1300萬一針“史上最貴藥”獲批臨床，是什么藥？為什么這么貴？

1300萬一針“史上最貴藥”獲批臨床

最新消息，“史上最貴藥物”(一針212.5萬美元，折合人民幣約和1348萬元)將落地中國。真的是“天價”!

據相關資料，“史上最貴藥物”是Novartis(諾華)旗下專門治療脊髓性肌萎縮(SMA)的AAV基因治療藥物“Zolgensma”。

近日，據中國國家藥監局藥品審評中心(CDE)公示，Zolgensma(OAV101注射液)在中國遞交的臨床試驗申請已經獲得了臨床試驗默示許可。

當前，Zolgensma已經在全球近40個國家和地區獲批。2020年Zolgensma在日本被納入醫保，2021年3月Zolgensma在英國被納入國家醫療服務體系。

只需接受一次靜脈注射給藥可實現長期緩解甚至治愈

SMA(脊髓性肌萎縮癥)，據公開資料，SMA是一類由脊髓前角運動神經元變性導致肌無力、肌萎縮的疾病?；忌蟂MA之后，控制肌肉活動的運動神經細胞將無法正常運作，患者會逐漸的喪失各種運動功能，甚至無法吞咽。

在新生兒中，SMA的發病率為六千分之一至一萬分之一，在常規人群當中，大約每40人~50人就有一個是SMA致病基因攜帶者。

2018年，SMA被列入了國家衛健委等部門聯合制定的《第一批罕見病目錄》。

2019年5月24日，美國FDA批準了Novartis(諾華)的第一個用于治療2歲以下SMA患者的基因療法“Zolgensma”?；颊咧恍杞邮芤淮戊o脈注射給藥，就可以在細胞中長期表達SMN蛋白，實現長期緩解甚至治愈。

為何如此“天價”?

當前“Zolgensma”的定價是212.5萬美元一針，如此“天價”也是引起了社會各界人士的質疑。

彭博社曾經在一篇文章中指出，Zolgensma在美國引發了兩種截然不同的反應：批評人士認為，這是一種定價失控的行為;而另一邊，也有支持者說，諾華找到了治愈這種罕見疾病的方法，可以拯救絕望的家庭。

對于“天價”，Novartis(諾華)的CEO表示“那些批評者并沒有真正思考我們的醫療系統怎么運作的。我們給病人做移植手術，每個病人要花300萬到500萬美元，但是效果遠不如這些藥物?！?/p>

據Novartis(諾華)財報顯示，2020年，Zolgensma的銷售額為9.2億美元，同比+151%。2021Q3Zolgensma業績為3.75億美元，在這當中，美國市場1.26億美元。2021Q1、Q2、Q3業績合計10.09億美元，在這當中，美國市場3.51億美元。