什么是基因治療？方法有哪些？面臨的挑戰一覽

1.什么是基因治療

基因治療是一種基于基因水平的操控而實現疾病治療或預防的技術方法。通過將外源具有正常功能的基因或者有治療作用的基因通過一定的方式轉入個體靶細胞進行適當的表達，以糾正或緩解基因缺陷或異常所產生的疾病癥狀，從而取得對疾病的防治效果。

2.基因治療的主要方法

基因治療可根據實現手段的不同分為體外(離體)治療和體內治療兩大類。

體內基因治療和體外基因治療的研發管線各占一半，病毒仍是最常用的基因載體。采用體內方法還是體外方法由很多因素決定，比如疾病產生部位、體內細胞的獲取難度等等，總體來說，體內方法和體外方法沒有顯著的優劣差異。

無論是體內和體外治療，絕大部分的研發管線都使用病毒載體。目前應用最廣泛的平臺依次是腺相關病毒、慢病毒、腺病毒等。其中，腺相關病毒(AAV)是一種大小約為26nm，只包含一條單鏈線狀DNA基因和蛋白質衣殼的無包膜病毒。AAV由于其低毒力、高轉導率、成本可控、低插入風險的特點被廣泛運用于基因治療中。

3.基因治療面臨的主要挑戰

基因治療有望成為這個世紀的一種重要治療方法，因為它的影響范圍遠遠超出了傳統藥物?；蛑委熌軌虼龠M生物制劑的穩定、持續和受調控的表達。此外，當與細胞療法相結合時，基因治療將細胞變成用于靶向基因傳遞的智能載體?；蛑委熆蓪姶蟮纳镞^程導向疾病矯正、組織修復和再生。且可以通過遺傳機制傳遞信息來保證所提供治療的穩定性、保真度和放大率。人體干細胞的歸巢機制可用于將基因療法靶向特定組織和疾病部位?；蛑委熯€利用干細胞和移植的再生潛力以及免疫的生物武器，用于特異性消除轉化或感染的細胞。通過利用這些內在的生物學能力，基因治療有可能解決罕見和常見嚴重疾病的大量未滿足的醫療需求，這將使患者得更廣泛的受益。

但在實現這一美好愿景之前，仍需面對多項重大挑戰。例如，基因轉移載體的有效性和安全性應該通過進一步改造它們的設計和組成來提高，這可能需要將不同病毒的生物學特征與合成的分子相結合來評估。這些進步將使載體能夠精確靶向組織和細胞類型，并克服細胞對基因轉導和繞過外源核酸傳感器的限制。還將幫助載體避免激活先天性和適應性免疫系統?？傮w而言，這些變化還將確保轉基因表達是可重復的、穩健的、在較長時期內發生，且與內源性表達模式一致。

此外，由基因的特殊性所引發的倫理、宗教、管理和社會問題也會隨之而來。如何對基因治療技術的研究與發展進行全面的、科學的、合理的評價，已成為這一領域有待解決的重要問題。所以對于基因治療還需要長久監測治療的安全性和有效性。

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