
2018 年 12 月,基于諾獎成果“細胞氧感知和適應”機制的腎性貧血新藥羅沙司他(Roxadustat)率先在中國獲批上市,開啟了治療腎性貧血的新時代。羅沙司他由琺博進中國和阿斯利康共同開發,為全球首個獲批上市的口服低氧誘導因子脯氨酰羥化酶抑制劑(HIF-PHI)。低氧誘導因子(HIF)是一種由 α-和 β-亞基構成的轉錄因子,可調控血管生成、紅細胞生成、鐵代謝以及腫瘤細胞凋亡、轉移、分化等,低氧時 HIF 刺激機體(尤其是肝臟) 合成內源性 EPO,調節紅細胞生成和鐵代謝等,有氧時 HIF 的 α-亞基上保守的脯氨酸殘基被脯氨酰羥化酶羥基化,促進了α-亞基的降解,HIF-PHI 通過抑制脯氨酰羥化酶活性,控制 HIFα-亞基的降解,維持 HIF 的穩定和功能,從而綜合調控內源性 EPO 合成與鐵代謝,促進紅細胞生成,糾正腎性貧血。與現有療法相比,羅沙司他可同時調控 EPO 合成與鐵代謝,無需額外進行鐵劑治療,口服給藥大大提高患者依從性,且可在較低 EPO 水平誘導紅細胞生成,避免高劑量 EPO 導致的不良反應,在耐受性、治療效果和安全性方面均有良好表現??祁Nò差A測該產品在 2022 年銷售額將達到20 億美元,EvalutePharma 預測本產品的銷售峰值可達 58-81 億美元。2019 年 11 月,羅沙司他通過談判順利進入醫保目錄,根據 PDB 藥物綜合數據庫數據,2020Q1 樣本醫院銷售額約 823 萬元,與 2019Q4 相比環比增長 266%,同期銷量環比增長超 500%,放量明顯。