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1、摘要 在罕病家庭中，罕膚病是較為特殊的類。根據我國前已經公布的第批罕病錄、第批罕病錄，有包括系統性硬化癥、化癥、遺傳性管性腫、皰性表松解癥、泛發性膿皰型銀屑病、天皰瘡、神經纖維瘤等10余種和膚相關的罕病。然，有些罕膚病并不在我國已經公布的罕病錄當中，卻同樣罕，如著性病、遺傳性鱗病、殘毀性掌跖化癥、Netherton綜合征等，可罕膚病并眾。由于我國基數較，罕膚病患者總量并不少；但多數臨床醫師對罕膚病認識不，醫療資源及診斷技術有限，導致很多罕膚病患者由于錯誤或延誤診斷，不恰當的治療和完善的醫療護理忍受著不必要的痛苦。同時，只有極少部分罕膚病有特效藥，昂的治療費導致罕膚病患者家庭經濟負擔加重，引發貧

2、困，影響家庭活質量。對于部分沒有特效藥的罕膚病，主要的治療式仍是基于控制癥狀的對癥治療，患者通常需終身治療緩解疾病。罕膚病多層次保障研究報告（以下簡稱報告）分為六個章節。通過對美國、東亞部分國家的罕膚病分類進梳理，同時結合我國罕膚病群體狀況，選取了包括遺傳性皰性表松解癥、天皰瘡、類天皰瘡、先天性鱗病、泛發性膿皰型銀屑病、及著性病等6種 罕膚病進1考察，了解這些患者的活現狀和經濟負擔情況。此次調研共回收有效問卷531份，所有受訪者2022年直接醫療出占收的例為35%，其中有18.6%的受訪者2022年直接醫療出于家庭年度總收，有42.6%的受訪者在2022年直接醫療出于家庭年度總收的40%，發災

3、難性醫療出。且，在參加基本醫保的情況下，患者和家庭的付/費的例仍然很，超過90%（表2-2）。罕膚病患者的醫療負擔直接影響了患者的治療選擇和活質量。如何通過多層次保障減輕患者的治療負擔就成為討論的焦點。課題組對不同單病種膚病治療案進“醫保+商?！蹦M測算，以泛發性膿皰型銀屑病的特效藥佩索利單抗為例，前該藥品仍未進我國醫保錄，患者藥需費。如果該藥品能夠納醫保，按照前的市場價計算，在醫保報銷75%的情況下，疊加普惠險理賠報銷，部分地區的患者付例最低可以達到12.89%（表4-24）?？?，以“醫保+商?！睘橹黧w的多層次保障體系旦開始運作，便能減輕患者的治療負擔，從改善患者的存狀況。報告還通過對醫保和

4、普惠險的準機制進探索，尤其是提出對普惠險罕病特藥的遴選機制，包括藥品（耗材）錄的確定，藥品遴選原則（MCDA）和配套機制（險分擔協議）。通過更科學合理的準機制降低普惠險納罕病特藥（耗材）的基安全險和負影響。最后針對不同罕膚病治療臨的主要挑戰，報告給出三條建議：（1）準基礎：打通“藥監+醫?！?，藥品全命周期（臨床-上市-付）管理體系政策壁壘；（2）保障路徑：打造“醫保+商?！睘橹黧w，多元創新的籌資和付段；（2）多元共建：勵“市場+社會”主動參與，動員更多社會量關注付難題。希望通過這份報告將罕膚病的付保障問題系統性的進呈現，從引起更多的關注和討論，并有更多的利益相關共同參與尋求解決案。由于天皰瘡和

5、類天皰瘡患者群體臨的治療和藥情況相類似，故在中合并進討論。11第章 概述、研究問題的提出 5、罕膚病的定義、分類及研究范圍的確定 71.遺傳性皰性表松解癥（Hereditary epidermolysis bullosa,EB）102.天皰瘡、類天皰瘡（Pemphigus&Pemphigoid）103.先天性鱗?。–ongenital ichthyosis）104.泛發性膿皰型銀屑?。℅eneralized pustular psoriasis,GPP）115.著性?。╔eroderma pigmentosum）11第章 我國罕膚病社群現狀及主要經濟負擔狀況、調研的 14、研究對象與法 14三

6、、結果與分析 141.研究對象的基本情況 142.各病種群體的樣本特征 174.罕膚病患者的主觀疾病負擔情況 28四、結 31第三章 構建罕膚病多層次保障需求多樣性的視、我國多層次醫療保障體系的構建 331.構建罕病多層次醫療保障體系的探索及路徑 332.各參與主體參與多層次保障的功能、及可性 33、不同疾病群體其治療經濟負擔特點不同 371.有“特效藥”可醫，但沒有相應罕膚病適應癥，醫保不覆蓋，治療經濟壓 372.“特效藥”可醫，疾病常治療護理經濟負擔沉重 39三、構建罕膚病多層次保障的難點 401.難點：創新醫藥企業罕病藥品增加適應癥動不 402.難點：罕病藥品（耗材）醫保準和評價規則有待

7、進步完善 402錄3.難點三：普惠險發展的可持續性及罕病藥品保障的不確定性 41第四章 不同制度環境下的罕膚病保障路徑及可性、基本醫療保險對罕膚病治療藥的保障功能分析 44、商業健康保險對罕膚病治療藥的保障功能分析（以普惠險為例）471.普惠險對罕膚病的保障程度測算 472.普惠險對罕膚病的保障成本分析 58三、“醫保+商?！倍鄬哟螌蹦w病治療藥的保障功能分析 62第五章 罕膚病治療藥品（耗材）“醫保+商?！睖蕶C制探索、基本醫療保險與藥品（耗材）準規則 651.基本醫療保險藥品準機制 652.醫療機構藥品評價、遴選與管理機制 65、普惠險罕病特藥遴選機制 661.普惠險有關罕病藥品（醫耗材）錄

8、的確定 662.普惠險罕病藥品遴選原則及機制 673.普惠險罕病藥品遴選配套措施險分擔協議 68第六章 建議、準基礎打通“藥監+醫?！?，藥品全命周期（臨床-上市-付）管理體系政策壁壘 71、保障路徑打造“醫保+商?！睘橹黧w，多元創新的籌資和付段 72三、多元共建勵“市場+社會”主動參與，動員更多社會量關注付難題 7234第一章概述第章 概述、研究問題的提出 罕?。≧are disease)，稱“孤病”(Orphan disease)，是指那些患病率極低的疾病。雖然每種罕病的確切患病率標準可能有所不同，但通常，罕病的患病率在定地理區域內應低于每2,000中的1例。由于罕病的種類眾多，全球范圍內可

9、能有數千種不同的罕病。由于疾病發率2不斷變化、同種疾病在不同的國家和地區具有不同的發病率，因此罕病的定義在不同國家有所差異。美國將罕病定義為影響少于20萬美國的疾??；歐盟對罕病的定義是歐盟地區內患病率低3于 1/2000 的慢性、漸進性且危及命的疾病;本對于罕病的法律定義為在本患患者數低于 5 萬4，或患病率低于 1/2500 的疾病。5中國前尚明確的罕病法律釋義。2010 年，中華醫學會醫學遺傳學分會在上海舉辦的中國罕病定義專家研討會上，曾有與會專家建議將中國的罕病定義為患病率于 1/500000 或新發病率于 1/10000 的疾病。2018 年 5，國家五部聯合公布第批罕病錄，其中收錄了

10、 67121 種罕病，這是我國次以疾病錄的形式界定罕病。時隔五年后，在2023年920，國家衛健委等多部再次公布了第批罕病錄。此，我國的罕病錄共收錄了207種罕病。在罕病家庭中，罕膚病是較為特殊的類。根據我國前已經公布的第批罕病錄、第批罕病錄，有包括系統性硬化癥、化癥、遺傳性管性腫、皰性表松解癥、泛發性膿皰型銀屑病、天皰瘡、神經纖維瘤等10余種和膚相關的罕病。然，有些罕膚病并不在我國已經公布的罕病錄當中，卻同樣罕，如著性病、遺傳性鱗病、殘毀性掌跖化癥、Netherton綜合征等，可罕膚病并眾。罕膚病在診斷、治療、保障、社會融等臨諸多障礙，給患者帶來了巨的身體、情感和社會負擔。膚科是世界上罕疾病

11、最多的?？浦?，有數百種種差異常的罕疾??；且相當8例的罕膚病是由遺傳因素導致的，會導致患者多系統受累。由于我國基數較，罕膚病患者總量并不少；但多數臨床醫師對罕膚病認識不，醫療資源及診斷技術有限，導致很多罕膚病患者由于錯誤或延誤診斷，不恰當的治療和完善的醫療護理忍受著不必要的痛苦。前，只有極少部分罕膚病有特效藥，這部分特效藥由于研發成本、周期，往往價格較；昂的治療費導致罕膚病患者家庭經濟負擔加重，引發貧困，影響家庭活質量。因此解決罕膚病值藥付問題對于減輕疾病負擔，提活質量關重要。對于部分沒有特效藥的罕 王琳等，中國罕病定義研究報告（2021）2 Rare Diseases at FDA,https

12、:/www.fda.gov/patients/rare-diseases-fda3 Council of the European Union&European Parliament.Regulation(EC)No 141/2000 of the European Parliament and of 4the Council of 16 December 1999 on Orphan Medicinal Products A/OL.(1999-12-16)https:/op.europa.eu/en/publication-detail/-/publication/445bbed6-7603

13、-4f78-9c4a-1bae3b60465c Ministry of Health Labour and Welfare of Japan.Overview of Orphan Drug/Medical Device DesignationSystemEB/OL.5(2009)https:/www.mhlw.go.jp/english/policy/health-medical/pharmaceuticals/orphan_drug.html 端,李定國,張學,et al.中國罕病防治的機遇與挑戰 J.中國循證科雜志,2011,6(2):81.6 國家衛健康委員會.關于公布第批罕病錄的通知：

14、國衛醫發201810 號 A/OL.(2018-05-11)2019-02-18：7 Visible Diseases of the skin-Press conference on November 30th,2021 https:/www.pierre- afamelanotide）于有膚光損傷病史的EPP成患者;于治療泛發性膿皰型銀屑病發作的治療藥物佩索利單抗（Spesolimab）也獲得了FDA的批準，同時也通過我國國家藥品監督管理局藥品審評中(CDE)的優先審評審批通道在我國成功上市。在臨床上，mTOR 抑制劑治療結節性硬化癥取得了定療效；源性C1-INH和重組C1-INH進遺傳性管

15、性腫的治療可獲得定效果;物制劑在家族性化膿性汗腺炎中可獲得定療效等。這些藥品和有效治療段旦在我國引進上市，可以極改善我國的罕膚病患者“藥可醫”的艱難處境?？?，和些值藥罕病患者樣，罕膚病患者也臨藥品治療的付難題。根據中國罕病聯盟開展的2020中國罕病綜合社會調研的數據來看，5種與膚相關的罕病在缺少特效藥和有效治療案的情況下，患者的醫療負擔仍舊沉重（表1-1）。在罕膚病的特效藥及創新療法上市之后，患者臨的付難題會更加直接。尤其是在上市后到納醫保前的段時間，可以通過怎樣的制度設計和付段進步提升患者的藥可及性，是擺在患者和患者家庭、醫保、企業等利益相關前共同的難題。另，罕膚病患者的照護者通常是他們的家

16、屬。由于罕膚病的照料和護理通常需要付出量時間和精，導致患者及患者家屬期處于緊張、焦慮之中，影響家庭成員理健康，甚導致家庭功能喪失，家庭解體。由于公眾對罕膚病的認知程度較低，導致罕膚病患者及家屬因其外在特征與眾不同受到周圍社會眾的誤解、歧視，嚴重影響患者的社會融，也對罕膚病患者和家屬造成負的理影響。由于疾病治療的需求，很多罕膚病患者需要頻繁就醫，對其受教育和就業造成障礙。盡管有些罕膚病獲得了社會定程度的關注，有定的媒體曝光度。然，我國的研究者們卻較少將光聚焦在這群體，所對的診療困境和經濟負擔等問題也較少被提及。深發掘罕膚病群體的存狀況，呈現罕膚病群體特殊的付保障難題，就顯得尤為重要。6表1-1：

17、5種常罕膚病年平均治療費開（2018年）單位：元病種醫療相關直接費與醫療相關醫療費可報銷費個付額化病8285.543523.69706.6811102.57結節性硬化癥50671.7622258.496709.1366221.11朗格漢斯細胞組織細胞增癥101859.4942325.737818.14106367.05遺傳性皰性表松解癥35966.2921187.615439.2551714.65硬病38014.7611573.76389.6643198.79 、罕膚病的定義、分類及研究范圍的確定 世界范圍內尚統的罕膚病的定義。2020年出版的罕病學中將罕膚病分成三類：罕的代謝性膚病、罕的遺傳

18、性膚病和罕的膚腫瘤。歐洲最的罕病站9ORPHANET將罕膚病分為“罕膚?。≧are skin diseases）”及“罕遺傳膚?。≧are genetic skin disease）”兩類，前者細分為包含“代謝性疾病伴膚受累（Metabolic disease with skin involvement）”、“膚素沉著異常（Pigmentation anomaly of the skin）”等17類，后者細分為包含“遺傳性體炎癥綜合征伴膚受累（Genetic autoinflammatory syndrome with skin involvement）”、“遺傳性膚疾?。℅enetic de

19、rmis disorder）”等14類，所覆蓋的總病種數量超10過百種。根據美國國衛研究院（NIH）遺傳與罕疾病信息中（GARD）的數據庫顯示，約有530余種罕病被歸類為罕膚疾病。根據國際疾病分類ICD-10分類標準，前已知膚類的罕病450余種，可分為化性遺傳病、膚素異常性遺傳病、代謝類遺傳病、體免疫性遺傳病以及膚腫瘤等。有中國臺灣的研究者通過對ORPHANET和GARD中膚類疾病進整合，建了共涵蓋11891 種罕膚病的罕膚病數據庫（Rare skin disease database,RSDB）。12在東亞地區，由于患者所罹患的疾病必須被相關部認定為“罕”才能享受相應的衛福利保障政策，所以被

20、各國政府認定為“罕膚病”的病種數量遠遠少于ICD-10、ORPHANET和GARD所包括的13數百種。在本，在最新的“指定難病”清單的338種疾病中，被分類為“膚結締組織疾病”的共有12種，包括神經纖維瘤、天皰瘡、皰性表松解癥、泛發性膿皰型銀屑病、Stevens-Johnson綜合征、中毒性表壞死松解癥、著性病、先天性鱗病、家族性良性慢性天皰瘡、類天皰瘡（包括獲得性皰性表松解癥），后天性單純性促泌汗神經功能障礙，彈纖維性假瘤。在韓國，根據韓國14疾病管理廳（KDCA）公示的1165類疾病中，被分類為“膚結締組織疾病”的共有7種，包括尋常型天皰瘡、落葉型天皰瘡、皰性類天皰瘡、瘢痕性類天皰瘡、良性

21、黏膜類天皰瘡、獲得性皰性表松解癥、嚴重化膿性汗腺炎。在中國臺灣地區，根據臺灣衛福利部國健康署公告的罕疾病名單，被15分類為“膚病變”的疾病共有12種，包括遺傳性皰性表松解癥，板層狀鱗病，棉膠嬰，斑鱗癬，先天性皰性鱗病樣紅病，素失禁癥，外胚層發育不良，家族性掌跖化過度，假性囊化不良病，先天性化不良綜合征，Unna-Throst型表分解掌跖化癥，鱗病樣紅病異型。16 三、研究所關注病種的主要特征 中國陸地區同樣缺少官的“罕膚病”清單。通過統合整理其他東亞國家和地區的罕膚病病種，并結合我國第批罕病錄和第批罕病錄中收錄的罕膚病病種，綜合疾病特征和患者群體可觸及性，本研究將討論的罕膚病聚焦在以下五類（六

22、種）疾?。?.遺傳性皰性 張抒揚 趙沛等.罕病學M.衛出版社,2020:410.9 https:/ 張學軍.罕性遺傳性膚病的研究現狀及展望J.膚科學通報,2020,37(01):1-5.11 https:/rsdb.cmdm.tw12 聲的苦難：亞太地區罕病的認知與管理評估13 https:/www.nanbyou.or.jp/entry/5480#1114 https:/helpline.kdca.go.kr/cdchelp/ph/rdiz/selectRdizInfList.do?menu=A010015 https:/www.hpa.gov.tw/Pages/Detail.aspx?no

23、deid=596&pid=10651678表1-2:Orphanet對罕膚病的分類Rare Skin DiseasesRare Genetic Skin DiseaseAutoimmune disease with skin involvement有膚受累的身免疫性疾病Genetic autoinflammatory syndrome with skin involvement有膚受累的遺傳性體炎癥綜合征Dermis disorder真層疾病Genetic dermis disorder遺傳性真層疾病Epidermal appendage anomaly表附件異常Genetic epiderm

24、al appendage anomaly遺傳性表附件異常Epidermal disease表疾病Genetic epidermal disorder遺傳性表疾病Immune deficiency with skin involvement免疫缺陷伴有膚受累Genetic immune deficiency with skin involvement遺傳性免疫缺陷伴膚受累Metabolic disease with skin involvement代謝性疾病伴有膚受累Genetic photodermatosis遺傳性光照性膚病Other acquired skin disease其他獲得性膚病

25、Genetic pigmentation anomaly of the skin遺傳性膚素沉著異常Pigmentation anomaly of the skin膚素沉著異常Genetic skin tumor or hamartoma遺傳性膚腫瘤或錯構瘤Premature aging過早衰Genetic subcutaneous tissue disorder遺傳性下組織紊亂Primary lymphedema原發性淋巴腫Genetic urticaria遺傳性蕁麻疹Rare photodermatosis罕的光化性膚病Metabolic disease with skin involvem

26、ent有膚受累的代謝性疾病Rare skin tumor or hamartoma罕的膚腫瘤或錯構瘤Premature aging過早衰Rare urticaria罕的蕁麻疹Primary lymphedema原發性淋巴腫Subcutaneous tissue disease下組織疾病Unclassified genetic skin disorder未分類的遺傳性膚病Systemic disease with skin involvement有膚受累的系統性疾病Toxic dermatosis中毒性膚病Unclassified genetic skin disorder未分類的遺傳性膚病9表

27、1-3：本、韓國、中國臺灣錄內罕膚病種及其對應ICD10分類情況分類ICD10錄內疾病名稱對應ICD10代碼錄國家/地區Q00-Q99先天性畸形、變形和染體異常Q80 先天性鱗癬層狀鱗癬（體隱性遺傳型)Q80.2中國臺灣膠膜兒Q80.2中國臺灣斑鱗癬Q80.4中國臺灣Netherton癥候群Q80.3中國臺灣泡型先天性鱗癬樣紅癥（表鬆解性化過度癥）Q80.3中國臺灣先天性鱗癬Q80.0-4,8-9本Q81 皰性表松懈皰性表松解癥Q81.0-2,8-9本遺傳性表分解性皰癥Q81.0-2,8-9中國臺灣Q82 膚的其它先天性畸形素性乾癥Q82.1本素失調癥Q82.3中國臺灣外胚層增不良癥Q82.4

28、中國臺灣Meleda島病Q82.8中國臺灣Darier癥（囊化?。㏎82.8中國臺灣先天性化不全癥Q82.8中國臺灣膚過度化癥雅司病Q82.8中國臺灣弾性線維性仮性腫Q82.8本家族性良性慢性天皰瘡Q82.8本Q85 錯構瘤 NEC神経線維腫癥Q85.0本L00-L99 膚和下組織疾病L10 天皰瘡天皰瘡L10.0-5，L10.8-9本、韓國L12 類天皰瘡類天皰瘡（後天性表皰癥含。）L12.0-3，L12.8-9本、韓國L40 癬膿皰性乾癬（汎発型）L40.1本L51 多形紅斑癥候群L51.1本中毒性表壊死癥L51.2本L73 其它囊疾病化膿性汗腺炎L73.2韓國L74 汗腺疾病特発性後天性

29、全身性無汗癥L74.4本表松解癥、2.天皰瘡和類天皰瘡、3.先天性鱗?。弈z嬰）、4.泛發性膿皰型銀屑病、5.著性病。這討論的是以膚表現為主的罕膚病，還有更多是以系統表現為主，兼具特征性膚表現的罕病未能涵蓋在本次報告的討論范疇。1.遺傳性皰性表松解癥（Hereditary epidermolysis bullosa,EB）遺傳性皰性表松解癥（Hereditary epidermolysis bullosa）是種遺傳性的、疼痛的、毀容的先天性皰性膚疾病，在中國官發布的第批罕病錄中列第39號。遺傳性皰性表松解癥包含30多種表型或基因型不同的種類，主要包括單純型（EBS），交界型（JEB），營養不良

30、型（DEB）和德勒綜合征四種；其共同特點包括膚脆性增加和創傷后皰形成。遺傳性皰性表松解癥各種類型和亞型都較為罕，發病率約為0.4-5/100000。遺傳性皰性表松解癥主要發在嬰幼期，癥狀包括易起皰、搓破后易形成潰瘍，伴有持續性疼痛和愈合延遲，嚴重影響患者的活質量。該病的遺傳模式復雜多樣，包括常染體顯性遺傳、常染體隱性遺傳和X連鎖遺傳等。誘發因素可能包括摩擦、輕微外傷和熱度等。早期診斷和綜合治療對于患者的管理關重要，以減輕癥狀、促進愈合和提活質量。盡管前尚根治法，但通過綜合治療措施，可以幫助患者減輕痛苦和并發癥的發。針對遺傳性皰性表松解癥患者的癢痛藥如鹽酸替利嗪、普瑞巴林已納醫保報銷范圍。但是質

31、量好、舒適度的敷料如美康、優妥、保愈美等前還未納醫保，需要通過患者組織團購或者尋找途徑購買；由于需要期使且量較，患者負擔較重。2.天皰瘡、類天皰瘡（Pemphigus&Pemphigoid）天皰瘡（Pemphigus）是種身免疫性的罕膚疾病，收錄在我國第批罕病錄第58號。其病程持續較，疼痛且容易導致毀容，給患者帶來嚴重的身體和理負擔。據統計，天皰瘡的患病率為0.5-3.2/100000，中年和年較易受影響。該疾病主要由免疫系統攻擊膚和黏膜細胞間的結合蛋引起，導致膚和黏膜出現皰、皰和潰瘍等癥狀。我國傳統上將天瘡瘡分為四型:即尋常型、增殖型、落葉型和紅斑型。臨床表現因患者和病程不同異，但常的癥狀包

32、括腔潰瘍、膚皰和糜爛等。類天皰瘡（Pemphigoid）與天皰瘡接近，也是種身免疫性的罕膚疾病。類天皰瘡主要包括皰性類天皰瘡（Bullous pemphigoid）、黏膜類天皰瘡（Mucous membrane pemphigoid）等。類天皰瘡好發于年，年發病率約為0.6-1.3/100000，確切治病原因尚不清楚。類天皰瘡表現多樣，皰性類天皰瘡患者常于四肢、軀、腋下和腹股溝出現腫性紅斑，伴有明顯瘙癢、緊張性皰和糜爛，約20%的患者會出現腔皰、糜爛等黏膜受累癥狀。黏膜類性天皰瘡主要在眼和腔粘膜引起皰和糜爛，但也可能影響咽、喉、管、腔、外陰和肛周粘膜。糜爛后上化可能會留下疤痕。天皰瘡和類天皰瘡

33、的確切病因尚不明確，但遺傳和環境因素可能起到定作。早期的診斷和治療對于減輕癥狀、控制病情進展和提活質量關重要。盡管天皰瘡、類天皰瘡的治療仍具有挑戰性，但積極的管理策略可以改善患者的癥狀和預后。治療案通常包括免疫抑制劑、糖質激素和其他免疫調節藥物。天皰瘡、類天皰瘡患者常藥如醋酸潑尼松、甲潑尼在醫保名錄中且有適癥可以報銷；外激素軟膏糠酸莫松、松、免疫抑制劑治療如硫唑嘌呤、環孢素；CD20單抗（如利妥昔單抗）、抗IgE單抗（奧珠單抗）、度普利尤單抗等特效藥對于天皰瘡和類天皰瘡疾病有顯著治療效果，但在我國醫保錄中均沒有天皰瘡適應癥，需要費。靜脈注射免疫球蛋也常在天皰瘡、類天皰瘡的治療中使，前也需要患者

34、費負擔。3.先天性鱗?。–ongenital ichthyosis）先天性鱗?。–ongenital ichthyosis）是組不同程度鱗樣脫并伴有膚粗糙、燥的化障礙性膚病，根據遺傳式的不同，約可分為常染體顯性遺傳的鱗病、常染體隱性遺傳的10鱗病、X 連鎖顯性遺傳的鱗病、X 連鎖隱性遺傳的鱗病等。其中，棉膠嬰（Collodion baby）是種不同亞型先天性鱗病早期的共同表現，以后呈不同的臨床表現過程。該疾病影響新的質細胞發育，導致膚異常燥、厚實和有裂縫，形成類似棉膠樣的外觀。棉膠嬰患者的膚法提供正常的保護功能，容易受感染和分喪失。這種疾病通常在出時就能被觀察到，患的膚出現嚴重的質增，造成部和

35、身體的畸形。棉膠嬰的患病率常低，約為0.3-1/100000。前，該疾病的治療主要是通過保濕、軟化質、預防感染和維持鹽平衡來緩解癥狀。棉膠嬰的管理需要多學科的團隊協作，包括膚科醫、科醫和其他專業員，以提供綜合的護理和持。鱗病患者常藥包括替利嗪、富酸酮替芬、氯雷他定、維A酸、阿維a膠囊等服藥和常的維A酸乳膏、尿素維E乳膏、阿維A霜等外藥，這些藥物均在我國醫保錄中，但是由于先天性鱗病患者對此類藥物的使量較，存在處限量不的情況，導致患者需要費去藥店購買量藥物；常護理所需要的薇諾娜霜和硅霜也需要費購買。4.泛發性膿皰型銀屑?。℅eneralized pustular psoriasis,GPP）泛發性

36、膿皰型銀屑?。℅eneralized pustular psoriasis）是種傳染性的、疼痛的膚疾病，前尚治愈法，對患者的存質量有著極的負影響。該疾病常的罕，在中國的發病率在1.403/100000左右，患病率呈現“雙峰”分布，次出現的峰為03歲，第峰則為3039歲。泛發性膿皰型銀屑病收錄在我國第批罕病錄中。泛發型膿皰型銀屑病病因尚不明確；17發病機制較為復雜，誘發因素也較多，但般與藥物刺激、感染、應糖質激素或抑制劑過程中驟然停藥等均為促發因素。泛發性膿皰型銀屑病多急性起病，可在數周內泛發全身，會伴有熱、關節痛和腫脹癥狀。細胞增、沉加快，在原有銀屑病基本損害的基礎上，會出現密集分布的針頭粟粒

37、樣的菌性膿皰，表會覆蓋著不典型的銀屑病樣鱗屑。隨著病情的進展膿皰會迅速增多成為或成為環形紅斑，邊緣部位往往有較多的膿皰。前，泛發性膿皰型銀屑病患者常治療藥物包括司庫奇尤單抗注射液、卡泊三醇、注射英夫利單抗、烏司奴單抗注射液、阿達單抗、古塞奇尤單抗、本維莫德等，這些藥物在醫保名錄中，主要于銀屑病、脊柱炎和克羅恩病，尚泛發性膿皰型銀屑病的相關適應癥，需要患者費使；柏達魯單抗、替拉珠單抗等前尚不在我國醫保藥品名錄中。2022年9，美國FDA批準佩索利單抗于治療泛發性膿皰型銀屑病的發作；2023年513，佩索利單抗注射液在國內上市，但前尚未納醫保藥品清單。5.著性?。╔eroderma pigment

38、osum）著性?。╔eroderma pigmentosum）是種常罕的常染體隱性遺傳性膚疾病，發病率約為0.01-0.4/100000。該疾病導致患者對紫外線度敏感，有畏光現象；光暴露部位膚萎縮，有量的雀斑樣素加深斑；由于法有效修復DNA損傷，進增加膚癌和其他膚病的險。根據分型的不同，可有多系統累及，許多患者伴眼球、神經系統等病變。著性病患者的膚呈現燥、粗糙和易受傷的特點，同時在陽光暴露下會出現素沉著和素斑塊。這種疾病通常在嬰幼期或童時期開始顯現，且是終身性的。著性病患者發膚腫瘤的險是正常的 1 000 倍。前，著性病尚特效治療法，先要進嚴格的光防護，如避免陽光暴露、使防曬霜和穿著防護物等，

39、并推薦服鈣劑和維素D。若出現膚癌前病變或腫瘤,應予以冷凍、電燥術,刮除和外科切除。著性病患者的常藥包括異維A、維素D等服藥，及25%氧化鈦霜、咪喹莫特乳膏、鹽酸氨酮戊酸、T4N5酶等外藥。同時，患者可能需要定期接受膚鏡檢查和光動治療。中國泛發性膿皰型銀屑病的患病率和疾病負擔調查:項基于全國2012-2016 年城鎮醫療保險數據的測算1711 本研究討論的五類罕膚病對的治療付問題主要集中于3個：已上市特效藥但仍未進醫保（或商保）；超適應癥藥；醫耗材或診療項未醫保（或商保）?？梢哉f，臨床上常的藥品（或醫耗材、診療項）論是否納醫保，患者均需費。這種情況為患者及家庭帶來沉重的經濟負擔?；趯蹦w病問題

40、的關注，此項研究旨在通過量性數據和質性訪談，對罕膚病群體的存現狀和疾病負擔進較為完整的呈現，并對患者所臨的問題和需求進回應，通過實證數據和分析給出具有可性的建議。同時，也希望幫助更多相關認識到罕膚病正在從多影響患者的活，迫切需要多共同努以減輕罕膚病患者疾病負擔，提公眾和政策制定者對罕膚病的認知。表1-4.本研究關注的五類罕膚病藥及保障現狀病名疾病是否在中國罕病錄疾病在全球范圍內是否有特效藥特效藥是否在國內上市醫保是否覆蓋特效藥皰性表松解癥是否否否天皰瘡、類天皰瘡是、否是是否先天性鱗?。弈z嬰）否否否否泛發性膿皰型銀屑病是是是否著性病否否否否1213第二章我國罕見皮膚病社群現狀及主要經濟負擔第章

41、 我國罕膚病社群現狀及主要經濟負擔狀況、調研的 罕膚病和其他的罕病樣，付保障問題直是患者最關的問題。最近年，量已經在海外上市的罕病藥品通過快速審評審批通道被引進中國，提了我國罕膚病患者的藥可及性。上章中詳細討論了不同病種的罕膚病的治療案存在巨的差異，藥情況也千差萬別。為了更準確的呈現我國罕膚病患者的基本情況及疾病治療護理現狀，分析探討如何進步的提升患者的藥可負擔性，課題組針對前我國的5類罕膚病展開調研，以期通過具體的數據呈現罕膚病群體當前存在的挑戰及其對患者及患者家屬帶來的影響。、研究對象與法 研究采量性研究和質性研究相結合的法探討中國罕膚病治療護理現狀及臨的挑戰。量性部分為橫斷描述性研究，采

42、便利取樣法，選擇5類罕膚病患者及其主要照料者為研究對象。研究采問卷調查法收集以下信息：由問卷填寫者患者性別、年齡、化教育程度、居住活地、2022年家庭共同居住數及所有共同居住成員年收、患者基本醫療保險、商業醫療保險。如問卷填寫者為主要照料者，則填寫照料者的性別、年齡、化程度。在疾病有關的信息則通過分病種收集，包括：疾病主要臨床類型、并發癥、過去年中采取的治療式等。此外，針對泛發性膿皰型銀屑病，調研其它類型銀屑病合并史、過去年中疾病發作次數、住院次數等。由于付保障是本研究的重點內容，所以問卷收集過去年中患者因疾病診治所需要的總花費及其各種付來源的費情況。此外，分病種收集疾病各種治療式費。同時，研

43、究對治療護理疾病醫療出的主觀承受能、疾病嚴重程度、因疾病受到他歧視或排斥的程度、疾病我歧視程度、照料身負擔等5個主觀感受通過順序量尺(ordinal scale)進程度測量。賦分規則采1-10分制，1分程度最輕，10分程度最重。分值越代表主觀感受越嚴重。質性訪談部分針對有特效藥的兩個病種（天皰瘡、類天皰瘡，泛發性膿皰型銀屑?。┖蜎]有特效藥的個病種（著性?。┻M對深訪談，全了解疾病對患者帶來的的影響。三、結果與分析 1.研究對象的基本情況 本次調查共收集問卷531份，其中天皰瘡、類天皰瘡142份，皰性表松解癥295份，泛發性膿皰型銀屑病17份，鱗病53份，著性病24份。223份（42%）問卷由患者

44、本填寫，308份(58%)問卷由主要照料者填寫。531例患者中，性（53.9%）總體略多于男性；年齡整體中位數14歲，有55%的患者未成年；其中天皰瘡、類天皰瘡患者年齡最，顯著于其它四種疾病患者年齡，其次為泛發性膿皰型銀屑病患者；皰性表松解癥、鱗病、著性病患者年齡較，未成年占到患者群體半以上，其中皰性表松解癥患者年齡最，平均年齡僅有11歲，顯著于其它四種疾病患者年齡（圖2-1）。14 患者前整體教育平以初中及以下為主（67%），這與患者整體年齡較有關，以成年為主的天皰瘡、類天皰瘡、泛發性膿皰型銀屑病患者教育平分布較均勻（圖2-2）。整體上將近半的患者居住在城市，其中皰性表松解癥、泛發性膿皰型銀

45、屑病和鱗病者城市患者例相對低于天皰瘡、類天皰瘡和著性病患者（圖2-3）。15圖2-1 罕膚病患者平均年齡及未成年占0%23%45%68%90%012.52537.550總體天皰瘡、類天皰瘡皰性表松解癥 泛發性膿皰型銀屑病先天性鱗病著性病平均年齡未成年占63%62%29%81%1%55%17172611452263%62%29%81%1%55%圖2-2 罕膚病患者教育平分布總體(N=531)天皰瘡、類天皰瘡(N=142)皰性表松解癥(N=295)泛發性膿皰型銀屑病(N=17)先天性鱗病(N=53)著性病(N=24)0%25%50%75%100%17%9%35%3%27%12%8%17%12%4%

46、21%10%4%9%24%4%25%11%71%64%29%89%27%67%初中及以下中/中專/技校專/職學本科及以上 所有受訪的罕膚病患者2022年家庭總收中位數為60000元，均年收中位數為18333元，皰性表松解癥家庭均年收顯著低于天皰瘡、類天皰瘡，統計學臨界性低于泛發性膿皰型銀屑病和鱗病患者（0.05p0.1），著性病統計學臨界性低于天皰瘡、類天皰瘡（0.05p0.1）（圖2-4）。城市患者家庭均年收（44598元）顯著于郊縣/農村居（16674元）。16圖2-3 罕膚病患者居住地分布總體(n=531)天皰瘡、類天皰瘡(n=142)皰性表松解癥(n=295)泛發性膿皰型銀屑病(n=1

47、7)先天性鱗病(n=53)著性病(n=24)0%25%50%75%100%42%55%59%57%46%53%58%45%41%43%54%47%城市郊縣/農村圖2-4 2022年罕膚病患者家庭總收（按病種分）040000800001200001600002022年家庭總收（元）2023年家庭均收（元）1854971083333191006424124013106224458957683971015359829680111708總體天皰瘡、類天皰瘡皰性表松解癥泛發性膿皰型銀屑病先天性鱗病著性病整體來看，絕多數罕膚病患者都有基本醫療保險（92.8%），但僅有少數患者有商業醫療保險（10.7%）；

48、不同疾病間差異不，僅皰性表松解癥患者基本醫療保險及商業保險覆蓋率均顯著較低（圖2-5）。2.各病種群體的樣本特征 2.1天皰瘡、類天皰瘡 本次調研所覆蓋的天皰瘡、類天皰瘡患者以尋常型天皰瘡為主（98例，69%），20例（14%）皰性類天皰瘡，13（9%）落葉型天皰瘡，7（5%）黏膜類天皰瘡，3（2%）副腫瘤性天皰瘡，1（1%）IgA型天皰瘡，11（8%）其它類型，3（2%）不清楚/未確診臨床類型（圖2-6）。17圖2-5罕膚病患者保險覆蓋情況 0%25%50%75%100%基本醫療保險商業醫療保險13%100%11%96%12%100%7%90%18%94%11%93%總體天皰瘡、類天皰瘡皰性

49、表松解癥泛發性膿皰型銀屑病先天性鱗病著性病圖2-6 天皰瘡、類天皰瘡患者疾病分型情況尋常型天皰瘡皰性類天皰瘡落葉型天皰瘡黏膜類天皰瘡副腫瘤性天皰瘡IgA型天皰瘡其它類型不清楚/未確診臨床類型02550751003111371320982.2皰性表松解癥 本次調研所覆蓋的皰性表松解癥患者以營養不良型皰性表松解癥為主（186例，63.1%），44例（14.9%）單純型皰性表松解癥，22（7.5%）交界型皰性表松解癥，2（0.7%）Kindler皰性表松解癥，52（17.6%）不清楚/為確診臨床類型（圖2-7）。圖2-7 皰性表松解癥患者疾病分型情況 對皰性表松解癥的患者，并發癥的狀況常普遍。通過調

50、研數據可知，常的并發癥有營養不良（189，64%），膚感染（182，62%），膚癌（7，2%），齲（153，52%），脫發（72，24%），指甲/趾甲脫落和畸形（261，89%），道狹窄（121，41%），便秘（185，63%），貧（130，44%），腎炎（20，7%），視受損（88，30%），管炎/肺炎（29，10%），指粘連（103，34.9%），其它（37，13%）（圖2-8）。這些并發癥同樣嚴重影響患者的存質量。圖2-8 皰性表松解癥患者并發癥發情況 18營養不良型皰性表松解癥（DEB）單純型皰性表松解癥（EBS）交界型皰性表松解癥（JEB）Kindler皰性表松解癥（KEB）不清楚/

51、為確診臨床類型0501001502005222244186指甲/趾甲脫落和畸形營養不良便秘膚感染齲貧道狹窄指粘連視受損脫發管炎/肺炎腎炎膚癌其他0%23%45%68%90%13%2%7%10%24%30%35%41%44%52%62%63%64%89%2.3泛發性膿皰型銀屑病 本次調研所覆蓋的泛發性膿皰型銀屑病患者以急性泛發性膿皰型銀屑病為主（13例，77%），3例（18%）亞急性泛發性膿皰型銀屑病/泛發性環形膿皰型銀屑病，有2例（12%）不清楚（圖2-9）。有7例（54%）確認合并其他類型銀屑病，有6例患者未合并其他類型的銀屑病，4例患者不知道是否有合并。圖2-9 泛發性膿皰型銀屑病患者疾病

52、分型情況 圖2-10 泛發性膿皰型銀屑病患者2022年因疾病發作住院情況 住院次數 頻繁發作對泛發性膿皰型銀屑病患者來說是極的挑戰。2022年泛發性膿皰型銀屑病患者平均因疾病發作導致住院0.7次，其中11例（65%）去年未因GPP發作導致住院，3例（18%）住院1次，2例（12%）住院2次，1例（6%）住院5次（圖2-10）。19住院次數0次1次2次3次及以上0%17.5%35%52.5%70%6%12%18%65%急性泛發性膿皰型銀屑病亞急性泛發性膿皰型銀屑病/泛發性環形膿皰型銀屑病不知道047111423132.4先天性鱗病 本次調研所覆蓋的先天性鱗病患者中，有36例（68%）為綜合征型（

53、臨床表現僅限于膚），7例（13%）為綜合征型（疾病可累及膚和其他器官/系統），14例（26%）不知道疾病類型（圖2-11）。圖2-11 先天性鱗病患者疾病分型情況 2.5著性病 本次調研所覆蓋的著性病患者中，所有患者均有膚光照過敏、雀斑樣疹膚癥狀等（24，100%），8例（33%）有惡性癌癥，6例（25%）有智能衰退、共濟失調、語障礙等神經系統病變癥狀，4例（17%）有其它臨床表現（圖2-12）。圖2-12 著性病患者疾病特征 20綜合征型（臨床表現僅限于膚）綜合征型（疾病可累及膚和其他器官/系統）不知道01020304014736膚光照過敏、雀斑樣疹膚癥狀等惡性癌癥（膚癌或其它臟器癌癥）智能

54、衰退、共濟失調、語障礙等神經系統病變癥狀其他0815233046824 3.罕膚病患者的客觀醫療負擔情況 3.1 罕膚病患者的直接醫療出整體情況 整體來看，本次調研所覆蓋的罕膚病患者年平均直接醫療出為33561元；其中患者費為醫療總費的主要來源，平均費直接醫療出達28476元，費例達86%；其他各種費付途徑對醫療總費的分擔度常有限（圖2-13）。有57%的受訪者在2022年有醫療出（平均直接醫療費出為27479元），但未能享受到醫保報銷。圖2-13 罕膚病群體醫療費出類別 所有受訪者2022年直接醫療出占收的例為35%，其中有18.6%的受訪者2022年直接醫療出于家庭年度總收，有42.6%的

55、受訪者在2022年直接醫療出于家庭年度總收的40%，發災難性醫療出（圖2-14）。圖2-14 受訪者2022年直接醫療出占家庭總收例分布 通過進步分析患者居住地，發現直接醫療總費以及各項付來源費在城市居與郊縣/農村居之間沒有統計學顯著差異（表2-1），考慮到城市患者家庭均年收（44598元）顯著于郊縣/農村居（16674元）；郊縣/農村居疾病負擔更重。21于40%40%100%于100%0%15%30%45%60%19%24%57%費（元）醫保報銷（元）商業醫保（元）公益慈善（元）其他來源（元）0750015000225003000010691091571478928476表2-1：罕膚膚病平

56、均醫療總費及其主要付途徑平均付額 直接醫療費仍然是患者經濟負擔的主要來源。不同病種之間的直接醫療費存在顯著的差異，主要表現在：（1）有治療藥物的罕膚病患者醫療總費整體較。如天皰瘡、類天皰瘡患者總費顯著于皰性表松解癥、鱗病和著性??；相應地，天皰瘡、類天皰瘡患者費費也顯著于其它四種疾病費費。（2）整體醫保報銷額較低。但可能是由于天皰瘡、類天皰瘡總費，其醫保報銷額顯著于皰性表松解癥、鱗病和著性??；鱗病醫保報銷額顯著低于其它四種疾病。（3）公益慈善資源對罕膚病提供經濟持。如皰性表松解癥能獲得更多的慈善資助，且顯著于其它疾病。表2-2：5類罕膚病患者平均醫療總費及其主要付途徑平均付額 3.2各病種詳細治

57、療式及費 3.2.1天皰瘡、類天皰瘡患者詳細治療費 藥物全身治療是最常的治療式（126，89%），53例（37%）采取了藥物副作相關治療，27（19%）持性治療，2例（1%）惡性腫瘤治療，16（11%）其它治療，由4例（3%）未采取任何治療式（圖2-15）。通過對各種治療選擇分維度治療花費統計發現，對天皰瘡、類天皰瘡患者，若疾病進展或并發惡性腫瘤，則治療花費會顯著增。分類花費來看，藥物全身治療是最為普遍的治療式（89%），考慮到其較的總花費和費額，給患者帶來的治療負擔較（表2-3）。此外，由于糖質激素常作為天皰瘡、類天皰瘡患者的治療選藥物，由此帶來的副作也較為顯著，患者需要花費量資和精于應對疾

58、病治療藥物所帶來的副作?？傮w(N=531)城市居(N=247)郊縣/農村居(N=284)直接醫療總花費（元）335613373433411費（元）284762884128159醫保報銷（元）478944625076公益慈善（元）109110591120商業醫療（元）571688469其他來源（元）10694761588天皰瘡、類天皰瘡(N=142)皰性表松解癥(N=295)泛發性膿皰型銀屑病(N=17)鱗病(N=53)著性病(N=24)直接醫療總花費（元）4541331946261581671325742費（元）3801227380164631530523783醫保報銷（元）618349201

59、0319721917公益慈善（元）85189458844商業醫療（元）1827701253242其他來源（元）15399696889610.0422圖2-15 天皰瘡、類天皰瘡患者治療式 表2-3 天皰瘡、類天皰瘡患者治療總費及其各種治療式平均花費（N=142）3.2.2皰性表松解癥患者詳細治療費 對于皰性表松解癥患者來說，膚傷的常護理是最常的治療式（268，91%），181（61%）針對膚傷疼痛、瘙癢等對癥治療，175例（59%）針對膚傷進了抗感染治療，36例（12%）其它針對并發癥治療，22例（8%）未采取任何治療式（圖2-16）。皰性表松解癥患者的膚的常護理中，敷料和消毒劑等醫療耗材的花

60、費是最主要的出對象。受傷創的和疾病的嚴重程度，患者護理所需的花費也存在差異。盡管如此，在調查的295名皰患者當中，膚傷常護理年平均花費20770元，平均費19903元（表2-4），有超過90%的膚傷護理費不能夠得到醫保報銷，給患者及家庭帶來了較的經濟負擔。治療花費平均總花費平均費所有直接醫療費4541338012藥物全身治療2471919370持性治療1857015033惡性腫瘤治療8000059500藥物副作相關治療1325611382其他治療252192081323藥物全身治療藥物副作相關治療持性治療惡性腫瘤治療其他治療未采取任何治療0357010514041622753126圖2-16

61、皰性表松解癥患者治療式 表2-4：皰性表松解癥患者治療總費及其各種治療式平均花費（N=295）3.2.3泛發性膿皰型銀屑病患者詳細治療費 所有泛發性膿皰型銀屑病患者均采取了各種形式的治療式。全身性藥物治療是最常的治療式（12，71%），平均總花費13289元/年，費花費8600元/年（圖2-17，表2-5）。由于現有的治療案沒有針對泛發型膿皰型銀屑病的專藥物，盡管患者在全身性藥物治療上出萬余元，但仍未能完全控制疾病發作。圖2-17 泛發性膿皰型銀屑病患者治療式 平均總花費平均費所有直接醫療費3194627380膚傷的常護理2077019903膚傷的抗感染治療123408387膚傷疼痛、瘙癢等對

62、癥治療89965698其他針對并發癥的治療2166163024膚傷的常護理膚傷疼痛、瘙癢等對癥治療膚傷的抗感染治療其他針對并發癥的治療未采取任何式進疾病治療0751502253002236175181268全身性藥物治療膚外藥物治療其他治療光照療法GPP引發相關疾病治療未治療0369120025712表2-5 泛發性膿皰型銀屑病患者治療總費及其各種治療式平均花費（N=17）3.2.4先天性鱗病患者詳細治療費 對于先天性鱗病患者來說，藥物治療是最常的治療式（36，68%），平均總花費11566元/年，其中絕多數未費花費（11481元/年）（圖2-18，表2-6）。有13名患者表示2022年未進任

63、何形式的治療。圖2-18 先天性鱗病患者患者治療式 表2-6 先天性鱗病治療總費及其各種治療式平均花費(N=53)平均總花費平均費所有直接醫療費2615816463全身性藥物治療132898600膚外藥物治療917917光照療法200200GPP引發相關疾病治療00其他治療99413235平均總花費平均費所有直接醫療費1671315305藥物治療1156611481康復治療/訓練471471其他治療2689267225藥物治療康復治療/訓練其他治療未治療01020304013113363.2.5著性病患者詳細治療費 對于著性病患者來說，多數患者去年采取了組合治療式治療疾?。?3.3%），但仍有

64、4名患者未進任何治療；54.2%的患者去年采取了藥物治療，33.3%患者采取了術治療，33.3%采取了其他治療，29.2%采取了酶學治療（圖2-19），具體花費詳表2-7。圖2-19 著性病患者治療式 表2-7 著性病患者治療總費及其各種治療式平均花費(N=24)3.3罕膚病患者的間接醫療出整體情況 除上述問卷調研中顯示的直接醫療花費帶來的經濟負擔外，質性訪談結果也顯示，罕膚病患者在診治疾病的過程中產了量的直接醫療出和間接出。3.3.1 直接醫療負擔 受限于罕膚病診療資源的限制，患者及其家屬在疾病診斷治療的過程中產了量的路費、宿費等。平均總花費平均費所有直接醫療費2574223783藥物治療1

65、09088908術治療101469604光動治療250250酶學治療45384538康復治療18751875其他3292312526藥物治療術治療酶學治療康復治療光動治療其他未治療047111448267813受訪者3（天皰瘡、類天皰瘡）：“（來回上海票住宿）花了四五萬吧，（包括）在上海等住院（的住宿費）呀，往返去上海20次有了吧?！笔茉L者9（著性?。骸拔覅⒓优R床實驗，開始在北京參加的，我來回（北京與河南之間）兩周去次，然后去了兩年。光路費吃住這些亂七糟的，概也就按萬算吧！”受訪者8（著性?。?“因為孩這個病，我們可能每周要去童醫院或者園所和協和，要去兩趟吧，周去兩趟。然后那個時候沒有，你就

66、不停的得打的，這個花費其實是較的。從家到醫院單程就得100（元），所以往返就得200（元），周光打的就得400（元）。且（因為出租上貼的）那些防曬膜是不夠好的，孩還是會受到紫外線的影響就必須得買的；然后因為搖不到（北京的機動號牌），會租家的牌，年1萬吧?！?.3.2 間接負擔 除此外，因為疾病嚴重發作、治療不及時或控制不好，導致患者健康狀況佳，影響患者的個正常發展，疾病的重癥發作，使得患者不得不放棄重的重要考試（考研、考公等）；甚部分或完全喪失勞動能，法作，收進步減少，進步加劇經濟負擔，形成惡性循環。受訪者3（天皰瘡、類天皰瘡）：“那兩年是真的影響作了，在家呆了兩年。沒有，就是真的是沒法作，因

67、為是肥胖，是眼睛也不好，哪也不好，哪也不得勁，容易頭暈?！笔茉L者1（泛發性膿皰型銀屑?。骸叭ツ瓯緛硐肟佳械?，最后（因為）?。ㄐ鹿谝lGPP發作）沒考，耽誤了，今年考公（務員）也沒考?！笔茉L者4（天皰瘡、類天皰瘡）:“從17年（疾?。┘又鼐蜎]有作、沒有上班；現在有時候連（照顧）都不能啊現在左眼的話看不啊，右眼還好點。左眼都睜不開（現在家庭的主要收來源）就是爸媽在浙江那邊打，算得上也是做苦啊，我爸也65歲啊，本來到了退休的年齡了都，那都不要他，他都還在堅持在做有時候（疾病發作）嚴重的時候，能照顧就好。能帶兩個孩就帶下兩個孩，有時候。早上送的去上幼園，下午去接下，還有買點菜做下飯還可以?！睂τ诤蹦w

68、病患的照料者來說，帶著患求醫診治需要頻繁請假，不僅影響常作，甚有的照料者為了能夠更好照顧患，改變的求職向，導致收顯著降低，甚影響未來職業發展。受訪者8（著性?。骸皩ξ覑蹃碚f，他可能就要頻繁的和單位請假。然后也是運還好，就他們領導較理解我們家的狀況，所以他請假的時候般也都批了，也沒有給他額外的壓，但他因為在這個上花了量的時間，導致他的作沒有按時完成，對他事業肯定是有挺影響的。然后對我的影響可能要更重些，因為孩確診，我們意識到孩這個病很嚴重的時候，那個時候我正好博后出站，要考慮這個作的事，之前想的是我會繼續在校做較有挑戰性的作然后當我意識到孩病了之后，這個選項我就放棄了，然后跟之前談好的導師單位

69、都都說了我的情況，找了個較穩妥的，就是待遇沒那么好，但是是體制內的，我不承受那么壓的科研單位。就是孩的確診這個事，對我們家來說像晴天霹靂樣，就把整個家庭的向，包括我個事業上的向完全改變了?！?74.罕膚病患者的主觀疾病負擔情況 除了實際的醫療出，對罕膚病患者，主觀的感受也同樣重要。為此，課題組采順序量尺(ordinal scale)的法對患者的主觀感受進程度測量。在“請您評價當前治療護理所患罕膚病醫療出的承受能”問題中，五種罕膚病的受訪者均認為其承受的醫療經濟負擔較重，平均得分為7.2分（圖2-20）。圖2-20 各罕膚病受訪者評醫療出承受能 在“您認為患者/所患罕膚病的嚴重程度”問題中，五種

70、罕膚病的受訪者均認為所患疾病均很嚴重，平均得分為7.4分；其中，泛發性膿皰型銀屑病、鱗病、著性病患者評分數顯著于天皰瘡、類天皰瘡、皰性表松解癥患者（圖2-21），疾病造成的精神負擔更重。圖2-21 各罕膚病受訪者評疾病嚴重程度 28總體(N=531)天皰瘡、類天皰瘡(N=142)皰性表松解癥(N=295)泛發性膿皰型銀屑病(N=17)先天性鱗病(N=53)著性病(N=24)02.557.5107.66.96.77.27.37.2總體(N=531)天皰瘡、類天皰瘡(N=142)皰性表松解癥(N=295)泛發性膿皰型銀屑病(N=17)先天性鱗病(N=53)著性病(N=24)02.254.56.75

71、98.38.38.97.37.17.4受膚疾病通常的外顯因素影響，患者常在意外界看待的眼光。在“您是否因為患有膚病受到別的歧視或排斥？”問題中，著性病、先天性鱗病、皰性表松解癥患者因疾病的膚表現更加明顯，評受到歧視的程度顯著更；天皰瘡、類天皰瘡、泛發型膿皰型銀屑病患者我評價受到外界歧視的程度更低。與外界的歧視相，罕膚病患者的我病恥感更。在“您是否因為患有膚病感到難堪？”問題中，所有病種的患者評因疾病導致的我羞恥感分數都顯著于受到外界歧視的分數（圖2-22、圖2-23）?？?，罕膚病給患者帶來了相當沉重的理負擔。與患者相反的是，照料者的病恥感得分顯著低于受到外界歧視的分數：在“您是否因為照料患有膚

72、病的患者感到難堪？”問題中，照料者整體評分數只有2.6分，“您是否因為照料患有膚病的患者受到別的歧視或排斥？”問題中照料者評受到歧視的分數有4.5分。圖2-22 各罕膚病受訪者評因疾病被他歧視感受 圖2-23 各罕膚病受訪者評因疾病導致的我羞恥感 29總體(N=531)天皰瘡、類天皰瘡(N=142)皰性表松解癥(N=295)泛發性膿皰型銀屑病(N=17)先天性鱗病(N=53)著性病(N=24)02.557.5106.875.634.254.433.724.57.787.175.466.474.035.24患者照料者總體(N=531)天皰瘡、類天皰瘡(N=142)皰性表松解癥(N=295)泛發性

73、膿皰型銀屑病(N=17)先天性鱗病(N=53)著性病(N=24)02.557.5103.33.52.52.51.92.69.18.47.47.25.56.5患者照料者對罕膚病的照料者，盡管他歧視/我羞恥得分均較患者更低；但更主要的身負擔來于照料患者本身。在“請評價照料患者給您帶來的身負擔”中，照料者整體評分數超過8分，其中，著性病患者的照料者評身負擔最，接近9分（圖2-24）。圖2-24 各罕膚病照料者評身負擔 罕膚病患者主觀負擔在地域上有顯著差別。郊縣/農村患者在主觀經濟負擔、疾病嚴重程度、各維度歧視等層得分均顯著于城市患者；考慮到郊縣/農村患者收更低，客觀經濟負擔更重，圖2-25 不同地域

74、罕膚病受訪者主觀疾病負擔 30總體(N=531)天皰瘡、類天皰瘡(N=142)皰性表松解癥(N=295)泛發性膿皰型銀屑病(N=17)先天性鱗病(N=53)著性病(N=24)02.254.56.7598.98.48.58.67.58.5因疾病被他歧視感（患者）因疾病被他歧視感（照料者）疾病我羞恥感（患者）疾病我羞恥感（照料者）醫療出承受能所患罕膚病嚴重程度照料者身體負擔0.02.34.56.89.08.547.767.642.516.894.965.828.437.066.722.66.073.934.63城市（N=247)郊縣/農村(N=284)四、結 通過以上分析可知，相較于群體的收，罕膚

75、病群體疾病治療經濟壓、負擔重。量性問卷調研結果顯示5類罕膚病患者群體平均年直接醫療費在30000元以上，超出這個群體年均家庭收29680元，產災難性醫療出。其中費出是醫療花費的最主要來源，患者費占直接醫療總花費例平均為86%，有半以上的占達100%，患者及其家庭表示醫療出壓，醫療出總體承受能平均7.21分。不同患者群體，收不同（城市居于郊縣/農村居），但治療疾病的花費差別不，導致郊縣/農村患者群體經濟負擔更加沉重?？梢哉f，罕膚病患者的治療負擔和疾病程度是“體兩”。疾病程度會加劇或減輕患者的經濟負擔，旦患者的疾病情況嚴重則導致護理成本增加或喪失作能，直接負擔和間接負擔均會加重。這種局的出現，極易

76、造成患者治療的惡性循環，甚直接中治療。所以，解決患者治療的經濟負擔，則需要從具體的結構展開討論，從制度層提升患者抵御疾病險的能。3132第三章構建罕見皮膚病多層次保障需求多樣性的視角第三章 構建罕膚病多層次保障需求多樣性的視、我國多層次醫療保障體系的構建 提到多層次醫療保障體系，通常包括三個：基本醫療保障，醫療救助，以及作為補充的其他醫療保障形式，如病補充醫療保險、商業健康保險、向特定群的社會保障（如育保險、期護理險等）、慈善捐款、醫療互助等?；踞t療保障般由國家財政出，保障基本、必需的醫療費。在部分實現全“免費醫療的國家”，基本醫保還需要承擔許多重特疾病的昂治療費，因此承擔了巨的財政壓。所以

77、，包括福利國家在內，世界各國都在努構建多層次醫療保障體系，以應對相關疾病帶來的巨經濟負擔?？v觀我國的多層次醫療保障體系的發展過程，多層次保障體系的組成要素、各要素之間的保障邊界和功能在逐步的清晰和和完善。1.構建罕病多層次醫療保障體系的探索及路徑 2016年10，“健康中國2030”規劃綱要提出要“完善罕病藥保障政策”。2020年初，中共中央、國務院頒布的關于深化醫療保障制度改的意也明確提出要“探索罕病藥保障機制”。多年以來為推動罕病患者藥可及，國家持續探索罕病藥品保障制度與政策，從加快新藥審評審批、進藥品提供稅收優惠、調整基本醫保錄內罕病藥品等回應罕病患者的診療、藥與保障需求（表3-1）。在

78、社會持續關注以及各努下，我國罕病藥品的可及性不斷提升。近五年我國罕病藥物上市數量呈明顯上升趨勢，基于第批罕病錄，199種藥物在全球上市，涉及87種罕病，其中103種藥物在中國上市，涉及47種罕病。經過近年來的錄調整，已經有73種藥18品納醫保，患者的藥環境不斷改善。然，不能忽視的問題是，仍有部分年治療費較的罕病創新藥仍未納醫保，患者需費藥，經濟負擔沉重。據病痛挑戰基會統計，以第批罕病錄為依據，有24種罕病的30種藥物仍未納醫保，其中包括依庫珠單抗、司妥昔單抗、苯丁酸鈉、沙丙蝶呤、布羅索尤單抗等13種值藥品，這些藥品通常年治療費達萬甚上百萬，在缺少保障的情況下，患者負擔。因此，僅僅靠基本醫保的“

79、兜底”保障功能還難以完全解決罕病患者藥難的問題，仍需多層次醫療保障體系各主體共同發，才能提升患者的藥可及。2.各參與主體參與多層次保障的功能、及可性 1977年，WHO基本藥物政策項（Essential drugs and medicines policy）開始引基本藥品的概念，并提及藥品可及性問題。WHO提出，藥品可及性（Drug access）代表有可承擔價格的藥品，能安全地、切實地獲得適當、質最以及化上可接受的藥品，并便地獲得合理使藥品相關信息的機會?；舅幬锸菨M優先衛保健需求的藥物。他們的選擇充分考慮了公共衛相關性、有效性和安全性證據以及較成本效益?；舅幬镏荚谠谡＿\轉的衛系統范圍內

80、始終以充的數量、適當的劑型、有保證的質量和充分的信息以及個和社區能夠承受的價格提供。19 病痛挑戰基會&沙利，2023中國罕病業趨勢觀察報告，2023年218 KAR S S,PRADHAN H S,MOHANTA G P.Concept of essential medicines and rational use in public health J.Indian J 19Community Med,2010,35(1):10-3.33WHO在2001年提出影響藥品可及性的兩個決定性因素可獲得性和可利性?？色@得性的含義指的是“是否有令滿意的產品被開發，是藥品從到有的過程，包括藥品的基礎研究

81、階段和藥品被發現、研制并上市的過程?！彼幤返目杉靶园怂膶雍x，有可選擇的恰當藥品（可靠質量、合理選擇、恰當使），供給系統的效果與效率（有效的供給途徑和供應能），經濟因素（籌措途徑、成本、定價政策、銷售效果）和患者的知識與健康信息的獲取為。2000年，WHO的份報告20WHO Medicines Strategy:Framework for Action in Essential Drugs and Medicines Policy20002003提出促進藥品可及性的4個因素：藥品的合理選擇與使（Rational selection and use）、可承受的藥品價格（Affordable

82、prices）、持續的資持（Sustainable financing）、可靠的藥品供應體系（Reliable supply systems）。21 表3-1：罕病藥品相關政策 資料來源：根據政府相關站公開件整理 發布時間政策法規名稱罕病藥品相關內容2017-05國家品藥品監管總局總局關于征求關于勵藥品醫療器械創新加快新藥醫療器械上市審評審批的相關政策（征求意稿）意的公告持罕病治療藥物和醫療器械研發。建罕病患者注冊登記制度；加快罕病藥醫療器械審評審批；對于國外已批準上市的罕病治療藥物和醫療器械，可有條件批準上市。2018-05國家藥品監督管理局、國家衛健康委員會國家藥品監督管理局國家衛健康委員

83、會關于優化藥品注冊審評審批有關事宜的公告(2018年第23號)對罕病藥品納優先審評各環節,優先配置資源,加快審評審批。2019-02財政部等四部關于罕病藥品增值稅政策的通知對進罕病藥品給予減稅政策,對納第批降稅清單的 21 個罕病藥品進環節減按 3%征收進環節增值稅。2020-01市場監管總局藥品注冊管理辦法將罕病的創新藥和改良型新藥納優先審評審批程序，給與罕病藥70天審評時限的政策持。2020-02中共中央國務院關于深化醫療保障制度改的意探索罕病藥保障機制。2021-12國家藥品監督管理局等9部關于印發“四五”醫藥業發展規劃的通知增強批臨床急需的童藥、罕病藥的保障能；重點發展針對腫瘤等重臨床

84、需求，以及罕病治療需求，具有新靶點、新機制的化學新藥；落實研發費加計扣除和抗癌藥品、罕病藥品增值稅 簡易征收等扶持政策。2022-05國務院辦公廳國務院辦公廳關于印發“四五”國健康規劃的通知深化藥品醫療器械審評審批制度改，對符合要求的創新藥、臨床急需的短缺藥品和醫療器械、罕病治療藥品等，加快審評審批。2022-11財政部等4部關于發布第三批適增值稅政策的抗癌藥品和罕病藥品清單的公告勵制藥產業發展，降低患者藥成本，公告第三批適增值稅政策的抗癌藥品和罕病藥品清單。2023-01國家醫保局、資源社會保障部關于印發國家基本醫療保險、傷保險和育保險藥品錄（2022年）的通知勵各地積極探索通過“雙通道”渠

85、道提升罕病藥供應保障平的有效模式；新增7種罕病藥進醫保錄。WIDDUS R.Public-private partnerships for health:their main targets,their diversity,and their future directions J.Bulletin 20of the world health organization,2001,79:713-20.WHO,WHO medicines strategy:framework for action in essential drugs and medicines policy 2000-2003 R

86、:World 21Health Organization,2000.34通過對于藥品可及性的考察發現，“經濟因素”是決定藥品可及的重要條件之。經濟因素主要表現在，需要通過藥品企業給出個合理且承受的藥品價格；另也要求醫保付能夠充分考慮罕病創新藥的臨床價值，提供適當的付待遇平。即雙的共同作實現患者藥治療的“可負擔性”。前提到，多層次保障是解決罕病問題最重要的途徑，在醫保付以外，商業保險，公益慈善量也成為解決罕病藥品可負擔性的重要量。表3-2 我國罕病多層次保障參與主體及特點 2.1 政府主導的罕病保障制度建設 我國醫療保障體系的第層次是由政府主導的基本醫療保障制度，它由基本醫療保險、病保險和醫療救

87、助構成。根據國家醫療保障局2021年發布的2020年醫療保障事業發展統計快報數據顯示，截2020年底，全徑基本醫療保險參保數達136100萬，其中參加職基本醫療保險數34423萬，參加城鄉居基本醫療保險數101677萬；我國已建成世界上規模最的基本醫療保障。由于我國的基數較、經濟發展平地區間不夠均衡、醫?；傤~不夠充，我國的基本醫療保險在未來很段時間內的主要作依然是“?；尽?、“促公平”；群眾的基本醫療需求可以基本得到滿，般疾病的經濟負擔也可以由基本醫保分擔付。2020年關于深化醫療保障制度改的意指出探索罕病藥保障機制作為未來的改發展標之。2019年以來，我國的國家基本醫療保險、傷保險和育保險

88、藥品錄實動態調整機制。2020年7基本醫療保險藥管理暫辦法再次確定了錄調整的規則。2019年起，隨著每年的醫保錄調整，有29種罕病藥品通過談判納基本醫保，極的提升了患者的藥可及。然，國家基本醫療保險在對部分昂的藥費、治療費的付能分有限，難以實現此類疾病的醫療經濟保障，部分年治療費昂的罕病藥品也仍未能納醫保。為了避免群眾發家庭災難性醫療出，減輕群眾的病負擔，國家在基本醫療保險之外設計了病保險制度。作為基本醫療保險的制度延伸，病保險對群眾發的額醫療費給予進步保障，在基本醫療保險補償后需個負擔的醫療費超出限額的情況下進次報銷。罕病具有發病數少、部分治療藥品價格昂貴、疾病經濟負擔嚴重的特點；盡管部分省

89、市已經將罕病特殊療效藥品納病醫保錄，但由于藥品費過于昂貴，患者的經濟負擔依然很。層次制度主體特點第層次：基本醫療保障制度基本醫療保險政府“?；尽?、“促公平”病保險“次報銷”醫療救助“托底”第層次：商業醫療保險補充醫療保險企業雇主為雇員購買商業健康保險個購買第三層次：社會補充量公益慈善量社會”公益性”醫療互助個“互助性”35醫療救助作為我國多層次醫療保障體系的托底保障形式，是由政府主導，主要針對經濟困難員進資助的制度設計。2020年，全國醫療救助基出546.84億元，中央財政投醫療救助補助資260億元，另外安排40億元補助資專于提“三區三州”等深度貧困地區農村貧困醫療保障平，安排15億元特殊轉

90、移付醫療救助補助資。但受制于財政收和基數，現的醫療救助制22度存在保障平較低、覆蓋較窄、特殊類型疾病和重特疾病保障不等問題：未能真正實現托底功能。醫療救助主要針對特殊的貧困家庭（如低保家庭）進年萬元的補助，難以覆蓋到的罕23病群體；尤其是對于部分花費昂的罕病藥品，醫療救助的額異于杯薪。盡管我國已經建起了初代的多層次醫療保障體系，但相由國家主導，形式、規則都已較為穩定的第層次基本醫療保障制度，由企業和社會主導的第、第三層次保障制度發展仍相對薄弱。2.2 商業健康保險的有益補充 近年，在國家的推動下，由企業主導的補充醫療保險、商業健康保險有了較明顯的進步。2015年，深圳發布了深圳市重特疾病補充醫

91、療保險試辦法，從此重疾補充保險開始在深圳建試。重疾補充保險是在深圳原有基本醫保和地補充醫療保險基礎上的進步延伸和補充完善，是平安養保險公司在政府指導下設計推出的款針對特定城市定制的醫療保險，也是現如今“靡各市”的普惠險產品的雛形。2020年以后，在中央政府的指導下，各地政府也積極響應，發布了勵地城市定制型商業健康險（普惠險或惠保）的相關政策，各地逐漸將醫保錄外的罕病藥品保障通過普惠險的保險責任來進實踐。傳統的商業健康保險以營利為的，需要滿“數法則”，有夠多的健康群參保才能保證其持續運營。如果將罕病患者納保險責任，則會對保險產品帶來極的賠付壓。所以，傳統的健康保險都將罕病患者排除在外，拒絕其參保

92、、理賠，并不能起到緩解罕病患者經濟負擔的效果。普惠險的出現，從定程度上實現了商業健康險參與罕病保障的可能性。根據病痛挑戰基會和南開學衛經濟與醫療保障研究中的研究，地普惠險對罕病的保障責任，主要通過醫保錄內、錄外、特藥保障、罕病專項保障等模式給予患者藥不同程度的報銷。是對已經納醫保錄內藥品的個付治療費部分進保障；是將部分罕病藥品納24特藥清單進保障，但是部分普惠險產品存在既往病史限制；三是對需要費治療的醫保錄外藥品等進保障；四是專項保障和相關罕病補貼。2.3 公益慈善的積極參與 相于政府和市場主導的保障形式，由社會量主導的公益慈善量在罕病保障領域的作正在凸顯。2014年，隨著“冰桶挑戰”靡全球，

93、“罕病”也開始成為國內媒體關注的熱點?！氨疤魬稹币渤蔀槲覈娲壬屏繀⑴c罕病救助的標志性事件。2016年頒布的慈善法對慈善活動作出了定25義，“慈善活動，是指然、法和其他組織以捐贈財產或者提供服務等式，愿開展的下列公益 國家醫療保障局.2020年醫療保障事業發展統計快報EB/OL.(2021-06-08)2022-07-22.http:/ 我國醫療救助制度現狀及問題研究，https:/ 23 南開學衛經濟與醫療保障研究中&病痛挑戰基會，普惠型補充商業健康保險參與罕病多層次保障研究報告，2022年242 病痛挑戰基會、北京學藥事管理與臨床藥學系&北京學醫藥管理國際研究中，公益慈善量參與罕病多層

94、次保障研究25報告，2022年11 36活動：（）扶貧、濟困；（）扶、救孤、恤病、助殘、優撫；（三）救助然災害、事故災難和公共衛事件等突發事件造成的損害；（四）促進教育、科學、化、衛、體育等事業的發展；（五）防治污染和其他公害，保護和改善態環境；（六）符合本法規定的其他公益活動?！蓖ㄟ^慈善法給出的定義我們可以看出，公益活動開展的主體可以是然、法或其他組織；形式可以是捐贈財產或者提供服務。隨著全社會對罕病的關注度不斷提，部分基會開始探索罕病的慈善救助模式。譬如，2018年，病痛挑戰基會發起“罕病醫療援助程”，致于為罕病群體提供包括醫療資在內的持和服務；2020年，病痛挑戰基會啟動罕病醫療援助程多

95、共付計劃，聯合中華社會救助基會、滴公益、浙江省醫學會罕病分會主要專家、浙江省企業權益保護協會、省康健重特疾病幫扶中、東第醫科學附屬省醫院、東省罕疾病防治協會等多機構，先后成罕病醫療援助程浙江專項、專項、東專項、江蘇專項等地專項，致于探索多共付援助模式；截2023年430，“罕病醫療援助程”累計服務罕病病友 34000+名，撥付善款3200萬余元。、不同疾病群體其治療經濟負擔特點不同 我國在建罕病多層次保障體系過程中進了常豐富的探索。然，受所患疾病的種類、國內醫療機構的診療平、治療案的可獲得性、可負擔性等多個因素的影響，不同罕病群體所對的診療和保障難題具有顯著的差異性。根據表1-4可知，研究所覆

96、蓋的5類罕膚病在國內的保障程度也不盡相同。國內是否存在有效治療案已經是值得討論的重要話題，同時還臨治療藥品（耗材）的可獲得性、膚護理需求、并發癥預防與治療等系列與疾病密切相關的棘問題。且，部分問題是罕膚病群體所特有，也凸顯了解決罕膚病群體多層次保障的復雜性。1.有“特效藥”可醫，但沒有相應罕膚病適應癥，醫保不覆蓋，治療經濟壓 隨著醫學的進步，越來越多的藥物可以有效治療罕膚病，例如利妥昔單抗治療天皰瘡、類天皰瘡，佩索利單抗等治療泛發性膿皰型銀屑病，這些特效藥費昂貴，部分藥品在國內沒有適應癥，患者完全費治療，治療經濟負擔沉重。受訪者3（天皰瘡、類天皰瘡）:“我們都沒有錢，這些病友，其實很可憐，但是

97、他們不想，特別是有個20來歲的，他們不想吃激素（激素副作）.好可憐，他們只能就是說邊打邊賺美羅華的錢.像我們這種普通，打完次1萬塊錢，個才能掙出來.那以后不能直這樣吧，直這樣花費那活壓也太了”。受訪者4（天皰瘡、類天皰瘡）:“（擔）感染不能（美羅華），還有（美羅華）費怕可能有點，我不知道.聽說（美羅華）費貴，也是全費?！?022年1214，泛發性膿皰型銀屑病適應癥藥品佩索利單抗注射液（圣利卓）在我國獲批上市，于治療成泛發性膿皰型銀屑病的急性發作。泛發性膿皰型銀屑病患者有了更多的治療案選26擇。然昂的治療費往往令患者望畏，部分患者表示知道佩索利單抗可能會治療效果更好，但前昂的價格遠超出患者承受的

98、范圍。國家藥監局批準佩索利單抗注射液上市 26https:/ 遺傳性皰表松解癥，著性病和鱗病前沒有可以很好控制癥狀，緩解疾病進程的特效藥，但表2-3 顯示這三種疾病的治療費仍然不低。以皰表松解癥為例，表2-5呈現出該種疾病各種治療式花費的進步拆分，可以看到膚傷的常護理是皰性表松解癥患者的主要直接醫療費來源，且基本全部為費。皰性表松解癥的患膚容易起皰，膚破潰，伴隨疼痛，嚴重影響患及其家庭活質量?；技覟闇p少患的痛苦，往往會選擇質量的敷料如美康、優妥、保愈美等（本研究中有約半的患使了美康），這些常消耗的敷料前還未納醫保，給患家庭帶來沉重的負擔。著性病患者同樣也沒有有效治療的藥物，膚常防紫外線照射是護

99、理的重點，也是其常費的重頭。訪談中患的表示患防曬霜的量遠遠于其他朋友，全身都要抹，修復液很貴；修復液太貴了，全身不起，只舍得給孩抹臉和脖；孩的物都要防紫外線的，且都是專選購價格不菲防護等級的物，普通的防曬服是不管；家、上玻璃要貼上防紫外線的膜（受訪者8&6）這些都是消耗品，要想做得到位，量要給夠，質量要好，細流，花費的確很。有患者表示能否將防曬霜、防曬等這些常消耗必備品引醫院，納醫保，有效減輕患者家庭負擔。受訪者8（著性?。涵h境防護“我們是先是從美國那邊買了那個紫外線的監測儀，這個監測儀的價格加上海外的運費到的話也花了四五千家的玻璃其實咱們普通的玻璃它只能阻擋部分的紫外線，然后需要專的防紫外

100、線的膜，個膜就花了5000還是6000吧家的燈也都是全部換掉了的，因為咱們普通有時候那種，其實那個也是有紫外線的，然后我們家的燈都換成了LED燈泡的吸頂燈,那種的話是紫外線的那個那個量是最少的“受訪者8（著性?。夯急旧硇枰?，”對他們來說，你如果把它暴露在光底下，其實它全身都要抹，所以它防曬霜量要般的朋友的多得多.現在的話修復液是不涂身上的，就我想涂身上，但是它太貴了.那種（防曬）服都是常的厚，.對這些朋友來說，夏天是較困難的?！笆茉L者6（著性?。骸胺罆袼磕暌彩枪P開蘭蔻的管，都是三四百塊錢啊，然后那種少，你反復多多涂次的話，它不起就給他那個斯塔夫的那個罐，然后胳膊啊，脖啊，反正露出來的地

101、你都得涂啊.為保證效果，每年都要換襯，秋和秋褲都是有防紫外線功能的，年四季他就穿著這個，他那個服件就是三百塊錢穿很薄了，然后然你得換（修復液600-700元/，修復液）只是臉哦，都沒舍得脖啊，啊，胳膊這些其實它是所有的地都需要修復的，但是我們的經濟只能負擔得了他的臉家窗戶、上的窗戶貼防紫外線膜費很，約1萬元，不了年還得換?！笆茉L者9（著性?。骸跋袼麄兊木退麄兊姆罆袼∵@種的，這些能不能就是院那些化妝品企業產的也可以，藥企產的，化妝就是防曬霜也可以進醫院這種的哈平時穿的那個防曬嘛，呃，且他的防曬要求就是指指數不是要求較嘛，這些都可以作為那個醫療器械來進采購這種的?！?9三、構建罕膚病多層次保障

102、的難點 總體，罕膚病的保障問題可以歸結為兩個：藥品可負擔和耗材可負擔。藥品的可負擔性問題同樣需要解決兩難題，是藥品適應癥的拓展，是建持續穩定的保障案（醫?；蛏瘫＃?。隨著我國藥品注冊和醫保準的政程序愈加完善和規范，為我國罕病藥品的上市準提供了極的便利條件。但是隨著問題解決逐步深，結構不完善所帶來的挑戰也愈加凸顯。1.難點：創新醫藥企業罕病藥品增加適應癥動不 罕病藥品增加適應癥，要任務是開展臨床試驗。2020年122，國家市場監督管理總局發布了藥品注冊管理辦法，其中對于藥品擴充適應癥作出了明確規定：獲準開展藥物臨床試驗的藥物擬增加適應癥（或者功能主治）以及增加與其他藥物聯合藥的，申請應當提出新的藥

103、物臨床試驗申請，經批準后可開展新的藥物臨床試驗。獲準上市的藥品增加適應癥（或者功能主治）需要開展藥物臨床試驗的，應當提出新的藥物臨床試驗申請。藥品審評中于2021年10發布了罕疾病藥物臨床研發技術指導原則的征求意稿，并于2022年16發布正式稿。該指導原則明確提出對罕病藥品的臨床研發除了要遵循般藥物的研發規律以外，更應密切結合其疾病特點，在確保嚴謹科學的基礎上，采更為靈活的設計，充分利有限的患者數據，獲得滿獲益與險的評估的科學證據，持監管決策。與此同時，為了進步的推動罕病藥品在我國的研發上市，藥監部針對不同類別的藥品建多條快速審評審批通道。對罕病藥品、童藥、臨床急需海外新藥開通“綠通道”，實此

104、類藥品優先審評審批。以泛發性膿皰型銀屑病的適應癥藥品佩索利單抗注射液為例，其在中國和歐洲同步提交上市申請，但在我國獲批的時間要早于歐洲。然，罕病的最特征是罕，尤其是單個病種的數少，導致罕病藥品的臨床試驗開展臨諸多挑戰。例如，患者組困難、診斷難度、終點指標復雜、研究周期等。如果藥品已經進醫保，要增補罕病的適應癥，需要再次向藥監申請批準新適27應癥。加上罕病藥品受限于市場規模，市場回報低，研發企業往往缺少動進步開展新適應癥的臨床試驗，對產品研發、產、注冊缺乏動。且這類藥品已經在國內臨床超適應癥藥的情況下，企業更沒有動去注冊新的適應癥，導致患者能夠醫保藥的過程持續延。2.難點：罕病藥品（耗材）醫保準

105、和評價規則有待進步完善 國家醫療保障局于2020年7發布的基本醫療保險藥管理暫辦法對基本醫療保險藥范圍的確定、調整，以及基本醫療保險藥的付、管理和監督等做出了規定。關于基本醫療保險藥品錄的制定和調整，規定的原則分別有：1.切實保障參保員合理的藥需求；2.堅持“?；尽钡墓δ芏ㄎ?，既盡為，量，藥保障平與基本醫療保險基和參保承受能相適應；3.堅持專家評審，適應臨床技術進步?？傮w來看，要符合臨床必需、安全有效、價格合理等基本條件，也即根據醫保藥品保障需求、基本醫療保險基的收情況、承受能、錄管理重點等因素，確定藥品錄調整的范圍和具體條件。其中，獨家藥品通過準談判的式確定付標準，獨家藥品中，國家組織藥品

106、集中采購中選藥品，按照集中采購有關規定確定付標準，其他獨家藥品根據準競價等式確定付標準。隨著我國醫保準機制的不斷完善，利好的是當年上市的罕病藥品也符合錄調整的申報條件，有機會通過藥品談判納醫保。唐凌,張杰,趙伯媛,艾星,王朝云,格楞,李遠紅,楊志敏.罕病藥物臨床研發的審評考慮J.罕病研究,2022,1(1):78-83.27doi:10.12376/j.issn.2097-0501.2022.01.01340對藥品，醫保準有個關鍵條件需要滿。前我國對藥品價值的評估主要采的較為成熟的藥經評價法，為更多罕病創新藥納醫保提供了決策依據。然，由于許多罕病創新藥的價格過，通過藥物經濟學評價并不具有經濟性

107、。加上醫保準過程中預算影響的權重，使得超出閾值限定的罕病創新藥難以進醫保，患者和家庭負擔昂的藥價。其次，通過談判降價進醫保的部分罕病創新藥，不能快速落地進院，導致受續約條件的影響未能成功續約，也對患者持續規范治療形成挑戰。盡管醫保藥品談判制度不斷完善，然醫保準依然缺乏統的衡量藥品臨床綜合價值的評價具，法在不同產品間進不同推薦等級劃分，只能通過預算影響來避免醫保費超，這也限制了部分罕病創新藥進醫保。在缺少了基本醫保保障的基礎上，我國罕病藥品多層次保障缺少了最夯實的基礎，其他的補充保障主體都很難發揮真正的柱作。前我國的基本醫保包括三錄，即藥藥品錄、診療項錄和醫療服務設施錄，醫耗材錄并不在此列。隨著

108、國家醫保藥品錄動態調整機制的完全確，醫保藥品錄的準機制已經臻完善。然，與膚病患者常護理息息相關的醫耗材錄卻并沒有分完備的準機制。2021年11，國家醫保局發布“基本醫療保險醫耗材付管理暫辦法（征求意稿）和醫保醫耗材“醫保通名”命名規范（征求意稿），健全全國統的醫耗材醫保準管理制度。然，現耗材注冊批件中規格型號種類繁多、數量龐，甚同個批件下有萬個品規，難以進有效管理。根據國家醫保局在2023年519公布的關于做好基本醫療保險醫耗材付管理有關作的通知（征求意稿）提出，“四五”期間，各省應按準法完成制定全省統的基本醫療保險醫耗材錄?，F階段已經建全省統的醫保醫耗材錄的地區，暫以國家醫保醫耗材分類與代碼

109、為基礎，逐步向醫保通名管理過渡?？?，前主要的醫保醫耗材錄還集中于省級。通過全國統的醫保醫耗材分類與代碼，將有效改善前狀況，并為罕膚病護理耗材的醫保準提供機會。3.難點三：普惠險發展的可持續性及罕病藥品保障的不確定性 前提到，普惠險中有關罕病藥品的保障，除了基本醫保錄內、外保障和罕病專項保障，罕病補貼外，最主要的是特藥保障，即通過特藥錄對保障責任進限制，管理險。從本質上來說，普惠險是社會醫療保險的補充保險，定位是在基本醫保、病保險之后提供進步保障，實現對額醫療費的額外補償，這也是絕多數參保（包括罕病患者）選擇購買普惠險的主要原因。然，各地的普惠險經營和發展狀況卻不。當前普惠險項普遍存在保費較低、

110、參保數不和逆選擇現象嚴重等問題，導致保險資池壓較，法為參保提供持續穩定的保障。然，政府主導下的普惠險，由當地政府提供更加完備的政策持，般由政府部或保險業協會組織招標遴選，政府在產品設計、參保動員和運營管理等的持和把控度相對更，產品的可持續性可以獲得定的保證。在保證產品可持續性的前提下，患者的持續規范治療也能夠獲得定保證。除了產品的可持續性與罕病患者藥密切相關外，產品本身的更新迭代，也對罕病患者藥帶來影響。這個影響表現在三個。先，普惠險本質上是短期健康險，通常的保障周期是年，受產品可持續性的影響，未來產品是否迭代（包括上市后下架、更換承保商、產品責任重新設計等）都臨不確定性。其次，產品保障責任的

111、變化也會影響患者藥。受產品迭代的影響，調或調出某個罕病藥品，都會對患者產治療不良影響，曾經因款產品調出某個罕病藥品導致患者藥臨極困境。另，當款罕病特藥通過談判納醫保后，將從普惠險特藥動調出，在普惠險調28出與醫保落地之前的窗期，患者藥則缺乏保障。且并所有罕病藥品均在普惠險特藥錄當中，也許要遵循定的準程序后才進保險責任。有些產品也存在罕病既往癥限制，罕病特藥“救命藥”調出錄，普惠險何以變成商業險？28http:/ 不同制度環境下的罕膚病保障路徑及可性 本研究考察的5類罕膚病從治療和護理需求都存在差異。從付保障的維度看，致可分為以下種類型。先，在我國已經上市的治療案存在對應的罕膚病的適應癥，如泛發

112、性膿皰型銀屑病。其次，在國外上市存在對應適應癥，或臨床上常，但在國內適應癥未獲批，患者需要超適應癥藥，如天皰瘡。利妥昔單抗在國外上市有天皰瘡的適應癥，國內還未批準，在我國臨床上天皰瘡患者需要超適應癥藥。第三，國內外都沒有特效藥上市，通過膚護理進治療，如皰性表松解癥、鱗病、著性病。所以，在討論罕膚病的付保障路徑，將著重圍繞以上三類展開。、基本醫療保險對罕膚病治療藥的保障功能分析 我國基本醫保的談判制度是深化醫療保障制度改的部分，其主要標是通過談判協商來控制藥品價格和醫療服務費，以降低醫保出，提醫保資的使效率，確保醫保制度的可持續性和公平性。我國基本醫保的談判制度圍繞以下內容展開：完善醫保協議管理

113、：該制度通過完善醫保協議管理，簡化優化醫藥機構的定點申請、專業評估、協商談判程序，將符合條件的醫藥機構納醫保協議管理范圍。談判藥品價格：通過談判協商的式，控制藥品價格，確保醫保付的藥品費合理、透明，減輕患者的藥品負擔。優化醫保資使：通過談判制度，優化醫保資的使，確保資得到最有效地運，更好地滿患者的醫療需求。多層次醫療保障體系：醫保制度旨在建成以基本醫療保險為主體、醫療救助為托底，同時補充醫療保險、商業健康保險、慈善捐贈、醫療互助共同發展的多層次醫療保障體系。這將進步提醫療保障的綜合保障效應，使更多的能夠受益于醫保制度。表1-4,4-1.本研究關注的五種罕膚病藥及保障現狀病名疾病是否在中國罕病錄

114、疾病在全球范圍內是否有特效藥特效藥是否在國內上市醫保是否覆蓋特效藥皰性表松解癥是否否否天皰瘡、類天皰瘡是、否是是否先天性鱗?。弈z嬰）否否否否泛發性膿皰型銀屑病是是是否著性病否否否否注：利妥昔單抗、度普利尤單抗在醫保錄內，但在國內沒有天皰瘡、類天皰瘡適癥；奧珠單抗、奧法單抗未進醫保名錄44所以，隨著我國每年基本醫保錄調整，醫保談判制度極的推動了罕病藥品進醫保的機會，從提升罕病患者（包括罕膚病患者）的藥可及性。且，從前的討論中可知，天皰瘡、類天皰瘡和泛發性膿皰型銀屑病的相關治療藥物可以通過醫保談判和錄調整，納到基本醫保的保障范圍。1.泛發性膿皰型銀屑病 泛發性膿皰型銀屑患者在臨床上常治療銀屑病、

115、脊柱炎和克羅恩病的藥進治療。如司庫奇尤單抗注射液、卡泊三醇、注射英夫利單抗、烏司奴單抗注射液、阿達單抗、古塞奇尤單抗、本維莫德等，這些藥品都已經納我國基本醫療保險，然由于并沒有泛發性膿皰型銀屑病的適應癥，所以患者在使這些藥品治療時，法通過醫保報銷。另外，前在我國已經上市的泛發性膿皰型銀屑病的適應癥藥品佩索利單抗注射液，因其剛剛上市，還未能通過醫保談判進醫保，如患者使該藥品則需全額費。所以，解決泛發性膿皰型銀屑病患者的藥可及問題，就集中在將現有的適應癥藥品佩索利單抗注射液納醫保。如果將佩索利單抗納我國的基本醫保，以北京市為例，按照北京市城鄉居基本醫療保險的規定，類藥品先付例為10%，病起付線為3

116、0404元，病保險啟動后，5萬元以下報銷293060%，5萬元以上報銷70%。則名北京的患者年治療（2針）的付額約為34002元35546元?？傮w，個付的例約占總費的1/4，下為計算便，均按照醫保75%的報銷例進31計算?？?，如果對應的適應癥藥品成功納醫保后，將能極的減輕患者的經濟和藥負擔。且，隨著多層次保障制度的完善，個付部分的34002元35546元還可以進步獲得補充報銷。仍按照北京市醫保參保為例，如果患者是低保群（未參保商業保險），根據北京市城鄉居醫療救助政策，個付部分按照85%給予救助，全年最限額16萬元，則個付的額降低為5千32元左右。2.天皰瘡、類天皰瘡 天皰瘡患者的主要治療負擔來

117、于利妥昔單抗（進美羅華，國產漢利康）的使，類天皰瘡主要是度普利尤單抗。前這兩種藥都已經納我國的基本醫保藥品錄，然并沒有天皰瘡、類天皰瘡 北京市城鄉居基本醫療保險：http:/ 北京市城鄉居病保險：http:/ 不同的醫療機構治療報銷例及住院起付線存在差異。31 北京市城鄉居醫療救助（京醫保發202237號）：https:/ 對于皰性表松解癥的患者，主要的經濟負擔來源于對護理的需求。這種疾病沒有“治愈”的法，患者的膚反復受傷，終處于巨的痛苦中。但使優質的創傷護理產品（敷料），可以顯著提患者的活質量。前我國的患者及家庭主要通過費購買敷料進膚護理，根據患者疾病的嚴重程度及膚創的，患者及家庭的經濟負擔

118、存在較差異。根據本研究的調研數據可得，名皰性表松解癥的患者年平均治療費為27380元，對患者家庭來說，依然是筆不的開。2019年731，國務院辦公廳發布關于印發治理值醫耗材改案的通知（國辦發201937號），明確提出要“建值醫耗材基本醫保準制度，實值醫耗材錄管理，健全錄動態調整機制，及時增補必要的新技術產品，退出不再適合臨床使的產品?！苯?，國家醫35保局再次發布關于做好基本醫療保險醫耗材付管理有關作的通知（征求意稿），也提出要加強醫耗材的醫保準，“穩步推進醫耗材錄準管理”及“建健全動態調整機制”。前皰性表松解癥的患者所使的敷料，如美康、優拓等仍未納醫耗材的基本醫保錄。為進步減輕患者家庭的費，將

119、這些患者常治療護理所需的主要醫耗材納醫保才是根本出路。4.著性病 前，著性病尚特效治療法，先要進嚴格的光防護，如避免陽光暴露、使防曬霜和穿著防護物等，并推薦服鈣劑和維素D。若出現膚癌前病變或腫瘤，應予以冷凍、電燥術，刮除和外科切除。著性病患者的常藥包括異維A、維素D等服藥，及25%氧化鈦霜、咪喹莫特乳膏、鹽酸氨酮戊酸、T4N5酶等外藥。同時，患者可能需要定期接受膚鏡檢查和光動治療。所以，對著性病患者來說，主要的經濟負擔來于膚鏡檢查、光動治療以及可能出現的膚癌變。據著性病患者報告，常光動的單次治療花費約1000元，其中治療費200元，藥品費約800元，該項花費醫保并未覆蓋。5.鱗病 鱗病和著性病

120、樣，前尚特效治療法。臨床常藥包括替利嗪、富酸酮替芬、氯雷他定、維A酸、阿維a膠囊等服藥和常的維A酸乳膏、尿素維E乳膏、阿維A霜等外藥，這些藥物均在我國醫保錄中，但是由于先天性鱗病患者對此類藥物的使量較，存在處限量不的情況，導致患者需要費去藥店購買量藥物；常護理所需要的薇諾娜霜和硅霜也需要費購買。天皰瘡患者使利妥昔單抗（進美羅華，國產漢利康）的計算依據如下：8000元/500mg*2針/次*2次（初始治療）+8000元/33針*2次，合計48000元。類天皰瘡患者使度普利尤單抗的計算依據如下：2780元/只*2針/次（初始治療）+2780元*8只（直轉陰）34 國務院辦公廳關于印發治理值醫耗材改

121、案的通知，國辦發201937號，2019年731 35https:/ 研究選取了部分普惠險，包括上海滬惠保22版、州穗歲康22版、深圳市重特疾病補充險、成都惠蓉保22版、天津津惠保家庭款22版、重慶渝快保22版（升級款）、沙惠保21版、海南樂城特藥險、杭州湖益聯保22版、北京普惠健康保與福建惠閩寶22版，來測算其對罕膚病的保障程度，并進步假設該款產品的特藥保障范圍包含此罕膚?。幢Ｕ戏秶采w）后測算了模擬的保障程度。上述普惠險的免賠額（萬元）與既往癥報銷例（%）的具體信息如表4-3所示，既往癥的報銷例（%）如表4-4所示。值得注意的是，考慮到罕病患者基本屬于既往癥患者，此處對既往癥和既往癥的

122、保障情況進測算，同時進對。南開學衛經濟與醫療保障研究中&病痛挑戰基會，普惠型補充商業健康保險參與罕病多層次保障研究報告，2022年362 截2021年1231，經統計有35款保障罕病的普惠險具備醫保錄外的保障，其中，不降低既往癥報銷例的普惠險有2037款，降低既往癥報銷例的有15款。47為了測算出普惠險對罕膚病的保障程度，報告除了匯總上述產品的免賠額與報銷例之外，還需要得到5類罕膚病的年費治療費。為此，本報告對相關醫療費的數據來源進如下說明。其，皰性表松解癥、鱗病與著性病的患者治療案選擇差異很，且沒有特效藥，很難通過個具體的治療費額進測算?？紤]到普惠險在多層次醫療保障體系中處于補充作，也就是說

123、，對經基本醫保報銷后的個費出進次報銷，因此本報告使參與調研的皰性表松解癥、鱗病與著性病患者樣本的年度疾病診治醫療費的平均費出作為這三種疾病的費治療費進后續的保障程度測算。48表4-3 部分普惠險的免賠額（萬元）與既往癥報銷例（%）錄內免賠額（萬元）錄內既往癥報銷例（%）錄外免賠額（萬元）錄外既往癥報銷例（%）特藥免賠額（萬元）特藥既往癥報銷例（%）上海滬惠保250250030州穗歲康1.6801.6701.660深圳市重特疾病補充醫療170-1570成都惠蓉保-075天津津惠保-重慶渝惠保1.5300.530030沙惠保1.8321.812224樂城特藥險-030杭州湖益聯保1.3800.75

124、0160北京普惠健康保3.49540435430福建惠閩寶2.5302.5302.530-不包含此類保障責任或既往癥不報銷 數據來源：根據各保險產品公開信息整理得到表4-4 部分普惠險的免賠額（萬元）與既往癥報銷例（%）錄內免賠額（萬元）錄內既往癥報銷例（%）錄外免賠額（萬元）錄外既往癥報銷例（%）特藥免賠額（萬元）特藥既往癥報銷例（%）上海滬惠保270270070州穗歲康1.6801.6701.660深圳市重特疾病補充醫療170-1570成都惠蓉保1.5751.525075天津津惠保280-070重慶渝惠保1.5800.580080沙惠保1.8801.850260樂城特藥險-080杭州湖益聯

125、保1.3800.750160北京普惠健康保3.49580270260福建惠閩寶270250250-不包含此類保障責任不報銷 數據來源：根據各保險產品公開信息整理得到其，天皰瘡、類天皰瘡的年度治療案選擇：（1）天皰瘡，選擇利妥昔單抗（進美羅華，國產漢利康）進測算，前節提到，天皰瘡患者選利妥昔單抗的年治療費為48000元。（2）類天皰瘡：度普利尤單抗；度普利尤單抗的年度治療費計算公式為：2780元/只*2針/次（初始治療）+2780元*8只（直接轉陰），年度治療費為27800元。由于它們均屬于超適應癥藥，醫保法報銷，根據錄外藥品責任進測算。其三，泛發性膿皰型銀屑病的年度治療案選擇：佩索利單抗注射液

126、。佩索利單抗注射液的年度治療費計算公式為：64975元/針*2針/年。經過計算，泛發型膿皰型銀屑病使佩索利單抗注射液年度治療費為129950元，由于藥物尚未進醫保，法通過醫保進報銷，因此，年度費治療費為129950元。另外，本報告的保障平測算過程如下所示：本報告假設罕膚病患者參加了普惠險，則罕膚病的保障程度的計算公式為：普惠險對罕膚病的保障平/年費治療費；其中，考慮到普惠險的保障范圍基本包括醫保錄內保障、醫保錄外住院保障與特藥保障（此處不考慮專項保障的情況），以及上述產品的特藥保障均設置特藥清單且不包含五罕膚病藥，為此普惠險對罕膚病的保障平計算公式為：醫保錄內保障+醫保錄外住院保障；另外，本報

127、告中的天皰瘡和類天皰瘡的治療案屬于超適應癥藥，以及泛發性膿皰型銀屑病藥并未納醫保，為此其保障平僅為醫保錄外住院保障。上述兩種保障平對應的保障程度測算公式均為：保障平/年費治療費。1.1 天皰瘡、類天皰瘡 如果天皰瘡、類天皰瘡患者投保了相應的普惠險，該產品只通過醫保錄外報銷年費治療費。測算結果如表4-5，4-6所示，在既往癥條件下，普惠險對天皰瘡、類天皰瘡患者的保障程度最38分別可達到47%與37%，最低則均為0。通過分析上述普惠險具體的產品信息后發現，保障程度較的普惠險具備既往癥的免賠額低，以及報銷例較兩特點；保障程度顯示“-”的產品體現為不保既往癥，保障程度低0的產品則體現為免賠額過（下同）

128、，因此這些產品均法通過普惠險進報銷?？傮w來看，普惠險對天皰瘡、類天皰瘡患者的保障平仍然較低。如表4-7、表4-8所示，按照既往癥進賠付時，普惠險對天皰瘡、類天皰瘡患者的保障程度平均值分別為28%與19%，最可達到72%與66%（較既往癥條件下測算值分別增加25個百分點與29個百分點）。對既往癥與既往癥條件下天皰瘡、類天皰瘡的保障平差異，結果如圖4-1和圖4-2所示。保障額差異平均值分別為6422.73元與2582.18元，在年費醫療費中占分別為13%與9%，保障平差異平均值分別為12%與9%。需要說明的是，前課題組仍未能清晰劃分年費治療費中有多少例符合醫保錄內的保障范圍，以及多少例處于醫保38

129、錄外的保障范圍，為此，此處測算的實際保障平是普惠險保障罕膚病的最保障程度，現實情況要低于此。下同。49表4-5 既往癥條件下普惠險對天皰瘡的實際與模擬的保障平年費治療費（元）普惠險對罕膚病的保障平（元）罕膚病的保障程度上海滬惠保4800014000.000.29州穗歲康4800022400.000.47深圳市重特疾病補充醫療48000-成都惠蓉保48000-天津津惠保48000-重慶渝惠保4800012900.000.27沙惠保480003600.000.08樂城特藥險48000-杭州湖益聯保4800020500.000.43北京普惠健康保480002800.000.06福建惠閩寶480006

130、900.000.1450表4-6 既往癥條件下普惠險對類天皰瘡的實際與模擬的保障平年費治療費（元）普惠險對罕膚病的保障平（元）罕膚病的保障程度上海滬惠保278003900.000.14州穗歲康278008260.000.30深圳市重特疾病補充醫療27800-成都惠蓉保27800-天津津惠保27800-重慶渝惠保278006840.000.25沙惠保278001176.000.04樂城特藥險27800-杭州湖益聯保2780010400.000.37北京普惠健康保2780000福建惠閩寶27800840.000.03表4-7既往癥條件下普惠險對天皰瘡的實際與模擬的保障平年費治療費（元）普惠險對罕膚

131、病的保障平（元）罕膚病的保障程度上海滬惠保4800019600.000.41州穗歲康4800022400.000.47深圳市重特疾病補充醫療48000-成都惠蓉保480008250.000.17天津津惠保48000-重慶渝惠保4800034400.000.72沙惠保4800015000.000.31樂城特藥險48000-杭州湖益聯保4800020500.000.43北京普惠健康保4800019600.000.41福建惠閩寶4800014000.000.29 51表4-8 既往癥條件下普惠險對類天皰瘡的實際與模擬的保障平年費治療費（元）普惠險對罕膚病的保障平（元）罕膚病的保障程度上海滬惠保278

132、005460.000.20州穗歲康278008260.000.30深圳市重特疾病補充醫療27800-成都惠蓉保278003200.000.12天津津惠保27800-重慶渝惠保2780018240.000.66沙惠保278004900.000.18樂城特藥險27800-杭州湖益聯保2780010400.000.37北京普惠健康保278005460.000.20福建惠閩寶278003900.000.140.000.100.200.300.400.500.600.700.800500010000150002000025000300003500040000滬惠保廣州穗歲康深圳市重特大疾病補充醫療惠蓉保

133、津惠保渝惠保長沙惠民保樂城特藥險西湖益聯保北京普惠健康?；蓍}寶普惠險對罕見病的保障程度普惠險對罕見病的保障水平（元）保障水平：非既往癥保障水平：既往癥保障程度：非既往癥保障程度：既往癥圖4-1不同條件下普惠險對天皰瘡的保障平及保障程度對 通過上述測算發現，在不改變其他條件的情況下，將天皰瘡、類天皰瘡按照既往癥標準賠付，可以顯著提升保障平，降低罹患該疾病的參保的醫療出。1.2 皰性表松解癥 前提到，皰性表松解癥前沒有有效治療藥物，主要依賴于膚護理，此處假設皰性表松解癥患者參加了相應的普惠險，該產品先通過醫保錄內再通過醫保錄外報銷年費治療費。測算結果如表4-9所示，普惠險對皰性表松解癥患者的保障程

134、度最達到58%，最低則為0。不過，總體來看，普惠險對皰性表松解癥患者的保障平仍然較低。前來看，地的普惠險將醫耗材納保險責任的還較少，僅有少部分產品將具體的醫耗材，如胰島素泵等納報銷范圍。推動普惠險將質量的罕膚病護理所需的耗材納保障范圍，是醫保未保障情況下的可路徑。52表4-9 既往癥條件下普惠險對皰性表松解癥的實際與模擬的保障平年費治療費（元）普惠險對罕膚病的保障平（元）罕膚病的保障程度上海滬惠保273805535.000.20州穗歲康2738010697.200.39深圳市重特疾病補充醫療2738012166.000.44成都惠蓉保27380-天津津惠保27380-重慶渝惠保27380931

135、3.800.34沙惠保273803767.010.14樂城特藥險27380-杭州湖益聯保2738015942.000.58北京普惠健康保2738000福建惠閩寶273801213.800.040.000.100.200.300.400.500.600.700.800.901.0002000400060008000100001200014000160001800020000滬惠保廣州穗歲康深圳市重特大疾病補充醫療惠蓉保津惠保渝惠保長沙惠民保樂城特藥險西湖益聯保北京普惠健康?；蓍}寶普惠險對罕見病的保障程度普惠險對罕見病的保障水平（元）保障水平：非既往癥保障水平：既往癥保障程度：非既往癥保障程度：既

136、往癥圖4-2不同條件下普惠險對類天皰瘡的保障平及保障程度對按照既往癥進賠付時，普惠險對皰性表松解癥患者的保障程度平均值為34%，最可達到73%（較既往癥條件下測算值增加15個百分點）。對既往癥與既往癥條件下皰性表松解癥的保障平差異，結果如圖4-3所示。保障額差異平均值為3874.07元，在年費醫療費中占14%，保障平差異平均值為14%。通過上述測算發現，在不改變其他條件的情況下，將皰性表松解癥按照既往癥標準賠付，可以顯著提升保障平。53表4-10既往癥條件下普惠險對皰性表松解癥的實際與模擬的保障平年費治療費（元）普惠險對罕膚病的保障平（元）罕膚病的保障程度上海滬惠保273806715.800.

137、25州穗歲康2738010697.200.39深圳市重特疾病補充醫療2738012166.000.44成都惠蓉保2738010058.750.37天津津惠保273805904.000.22重慶渝惠保2738019884.800.73沙惠保273808442.000.31樂城特藥險27380-杭州湖益聯保2738015942.000.58北京普惠健康保273805166.000.19福建惠閩寶273806273.000.230.000.100.200.300.400.500.600.700.800.901.000500010000150002000025000滬惠保廣州穗歲康深圳市重特大疾病補充

138、醫療惠蓉保津惠保渝惠保長沙惠民保樂城特藥險西湖益聯保北京普惠健康?；蓍}寶普惠險對罕見病的保障程度普惠險對罕見病的保障水平（元）保障水平：非既往癥保障水平：既往癥保障程度：非既往癥保障程度：既往癥圖4-3 不同條件下普惠險對皰性表松解癥的保障平及保障程度對1.3 泛發性膿皰型銀屑病 由前述可知，此處測算所依據的泛發性膿皰型銀屑病的年度治療案（佩索利單抗注射液）法通過醫保進報銷。此處假設泛發性膿皰型銀屑病患者參加了相應的普惠險，該產品只能通過醫保錄外報銷年費治療費。在既往癥條件下，測算結果如表4-11所示，普惠險對治療泛發性膿皰型銀屑病患者的保障程度最分別達到61%，最低則不保既往癥?？傮w來看，在

139、所挑選的產品中，相較于患者治療費，多數普惠險對泛發性膿皰型銀屑病患者的保障平偏低。除了免賠額過與錄外報銷例低之外，既往癥不予賠付與法通過醫保錄內進保障是其中的兩原因。上述普惠險均設置特藥清單，前泛發性膿皰型銀屑病患者藥均不在該清單內，也不符合醫保錄內的報銷條件，因此法通過醫保錄內保障、特藥保障來進步提升保障平，對減輕患者經濟負擔的作有待提升。按照既往癥進賠付時，普惠險對使佩索利單抗作為治療式的泛發性膿皰型銀屑病患者的保障程度平均值35%，最值可達到77%（較既往癥條件下測算值增加16個百分點）。對既往癥與既往癥條件下使佩索利單抗治療泛發性膿皰型銀屑病的保障平差異，結果如圖4-4所示。不包括特藥

140、54表4-11 既往癥條件下普惠險對泛發性膿皰型銀屑病的實際與模擬的保障平（佩索利單抗）年費治療費（元）普惠險對罕膚病的保障平（元）罕膚病的保障程度上海滬惠保12995054975.000.42州穗歲康12995079765.000.61深圳市重特疾病補充醫療129950-成都惠蓉保129950-天津津惠保129950-重慶渝惠保12995037485.000.29沙惠保12995013434.000.10樂城特藥險129950-杭州湖益聯保12995061475.000.47北京普惠健康保12995031482.500.24福建惠閩寶12995031485.000.24表4-12既往癥條件下

141、普惠險對泛發性膿皰型銀屑病的實際與模擬的保障平（佩索利單抗）年費治療費（元）普惠險對罕膚病的保障平（元）罕膚病的保障程度上海滬惠保12995076965.000.59州穗歲康12995079765.000.61深圳市重特疾病補充醫療129950-成都惠蓉保12995028737.500.22天津津惠保129950-重慶渝惠保12995099960.000.77沙惠保12995055975.000.43樂城特藥險129950-杭州湖益聯保12995061475.000.47北京普惠健康保12995076965.000.59福建惠閩寶12995054975.000.42的保障額差異平均值為2042

142、8.73元，在年費醫療費中占為17%，保障平差異平均值為14%。通過上述測算發現，在不改變其他條件的情況下，將泛發性膿皰型銀屑病按照既往癥標準賠付，可以提升保障平，降低罹患該疾病的參保的醫療出。1.4 鱗病 鱗病患者參加了相應的普惠險，該產品先通過醫保錄內再通過醫保錄外報銷年費治療費。測算結果如表4-13所示，在既往癥條件下，普惠險對鱗病患者患者的保障程度最達到33%，最低則為0。不過，總體來看，普惠險對鱗病患者的保障平仍然較低。通過分析上述普惠險具體的產品信息后發現，保障程度較的普惠險具備既往癥的免賠額低，以及報銷例較兩特點；保障程度顯示“-”或低0的產品則體現在要么不保既往癥，要么免賠額過

143、，法通過普惠險進報銷，后者是造成普惠險對其保障程度明顯低于其他罕膚病的主要原因。55表4-13 既往癥條件下普惠險對鱗病的實際與模擬的保障平年費治療費（元）普惠險對罕膚病的保障平（元）罕膚病的保障程度上海滬惠保1530500州穗歲康1530500深圳市重特疾病補充醫療153053713.500.24成都惠蓉保15305-天津津惠保15305-重慶渝惠保153053155.550.21沙惠保1530500樂城特藥險15305-杭州湖益聯保153055074.500.33北京普惠健康保1530500福建惠閩寶15305000.000.100.200.300.400.500.600.700.800.

144、901.0001000020000300004000050000600007000080000滬惠保廣州穗歲康深圳市重特大疾病補充醫療惠蓉保津惠保渝惠保長沙惠民保樂城特藥險西湖益聯保北京普惠健康?；蓍}寶普惠險對罕見病的保障程度普惠險對罕見病的保障水平（元）保障水平：非既往癥保障水平：既往癥保障程度：非既往癥保障程度：既往癥圖4-4 不同條件下普惠險對泛發性膿皰型銀屑病的保障平及保障程度（佩索利單抗）按照既往癥進賠付時，普惠險對鱗病患者的保障程度平均值為10%，最可達到54%（較既往癥條件下測算值增加21個百分點），由于該疾病年費治療費低于免賠額，部分普惠險產品法為對應患者提供保障。對既往癥與既

145、往癥條件下鱗病的保障平差異，結果如圖4-5所示。保障額差異平均值為489.55元，在年費醫療費中占約3%，保障平差異平均值為3%。通過上述測算發現，在不改變其他條件的情況下，將鱗病按照既往癥標準賠付，可以提升保障平，降低罹患該疾病的參保的醫療出。56表4-14既往癥條件下普惠險對鱗病的實際與模擬的保障平年費治療費（元）普惠險對罕膚病的保障平（元）罕膚病的保障程度上海滬惠保1530500州穗歲康1530500深圳市重特疾病補充醫療153053713.500.24成都惠蓉保15305247.810.02天津津惠保15305-重慶渝惠保153058292.800.54沙惠保1530500樂城特藥險1

146、5305-杭州湖益聯保153055074.500.33北京普惠健康保1530500福建惠閩寶15305000.000.100.200.300.400.500.600.700.800.901.000100020003000400050006000700080009000滬惠保廣州穗歲康深圳市重特大疾病補充醫療惠蓉保津惠保渝惠保長沙惠民保樂城特藥險西湖益聯保北京普惠健康?；蓍}寶普惠險對罕見病的保障程度普惠險對罕見病的保障水平（元）保障水平：非既往癥保障水平：既往癥保障程度：非既往癥保障程度：既往癥圖4-5 不同條件下普惠險對鱗病的保障平及保障程度對1.5 著性病 著性病患者的治療費測算結果如表4-

147、15所示，普惠險對鱗病患者的保障程度最達到53%，最低則為0。不過，總體來看，普惠險對著性病患者的保障平仍然較低。通過分析上述普惠險具體的產品信息后發現，保障程度較的普惠險具備既往癥的免賠額低，以及報銷例較兩特點；保障程度低0的產品則體現在要么不保既往癥，要么免賠額過，法通過普惠險進報銷。按照既往癥進賠付時，普惠險對著性病患者的保障程度平均值為26%，最可達到69%（較既往癥條件下測算值增加16個百分點）。對既往癥與既往癥條件下著性病的保障平差異，結果如圖4-6所示。保障額差異平均值為2347.09元，在年費醫療費中占約10%，保障平差異平均值為10%；包括特藥的保障額差異平均值為5069.5

148、2元，在年費醫療費中占約57表4-15 既往癥條件下普惠險對著性病的實際與模擬的保障平年費治療費（元）普惠險對罕膚病的保障平（元）罕膚病的保障程度上海滬惠保237832837.250.12州穗歲康237837316.020.31深圳市重特疾病補充醫療237839648.100.41成都惠蓉保23783-天津津惠保23783-重慶渝惠保237837479.330.31沙惠保237832322.450.10樂城特藥險23783-杭州湖益聯保2378312704.700.53北京普惠健康保2378300福建惠閩寶2378300表4-16既往癥條件下普惠險對著性病的實際與模擬的保障平年費治療費（元）普

149、惠險對罕膚病的保障平（元）罕膚病的保障程度上海滬惠保237833442.530.14州穗歲康237837316.020.31深圳市重特疾病補充醫療237839648.100.41成都惠蓉保237837136.190.30天津津惠保237833026.400.13重慶渝惠保2378316431.680.69沙惠保237835204.700.22樂城特藥險23783-杭州湖益聯保2378312704.700.53北京普惠健康保2378300福建惠閩寶237833215.550.1421%，保障平差異平均值為15%。通過上述測算發現，在不改變其他條件的情況下，將著性病按照既往癥標準賠付，可以較為顯著

150、地提升保障平，降低罹患該疾病的參保的醫療出。通過分析上述普惠險產品信息后發現，不同罕膚病所需的保障存在差異。通過治療過程中的費測算，能夠直觀的反映患者的醫療負擔。對于多數患者，因缺少有效治療段，只能選擇對癥治療（包括超適應癥藥）、緩解癥狀治療及膚護理等，醫保難以覆蓋，治療費費例較，普惠險定程度上能夠彌補醫保的保障不。然，保障程度較的普惠險具備既往癥的免賠額低，以及報銷例較兩特點；同樣，保障程度低“0”的產品則體現在要么不保既往癥，要么免賠額過，患者費費達不到免賠額，法通過普惠險進報銷。2.普惠險對罕膚病的保障成本分析 為了進步探究普惠險保障罕病的可性，本節假設所選罕膚病全部按照既往癥條件納前述

151、部分普惠險產品保障責任，估算對其運營成本的影響。各種罕膚病發病率如表4-17所示。本39節對保障成本的測算主要依賴于所選普惠險產品的保險責任。先，對于這五類膚病患者費費，可以通過普惠險的錄外保險責任進覆蓋。通過對既往癥和既往癥的保障差異呈現保險出的成本變化。如某普惠險產品錄外責任既往癥與既往癥保障差異則成本變化為“0”，如既往癥保障平于既往癥，按既往癥報銷計算則保險成本增加。報告對出成本變化的測算能夠直觀的反映普惠險對罕膚病患者的藥保障是否會顯著增加賠付壓，從進步說明普惠險保障罕膚病的可性。為審慎估計罕膚病的保障成本，后續測算時采發病率/患病率區間中最值。39580.000.100.200.3

152、00.400.500.600.700.800.901.00020004000600080001000012000140001600018000滬惠保廣州穗歲康深圳市重特大疾病補充醫療惠蓉保津惠保渝惠保長沙惠民保樂城特藥險西湖益聯保北京普惠健康?；蓍}寶普惠險對罕見病的保障程度普惠險對罕見病的保障水平（元）保障水平：非既往癥保障水平：既往癥保障程度：非既往癥保障程度：既往癥圖4-6 不同條件下普惠險對著性病的保障平及保障程度對2.1 天皰瘡、類天皰瘡 在上節測算的基礎上，此處測算將天皰瘡、類天皰瘡按既往癥條件提供保障對部分普惠險造成的賠付出變化，具體結果如表4-18、表4-19（下）所示。按照既往

153、癥進賠付時，普惠險對天皰瘡、類天皰瘡的賠付出增加值平均為60.90萬元與23.65萬元，賠付出增加值占保費收重最分別為0.45%與0.22%，最低則均為0%。通過分析測算結果可以發現，所選普惠險產品新增出占總保費重的變化均低于1%，保障成本增幅度較。2.2 皰性表松解癥 此處測算將皰性表松解癥按既往癥條件提供保障對普惠險造成的賠付出變化，具體結果如表4-20所示。按照既往癥進賠付時，普惠險的賠付出平均增加48.35萬元，賠付出增加值占保費收重最為0.85%。通過觀察測算結果可以發現，與前述類似，深圳重特疾病補充險等對既往癥賠付條件較為嚴格的普惠險產品的保障成本變化較，其余普惠險產品新增出占總保

154、費重的變化均低于1%，保障成本增幅度較。59表4-17罕膚病發病率數據罕膚病病種發病率/患病率天皰瘡、類天皰瘡0.5-3.2/100000（患病率）皰性表松解癥0.4-5/100000泛發性膿皰型銀屑病1.403/100000鱗病0.3-1/100000（患病率）著性病0.01-0.4/100000表4-18 既往癥條件下普惠險對天皰瘡的保障成本變化參保數（萬）估計患病數（萬）保費/年(元)保費收（萬元）普惠險對罕膚病的保障成本變化出變化（萬元）出變化占總保費重上海滬惠保7400.0212995460132.610.14%州穗歲康3670.01180660600.000.00%深圳重特疾病補充

155、險7800.0239304200.000.00%成都惠蓉保3900.015923010102.960.45%天津津惠保家庭款1660.0168113180.000.00%重慶渝快保（升級款）2600.0116943940178.880.41%沙惠保500.002139695018.240.26%杭州湖益聯保4700.02150705000.000.00%北京普惠健康保3020.0119558794162.090.28%福建惠閩寶630.002129808814.250.18%2.3 泛發性膿皰型銀屑病 此處測算將泛發性膿皰型銀屑病按既往癥條件下提供錄外保障對普惠險造成的賠付出變化，具體結果如表

156、4-21所示。按照既往癥進賠付時，普惠險對使佩索利單抗作為治療式的泛發性膿皰型銀屑病患者的賠付出平均增加120.95萬元，賠付出增加值占保費收重最為0.68%，最低則為0%。通過觀察測算結果可以發現，與前述類似，所選普惠險產品新增出占總保費重的變化均低于1%，保障成本增幅度相對較。60表4-19既往癥條件下普惠險對類天皰瘡的保障成本變化參保數（萬）估計患病數（萬）保費/年(元)保費收（萬元）普惠險對罕膚病的保障成本變化出變化（萬元）出變化占總保費重上海滬惠保7400.021299546036.940.04%州穗歲康3670.01180660600.000.00%深圳重特疾病補充險7800.02

157、39304200.000.00%成都惠蓉保3900.01592301039.940.17%天津津惠保家庭款1660.0168113180.000.00%重慶渝快保（升級款）2600.011694394094.850.22%沙惠保500.00213969505.960.09%杭州湖益聯保4700.02150705000.000.00%北京普惠健康保3020.011955879452.680.09%福建惠閩寶630.00212980886.140.08%表4-20既往癥條件下普惠險對皰性表松解癥的保障成本變化參保數（萬）估計患病數（萬）保費/年(元)保費收（萬元）普惠險對罕膚病的保障成本變化出變化

158、（萬元）出變化占總保費重上海滬惠保7400.041299546043.690.05%州穗歲康3670.02180660600.000.00%深圳重特疾病補充險7800.0439304200.000.00%成都惠蓉保3900.025923010196.150.85%天津津惠保家庭款1660.01681131849.130.43%重慶渝快保（升級款）2600.0116943940137.420.31%沙惠保500.003139695011.690.17%杭州湖益聯保4700.02150705000.000.00%北京普惠健康保3020.021955879477.880.13%福建惠閩寶630.00

159、3129808815.860.20%2.4 鱗病 此處測算將鱗病按既往癥條件提供保障對普惠險造成的賠付出變化，具體結果如表4-22所示。按照既往癥進賠付時，普惠險的賠付出平均增加1.43萬元，賠付出增加值占保費收重最為0.03%，最低則為0%。因鱗病的患者平均年費額為15305元，達不到多數普惠險設置的免賠額2萬元，普惠險能夠提供的保障有限，即使能夠報銷，保障成本增幅也微乎其微。表4-21既往癥條件下普惠險對泛發性膿皰型銀屑病的保障成本變化（佩索利單抗）參保數（萬）估計患病數（萬）保費/年(元)保費收（萬元）普惠險對罕膚病的保障成本變化（不含特藥）出變化（萬元）出變化占總保費重上海滬惠保740

160、0.0112995460228.300.24%州穗歲康3670.01180660600.000.00%深圳重特疾病補充險7800.0139304200.000.00%成都惠蓉保3900.015923010157.240.68%天津津惠保家庭款1660.00268113180.000.00%重慶渝快保（升級款）2600.00416943940227.900.52%沙惠保500.001139695029.840.43%杭州湖益聯保4700.0115070500405.370.57%北京普惠健康保3020.00419558794133.180.23%福建惠閩寶62.70.001129808827.7

161、00.34%61表4-22 既往癥條件下普惠險對鱗病的保障成本變化參保數（萬）估計患病數（萬）保費/年(元)保費收（萬元）普惠險對罕膚病的保障成本變化出變化（萬元）出變化占總保費重上海滬惠保7400.01129954600.000.24%州穗歲康3670.004180660600.000.00%深圳重特疾病補充險7800.0139304200.000.00%成都惠蓉保3900.00459230100.970.00%天津津惠保家庭款1660.00268113180.000.00%重慶渝快保（升級款）2600.0031694394013.360.00%沙惠保500.00113969500.000.

162、03%杭州湖益聯保4700.005150705000.000.00%北京普惠健康保301.510.003195587940.000.00%福建惠閩寶62.70.00112980880.000.00%2.5 著性病 此處分析將著性病按既往癥條件提供保障對普惠險造成的賠付出變化，具體結果如表4-23所示。按照既往癥進賠付時，普惠險的賠付出平均增加2.56萬元，賠付出增加值占保費收重最為0.05%，最低則為0%。通過分析測算結果后發現，與前述類似，所選普惠險產品新增出占總保費重的變化均低于1%，保障成本增幅度較。綜上，針對上述普惠險項，將前述5類罕膚病納現有既往癥保障責任不僅不會幅提既有產品的成本出

163、，還有助于完善罕膚病多層次保障，從有效降低罕病患者醫療負擔。由此可，由于罕膚病的發病率極低，患者數量相對較少，同時普惠險僅限當地基本醫保參保投保的限制也避免了罕膚病患者跨區域逆選擇的為，在不考慮各地區罕膚病發病率差異、藥品價格變動等因素的情況下，對于部分罕膚病，只要普惠險項能保證定的參保率和合理的賠付標準，即便當地患者集中參保，也能夠有效利數法則平衡運營險，切實發揮針對罕膚病群體的普惠作。三、“醫保+商?！倍鄬哟螌蹦w病治療藥的保障功能分析 以上討論的5類治療花費并不分昂的罕膚病，多層次保障體系卻能發揮明顯的保障作。以泛發性膿皰型銀屑病為例，通過我國的基本醫保、病保險以及普惠險之后，個年付額和

164、例都有了顯著減少（表4-24），這種情況能夠減輕患者及家庭的治療經濟負擔，從有效改善患者的命質量。62表4-23既往癥條件下普惠險對著性病的保障成本變化參保數（萬）估計患病數（萬）保費/年(元)保費收（萬元）普惠險對罕膚病的保障成本變化出變化（萬元）出變化占總保費重上海滬惠保7400.003129954601.790.00%州穗歲康3670.001180660600.000.00%深圳重特疾病補充險7800.00339304200.000.00%成都惠蓉保3900.002592301011.130.05%天津津惠保家庭款1660.00168113182.010.02%重慶渝快保（升級款）260

165、0.001169439409.310.02%沙惠保500.000213969500.580.01%杭州湖益聯保4700.002150705000.000.00%北京普惠健康保301.510.001195587940.000.00%福建惠閩寶62.70.000312980880.810.01%根據測算可知，如果泛發性膿皰型銀屑病的適應癥藥品佩索利單抗順利進醫保及普惠險的特藥清單，在基本醫保、病保險及地普惠險三層保障體系的作下，患者的年付額約2萬余元，付例約17%。通過調研所得的數據，泛發性膿皰型銀屑病的患者群體相對其他罕膚病患者和家庭來說收平較，2022年平均家庭均收超過4萬元，平均家庭總收超過

166、12萬元。對收情況，在三層保障體系之下，患者藥的經濟負擔將減輕。為了進步的減輕患者負擔，其他的多層次保障主體仍然可以發揮作。以北京市為例，根據北京市的醫療救助規定，低保員政策范圍內個負擔部分按照85%給予救助，全年救助封頂線16萬元。如果按照以上測算付額32487.50元進計算，患者藥的年付額約為5千元。如果在加上公益慈善量的病救助，患者的付額講進步降低。罕膚?。ㄈ绶喊l性膿皰型銀屑?。┑亩鄬哟伪Ｕ蠘嫿ㄇ耙矁H僅停留在理論測算層，仍未能真正發揮作。罕膚病的多層次保障，只有治療藥品（耗材）進國家基本醫保錄，各地的普惠險能夠持續的為參保提供補充保障，最終才能逐步實現。表4-24佩索利單抗多層次保障示例

167、報銷前醫療費（元）基本醫保和病保險報銷后年費治療費（元）*惠保錄內報銷額（元）合計報銷額（元）報銷后付額（元）付例（%）上海滬惠保12995032487.508740.90106203.4023746.6018.27%州穗歲康12995032487.5013189.60110652.1019297.9014.85%深圳市重特疾病補充醫療12995032487.5015740.90113203.4016746.6012.89%成都惠蓉保12995032487.5013115.25110577.7519372.2514.91%天津津惠保12995032487.509989.60107452.102

168、2497.9017.31%重慶渝惠保12995032487.5013989.60111452.1018497.9014.23%沙惠保12995032487.5011589.60109052.1020897.9016.08%樂城特藥險12995032487.500.0097462.5032487.5025.00%杭州湖益聯保12995032487.5015589.60113052.1016897.9013.00%北京普惠健康保12995032487.500.0097462.5032487.5025.00%福建惠閩寶12995032487.508740.90106203.4023746.6018.

169、27%均值22425.1417.26%*按照基本醫保+病保險報銷75%進測算6364第五章罕見皮膚病治療藥品（耗材）“醫保+商?！睖嗜霗C制探索第五章 罕膚病治療藥品（耗材）“醫保+商?！睖蕶C制探索 前通過對罕膚病相關治療藥品納醫保、商保兩個應場景進測算可知，論是基本醫保，還是商業保險，均能夠減輕患者負擔。然，通過具體保障程度的較來看，普惠險對于罕膚病治療藥的保障平（論是否存在既往癥降低報銷例的情況）和基本醫保相仍然存在差距。以泛發性膿皰型銀屑?。ㄅ逅骼麊慰梗槔?，普惠險的平均保障程度達到35%，旦納基本醫保，則保障程度可以達到75%。如果“醫保+商?！眲t保障程度超過80%。所以，對于兩種保障路

170、徑來看，罕膚病的相關治療案納基本醫保，并與普惠險形成有機組合保障，才能真正減輕患者的藥負擔。、基本醫療保險與藥品（耗材）準規則 1.基本醫療保險藥品準機制 國家醫療保障局于2020年7發布的基本醫療保險藥管理暫辦法對基本醫療保險藥范圍的確定、調整，以及基本醫療保險藥的付、管理和監督等做出了規定。關于基本醫療保險藥品錄的制定和調整，規定的原則分別有：1.切實保障參保員合理的藥需求；2.堅持“?；尽钡墓δ芏ㄎ?，既盡為，量，藥保障平與基本醫療保險基和參保承受能相適應；3.堅持專家評審，適應臨床技術進步?？傮w來看，要符合臨床必需、安全有效、價格合理等基本條件，也即根據醫保藥品保障需求、基本醫療保險基

171、的收情況、承受能、錄管理重點等因素，確定藥品錄調整的范圍和具體條件。其中，獨家藥品通過準談判的式確定付標準，獨家藥品中，國家組織藥品集中采購中選藥品，按照集中采購有關規定確定付標準，其他獨家藥品根據準競價等式確定付標準。2.醫療機構藥品評價、遴選與管理機制 除了基本醫保對藥品遴選與準的總體準則的規定，政府相關部和專家學者也對醫療衛機構及業組織等主體的藥品評價和遴選機制做出了探索。2021年7，為進步貫徹落實黨中央、國務院關于健全藥品供應保障制度的決策部署，促進藥品回歸臨床價值，國家衛健康委辦公廳組織制定了藥品臨床綜合評價管理指南（2021年版 試）（以下簡稱管理指南）。管理指南主要于國家和省級

172、衛健康部基于遴選疾病防治藥、擬定重疾病防治藥政策、加強藥品供應管理等決策的，組織開展的藥品臨床綜合評價活動，同時也為醫療衛機構、科研院所、專院校、業組織等主體開展藥品臨床綜合評價活動提供管理規范和流程指引。藥品臨床綜合評價的內容重點在藥品臨床使實踐中的重技術問題和政策問題藥品臨床綜合評價，按照技術評價與政策評價兩條主線，分別從安全性、有效性、經濟性、創新性、適宜性、可及性 6 個維度開展科學規范的定性定量相結合的數據整合分析與綜合研判（表5-1），提出疾病防治基本藥供應與使的建議。同時，醫藥領域的專家學者也對藥品遴選標準展開了研究。由中國藥學會醫院藥學專業委員會、中國藥學會科學傳播專業委員會、

173、中國藥學會循證藥學專業委員會、中國藥師協會藥品臨床評價作委員會聯合發布，全國68位專家共同制定的醫療機構藥品遴選指南根據WHO標準指南制定法學要求，使了各級指標作為醫療機構藥品遴選的依據。其中，有關于罕病遴選藥品的標準有：1.藥品說65明書明確標出的屬于第批罕病錄或國家后續公布的罕病錄中疾病適應癥的藥品；2.3批臨床急需境外新藥名單或后續更新的名單中“列為臨床急需原因”中標出罕病藥的藥品；3.罕病適應癥，但在我國罕病診療指南2019中推薦的罕病治療藥品；4.我國第批罕病錄或國家后續公布的罕病錄未收的，但已被國外Orphanet數據庫納為罕病，且其治療藥物為“藥新”，是國內已上市銷售可獲得的藥品

174、。所以，針對罕病藥品的的準，是否需要有些專的遴選機制，從提升罕病創新藥醫保準的機會，惠及患者。這些最新的醫保藥品準機制研究和討論，都能夠為國家基本醫保罕病藥品的準提供些新的參考。、普惠險罕病特藥遴選機制 1.普惠險有關罕病藥品（醫耗材）錄的確定 普惠險中有關罕病藥品的保障，除了基本醫保錄內、外保障和罕病專項保障，罕病補貼外，最主要的是特藥保障，即通過特藥錄對保障責任進限制，管理險，由于醫保錄內藥品主要由國家制定，因此普惠險中有關罕病的藥品確定主要與特藥錄有關。普惠險特藥錄的制定機制根據普惠險項中政府有關部的參與程度不同可以分為政府主導型、政府指導型和政府不參與型。政府主導下的普惠險，由當地政府

175、提供更加完備的政策持，般由政府部或保險業協會組織招標遴選，政府在產品設計、參保動員和運營管理等的持和把控度相對更，這樣的普惠險產品的特藥錄般由地政府部及業協會獨完成特藥錄的制定，并由政府對藥品的遴選發揮決定性作。66表5-1 藥品臨床綜合評價的6個維度評價維度具體內容安全性評價1.上市前藥品安全性及相對安全性信息；2.上市后藥品安全性及相對安全性信息；3.藥品質量、藥品療效穩定性。有效性評價1.存率；2.控制率；3.疾病進展；4.活質量指標；5.疾病別效果指標；6.結合實際臨床藥品應的數據定義其他可測量的效果指標。經濟性評價1.分析測算藥品的成本、效果、效和效益等；2.增量分析及不確定性分析，

176、衛相關預算影響分析；3.開展成本-效果分析（CEA）、成本-效分析（CUA）、成本-效益分析（CBA）、最成本分析（CMA）等。創新性評價藥品與參藥品滿臨床需求程度、勵國產原研創新等情況。適宜性評價包括藥品技術特點適宜性和藥品使適宜性。1.藥品技術特點適宜性：藥品標簽標注、藥品說明書、儲存條件；2.藥品使適宜性：患者服藥時間間隔是否恰當，藥療程短是否符合患者、疾病和藥品藥理特點，臨床使是否符合藥指南規范?？杉靶栽u價1.藥品價格平：國內藥品采購價格與最近年國際同類型藥品價格較獲得，必要時應了解醫保報銷情況以判斷患者實際付平；2.可獲得性：醫療機構藥品配備使情況或有短缺情況；3.可負擔性：均年藥治

177、療費占城鄉居家庭年可配收重。如深圳市政府推出的“深圳重疾險”即為政府主導下的普惠險產品，2020年4深圳醫保局發布了深圳市重特疾病補充醫療保險試辦法，規定了深圳市重特疾病補充醫療保險藥品錄由市醫療保障政部另發布，并按國家和東省要求適時調整。另外，浙江省麗市推出的“浙麗?！钡乃幤非鍐我灿烧抗芾碡撠?，2020年11麗市政府發布了麗市全健康補充醫療保險（浙麗保）實施案，規定建負清單管理制度，將存在濫傾向、療效不明確、主要起滋補保健、整形美容等醫療途的藥品和診療服務項、醫材料納負清單，負清單內的藥品和診療服務項、醫材料費不列全健康補充醫療保險保障范圍；并建準清單管理制度，將尚未納基本醫保和病保險付

178、范圍但療效明顯、價格適宜、適范圍明確的診療服務項納全健康補充醫療保險范圍；另外，探索建醫保錄外藥品、醫材料的招標管理制度。政府指導下的普惠險般由政府相關部給與參與產品設計與宣傳、開放基本醫保數據、允許使個賬戶付等政策持與監督管理，商業保險公司進具體的經辦。這種類型的普惠險產品的特藥錄通常由政府按照藥品遴選與特藥保障原則提出總體要求，再由商業保險公司或第三平臺具體進遴選確定，這樣的式更加規范透明。以“天津惠?！睘槔?，天津市醫保局及相關部先會公開招標遴選特藥服務商，招標成功的特藥服務商根據政府公布的藥品遴選件要求上交特藥錄，最后各藥品服務商和醫藥專家們根據發病數、藥物經濟學的成本等討論確定特藥名單

179、，最后名單上的前36種特藥便進最終的“天津惠?！碧厮庝?。對于沒有任何政府相關部參與的普惠險產品，也即僅由當地保險業協會或會等組織參與指導或完全由商業保險公司經營的普惠險產品，醫保局等政府部僅負責有限的“背書”，此類普惠險的特藥錄主要由保險公司或第三平臺根據理賠數據及盈利需求等確定，對于罕病藥品的保障更加保守，往往對孤藥保障較少或設置既往癥賠付限制等限制性條款。2.普惠險罕病藥品遴選原則及機制 多準則決策分析（MCDA）是個定量、結構化、可于評估不同準則的決策具，于輔助評估與決策預措施。隨著罕病“孤藥”市場的發展，其逐漸被美國、法國、英國等各國應于“孤藥”的價值評估領域，這也可以為普惠險產品遴選

180、罕病藥品提供科學的借鑒法。根據2016年國際藥物經濟學與結果研究學會(ISPOR)發布的MCDA的流程主要包括定義決策問題、選擇和構建評價準則、測量績效、評分、對評價準則賦予權重、計算總得分、處理不確定性、撰寫報告和審查結果。那么普惠險經營主體與相關部也可根據此步驟進罕病藥品的遴選，先從對罕病患者群體保障的社會效益和商業保險公司經營普惠險項的經濟效益出發確定決策測問題，之后可組織業界專家針對罕病藥品構建評價準則進價值評估，最后得出報告結果，根據普惠險項的財務承受能與經營規模遴選出總體分值排名靠前的若種藥品。其中，藥品價值評估中的的評價準則類型多樣，根據中國罕病聯盟與北京協和醫院罕病多學科協作組

181、發布的多準則決策分析應于罕病藥品臨床綜合評價的專家共識(2022)，推薦使價值測量法進罕病藥品評價，并總結了MCDA于罕病藥品臨床綜合評價的核模型準則，如圖5-1（下）所示。因此，各地普惠險經營主體在借鑒基本醫保對罕病藥物遴選的經驗上，可聯合政府部、商業保險公司和第三平臺以及醫藥專家各量，依據科學法對罕病藥品進價值評估，并根據項資的可持續情況、參保群情況、賠付及定價平、基本醫保的動態調整等現實情況進罕病藥品的遴選，并建特藥錄的動態調整機制。從實際情況來看，MCDA前還僅僅停留在理論討論階段，但希望可以在醫保準的運場景之前更多的討論。673.普惠險罕病藥品遴選配套措施險分擔協議 由于罕病患者數較

182、少，其可供研究和進臨床試驗的病例常有限，藥物缺乏療效結果數據，并且罕病藥物流學數據以及保險公司相關理賠數據也較少，尤其是罕病藥品的費相對較，藥品企業投但其市場相對較，因此罕病藥品在普惠險準過程中具有很的療效不確定性以及經濟不確定性是若普惠險產品保障了療效佳且費較昂的罕病藥品時易給經營的可持續性造成沖擊；是若準條件較為嚴苛時會對罕病藥品可及性造成不利影響，影響部分罕病患者保障；三是藥品準后罕病患者的參保及付數的不確定性給普惠險項預算也帶來了極的不確定性，加經營險。因此，為了減少罕病藥品準過程中“不確定性”帶來的財務結算及療效險，達到對罕病患者保障的社會效益與經營可持續的經濟效益最化，經營主體還需

183、做好藥品準的配套措施，引國際上近年來興起的醫療服務付和制藥企業間的財務險和療效險共擔機制“險分擔協議（RSAs）”。40 Klemp M,Fronsdal KB,Facey K.What principles shouldgovern the use of managed entry agreements?J.Int J Technol 40Assess Health Care,2011,27(1):77-8368圖5-1 MCDA于罕病藥品臨床綜合評價的核模型準則普惠險經營主體可通過與罕病藥品企業達成險分擔協議，共擔患者使藥物的部分險。常的險分擔協議根據分擔險類型劃分為財務成本分攤的險共擔協

184、議（CSAs）和基于治療結果的險共擔協議（OBRSAs)。413.1 財務成本分攤的險共擔協議（CSAs）財務成本分攤的險共擔協議通過要求罕病藥品企業承擔部分成本使普惠險罕病藥品準的成本控制在預算范圍內，其控制成本的式可歸納為三種：42 規定預算上線：普惠險針對罕病藥品保障的總額確定個定值，超出部分不予付，由藥企付余下費或給予適當的罰款，由藥企提供免費罕病藥品或給予患者適當折扣。規定使上限：普惠險僅付固定劑量或療程數的藥品，超出該藥品量上限的藥品由藥企或患者負擔。簽訂量價協議：將普惠險對藥企的付標準與藥品的實際量掛鉤，藥品量增時則降低付標準。即當某種罕病藥品的量或理賠數額超過約定數額時，藥企需

185、要降價或者給與折扣。3.2 基于治療結果的險共擔協議（OBRSAs)基于治療結果的險共擔協議以罕病藥品的真實治療效果為觸發條件，當治療效果不符合預期要求時將觸發降價、折扣、返還和退出普惠險特藥錄或罕病藥品錄等響應為，避免不必要的藥品費出，保證項穩定運營。其具體可分為種式：43 療效保證與返款協議：藥企需預先對罕病藥品療效做出保證，普惠險經營主體付最初個療程內的費，若療效未達預期，藥企需返還未達標部分的費或進折扣、降價等?；蛟谥委熾A段性結束后考察療效，普惠險主體僅付罕病藥品產療效的患者的費。有條件的持續治療協議:對規定時間內未達到預期健康改善的患者的報銷叫停,或設置定療效標準，當階段性治療結束后

186、，僅付療效達標罕病患者的藥品費。通過險分擔協議在普惠場景下的運，不僅能夠極的控制因納罕病藥品所帶來的基管理險，同時也能充分發揮普惠險的“普惠”保障功能，其不僅可以運于罕病治療案，還可以運于其他質量的創新醫療服務。在險可控的情況下納更多優質醫療服務，提升普惠險產品的保障能，也是普惠險贏得公眾認可的重要段，從吸引更多的普通公眾投保，進步保證普惠險的可持續性。鄧詩姣,胡敏,解君等.藥物經濟學研究助創新藥醫保準險共擔機制建J.世界臨床藥物,2020,41(12):917-920.DOI:10.13683/41j.wph.2020.12.002.鄧詩姣,胡敏,解君等.藥物經濟學研究助創新藥醫保準險共擔機

187、制建J.世界臨床藥物,2020,41(12):917-920.DOI:10.13683/42j.wph.2020.12.002.醫藥創新背景下醫保談判法研究，北京醫藥衛經濟研究會、中國外商投資企業協會藥品研制和開發業委員會、艾昆緯真43實世界研究。6970第六章建議第六章 建議 結合本研究所呈現的5類罕膚病群體在治療的主要挑戰發現，核問題是保障不。缺少有效治療案，不得不通過對癥治療或膚護理去緩解癥狀；另則是有特效藥的情況下，藥品保障的缺失。這兩種情形均導致患者和家庭治療經濟負擔沉重。針對此問題，報告給出以下建議：、準基礎打通“藥監+醫?！?，藥品全命周期（臨床-上市-付）管理體系政策壁壘 前我國

188、對于已上市藥品增加新的適應癥、改變給藥途徑等需按照新藥臨床試驗和新藥上市申請通道進申報和審評審批。國家市場監督管理總局2020年1公布最新版藥品注冊管理辦法，第七條，獲準上市的藥品增加適應癥（或者功能主治）需要開展藥物臨床試驗的，應當提出新的藥物臨床試驗申請。2021年2發布的已上市化學藥品和物制品臨床變更技術指導原則提到：對于已上44市藥品增加境內未批準的新適應癥、改變給藥途徑等，需按照藥物臨床試驗和上市許可申請通道進申報和審評審批。所以，在我國上市的罕病創新藥想要增加適應癥，需要重新進藥品注冊程序。尤45其是對于國外上市多年的藥品，要重新開展臨床試驗，難度可想知。那么，對于在國內上市，海外

189、已有相關適應癥的藥品，應當逐步簡化新適應癥的注冊程序，尤其是未進第批罕病錄的罕病病種的適應癥藥品。2021年，我國的基本藥品錄調整，協議內藥物的新增適應癥被次納“國談”范圍；2022年，“簡易續約”正式落地。2022年醫保談判，“簡易續約”使部分新增適應癥的創新藥不重新談判直接納醫保，簡化了談判流程，提了續約效率，緩解了政審批和企業申報壓。錄內藥品新增適應癥也可以適簡易續約規則，有利于減輕企業負擔、穩定合理預期。然，藥品新增適應癥意味著藥46群發變化，部分藥品可能不滿“簡易續約”程序，需要重新談判。在醫保準談判已經幅降價的基礎上，如果新增適應癥重新談判繼續降價，可能導致創新藥價格的不可持續，降

190、低企業研發和引新適應癥的動。對于新增適應癥談判，建議以新增適應癥價值評估為基礎，綜合考慮基預算影響，47評估是否需要調整付標準，新增適應癥即臨降價。482023年6，國家醫保局公布了2023年國家基本醫療保險、傷保險和育保險藥品錄調整作案，進步完善了我國醫保藥品的準機制，同時也使得更多的罕病創新藥獲得了進醫保的機會。盡管如此，醫保錄的調整和有臨床價值的罕病創新藥的上市難以做到完全同步。建議在藥品審評注冊階段同時開展藥品價值評估醫保專通道，打通藥監和醫保的政策壁壘。這樣，相關藥品上市后可以第時間納醫保，使醫保錄的調整不再受時間和周期限制，從使患者可以盡快得上藥。這種做法在新冠疫情期間已經被驗證具

191、有很好的效果，應當作為項效機制進保留。醫保對罕病創新藥的快速準，可以從付層勵更多的國內外罕病創新藥在國內注冊上市，勵研發，持國內醫藥業發展。藥品注冊管理辦法，國家市場監督管理總局令第27號，2020年122 44https:/ 國家藥監局藥審中關于發布已上市化學藥品和物制品臨床變更技術指導原則的通告（2021年第16號），https:/ 國家醫保局資源社會保障部關于印發國家基本醫療保險、傷保險和育保險藥品錄（2022年）的通知政策解46讀：http:/ RDPAC，2021醫保藥品錄談判流程回顧分析47 RDPAC，2021醫保藥品錄談判流程回顧分析4871最后，對于已經納醫保的罕病藥品，受醫

192、保付限制條件導致部分適應癥法報銷的情況，應當盡快將新適應癥納醫保。對于臨床上超適應癥藥的情況，進步完善我國罕病診療指南，充分考慮循證醫學證據的基礎上，將指導原則、診療指南、專家共識等作為藥依據，同時進步完善我國DRG/DIP醫保付改，將臨床普遍使的治療案（即使超醫保說明書藥）納打包付費范疇或作為醫保付標準，統付報銷。、保障路徑打造“醫保+商?！睘橹黧w，多元創新的籌資和付段 根據“四五”全醫療保障規劃，深化藥品和醫耗材集中帶量采購制度改，動態調整優化醫保藥品錄，及時將臨床價值、患者獲益明顯、經濟性評價優良的藥品按程序納醫保付范圍。那么，在藥品價值評價的層，應該看到罕病創新藥品價值評價的復雜性，在

193、考量經濟價值的基礎上，同時強調罕病藥品的臨床價值和社會價值。在現有價值評估法的基礎上，引新的評價指標，讓更多罕病藥品有機會進醫保。同時，在藥品上市后，未醫保前，可以通過其他更多的創新付段，解決新上市藥品的保障問題。同樣在“四五”全醫療保障規劃提出，勵商業保險機構提供醫療、疾病、康復、照護、育等多領域的綜合性健康保險產品和服務，逐步將醫療新技術、新藥品、新器械應納商業健康保險保障范圍。所以，在罕病創新療法（包括器械、耗材）未能進醫保的情況下，通過商業保險先進試點保障是條可的路徑，設置專的罕病藥品責任、醫耗材責任等。實際上，普惠險設計罕病保障責任在國內已有許多成功的實踐。上章報告詳細的討論了罕病創

194、新藥械進普惠型補充商業健康保險的準機制，在此不再贅述。需要強調的點是，在普惠險準的過程當中，受普惠險的性質決定，應該更多的納利益相關的參與，尤其是相關患者組織。通過多努，分階段，分步驟的形成從“商?！钡健搬t?！?，再到“醫保+商?！钡谋Ｕ闲问?，最終實現以“醫保+商?！睘橹黧w的罕病多層次保障體系。三、多元共建勵“市場+社會”主動參與，動員更多社會量關注付難題 從產業的度看，論是增加產品的適應癥，還是推動藥品進醫?；蛏瘫?。醫藥企業在當中都具有主體地位。尤其是考慮到國內患者的付能，只有持續可靠的付，才能保證制藥企業穩定的利潤回饋。所以，罕病創新藥企應該充分意識到可以通過“以量換價”保證利潤，盡快申請藥品談判進醫保。隨著我國醫保準機制的完善，臨床效果好的新藥也有望在醫保談判中獲得更多的話語權。同時，制藥企業也應當和其他利益相關保持更緊密的協作。論是保司，還是患者組織、公益慈善組織，都能夠在罕病多層次保障當中發揮重要作。前章節對普惠險保障罕病進了詳細論述，需要強調的是，針對普惠險的保險責任和特藥錄制定，企業應該盡可能的參與，推動更多的罕病創新藥械進普惠險的保障范圍。同時，企業和患者組織、公益慈善組織加強協作，通過各不同的提供患者服務，表達患者合理的藥需求，從使更多利益相關和社會量參與罕病問題的解決。72