，CLDN18.2是在某些實體瘤上表達的靶結構。針對幾種實體瘤類型的首次人體1/2期試驗于2022年1月啟動。RiboCytokines(mRNA-enc

26、oded cytokines)BNT151是一款編碼IL-2變體的mRNA，它的設計減弱了IL-2與IL2R結合的能力，旨在激活效應T細胞的同時，避免激活具有免疫抑制能力的調節性T細胞。細胞療法CAR-TBNT211將靶向CLDN6抗原的CAR-T療法與表達CLDN6抗原的CARVac相結合。首先給患者輸注低劑量的CLDN6靶向CAR-T療法。然后注射編碼CLDN6的mRNA疫苗CARVac。CARVac會在DC細胞表面表達CLDN6，刺激CAR-T細胞擴增。Neoantigen-based T cell therapyBNT221是基于NEO-STIM平臺開發的個體化新抗原特異性T細胞療法。

27、由收購Neon Therapeutics公司獲得。TCRs/抗體新一代免疫檢查點調節劑腫瘤靶向抗體BNT321是一種針對sialyl Lewis a（sLea）的IgG1抗體，sLea是一種在胰腺和其他實體腫瘤中特異表達的新表位。小分子免疫調節劑Toll-Like Receptor BindingBNT411是靜脈應用型的TLR7激動劑，開發策略包括與藥物atezolizumab、卡鉑和依托泊苷聯合使用，針對化療無效的小細胞肺癌。傳染病mRNA療法InfluenzaBNT161是一款四價mRNA流感疫苗HSV 2BNT163為預防性HSV-2的mRNA候選疫苗15,Moderna 公司ppt及

28、網站整理來源：BIONTECH公司PPT及網站，雅法資本整理來源：雅法全球醫療研究，雅法資本國際領先mRNA公司概括-BIONTECH管線腫瘤領域的mRNA資產適應癥臨床前一期二期三期上市BNT111晚期黑色素瘤(佐劑和轉移)BNT112前列腺癌BNT113HPV16+頭頸癌BNT115卵巢癌BNT116非小細胞肺癌BNT1221L黑色素瘤BNT122輔助性結直腸癌BNT122實體瘤BNT122佐劑 PDAC2BNT131實體瘤（IL-12sc，IL-15sushi、GM-CSF、IFN）BNT141多種實體瘤BNT141多種實體瘤(CD3+CLDN6)BNT151多種實體瘤（優化的 IL-2

29、）BNT151,153多種實體瘤（IL-7、IL-2）41551328PreclinicalPhase IPhase IIPhase IIIMarketedTotal抗感染mRNA資產適應癥臨床前一期二期三期上市BNT162b2COVID-19(Original)BNT162b2(Original/OmicronBA.4/BA.5-adapted bivalent)BNT162b2(Original/OmicronBA.1-adapted bivalent)BNT162b4COVID-19，增強T細胞BNT162b5COVID-19，增強刺突抗原162b2+161COVID-19 聯合流感BN

30、T161流感未命名帶狀皰疹BNT163HSV 2BNT164肺結核5BNT165瘧疾未命名HIV5未披露疫苗未披露精準抗菌*注：本頁圖片只概括了公司mRNA的相關管線，不包含其細胞療法，抗體，小分子管線。16,Moderna 公司ppt及網站整理來源：BIONTECH公司PPT及網站，雅法資本整理來源：雅法全球醫療研究，雅法資本國際領先mRNA公司概括-CureVac公司基本信息：公司平臺介紹：p 成立時間：2000年p 資本市場：美股納斯達克上市（2020年8月）市值16億美元（2023年4月）p 企業總部：德國圖賓根p 主營業務：開發基于mRNA的療法公司的核心技術是用未經化學修飾的mRN

31、A作為載體來誘導人體產生相應編碼的蛋白質，進而激活人體免疫系統產生相應的抗體來抵御疾病。為了提高mRNA的穩定性，CureVac分析了數百萬個自然發生的序列，建立了豐富的核酸序列庫，以最佳的方式組合mRNA片段來滿足治療的需要，而不必依賴額外化學修飾。除此之外，CureVac還在開發一款叫mRNA Printer，又稱RNA“打印機”的技術，這是一個移動的、自動化的快速mRNA供應生產平臺，可以駐扎在醫院以提供個性化醫療。公司管線策略：公司對外合作公司主要在預防性疫苗和腫瘤免疫方向布局。近日，CureVac公司首席執行官 Franz-Werner Haas 在公司戰略轉變的電話會議上表示：經過

32、修飾mRNA是預防性疫苗中表現最好的技術。CureVac正在放棄未經修飾的mRNA，并將整個傳染病疫苗管線中廣泛采用修飾的mRNA，只保留少數已經處于臨床后期的未經修飾的mRNA新冠疫苗產品。17,Moderna 公司ppt及網站整理來源：CureVac公司PPT及網站，雅法資本整理來源：雅法全球醫療研究，雅法資本CureVac管線介紹治療模式適應癥/藥物類型代表管線mRNA預防性疫苗COVID-19CV0501流感FLU SV mRNA為表達H1N1血凝素抗原（甲型流感亞型）的單價疫苗狂犬病CV7202為編碼狂犬病毒糖蛋白RABV-G的非修飾mRNA，LNP遞送拉薩病、黃熱病/呼吸道合胞病毒

33、/RNA腫瘤免疫腫瘤CV8102為單鏈，非編碼RNA，模擬病原體感染，以激活TLR7/8和RIG-I，并誘導全身腫瘤免疫反應。18,Moderna 公司ppt及網站整理來源：CureVac公司PPT及網站，雅法資本整理來源：雅法全球醫療研究，雅法資本國際領先mRNA公司概括-CureVac管線10600016PreclinicalPhase IPhase IIPhase IIIMarketedTotal與GSK合作的mRNA預防性疫苗資產適應癥臨床前一期二期三期上市CV0501COVID-19候選疫苗(Modified)CV2CoVCOVID-19候選疫苗(unmodified)FLU SV

34、mRNA候選流感疫苗(Modified)CVSQIV候選流感疫苗(unmodified)CVSQIV其他傳染病基于mRNA的預防性疫苗資產適應癥臨床前一期二期三期上市CV7202狂犬病疫苗候選株CV7202拉薩病、黃熱病CV7202呼吸道合胞病毒CV7202各種項目Rota,瘧疾,普及流感基于RNA的癌癥免疫療法資產適應癥臨床前一期二期三期上市CV8102腫瘤候選物CV8102腫瘤相關的抗原CV8102新抗原*注：本頁圖片只概括了公司mRNA的相關管線，不包含其其分子療法管線19,Moderna 公司ppt及網站整理來源：CureVac公司PPT及網站，雅法資本整理來源：雅法全球醫療研究，雅法

35、資本Source:醫藥魔方中國mRNA研發管線分析p中國在研臨床階段mRNA藥物（含疫苗）共有11個p適應癥分類1.感染疾?。╩RNA疫苗）項目8個占比（73%）2.腫瘤項目3個占比（27%）p臨床階段分類1.早期（IND、Phase 1、1/2）項目6個占比（55%）；中期（Phase 2、2/3）項目2個占比（18%）；晚期（Phase 3、NDA）項目3個占比（27%）2.尚無獲批項目（復星引進BioNTech項目顯示處于2期階段）3.治療類mRNA項目（腫瘤）均處于早期階段p申辦方分類（包括單獨或合作申辦）1.斯微生物和沃森生物：2個2.其他13家：1個3.以上統計僅覆蓋在國內申報的項

36、目。如果統計在全球申報的項目，斯微生物有5個，嘉晨西海和麗凡達生物各有4個，艾博生物有3個。012345INDPhase 1Phase 1/2Phase 2Phase 2/3Phase 3NDAApproval感染：新冠腫瘤20來源：雅法全球醫療研究，雅法資本種子/天使/天使+29%Pre-A/Pre-A+11%A/A+/A+/Pre-B18%B7%C+3%戰略投資29%并購3%2021-2023.4 中國mRNA公司最新融資輪次國內mRNA領域融資情況據不完全統計，2021年-2023年4月全國28家mRNA藥物公司完成融資，共發生43起融資、并購事件。自新冠疫情后，中國市場涌現了一批專注于

37、mRNA的新興公司，這些公司大多成立于2020-2021年。從最新的融資輪次分布上看，中國mRNA公司的融資仍以早期融資為主，其中種子/天使輪融資最多，8家初創企業完成了天使輪融資。布局mRNA的頭部基金布局mRNA的戰略投資人Source:醫藥魔方21來源：雅法全球醫療研究，雅法資本國內2020-2023年mRNA領域融資情況項目名稱最新融資時間最新輪次融資金額最新投資機構高田生物2021-12-22B輪過億元人民幣海匯投資,泰鯤基金,晨壹投資,杭州金投,泰格醫藥,民生醫藥新合生物2021-12-21A+輪5億元人民幣佳銀基金,鼎暉投資,順禧基金,人保資本艾博生物2021-11-29C+輪3

38、億美元東方富海,五源資本,IMO Ventures,軟銀,韓國未來資產基金,Chimera,金鎰資本,新風天域斯微生物2021-09-26戰略投資-前海長城基金,九月達泰投資,海松資本斯微生物2021-06-03C輪近2億美元國新國同，招銀國際，中信證券，仁金投資，清松資本，九月達泰投資，奧博資本，國新資本，紅杉資本中國，興業國際信托，易方達基金，光遠資本，辰韜資本，招商局資本，景林投資，尚珹投資，藥明康德，歌斐資產奧羅生物2021-08-17天使輪-eTheRNA immunotherapies 遠大醫藥近鄰生物2021-07-05種子+輪超千萬元人民幣元生創投轉錄本2021-06-29天使

39、輪-BIVF麗凡達生物2021-06-01并購-艾美疫苗啟辰生2021-05-30Pre-A+輪數億元人民幣中金資本,陽光融匯資本厚存納米藥業2021-02-08戰略投資-兆維科技高田生物2021-12-22B輪過億元人民幣海匯投資,泰鯤基金,晨壹投資,杭州金投,泰格醫藥,民生醫藥表：2022-2023年mRNA領域融資情況數據來源：醫藥魔方，雅法全球醫療研究2021年mRNA領域的融資高度活躍，最為代表性的企業斯微生物融資近2億美元。艾博生物和新合生物也分別做了3億美元和5億美元的高額融資。資本市場在2021年對mRNA的熱度非常高。22來源：雅法全球醫療研究，雅法資本國內2020-2023

40、年mRNA領域融資情況項目名稱最新融資時間最新輪次融資金額最新投資機構榮燦生物2023-04-06戰略投資-樸曄投資慧療生物2023-03-10Pre-A輪超億元人民幣順為資本,亞杰商會,紅杉資本中國,聚明創投,中新集團嘉晨西海2023-02-27A+輪近億美元結構調整基金,泰煜投資,泰瓏投資,浙商創投,越秀產業基金,貞吉資本,建發新興投資,華創資本,凱風創投,高瓴創投仁景生物2023-02-27Pre-A+輪近億元人民幣險峰,長安私人資本,楚天科技瑞吉生物2023-01-06Pre-B輪億元人民幣成業聯投資,紅杉資本中國,智明浩金,沃盈投資虹信生物2022-12-30天使+輪數千萬元人民幣深

41、圳擔保,南嶺基金,弘陶資本,紫金港資本,海創藥業,通化東寶威斯津生物2022-12-06A輪1.5億元人民幣光華開源,前海中投,中貝九洲,泰格醫藥康德賽醫療2022-08-09戰略投資-方信資本,啟迪之星伊諾瑞康生物2022-07-20天使輪-熙誠金睿海昶生物2022-07-07戰略投資-深圳瑞享源,銀河瀚海投資,冠亞投資藍鵲生物2022-05-23戰略投資-基石資本,國新資本,國科嘉和星銳醫藥2022-05-16A輪1.5億元人民幣春華資本,源碼資本,洲嶺資本,夏爾巴投資,弘毅投資,高瓴創投表：2021年mRNA領域融資情況數據來源：醫藥魔方，雅法全球醫療研究受資本寒冬影響，較2021年相比

42、，2022年-2023年國內的大筆融資正在減少。但是融資數量并沒有因為資本寒冬而驟減，依然有很多基金在布局這個賽道。中國單筆融資金額最高的公司分別有艾博生物、斯微生物、深信生物、新合生物以及嘉晨西海。23來源：雅法全球醫療研究，雅法資本mRNA的挑戰與機遇遞送系統序列修飾生產工藝p mRNA藥物面臨的第一大難題就是遞送，很多類型的細胞可以自發攝取裸露的mRNA，通過內吞作用在溶酶體中累積，但只有其中的一小部分的mRNA能夠進入胞漿。對于絕大部分的細胞類型而言，mRNA的主動攝取不僅非常低效，而且很容易在低濃度下達到飽和。除此之外，裸露的mRNA也很容易被胞外的RNase降解，因此必須尋找合適的

43、策略來幫助mRNA向胞內轉運。p mRNA分子不穩定，易降解，導致其穩定性很差，需要進行大量化學修飾并配合遞送物質，才能順利穩定轉錄與翻譯。因此，重新設計優化mRNA序列，避免制備、運輸、注入機體環境過程所造成的損耗，可以極大提升mRNA穩定性和翻譯效率。大致可分為三類：用人工合成的非天然核糖核酸代替天然核糖核酸合成mRNA；添加5caps、3poly（A）“尾”和UTR（未翻譯區）序列；并采用特殊的新型配方技術，有效保護mRNA。p mRNA疫苗尚無大規模量產的經驗，大規模生產從設備、技術、人員等方面均有一定挑戰性。在mRNA疫苗的生產過程中，最關鍵的工藝環節是將mRNA包裹在LNP中，從而

44、形成穩定的納米顆粒。組裝工藝、純化工藝也是放大生產必不可少的技術難題，在純化過程中需要保證mRNA和遞送系統的穩定性，如何在保持組分活性不下降的情況下，更高效的冷凍/干燥從而保持更長時間的穩定性也是非常重要的生產工藝課題。p 目前遞送是各公司努力解決的部分和最核心的技術之一。進入臨床的遞送系統主要有脂質體、LNP、脂質復合物、脂質多聚復合物（LPP）,其中LNP最為常見。目前Monerna、BioNTech、CureVac以及國內除斯微生物的多數mRNA公司的遞送系統均使用LNP，不同分子及構成比例是各家LNP系統的主要差異所在。mRNA療法的另一個挑戰在于如何靶向特定的細胞。目前的研究表明，

45、用以遞送的脂質納米顆粒傾向于在肝臟中積聚，這對于那些需要流通到全身的蛋白來說固然適用，但更多時候需要mRNA直接靶向目的器官。根據醫藥魔方數據庫顯示，國內有mRNA療法相關自研項目/平臺的公司有近40家，這里挑選了在LNP遞送技術有突出優勢的公司另作分析。24來源：雅法全球醫療研究，雅法資本國內mRNA交易匯總臨床前,24I期,1II期,1按合作資產階段臨床前I期II期許可,7戰略合作/聯合研發,23合資,2按合作類型許可戰略合作/聯合研發合資2020年,82021年,102022年,132023年Q1,1按合作時間2020年2021年2022年2023年Q1據不完全統計，2020年到2023

46、年第一季度宣布的國內交易共計32起，其中國內公司對外授權/合作共24起，海外對國內授權/合作共8起。p按資產階段看，多數（75%）合作為臨床前資產。p按合作類型看，多數（72%）合作為聯合開發或戰略合作。p按合作時間看，2020至2022年三年間的合作每年呈增長趨勢。綜上，從交易的角度可以得出mRNA領域屬于新興的產業，還沒有太多成熟階段的資產可以直接授權合作，主要還是以資源互補型的合作為主，一方面，mRNA Biotech企業需要成熟企業的資金、設施、渠道等資源，另一方面，頭部公司則通過合作/引進密集布局mRNA賽道，未來的幾年將看到mRNA多樣化的臨床探索，以及更多的交易和戰略合作。25來

47、源：雅法全球醫療研究，雅法資本mRNA資產交易明細國內to國內，國內to海外#時間轉讓方受讓方藥品匯總交易類型首付款（M,USD）總交易金額（M,USD）靶點研究階段適應癥12022-11-15艾博生物EtanamRNA療法的研發戰略合作N/AN/AN/A臨床前登革熱;新型冠狀病毒感染;腫瘤22022-06-25艾博生物嘉和生物用于腫瘤治療的mRNA藥物合作N/AN/AN/A臨床前腫瘤32022-06-22艾博生物紐福斯脂質納米粒（LNP）遞送mRNA新藥戰略合作N/AN/AN/A臨床前視網膜病42020-05-12艾博生物沃森生物新型冠狀病毒mRNA疫苗（ARCoVaX）許可N/A11.58

48、USDSARS-CoV-2 S protein臨床前新型冠狀病毒感染52020-05-12艾博生物沃森生物帶狀皰疹mRNA疫苗許可N/A15.49USDSARS-CoV-2 S protein臨床前帶狀皰疹62021-07-19嘉晨西海君實生物mRNA技術平臺合資N/AN/AN/AN/A腫瘤、傳染病、罕見病等72021-07-18嘉晨西?？堤┥锶擞脗魅静RNA疫苗戰略合作N/AN/AN/A臨床前狂犬病等傳染病82020-06-30嘉晨西海歐林生物新型冠狀病毒mRNA疫苗合作N/AN/AN/A臨床前新型冠狀病毒感染92022-12-01藍鵲生物沃森生物流感病毒mRNA疫苗合作N/AN/Ain

49、fluenza virus 臨床前流感102022-01-28藍鵲生物沃森生物新型冠狀病毒變異株mRNA疫苗（RQ3013）許可0.74USD19.99USDSARS-CoV-2 S protein臨床前新型冠狀病毒感染112021-08-28藍鵲生物沃森生物流感病毒mRNA疫苗(藍鵲生物)聯合開發N/AN/Ainfluenza virus 臨床前流感122021-08-26藍鵲生物沃森生物呼吸道合胞病毒mRNA疫苗(藍鵲生物)合作0.15USDN/ARSV臨床前RSV感染表：mRNA項目交易名單（2020年至今）26來源：雅法全球醫療研究，雅法資本mRNA資產交易明細（近五年）國內to國內，

50、國內to海外表：mRNA項目交易名單（2020年至今）#時間轉讓方受讓方藥品匯總交易類型首付款（M,USD）總交易金額（M,USD）靶點研究階段適應癥132022-11-15康希諾生物Etana吸入式結核病疫苗、腦膜炎疫苗和病毒載體平臺戰略合作N/AN/AN/A臨床前吸入式結核??；腦膜炎142022-11-15沃森生物EtanaPCV 13和15以及HPV2疫苗 戰略合作N/AN/AN/AN/A傳染病152021-11-22百度健康Sanofi優化mRNA序列的高效算法（LinearDesign）許可N/AN/AN/AN/AN/A162023-04-24榮燦生物上海生物制品研究所自主可控的mR

51、NA疫苗（藥物）研發技術平臺合作N/AN/AN/AN/A感染172022-01-10銳博生物阿格納生物新型冠狀病毒mRNA疫苗（RBMRNA-176）合作N/AN/AN/AI期臨床新型冠狀病毒感染182021-09-29瑞吉生物瑞科生物mRNA傳染病疫苗合資N/AN/ASARS-CoV-2N/A傳染病192022-07-06深信生物百濟神州多個mRNA-LNP項目許可N/AN/AN/A臨床前202020-06-15斯微生物西藏藥業新型冠狀病毒mRNA疫苗（DF104B1）合作N/A49.44USDSARS-CoV-2 S protein臨床前新型冠狀病毒感染212022-08-19武漢病毒研究

52、所斯微生物傳染病mRNA疫苗合作N/AN/AN/A臨床前傳染病222022-07-04先導藥物海昶生物小核酸新藥合作N/AN/AN/A臨床前腫瘤232022-04-13阿法納生物安科生物新型冠狀病毒突變株mRNA疫苗戰略合作N/AN/ASARS-CoV-2臨床前新型冠狀病毒感染242022-08-16粵港澳大灣區精準醫學研究院;中山大學腫瘤防治中心藍鵲生物EB病毒mRNA疫苗(藍鵲生物)戰略合作N/AN/AEBV臨床前鼻咽癌27來源：雅法全球醫療研究，雅法資本#時間轉讓方受讓方藥品匯總交易類型首付款（M,USD）總交易金額（M,USD）靶點研究階段適應癥12020-03-15BioNTech復

53、星醫藥新型冠狀病毒mRNA疫苗戰略合作1.00USD135.00USDSARS-CoV-2 S protein臨床前新型冠狀病毒感染22020-11-29eTheRNA immunotherapies遠大醫藥mRNA技術（eTheRNA-A002）戰略合作N/A33.12USDHPV E6;HPV E7臨床前人乳頭瘤病毒HPV陽性頭頸部癌32020-05-31eTheRNA immunotherapies遠大醫藥mRNA技術戰略合作N/AN/ACD40L;HIV-1;CD70;TLR4II期臨床腫瘤免疫與感染性疾病42021-12-03Integrated Nanotherapeutics新合

54、生物LNP-mRNA戰略合作N/AN/AN/A臨床前腫瘤52021-10-22MDimune新合生物新型外泌體（CDV）的BioDrone 平臺合作N/AN/AN/AN/A腫瘤62020-05-20Precision NanoSystems康希諾新型冠狀病毒mRNA脂質納米顆粒疫苗許可N/AN/ASARS-CoV-2臨床前新型冠狀病毒感染72021-09-13Providence Therapeutics云頂新耀mRNA新冠候選疫苗，mRNA技術平臺戰略合作100.00USD400.00USDN/A臨床前新型冠狀病毒感染82021-01-11Strand Therapeutics百濟神州新型、

55、多功能mRNA療法許可33.00USD315.00USDN/A臨床前腫瘤表：mRNA項目交易名單（2020年至今）mRNA資產交易明細（近五年）海外to國內28來源：雅法全球醫療研究，雅法資本mRNA未來展望 蛋白替代療法1.mRNA蛋白替代療法的工作原理：1.mRNA疫苗向人體細胞傳遞編碼目標蛋白質（例如，疾病相關蛋白）的mRNA。2.細胞讀取這段mRNA，并制造出目標蛋白質，從而替代或補充因疾病缺失或功能異常的蛋白質。2.mRNA蛋白替代療法的優點：1.靈活性和速度：mRNA疫苗可以快速設計并生產，以對不同的疾病進行治療。2.安全性：mRNA疫苗不包含活病毒，不會引起疾病，而且不會集成到人

56、體基因組中，減少了基因療法可能的副作用。3.持久性：一次或少量的mRNA治療可以持續產生治療效果，減少了頻繁的治療需求。3.目前在研進度1.Moderna公司正在進行一項使用mRNA-3927進行蛋白質替代療法的臨床試驗。mRNA-3927是一種針對丙酸血癥（PA）的mRNA療法。該試驗是首個關于mRNA內源性蛋白替代治療的臨床試驗。到目前為止，mRNA-3927在給予的劑量下一般被良好耐受，顯示出劑量依賴性藥理學的早期跡象和潛在的臨床益處。并未發生劑量限制的毒性反應或因藥物相關治療突發不良事件（TEAEs）而停止研究?？偣渤^280劑mRNA-3927已被施用，五名患者的劑量超過一年。2.使

57、用mRNA封裝的細胞外囊泡進行膠原蛋白替代的療法。這種由人類真皮成纖維細胞產生，并封裝編碼膠原蛋白1型I膠原（COL1A1）mRNA的細胞外囊泡，誘導了膠原蛋白接合物的形成，并減少了含有光老化皮膚的小鼠膠原蛋白耗盡的真皮組織中的皺紋形成。此外，通過微針陣列將mRNA載荷的EVs進行真皮內給藥，導致了動物真皮中膠原蛋白的持久和更均勻的合成和替代。29來源：雅法全球醫療研究，雅法資本mRNA未來展望 腫瘤疫苗療法1.mRNA疫苗的工作原理：1.mRNA疫苗運送一段編碼特定蛋白質（例如，腫瘤相關抗原）的mRNA到細胞中。2.細胞讀取這段mRNA，制造出目標蛋白質。3.制造出的蛋白質被免疫系統識別并啟

58、動免疫反應。2.mRNA疫苗的優點：1.設計和生產快速：一旦得到腫瘤抗原的遺傳信息，就可以迅速設計和生產mRNA疫苗。2.可定制：可以根據不同的腫瘤抗原定制mRNA疫苗，實現個性化治療。3.無生物安全問題：mRNA疫苗不包含活病毒或病毒蛋白，不會引起疾病。4.可重復接種：理論上，mRNA疫苗可以多次接種，提高免疫反應。3.目前的在研進度1.mRNA疫苗有很大的潛力用于腫瘤治療。Moderna和默克聯合開發的個性化mRNA腫瘤疫苗在隨機化的Phase 2臨床試驗中顯示出積極的結果。這個疫苗與默克的檢查點抑制劑Keytruda結合使用，能在一年內將癌癥復發或死亡的風險降低44%，這是mRNA在腫瘤

59、患者中的巨大潛力的體現2.BioNTech的個性化mRNA疫苗，autogene cevumeran，已在一項針對手術切除的胰腺導管腺癌患者的Phase 1試驗中顯示出效果。它在16個患者中的8個人體內產生了特異性的T細胞，這導致了血液中T細胞的擴增，以及疾病復發30來源：雅法全球醫療研究，雅法資本mRNA蛋白替代療法的工作原理1.RNA疫苗向人體細胞傳遞編碼目標蛋白質（例如，疾病相關蛋白）的mRNA。2.細胞讀取這段mRNA，并制造出目標蛋白質，從而替代或補充因疾病缺失或功能異常的蛋白質。mRNA蛋白替代療法的優點靈活性和速度：mRNA疫苗可以快速設計并生產，以對不同的疾病進行治療。安全性：

60、mRNA疫苗不包含活病毒，不會引起疾病，而且不會集成到人體基因組中，減少了基因療法可能的副作用。持久性：一次或少量的mRNA治療可以持續產生治療效果，減少了頻繁的治療需求。目前在研進度1.Moderna公司正在進行一項使用mRNA-3927進行蛋白質替代療法的臨床試驗。mRNA-3927是一種針對丙酸血癥（PA）的mRNA療法。該試驗是首個關于mRNA內源性蛋白替代治療的臨床試驗。到目前為止，mRNA-3927在給予的劑量下一般被良好耐受，顯示出劑量依賴性藥理學的早期跡象和潛在的臨床益處。并未發生劑量限制的毒性反應或因藥物相關治療突發不良事件（TEAEs）而停止研究?？偣渤^280劑mRNA-

61、3927已被施用，五名患者的劑量超過一年。2.使用mRNA封裝的細胞外囊泡進行膠原蛋白替代的療法。這種由人類真皮成纖維細胞產生，并封裝編碼膠原蛋白1型I膠原（COL1A1）mRNA的細胞外囊泡，誘導了膠原蛋白接合物的形成，并減少了含有光老化皮膚的小鼠膠原蛋白耗盡的真皮組織中的皺紋形成。此外，通過微針陣列將mRNA載荷的EVs進行真皮內給藥，導致了動物真皮中膠原蛋白的持久和更均勻的合成和替代。mRNA未來展望 蛋白替代療法31來源：雅法全球醫療研究，雅法資本mRNA疫苗的工作原理1.RNA疫苗向人體細胞傳遞編碼目標蛋白質（例如，疾病相關蛋白）的mRNA。2.細胞讀取這段mRNA，并制造出目標蛋白

62、質，從而替代或補充因疾病缺失或功能異常的蛋白質。RNA疫苗的優點設計和生產快速：一旦得到腫瘤抗原的遺傳信息，就可以迅速設計和生產mRNA疫苗?？啥ㄖ疲嚎梢愿鶕煌哪[瘤抗原定制mRNA疫苗，實現個性化治療。無生物安全問題：mRNA疫苗不包含活病毒或病毒蛋白，不會引起疾病?？芍貜徒臃N：理論上，mRNA疫苗可以多次接種，提高免疫反應。目前在研進度1.mRNA疫苗有很大的潛力用于腫瘤治療。Moderna和默克聯合開發的個性化mRNA腫瘤疫苗在隨機化的Phase 2臨床試驗中顯示出積極的結果。這個疫苗與默克的檢查點抑制劑Keytruda結合使用，能在一年內將癌癥復發或死亡的風險降低44%，這是mRNA

63、在腫瘤患者中的巨大潛力的體現2.BioNTech的個性化mRNA疫苗，autogene cevumeran，已在一項針對手術切除的胰腺導管腺癌患者的Phase 1試驗中顯示出效果。它在16個患者中的8個人體內產生了特異性的T細胞，這導致了血液中T細胞的擴增，以及疾病復發mRNA未來展望 腫瘤疫苗療法32來源：雅法全球醫療研究，雅法資本mRNA疫苗的工作原理1.RNA疫苗向人體細胞傳遞編碼目標蛋白質（例如，疾病相關蛋白）的mRNA。2.細胞讀取這段mRNA，并制造出目標蛋白質，從而替代或補充因疾病缺失或功能異常的蛋白質。RNA疫苗的優點設計和生產快速：一旦得到腫瘤抗原的遺傳信息，就可以迅速設計和

64、生產mRNA疫苗?？啥ㄖ疲嚎梢愿鶕煌哪[瘤抗原定制mRNA疫苗，實現個性化治療。無生物安全問題：mRNA疫苗不包含活病毒或病毒蛋白，不會引起疾病?？芍貜徒臃N：理論上，mRNA疫苗可以多次接種，提高免疫反應。目前在研進度1.mRNA疫苗有很大的潛力用于腫瘤治療。Moderna和默克聯合開發的個性化mRNA腫瘤疫苗在隨機化的Phase 2臨床試驗中顯示出積極的結果。這個疫苗與默克的檢查點抑制劑Keytruda結合使用，能在一年內將癌癥復發或死亡的風險降低44%，這是mRNA在腫瘤患者中的巨大潛力的體現2.BioNTech的個性化mRNA疫苗，autogene cevumeran，已在一項針對手術

65、切除的胰腺導管腺癌患者的Phase 1試驗中顯示出效果。它在16個患者中的8個人體內產生了特異性的T細胞，這導致了血液中T細胞的擴增，以及疾病復發mRNA未來展望 體內細胞治療33來源：雅法全球醫療研究，雅法資本mRNA未來展望 體內細胞治療通過AngII/PE誘導的急性冠心病小鼠在接受治療后心肌有明顯的逆轉重構的趨勢，與對照組的療效差異明顯關于遞送效率，而建通過流式細胞術的體外測試可以發現，81%的CD5/LNP在接觸目標T細胞后都表達了目標蛋白FAP表達量在24小時達到頂峰后快速降低如果不做遞送靶點CD5的修飾，則遞送效率僅剩7%該技術主要源自于2022年1月份，U Penn Dr.Dre

66、w Weissman(LNP 遞送技術主要貢獻科學家）的一篇論文“CAR T cells produced in vivo to treat cardic injury”后為大家所熟知。該論文首先發現可以通過向小鼠體內注射CD5靶向的mRNA payload對心衰老鼠的T細胞重新編程，mRNA會在T細胞內部表達針對FAP的CAR，使其靶向成纖維細胞活化蛋白(FAP)以及成纖維細胞,減少小鼠的心臟纖維化，提高LVEF值，修復心臟功能。傳統CART治療心衰會造成長期的成細胞損傷，導致出現傷口無法愈合的惡劣副作用。In vivo的linear mRNA會長期稀釋，有效時間較短，副作用低主要通過慢病毒

67、，LNP進行遞送mRNA的形式在體內實現生成CAR的瞬時生成，該技術的優勢為起效快，理論副作用低。34來源：雅法全球醫療研究，雅法資本引用：p https:/ https:/ https:/- https:/ BD 交易獎,2020跨境 BD 交易貢獻獎,2021全球 BD 交易獎,2022資產對外授權 中國創新產品國內及海外對外授權 資產并購 談判顧問：項目建議書、交易執行、交易談判、盡職調查、協議簽署融資顧問 股權融資FA 產業戰略投資人引進 增值服務：PR服務、園區落地、政策支持買方研究及資產引進 對目標領域進行研究梳理 快速尋找及對接到意向標的關鍵決策人 獲取合作意向 交易談判Rese

68、arch Driven Transaction Oriented|Full Serviced Scouting以研究為引擎以交易為目的提供全方位服務37ACCESS CHINA藥通中國作為唯一鏈接歐美與亞洲三國（中日韓），促進醫藥跨境授權交易的平臺，致力于為中國藥企及投資機構提供和歐美日韓知名制藥企業高管面對面深度溝通的機會。藥通中國線上平臺ACCESS CHINA Partnering Platform(ACPP)協助客戶更廣泛地接觸海外優質生物醫藥產品，以及將創新藥品向海外授權和推廣。雅法藥通中國生物醫藥論壇活動預告藥通中國 IBI Convention2023年7月14日，上海藥通中國 秋季路演2023年9月，成都，上海藥通中國 冬季路演2024年1月，舊金山&線上3839鄭帆，董事總經理|交易執行聯系我們上海辦公室：黃浦區南蘇州路1305號2層相文迪,副總裁|藥通中國葉多，管理合伙人|中國業務部陶錕，美國負責人姚恁工，器械業務負責人黎琦，BD總監掃碼添加AC小藥通訂閱系列洞察報告