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1、白皮書2024 年醫藥研發趨勢年度回顧回顧過去 12 個月的醫藥研發管線趨勢，以便預測 2024 年能否取得成功引言 03前言：管線總規模 05 醫藥行業持續升溫，前景令人樂觀 開發系統：2024 年各期的研發管線 08 臨床開發的發展仍面臨強大阻力 頂級藥企 11 些在享受片刻的陽光，而另一些則對未來感到迷茫 療法和疾病 19 癌癥在研發領域仍然呈疾風暴雨之勢 地區差異 31 前景最光明的地區作用機制與靶點 54 免疫腫瘤學抓住了天好的機會管線藥物類型 59 生物技術的發展是否已開始遭遇寒冬？醫藥行業的預測結果又是怎樣的呢？62 充足的陽光可能延緩天邊風暴云的到來 關于作者 65目錄2024

2、 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline3歡 迎 來 到 Pharmaprojects 2024 年 醫 藥 研 發 趨勢回顧。30 多年以來，我每年都會回顧醫藥研發領域的發展趨勢，本文中我將在 2024 年伊始測量行業的“氣溫”。我們將主要利用 Citeline 旗下的Pharmaprojects 提供的數據，從公司、治療領域、疾病、靶點、藥物類型等方面檢查研發管線，評估行業發展趨勢。Pharmaprojects 從 1980 年開始一直在跟蹤全球醫藥研發趨勢。在這篇報告之后，我們將推出年度增刊，回顧剛剛過去的一年中新推出的活性物質。不過，本文我們將分析醫藥研發

3、領域的風云變化，“氣壓”升降，預測“陽光明媚”與“陰云密布”的日子。希望文本可以幫助您了解醫藥行業的“氣溫變化”，預測未來的“天氣好壞”。熟悉本報告（本報告從 1993 年創刊以來，至今已是第 32 期）的讀者都知道，最近幾年，為使行文生動，避免羅列比唐卡斯特十二月的天氣還要枯燥乏味的 統計數據、圖表、表格，我每期都會貫穿一個主題，通過類比的手法闡述醫藥行業的發展變化。到目前為止選擇的主題包括天文、電影、自然界、音樂、食品飲料、科幻小說、旅行，去年是文學。今年您可能已經猜到了，我決定以每天都會影響我們的一個事情作為主題，那就是：天氣，還有當今我們共同面臨的最重要的問題 氣候變化。歡迎來到 Ph

4、armaprojects 2024 年醫藥研發趨勢回顧引言從我們早期的穴居時代起，人類的活動就一直受變化莫測的天氣的影響。我們需要知道哪天的天氣最適合狩獵，農作物的長勢好壞。最早的天氣預測大多沒有科學依據，主要靠預言、天文學或向不可見的老天爺禱告。與許多事情一樣，是古希臘人率先將迷信變成了科學，事實上氣象學一詞在希臘語中的含義就是“研究天空中的東西”。亞里士多德是公認的氣象學之父，他早在公元前 350 年就發表了這方面的著作。當然，測量天氣現象的精確儀器直到啟蒙時期才出現，不過早在 50 年前，天氣預報還是非常不靠譜，特別是像我所在的英國這樣的國家。只是后來隨著 計算能力的發展，依靠計算機建模

5、算法，氣象部門才得以提供靠譜一些的預測。其關鍵仍然離不開數據，大量的數據。我希望這篇報告也能起到同樣的作用：即為您提供充分的信息，幫助您了解醫藥行業哪些 領域有可能迎來持續的陽光明媚的天氣，哪些領域要準備應對不確定的天氣。2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline4大多數人一般主要關心短期天氣狀況，是否需要加 一件外套或帶雨傘。而氣象學家和醫藥行業從業者更主要關心長期的發展趨勢。在過去幾十年間，天氣主題已從局部問題發展為一個威脅我們生存的問題。而事實上，人們很早就意識到人類對地球會造成不可挽回的影響。19 世紀末科學家首次預測，大氣中二氧化碳水平的變化可能通

6、過溫室效應對地球表面溫度造成嚴重影響，而早在第二次世界大戰即將爆發前夕，Guy Callendar 就已將地球大氣層中的二氧化碳水平增加與全球氣候變暖聯系起來。特別是自進入新千年以來，這似乎已成為無可辯駁的證據，除非采取行動，而且要快速采取行動，否則我們的持續生存將面臨更多威脅。當然最近醫藥行業戰勝了更嚴重的生存威脅 COVID-19 疫情，幫助我們擺脫了疫情，迎來了勝利的曙光。而氣候變化與新冠危機都給我們帶來了啟示，那就是我們需要快速發現新出現的趨勢，并采取行動。如何利用我們手中的數據就變得非常重要。當然，氣候模式的變化早于人類及工業革命帶來的變革影響。在過往數百萬年間，至少經歷了 8 個冰

7、河時期和氣候變暖周期，還有一些更短的周期，例如16-19 世紀期間北大西洋的小冰河時期，造成著名的倫敦泰晤士河結冰，并在河上舉辦維多利亞“冰凍博覽會”。雖然氣候變化本身是不可避免的，但這種變化是由多種原因導致的，例如太陽輻射周期性減弱、火山活動增強、海洋環流變化、地球軌道變化與地軸傾斜，因此長期以來人類并不總是落后于氣候變化。不過很明顯，我們的影響已遠遠超過了這樣的自然周期，有可能使我們的星球走向不可逆轉的災難，至少對于生命是如此。從理論上講，其他星球（如火星）已經經歷了這樣的過程，我們今天看到的無生命星球上令人毛骨悚然的情景有可能就是我們的未來。我們應該看到，盡管遭遇 COVID 帶來的迷你

8、冰河 時期，但這依然沒有阻止醫藥行業前進的步伐。盡管總體趨勢如此，但中間也難免有變化，而且比氣壓圖更為復雜。藥物研發本身也有高低壓區域，有（冷暖）峰；有些地方在刮逆風，另外一些地方則風平浪靜；有些地方肯定要比其他地方更熱。本報告將為您獻上當今的醫藥研發行業的“氣象圖”，并與我們一年前提供的圖表對比，從而清楚地發現哪些地方在升溫，哪些地方存在深度低壓。我們還會偶爾通過回顧過往天氣來推測長期發展趨勢；畢竟我們并不只是需要知道明天是否下雨，還需要知道近期度假時是否需要帶上防曬霜或惠靈頓雨靴。從這個意義上講，我們的醫藥行業回顧不僅試圖提供天氣預報，而且還會洞察氣候的總體變化。我希望這個介紹可以起到破冰

9、的作用，讓您準備乘著當今醫藥行業數據的信風揚帆起航?，F在請停下手頭的工作，找個有陽光的地方，閱讀報告，找出醫藥行業哪里有連續晴天，哪里是陰天。我們不期望解決所有的事情，只是希望指明前進的方向，讓您了解藥物研發領域的風向。我們掀起了一場真正的統計數據“風暴”，幫助您駕馭它們攪起的驚濤駭浪。真心希望本報告可以帶您輕松了解藥物研發趨勢。2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline5前言：管線總規模醫藥行業持續升溫，前景令人樂觀在開始今年的年鑒之前，我們先來看一下目前研發管線中的藥物總數，以此確定天氣模式變化分析所使用的氣候系統。由于本報告中的所有分析都是圍繞著這些藥

10、物進行的，因而有必要首先確定“管線”一詞的準確定義。在這里我們所說的管線包括制藥公司正在開發的所有藥物，包括臨床前階段的藥物、臨床試驗和監管批準各階段藥物，以及最終推出的藥物。如果已推出的藥物仍在針對其他適應癥或市場進行開發，也會計算在內。開發已終止或已完成的藥物不包括在內。所有數據均于 2024 年 1 月 2 日收集。醫藥研發的熱度還有氣候溫度是否仍然很高？近幾年來極端高溫屢次創下記錄。2022 年夏天，英國的水銀溫度計最高測量溫度達到了 40.3C(104.5F)，而就在幾個月前，澳大利亞也創下了自己的記錄，達到 50.7C(123.3F)的酷熱 溫度?；蛟S令人吃驚的是，迄今為止人類有

11、記錄的最高可確認溫度發生在一個世紀前的1913 年 7 月，當時加州著名的 Furnace Creek（熔爐溪）記錄的炙熱溫度達 56.7C(134F)。全球十個有記錄的最熱年份都發生在 2000 年后，截止發稿時，2023 年還未成為最熱的年份。據可靠記錄，全球氣溫的總體趨勢正以驚人的速度加速攀升，自 1880 年以來，全球平均氣溫已升高約 1C(1.7F)，預計到 2050 年升高1.5C(2.7F)，到 2100 年有可能升高 2-4C(3.6-7.2F)。同時我們也持續發現研發藥物的數量在逐年 遞增 2024 年醫藥行業能否繼續“升溫”呢？從圖 1 可以確認管線總規模再創新高，增長率再

12、次升高。2024 年的主要數字是 22,825，較去年數字 21,292 擴增了 7.20%。該數字與去年的 5.89%相比呈增長趨勢，前年的增長率為8.22%，因此 2024 年的增長率正好位于兩者 中間。同時今年的增長率與過去五年的平均增長率 7.14%也十分接近。因此今年應該是符合總體增長趨勢的。2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline65,9956,1986,4166,9947,3607,4067,7379,2179,605 9,7379,71310,45210,47911,30712,30013,71814,87215,26716,18117,7

13、3718,58220,10921,29222,82505,00010,00015,00020,00025,000藥物數量年份200120022003200420052006200720082009201020112012201320142015201620172018201920202021202220232024圖 1：20012024 年期間每年的藥物研發管線總規模實際上，管線規模增加了 1,533 款藥物；與 2022-2023年期間的 1,183 相比大幅增加，不過與過去十二個月報告的增長 1,527 基本相同。但這并不是全部。2023 年，Pharmaprojects 數 據 庫 中

14、 共 計 增 加 了5,428 款藥物，較去年增加的 5,082 顯著增加。那為什么管線總規模只增長了 1,533 呢？答案是同期內有 3,895 款（凈數字）候選藥物退出了在研管線，該數字同樣與去年的數字基本相同。這說明一年中 管線藥物的流失率是相當高的，不過變化量至少保持穩定。我們來深入分析一下 2023 年進入管線的藥物類型。到目前為止占比最大的是腫瘤類藥物，占全部新候選藥物的 38.0%有意思的是較 2022 年的 40.7%略有下降。神經類藥物位居次席，占 12.7%，同樣比去年的 13.5%有所下降?？傊?，熱門藥物增幅略降數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月

15、說明去年加入制藥公司產品組合的各治療領域候選藥物的分布略有變寬；如同天氣一樣，混合、平衡的情況更加健康，而一種特征過強會造成其他地方洪水或干旱。2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline7今年的“風向”可能有輕微變化，對此從公司管線中增加的最新藥物就可以看出。今年輝瑞增加了 32 款新候選藥物，取代江蘇恒瑞醫藥位列第一，江蘇恒瑞醫藥位列第二，新增 30 款藥物。去年這家中國領先公司位列這方面排名的首位，風頭蓋過了更為傳統的西方大藥企。但從 2023 年新加入管線藥物的開發地點來看，似乎進一步印證了中國繼續保持領先。今年美國仍是表現最搶眼的地區，新增候選藥物

16、1,856 款（較去年的 1,840 有所增加）。但中國正在縮小差距，新增藥物 1,627 款，高于 2023 年的1,457 款。我們在本報告后面將探討東西方“信風”強度的差異。不過，盡管氣溫不斷升高會導致夏天更好，但也存在不利的方面（干旱、森林火災、人類徹底滅絕等），因而一味地提高藥物研發管線規模也不完全是好事。稍后我們會看到，這個數字中的絕大多數藥物尚未推出，而且多數情況下永遠不會推出。因此這些藥物對醫藥行業而言是一種消耗，一種風險。有沒有可能像全球變暖那樣，管線擴增到某個臨界點就無法繼續維持了呢？正如改用再生能源可以拯救地球一樣，醫藥行業也可以采取再生和不斷進步的方式，通過成功推出新藥

17、獲得收益。截止發稿時，我們仍在收集和整理 2003 年推出的新活性物質(NAS)數據，不過早期跡象表明今年不如 2022 年成功，而 2022 年則不如創紀錄的 2021 年。2021 年推出了 97 款 NAS，而2022 年僅推出了 74 款，不過也是推出數量排第三的一年。請記得查收即將推出的 NAS 增刊，本期增刊 提供最終統計數據，確定醫藥行業是延續大豐收的 趨勢，還是可能遭遇干旱天氣。2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline8天氣像新藥一樣，不是一成不變的，而是不斷發展變化的。如同健康的人體，天氣變化也離不開許多相關的因素。與藥物開發過程相似，地

18、球大氣循環系統的大規模結構也是保持相對穩定的，但中緯低壓或熱帶對流單體等小規模系統則較為混亂，十天以上就無法準確的預測?；煦缋碚撛跉夂蚪Ｋ惴ㄖ刑幱诜浅Ｖ匾牡匚?，具有與生俱來的不可預測性。這與藥物開發過程非常相似，因為我們無法準確地預測處于臨床前開發階段的藥物能否完成整個開發過程。上市成功的藥物經歷的變量與上市失敗的藥物經歷的變量是不一樣的。同樣，天氣系統形成颶風與形成一陣毛毛雨所經歷的過程也是不同的。為盡可能提高藥物開發與天氣的預測成功率，關鍵是提高計算機的變量建模能力。開發系統：2024 年各期的研發管線臨床開發的發展仍面臨強大阻力當然藥物開發遵循一定的順序，候選藥物從臨床前開發階段開始

19、，中間經過臨床試驗的各個階段，之后進行注冊，最后上市。不過如同早上晴天但全天不一定晴天一樣，天氣可能一直保持晴天，也有可能變差；藥物開發同樣如此，有的藥物可以順利上市，而有的藥物開發可能剛開始晴空萬里，隨后就迷失在大霧之中。還沒等搞清楚狀況，結果又因大雨而暫停開發。下面我們來看一下管線各開發階段的情況，判斷前景是否會有所改善。2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline9圖 2 所示為 2024 年管線藥物目前總體狀態分解圖?？傮w狀態是指每款藥物在任何國家/地區、針對 任何疾病、任何公司開發的最新開發階段，因此 每款藥物在此只統計一次?？梢灾苯涌闯?，臨床前階段

20、管線規模有大幅增長，共計增加了 650 款藥物。不過按百分比計算僅增長了 5.5%：低于管線的整體增長率，但高于 2023 年 4.3%的增長率。如果按增長百分比計算，I 期藥物數量增長最高，增幅達到了驚人的 13.5%，與去年報告的 10.7%相比增速加快。II 期增長同樣呈現出積極的趨勢，該期藥物數量增長了 7.8%，相比之下去年增長率為 7.2%。值得注意的是，盡管最初 I 期藥物數量高于 II 期藥物數量可能看似不合常理，但這些數據只是某個時間點的數據：即使 II 期藥物數量與 I 期藥物數量大致相同，也并不意味著幾乎所有的藥物都從 I 期順利進入到 II 期。這兩個分期之間的流失率是

21、相當高的，但由于 II 期開發一般用時較長，導致藥物“堆積”在 II 期。因此在任何時間點 I 期藥物數量都會高于II 期。圖 2：2024 年與 2023 年管線各開發階段藥物數量比較N/A=不適用，適用于上市前的伴隨診斷 數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月11,8353,2633,1311,2292541351,297638512,4853,7033,3741,2482701741,4251208502,0004,0006,0008,00010,00012,00014,00020232024臨床前I 期臨床試驗II 期臨床試驗III 期臨床試驗預注冊已注冊已推出已

22、暫停不適用藥物數量2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline10毫無疑問，您投入的時間越多，進入 I 期和 II 期 試驗的藥物越多，您就希望有更多的藥物能進入 III 期。不過有一點需要注意，從某種程度上講，III 期試驗是藥物開發中最費錢的階段。因此，只有醫藥行業中有更多藥物可以上市，更多藥物進入 III 期試驗才能真正算得上是好事。事實上，來自德勤等行業分析機構的數據顯示，藥物開發成本逐年遞增，而投資回報率卻在不斷的下降。如同全球氣溫持續升高，這種情況明顯不會維持很久。圖 3：20072024 年各臨床階段的發展趨勢3,2633,1311,2293,7

23、033,3741,24805001,0001,5002,0002,5003,0003,5004,000I 期II 期III 期藥物數量臨床開發階段200720082009201020112012201320142015201620172018201920202021202220232024數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月不過再看 III 期數字就不免令人有些擔心了，相比似乎有些過于平靜。最好的辦法是仔細分析一下我們的歷史記錄。圖 3 列出了從 2007 年開始至今跨度時間更長的各臨床階段的藥物數量?？梢钥闯?2017-2021 年期間 III 期藥物數量的增長與 I

24、 期和 II 期的同期增長呈相反趨勢，說明流失率出現了惡化。不過2022 年至 2023 年期間撥云見日，III 期藥物數量又恢復了增長趨勢。今年的數據則顯示陰云密布，究其原因可能是對行業擔心所致。2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline11排名2024 年（2023 年）公司2024 年(2023 年)管線藥物數量2023 年原創藥數量趨勢1(1)羅氏218(194)1252(5)輝瑞205(171)1273(7)阿斯利康166(155)1034(10)禮來159(135)905(4)百時美施貴寶158(175)906(2)諾華154(191)967(6

25、)強生150(156)818(13)江蘇恒瑞醫藥147(106)1389(8)默沙東145(151)6910(9)賽諾菲142(145)7911(11)葛蘭素史克138(123)7012(3)武田130(178)5013(12)艾伯維111(122)4614(14)勃林格殷格翰111(99)8015(27)中國生物制藥103(60)8416(15)拜耳91(93)6117(24)上海復星醫藥（集團）90(64)6218(16)吉利德科學86(86)4619(17)大冢制藥株式會社85(85)4520(20)衛材81(74)4621(18)安進79(79)4722(26)安斯泰來制藥集團78(6

26、3)4023(19)諾和諾德76(77)5324(23)石藥集團73(68)6025(21)再生元71(73)53表 1：按管線規模排名的前 25 家醫藥公司數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月2024 年哪些公司沐浴在和煦的陽光下，哪些公司遭遇了不期而至的寒潮？本節將細數受美好天氣眷顧的 領跑公司，以及籠罩在整個行業上空的陰霾，甚至連綿細雨。醫藥行業好比大氣，也是由不同的層組成，每個層各有千秋。頂級藥企有些在享受片刻的陽光，而另一些則對未來感到迷茫2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline12大氣的最外層是外逸層。這一層空氣稀薄，因

27、此沒有天氣現象，但其下部卻有著極為壯觀的大氣現象 極光。處于醫藥行業最高梯隊的是 25 家管線規模最大的公司，如表 1 所列。連續兩年成為最耀眼的明星是來自瑞士的跨國公司羅氏，該公司去年取代了位于巴塞爾的鄰居諾華躍居首位。后者今年的排名明顯下滑，管線出現大幅縮減。今年占據次席的是輝瑞，該公司的組合比去年同期增長約 20%，主要原因是該公司在 2023 年 12 月完成了對 Seagen（原Seattle Genetics）的收購。高層大氣在經歷了一年的異常波動后，近年來排名前十的公司中只有一項重大變化表現出總體穩定性。阿斯利康在收購了兩個小公司 Neogene Therapeutics 和 C

28、inCor Pharma 之后躍居第 3 位，而禮來在收購 Versanis Bio、DiCe Therapeutics 和 Sigilon Therapeutics 后排名由第10 位驟升至第 4 位，這一年可謂收獲頗豐（其中還包括收購 Point Biopharma，只不過由于當年完成的太晚，結果在 2024 年 1 月 2 日數據截止日被算在了 2024 年）。不過，除去今年排名前 4 位的公司之外，去年排名前 10 位的公司中其余公司都報告今年管線規?？s小。盡管百時美施貴寶和強生 2023 年避開了并購活動，不過諾華、默沙東、賽諾菲，其中武田尤為明顯，雖然去年收購了一些公司（承認都是小

29、公司），仍然報告管線縮小。大多數人造衛星在外逸層中運行，有時候從地球表面可以看到部分較大、反射能力較強的人造衛星。毫無疑問，今年醫藥大氣中最亮的“星”當屬江蘇恒瑞醫藥。該公司成為首個憑借管線規模進入前 10 的中國公司，記錄的管線規模增長 38.7%，以第 8 名的成績闖入上層空間。從某種程度上講，該公司擁有的“自制”藥比例也是最高的，他們接近 94%的藥物都是獨立原創的。事實上按此標準衡量，該公司排名第一，他們自己發現的管線藥物比任何其他公司都多。這對于中國醫藥行業來說是一個標志性的時刻，二十年前中國幾乎沒有本土研發的原創化合物。大氣的下一層是熱層，該層也是一個空氣稀薄的大氣層，沒有云和水蒸

30、氣，但在這里設有國際空間站。我們的下一層，即按管線規模排名 11 至 25 的公司，這里也不乏亮點，中國公司再次點亮了這里的天空。中國生物制藥超越其同胞上海復星成為中國第二大研發動力中心，今年其管線規模憑借 72%的巨大增長闖入上層梯隊，而且全部為有機增長。同樣，上海復星也報告了研發組合增長 41%的驕人業績。這些是到目前為止這一層中最大的公司變化：其他大部分公司的管線規模都與去年非常接近。輝瑞收購 Seagen 可能是個例外，除此之外我們的2023 年的收購活動并未對我們的排名前 25 公司造成真正的影響?？傮w而言，全行業的并購活動幾乎較去年谷底略有上升，2023 年 Pharmaproje

31、cts 報告完成了 88 項并購，較 2022 年記錄的 81 項略有增加。在經歷了 90 年代末至 00 年代初醫藥巨頭大規模并購的風暴之后，市場已長時間歸于風平浪靜。這些大型并購好比風暴，雖然凈化了空氣，但卻最終造成了極大的破壞。2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline13地球的大部分天氣現象發生在大氣的最底層 對流層。天氣產生的幾乎所有的云都可以在此層中發現，而積雨云例外，其頂部延伸至相鄰的平流層的最底部?；蛟S醫藥行業最底層發生的活動之多同樣令人吃驚 也就是只開發一兩種藥物的那部分公司。今年我們報告了 931 家管線中只有 2 款藥物的公司（較去年的

32、 825 家有所增長），而只開發一種候選藥物的公司達 2,249 家（較去年的 2083 家有所增長）之巨。好比眾多小水滴形成一大片云彩，這些圖 4：20112024 年前 10 公司、前 25 公司、僅有一兩款藥物公司貢獻的管線份額4914192420112012201320142015201620172018201920202021202220232024占總管線百分比年份前 10前 25有一兩款藥物公司數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月小公司占了行業的一大部分。如圖 4 所示，這些微小的新興公司開發的藥物僅占 18%，較去年略有增加，不過與十年前的占比基本持平。

33、這部分藥物要超過前 10 或前 25 公司。不過有意思的是，今年這種長期趨勢似乎發生了小的反轉，大醫藥公司貢獻的藥物數量份額在總體管線中的占比越來越低?，F在前 10 公司貢獻 4.4%的藥物，較去年的 4.1%有所增長，而前 25 公司則貢獻 8.2%，較去年的 7.8%有所上升。2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline14從圖 5 可以看出，前 10 公司繼續對多種治療領域表現出興趣。事實上，排名前 5 位的公司開發的藥物涉及全部十四個治療領域，而排名 6 至 10 的公司不開發的藥物分別僅涉及一個較小的領域（一家公司不開發抗寄生蟲類藥物，其他四家公司不

34、開發激素類藥物）。這說明，盡管大家公認的看法是醫藥公司應該集中精力做好幾個領域，但至少對于大公司而言則不然。不過其中也有例外，禮來就是反其道而行之，是前 10 公司中唯一不將抗癌藥作為主攻方向的公司（而是專攻消化/代謝類藥物）。而百時美施貴寶則是管線分配最為不均的公司，其接近 50%的藥物都集中在腫瘤學領域，而其他關注領域的占比則一直處于個位數。賽諾菲的抗癌藥組合規?；九c抗感染藥物相當，輝瑞和默沙東在該治療領域也具有相當大的規模。圖 5：前 10 醫藥公司關注的疾病領域0%10%20%30%40%50%60%70%80%90%100%輝瑞羅氏阿斯利康諾華百時美施貴寶賽諾菲禮來武田強生默沙東2

35、024Alimentary/MetabolicAnticancer Anti-infectiveAntiparasiticBlood and ClottingCardiovascular Dermatological Genitourinary(including sex hormones)Hormonal(excluding sex hormones)Immunological Musculoskeletal Neurological Respiratory Sensory 數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 202

36、4 Citeline15罕見病依然是醫藥巨頭的掌舵人們感興趣的領域，在管線罕見病藥物最多的前 20 名公司列表中（表 2），排名前 10 的公司全部位列其中。諾華取代輝瑞躍居罕見病藥物數量首位，輝瑞屈居次席。諾華的罕見病藥物在管線中的占比也基本上是最高的，為 53.6%，稍稍低于渤健的 53.7%。百時美施貴寶同樣剛剛突破了 50%關口。在天平的另一端，占比最少的公司是之前呼聲很高的中國公司江蘇恒瑞，僅為 24.8%。禮來非常接近該數字，罕見病藥物僅占其管線的25.4%，這再次證明禮來可以說是大藥企中的異類。表 2：專注于罕見病的排名前 20 位的醫藥公司公司罕見病藥物數量管線占比諾華1185

37、3.6輝瑞11240.1百時美施貴寶11050.9羅氏10236.8賽諾菲8540.5阿斯利康8136.2武田8039.8強生7137.0葛蘭素史克6836.0默沙東5930.9艾伯維5837.2安進5246.8禮來5125.4衛材4245.7拜耳4034.2安斯泰來制藥集團3937.1江蘇恒瑞醫藥3724.8渤健3653.7大冢制藥株式會社3634.6中國生物制藥3634.3數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline16從圖 6 可以看出，目前涉足醫藥研發生態系統的公司 總數已達 6,124 家，

38、繼續呈上升趨勢。不幸的是，由于計算錯誤，去年公布的 2023 年同類數據是錯誤的，于是今年我們將估計總數替換為 5,700 家。如果該數字準確，則從事藥物開發的公司總數將增長7.4%。無論從哪個方面看，醫藥行業依然延續了風和日麗的美好天氣，醫藥行業的天空中不斷涌現出新 圖 6：20012024 年期間擁有活動管線的公司總數1,1981,3131,5031,5761,6211,6331,7691,9652,0842,2072,3872,7052,7452,9843,2863,6874,0034,1344,3234,8165,0995,4165,7006,12401,0002,0003,0004,

39、0005,0006,0002001 2002 2003 2004 2005 2006 2007 2008 2009 2010 20112012 2013 2014 2015 2016 2017 2018 2019 2020 2021 2022 2023 2024公司數量年份*估計數字 數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月公司。我們可以說 2023 年期間新入場的公司無疑是最多的，我們的數據庫中增加了 921 家公司，相比前一年的 809 家公司出現顯著增長。這說明過去十二個月期間有大約 500 家公司停止了活動，其原因可能是被收購、合并，而多數情況是似乎停止了活動。對于

40、其中部分公司來說，盡管目前狀況有些迷茫，也許明年就會撥云見日，重新加入活動公司隊列。2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline17藥物開發的風吹向了哪個地區？圖 7 顯示，醫藥行業氣壓圖狀況顯示，微風繼續從西方吹向東方。我們 可以看到，一年前從事醫藥研發的所有公司中，43%的公司總部位于美國，2024 年這個數字驟降至 39%。與此同時，總部位于中國的公司比例再度 圖 7：2023 年至 2024 年按總部所在國家/地區劃分的研發公司分布圖數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月43%5%15%11%3%2%3%13%4%1%美國英國歐洲

41、其他地區亞太其他地區日本德國法國中國加拿大中美洲和南美洲/非洲39%5%15%13%3%2%3%16%3%1%20242023增加，由 13%增至 16%。這說明后者在加速增長，今年報告總部位于中國的公司有 1,008 家，高于去年的 808 家和前年的 792 家。盡管去年我們預測 中國的增速可能放緩，但今年似乎這個方向的氣流 增強，從微風轉為大風。2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline18從表 3 也可以觀察到同樣的趨勢，該表列出了實際正在進行藥物開發的地區。盡管美國仍占主導地位，但美國的優勢仍在下降。在所有在研藥物中，49.1%的藥物在美國有一定的

42、研發活動；該數據低于去年的51.1%，并首次跌至 50%標志線以下。同樣，這一領域在很大程度上讓與了中國，中國的份額由 23.6%增至 26.7%。亞洲另一個國家韓國悄然升至第三的位置，英國被擠到了第四的位置。請注意該表僅列出了在研藥物比例為 5%或更高的國家/地區。今年我們的數據庫總共報告了 162 個有研發活動的國家/地區。表 3：研發活動實際發生在哪里？數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月藥物所屬國家/地區藥物數量管線占比美國11,20049.1中國6,09826.7韓國3,23314.2英國3,15613.8德國2,47910.9加拿大2,38710.5澳大利亞

43、2,37210.4法國2,36310.4西班牙2,2599.9日本2,0418.9荷蘭1,8508.1意大利1,8238.0比利時1,7837.8波蘭1,7247.6瑞典1,5626.8丹麥1,5366.7瑞士1,5046.6捷克共和國1,4066.2匈牙利1,3986.1奧地利1,3696.0中國臺灣地區1,3626.0保加利亞1,2445.5芬蘭1,1785.2葡萄牙1,1745.1希臘1,1715.1愛爾蘭1,1585.1羅馬尼亞1,1535.1以色列1,1475.0挪威1,1465.02024 年的數據進一步強化了多年的觀察趨勢，即研發活動正在經歷東風氣流。今年我們迎來了首個進入前 1

44、0 的中國醫藥公司，而美國正在失去其作為大多數公司的首選研發地區的地位。對此我們預測如此氣候變化在未來幾年內還有可能繼續出現。2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline198,4808,3943,4542,9332,9272,0661,9141,2621,1301,1431,1269887507412471109,1429,1003,7133,3192,9512,2102,0741,4531,2191,2151,1571,08782078327511201,0002,0003,0004,0005,0006,0007,0008,0009,00010,000An

45、ticancerBiotechnologyNeurologicalAlimentary/MetabolicAnti-InfectiveReforumulationsMusculoskeletalImmunologicalDermatologicalSensoryRespiratoryCardiovascularGenitourinaryBlood&ClottingHormonalAntiparasitic20232024有多少種不同的天氣類型？對此全世界似乎沒有定論，即便手機上安裝的各種 應用也可能說法不一?；镜奶鞖忸愋蛻撌牵呵?、多云轉晴、陰、小雨、中雨、暴風雨、霧、大風、雪。當然

46、這些類型不是互相排斥的。各種疾病類型的藥物開發同樣如此，可能跨越多個治療領域，不過我們同樣劃分成幾個大類。本節我們繼續探討十四個主要治療領域的藥物開發 趨勢。如同天氣類型，國際上對于治療領域沒有統一的分類，存在多個分類體系，例如 ICD-10 和MeSH。我們自己的分類體系源自 EPhMRA 分類體系，后者則與著名的 ATC 編碼分類體系保持密切 圖 8：2023 年至 2024 年期間各治療領域的研發管線數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月統一。不過多年以來，為了更密切地反映現代藥物 開發趨勢，我們已將這兩種編碼分類體系運用到了 廣泛的治療領域及 250+治療類別中。

47、我們在分析過程中首先考察這十四個治療領域以及另外兩個類別 生物技術產品和新劑型開發 逐年的研發藥物數量變化。結果顯示，抗癌藥再度達到了平流層，腫瘤領域在研藥物達到 9,142 款，高于去年的 8,480 款，增幅為 7.8%，稍稍領先于我們在本次回顧中之前報告的全球管線擴增率。神經類藥物同樣略高于平均值，增長率為 7.5%，而消化/代謝類藥物表現亮眼，管線增長率達 13.1%。與此同時，在 COVID-19 期間大幅增長的抗感染類藥物研發則一路跌至低于平均增長率，現在幾乎完全停滯，今年增幅僅有少得可憐的 0.8%。療法和疾病 癌癥在研發領域仍然呈疾風暴雨之勢2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Co

48、pyright 2024 Citeline20圖 9：20102024 年開發抗癌藥的管線比例腫瘤學領域的增長率結果高于平均值，這說明該領域所占的管線總份額進一步擴大，如圖 9 所示。不過該領域的增速有所放緩，這對于其他治療領域可能是一點慰藉，相信他們看到自己的“極地冰蓋”持續縮小不免會感到擔心。26.82829.530.129.329.330.432.634.135.236.737.53939.840.120.025.030.035.040.045.0201020112012201320142015201620172018201920202021202220232024腫瘤藥物管線比例年份數

49、據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline21表 4：排名前 25 位的治療類別2024 年（2023 年）排名治療2024 年（2023 年）活性化合物數量趨勢1(1)免疫類抗癌藥4,860(4,492)2(2)其他種類抗癌藥3,935(3,622)3(3)基因療法2,151(2,083)4(4)其他單克隆抗體1,595(1,395)5(6)神經系統藥物1,125(1,045)6(5)抗感染類預防性疫苗1,115(1,064)7(7)其他眼科藥物1,054(984)8(8)其他抗病毒藥物935(98

50、3)9(9)免疫抑制劑899(797)10(10)嵌合抗原受體類細胞療法795(792)11(11)降糖藥772(747)12(14)肌肉骨骼系統藥物767(677)13(12)抗炎藥747(722)14(13)胃腸道炎癥/腸病藥物740(705)15(15)認知增強劑702(641)16(17)人源化單克隆抗體672(624)17(16)呼吸類藥物654(632)18(18)心血管藥物645(599)19(19)神經保護藥物632(595)20(20)保肝藥618(594)21(21)皮膚病藥物589(559)22(22)泌尿系統藥物578(519)23(24)抗帕金森癥藥物570(516)

51、24(32)抗體藥物偶聯物551(405)25(23)其他鎮痛藥547(517)表 4 則在此分析的基礎上更進一步，提供了 243 個治療類別的前 25 個類別，用于對 Pharmaprojects 和 Citeline 產品組合中的藥物進行分類?？上攵?，排名前兩位的兩個抗癌藥類別 免疫類抗癌藥(+8.2%)和其他種類抗癌藥(+8.6%)增幅 巨大?；虔煼ㄔ俅闻旁诘谌?，不過有證據再次顯示對基因療法的關注度已達到頂峰，今年的增長率僅有 3.3%，低于去年的 6.3%和前年的 23.3%。該圖表中的前 10 位同樣非常穩定，好比“反氣旋”的治療類別變化趨于穩定，導致天氣長時間保持穩定。數據來

52、源：Pharmaprojects，2024 年 1 月2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline22圖 10：基因和細胞療法呈持續上升趨勢05001,0001,5002,0002,500藥物數量年份基因細胞19951996199719981999200020012002200320042005200620072008200920102011201220132014201520162017201820192020202120222023202499114142158191221249255275208196204191223239217206232220238

53、3274795646878621,2731,5891,9602,0832,15116193239545464115122106931171501941931682092422763024166107228671,1401,4271,8361,9362,0482,108雖然從該表中來看基因療法和細胞療法增速放緩，但這些療法仍是藥物開發的主要動力。從圖 10 可以看出這一點，但也同時顯示出這些療法的增速在放緩，研發活動不再像過去十年那樣直線增長。當然這兩個類別不是互相排斥的：事實上，有 1,192 種藥物同時屬于這兩個類別 這些療法基本上都是從患者體內取出細胞，在體外進行基因改造，然后重新輸回患者

54、體內（例如 CAR-T 療法）。這意味著有 959 種基因療法不會同時是細胞療法；這些療法主要是體內基因療法，即基因在體內通過載體遞送到細胞中，或者使用更新的、尖端技術（相對較晚）對基因進行編輯。該數字相比去年的 886 種已有所增長。目前不同時具有基因療法成分的細胞療法占到 916 款，高于去年的 852 款。數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline23圖 11：基因療法所采用的病毒載體作為一個大類，基因療法又可以分成許多不同的技術，在細胞中引入經過改造的基因即是其中一項主要技術。有些時候這種療

55、法通過化學方法或質粒實現，但是到目前為止最常用的方法是使用病毒載體。圖11 所示為病毒載體類型的分解圖，還可以按照全球開發階段進一步分解。從該圖可以看出，從某種程度上講，腺相關病毒(AAV)是最受歡迎且最成熟的療法。它們在基因療法項目中的數量其中包括六種已推0100200300400500600腺相關病毒 慢病毒 腺病毒 逆轉錄病毒 單純皰疹病毒 痘病毒 多瘤病毒 棒狀病毒臨床前I 期臨床試驗II 期臨床試驗III 期臨床試驗預注冊已注冊已推出已暫停數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月出的利用病毒載體的基因療法中的兩種。同時它們有相當數量的進入 I、II、III 期的藥

56、物，盡管大多療法還處于臨床前開發階段。慢病毒排在第二位；這種類型的載體更常用于體外細胞轉染。雖然今年采用AAV 載體的項目數量有所上升，但慢病毒的使用卻在下降，今年有 185 款藥物，較去年的 241 款有所下降。腺病毒的使用下降則更大，由 109 降至 43。AAV 似乎已成為首選武器。2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline24圖 12：細胞療法所采用的細胞類型細胞療法使用的細胞類型多種多樣，目前在使用的共有 24 種不同類型的細胞。由于在受歡迎的 CAR-T療法中處于主導地位，T 細胞仍是最受歡迎的細胞，不過今年有所下降。相反，干細胞的使用在不斷升溫

57、，呈現適度增長，同時增長的還有血細胞和抗原呈遞細胞。詳見圖 12。0100200300400500600700800900T 細胞干細胞自然殺傷細胞血細胞抗原呈遞細胞結締組織細胞外泌體祖細胞胰腺細胞骨髓細胞其他指明的細胞臨床前I 期臨床試驗II 期臨床試驗III 期臨床試驗預注冊已注冊已推出已暫停數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline25表 5：排名前 25 位的疾病/適應癥現在我們來到了最受歡迎的排名前 25 位之一 最受 醫藥行業關注的 25 種疾病。表 5 中列出了這些疾病，需要說明的是，

58、表中只列出了指明的疾??；未指明的疾?。ɡ纭拔粗该鞯陌┌Y”）不在本分析范圍內。2024 年（2023 年）排名療法活性化合物數量 2024(2023)趨勢1(1)乳腺癌1,031 (965)2(2)非小細胞肺癌1,010 (925)3(3)結直腸癌825 (741)4(4)胰腺癌740 (675)5(6)卵巢癌625 (587)6(5)腦癌580 (539)7(7)新型冠狀病毒感染580 (653)8(8)前列腺癌576 (523)9(9)阿爾茨海默氏癥563 (529)10(10)癌癥，肝臟501 (444)11(11)2 型糖尿病498 (475)12(14)急性髓系白血病497 (484

59、)13(12)癌癥，黑色素瘤496 (476)14(13)胃腸道腫瘤473 (449)15(15)骨髓瘤459 (445)16(17)帕金森病457 (407)17(16)類風濕關節炎449 (431)18(18)頭頸癌432 (408)19(19)新型冠狀病毒感染預防425 (444)20(20)非霍奇金淋巴瘤419 (399)21(21)非酒精性脂肪性肝炎383 (369)22(22)銀屑病348 (337)23(24)肥胖癥300 (230)24(32)腎癌299 (281)25(23)COVID-19 并發癥285 (332)乳腺癌仍是氣溫表上最熱的地區，管線熱度增長了6.8%，略低于

60、總體增長率。因此，它有被排在第二位的非小細胞肺癌趕超，或者本身增長了 9.2%。更令人印象深刻的是，排在第三位的結直腸癌管線規模上升了 11.3%。今年排名前六位的其他三種癌癥是胰腺癌、卵巢癌、腦癌。新型冠狀病毒闖入前五位的時代已經結束，該適應癥已降至第 7 位，管線規?？s小11.2%。盡管如此，由于針對該病開發的藥物有 580種，對抗這種病毒的投入依然巨大，所幸它已從大流行病變為地方性流行病。數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline26圖 13：研發藥物所針對的罕見病數量在其他方面，永遠的頑疾阿

61、爾茨海默氏癥依然是進入前 10 排行榜的唯一的另一種非腫瘤疾病，同時肝癌成為闖入前 10 的新選手，大幅增長 12.8%。沿著前 25 位排行榜繼續往下，我們可以看到另外兩種COVID-19 相關疾病的研發藥物數量出現下滑，涉及疫苗和并發癥療法；不過這兩個領域的研發活動依然相當活躍?；蛟S最明顯的變化來自治療肥胖的藥物研發，增幅達 30%，不然這張表應該會相當穩定。這無疑與諾和諾德 Wegovy(semaglutide)取得的成功有關，該藥于 2021 年年中首次推出，用于治療這種額外適應癥，結果需求劇增，導致出現供應問題。請注意這種全球情況并不能反映藥物研發最熱的疾病靶點的地區差異，本報告將在

62、稍后討論地區差異。盡管晴天、陰天或陣雨對于我們大多數人來說非常常見，不過好在有些天氣事件已較為罕見。2023 年全球出現了一些反常的天氣事件：阿富汗氣溫驟降389440476509546580608648677718761010020030040050060070080020132014201520162017201820192020202120222023年份新確定的靶點數量數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月至-28C(-18.4F)，加州與韓國遭遇洪災，加拿大和夏威夷應炎熱引發大火，巴西出現破紀錄龍卷風。氣候變化似乎導致極端天氣的發生頻率增加，令我們所有人感到擔心

63、。對我們大多數人而言，這樣的災難性天氣事件仍然比較罕見，不過卻引發了我們的極大關注。在醫藥研發領域，罕見病同樣備受關注。盡管這種綜合征影響的人并不多，但對于那些不幸染上這些疾病的人來說同樣是災難性的。此原因加之開發孤兒適應癥成功帶來的豐厚利潤，意味著罕見病同樣是醫藥行業的一個重點領域。Pharmaprojects 對于罕見病的定義是，在歐盟患病率低于 1/2,000 的疾病，在美國為患病總人數低于 200,000（患病率相當于1/1,600）的疾病。圖 13 顯示，藥物開發所針對的罕見病數量持續上升，2023 年達 761 款，較去年同期略有增長。2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyrig

64、ht 2024 Citeline27圖 14：各治療領域的罕見病，按疾病數量和藥物數量劃分2024 年初的罕見病研發藥物數量達到 7,191 款，較去年 6,682 款上升了 7.6%，占管線總藥物的 31.5%，較 2023 年的 30.2%略有增長。如圖 14 所示，罕見病中占比最大(19%)的是消化/代謝領域 不難理解，因為許多罕見的遺傳性基因疾病都會導致代謝消化/代謝類產品抗癌類產品抗感染類產品 抗寄生蟲類產品 血液和凝血類產品 心血管類產品 皮膚類產品泌尿生殖類產品（包括性激素）激素類產品（性激素除外）免疫類產品肌肉骨骼類產品神經類產品 呼吸類產品 感官類產品各 TA 的罕見病按項目

65、劃分的罕見病藥物Sensory ProductsRespiratory ProductsNeurological ProductsMusculoskeletal ProductsImmunological ProductsHormonal Products(excluding sex hormones)Genitourinary Products(including sex hormones)Dermatological ProductsCardiovascular ProductsBlood and Clotting ProductsAntiparasitic ProductsAnti-in

66、fective ProductsAnticancer ProductsAlimentary/Metabolic Products19%12%13%2%5%4%3%2%2%6%9%16%3%4%Sensory ProductsRespiratory ProductsNeurological ProductsMusculoskeletal ProductsImmunological ProductsHormonal Products(excluding sex hormones)Genitourinary Products(including sex hormones)7%39%6%2%5%1%2

67、%2%1%7%5%12%7%4%數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月問題。相反，癌癥是唯一排在第四位的最常見的罕見病治療領域。盡管如此，癌癥在研發藥物數量方面仍是最受關注的，在所有罕見病研發藥物中占到 39%。按此標準衡量，消化/代謝類可以排在第三位，僅占 7%。2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline28圖 15：2010 至今藥企申辦的罕見病試驗，按啟動日期像所有藥物研發一樣，大部分罕見病工作處于臨床前階段，其中部分處于開發技術的前沿。不過臨床活動仍然相當多。Citeline 套件中的另一款跟蹤臨床試驗的產品 Trialtrov

68、e 提供的數據顯示，2023 年啟動的罕見病藥物臨床試驗數量為 2,430 項，較 2022年數據有所上升，不過占比略低于過去 12 月數據（圖 15）。1236129812021261132514901540170418071845174718622335243005001,0001,5002,0002,5003,00020102011201220132014201520162017201820192020202120222023試驗數量數據來源：Trialtrove，2024 年 1 月2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline2902,0004,000

69、6,0008,00010,00012,00014,00016,00018,00020,000腫瘤學中樞神經系統(CNS)傳染病代謝/內分泌自身免疫/炎癥心血管藥物泌尿生殖系統疫苗(ID)眼科2024II/IIIIII/IIIIIIIII/IVIV圖 16：各治療領域的現行臨床試驗數據來源：Trialtrove，2024 年 1 月由于我們的主題是臨床試驗統計，而不是藥物統計，那么我們來看一下 Trialtrove 報告的 2023 年所有進行中的（開啟、關閉或臨床關閉）臨床試驗。圖 16 按試驗分期和治療領域進行了分解（請注意 Trialtrove采用的治療領域與 Pharmaprojects

70、 略微不同）。其中癌癥占據明顯的主導地位，其試驗數量偏高主要是因為腫瘤候選藥物通常同時在不同癌癥類型的多項臨床臨床試驗進行測試。2024 年初癌癥領域進行中的試驗數量達 18,966 項，較 2023 年數據增長了7.7%，較去年的 8.7%增長率略有放緩。排第二位的CNS 的增長率相似，為 7.6%。但排在第三位的傳染病報告下降 3.1%，這充分證明 COVID 危機引發的試驗數量劇增的時代已經一去不返（請注意傳染病疫苗是唯一呈下降趨勢的其他治療領域）。事實上，今年進行中的新型冠狀病毒相關試驗數量出現下降，為2,016 項，低于去年的 2,384 項。2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copy

71、right 2024 Citeline30圖 17：20132023 年獲得孤兒藥資格、加速評審資格認定*、緊急授權*的藥物數量*由于我們從年中才開始系統統計這些事件的日期，因而 2013 年的數據不完整。*緊急授權僅從 2019 年才開始跟蹤。數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月可見我們的醫藥開發似乎進入了雨過天晴的時期，COVID 即使沒有煙消云散，它的陰霾也已消失在遙遠的地平線。與此同時，醫藥研發的前景變得越來越寬廣；今年活性藥物開發所針對的疾病數量達1,514 種，高于去年的 1,452 種。實際上，多個領域的大流行病藥物研發進度正在加快，例如 mRNA 技術的

72、采用。從這種意義上講，新冠病毒雖有百害但還是有一益的。29932639436943434836737838142539750157182188250269298338341316302124392205010015020025030035040045050020132014201520162017201820192020202120222023藥物數量年份已獲批的孤兒藥已獲批的加快評審認定已獲批的緊急授權疫情初期展露頭角的緊急授權在去年已難覓蹤跡。如圖 17 所示，這方面的數據似乎與疫情期間的軌跡完全相同。2023 年孤兒藥數量與加快評審資格認定同樣略有下降。2024 年醫藥研發趨勢年度回顧C

73、opyright 2024 Citeline31地區差異前景最光明的地區了解全球氣候變化固然重要，但這些數據不足以幫助我們確定明天是否可以穿短褲還是需要戴毛線帽。今年的報告新增了多個地區的子分析內容，著眼于一些全球最大醫藥市場的管線規模增長率、領先公司、重點疾病。是否中國是晴天，而歐洲在大雨呢？讓我們一探究竟2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline322,9372,9893,3963,3503,4763,5903,6993,7814,1344,3544,2654,3424,4975,3125,5865,6485,7516,1626,1446,3057,03

74、47,9078,3708,5359,1409,47710,27110,67910,80411,19702,0004,0006,0008,00010,00012,000199519961997199819992000200120022003200420052006200720082009201020112012201320142015201620172018201920202021202220232024藥物數量年份圖 18：19952024 年美國研發管線總規模美國出于慎重起見，我們的地區分析將從全世界最大的醫藥市場 美國 開始。美國自 1995 年以來在研藥物數量始終保持穩定增長，平均每年在

75、研管線藥物數量增加 284.8 款，相當于平均同比增長率(YoY)為4.8%。雖然美國在研管線藥物數量持續增長，但增速有所放緩。2023 至 2024 年期間，美國在研管線藥物數量增長了 393 款，相當于 YoY 增長率為 3.6%。接近全球總體 管線增長率 7.3%的一半。長期以來，美國一直被視為藥物開發的動力中心，不過正如我們所看到的，最近 幾年美國的地位已發生動搖。從 2021 年開始，美國的管線年增長率一直低于全球增長率（2021-2022 年低了2.9 個百分點，2022-2023 年低了 4.40 個百分點，2023-2024 年低了 3.7 個百分點）。數據來源：Pharmap

76、rojects，2024 年 1 月2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline33表 6：按管線規模排名前 10 位的總部設在美國的公司表 7：美國管線藥物排名前 10 位的疾病截至 2024 年 1 月，共有 2,609 家從事藥物開發的公司總部設在美國。其中有 39.9%開發 1 款藥物，83.5%開發 5 種藥物，96.6%開發 10 種藥物。表 6列出了排名前 10 位的公司及其管線規模。癌癥適應癥在美國排名前 10 位的在研藥物所針對的疾病中處于主導地位，不過非小細胞肺癌位居榜首，乳腺癌屈居第二。有兩種非癌癥適應癥出現在美國排名前 10 位的疾病排

77、行榜中：阿爾茨海默氏癥（排在 第 6 位，在研藥物數量為 236 款，高于全球水平）和新型冠狀病毒（排在第 9 位，在研藥物數量 224 款，低于全球水平）。在研藥物的美國排名前 10 位疾病與全球排名前 10 位疾病榜單基本相同，只有急性髓系 白血病例外，該病出現在美國前 10 榜單中，取代了全球榜單中的肝癌。數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月公司2024 年的管線藥物數量輝瑞204強生149禮來144默沙東139艾伯維109百時美施貴寶106吉利德科學85安進76再生元74莫德納69排名藥物所治療的疾病管線藥物數量1非小細胞肺癌4142乳腺癌3563結直腸癌287

78、4胰腺癌2495卵巢癌2376阿爾茨海默氏癥2367腦癌2358前列腺癌2259新型冠狀病毒感染22410急性髓系白血病223（注意：該表的數據抽取時間略晚于表 1 數據，因此數據可能存在小的差異。）數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline34圖 19：19952024 年日本研發管線總規模表 8：按管線規模前 10 名總部設在日本的公司截至 2024 年 1 月，共有 184 家從事藥物開發的公司總部設在日本。其中有 35.3%開發 1 款藥物，63.6%開發 5 種藥物，83.7%開發 10

79、種藥物。表 8 列出了排名前 10 位的日本公司及其管線規模。數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月公司管線藥物數量武田130安斯泰來制藥集團74衛材73第一三共株式會社55Ono Pharmaceutical50鹽野義48大冢制藥34Sosei Heptares32Taiho32Mitsubishi Tanabe Pharma3105001,0001,5002,0002,50019951996199719981999200020012002200320042005200620072008200920102011201220132014201520162017201820

80、1920202021202220232024藥物數量年份1,1811,2071,2371,1471,0849818838868598117677857598148409771,0281,1731,2481,3501,4131,5791,5831,5671,6321,7321,7961,8351,9812,044日本日本研發管線的規模從 2007 年開始穩步增加，之前從 1995 年起管線規?？傮w呈下降趨勢。自 2007 年以來平均每年管線藥物數量增加 75.6 款，平均 YoY 增長率為 6.1%。2023 至 2024 年期間，日本的在研藥物數量由 1,981 款升至 2,044 款，相當于

81、增長率為 3.2%。根據這些數據，雖然日本在研管線藥物數量持續增長，但增速有所放緩。即便如此，從 2007 年起，日本管線增長仍與世界其他地區保持同步。日本自 2007 年以來全球平均每年管線增長率為 6.9%，僅增長 0.8 個百分點。數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline35表 9：日本管線藥物排名前 10 位的疾病癌癥適應癥在日本的在研藥物前 10 名的疾病中處于主導地位，占據了 10 個席位中的 7 席。不過全世界排名前 10 位疾病的所有癌癥適應癥都是實體瘤（乳腺癌、非小細胞肺癌、結直

82、腸癌、胰腺癌、卵巢癌、腦癌、前列腺癌、肝癌），而日本的前 10 排行榜中還包括非霍奇金淋巴瘤和骨髓瘤等血液腫瘤。日本前 10 排行榜中的非癌癥適應癥不同于全球排行榜和美國排行榜，其中包括 2 型糖尿病、潰瘍性結腸炎、類風濕性關節炎。數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月排名藥物所治療的疾病管線藥物數量1非小細胞肺癌972乳腺癌563結直腸癌534胃腸道間質瘤4352型糖尿病406非霍奇金淋巴瘤387胰腺癌348潰瘍性結腸炎339類風濕關節炎3210骨髓瘤312024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline36圖 20：19952024 年中國

83、研發管線總規模表 10：按管線規模排名前 10 位的總部位于中國的公司中國雖然中國的研發公司僅在 1997 年才出現在醫藥市場中，當時市場中只有一款在研藥物。而現在中國占全球在研藥物的 26.7%。正如我們所看到的，中國已成為第二大新藥開發國家。這反映出中國經歷了驚人的增長。如圖 20 所示，從 2019 年開始，中國醫藥開發在過去五年迎來了鼎盛時期，增幅高達 200.9%，其部分原因是政府在醫藥領域的投資劇增。共有 1,270 家醫藥公司的總部設在中國。前面曾提到過，其總數僅次于美國。表 10 中列出了中國 10 大公司。2023 至 2024 年期間，10 大中國公司中有 9 家公司的在研

84、管線規模出現增長，反映出中國醫藥行業正在經歷增長。數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月公司2024 年的管線藥物數量江蘇恒瑞醫藥147中國生物制藥103上海復星醫藥（集團）90石藥集團73百濟神州58上海君實生物57上海醫藥集團51信達生物50齊魯制藥50華東醫藥440010011231421551701671601711871992763924835707018511,1311,2691,4522,0332,5903,2954,2035,1366,11901,0002,0003,0004,0005,0006,0007,0001995199619971998199920

85、00200120022003200420052006200720082009201020112012201320142015201620172018201920202021202220232024在研管線藥物的數量年份數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline37表 11：中國管線藥物排名前 10 位的疾病如表 11 所示，中國 10 大疾病中有 9 種是癌癥，排名前三位的是非小細胞肺癌、乳腺癌、胃腸道腫瘤。數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月排名藥物所治療的疾病藥物數量1非

86、小細胞肺癌3832乳腺癌3253胃腸道腫瘤2274結直腸癌2185肝癌20762 型糖尿病1877胰腺癌1698非霍奇金淋巴瘤1689骨髓瘤15910急性髓系白血病 myelogenous1412024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline38表 12：按管線規模排名前 10 位的總部位于印度的公司印度在印度，在研管線藥物在 2007 年至 2013 年期間出現急劇增長，在研管線藥物總數增幅達 309.9%。2013年之后，在研藥物總數保持在 800 左右；但自 2021 年起，又呈現穩定增長趨勢。如圖 21 所示，2021 年至2023 年期間，在研管線藥物總

87、數下降 18.9%。不過今年下降趨勢幾乎完全逆轉。數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月公司藥物數量Dr.Reddys Laboratories36Lupin29Sun Pharmaceutical Industries21Serum Institute of India20Zydus Lifesciences19Biocon18Cipla13Intas Pharmaceuticals12Suven Life Sciences12Bharat Biotech1100000062901321531471481912853234285676487838037948328127

88、478168107787146316940100200300400500600700800900在研管線藥物的數量年份199519961997199819992000200120022003200420052006200720082009201020112012201320142015201620172018201920202021202220232024圖 21：19952024 年印度研發管線總規模數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月印度有 120 家醫藥公司總部設在該國，比總部設在中國的公司數量低了 10%。如表 12 所示，在印度的 10 大醫藥公司中，今年有

89、7 家的管線總規模出現下降。2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline39表 13：印度管線藥物排名前 10 位的疾病表 13 顯示，印度研發的主要疾病靶點不同于其他地區的趨勢，2 型糖尿病躍居首位。乳腺癌和非小細胞肺癌分列第二和第三位。它們是印度 10 大疾病中僅有的三種癌癥適應癥中的兩種，印度 10 大疾病排行榜的疾病類型更加多樣化，涉及許多治療領域。其中包括代謝和自身免疫適應癥，例如類風濕性關節炎、銀屑病及白喉和破傷風疫苗。排名藥物所治療的疾病藥物數量12 型糖尿病1752乳腺癌1433非小細胞肺癌1054類風濕性關節炎995結直腸癌736預防破傷風感

90、染617銀屑病618新型冠狀病毒感染559預防白喉感染5310一般傷害性疼痛52數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline40圖 22：19952024 年英國研發管線總規模表 14：按管線規模排名前 10 位的總部設在英國的公司英國英國 2024 年初管線藥物數量為 3,156 款，較 2023 年的 3,015 款有所上升。該 4.5%的增長低于 2022 至2023 年期間的 7.8%增長率。2019 至 2020 年期間出現小幅下降；但從 2020 年開始，英國的藥物開發一直穩步增長?？偛吭O

91、在英國的藥物開發公司有 321 家。表 14 列出了排名前 10 位的英國公司及其管線規模。阿斯利康和葛蘭素史克在英國醫藥行業居主導地位，其他競爭對手的管線規模比這兩家公司低了一個數量級。公司藥物數量阿斯利康163葛蘭素史克128Mundipharma International20Hikma Pharmaceuticals19Albumedix17Healx 15ViiV Healthcare14Bicycle Therapeutics13PhoreMost13Oxford BioTherapeutics121,1151,1861,2841,2881,3291,3541,2971,4161,

92、5191,4661,4311,3711,3941,5701,5811,6481,7011,8151,9662,1472,2752,4832,5642,5902,7042,6372,6902,7793,0153,15605001,0001,5002,0002,5003,0003,500藥物數量年份199519961997199819992000200120022003200420052006200720082009201020112012201320142015201620172018201920202021202220232024數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月數據

93、來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline41表 15：英國管線藥物排名前 10 位的疾病我們已經知道全球管線被各種癌癥適應癥在研藥物所主導，當然英國 2024 年初的數據也反映了這種趨勢，前 10 大疾病中有 7 種屬于腫瘤學領域?？偟脕碚f英國的情況與全球排名一致；但是非小細胞肺癌在英國是排名第一的疾病靶點，而乳腺癌在全球排名中排第一。英國 10 大疾病列表中有三種非癌癥適應癥：2 型糖尿?。ㄅ旁诘?8 位）、阿爾茨海默氏癥（排在第 9 位）、新型冠狀病毒疫苗（排在第 10 位）。排名藥物所治療的疾病

94、管線藥物數量1非小細胞肺癌1132乳腺癌873結直腸癌824前列腺癌635卵巢癌576黑色素瘤527非霍奇金淋巴瘤5182 型糖尿病519阿爾茨海默氏癥4910新型冠狀病毒感染預防48數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline423333563964234294403134605074904664684624915125635976527608008609329509751,0309891,0371,0281,0991,15802004006008001,0001,2001,400藥物數量年份199

95、519961997199819992000200120022003200420052006200720082009201020112012201320142015201620172018201920202021202220232024圖 23：19952024 年愛爾蘭研發管線總規模愛爾蘭愛爾蘭管線總規模從 1995 年開始一直呈總體增長趨勢。按照愛爾蘭最新的管線規模變化統計，目前有 1,158款管線藥物，較 2023 年的 1,099 款有所上升。但是，該 5.4%的增長低于 2022 至 2023 年期間的 6.9%增長率?？偛吭O在愛爾蘭的藥物開發公司有 40 家。表 16 列出了排名前

96、10 位的愛爾蘭公司及其管線規模。數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月表 16：按管線規模排名前 10 位的總部設在愛爾蘭的公司公司2024 年的管線藥物數量Jazz Pharmaceuticals20Alkermes10Mallinckrodt9Prothena8Perrigo5ONK Therapeutics5Shorla Pharma4GH Research3Inflection Biosciences3Orbsen Therapeutics2數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024

97、Citeline43表 17：愛爾蘭管線藥物排名前 10 位的疾病正如我們所看到的那樣，全球藥物開發最多的 10 大疾病集中在癌癥適應癥上，而愛爾蘭 2024 年初的數據則顯示該國逆勢而行，10 大疾病中只有 4 種屬于腫瘤領域。盡管愛爾蘭排在前兩位的疾病是非小細胞肺癌和乳腺癌，但愛爾蘭的 10 大適應癥中包含數量相對更多的代謝和自身免疫適應癥，包括 2 型糖尿病、類風濕性關節炎、幼年型關節炎、銀屑病關節炎、銀屑病、潰瘍性關節炎。排名藥物所治療的疾病管線藥物數量1非小細胞肺癌512乳腺癌443類風濕性關節炎3442 型糖尿病325銀屑病關節炎316銀屑病317結直腸癌288潰瘍性結腸炎279幼

98、年型關節炎2510腎癌24數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline44圖 24：19952024 年丹麥研發管線總規模表 18：總部位于丹麥的按管線規模排名的 10 大公司丹麥丹麥目前有 1,536 款在研藥物，較 2023 年的 1,444 有所上升。該 6.4%的增長顯著低于 2022 至 2023 年期間的 11.9%YoY 增長率。該國去年的增長率略高于 1996 年以來的平均 YoY 增長率(5.1%)。相比之下，丹麥去年的開發藥物增幅略低于 7.2%的全球增長率。過去兩年在丹麥的藥物開

99、發史上可謂獨樹一幟，是該國自2016 年以來最好的兩年。丹麥醫藥開發的持續增長很可能與總部設在該國的 70 家公司有關，其中當屬表 18 所列的 10 大公司。諾和諾德相比其他公司高出許多，不過也有另外幾家該國的知名公司，包括 Genmab、Lundbeck、Leo Pharma。公司管線藥物數量諾和諾德68Genmab25Lundbeck16Gubra15Bavarian Nordic10Leo Pharma10Zealand Pharma10Evaxion Biotech8ALK-Abello7Xellia Pharmaceuticals7年份19951996199719981999200

100、02001200220032004200520062007200820092010201120122013201420152016201720182019202020212022202320243994124684905165034055576075945835996056806747398098679441,0291,0801,1991,2101,2341,3201,3211,3001,2901,4441,53602004006008001,0001,2001,4001,6001,800藥物數量數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月數據來源：Pharmaprojects

101、，2024 年 1 月2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline45表 19：丹麥管線藥物排名前 10 位的疾病我們原本認為絕大多數所針對的適應癥為癌癥或消化/代謝類疾病，丹麥 2024 年初的數據也應該如此，即前 10 大疾病中有 7 種屬于這些領域。而與全球排名所不同的是，丹麥只有四種癌癥適應癥，而全球 10 大疾病中有 8 種是癌癥。全球排名中另外兩種主要疾病是阿爾茨海默氏癥和新型冠狀病毒感染；而在丹麥 589 種研究的適應癥中，阿爾茨海默氏癥和新型冠狀病毒感染僅分別排在第 34 和 55 位。排名藥物所治療的疾病藥物數量1非小細胞肺癌632乳腺癌49

102、3結直腸癌3942 型糖尿病385類風濕性關節炎376銀屑病327銀屑病關節炎318骨髓瘤309潰瘍性結腸炎2910克羅恩氏病28數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline463934224544815115244165295815795485285636186637698319031,0241,1121,1721,2631,3011,3091,3091,3891,3531,3511,4671,56302004006008001,0001,2001,4001,6001,800年份1995199619

103、97199819992000200120022003200420052006200720082009201020112012201320142015201620172018201920202021202220232024藥物數量圖 25：19952024 年瑞典研發管線總規模表 20：總部位于瑞典的按管線規模排名的 10 大公司瑞典我們將視線轉向另一個斯堪的納維亞國家 瑞典，瑞典的開發指標與丹麥相似。瑞典有 1,563 款在研藥物，較 2023 年的 1,467 款有所上升。YoY 增長率為 6.5%，與 2022 至 2023 年期間的增長率 9.2%相比相形見絀。但是，瑞典去年的增長率仍然

104、高于 1996 年以來的平均增長率(5.2%)，因此該市場的藥物開發增長明顯。與丹麥非常相似，瑞典過去兩年的 YoY 增長率是 2016 年以來該國最高的。目前總部位于瑞典的藥物開發公司有 136 家。表 20 所示為瑞典的 10 大公司及其當前管線的藥物數量。瑞典要想保持醫藥行業的增長及在全球開發環境中的生產力，下面的 10 大公司需要繼續他們目前的增長趨勢。公司管線藥物數量Ribocure Pharmaceuticals16Anocca15Sobi15BioArctic 13Medivir9Alligator Bioscience8Salipro Biotech7AlzeCure Phar

105、ma6BioInvent6Camurus6數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline47表 21：瑞典管線藥物排名前 10 位的疾病與全球相比，瑞典在腫瘤開發領域相對落后，其 10 大疾病中只有 5 種癌癥疾病。有意思的是，比較丹麥與瑞典的主要頂線適應癥可以發現，這兩個國家非常重視關節炎和銀屑病療法的開發，這兩種疾病在全球環境的排名至少低 10 個位次。這兩個斯堪的納維亞國家似乎比全球許多其他國家/地區更重視免疫類疾病。數據來源：Pharm

106、aprojects，2024 年 1 月排名藥物所治療的疾病管線藥物數量1非小細胞肺癌622乳腺癌503結直腸癌4042 型糖尿病405類風濕性關節炎386骨髓瘤357銀屑病358銀屑病關節炎329阿爾茨海默氏癥3110前列腺癌302024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline48圖 26：19952024 法國研發管線總規模年份1995199619971998199920002001200220032004200520062007200820092010201120122013201420152016201720182019202020212022202320

107、247357677987917857946887998788588598389539569491,0161,1851,3361,4921,5891,7061,8701,8911,8691,9231,9111,9551,9512,1882,36505001,0001,5002,0002,500藥物數量法國接下來我們一路向南前往法國，法國的藥物總數介于丹麥與瑞典之間，而 YoY 增長率卻比這兩個國家都好，為 8.1%。法國最近的增長率較 20222023 年(12.2%)有所下降，不過仍高于 20232024 全球增長率7.2%。去年的增長幾乎是 1996 年(4.3%)以來的平均 YoY 增長率

108、的兩倍，并且是 2016 年以來第二高的 YoY指標。鑒于法國的在研藥物數量很大，可以預計總部位于法國的您公司目前的管線數量非常大，從表 22 中就可以看出這一點。中間首當其沖的是賽諾菲和益普生等大公司，法國的藥物開發在未來幾年持續增長的概率非常大。表 22：總部位于法國的按管線規模排名的 10 大公司公司管線藥物數量賽諾菲130益普生38Servier32TheraVectys22Pierre Fabre18Valneva11Innate Pharma10OSE Immunotherapeutics10Vectans Pharma9Xenothera9數據來源：Pharmaprojects，

109、2024 年 1 月數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline49表 23：法國管線藥物排名前 10 位的疾病與其他許多國家/地區相比，法國的在研藥物管線與全球 10 大靶向適應癥更有可比性，其報告的 10 大疾病中有 9 種來自腫瘤領域。在這 9 種癌癥適應癥中，有 4 種同時在法國和全球 10 大適應癥之列：非小細胞肺癌、乳腺癌、結直腸癌、前列腺癌。至于全球 10 大適應癥中必不可少的疾病，阿爾茨海默氏癥和新型冠狀病毒感染開發藥物在法國并不太常見，其中阿爾茨海默氏癥排在第 31 位，新型冠狀病毒

110、感染排在第 37 位。排名藥物所治療的疾病管線藥物數量1非小細胞肺癌1342乳腺癌893結直腸癌694黑色素瘤585非霍奇金淋巴瘤556急性髓系白血病547骨髓瘤468前列腺癌449腎癌4010潰瘍性結腸炎38數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline50年份199519961997199819992000200120022003200420052006200720082009201020112012201320142015201620172018201920202021202220232024藥物

111、數量7937938118158458427488839449589239128761,0481,0781,2491,4231,5701,7031,8701,9822,1882,1872,1512,2072,2462,2312,1752,3602,47905001,0001,5002,0002,500圖 27：19952024 年間德國的管線規模表 24：總部位于德國的按管線規模排名前 10 位的公司德國德國的管線總規模從 1995 年開始一直呈總體增長趨勢。至于管線規模的最近變化情況，2023 年至 2024 年期間德國的管線總規模呈增長趨勢，在研藥物數量增長 5.0%?？偛吭O在德國的公司有

112、143 家。表 24 列出了排名前 10 位的公司及其管線規模。公司管線藥物數量勃林格殷格翰103拜耳91百歐恩泰53Evotec49默克36CureVac22Grunenthal12Stada11Biotest10Medigene10數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline51表 25：德國管線藥物排名前 10 位的疾病德國排名前三的疾病是非小細胞肺癌、乳腺癌、結直腸癌，這也是全球排名前三的在研藥物疾病。德國的前10 大適應癥還包括許多

113、代謝、皮膚病、自身免疫適應癥，例如 2 型糖尿病、銀屑病、類風濕性關節炎。排名藥物所治療的疾病管線藥物數量1非小細胞肺癌1092乳腺癌713結直腸癌6042 型糖尿病595銀屑病466骨髓瘤447急性髓系白血病438類風濕性關節炎419非霍奇金淋巴瘤4110黑色素瘤40數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline52圖 28：19952024 年期間瑞士的研發管線規模瑞士瑞士自 1995 年以來管線總規模增長了近三倍。2023 年至 2024 年期間，瑞士的總管線規模呈增長趨勢，今年的在研藥物數量增長

114、 6.1%?？偛吭O在瑞士的公司有 188 家。表 26 列出了排名前 10 位的公司及其管線規模。公司管線藥物數量羅氏217諾華153Medicines for Malaria Venture32DNDi29CRISPR Therapeutics23Debiopharm18AC Immune17Sandoz17Light Chain Bioscience14Idorsia Pharmaceuticals14年份199519961997199819992000200120022003200420052006200720082009201020112012201320142015201620172

115、018201920202021202220232024藥物數量5585775915404944644254575235315375195365645826737748729551,0351,0891,1541,1201,0711,1131,1271,1651,2321,4191,50502004006008001,0001,2001,4001,600數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月表 26：總部位于瑞士的按管線規模排名前 10 位的公司2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citel

116、ine53表 27：瑞士管線藥物排名前 10 位的疾病瑞士前三的疾病是非小細胞肺癌、乳腺癌、結直腸癌，這也是全球排名前三的在研藥物疾病。與全球管線相似，瑞士管線中也是不同癌癥適應癥的在研藥物處于主導地位。排名藥物所治療的疾病藥物數量1非小細胞肺癌462乳腺癌433結直腸癌334黑色素瘤325腦癌276阿爾茨海默氏癥267骨髓瘤2682 型糖尿病239瘧疾感染2110急性髓系白血病19數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月我們對醫藥行業較發達的部分國家的研發氣候短暫回顧至此已接近尾聲。從結果來看有些地區正在經歷晴好天氣，而另外一些地區則陰云密布。同時可以看出不同的國家側重的

117、疾病不同，因為每個都在尋覓彩虹盡頭的那一桶金。2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline54作用機制與靶點免疫腫瘤學抓住了天好的機會天氣是怎樣形成的？地球的氣候系統非常復雜，而氣溫、大氣壓力、云的形成、風、潮濕或雨情的小變化有可能對天氣系統帶來嚴重影響。這些不同因素的交互，加之受混沌理論支配的環境，給我們的天氣帶來了無限變化。它們之間形成了一種微妙的平衡關系，因此外部力量（例如人類向大氣中排放溫室氣體）可能破壞這種平衡，而且可能是不可逆轉的。本節的主題是探討藥物的作用原理，即藥物的作用機制及其靶點。這同樣是一個復雜的生態系統。為了預測天氣情況我們可以對天氣進

118、行建模，醫藥行業同樣如此，我們可以通過藥物的作用機制和靶點預測給藥效果，不過目前這兩種科學還不是那么的精準。藥物研發過程的主要目的是測試假設與收集證據，確立我們對于用藥效果的信心，就好比我們要信任我們的天氣預報一樣。表 28 按照 Citeline 特有的作用機制分類方法列出了 25 大作用機制。需要注意的是，這種分類方式是分級的，最高一級的廣義術語出現的最為頻繁。這是因為超過半數管線仍處在臨床前階段，往往完整的機制信息尚不明確或未披露，因而許多藥物只能采用廣義的作用機制分類。隨著藥物開發階段的深入，這些廣泛的分類通常會被更精確的分類代替。另外還有一些“傘式”術語，這種廣義的術語下面又包含更細

119、的機制。以免疫腫瘤學(IO)為例，這種作用機制類別可以涵蓋所有的 IO 類藥物，即便它的下面還有更具體的作用機制，以便用它可以搜索到所有的 IO 藥物。所以它適用于許多藥物。我們在查看 25 大作用機制列表時應該注意這些問題。2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline55表 28：排名前 25 位的作用機制（藥理學）表中所用的縮略詞：PR=預注冊；R=已注冊；L=已推出排名 2024(2023)作用機制2024 年（2023 年）藥物數量PR、R 或 L 百分比趨勢1(1)免疫腫瘤學療法3,932(3,393)2.72(2)免疫刺激劑1,812(1,472)

120、10.33(3)T 細胞刺激劑1,148(1,091)1.64(4)免疫檢查點抑制劑986(618)4.05 (5)基因表達抑制劑354(283)1.76(15)免疫檢查點刺激劑303(150)1.37(7)蛋白質降解劑292(221)1.08(6)基因組編輯290(274)0.39(9)放射性藥物277(192)7.210(11)自然殺傷細胞刺激劑223(186)011(10)血管生成抑制劑192(192)28.112(8)CD3 激動劑190(198)5.313(12)PD-L1 拮抗劑178(181)6.214(13)免疫抑制劑174(179)38.515(17)微生物組調節劑，活的微生

121、物167(128)1.216(14)PD-1 拮抗劑165(152)12.717(18)胰高血糖素樣肽-1 受體激動劑156(111)5.818(16)血管內皮生長因子受體拮抗劑152(142)26.319(352)泛素連接酶 E3 刺激劑125(11)020(21)K-Ras 抑制劑108(87)2.821(31)DNA 拓撲異構酶 I 抑制劑98(67)6.122(19)細胞凋亡刺激劑90(103)14.423(34)微管蛋白抑制劑89(62)7.924(24)DNA 抑制劑87(82)32.225(20)ErbB-2 拮抗劑87(97)20.7數據來源：Pharmaprojects，20

122、24 年 1 月2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline56這就很容易理解為什么 IO 療法排在表中第一位了。目前此類療法的研發藥物有 3,932 款，這意味著超過六分之一的在研藥物屬于此類療法 這無疑是一個非常驚人的統計數字，因為這是一種相對較新的技術，即通過訓練人體自身的免疫系統來殺死癌細胞。從該表藥物數量一列右側的那一列可以進一步看出醫藥行業對于這種治療策略的重視程度：采用這種策略的藥物進入后期階段（預注冊、已注冊或已推出）的藥物百分比。到目前為止，此類別中僅有 2.7%的藥物取得成功，絕大部分候選藥物仍處于臨床或臨床前研究階段。不過隨著更多產品的推

123、進，該領域與其說是觀念的巨大飛躍，還不如說是令人興奮的新前沿。該領域的候選藥物增幅達到了驚人的 15.9%，可以說是不鳴則已一鳴驚人。IO 療法的一個分支，免疫檢查點抑制劑，報告的管線增長竟然達到了驚人的 59.5%。該類別又分為眾多不同的子類別，其中一些子類別本身也出現在 25 大作用機制排名中，例如 PD-L1 和 PD-1 拮抗劑。更具戲劇性的是，免疫檢查點刺激劑的管線規模已經翻了一番。其部分原因可以解釋為，去年我們針對該領域的靶點建立了一個新靶點家族，導致數據被清除，進而有更多藥物被分到了這種作用機制里面。另外兩個較大的涉及細胞療法的 IO 類別，T 細胞刺激劑和自然殺傷細胞刺激劑，同

124、樣表現出色，只不過今年的增長有些放緩?？傊?，免疫腫瘤領域的表現非常亮眼，前景一片光明。2023 年靶向蛋白質降解劑的開發同樣出現了明顯增長，其中泛素連接酶 E3 刺激劑成為這些新型治療藥物所針對的最多的靶點。仔細觀察可以發現，今年的25 大作用機制排名中泛素連接酶 E3 刺激劑增長顯著，其原因有兩個方面。首先，過去 12 個月期間，有大量（約有 60 款）采用這種機制的蛋白質降解劑進入了開發階段。不過如此驚人的增長也有內部原因，因為許多現有的PROTAC 現在也被劃入這種機制，之前則沒有。不過盡管人們對蛋白降解 E3 泛素連接酶信號轉導的興趣不減，但其藥物開發始終停留在臨床前到早期臨床階段。到

125、目前為止，全世界獲批的蛋白降解劑藥物只有六款，其中 2023 年僅新推出兩款。前 10 排名中增長較大的另一類藥物是放射性藥物，據記錄增長為44%，其中顯像劑超過了一半。部分較傳統的細胞毒性抗癌藥物的開發出現停滯，例如 DNA 嵌入劑、微管蛋白結合劑、血管生成抑制劑。這或許說明靶向療法作為支柱得到持續推進，不過在去年報告之后，該領域幾乎沒有什么變化。較早的一種靶向療法，ErbB-2 拮抗劑同樣遭受打擊，開發候選藥物數量出現下降。其他方面，抗體藥物偶聯物的持續增長推動了靶向 DNA 拓撲異構酶 I 的候選藥物增長，TOP1 已成為抗體藥物偶聯物彈頭充滿吸引力的靶點。2024 年醫藥研發趨勢年度回

126、顧Copyright 2024 Citeline57免疫腫瘤在表 29 中同樣搶眼，該表列出了當今管線藥物所針對的 25 大蛋白靶點。該表中排在首位的靶點發生了變化，CAR-T 療法廣泛采用的 CD3e 重新回到了榜首位置。它取代了另一種基于 IO 的靶點，PD-L1，后者滑落到第 3 位。一種更傳統的抗癌靶點，Her2，升至第二位，因此 IO 并非總能呼風喚雨。另一種CAR-T 采用的基于 IO 的靶點 CD19 也降至第 5 位。表 29：排名前 25 位的蛋白靶點備注：采用 NCBI 名稱，為了清晰起見，我們增加了斜體部分除外。數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月

127、排名 2024 (2023)年靶點藥物數量 2024(2023)年趨勢1(2)T 細胞受體復合物的 CD3 亞基223(207)2(4)erb-b2 受體酪氨酸激酶 2 Her2217(187)3(1)CD274 分子 PD-L1211(210)4(5)表皮生長因子受體205(178)5(3)CD19 分子199(194)6(6)程序性死亡蛋白-1 PD-1194(165)7(8)胰高血糖素樣肽-1 受體169(126)8(7)血管內皮生長因子 A168(160)9(9)KRAS 原癌基因，GTPase K-Ras133(118)10(10)5-羥色胺受體 2A127(117)11(11)阿片

128、受體 mu 1104(107)12(12)胰島素受體97(87)13(14)大麻素受體 194(86)14(13)TNF 受體超家族成員 17 BCMA94(87)15(16)核受體亞家族 3C 組成員 1 糖皮質激素受體 91(84)16(18)跨膜 4 結構域 A1 CD2090(82)17(16)TNF 受體超家族成員 9 CD13788(84)18(21)claudin 1887(75)19(15)腫瘤壞死因子87(86)20(22)雄激素受體76(75)21(23)轉化生長因子 176(74)22(19)阿片受體 175(80)23(24)CD47 分子74(73)24(26)激酶插

129、入結構域受體73(69)25(25)前列腺素內過氧化物合成酶 272(73)2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline58眾所周知，沒有兩片雪花是相同的。盡管疾病治療方法與藥物開發靶點不可能都是無限多的，但似乎我們目前發現的科學治療方法只是冰山一角。但愿新靶點與新藥物的涓涓細流能夠匯成大海。圖 29：Pharmaprojects 確定的各年份新藥物蛋白靶點數量前 10 名之外的靶點今年則較為平靜，沒有大的變化，只有阿片類靶點 mu1 和 kappa1 持續下降。今年 COVID-19 刺突蛋白的缺席格外引人注目，由最高梯隊滑落到了 31 位。當初它如晴天霹靂

130、般出現在 2021 年的排行榜中，現在猶如閃電般退出了排行榜。而醫藥行業的生命力在于不斷地發現藥物開發的新靶點，每年需要涌現大量的新靶點才能防止藥物開發環境快速退化為荒漠。從圖 29 可以看出，2023 年新發現的藥物靶點數量與 2022 年非常相似，為 93 種。由此可見今年的靶點數量略低于年平均值 100。但在研藥物的靶點規模卻在不斷擴大，2024 年總數達到 2,035 種，較去年 1,974 種有所上升，增幅高于 2022 至 2023 年期間的增幅。很明顯我們離“日光之下無新鮮事”的局面還很遠。數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月202302040608010

131、01201401601802002022202120202019201820172016201520142013201220112010200920082007200620059394131139100977511611377688917967971029210772年份新靶點數量2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline59大多數專家認為，氣候變化正在快速接近拐點。如果現在不采取措施，我們可能遭遇不歸點，喪失控制或逆轉全球天氣變化的機會。去年，英國南極調查局的科學家們報告稱，西南極洲的冰雪融化速度呈現加快趨勢，無論碳排放削減多少，在本世界后面的時間這種情況

132、已不可避免。此冰蓋一旦完全喪失，全球海平面將升高五米，導致許多沿海城市不得不被迫放棄。但是，可以相信的是，如果我們現在采取行動，我們至少可以挽救東南極的冰蓋。這里的冰蓋可以使海平面升高五十米。圖 30：19952024 年期間生物藥物與非生物藥物的管線占比對比年份10%0%20%30%40%50%60%70%80%90%100%管線占比非生物技術生物技術199519961997199819992000200120022003200420052006200720082009201020112012201320142015201620172018201920202021202220232024數據

133、來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月管線藥物類型生物技術的發展是否已開始遭遇寒冬？醫藥行業似乎同樣迎來了轉折點 當然不是 同樣的負面趨勢 那就是傳統的小分子藥物研發正在逐漸被生物技術藥物所取代。去年這方面已經表現出可能出現轉折點的跡象，占據較大比例的基于化學方法的藥物發現的消失速度可能會放緩。這是我們本節要探討的一個數據點，這一節是今年報告的最后一節，主要回顧研發藥物的類型。因此圖 30 解讀起來會非常有趣?？梢钥闯鏊坪跎锛夹g的前進步伐確實有些放緩。今年內生物技術藥物的總體比例為 44.2%，較去年僅上升 0.2 個百分點，而且還比 2022 年下降了0.5 個百分點。確

134、實可以看出，生物技術藥物經過多年的持續增長后，可能已經達到了某個設定點。2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline60我們通過表 30 對此進行了深入分解，該表列出了每一種藥物類別的在研藥物數量，我們稱之為起源，因為 它們代表了藥物原本的生產方式。由此可以進一步證實，小分子藥走向消亡的預言可能已經提前到來了?；瘜W合成藥物仍居榜首，事實上去年呈現 5.1%的增長，不過必須承認該增長較 2023 年的 7.8%增長有所 下降。接下來的五個類別讓我們看到了最常見的基于生物技術的候選藥物類型?？贵w藥物首當其沖，名列 第 2 位，數量大漲了 11.1%，而接下來四個類

135、別的藥物數量幾乎沒有變化：重組蛋白、自體細胞療法、通過病毒載體遞送的核酸藥物及異源細胞療法。請注意起源分類同樣采用了分級方式，因此類型未知的細胞療法類別出現在第 7 位。表 30：排名前 25 位的管線藥物起源排名2024 (2023)起源管線藥物數量 2024(2023)趨勢1(1)合成化學藥物10,831(10,307)2(2)抗體蛋白生物藥物3,038(2,734)3(3)重組蛋白生物藥物957(932)4(4)自體細胞生物藥物722(758)5(6)病毒載體核酸生物藥物716(677)6(5)異體細胞生物藥物695(687)7(7)細胞生物藥物688(583)8(8)核酸合成化學藥物6

136、12(536)9(10)蛋白生物藥物558(523)10(9)病毒顆粒生物藥物535(534)11(11)核酸生物藥物493(477)12(12)多肽合成化學藥物491(461)13(13)其他生物藥物392(358)14(14)細菌細胞生物藥物339(330)15(15)多肽生物藥物272(254)16(17)非病毒載體核酸生物藥物266(185)17(19)生物藥物251(164)18(16)植物天然產物218(215)19(18)重組多肽生物藥物176(171)20(21)真菌天然產物58(51)21(20)半合成化學藥物53(57)22(22)細菌天然產物46(50)23(23)天然產

137、物38(38)24(25)異構合成化學藥物21(21)25(24)動物天然產物20(22)數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline61注射吸入眼用口服耳用 直腸給藥外用經皮植入陰道給藥20242023VaginalTransdermalTopicalRectalOticOralOphthalmologicalInhaledImplantInjectable61%1%1%2%3%29%0%0%0%3%VaginalTransdermalTopicalRectalOticOralOphthalmolo

138、gicalInhaled64%1%1%2%3%26%0%0%0%3%像往常一樣，該表的結構沒有表現出大的變化，只有兩個類別的增長值得一提。利用化學合成生產的核酸藥物增長了 14.2%，位列第 8 名，而通過生物方法生產的、不用病毒載體遞送的核酸藥物大幅增長了 43.8%，位列第 16 位。另外還有一種非常有趣的現象，那就是現在天然產物開發對于研發管線的貢獻相當小，目前采用如此來源的候選藥物僅占 1.7%。盡管此表的表現較為平靜，不過從圖 31 可以看出，相關方面的給藥途徑還是有一點變化的。今年通過注射方式給藥的藥物比例略有增長，口服給藥方式則同時出現了下降。這兩種給藥方式共計占到全部管線藥物9

139、0%，外用與吸入制劑各占 3%，其他給藥途徑占比甚至更低。圖 31：2023 至 2024 年期間管線給藥途徑數據來源：Pharmaprojects，2024 年 1 月2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline62醫藥行業的預測結果又是怎樣的呢？充足的陽光可能延緩天邊風暴云的到來在我 2024 年 1 月開始編輯這份報告時，就已正式確認 2023 年是地球有記載以來最熱的一年。該年的陸地與海洋表面平均溫度為 1.18C(2.12F)，高于 20 世紀平均值，成為美國國家海洋和大氣管理局(NOAA)自 1850 年以來氣候記錄中歷年來全球氣溫最高的一年。該氣

140、溫超過了與其最接近 2016 年的氣溫。需要更加警惕的是，自 1850 年以來最熱的 10 年都發生在過去十年。NOAA 估計 2024 年成為有史以來最熱的五年之一的概率為 99%。2023 年同樣是醫藥研發領域在研藥物數量方面“最熱”的一年，我認為我們可以進行類似預測，即 2024 年極有可能更熱。與氣溫一樣，這種上升趨勢將不可阻擋。不過正如氣候變化對有些地方意味著溫暖宜人的夏天和暖和的冬天，而對另外一些地方則意味著野火與洪水一樣，更大的藥物管線同樣喜憂參半。一方面這是行業持續增長、投資資金充足的表現，另一方面由于絕大多數藥物仍將面臨失敗，可以說大量資金打了水漂。雖然過去幾年在新藥上市數量

141、方面的表現令人鼓舞，但在截至發稿時 2023 年數據尚未出爐，目前總體趨勢是否上升尚不可知。當然，從 II 期進入 III 期的藥物比例似乎有所下降，這樣的統計數據必然會令人感到擔心。雖然藥物開發本身就是一項有風險的事情，不過成功的幾率應當向好，而不是變差。2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline63我不禁想起了去年行業的表現是何等的好，不僅延續了 COVID-19 疫情期間的表現，而且為社會擺脫疫情做出了極大的貢獻，并以此為契機實現了超速發展。特別是 mRNA 疫苗技術的采用。如果用天氣術語來表達，那就是醫藥行業一度遇到了創新的風暴。正當 COVID 的

142、烏云密布之際，我們一時間全部被困在大雪之中，而這無疑令我們更快地擺脫了陰雨天氣，迎來了曙光。目前全世界許多國家都處于賽后分析階段，招集了科學家、管理者、政治家總結經驗教訓，以便更好地應對（不可避免的）下一次疫情，因為全世界許多地方都存在準備不足的問題。我們應該會一致同意醫藥行業在此過程中就是一縷難得的陽光。而且它還趁此提高了自己的聲譽，即便它仍然不如吹雪那般純凈。預測醫藥行業的命運好比預測下周的天氣一樣困難，因為無從知道 COVID 這樣的暴風雨何時降臨。不過我們仍然可以通過外部因素來分析產生的潛在影響。我總是在結尾部分展望全球地緣政治形勢，就像厄爾尼諾現象會影響幾千英里之外的天氣一樣，醫藥行

143、業同樣難以避免世界事件帶來的影響，無論它如何想辦法將影響降至最低，但始終就像大風天氣穿著粗呢大衣一樣。不幸的是，就在世界擺脫 COVID 的陰霾 迎來曙光之際，2023 年的展望再度陷入灰暗。就在俄烏戰爭繼續進行之際，十月初又爆發了以色列加沙沖突的可怕事件。截至發稿時，仍未看到沖突解決的希望，雙方都陷入無盡的恐懼當中。所幸目前這場沖突尚未發展為大規模地區沖突，不過近期也門與伊朗 巴基斯坦邊境發生的事件不禁讓人想到這種可能性仍然存在。由于中東是全世界石油的主要來源，油價不斷上漲可能會再次對經濟恢復按下暫停鍵?；蛟S氣候變化并不是我們逐漸淘汰化石燃料的唯一原因?，F在我們已步入另一個美國大選之年，可想

144、而知政治環境將變得更加不穩定，而文化戰爭中激烈的言辭則有可能加劇形勢惡化。十一月的大選結果可能會嚴重影響美國在多個領域的走向，至少與中國的關系是如此。從這份報告中我們已經看到，中國已登上了全球醫藥研發的舞臺，而且這還沒有結束。但是，“在中國的業務正在經歷一段不穩定的時期，”L.E.K.Consulting 的大中華區管理合作伙伴與亞洲醫療保健行業主管 Helen Chen 在我們的姊妹刊物 Scrip 的一篇文章中指出?！案蓴_因素非常多，”她接著說道，“相對較低的 5.5%GDP 增長、與美國的政治緊張關系、價格壓力以及醫院反腐運動?！迸c此同時，海上圍繞著存在爭議的中國臺灣地區的領土控制問題風

145、云再起。2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline64上述因素對醫藥行業的投資環境造成了問題。盡管這對于大公司的影響程度較小，但對于數量龐大的較小的生物技術或初創公司而言可能造成嚴重的影響?！邦A計 2024 年生物制藥初創公司的融資環境普遍面臨挑戰，”日本初創公司 Noile-Immune Biotech 的首席執行官 Koji Tamada 特別指出（同樣出自 Scrip 中的文章）。英國生命科學風險投資公司 Start Codon 的投資總監 Michael Salako 對此表示同意：“有跡象表明，2024 年的融資環境將普遍面臨困難，”他說道?！懊缆?/p>

146、儲一旦降息，資本將會撤出無風險的貨幣市場基金，轉投潛在收益更高的、風險更大的資產類別，例如風險資本。但是，這種變化落到需要融資的公司頭上需要時間。我預計這種變化帶來的好處，制藥公司在 2024 年末或 2025年初才能感受到，”他說道。交 易 的 環 境 怎 樣 呢？我 們 的 另 一 家 姊 妹 刊 物BioMedtracker 在 2023 年報告了 2,218 項醫藥 交易，包括 1,237 項融資交易。這些數字與 2022 年的同類數字 2,600 項與 1,340 項相比有所下降，而且下降趨勢還在繼續。不過對此，行業評論家們的態度卻更為樂觀?！拔掖_信 2024 年是生物技術領域的轉折

147、點，Adial Pharmaceuticals 的首席執行官 Cary Claiborne 在 Scrip 中說道?！暗凸乐悼赡芤l收購熱潮，從而在逆境中變成機會?！卑菜固﹣碇扑幖瘓F業務開發負責人高級副總裁 Issei Tsukamoto 對此表示同意，他特別指出，“盡管 2024 年是許多公司在交易方面面臨著充滿挑戰的一年，但這一年仍有好的理由保持樂觀。生物技術領域的并購與融資活動正處于恢復階段，我們可以希望交易活動會變得更加正常，甚至可以說 火爆”。預測風向的一個好辦法是觀察行業在新藥推出方面的輸出結果。這個話題我們將在即將推出的本報告的姊妹篇 新活性物質增刊 中深入討論，該報告將回顧剛剛

148、過去的一年中成功進入陽光明媚的商業化高地的所有新活性物質。截止發稿時，即 2024 年 1 月中旬，2023 年的最終名單仍未正式出爐（雖然藥物獲批報道的非常多，但實際推出報道的卻較少。為此我們的團隊正在開展大量調查，力爭為您獻上今年確實完成上市首秀的確鑿的名單）。從數字看 2023 年似乎超過了 2022 年的數字。敬請四月份查收這份缺失的報告。因此，醫藥行業在邁入 2024 年之際迎來了大量的新候選藥物，但似乎在臨床開發階段依然忽冷忽熱。因此還不能說是大功告成。片刻的晴天要想變成萬里無云的大好天氣，持續有新藥投放市場至關重要。與氣候變化一樣，明天天氣好壞并不重要，重要的是長期趨勢，這才是我

149、們要持續分析的。無論下雨還是晴天，明年的 Citeline 醫藥研發回顧將繼續測量行業的氣溫?！邦A計 2024 年生物制藥初創公司的融資環境將普遍面臨 挑戰”Koji Tamada,日本初創公司 Noile-Immune Biotech 首席執行官2024 年醫藥研發趨勢年度回顧Copyright 2024 Citeline65關于作者Ian LloydPharmaprojects 與 Data Integration高級總監Ian Lloyd 現任 Pharmaprojects 與 Data Integration的高級總監，負責監督我們的藥物開發解決方案的內容與分析服務。他為客戶的藥物管線

150、數據需求與藥物管線咨詢提供支持，針對客戶的藥物研發問題提供最佳搜索策略建議，并幫助發現與分析制藥研發領域的發展趨勢。他連續 32 多年撰寫 醫藥研發年度分析及該報告的新活性物質(NAS)推出補充報告。這份報告已成為希望了解藥物研發領域發展趨勢的業內人士的必讀行業 報 告。Ian 于 1987 年 加 入 Pharmaprojects，當 時 Pharmaprojects 還隸屬于 PJB Publications。2003 年，Pharmaprojects 被 Informa 收購，拆分后組成 Citeline，于 2022 年成為 Norstella 集團的一部分。之前他擔任布里斯托大學分子生物學助理研究員。本報告還包含 Pharmaprojects 團隊的以下分析師作出的貢獻：Jonathan Stephens、Sydney Enokawa、Tollan Bell、Abdirazak Mohamed、JT Toebbe、Arbesa Bela。