2012 年，荷蘭 UniQure 公司的 Glybera 在歐盟審批上市，用于治療脂蛋白脂肪酶缺乏引起的嚴重肌肉疾病。同年，JenniferDoudna以及美籍華人科學家張峰發明了CRISPR/CAS9 基因編輯技術。自此，基因治療技術上的一些瓶頸得到突破，有效性和安全性都有所提高，基因治療已從實驗室研究階段進入到臨床應用階段，被用于多種難治性疾病，行業迎來新一輪的發展高潮。