上海中創產業創新研究院：2023上?；蚺c細胞治療產業發展白皮書.pdf

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1、上海中創產業創新研究院電話：021-58211319官網：www.zcyj-郵箱：zcyj_地址：上海市浦東新區商城路618號4樓掃一掃掃一掃關注更多精品研究內容關注更多精品研究內容Industry Development White PaperShanghai Gene and Cell Therapy Gene and Cell TherapySHANGHAI INDUSTRY全產業鏈技術趨勢全球格局上海進展 技術創新趨勢技術創新趨勢 05干細胞治療技術持續創新突破凸顯醫療價值和地位免疫細胞治療技術應用廣闊成為未來醫療關鍵抓手細胞儲存技術逐步向規?；?、系統化和自動化發展修正型基因編輯技術發

2、展迅速但臨床仍在早期階段遞送技術加速非整合型基因替代技術的突破和應用 產業發展趨勢產業發展趨勢 08全球細胞與基因治療行業市場規?？焖贁U張細胞與基因治療臨床項目數量呈爆發式增長細分領域進展突破存在差異企業加速入局搶占細胞與基因治療賽道資本市場迎來新一輪投融資熱潮 應用監管趨勢應用監管趨勢 12監管逐步向體系化規范化發展支付模式逐漸向多元化變革全球產業發展趨勢全球產業發展趨勢02/基因治療概念與分類基因治療概念與分類 02 細胞治療概念與分類細胞治療概念與分類 03 細胞與基因治療產業鏈分布細胞與基因治療產業鏈分布 03概念界定與分類概念界定與分類01/目 錄 國外細胞與基因治療領域重點國家國外

3、細胞與基因治療領域重點國家 15 中國細胞與基因治療領域的重點區域中國細胞與基因治療領域的重點區域 17全球產業現狀和競爭格局全球產業現狀和競爭格局03/技術創新：技術創新實力全國領先技術創新：技術創新實力全國領先 20藥物研發創新領跑全國技術創新專利成果豐碩臨床醫學轉化持續推動 企業集聚：產業集群發展態勢凸顯企業集聚：產業集群發展態勢凸顯 23全產業鏈生態體系初見雛形“一核多點”布局正逐步形成特色產業園區優勢持續放大 服務平臺：產業支撐體系日益完善服務平臺：產業支撐體系日益完善 28打造技術創新平臺合作構建產業聯盟搭建功能型服務平臺 要素保障：產業發展環境持續優化要素保障：產業發展環境持續優

4、化 30加大人才集聚培養支持資金涌入行業重磅政策助力產業上海細胞與基因產業基礎與主要進展上海細胞與基因產業基礎與主要進展04/打造行業全產業鏈打造行業全產業鏈 33 加強創新策源能力加強創新策源能力 33 提高臨床轉化水平提高臨床轉化水平 34 建立科學監管體系建立科學監管體系 34 全面保障產業發展全面保障產業發展 34展望與建議展望與建議05/上?；蚺c細胞治療產業發展白皮書序 言PREAMBLEPREAMBLE自上世紀50年代DNA雙螺旋結構被發現以來，人類對遺傳學的認識達到了分子層面，開始向“基因治療”領域展開孜孜不倦的探索。1990年，美國批準開展了全球首例基因治療臨床試驗，此后近十

5、年里，整個基因治療行業呈現出一片狂熱景象。但由于當時技術不成熟、臨床實驗安全性低且療效差，在1999年和2002年，分別有一名患者在基因治療中死亡，兩名患者治療后繼發白血病，導致FDA（美國食品藥品監督管理局）隨后叫停了所有逆轉錄病毒的臨床試驗，基因治療行業發展迎來低谷期。直到2009年，賓夕法尼亞大學利用細胞與基因治療技術成功治愈先天性黑矇癥，該技術才開始重回大眾視野，之后十多年里，在全球技術、資本、政策的多重驅動下，細胞與基因治療行業開始極速升溫。在近幾年新冠疫情爆發期間，由于細胞與基因治療表現出比傳統醫藥更出色的韌性，行業熱度逐漸達到頂峰，隨著技術不斷突破，細胞與基因治療被視為攻克癌癥等

6、重大疾病的重要手段，被譽為再生醫學領域和生物醫藥領域最具發展前景的新賽道，整個行業處于高速增長階段。如今，全球大多數國家紛紛開始布局細胞與基因治療產業，美國、中國和歐洲展現較強的綜合實力。其中，美國的細胞與基因治療產業起步最早，在基礎研究、技術發展、專利儲備等方面均處于全球引領地位。中國雖起步較晚但后勁十足，如今正處于高速發展階段，在CAR-T等細分領域已經達到全球領先水平，但在關鍵核心技術、關鍵設備和材料等方面仍面臨“卡脖子”的難題，在核酸治療產品方面還無上市產品，處于快速跟進階段。隨著各國政策支持力度增大以及患者需求增多，細胞與基因治療將擁有巨大的未來發展空間，甚至在一定程度上成為未來經濟

7、增長的巨大動力。未來5-10年，是全球細胞與基因治療行業由導入期進入快速成長期的關鍵階段，將是中國能否把握戰略發展機遇，保持現有技術優勢并實現“彎道超車”的關鍵時期.上海是我國細胞和基因治療產業發展的重鎮，總體水平處于國內領先地位，過去兩年在這一領域也取得了長足進展。面向未來，上海應充分發揮建設具有全球影響力的科技創新中心核心承載區、打造世界級生物醫藥產業集群的綜合優勢，鞏固自身在細胞與基因治療領域的“先發優勢”，肩負起中國細胞與基因治療領域“領頭羊”的重任，引領中國細胞與基因治療產業快速發展。在上海市經濟和信息化委員會的指導下，上海中創產業創新研究院聯合上海細胞治療集團，共同起草編制了上?；?/p>

8、因與細胞治療產業發展白皮書（2023年）（以下簡稱白皮書），在梳理細胞與基因治療行業的全球發展趨勢、國際競爭格局的基礎上，重點分析上海細胞與基因治療產業發展的基礎、特色優勢，全面展示近兩年來上海在這一領域取得的重大行業進展、主要成效和經驗，并對上海未來細胞與基因資料領域的發展提出展望。白皮書旨在為相關行業從業者、投資機構、政策監管及服務機構提供參考。上?；蚺c細胞治療產業發展白皮書0 1/概 念 界 定 與 分 類概 念 界 定 與 分 類上?；蚺c細胞治療產業發展白皮書Concept Definition and ClassificationConcept Definition and Cl

9、assification概 念 界 定 與 分 類目前，行業內將“細胞治療”和“基因治療”兩種治療方式統稱為細胞與基因治療（Cell and Gene Therapy），簡稱CGT或GCT，兩種治療方式在行業內均有權威的、清晰明確的界定范圍和分類方式，但二者之間也存在部分交叉重疊領域，判斷依據是治療過程中細胞是否經過基因工程改造。美國食品藥品管理局（FDA）將基因治療定義為基于修飾活細胞遺傳物質而進行的醫學干預，即通過基因轉移或基因編輯等方法糾正或補償缺陷基因，以實現減緩或者治愈疾病目的。根據不同實現手段，基因治療可分為體內基因治療和體外基因治療兩大類。體內基因治療體內基因治療是指將攜帶治療性

10、基因的病毒或非病毒載體直接遞送到患者體內，細胞的基因改造發生在體內，例如AAV和脂質體納米顆粒等。體內基因治療操作流程相對簡單，但是對遞送載體的要求更高，需要載體具有組織趨向性、穩定的表達能力和較低的免疫原性。體外基因治療體外基因治療則是指將患者的細胞在體外進行遺傳修飾后輸回患者體內，例如慢病毒等。相較于“體內”途徑，體外基因治療額外涉及患者細胞層面（大多為自體造血干細胞）的體外遺傳修飾，包括分離、感染、培養擴增、回輸細胞等。1.1 1.1 基因治療概念與分類基因治療概念與分類 體外基因治療和體內基因治療過程示例（參考信息來源：Frost&Sullivan）細胞治療是將健康細胞或者生物工程改造

11、處理過的細胞人為引入患者體內，以替代失去正常功能的細胞，達到治療某種疾病的目的，主要應用于腫瘤治療、自身免疫缺陷相關疾病等領域。照引入的細胞種類，細胞治療可以分為干細胞治療和體細胞治療兩大類。干細胞療法干細胞療法是指以特殊技術將干細胞或干細胞衍生的細胞移植到體內，促進組織器官再生和機體康復從而達到治療或緩解疾病的目的。臨床上常用的干細胞種類包括間充質干細胞、造血干細胞、多功能干細胞、皮膚干細胞等。憑借其多向分化、免疫調節以及分泌細胞因子等功能，干細胞成為細胞治療研究核心領域之一。體細胞療法體細胞療法則是將來源于人自體或異體的體細胞經體外激活、誘導、擴增、傳代、篩選等處理后回輸（或植入）人體來診

12、斷、預防和治療疾病。體細胞療法以免疫細胞療法為主，常見的種類有T細胞、NK細胞、B細胞、DC細胞等，當前，CAR-T細胞療法已經成為免疫細胞治療中的熱點。1.2 1.2 細胞治療概念與分類細胞治療概念與分類 干細胞治療和免疫細胞治療過程示例（參考信息來源：Frost&Sullivan、CN-Healthcare）細胞治療產業在國內外均已形成較完整的產業鏈條。細胞治療產業在國內外均已形成較完整的產業鏈條。在國內，上游細胞存儲領域是目前發展最成熟且市場競爭最激烈的領域，CRO/CDMO領域也進入快速發展期，設備耗材和試劑領域發展不足但市場潛力較大；中游制藥領域已聚集恒瑞、中源協和、西比曼、麗珠制藥

13、等一大批優質醫藥企業，部分已上市；下游臨床應用領域隨著未來技術成功轉化和新藥成功獲批，也將迎來快速發展和擴增時期?；蛑委熜袠I的國內外產業鏈已經漸趨成型?；蛑委熜袠I的國內外產業鏈已經漸趨成型?？傮w來看，基因治療產業鏈上中下游聯系十分緊密，呈現相互促進、共榮共興態勢。但相比國外，國內基因治療產業鏈的上游環節總體實力相對較弱，雖然在技術領域實現了一些創新突破，但在核心材料和關鍵設備領域仍面臨較嚴重的“卡脖子”難題，例如培養基、一次性生物反應器等仍然被國外企業壟斷；在中游藥物研發領域，國內也集聚了一批優質企業，如紐福斯生物、本導基因、博雅輯因等。1.3 1.3 細胞與基因治療產業鏈分布細胞與基因治

14、療產業鏈分布 細胞與基因治療產業鏈示意圖（參考信息來源：根據公開信息整理）03020 2/全 球 產 業 發 展 趨 勢在過去十年里，隨著各國對細胞治療與基因治療的關注度和支持力度的提高，以及以人工智能為代表的新技術的引入，技術創新成果呈現爆發式增長態勢，尤其在干細胞治療技術、CAR-T技術、基因編輯技術等細分領域均出現了重大突破。干細胞技術在現代醫療領域尤其在重大慢性疾病治療、嚴重創傷修復等領域發揮著重要作用，已經逐步成為彌補傳統治療欠缺的有效治療方式。其中，造血干細胞是發現最早、研究最多和最先用于臨床的成體干細胞，也是目前唯一在全球范圍均獲得認可的干細胞治療技術，在治療血液系統疾病方面的應

15、用價值已經得到普遍認可，隨著半相合造血干細胞移植技術的發展，絕大多數的患者都能從其親屬中找到合適的供體，配型成功的門檻進一步降低，造血干細胞的應用范圍進一步擴大。除造血干細胞之外，間充質干細胞技術在臨床轉化上走得最遠，截至2022年7月，全球在Clinicaltrials.gov（美國臨床試驗數據庫）上登記的關于間充質干細胞的臨床研究接近1500項，大多處于1期或II期臨床，適應癥涉及神經系統、心血管系統和骨科等上百種疾病。多能干細胞包括ESC（胚胎干細胞）和iPS細胞（誘導多能干細胞）是目前干細胞技術中最火熱的研究領域之一，相比美國，我國ESC技術起步較晚但近年來愈發受到關注，中科院動物所周

16、琪院士主持開展了7個ESC來源的干細胞人體臨床研究項目并于2017年主導開展了中國首例ESC治療帕金森氏病的臨床研究。iPS細胞技術方面，目前國內外研究主要集中在早期技術研發，日本在iPS細胞臨床應用領域處于全球領先地位。050 2/全 球 產 業 發 展 趨 勢上?；蚺c細胞治療產業發展白皮書細胞與基因治療的遞送載體主要分為病毒載體（生物學方法）與非病毒載體（物理和化學法）兩大類。在藥物研發中，經人工改造失去致病能力的病毒載體應用最為廣泛，具有高轉導率和靶向組織特異性等核心優勢，代表性病毒載體包括腺相關病毒AAV、慢病毒 LV、逆轉錄病毒、溶瘤病毒等，其中AAV載體和慢病毒載體安全性相對較高

17、，二者在臨床試驗中使用的數量也越來越多。以LNP遞送技術為代表的非病毒載體近年來愈發受到關注，被視為基因遞送技術未來的主要發展方向之一，該類型載體具有成本低、操作簡單、免疫原性低、易規?；a等有點，有望在將來替代病毒載體進一步降低細胞與基因治療藥物開發成本，代表性非病毒載體包括裸露DNA、外泌體、聚合物納米顆粒和基于多肽的復合物等。由于其安全性好、宿主細胞范圍廣、免疫源性低，在體內表達外源基因時間長等特點，被視為最有前途的基因治療載體，在世界范圍內的基因治療和疫苗研究中得到廣泛應用?；蚓庉嫾夹g在癌癥、心腦血管疾病、遺傳性疾病、慢性疾病等方面均有廣闊的應用前景。迄今為止，基因編輯技術歷經多次

18、迭代升級，ZFNs（鋅指核酸酶）、TALENs（類轉錄激活因子效應物核酸酶）、CRISPR/Cas系統的相繼出現使基因治療成本逐步降低，周期逐漸縮短，靶向修飾效率不斷提高。其中，第三代基因編輯技術是目前應用最廣泛的基因編輯工具，多種基于CRISPR-Cas系統的衍生改良技術井噴式出現，如超精確新型基因編輯工具PE、為提高脫靶檢測敏感性而設計的GOTI技術、用于真核細胞大片段基因敲除的CRISPR-Cas3基因編輯系統、同時編輯多個基因位點的Cas12a酶、提高編輯效率的CAST工具等，這些技術不僅提高了基因編輯的準確性和編輯范圍，還有效降低了脫靶率和副作用。此外，2022年新Cas9模型和CR

19、IPSR-Cas9系統的出現，進一步提高了基因編輯效率，減少了脫靶概率，為開發更高精度的新基因編輯工具奠定基礎，加速了各種人類疾病建模和創新藥物篩選進程。細胞存儲技術是免疫細胞和干細胞領域的研究重點之一，也是細胞治療行業新的爆發點。其中，低溫儲存（冷凍技術）是最常見的細胞存儲方式之一，即通過極低溫度使細胞進入休眠狀態以保持細胞活性和數量，繼而進行長期存儲。目前，低溫細胞儲存技術已經實現了科學性和可行性的廣泛驗證。干細胞方面，2011年美國臍帶血干細胞生物學研究權威團隊在BLOOD雜志發表研究結果證明，凍存23.5年的臍血干細胞仍可維持原有的體外增殖、分化、擴增和體內植入潛能，2022年北京市臍

20、血庫抽檢結果顯示凍存24年的臍血干細胞在復蘇后活性可高達99.51%北京市臍帶血造血干細胞庫于2022年發布數據。免疫細胞療法是目前迅速崛起的細胞治療方法，成為治愈腫瘤疾病的新型治療手段，兼顧醫療和保健雙重功效，隨著近年來新的靶點、新的細胞類型、新的基因修飾技術以及新的組合治療策略的出現，免疫細胞治療技術得以快速發展，應用場景愈發廣闊。其中，CAR-T細胞技術迭代迅速，發展也相對成熟，近10年里全球已經有7款CAR-T細胞治療產品的獲批上市，已經從第一代不包含共刺激結構域細胞治療發展到第五代具有多重共刺激結構域，具備更強的抗腫瘤功能。TCR-T細胞技術經過四次迭代，產業化潛力和成藥性水平均有增

21、強，腫瘤應答和安全性都大幅提高，全球TCR-T療法主要瞄準了實體瘤市場，已經成為細胞治療研究的熱點。TIL（腫瘤浸潤性淋巴細胞）療法目前已經成功應用于黑色素瘤、結直腸癌和卵巢癌等多種惡性腫瘤的治療中，并且隨著不斷的研究和進展，TIL療法的應用范圍正在不斷地擴大。此外，DC細胞技術、NK細胞技術等也是免疫治療的重要發展領域，未來，隨著技術的不斷進步和臨床實踐的積累，免疫細胞療法在未來有望實現更加個體化、精確和高效的治療，并為臨床醫學帶來新的突破。免疫細胞方面，目前技術上已可以在超低溫環境中冷凍保存定制化免疫細胞，并在不影響免疫細胞識別病變細胞和清除病原等功能的前提下進行長期儲存，推動未來規?；?/p>

22、疫細胞庫建立?？傮w來看，低溫細胞儲存技術涉及細胞采集、分選、低溫冷凍、長期保存等諸多技術環節，需要專業技術保障，未來細胞儲存向規?；?、系統化和自動化發展是實現人體細胞儲存行業發展和細胞保存質量保障的核心技術趨勢。但總體來看，基因編輯技術本身尚不成熟，存在脫靶等已知風險和其他未知安全風險，同時由于基因編輯技術應用于“人類增強”，還會面臨嚴重社會公平和倫理挑戰，仍需不斷調整和優化監管策略，在一定限制條件下謹慎應用。06070 2/全 球 產 業 發 展 趨 勢上?；蚺c細胞治療產業發展白皮書作為再生醫學領域和生命健康領域的“潛力股”，細胞與基因治療擁有巨大的市場前景，近年來全球市場規?？焖僭鲩L。根

23、據Frost&Sullivan數據與預測，2020-2025年全球細胞與基因治療市場復合增長率達到71%，遠超同期全球藥品市場4.4%的增長率，到2025年達305億美元 數據來源：Frost&Sullivan于2021年發布的中國細胞與基因治療產業發展白皮書。同時，隨著近年來國內細胞與基因治療技術進步及相關政策推動，產品臨床需求不斷增長，未來中國細胞與基因治療市場規模仍將保持快速增長趨勢，2020-2025年復合增長率估計將達到276%，至2025年達到26億美元（178.9億元人民幣），增速約達到同期國內醫藥市場增長率（6.4%）的40倍，市場潛力無窮。相應地也帶動了全球細胞與基因治療CD

24、MO市場的快速增長，預計到2025年全球細胞與基因治療CDMO市場規模將增至101億美元，2020-2025年復合增長率將提高至34.9%。中國細胞與基因治療CDMO市場規模近年來也保持較快速度擴增，預計到2025年將達到107億元人民幣，2020-2025年復合增長率高達51.5%，遠超全球平均水平。作為一種新型治療方式，細胞與基因治療技術自誕生起就得到了產業的厚望，尤其近幾年，全球細胞與基因治療產業發展勢頭迅猛，產業規模與臨床數量激增，資本持續看好，相關外包服務行業也隨之得到迅猛發展。全球和中國CGT CDMO市場規模及預測（2018-2025E）（參考信息來源：Frost&Sulliva

25、n、光大證券研究所）全球和中國細胞與基因治療市場規模趨勢預測（2016-2025E）（參考信息來源：蛋殼研究院）從全球范圍來看，近年來細胞治療與基因治療的臨床項目數量均呈現出爆發式增長態勢，超過40個國家開展了細胞與基因治療臨床試驗，隨著臨床研究的逐步深入，全球有望在未來5年內迎來大規模上市熱潮。據Clinicaltrials.gov統計，截至2023年7月，全球細胞治療相關臨床試驗已經累計注冊10024項，其中，美國和中國占比分別達到43.3%和25.9%，是全球細胞治療臨床研究管線的主導國家，而全球基因治療相關臨床試驗累計注冊821項，其中，美國和中國同樣位居第一梯隊，臨床試驗占比分別達到

26、65.3%和12.8%。此外，在CAR-T類別中，中國已經成為全球最大的臨床研究發起國家，預計CAR-T細胞治療將成為中國細胞治療領域彎道超車的重要方向。0908全球基因治療臨床試驗分布（截至2023年7月）（參考信息來源：Clinicaltrials.gov）全球細胞治療臨床試驗分布（截至2023年7月）（參考信息來源：Clinicaltrials.gov）0 2/全 球 產 業 發 展 趨 勢上?；蚺c細胞治療產業發展白皮書從全球范圍來看，越來越多的企業開始布局細胞與基因治療領域。據美國再生醫學聯盟統計，近十年里，全球（主要包括北美、南美、亞太、歐洲、非洲五個區域）細胞與基因治療企業總量呈

27、波動增長態勢，2021年企業總數超過1300家 數據來源：中源協和副總經理兼首席科學官張宇博士在BIONNOVA CGT 2021峰會上關于細胞治療產業鏈新發展的發言。，相較2014年增長超過1.5倍，增速由2014年的30%下滑至2018年的6.1%后再次激增到20.6%.其中，北美與亞太地區的企業集聚度最高，二者企業總量超過全球80%；亞太地區特別是中國、日本、韓國的企業增速最快，2021年的細胞與基因治療企業數量幾乎達到2017年的2.8倍；歐洲的細胞與基因治療企業流動量相對較大，企業數量增加或減少的幅度最高達到10%左右。從核酸類基因治療產品來看，全球已有17款產品上市（15款小核酸，

28、2款mRNA疫苗），國內尚無該類產品正式獲批（僅有石藥集團的mRNA疫苗獲批緊急使用），相關企業正在基因化學修飾與遞送系統研究等方面進行重點攻關突破，斯微生物在遞送系統技術（LPP）上取得突破，自主研發的mRNA新冠新苗在老撾緊急使用授權，正將mRNA技術拓展至腫瘤治療等領域.表達特定基因的基因修飾微生物（病毒等）正處于產業化爆發前夕，全球已有14款基于病毒載體的體內基因療法，國內已有8款病毒載體類基因治療藥物進入三期臨床階段，上海信致的產品位列其中，產品定價和支付是商業化最大瓶頸。體內編輯宿主基因組的產品正處于研究開發早期階段，截至2022年底，全球僅有4款該類療法產品進入臨床階段，更多候選

29、藥物僅在臨床期開發階段，本市耀邦生物、本導基因等一批企業正致力于體內基因編輯療法的開發，其中本導基因的眼科體內基因編輯療法已在國內遞交臨床試驗申請并獲得受理。全球細胞與基因治療企業數量變化趨勢與分布（2014-2021）（來源：中源協和）作為生物醫藥領域極具發展潛力的賽道之一，細胞與基因治療行業的快速發展吸引了大量的資本流入。據美國再生醫學聯盟及動脈網數據統計，全球細胞與基因治療領域投融資總額從2017年的約76億美元快速增長至2021年約225億美元 數據來源：國信證券股份有限公司2023年1月于中國財經網發文細胞與基因治療產業推動新一輪生物醫藥投融資熱潮。，年復合增長率達到31%，且近幾年

30、增速明顯加快。此外，藥明康德內部融資庫數據顯示，2022年全球細胞與基因治療領域的融資案例已超過200起 數據來源：藥明康德公眾號于2022年發布文章幾乎每天都能獲得融資！細胞和基因療法的下一個突破是什么。，約占當年生物醫藥領域融資總數的22%，在整個“資本寒冬”中表現出比傳統制藥領域。國內資本市場與全球資本市場的關注度同頻，細胞與基因治療的發展前景被持續看好，2021年中國細胞與基因治療領域融資總金額約100億元人民幣，2016-2020年復合增長率達到79%，尤其私募交易與風險投資表現不俗，預計未來細胞與基因治療領域的投融資會持續火熱。全球CGT領域投融資情況（2014-2021）（參考信

31、息來源：國信證券、中商情報院）11100 2/全 球 產 業 發 展 趨 勢上?；蚺c細胞治療產業發展白皮書 全球基因治療行業監管發展歷程（參考信息來源：中金企信國際咨詢 公開信息整理）中國基因治療行業監管發展歷程（參考信息來源：中金企信國際咨詢 公開信息整理）目前全球基因治療的監管標準尚不統一，但隨著行業成熟度逐漸提高，行業監管逐步向體系化和規范化發展?？傮w來看，美國在基因治療領域具有相對嚴謹和完善的監管體系，處于世界領先水平，已形成由法律法規、管理制度與藥物指南組成的三層法規監管框架，為各國開展的基因治療研究及臨床試驗提供了重要指導意見。相較而言，中國細胞與基因治療監管體系的建立相對滯后，

32、自1993年中國基因治療相關監管政策首次出臺后，行業監管歷經了較長時間的探索期，目前逐漸邁入規范化發展階段，一定程度上為國內生物藥品制造領域提供了制度、技術、人才等多方面的支持，為加快國內細胞與基因治療產品的研發上市發揮了重要作用。隨著基因治療技術的迭代升級，對于惡性腫瘤和罕見病等疾病的療效愈發顯著，但動輒數百萬美元的高昂費用成為基因治療的商業化的攔路石之一。近幾年，各國政府、醫保體系、CGT企業均開始對基因治療的支付模式展開了積極探索，逐漸形成了基于價值的多元化支付模式。以治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的Zolgensma為例，原價一針售價210萬美元，折合人民幣約1448萬人民幣，經過溝通和

33、談判，美國商業保險機構Cigna對其全額藥價覆蓋，2020年Zolgensma銷售額突破9億美元。這些多元化支付模式的探索與創新，預計在未來將惠及更多患者，逐漸替細胞與基因治療產業商業化鋪平道路。隨著技術不斷突破以及產業不斷發展，細胞與基因治療技術適用范圍逐步從重大疾病向常見病擴展，行業監管力度也逐漸加大，向規范化體系化變革。1312技術：技術：美不僅是全球最大的CGT專利技術來源國也是全球最大的專利申請目標國，干細胞療法及免疫細胞療法臨床研究數量明顯領先其他國家，已形成技術壁壘。市場：市場：美擁有600+企業與機構從事基因治療相關技術、藥物開發，機構數量約占全球總數50%，市場規模占全球60

34、%，遠高于其他經濟體，輝瑞、強生、安進等美國領軍藥企均在生物技術領域具有極強競爭實力。政策：政策：美高度重視頂層戰略規劃，傾向以資金直接支持基礎研究及技術轉化，以專利布局主導全球產業和市場發展，同時減少冗余審批審查，出臺多項關于細胞與基因治療藥物研發、試驗、生產等全產業鏈指引政策。早在1990年美國就進行了全球首例基因治療臨床試驗，如今在基礎研究、技術發展、專利儲備、政策環境等方面均走在國際前列。哈佛大學、加利福尼亞大學、麻省理工學院等世界一流大學相繼開設細胞與基因治療相關學科，研發創新實力不容小覷。0 3/全 球 產 業 現 狀 和 競 爭 格 局近年來，各國紛紛將生物技術提高到國家戰略高度

35、，搶先發展細胞與基因治療技術，尤其在新冠疫情的背景下，全球基因細胞治療行業高速發展。全球重點國家細胞與基因治療產業布局圖15上?；蚺c細胞治療產業發展白皮書2012年日本京都大學的山中伸彌等人成功開發iPS細胞技術，這個劃時代的發現消除了胚胎干細胞在治療研究中的必要性，山中伸彌也因此獲得了2012年的諾貝爾生理學或醫學獎。自此以后，日本對再生醫療的科研熱情和投入力度空前高漲，迅速占領再生醫療領域技術高地。近年來，日本本土細胞與基因治療相關產業蓬勃發展，對全球創新主體吸引力也不斷增加，政府相繼修訂、出臺了一批細胞與基因治療相關新法規，建立起高效通道促進技術向臨床轉化。此外，日本還積極實施舉國戰略

36、，在國家層面開展研究計劃，大力推進細胞與基因治療技術創新，例如，在iPS細胞領域，日本政府為加速相關研究，保持該領域領先地位，及時確立了相關方針政策，一個包括經濟產業省、文部科學省、厚生勞動省等全國主要相關部門在內的“舉國體制”已經形成。日本是全球再生醫療技術最先進的國家之一，是亞洲地區細胞與基因治療領域的領先經濟體，其癌癥治療水平和iPS細胞技術水平均在國際上擁有一席之地。截至2022年4月，歐洲專利局基因治療行業技術專利申請量達4097項，約占全球總量8%，位居全球第三，數據來源：前瞻產業研究院2022年全球基因治療行業技術全景圖譜。其中英國專利申請量超過歐洲申請總數50%，是歐洲地區主要

37、技術來源國。德國生物技術發展水平略次于英國，在創新藥研發方面位居歐洲第一，瑞士是歐洲最具創新力的生命科學基地，生物技術研發型企業集聚，產業鏈完整，人均生物技術專利位居世界前列，是全球新藥注冊程序最快的國家之一。歐洲生物醫藥產業總體呈現出研發動態集中、產業集群化發展等特征，出現以產業聯盟為組織背景或跨國的“產、學、研”一體化集群孵化載體，如丹麥與瑞典合作在哥本哈根地區和瑞典南部地區建立了跨國藥谷，在兩國政府的大力支持下，藥谷企業與周圍高校、研發中心、醫院等緊密合作，實現技術、人才和資金的高密度積聚。歐洲近年在細胞與基因治療領域展現出較強競爭力，基因治療產業總體保持穩定增長，產業發展水平僅次于中美

38、。英國、德國、瑞士等具明顯領先優勢。中國在政策利好及研發投入增長背景下，細胞與基因治療產業正在快速成長，其中，京津冀、長三角、大亞灣以及西部重慶和中部武漢等區域在細胞與基因治療領域發展最為迅速。國內重點城市細胞與基因治療產業布局圖在細胞與基因治療領域，北京發展勢頭強勁，已經集聚了細胞與基因治療創新中心、中國科學院北京基因組研究所、北京干細胞與再生醫學創新研究院、臨床基因和細胞工程中心、北京大學醫學部（原北京醫科大學）等一批高能級科研機構，涌現了永泰生物、藝妙神州、博雅輯因、諾斯蘭德、諾誠健華等細胞與基因治療領域重點企業。此外，北京中關村生命科學園作為全國生命科學研究領域的創新高地之一，已經基本

39、形成了從基礎研發到中試研發、生產流通和終端醫療全鏈條的產業生態要素聚集，其三期首發項目生命谷國際精準醫學產業園也將面向精準診斷、靶向治療、免疫治療等精準醫學方向，聚焦細胞治療、基因治療、合成生物學、等前沿技術賽道。以北京為代表的京津翼地區集聚了眾多國際一流高校院所，帶來顯著的科技創新和成果轉化溢出效應。0 3/全 球 產 業 現 狀 和 競 爭 格 局1716上?；蚺c細胞治療產業發展白皮書目前，國內已經上市的細胞治療藥物以及近半數的注冊細胞藥物均來源于上海。而蘇州作為長三角地區重要的生物醫藥產業集群地，與上海緊密銜接，承接上海產業溢出效應和創新成果輻射，新藥研發、高端醫療器械、生物技術及新興

40、療法三大重點產業集群正在快速崛起。此外，蘇州近年來開始從企業服務功能入手推動生物醫藥產業發展，為生物醫藥企業提供覆蓋合作伙伴對接、資金爭取、貸款擔保、人才招聘、應用場景、土地供給、臨床申報、環保處理等全周期、全鏈條服務與支持，目前已經形成了獨樹一幟的江蘇“服務組學”，吸引了一大批國內外的初創企業、上市企業和細分領域龍頭企業來到蘇州或在蘇州局大規模生產基地和研發生產中心。以上海為代表的長三角地區創新資源豐富，產業化水平突出，是國內細胞與基因治療產業發展最迅速的區域。深圳是我國最早布局細胞產業的城市之一，近十年里陸續發布了近30項細胞與基因治療產業相關支持政策，制定了一系列行業標準和技術規范。20

41、21年出臺的深圳經濟特區細胞和基因產業促進條例是全國首部細胞和基因產業專項立法，從行業規范到政策扶持再到立法促進，極大地推動了深圳細胞與基因治療行業發展。如今，深圳的細胞治療產業已經初具規模，初步形成龍頭企業創新引領、中小企業集聚發展的態勢，然而受限于頭部高校、科研機構等源頭研發創新力量以及臨床資源不足，企業規模相對較小，與上海、北京等先進城市相比，仍存在一定的差距。近年來，以深圳為代表的粵港澳地區在細胞與基因治療領域的技術開發、產品研制、立法保障等方面均取得了一定成果，尤其在產業支持政策方面具有明顯優勢，產業扶持力度不斷提高。0 1/概 念 界 定 與 分 類概 念 界 定 與 分 類18上

42、?；蚺c細胞治療產業發展白皮書0 4/上 海 細 胞 與 基 因產 業 基 礎 與 主 要 進 展上海有30年的生物醫藥產業發展基礎，是我國乃至全球生物醫藥產業高地，科技人才多、科研院所多、創新平臺多、龍頭企業多，疊加長三角一體化優勢，為細胞與基因治療產業高速發展提供良好支撐。目前上海在該領域已形成“先發優勢”，成為我國最具影響力的細胞與基因治療產業高地。共獲批1類國產創新藥 18 個，約占全國總量 1/41/3這些創新產品類型豐富，涉及化學藥品、生物制品、抗腫瘤藥、抗感染藥，其中不乏一些全球首創新藥和國內首發產品，例如，全球首創糖尿病治療新藥多格列艾汀片、我國首個特異性靶向MET激酶的小分子

43、抑制劑賽沃替尼片等。2 個CAR-T細胞治療產品實現國內細胞治實現國內細胞治療藥品療藥品“零的突破零的突破”：復興凱特的阿基侖賽注射液（商品名:奕凱達）和藥明巨諾的瑞吉奧倫賽注射液。其中奕凱達在生產流程、制作工藝、原料輔料上與國際標準持平。藥明巨諾最新年報顯示其細胞免疫治療藥物已成功完成406 位中國患者的回輸治療，2年總生存率近 70%。細胞療法近年來不再局限于自體CAR-T產品，以NK細胞為基礎的創新細胞藥物技術轉化和開發成為新的賽道，目前星奕昂（上海）生物科技有限公司、上海恩凱細胞技術有限公司等正攻堅CAR-NK技術，積極開發通用型、量產化、可治療實體瘤的新一代免疫細胞產品。上海獲國家藥

44、品審評中心（CDE）受理的免疫細胞產品數量也遠超其他城市，占比接近全國50%。我國 CAR-T 細胞治療技術起步較晚，2011年才開始有相關專利申請，2015年后有較大幅度增長，2016 年后專利年申請量超400件，2017年開始中國本土申請數量超過國外來華申請。上海是國內CAR-T 細胞治療技術發展最為突出的城市，從2019年至2021年3年專利申請占比來看，華東師范、上海邦耀生物科技等在 CAR-T 細胞治療領域利申請非?；钴S，均超過40%。2010年在國際上首次提出自分泌抗體殺傷性細胞藥物的概念，通過改變腫瘤局部微環境來改善/提高CAR-T對實體腫瘤治療療效。于2015年3月獲得中國發明

45、專利授權，隨后圍繞這一獨特產品概念持續申請了30多個相關專利。上海細胞治療集團、華東師范大學、上海恒潤達生生物科技有限公司、上海邦耀生物科技有限公司、上海優卡迪生物醫藥科技有限公司、科濟生物醫藥（上海）有限公司、亙喜生物科技（上海）有限公司上海邦耀生物科技有限公司上海邦耀生物科技有限公司入選2022中國生物醫藥產業鏈創新風云榜“金馬獎”，被評為“2022最具關注度新銳企業”“靶向靶向BCMABCMA的的CAR-TCAR-T細胞的研究和開發細胞的研究和開發”由科濟生物醫藥（上海）有限公司和愷興生命科技（上海）有限公司共同參與開發的一項創新技術。在2022上海市首屆高價值專利運營大賽榮膺企業組的專

46、利運營投資價值獎。上海細胞治療集團上海細胞治療集團其兩大具有自主知識產權的技術平臺：造血干細胞平臺（ModiHSC）與非病毒定點整合CAR-T平臺（Quikin CART），獲評“2022最具應用前景關鍵技術平臺”2023年榮獲年度亞太區細胞與基因治療行業之星“年度最佳技術突破獎”2120上?；蚺c細胞治療產業發展白皮書0 4/上 海 細 胞 與 基 因產 業 基 礎 與 主 要 進 展復星凱特生物科技有限公司提交的奕凱達新增二線適應癥藥品注冊申請也獲受理，并被納入優先審評品種名單。同時復星凱特正積極擴展奕凱達的更多適應癥，發展新靶點新技術并加速實體瘤領域研發進程，力爭實現每年至少一個新產品/

47、新適應癥上市。目前細胞和基因治療領域已經推到臨床實驗階段、或者說臨床實驗信息已經有公示的藥物主要集中在上海。截至2023年1月，全國已獲批的細胞、基因療法注冊性臨床試驗項目：張江占比上海3/5、占比全國1/4。以上海細胞集團、復星凱特等為代表的企業持續加速臨床研究和轉化應用。2022年11月，上海細胞治療集團旗下上海大學附屬孟超腫瘤醫院與同濟大學附屬東方醫院簽署戰略合作協議，合作掛牌成立同濟大學附屬東方醫院-上海孟超腫瘤醫院細胞治療臨床和基礎聯合研究中心，積極推動細胞及基因治療臨床研究與轉化。2023年3月，上海細胞治療集團自主研發的自分泌PD1抗體靶向間皮素嵌合抗原受體T細胞注射液（BZD1

48、901)，順利通過國家藥審中心科學嚴謹的審評審批，獲批開展I/II期臨床研究。上海細胞治療集團上海細胞治療集團復星凱特生物科技有限公司復星凱特生物科技有限公司上海張江上海張江在基因治療領域擁有恒瑞、君實、百濟神州等各類基因治療企業超30 家，擁有在研管線超80 個，雖然起步略晚于細胞治療產業，但基因治療產業發展動能卻十分強勁。外高橋保稅區外高橋保稅區集聚了細胞和基因治療產業鏈上下游頭部企業，涉及細胞存儲、細胞與基因創新藥品研制、合同研發生產委托（CRO/CDMO/CTDMO）、裝備原材料生產、配套技術服務等較為完善的全產業鏈環節。上海市細胞與基因治療企業分布情況（截至2023年3月）參考信息來

49、源：企查查據上海市生物醫藥行業協會細胞與基因治療專業委員會統計，全國近四成細胞治療企業位于上海，是CAR-T細胞治療最為集聚的地區之一，涵蓋細胞存儲、研發、制備、醫學檢測、臨床應用等多個環節，已形成細胞治療全產業鏈的雛形。2322浦東新區作為上海細胞與基因治療產業重要的核心承載區，上海近46%的細胞治療與基因治療企業集聚于此，產業集聚態勢明顯，現已培育產業鏈上下游企業140 多家，處于臨床試驗階段項目全國占比1/3，具備“全國企業最集聚、產業鏈最完善、研發管線最多、研發進展最快”等四大優勢，國內引領地位初步奠定。上?；蚺c細胞治療產業發展白皮書0 4/上 海 細 胞 與 基 因產 業 基 礎

50、與 主 要 進 展浦東新區作為上海生物醫藥產業發展的核心承載區，要借力張江、帶動全市，其它五區，徐匯區、奉賢區、閔行區、寶山區、金山區要發揮各自優勢和資源，形成差異化發展，“1+5+X”生物醫藥產業空間布局和戰略定位更加明晰。除浦東外，閔行、徐匯、奉賢、金山等也在積極打造世界級細胞治療產業發展集群和細胞治療產品商業化生產地，上海正逐步形成“一核多點”的細胞和基因治療產業布局。特色園區是產業發展重要載體，目前上海全市有 11 家細胞基因治療相關領域的特色產業園區，浦東分布了 3 家。張江細胞和基因治療產業園張江細胞和基因治療產業園上海自貿壹號生命科技產業園上海自貿壹號生命科技產業園臨港新片區生命

51、藍灣臨港新片區生命藍灣張江細胞與基因產業園獲上海市經信委授牌，以上海國際醫學園區為核心，聯動張江藥谷、張江創新藥產業基地及張江科學城、浦東、上海相關資源，共同打造中國細胞產業的核心承載空間，是國內當前唯一實現“五醫融合”的細胞基因產業園。2023年，園區占地16萬平方米的產業空間“張江基因島”即將啟幕，將進一步支持基因編輯、病毒載體、細胞系等具有底層技術、關鍵原材料開發能力的創新企業和研究機構，同時加速建設細胞基因孵化中心、公共技術服務平臺、生物實驗室、動物實驗中心等一批專業設施平臺，打造“底層技術+源頭創新+產業基石”發展體系，并推動“孵化-加速-產業落地”鏈式全生命周期服務體系的建設。外高

52、橋保稅區被上海市確定為“細胞和基因治療產業跨境研發生產先行區”，主動接受張江科學城在細胞和基因產業的中心輻射，發揮“補鏈”作用，同時利用自貿區疊加海關特殊監管區的保稅優勢，在跨境研發和產醫融合上探索先行。首個細胞與基因治療（CGT）項目在外高橋保稅區正式開業，項目名為源健優科上海生產研發基地，總建筑面積1.3萬平方米，總投資近3億元，主要用于細胞與基因治療定制研發生產業務，同時還將為國內CGT企業的出海提供方案。臨港新片區生命藍灣自2020年揭牌以來，累計引進100多個項目，總投資400多億元，引入項目數量占到全市新增項目的40%。和元智造精準醫療產業基地正式在臨港開業，該項目總投資約15億元

53、，總建筑面積約77000平方米，反應器最大規?？蛇_2000L，為目前全球鮮見單一基因細胞治療商業化生產服務基地，可持續為全球基因和細胞治療行業提供從DNA到NDA的一站式CRO/CDMO解決方案，更好滿足快速增長的基因治療CDMO需求。上海市經濟信委、規資局、生態環境局、住建委聯合印發關于推動生物醫藥產業園區特色化發展的實施方案2524上?；蚺c細胞治療產業發展白皮書0 4/上 海 細 胞 與 基 因產 業 基 礎 與 主 要 進 展 上海市細胞與基因治療產業空間布局情況（20222023年）產業園產業園基本情況基本情況定位定位聚焦行業聚焦行業代表企業代表企業張江細胞和基因治療產業園（2021

54、年10月）前身張江細胞產業園（成立于2019年6月）。規劃面積920畝，以細胞園和基因島為一核雙子星。中國細胞與基因產業核心區，世界一流的細胞與基因產業科技創新中心和技術策源地。細胞和基因治療、基因測序與分子診斷、細胞與基因治療CRO/CDMO等。復星凱特、藥明巨諾科、和元生物外高橋自貿壹號生命科技產業園（2019年2月）位于上海自貿區外高橋保稅區，占地面積15萬平方米。國內IVD（體外診斷產品）產業創新技術中心、國際醫療器械產業創新集聚區?；蛑委?、細胞治療、抗體藥物偶聯（ADC）、溶瘤病毒等。輝大基因、行深生物、鼎新基因、凌意生物等、西湖生物、星奕昂、齊魯干細胞、匯融細胞等、晶泰科技臨港新

55、片區生命藍灣生物醫藥特色產業園（2020年9月）位于臨港奉賢園區，一期規劃面積 4.39 平方公里。集“研發、生產、測試、展示”等功能為一體的國際生物醫藥產業基地。重點承接近中期生物醫藥產業化項目。首創新藥、精準診斷、精準藥物、精準手術及健康服務及外延。透景生命、君實生物、藥明康德、和元生物、白帆生物、臻格生物、心瑋醫療（參考信息來源：公開信息整理）序號序號名稱名稱主要優勢主要優勢1科濟生物科濟生物(上海上海)成立于2014年，是中國較早專注于嵌合抗原受體修飾的CAR-T細胞免疫治療的創新型企業，同時也是全球實體瘤CAR-T研發領軍企業。企業擁有經驗豐富的學術專家和行業資深管理團隊，建立了一個

56、整合的細胞治療平臺覆蓋靶點發現、先導抗體開發、臨床研究和商業化規模生產等多個產業鏈環節。目前，企業已內部開發多項新技術以及擁有全球權益的產品管線，以解決CAR-T 細胞療法面臨的重大挑戰，比如提高安全性、提高實體瘤的療效和降低治療成本等，產品管線包括升級版的全人源靶向BCMA CAR-T，全球唯一獲得IND臨床試驗許可的全球潛在同類首創Claudin18.2 CAR-T,以及全球潛在同類首創的GPC3 CAR-T等。對于CAR-T細胞療法，公司已經在中國、美國、加拿大獲得一共8個IND批件，是目前中國CAR-T公司中最多的。2復興凱特復興凱特復星凱特生物科技有限公司為上海復星醫藥集團與美國Ki

57、te（吉利德科學旗下公司）的合營企業，致力于腫瘤細胞治療產品的研發、產業化和商業化發展。復星凱特2017年初從美國Kite引進CAR-T細胞藥物Yescarta，獲得全部技術授權，并擁有其在中國包括香港、澳門地區的商業化權利，其新藥上市申請于2020年3月被國家藥品監督管理局藥品審評中心納入優先審評，2021年6月22日阿基侖賽注射液（商品名：奕凱達）正式獲得國家藥監局批準上市，成為中國首個獲批上市的細胞治療類產品，用于治療既往接受二線或以上系統治療后復發或難治性大B細胞淋巴瘤成人患者。3藥明巨諾藥明巨諾藥明巨諾創建于2016年，是一家由巨諾醫療和藥明康德聯合創建的領先的細胞免疫治療公司，專注

58、研發、生產及商業化細胞免疫治療產品。藥明巨諾已成功打造國際領先的細胞免疫治療的綜合性產品開發平臺，以及涵蓋血液腫瘤、實體腫瘤和自身免疫性疾病的細胞免疫治療產品管線。其主打產品瑞基奧侖賽注射液是針對復發或難治B細胞淋巴瘤的靶向CD19的CART療法，于2021年由國家藥品監督管理局批準上市。4和元生物和元生物和元生物成立于2013年，一家聚焦基因治療領域的生物科技公司，專注于為基因治療的基礎研究提供基因治療載體研制、基因功能研究、藥物靶點及藥效研究等CRO服務，以及為基因藥物的研發提供工藝開發及測試、IND-CMC藥學研究、臨床樣品及商業化GMP生產等一體化CRO/CDMO服務。和元生物是基因治

59、療外包行業先行者，公司具備覆蓋主流基因治療產品的技術工藝和GMP生產經驗，公司提供的CRO和CDMO服務覆蓋基因治療主流藥物，2018-2020年年復合增長率為61%。5藥明生基藥明生基藥明生基是藥明康德旗下專注于細胞和基因療法的CTDMO平臺，集細胞治療、基因治療及其他高端治療的開發、測試、制造和商業化于一體，提供基因載體及細胞治療產品從研發到商業化生產的全方位服務。藥明生基在細胞與基因治療領域積極布局，在中國、美國和英國擁有4個研發及生產基地，2020年擴建美國費城細胞和基因療法生產基地，產能提高三倍，上海臨港基地也配備了200多個獨立套間和6條完整的載體和細胞生產線在載體和細胞療法服務方

60、面為客戶提供更大靈活性和更快交付時間。6上海細胞上海細胞治療集團治療集團上海細胞治療集團有限公司成立于2013年，是在上海市科委批準建立的市級工程技術研究中心基礎上建立的高科技公司，是一家定位于細胞治療領域的全產業鏈研發機構和治療平臺，于2022年入選上海市市級企業技術中心，在基因寫入、CAR抗體系列、細胞品質等細胞治療核心方面取得了底層技術的長足積累和顯著突破，申請CAR-T專利數排名全球細胞治療行業第五。表表 上海細胞與基因治療領域重點企業（部分）上海細胞與基因治療領域重點企業（部分）表表 浦東新區三大上海細胞與基因治療特色產業園浦東新區三大上海細胞與基因治療特色產業園2726上?；蚺c細

61、胞治療產業發展白皮書0 4/上 海 細 胞 與 基 因產 業 基 礎 與 主 要 進 展上海建成和在建的國家重大科技基礎設施達到14個，包括國家大科學設施、國家實驗室、臨床試驗中心等。其中上海光源、蛋白質中心、轉化醫學國家重大科技基礎設施等目前已經在病毒結構解析、新冠疫苗研制、體細胞增值跟蹤等方面取得多項成果，進一步提高上海在細胞與基因領域的原始創新能力。源健優科細胞基因治療GMP生產基地和研發中心正式啟用，這也標志著全國首個細胞與基因療法全流程、一體化CDMO企業在外高橋保稅區投入運作。GE醫療宣布在浦東張江成立了全新的細胞與基因治療亞洲技術中心，成為GE醫療在亞洲的首個細胞及基因治療實驗室

62、。浦東推出的大企業開放創新中心計劃（GOI計劃）也浸潤到細胞和基因治療領域，位于張江藥谷的飛鏢創新中心，為初創企業提供研發組裝服務，包括基因和細胞治療、AI藥物篩選、基因編輯等，目前在孵企業60多家，大部分都瞄準細胞產業。上海細胞與基因治療產業聯盟在上海外高橋正式揭牌，成員單位既包括生物醫藥產業鏈條上各個環節的杰出企業，還包括行業內的企業、醫院以及臨床專家、科學家等，主要致力于推進臨床轉化、產業對接、輔導培訓、政策研討與專業交流五方面的工作，通過成員單位間緊密合作，搭建開放、合作、交流的專業平臺，打造多方共贏、可持續發展的合作伙伴關系，積極用好上海的產業政策與優質資源，以促進研發創新為核心，推

63、動轉化和臨床應用為導向，打通上下游產業鏈為主線，推進產學研醫交流合作、資源共享與協同創新，全面提升細胞與基因治療技術創新水平和產業競爭力。為進一步加快細胞和基因治療領域的科研成果轉化，加大對科研院所、中小企業等提供轉化相關服務，上海對標國際標準，持續打造各類功能型研發服務平臺，包括細胞制劑研發與制備服務平臺、第三方檢測服務平臺等。上海市生物醫藥科技發展中心按照市委市政府關于生物醫藥產業的總體部署，由原上海市生物醫藥科技產業促進中心（上海新藥研究開發中心）更名成立，主要功能是搭建臨床研究轉化平臺、細胞治療產品第三方檢測平臺和細胞治療產品研發制備平臺。在上海市科委、市發改委、上?？苿撧k指導支持下，

64、依托上海市生物醫藥科技發展中心，上海金檢檢測有限公司在浦東張江注冊落地，建成1800平米實驗室，并配置多臺國際頂尖檢測設備，從切片到染色到數據分析，都能夠通過全自動免疫組化檢測和分析體系，再通過AI技術對免疫組化后的樣本進行分析，進一步提高效率和準確度。目前金檢平臺可提供細胞產品檢測共計大類39項，200個左右的細分項目。在助力細胞和基因治療創新企業降本增效的同時，促使整個產業實現分工專業化，提升行業整體運行效率。浦東作為核心區，也持續推動細胞基因領域的功能性平臺建設，如持續推動上海市生物醫藥科技發展中心細胞制劑研發制備服務平臺、細胞制劑第三方檢測服務平臺、上海澤充生物干細胞CDMO智能轉化平

65、臺、源健優科細胞基因治療CDMO服務平臺建設，取得顯著成效。2928上?；蚺c細胞治療產業發展白皮書0 4/上 海 細 胞 與 基 因產 業 基 礎 與 主 要 進 展中國CGT領域融資交易情況顯示，2021年國內CGT領域融資總金額約100 億元人民幣，20172021年復合年增長率達到79%。當前上海共有生物醫藥產業從業人員 27.8 萬人，占全國總數的12.1%（截至2021年底）在生命科學相關基因研究、新靶標研究、組織工程、干細胞、神經科學、轉基因技術、生物芯片等科研領域，以及生產制造、外包服務等領域均匯聚了優秀的人才隊伍。64 位生命科學和醫學學部的中國科學院院士，36 位醫藥衛生學

66、部的中國工程院院士上海市生物醫藥行業協會細胞與基因治療專業委員會、上海市生物工程學會細胞治療專業委員會分別正式成立，進一步通過專委會的組織和協調，加強專業人才培養方面的合作，有效規范細胞與基因治療領域的人才培養方案，提升人才培養和儲備的質量，為行業輸送更多專業化高端人才。上海持續發揮“海聚英才”品牌影響力，實施細胞治療行業高端技術人才評定項目，大力引進高端人才；加大啟明星、學科帶頭人等科技人才計劃對細胞治療相關人才的支持力度，實施細胞治療“產業菁英”等人才培養專項行動，培養創新創業領軍人才和青年人才。加強上海企業創新產品上市支持，對在本市注冊的企業、獲得上市許可并在本市轉化的細胞治療產品，給予

67、最高3000萬元的資金支持，每個單位每年累計支持額度不超過1億元；支持細胞治療相關企業購買生物醫藥產品責任保險，對符合條件的主體保費給予50%的財政補貼，單個保單補貼不超過50萬元等，一系列政策推動了更多資金投入這一產業領域。針對企業融資的堵點和難點，上海措施針對企業融資的堵點和難點，上海措施:張通社Link數據庫統計，截止2022年，共計17 家上海細胞治療企業獲得超20 億元的融資，除去戰略融資，11 起融資處于早期的天使輪和A輪階段，B輪和C輪僅有4 起，上海細胞治療產業仍然處于較早期階段，未來具有較大的發展潛力，其中7 起融資超過億元，側面印證資本市場對上海細胞治療產業的積極關注。上海

68、科創辦對轄區內優秀生物醫藥創新研發企業融資需求進行排摸，共42 家優質企業提出62 億元融資需求。包括30 家創新藥企、12 家醫療器械企業，聚焦細胞基因治療、新型核酸技術、疫苗、抗體藥物、手術機器人等領域，為解決這些優質企業融資需求，上?？苿摪鍏f調組織了首批50 家金融機構，開展融資對接活動。序號序號公司簡稱公司簡稱融資時間融資時間融資輪次融資輪次融資金額融資金額投資方投資方1君賽生物1/15A+輪未披露開發區金控、元禾原點、元生創投、朗姿韓亞、華醫資本2柏全生物1/19天使輪數千萬元上海生物醫藥基金、中駿資本3隆耀生物1/26戰略融資2000萬德潤資本4上海細胞集團2/8戰略融資未披露上海

69、佑澤資本、望陽資本5畢諾濟生物2/9天使輪超億元藥明康德、辰德資本、高瓴資本8/15天使+輪超億元渶策資本、生命園創投、智誠資本6躍賽生物3/14Pre-A 輪2億元鼎暉投資、復星醫藥、泰福資本、昆侖資本、夏爾巴投資、高瓴資本、國方資本、光大瑞華7益遠恒達6/13Pre-A 輪未披露上海生物醫藥基金8恩凱賽藥7/1A輪超億元華蓋資本、中科院創投、乾道基金、呈益資本、天狼星資本、喬景資本9中博瑞康7/15A+輪數千萬元高科新浚10原啟生物8/1B輪超1.2億美元泉創資本、啟明創投、健壹資本、博荃資本、上?？苿摶?、蘇州基金、建發新興投資11微知卓生物8/4C輪未披露龍磐投資12優卡迪8/26C輪

70、數千萬元凱利泰、雋賜投資、上信投資、貫邦資本、民生證券、厚士恒生資本13星奕昂生物9/2A輪5000萬美元辰德資本、雅惠投資、寬愉資本、IDG資本、夏爾巴投資、禮來亞洲基金14覓投克生物9/8天使輪約千萬元峰瑞資本15賽立維生物9/16戰略融資未披露宜興杰宜16安民生物9/26A輪未披露昱辰投資17邦耀生物11/14B輪約2億元上海自貿區基金、天士力資本、歌斐資產、貝達生物醫藥產業基金、東方富海表表 20222022年年1717家上海細胞治療企業融資情況家上海細胞治療企業融資情況3130上?；蚺c細胞治療產業發展白皮書細胞治療與基因治療是上海生物醫藥產業的重點發展方向.上海出臺了系列鼓勵創新的

71、重磅文件，不斷激發上海細胞與基因治療產業創新策源能力與臨床轉化能力，大力提升產業發展能級，深入推進產品上市審批、倫理審查、研發用品及特殊物品通關等制度創新突破。發布上海打造未來產業創新高地 發展壯大未來產業集群行動方案，將細胞與基因治療列為未來產業重點方向之一。發布上海市促進細胞治療科技創新與產業發展行動方案（20222024年）浦東新區促進細胞和基因產業發展行動方案（2023-2025）等細胞與基因治療領域專項文件陸續發布，更是進一步明確和細化了上海搶占細胞與基因治療賽道的路徑和接下來的重點任務，為建設具有國際影響力的生物醫藥產業創新高地、形成細胞治療創新鏈和產業鏈深度融合發展新格局提供支持

72、。序號序號名稱名稱時間時間主要內容主要內容1上海市促進生物醫藥產業高質量發展的若干意見2021對創新產品的早期研發、臨床、生產、上市銷售、醫保等各個關鍵環節給予全方位的政策支持，其中基因治療和細胞治療等高端生物制品就是重點支持藥品之一2上海市浦東新區促進張江生物醫藥產業創新高地建設規定2021將細胞治療、基因治療、實驗動物保障與實驗室備案、特殊物品及研發用物品通關便利化等列為目前亟待突破的瓶頸問題3上海打造未來產業創新高地 發展壯大未來產業集群行動方案2022目標到2030年未來產業產值達5000億元左右，到2035年形成若干領跑全球的前沿產業集群，在浦東、寶山、閔行、金山、奉賢等區域，提升“

73、張江研發+上海制造”承載能力，打造未來健康產業集群。涉及基因和細胞治療、合成生物、生物安全等。4上海市促進細胞治療科技創新與產業發展行動方案（20222024年）2022瞄準全球細胞治療領域科技前沿，聚焦免疫細胞、干細胞等重點領域，加快建設具有國際影響力的生物醫藥產業創新高地，形成細胞治療創新鏈和產業鏈深度融合發展新格局，力爭到2024年，上海細胞治療產業規模達100億元，產業能級大幅提升，創新產品上市申請量3個以上；培育5個以上各具特色的市級細胞治療產業集聚區；引進培育50家龍頭企業和創新型企業，集聚50名產業高端人才和100名產業英才。5浦東新區促進細胞和基因產業發展行動方案（2023-2

74、025）2022致力打造比肩國際的細胞和基因產業地標，為建設世界級生物醫藥產業集群提供更加有力的戰略支撐，以國家級科教產業平臺高度集聚的張江藥谷為創新策源核心區，國際醫學園為核心承載區，外高橋園為跨境研發生產先行區，全力打造具有國際影響力的細胞和基因產業帶，力爭到2025年，產業規模達到100億元以上。表表 上海細胞與基因治療領域重點規劃布局上海細胞與基因治療領域重點規劃布局320 5/展 望 與 建 議展 望 與 建 議上?；蚺c細胞治療產業發展白皮書細胞與基因治療是非常有前景的生物醫藥領域新型賽道，目前我國正處于細胞與基因治療產業高速發展時代，但同時行業發展也面臨一些挑戰?；蛑委煯a品存在

75、安全性風險，遞送系統的精準、高效、安全、低免疫原性還有待突破，基因編輯等底層技術仍由國外掌控?；蛑委煶墒彀悬c與適應癥比較有限，企業研發處于同質化，研究成本高、投入大，關鍵試劑耗材卡脖子問題較為嚴重。國家“負面清單”限制了海外引進技術與資本，基因治療產品高昂的定價難以尋求醫保支付保障等。技術技術產業化產業化政策政策 基于此，為更好地支持細胞和基因治療產業發展，上海需要率先從產業鏈建設、底層技術突破、臨床轉化、監管創新以及要素保障方面入手，加快打造細胞和基因治療產業創新高地。依托相關醫院在細胞治療領域建設若干臨床醫學研究中心，構建細胞治療臨床研究基地網絡體系，支持醫療機構申請建設干細胞臨床研究國

76、家備案基地。重點推動針對腫瘤、免疫系統疾病、神經系統疾病、運動系統疾病的細胞治療產品研發和技術攻關，提升臨床研究能力和診療水平。推動建設相關細胞資源庫，優化提升細胞制劑研發與制備服務平臺和第三方檢測服務平臺功能，構建市級細胞治療臨床研究公共服務平臺，為企業與醫療機構提供按需制備的研究級和臨床級細胞制品。依托市級醫院醫企協同研究創新平臺（HI-CLIP），推動企業研發需求與醫療機構臨床資源有效對接，鼓勵院企合作建設細胞和基因治療臨床試驗基地，支持細胞治療企業與國家干細胞臨床研究備案機構、產醫融合示范基地等合作，聯合開展細胞治療新技術新療法臨床研究。前瞻布局細胞療法、基因工程等基礎前沿和學科交叉領

77、域研究，加快推動一批細胞與基因治療重點實驗室、工程（技術）中心、制造業創新中心建設。強化高通量靶點篩選、體外基因修飾系統、新型載體遞送技術、高質量源頭細胞制備、細胞產品溯源等關鍵技術攻關，推動人工智能、單細胞技術等前沿技術應用。開展自動化封閉式細胞處理設備、過程分析技術系統等儀器裝備及功能鑒定試劑、細胞培養基、病毒純化層析填料等試劑和耗材研發攻關與應用，實現細胞治療生產核心裝備與材料自主可控。進一步明確發展重點，重點發展以成體干細胞、誘導性多能干細胞、自體免疫細胞、異體免疫細胞等技術為代表的細胞治療產品；發展以基因替代療法、基因編輯等為代表基因治療產品、溶瘤病毒藥品、基因檢測、基因診斷以及核酸

78、藥物；加快高端生物試劑、生物原料、病毒載體、培養系統、檢測設備、生產設備等關鍵裝備和材料的國產化。大力培育和支持細胞治療領域高新技術企業，積極吸引國內外細胞治療產業鏈頭部企業、優質企業和研發機構來滬發展，鼓勵創新型企業做大做強“拳頭產品”。推動細胞與基因治療產品的生產許可、上市前GMP符合性和上市審批等支持和服務，加快創新產品上市進程。明確基因編輯、新型載體遞送等前沿技術的應用標準和規范，提高臨床轉化研究的規范性和科學性，圍繞細胞和基因治療產品技術評價及標準體系的監管需求，開展臨床試驗優化設計、臨床結局評價等新技術、新方法、新標準的監管科學研究。推動研發用物品進口試點工作，建立細胞治療特殊物品

79、進出境聯合監管機制，優化高風險治療特殊物品進出境管理程序。加快產品推廣應用，積極推薦已上市細胞治療創新產品進入國家醫保藥品目錄和“滬惠?！钡然菝裥蜕虡I醫療保險，鼓勵細胞治療相關研究機構、醫療機構及企業投保人體臨床試驗相關的責任保險產品，同等條件下鼓勵醫院優先使用本市研發生產的細胞治療產品。發揮政府投資基金引導作用，加大對初創期、成長期細胞治療企業的支持力度，鼓勵金融機構推出更多金融服務產品，提高細胞與基因治療企業的信貸投放力度。落實各級各類人才政策，加強領域內頂尖人才、高層次人才、創業型人才引育，加大前沿產品技術創業人才引進力度；建設細胞治療教育實訓基地，打造細胞治療臨床人才培養基地，培養復合

80、型專業人才。持續打造以浦東張江為核心的“一核多點”細胞治療產業特色集聚區，推進嘉定南翔、寶山北上海、徐匯關港、閔行浦江、奉賢美谷等細胞治療產業基地協同發展，探索新型用地模式，形成“孵化-加速-中試-總部-研發及產業化”多層次空間支撐體系。3433上?；蚺c細胞治療產業發展白皮書1、動脈網蛋殼研究院：2022基因治療行業報告，蛋殼研究院，2022年6月13日2、丁香園Insight數據庫：細胞基因治療（CGT)產業報告，丁香園，2022年9月3、弗若斯特沙利文：中國細胞與基因治療產業發展白皮書，弗若斯特沙利文咨詢（中國），2021年6月4、孫建：ATU 平臺完善，高增長在即 藥明康德系列研究二，

81、浙商證券股份有限公司，2022年6月3日5、韓世通，王凱旋，陳竹：藥品和創新產業鏈細胞基因治療CDMO行業深度研究報告：帆競發，研發生產外包踏浪前行，中信證券，2023年3月5日6、林小偉：厚積薄發，搭乘新世代藥物發展浪潮細胞基因治療CDMO行業深度報告，光大證券，2022年3月3日7、深圳發改委：政策觀察|深圳市細胞與基因未來產業重點發展方向，我們這樣解讀，深圳市發展和改革委員會，2022年6月30日，8、Xiaolei Li,Hanren Dal,et al.Regional Empowerment Through Decentralised Governance under a Cent

82、ralised Regulatory System Facilitates the Development of Cellular Therapy in China，The Lancet Haematology，2022/11/299、方博，陳龍：細胞與基因治療產業推動新一輪生物醫藥投融資熱潮，中國財經網，2023年1月31日10、前瞻產業研究院：2022年全球基因治療行業技術全景圖譜，前瞻經濟學人，2022年4月27日11、動脈網蛋殼研究院：2022創新藥年度白皮書，蛋殼研究院，2023年1月12、孔令巖，羅佳榮：生物藥前沿研究系列之細胞與基因治療行業深度報告：加速崛起的黃金賽道，廣發證券，2021年8月17日 2023 指導單位：上海市經濟和信息化委員會 編制單位：上海中創產業創新研究院 上海細胞與治療集團 編制顧問：編制成員：丁國杰 錢其軍 項田曉雨 浦亦稚 孫艷 林志財 李忠 孫丹 呂林潔 蔣小芬設計編排：龍彥霖