2022國內小分子創新藥行業痛點與發展前景分析

 小分子創新藥發展趨勢

1、以臨床價值為導向，對標同類首創或是同類最優。

《以臨床價值為導向的抗腫瘤藥物臨床研發指導原則》強調了“臨床價值”才是創新藥的追求目標，而偽創新藥物將會難以立足，FIC/BIC新藥已成為醫藥工業產業升級和技術進步積累到一定程度的自然需求。

未來，同質化產品將逐漸失去競爭力，"優質創新精品"必將成為未來創新藥的主流，FIC/BIC藥物的開發能力就會成為創新藥企的核心競爭力，新技術、稀缺的技術平臺、差異化的治療領域、創新的給藥方式等都可能會給企業帶來更好的競爭格局，擁有FIC/BIC品種的公司將具備更高的成長性，也將更容易走向國際，具有更寬廣的市場空間。

2007-2021年進入FIC新藥研發領域的企業數量

2、加大投入強化臨床轉化能力，持續推動創新產品高質量輸出。

在各類鼓勵創新的政策引導下，我國醫藥行業研發支出持續快速上升，創新藥企進入“內卷"模式，"偽創新"、“泛泛創新"、“跟風創新"已經漸不可行。持續的創新輸出需要不斷加碼的研發投入。

A股上市醫藥企業研發投入總規模已經從2015年的189億元增長到了2020年的690億元人民幣。2021年前三季度，80%以上的A股上市醫藥企業研發投入總額同比有所增加，包括恒瑞醫藥、復星醫藥、君實生物在內的6家企業研發投入超10億元，恒瑞醫藥的研發投入高達41.42億元。

高研發投入展示出企業對后續創新藥市場的堅定看好，愿意投入更多研發資金，也為未來創新藥的高速發展持續注入活力。大部分研發投入用于豐富產品線，推進產品臨床進度或自建臨床團隊。例如，百濟神州2021年上半年的內部研發開支增加39.2%，主要用于擴展臨床前候選藥物，開展in-house研究及臨床試驗。

2015&2020年A股上市醫藥企業研發支出總規模

小分子創新藥行業痛點

1、創新力虛胖

同質化競爭嚴重，熱門靶點賽道嚴重擁堵，缺乏首創靶點和原創技術路線。中國有80個靶點在研，有47%的藥物在前十靶點，達到262個，如二代JAK、CDK4/6等靶點都出現了賽道擁擠的情況。

2、臨床能力投入不足

我國的臨床試驗數量與臨床資源豐富程度極不匹配，而臨床試驗的不足會極大的限制創新藥的“創新性”。2009-2020年，美國每百萬人口臨床試驗數幾乎是中國的20倍?？陀^上也反映了在我國開展相關臨床試驗的相關投入與美國還有數量級的差距。

3、國內市場空間有限

藥物的準入復雜度較高，醫保之后還有醫院準入，周期很長。但市場競爭日趨激烈，逼迫企業加快“騰籠換鳥”的頻率，把舊產品份額迅速縮小、新產品份額迅速擴大，給創新產品留的生命周期越來越短，疊加生物藥的市場擠占，整體市場空間受限。

4、資本熱度虛高

在資本市場整體經驗不足，一級市場融資機制待完善，投資隊伍年輕浮躁，缺乏項目價值判斷能力，挑項目“偷懶”“追風”，一定程度上導致了同類項目扎堆；二級市場退出路徑窄，企業項目路徑調整受限;研發模式僵化，缺少創新企業的并購投資等。

小分子創新藥相關政策

一、2021年

《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2021年)》：調整共計74種藥品新增進入目錄，11種藥品被調出目錄。

《以臨床價值為導向的抗腫瘤藥物臨床研發指導原則》：

明確提及在藥物進行臨床對照試驗時，一是應盡量為受試者提供臨床實踐中最佳治療方式/藥物，二是新藥研發應以為患者提供更優的

治療選擇為最高目標。

《關于全面加強藥品監管能力建設的實施意見》：

加快建立健全科學、高效、權威的藥品監管體系，堅決守住藥品安全底線，進一步提升藥品監管工作科學化、法治化、國際化、現代化水平，推動我國從制藥大國向制藥強國跨越，更好滿足人民群眾對藥品安全的需求。

二、2020年

《藥品注冊管理辦法》：

明確了我國藥品注冊新型管理制度框架與工作職責，對工作內容提出了具體要求，建立了科學、高效的審評審批體系，多措并舉全面強化了藥品全生命周期的監管。

《突破性治療藥物審評工作程序(試行)》：

藥物臨床試驗期間，用于防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質量的疾病且尚無有效防治手段或者與現有治療手段相比有足夠證據表明具有明顯臨床優勢的創新藥或者改良型新藥等，申請人可以在Ⅰ、Ⅱ期臨床試驗階段,通常不晚于Ⅲ期臨床試驗開展前申請適用突破性治療藥物程序。

《藥物臨床試驗質量管理規范》：

參照國際通行做法，突出以問題為導向，細化明確藥物臨床試驗各方職責要求，并與ICH技術指導原則基本要求相一致，對推動我國臨床試驗規范研究和提升質量起到了積極作用。

三、2017年

《關于鼓勵藥品創新實行優先審評審批的意見》：

加快具有臨床價值的新藥和臨床急需仿制藥的研發上市，解決藥品注冊申請積壓的矛盾﹔明確列出三大類18種情況屬于加快審評條件。

《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》：

加快臨床急需藥品醫療器械審評審批;支持罕見病治療藥品醫療器械研發，罕見病治療藥品醫療器械注冊申請人可提出減免臨床試驗的申請;建立專利強制許可藥品優先審評審批制度。在公共健康受到重大威脅情況下，對取得實施強制許可的藥品注冊申請，予以優先審評審批。

四、2015年

《國務院關于改革藥品醫療器械審評審批制度的意見》：

重新定義了新藥和仿制藥，提高了新藥審批門檻，嚴格控制重復申請的藥品審批。

內容來源：

《艾瑞咨詢：2022年中國小分子創新藥行業研究報告(37頁).pdf》

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