患者中心性在臨床研究中的表現：以病人為中心的含義是什么？

　　ICON發布了《罕見疾病患者藥物開發結果衡量報告》。

　　術語“以病人為中心”，通常作為一個籠統的短語使用，對不同的人有不同的含義。我們發現，盡管贊助商、合同研究組織和醫療保健機構都聲稱以患者為中心，但他們很少定義這個術語或提供證據來證實他們的主張。為了達到我們的目的，我們采用了以下患者中心的定義:將患者置于開放和持續參與的行動，以尊重和同情的方式為患者和他們的家人實現最好的體驗和結果。

　　我們認為患者中心性在臨床研究中表現為三個層次:

　　1.策略層面:患者參與研究設計或與調控機構互動。

　　2.終點水平:患者在研究中完成了PROM或參與了PROM的開發和驗證。

　　3.參與水平:患者與研究人員一起工作，以改善研究程序，促進研究中患者的招募和保留。

　　因此，我們利用這一視角來檢查罕見病研究公開信息中明顯的患者中心度。具體來說，我們分析了從美國食品藥品監督管理局(FDA)和歐洲藥品管理局(EMA)網站上收集的關于PROMs在關鍵試驗中使用的標簽聲明的數據和臨床試驗網站上的數據。我們還對舞會行業的使用進行了廣泛的文獻綜述。

　　病人參與在戰略層面：

　　罕見病患者宣傳組織對于聯系藥物研究人員和臨床試驗潛在參與者的患者至關重要。一般來說，贊助商會代表患者向PAOs尋求建議。在歐洲罕見病對PAOs成員的調查中，超過一半的人在研究設計上建議研究人員一項罕見疾病臨床研究網絡(RDCRN)的研究發現，82%的主要研究人員報告稱，患者審閱了研究方案，并“為研究設計提供了實質性的投入”。

　　然而，我們注意到，以這種方式涉及患者并非沒有挑戰?；颊吆苌俳邮苓@一角色的培訓，他們通常必須克服財務和后勤障礙才能參加焦點小組。贊助者還需要注意確保參與的患者確實是目標人群的代表。

　　文本由@木子日青 原創發布于三個皮匠報告網站，未經授權禁止轉載。

　　數據來源：《ICON：罕見疾病患者藥物開發結果衡量報告》