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1、For Personal Use Only 細胞和基因療法細胞和基因療法研發進展研發進展 2024 年年中中盤點盤點 藥明康德內容團隊出品 2024 年 6 月 目錄：目錄：2024 上半年細胞和基因療法領域亮點總結 第 1 頁 2024 上半年細胞和基因療法新藥獲批及研發趨勢-第 28 頁 2024 上半年細胞和基因療法領域早期投融資趨勢-第 910 頁 2024 上半年獲早期投融資的細胞和基因療法新銳列表 第 11 頁 2024 上半年獲早期投融資的細胞和基因療法新銳簡介 第 1218 頁 藥明康德內容團隊微信矩陣介紹 第 19 頁For Personal Use Only 1 亮點總結亮

2、點總結 2024 上半年全球共 3 款細胞和基因療法首次獲批上市，獲批數量保持近年來的積極趨勢，首款腫瘤浸潤淋巴細胞（TIL）療法問世且 T 細胞療法實現治療實體瘤的突破。全球大型藥企構建了豐富的細胞和基因療法管線，其布局折射出對于新型細胞療法的探索，基因療法從罕見病拓展至更廣泛疾病治療。2024 下半年全球有 6 款在研細胞和基因療法有望迎來首次批準。首款 T細胞受體（TCR）-T 細胞療法 afamitresgene autoleucel 呼之欲出，它有望成為首款治療實體瘤的經基因工程改造的免疫細胞療法。2024 上半年共 11 家聚焦細胞療法的新銳完成早期融資，第一季度總融資額創下小高峰

3、。實現高額融資的新銳采用新穎技術在體內直接生成 CAR-T 細胞；開發全新類型細胞療法如 CAR-Treg 細胞、激活樹突細胞的其他新銳也收獲可觀融資。2024 上半年共 7 家聚焦基因療法的新銳完成早期融資，下一代編輯工具和新穎編輯策略涌現?；蚓庉嬵I域先驅張鋒教授聯合創建 Moonwalk Biosciences，通過靶向表觀遺傳組開發針對各種不同疾病的潛在治愈性療法，完成 5700 萬美元融資。免責聲明：藥明康德內容團隊專注介紹全球生物醫藥健康研究進展。本文僅作信息交流之目的，文中觀點不代表藥明康德立場，亦不代表藥明康德支持或反對文中觀點。本文也不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導，請

4、前往正規醫院就診。本報告數據來源截至 2024 年 6 月末，根據公司新聞稿等公開信息整理和分析。For Personal Use Only 2 2024 上半年上半年 3 款細胞和基因療法款細胞和基因療法在全球首批在全球首批 歷年全球范圍內批準的細胞和基因療法 注注：數據來源為美國細胞和基因治療學會（ASCGT）及全球監管機構公開信息，以全球首次批準計算。療法類型包括基因（編輯）療法、基因編輯免疫細胞療法、非基因編輯免疫細胞療法；不含溶瘤病毒、干細胞療法。數據截至 2024 年 6 月 30 日。2024 年全球范圍內首次批準的細胞和基因療法 2024 上半年全球共 3 款細胞和基因療法首次

5、獲批上市，獲批速度保持了近年來這一領域的積極趨勢。上半年獲批的 3 款療法分別用于血液腫瘤、實體瘤和罕見病。其中 TIL療法 Amtagvi（lifileucel）獲得美國 FDA 批準用于治療晚期黑色素瘤，lifileucel 是首款獲批的 TIL 療法，也是首款獲批治療實體瘤的 T 細胞療法，是細胞療法的又一里程碑。3324563620172018201920202021202220232024潛在獲批新藥數量商品名商品名公司公司適應癥適應癥作用機制作用機制全球首批日期全球首批日期已獲批已獲批國家國家/地區地區Beqvez（fidanacogeneelaparvovec）輝瑞血友病B通過腺

6、相關病毒（AAV）導入編碼FIX的基因，促進FIX生成2024/1/3加拿大、美國、歐盟Amtagvi（lifileucel）IovanceBiotherapeutics黑色素瘤經體外經IL-2細胞因子擴增后，回輸TIL至患者體內殺傷腫瘤細胞2024/2/16美國賽愷澤（澤沃基奧侖賽）科濟藥業多發性骨髓瘤通過慢病毒（LV）轉導靶向BCMA的CAR-T細胞，回輸患者體內識別并殺傷癌細胞2024/2/23中國For Personal Use Only 3 大型藥企已對細胞大型藥企已對細胞和和基因療法進行深入布局基因療法進行深入布局 20 家大型藥企的細胞療法（左）和基因療法（右）管線分布 注：數據

7、來源為各藥企公開信息，截至 2024 年 6 月。20 家大型藥企參考行業媒體Fierce Pharma 2024 年 4 月榜單。部分療法已有適應癥獲批，但仍在推進更多適應癥/地區的研究與監管申請：包括 2 款臨床 2 期 CAR-T 療法、2 款臨床 3 期 CAR-T 療法，1 款注冊階段 CAR-T 療法；1 款臨床 3 期基因療法。大型藥企普遍在細胞和基因療法領域有著豐富的管線布局，其中多款已進入臨床后期研發階段。早期管線中已有新型細胞療法嶄露頭角，阿斯利康正在開發 3 款 TCR-T療法，武田正在開發一款 T 細胞療法。從適應癥來看，在研細胞療法普遍（超過 70%）擬用于治療血液癌

8、癥，一部分正在攻克實體瘤（23%），此外，近期 CAR-T 療法在免疫性疾病領域嶄露頭角，大型藥企的布局也反映出對此看好，早期臨床管線中也有兩款療法針對自身免疫性疾病進行開發?；虔煼ㄓ型旄８鼜V泛患者，應用領域正在從罕見病拓展至更多相對常見疾病，多款用于中樞神經系統（CNS）疾病、心血管疾病、眼科、聽力相關疾病的療法已進入臨床 2 期/3 期。13621311期2期3期注冊CAR-TTCT-R T42412111211期2期3期其他心血管疾病代謝與內分泌疾病CNS疾病罕見病For Personal Use Only 4 大型藥企大型藥企在研在研細胞療法細胞療法列表列表 公司公司 在研療法在研

9、療法 靶點靶點/機制機制 在研最高階段在研最高階段 擬治療疾病擬治療疾病 在研最高階段在研最高階段 阿斯利康 AZD0754 CAR-T，靶向 STEAP2 前列腺癌 1 期 阿斯利康 AZD5851 CAR-T，靶向 GPC3 肝癌 1 期 阿斯利康 AZD6422 CAR-T，靶向 CLDN18.2 實體瘤 1 期 阿斯利康 GC012F CAR-T，靶向 CD19/BCMA 多發性骨髓瘤 1 期 阿斯利康 NT-112 TCR-T，靶向 KRAS G12D 實體瘤 1 期 阿斯利康 NT-125 TCR-T，靶向新抗原 實體瘤 1 期 阿斯利康 NT-175 TCR-T，靶向 TP53

10、實體瘤 1 期 艾伯維 CLBR001+SWI019 CAR-T，靶向 CD19 B 細胞惡性腫瘤 1 期 百時美施貴寶 Abecma（Idecabtagene vicleucel）CAR-T，靶向 BCMA 新確診多發性骨髓瘤 3 期（已獲美國FDA 批準用于后線治療）百時美施貴寶 BCMAxGPRC5D CAR-T CAR-T，靶 向BCMA/GPRC5D 多發性骨髓瘤 1 期 百時美施貴寶 Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）CAR-T，靶向 CD19 邊緣區淋巴瘤 2 期（已獲美國FDA 批準治療其他淋巴瘤）百時美施貴寶 CD19 NEX T（BMS-9

11、86353）CAR-T，靶向 CD19 系統性紅斑狼瘡、多發性硬化 1 期 百時美施貴寶 GPRC5D CAR T（BMS-986393）CAR-T，靶向 GPRC5D 多發性骨髓瘤 2 期 吉利德 Anitocabtagene autoleucel CAR-T，靶向 BCMA 多發性骨髓瘤 2 期 吉利德 Axicabtagene ciloleucel CAR-T，靶向 CD19 大 B 細胞淋巴瘤一線治療、濾泡性淋巴瘤二線治療 3 期（已獲美國FDA 批準用于后線治療）吉利德 Brexucabtagene autoleucel CAR-T，靶向 CD19 兒童急性淋巴細胞白血病、非霍奇金淋

12、巴瘤 2 期（已獲美國FDA 批準治療其他血液腫瘤）吉利德 KITE-197 CAR-T，靶向 CD19 彌漫性大 B 細胞淋巴瘤 1 期 For Personal Use Only 5 吉利德 KITE-363 CAR-T，靶向 CD19/CD20 彌漫性大 B 細胞淋巴瘤 1 期 吉利德 KITE-753 CAR-T，靶向 CD19/CD20 彌漫性大 B 細胞淋巴瘤 1 期 羅氏 RG6538（P-BCMA-ALLO1）CAR-T，靶向 BCMA 多發性骨髓瘤 1 期 諾華 PHE885（durcabtagene autoleucel）CAR-T，靶向 BCMA 多發性骨髓瘤 2 期 諾

13、華 YTB323（rapcabtagene autoleucel）CAR-T，靶向 CD19 大 B 細胞淋巴瘤、狼瘡性腎炎 2 期 強生 Carvykti（ciltacabtagene autoleucel)CAR-T，靶向 BCMA 多發性骨髓瘤 二線治療 EMA審 評 中（已 獲 美 國FDA 批準用于二線治療，獲EMA 批準用于四線治療）強生 JNJ-4496 CAR-T，靶向 CD19/CD20 血液腫瘤 1 期 強生 JNJ-9530 CAR-T，靶向 CD20 血液腫瘤 1 期 武田 TAK-012 T 細胞療法，靶點未公布 急性髓性白血病 1 期 注注：按公司英文名首字母排序

14、For Personal Use Only 6 大型藥企大型藥企在研在研基因基因療法療法列表列表 公司公司 在研療法在研療法 靶點靶點/機制機制 擬治療疾病擬治療疾病 最高研發階最高研發階段段 艾伯維 ABBV-RGX-314 AAV 基因療法，遞送編碼抗 VGEF 抗體片段的基因 濕性年齡相關性黃斑變性 3 期 拜耳 AB-1001（BV-101）AAV 基因療法，遞送CYP46A1 基因 亨廷頓病 1 期 拜耳 AB-1002 AAV 基因療法，遞送蛋白抑制劑 1 基因 充血性心力衰竭 2 期 拜耳 AB-1003（LION-101）AAV 基因療法，遞送FKRP 基因 肢帶型肌營養不良癥

15、 1 期 拜耳 AB-1005（AAV2-GDNF）AAV 基因療法，遞送人類膠質細胞源性神經營養因子（GDNF）基因 帕金森病、多系統萎縮 1 期 拜耳 ACTUS-101 AAV 基因療法，遞送-葡萄糖苷酶（GAA）基因 龐貝病 1 期 輝瑞 giroctocogene fitelparvovec（PF-07055480）AAV 基因療法，遞送凝血因子 VIII 基因 血友病 A 3 期 禮來 GBA1 Gene Therapy AAV 基因療法，遞送GBA1 基因 帕金森病、1 型戈謝病 2 期 禮來 GRN Gene Therapy AAV 基因療法，遞送GRN 基因 額顳葉癡呆 2

16、期 禮來 OTOF Gene Therapy AAV 基因療法，遞送OTOF 基因 聽力損失 2 期 羅氏 Elevidys（delandistrogene moxeparvovec，RG6356，SRP-9001）AAV 基因療法，遞送微抗肌萎縮蛋白基因 杜氏肌營養不良 3 期（已獲美國FDA 批準）For Personal Use Only 7 羅氏 RG6357（dirloctocogene samoparvovec，SPK-8011)AAV 基因療法，遞送凝血因子 VIII 基因 血友病 A 2 期 羅氏 RG6359（SPK-3006）AAV 基因療法，遞送GAA 基因 龐貝病 2

17、期 諾和諾德 DNA immunotherapy 基因療法，遞送編碼前胰島素和胰島素原的質粒 1 型糖尿病 1 期 諾華 DFT383 基因療法，遞送胱氨酸（CTNS）基因 腎移植前后胱氨酸病 1 期 諾華 OAV101（AVXS-101）AAV 基因療法，遞送運動神經元生存蛋白（SMN1）基因 脊髓性肌萎縮癥（SMA）3 期 強生 Botaretigene sparoparvovec（AAV-RPGR）AAV 基因療法，遞送RPGR 基因 X 連鎖視網膜色素變性 3 期 強生 JNJ-1887 基因療法，遞送CD59 基因 地圖樣萎縮 2 期 賽諾菲 SAR444836 AAV 基因療法，遞

18、送苯丙氨酸羥化酶（PAH）基因 苯丙酮尿癥 1 期 注注：按公司英文名首字母排序 For Personal Use Only 8 2024 下半年下半年有望有望獲批的獲批的細胞細胞和和基因療法基因療法 在研療法在研療法 公司公司 潛在適應證潛在適應證 靶點靶點/機制機制 研發及監管審評進展研發及監管審評進展 Afamitresgene autoleucel Adaptimmune Therapeutics 滑膜肉瘤 TCR-T 細胞療法，靶向 MAGE-A4 抗原 美國 FDA 的 PDUFA日期為 2024 年 8 月4 日 Obecabtagene autoleucel Autolus T

19、herapeutics 復發/難治性B 細胞急性淋巴細胞白血病 CAR-T 細胞療法，靶向 CD19 美國 FDA 的 PDUFA日期為 2024 年 11 月16 日；2024 年 4 月EMA 已接受上市申請 潤達基奧侖賽注射液 恒潤達生 復發/難治性B 細胞非霍奇金淋巴瘤 CAR-T 細胞療法，靶向 CD19 中國 NMPA 已于2023 年 12 月受理上市申請 RP-L102 Rocket Pharmaceuticals 范可尼貧血（FA）通過 LV 改造自體造血干細胞，遞送FANCA 基因 2024 年 4 月 EMA 已接受 MAA；計劃2024 年向美國 FDA提交 BLA K

20、resladi（marnetegragene autotemcel，RP-L201）Rocket Pharmaceuticals 嚴重 I 型白細胞粘附缺陷 通過 LV 改造自體造血干細胞，遞送ITGB2 基因 BLA 已于 2023 年 10月獲美國 FDA 受理并獲優先審評資格，正在準備美國 FDA要求的生產制造（CMC）信息 Prademagene zamikeracel Abeona Therapeutics 營養不良性大皰性表皮松解癥 將 COL7A1 基因遞送到患者皮膚細胞，并通過逆轉錄病毒載體穩定整合到分裂的靶細胞DNA 中，實現長期基因表達 正在準備美國 FDA要求的 CMC

21、信息，預計將在 2024 年第三季度重新向美國FDA 提交 BLA 基于當前公開研發與監管審評進展信息，2024 下半年全球有 6 款在研細胞和基因療法有望迎來首次批準，2024 全年獲批數字有望創下新高。首款 TCR-T 細胞療法 afamitresgene autoleucel 呼之欲出，它有望成為首款治療實體瘤的經基因工程改造的免疫細胞療法。For Personal Use Only 9 細胞療法新銳早期融資細胞療法新銳早期融資總額總額在在 Q1 創下小高峰創下小高峰 近 3 年細胞療法研發新銳早期投融資趨勢 注：早期融資定義為 B 輪及之前的融資輪次，且融資金額超過 1000 萬美元。

22、如果融資事件的貨幣單位不是美元，則依據當時匯率進行換算。未符合以上條件的公司（如獲得融資，但未公布金額/輪次）未被納入。數據截至 2024 年 6 月 27 日。2024 上半年共 11 家聚焦細胞療法的新銳獲得共約 5.3 億美元的早期投資。盡管融資事件數趨于平穩，但第一季度總融資額反彈，創下小高峰。Capstan Therapeutics 公司完成 1.75 億美元 B 輪融資，Capstan 公司致力于通過靶向脂質納米顆粒(tLNP)進行 RNA 遞送來推進特定細胞的體內重編程，具有治療如癌癥、自身免疫疾病等廣泛疾病的潛力。該公司的核心在研 CAR-T 療法 CPTX2309 正在推進早

23、期臨床概念驗證，這款療法可將編碼靶向 CD19 CAR 的 mRNA 載荷遞送到表達 CD8 的 T 細胞中，從而有效地在體內直接生成 CAR-T。開發全新類型細胞療法如 CAR-Treg 細胞、激活樹突細胞的其他新銳也收獲可觀融資。開發免疫細胞療法的新銳普遍專注于癌癥領域，開發干細胞療法的新銳則關注 CNS 疾病、心血管疾病、代謝與內分泌疾病等更廣泛疾病領域。9.61 3.09 5.98 2.60 5.13 2.19 2.59 1.45 4.32 0.98 22 8 7 9 10 8 8 6 7 4 2022Q1 2022Q2 2022Q3 2022Q4 2023Q1 2023Q2 2023

24、Q3 2023Q4 2024Q1 2024Q2投融資總金額（億美元）投融資事件數For Personal Use Only 10 基因療法新銳早期融資基因療法新銳早期融資：領域領域先驅創立公司奪目先驅創立公司奪目 近 3 年基因療法研發新銳早期投融資趨勢 注：早期融資定義為 B 輪及之前的融資輪次，且融資金額超過 1000 萬美元。如果融資事件的貨幣單位不是美元，則依據當時匯率進行換算。未符合以上條件的公司（如獲得融資，但未公布金額/輪次）未被納入。數據截至 2024 年 6 月 27 日。2024 上半年 7 家聚焦基因療法的新銳獲得共約 2.27 億美元的早期融資?；蚓庉嬵I域先驅張鋒教授

25、聯合創建 Moonwalk Biosciences，該新銳公司完成5700萬美元融資，將表觀遺傳發現平臺與精確工程化技術相結合，旨在將細胞重編程到健康狀態，開發針對各種不同疾病的潛在治愈性療法。多家新銳正在采用下一代編輯工具，如基于設計重組酶、基于新型 Cas核酸酶進行編輯。3.65 2.62 4.12 1.58 3.66 4.18 2.90 5.44 1.31 0.96 866461078342022Q1 2022Q2 2022Q3 2022Q4 2023Q1 2023Q2 2023Q3 2023Q4 2024Q1 2024Q2投融資總金額（億美元）投融資事件數For Personal Us

26、e Only 11 2024 年早期融資的細胞和基因療法新銳公司列表年早期融資的細胞和基因療法新銳公司列表 公司名公司名 融資輪次融資輪次 融資金額融資金額 融資時間融資時間 OverT Bio 種子輪 1600 萬美元 2024-05-06 Latus A 輪 5400 萬美元 2024-05-03 Seamless Therapeutics 種子輪 1180 萬歐元 2024-04-23 Siren Biotechnology 種子輪 1961 萬美元 2024-04-22 Corner Therapeutics A 輪 5400 萬美元 2024-04-18 羿尊生物 A+輪 近億元人民

27、幣 2024-04-15 引正基因 Pre-A+輪 千萬美元 2024-04-03 躍賽生物 A 輪 超億元人民幣 2024-04-03 Capstan Therapeutics B 輪 1.75 億美元 2024-03-20 Asgard Therapeutics A 輪 3000 萬歐元 2024-03-14 先博生物 A+輪 2 億元人民幣 2024-03-11 Orizuru Therapeutics B 輪 33 億日元 2024-02-29 Kenai Therapeutics A 輪 8200 萬美元 2024-02-29 DAAN BioTherapeutics A 輪 230

28、 億韓元 2024-01-30 GenEdit A1 輪 2400 萬美元 2024-01-23 Tr1X Bio A 輪 7500 萬美元 2024-01-17 Amlogenyx A 輪 5000 萬美元 2024-01-11 Moonwalk Biosciences A 輪 5700 萬美元 2024-01-04 獲得 5000 萬美元以上早期融資額的新銳詳細介紹請見第 12-19 頁。For Personal Use Only 12 Capstan Therapeutics Capstan 公司致力于通過靶向脂質納米顆粒（tLNP)進行 RNA 遞送來推進特定細胞的體內重編程，具有治療

29、如癌癥、自身免疫疾病等廣泛疾病的潛力。2023 年諾貝爾生理學或醫學獎得主 Drew Weissman 博士是該公司的科學創始人之一。Capstan 公司的 tLNP 技術平臺通過在 LNP 上裝飾與特定受體相結合的抗體或者抗體片段，有望解決特異性遞送的難題，可以將 mRNA 編碼 CAR 遞送至特定免疫細胞亞群并對其進行改造以消除致病細胞；也可以將 mRNA 編碼的基因編輯系統傳遞給致病細胞，來治療遺傳疾病。該公司的核心在研的體內 CAR-T 療法 CPTX2309 正在在自身免疫疾病中進行早期臨床概念驗證，這款療法可將編碼靶向 CD19 CAR 的 mRNA 載荷遞送到表達 CD8 的 T

30、 細胞中，從而有效地在體內直接生成 CAR-T。這種方法的目標是通過在血液和淋巴組織中快速深度清除 B 細胞，實現免疫系統的重置，并且避免傳統體外生產 CAR-T 療法的挑戰。今年 3 月，Capstan Therapeutics 今天宣布成功完成了 1.75 億美元的超額認購 B 輪融資。B 輪融資所獲得的資金將用于推進 CPTX2309 的開發，并進一步開發 Capstan 的靶向 tLNP 管線。Capstan 的總裁兼首席執行官 Laura Shawver 博士曾在 2023 藥明康德全球論壇上分享基因和細胞療法開發的洞見。她表示，在基因療法領域，業界已經意識到病毒載體的局限性，因此包

31、括 LNP 在內的非病毒載體將在未來的基因療法開發中擁有一席之地。對于 LNP 載體技術來說，如何特異性地將 LNP 遞送到不同類型的細胞中是需要解決的問題。For Personal Use Only 13 Kenai Therapeutics 2024 年 3 月，Kenai Therapeutics 宣布完成了 8200 萬美元的 A 輪融資，該公司致力于開發基于誘導多能干細胞（iPSC）的細胞療法，治療多種神經系統疾病。該公司主要候選療法 RNDP-001 是一種來源于誘導多能干細胞的同種異體多巴胺前體細胞療法，用于治療特發性和遺傳性帕金森病，并在帕金森病的臨床前模型中顯示出了良好的存活

32、率、神經支配和行為恢復能力。此次融資獲得的資金將使公司能夠為 RNDP-001 提交 IND 申請并完成 1 期臨床試驗，該試驗預計將在今年內啟動。除了 RNDP-001，Kenai 還在開發一系列現貨型多巴胺神經元替代細胞治療產品，用于治療神經系統疾病。Howard Federoff 博士是 Kenai Therapeutics 的首席醫學官和科學創始人。最近，作為 Aspen Neuroscience 的首席執行官，他帶領該公司完成了 7000 萬美元的 A 輪融資，以推進針對帕金森病的自體 iPSC 項目。Federoff 博士還是Brain Neurotherapy Bio 的聯合創始

33、人，該公司是一家臨床階段公司，致力于為運動障礙患者提供 AAV 基因療法。Federoff 博士是神經系統疾病先進醫藥領域的知名意見領袖和連續創業者，專注于開發基因和細胞療法以阻斷疾病進程。For Personal Use Only 14 Tr1X Bio 2024 年 1 月，Tr1X Bio 宣布走出隱匿模式，并完成 7500 萬美元的 A 輪融資。該公司旨在開發通用的同種異體調節性 T（Treg）和 CAR-Treg 細胞療法，以治療和潛在治愈自身免疫和炎癥性疾病。根據新聞稿，Tr1X 的在研療法是潛在首個從供體衍生的工程化 1 型調節性 T（Tr1）細胞療法，可能重現天然存在 Tr1

34、細胞的功能。Tr1X公司的管線主要基于其科學創始人Maria Grazia Roncarolo博士的工作，她是 Tr1 細胞的發現者。Tr1 細胞是由調節性 T 細胞所分化的亞群，對于維持健康人體內免疫平衡和耐受至關重要。在臨床前模型和患者中觀察到這類細胞具有幾個重要的功能，包括抑制局部炎癥和下調炎癥小體、抑制致病性效應 T細胞反應、誘導長期耐受。Tr1X的專有技術能夠將從健康供體中分離出的CD4+T細胞轉化為類Treg細胞，這些細胞具有與天然 Tr1 細胞相似的功能和特征。這些細胞可以進一步改造以靶向特定組織或器官，以進行局部免疫調節。目前，Tr1X 正致力于開發其在研 Tr1 細胞療法 T

35、RX103，該公司計劃在 1 期試驗中評估 TRX103 用以預防患者產生移植物抗宿主?。℅vHD）的效果，這些患者接受了不匹配的造血干細胞移植。該公司同時在開發多個管線項目，用于治療炎癥性腸病、1 型糖尿病和多種 B 細胞介導的自身免疫疾病。Tr1X 的首席執行官 Bill Lis 先生在從研發階段到商業化的公司建設和產品管線方面擁有超過 25 年的生物技術高管領導經驗。他最近在 2019 年至 2022 年期間擔任 Jasper Therapeutics 的董事長兼臨時首席執行官，領導了該公司的A 輪和后續融資，并成功完成了 brequilimab 在造血干細胞移植方面的 1 期試驗。在此

36、之前，他于 2008 年至 2018 年擔任 Portola Pharmaceuticals 首席執行官兼董事。此外，他目前還是再鼎醫藥公司的獨立董事。For Personal Use Only 15 Moonwalk Biosciences 2024 年 1 月，Moonwalk Biosciences 宣布完成了 5700 萬美元的種子和 A 輪融資，此次融資將支持 Moonwalk 的表觀遺傳分析和工程技術平臺的持續開發，并將其表觀遺傳治療藥物管線向臨床推進。通過靶向表觀遺傳組，Moonwalk旨在將細胞重編程到健康狀態。根據新聞稿，Moonwalk 是首家將表觀遺傳發現平臺與精確工程化

37、技術相結合的公司，使得靶向表觀遺傳組，擴展復雜疾病的靶標范圍成為可能。Moonwalk 專注于通過全面性的讀寫科技，以工程化改造表觀遺傳組，旨在根源水平上開發出針對各種不同疾病的潛在治愈性療法?，F有的基因編輯方法涉及通過切割或產生小斷裂來改變 DNA，由于不可預測的修復過程及其序列的變化，這可能存在風險，這些方法通常靶向已知基因。Moonwalk 的創新表觀遺傳編輯器以不同的方式工作，利用細胞的自然調節系統一步準確、永久地控制多個基因，而不改變 DNA 序列本身。這項開創性的技術得到了 Moonwalk 人工智能驅動分析技術的強化，使該公司能夠更有效地解決復雜條件下涉及的多個因素，最大限度地減

38、少脫靶效應和毒性，同時保持主要 DNA 序列完整。Moonwalk 由 Alex Aravanis 博士、Arash Jamshidi 博士和 Justin Valley 博士聯合創立，他們是生物技術領域的領導者，在將復雜科學轉化為臨床產品方面擁有數十年經過驗證的執行力。在共同創建 Moonwalk 之前，Aravanis 博士是Illumina 的首席技術官、研究和產品開發主管，負責領導 Illumina 的研究和產品開發項目。在他的領導下，Illumina 推出了業界領先的 DNA 測序研究和臨床應用產品。Jamshidi 博士則曾擔任 GRAIL 公司數據科學部門的高級副總裁，他也是 G

39、RAIL 的科學聯合創始人之一。Valley 博士則曾是 Berkeley Lights（現為 Bruker 公司的一部分）的應用和耗材副總裁。該公司的科學聯合創始人為Broad 研究所的著名學者、基因編輯領域先驅張鋒博士。For Personal Use Only 16 Latus 2024 年 5 月，專注于開發新型基因療法候選藥物以治療 CNS 疾病的生物技術公司 Latus Bio 宣布初步完成 5400 萬美元的 A 輪融資。Latus的專有技術旨在通過直接在非人靈長類動物中大規模平行和無偏倚地篩選新型 AAV 衣殼，以直接應對現有以 AAV 為載體的基因療法所面臨的挑戰，包括對高劑

40、量注射的依賴、高劑量注射可能引起的脫靶毒性，以及難以進行規?；a等問題。在臨床前非人靈長類動物模型中，Latus 公司的衣殼變體在中樞神經系統中的精確部位表現出高基因表達，具有靶細胞特異性，且組織外活性極低?；谶@些臨床前數據，Latus 公司計劃在臨床研究中使用低劑量的候選產品，旨在提高基因療法的安全性并實現成功生產。Latus 公司的首席執行官是 P.Peter Ghoroghchian 博士，他是一名醫生科學家，同時也是一名連續生物技術企業家，在推動創新療法從平臺確定到臨床前發現再到成功臨床開發方面積累了豐富的經驗。For Personal Use Only 17 Corner The

41、rapeutics 2024 年 4 月，Corner Therapeutics 宣布已完成 5400 萬美元的 A 輪融資，用于研發能夠終身保護人體免受癌癥和傳染病侵害的疫苗。Corner 公司的技術讓免疫系統能夠生成對抗疾病、并長久生存的 T 細胞。比爾及梅琳達 蓋茨基金會的研究基金將幫助 Corner 應用其技術對抗諸如 HIV、流感和 COVID-19等傳染病。Corner 的技術專注于釋放人體樹突狀細胞（DCs）的免疫調節能力，以提供終身的疾病保護。迄今為止，包括檢查點抑制劑、IL-2、CAR-T 和 TIL 在內的 T細胞相關療法已為免疫療法帶來多個突破。然而它們仍存在安全性和有效

42、性方面的限制。新聞稿指出，Corner 旨在開發首個高度激活 DCs，以有效在患者體內生產個體化 T 細胞療法的手段，有潛力帶來更強大、更精準的藥物。Corner 的技術平臺是建立在其科學聯合創始人哈佛醫學院兒科教授 Jonathan Kagan 博士的開創性免疫學研究之上。Corner 引入了兩項專有技術一個樹突狀細胞超激活平臺和一個催化佐劑平臺，這兩種技術在多種臨床前模型中誘導出強大且持久的 T 細胞和抗體產生。Corner 的樹突狀細胞超激活平臺釋放了 DCs 中炎癥小體（inflammasomes）的力量，刺激 IL-1 的產生，這是關鍵的 T 細胞記憶信號。其催化佐劑平臺旨在通過基于

43、 mRNA 的疫苗刺激 DCs，這種疫苗可以快速部署，以應對不斷變化的感染和癌癥抗原特征。這兩個互補平臺的結合有望生成廣泛、持久、對患者友好且低成本的免疫療法。在臨床前研究中，Corner 的方法已被證明能夠誘導對癌癥和感染的保護性免疫特別是在老年人或免疫力低下的受試者中效果顯著。2023 年 11 月，mBio 發表的研究證實，Corner 的催化佐劑平臺能夠增強脂質納米顆粒疫苗的免疫原性。2022 年，Nature Reviews Immunology 發表了由 Corner 的科學聯合創始人 Jonathan Kagan 博士主導的文章，概述了超激活的 DCs 如何刺激抗腫瘤的細胞免疫。

44、For Personal Use Only 18 Amlogenyx 2024 年 1 月，Amlogenyx 宣布完成 5000 萬美元的 A 輪融資。Amlogenyx 是由 Ultragenyx 公司分拆成立的子公司。專注于開發利用溶酶體酶治療阿爾茨海默病的新型基因療法。Amlogenyx 公司專注于基因療法的研究，其理論基礎是這種治療方法能夠更有效地清除致病蛋白質，故而可能具有更好的療效。雖然目前該公司的研究尚處于臨床前試驗階段，自從母公司 Ultragenyx 宣布其分拆計劃后，Amlogenyx的研發活動就一直在有序進行。在行業媒體 Endpoints News 的采訪中，Ultragenyx 公司的首席執行官 Emil Kakkis 博士透露了 Amlogenyx 的初期運營計劃。他提到，由大約八名員工組成的早期開發團隊將在公司成立的初期承擔管理職責。隨著研究的進展，一旦Amlogenyx 準備進行人體臨床試驗，公司將會聘請一位首席執行官及其他高層領導團隊，以推動公司向前發展。For Personal Use Only 19 關注藥明康德內容部微信矩陣，了解更多全球醫藥產業動態 藥明康德官微藥明康德官微 醫藥觀瀾醫藥觀瀾 創鑒匯創鑒匯 學術經緯學術經緯 醫學新視點醫學新視點 健康榨知機健康榨知機