1 什么是干細胞療法
干細胞是能夠進行自我更新和分化的細胞,按分化潛能可以分為全能干細胞、多能干細胞以及單能干細胞。
干細胞療法指的是將健康干細胞移植至患者體內,使得病變細胞修復/再建正常的細胞或組織。常使用的干細胞一般有造血干細胞、間充質干細胞、神經干細胞、皮膚干細胞、胰島干細胞、脂肪干細胞等。
干細胞具備多向分化、免疫調節和分泌細胞因子等功能使得其成為細胞治療研究的核心領域之一。除此之外,于2006年發現的誘導性多能干細胞被證明可以用于修復小鼠體內視網膜和血管,為其在細胞替代療法市場中開辟了獨特的賽道。

2 干細胞的分類
干細胞按照發育階段可分為胚胎干細胞、成體干細胞、IPS細胞,按照分化潛能分為全能干細胞、多能干細胞和單能干細胞
(1)胚胎干細胞:從早期胚胎中分離出來的能夠體外無限增殖、更新、多向性分化的細胞
(2)成體干細胞:已經分化的組織中能夠自我更新并分化為特定組織細胞的未分化的細胞
(3)IPS干細胞:來自體細胞,通過表達干細胞特點轉錄因子進行重新編程并擁有分化能力的細胞
(4)全能干細胞:有早期胚胎細胞詳細的形態特征和超強的分化能力,例如:胚胎干細胞、誘導多能干細胞(IPS細胞)
(5)多能干細胞:有分化出多種組織細胞潛能,但發育潛能受到一定限制,例如:骨髓多能造血干細胞和間充質干細胞
(6)單能干細胞:只能向一種類型或密切相關的兩種類型的細胞分化,例如:神經干細胞、肌肉干細胞和臍血干細胞

3 干細胞療法和體細胞療法的比較
干細胞療法細胞來源于成體干細胞,技術采用細胞分化誘導和基因轉移,治療原理是細胞再生和替代,應用領域在惡性血液瘤、神經系統、軟組織病、代謝消化病。
體細胞療法的細胞來源是患者本體、健康的捐贈者,主要技術是基因轉移和基因編輯,治療原理是細胞修復或摧毀,主要應用在惡性腫瘤、遺傳病、慢性病、傳染病

4 干細胞治療的疾病
干細胞療法主要用來治療心血管疾病、自體免疫疾病、骨骼及軟骨修復、基因疾病、神經中樞疾病、實體腫瘤和糖尿病等

4 干細胞療法的治療機制
干細胞療法有四種治療機制,分別是免疫療法、分化療法、促進療法和旁分泌療法,與許多傳統療法相比,干細胞移植對于某些癥狀效果明顯,且一次性植入效果持久,是組織修復和再生的唯一方法,為傳統療法認為的“不治之癥”
帶來新的治療選擇。

來源:《沙利文:中國細胞治療產業發展白皮書(42頁).pdf》
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