清華大學：探討藥品創新支付國際經驗和啟示（36頁）.pdf

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1、探討藥品創新支付國際經驗和啟示陳怡 清華大學醫院管理研究院“創新型醫療保障研”研討會2023年2月25日，北京創新藥發展趨勢和挑戰創新藥支付和控費啟示和討論010203討論要點價格,費用上漲/控費壓力醫保門檻提高/按價值付費腫瘤,罕見病基因細胞治療個體化治療/一次性治愈研發費用高價格昂貴多適應癥/聯合用藥趨勢：全球創新藥發展和挑戰臨床療效不確定/基金影響重磅產品減少/研發難度加大創新藥趨勢創新支付控費啟示61113917219183421312615192618242413282527222429%37%33%33%41%47%41%39%58%44%58%52%0%10%20%30%40%5

2、0%60%70%0102030405060201020112012201320142015201620172018201920202021%of Approvals that are OrphanNumber of NME ApprovalsCalendar YearProportion of CDER Novel Drug Approvals that are OrphanOrphan NME Approvalnon-Orphan NME ApprovalOrphan Drug as%of All Approvals近年來罕見病藥品獲批數量占比大幅上升創新藥趨勢創新支付控費啟示Data so

3、urce:OCED report 2019全球：到2026年，未來5年全球將有300個新藥獲批上市，主要集中在特藥，腫瘤和罕見病用藥(IQVIA)全球：腫瘤和免疫治療藥品預測平均增長率為 9-12%and 6-9%(IQVIA)未來昂貴藥品的巨大支付壓力創新藥趨勢創新支付控費啟示Data source:Global Use of Medicines,2023最新腫瘤治療-Car-T -孤兒藥腫瘤藥多適應癥聯合用藥創新技術出現創新技術出現“快速通道”突破性，優先審評審批，特別審批程序.附條件批準上市藥品近50個新藥/新適應癥附條件批準上市藥審制度創新藥審制度創新 更創新的藥和技術出現 2021年

4、 新藥獲批數量是改革前的5-6倍（中國）新藥獲批數量新藥獲批數量機會機會/挑戰挑戰我國技術創新/新藥審批加速對醫保支付帶來的挑戰123醫?；鹩绊戓t?；鹩绊懪R床療效臨床療效不確定性不確定性創新藥趨勢創新支付控費啟示全球主要應對策略和趨勢控費 HTA/國際參考價 鼓勵仿制,創性藥競爭降價（集采和藥品談判）成本和效率（inefficient areas and efficiency gained)DRGs,Bundled payment(oncology in USA)合作創新 創新支付協議管理 創性藥快速特殊通道 Early Access(NPP)國際多中心臨床試驗(ICH)歐洲統一衛生技術評

5、估和標準 EUnetHTA(effective in Jan 2025)產學研+企業合作+加大政府基礎研究投入 政府機構合作-藥監局和醫保合作(Pharma Horizon）創新藥趨勢創新支付控費啟示面臨價格，成本上漲和醫保支付負擔壓力國際上新藥納入醫保定價常規方法以成本為基礎的定價參考價定價以價值為基礎的定價-HTAHTA:歐洲國家：健康產出，感知價值HTA評估新藥的是否物有所值的評估，按價值定價有四個步驟：臨床試驗數據療效對比分析真實世界數據療效對比分析成本效果比基金影響分析創新藥分類成本核算加利潤：日本有類似藥品比較，溢價是根據藥品的創新程度，可獲得5%-120%的溢價沒有類似藥品比較，

6、成本+行業平均利潤同時也間接參考國際價格（美國，英國，德國和法國公開零售價）國際參考價格：德國、荷蘭：同一藥品在不同國家的價格內部參考價：同一國家，同一適應癥或相似藥品合成一個組，統一設立一個支付標準產品價格高出支付標準，患者支付差價80年代-自由定價90年代-HTA2000-創新準入支付協議創新藥趨勢創新支付控費啟示疾病嚴重程度醫保支付意愿疾病負擔產品競爭程度臨床價值獲益治療周期治療人群目標未滿足需求新藥定價上市參考因素研發投入價格產品要素市場要素創新藥趨勢創新支付控費啟示新藥定價時需要考慮的關鍵因素和策略較低價格的決策較高價格的決策未滿足醫療需求相對較大適應癥患者數量小罕見病未滿足醫療需求

7、相對較小.市場競爭激烈醫?？蛇x擇競品多適應癥患者數量大基本沒有競品價格上限將由市場上已經上市的藥品來確定，如果一種新藥只提供增量效益，那么很難證明漲價是合理的在相對滿足的治療領域，新藥獲得較高價格需要更高的創新程度。多數情況下，新藥的創新程度不足以證明高價是合理的。適應癥的患者數量大，醫?；鹩绊懴鄬Υ?，醫保對費用控制相對嚴格，給予新藥高價格機會更加保守。對于較小的患者池，總體預算影響往往較低。因此，付費者可以對高價藥相對更加寬松。新藥可能會徹底改變治療方法，或在疾病管理方面提供一個可以證明更高價格革命性的改變。由于沒有制定價格標準，因此新藥可以為市場設定價格基準。削價（Price Skimm

8、ing）：藥品生產商以溢價進入市場（導致銷售額下降），然后采取逐漸降價方式來贏得市場份額，這種價格策略主要用于患者（和保險公司）對確實證明有創新價值的創新藥品，愿意支付溢價，因為其優于現有療法。滲透定價(Penetration)：藥品生產企業在產品上市時，為了獲得市場份額，將價格定在競爭產品的價格之下，然后緩慢而穩定地提價，這種方法主要用于與現有療法相比幾乎沒有優勢的產品。國際藥品參考價與實施國家(OECD）國際參考價相對容易操作（HTA基礎薄弱國家）被參考國家數量范圍:3-23個被參考最多的國家：法國，德國，英國，比利時和荷蘭沒有實施國家：美國，英國，澳大利亞等少數瑞士新藥定價=內部參考價+

9、國際參考價/2存在問題不完全代表本國支付意愿談判價格保密（net price)實際價格差別(30-50%）新藥上市銷售市場排序 Launch sequence創新藥趨勢創新支付控費啟示競爭風險共擔快速通道合作創性藥談判降價控費政策目標針對問題實施模式策略同一適應癥創性藥HCV,PD-1國際加快創新藥納入醫保新型方法風險共擔市場準入協議臨床療效/基金影響不確定性UK Cancer Drug FundAustralia Life drug saving programEuronetHTABeNetluxHorizon scanning臨床價值高,患者亟需價格昂貴不具有成本效果比加大談判力度統一評估

10、標準提高行政效率降低行政和企業成本提高藥品準入效率降低新藥臨床不確定性降低醫?；鹗褂貌淮_定性加快危及患者生命安全藥品可及性創新藥趨勢創新支付控費啟示Five new single-component DAAs and six new fixed-dosed combinations obtained regulatory approvalOECD negotiation to achieve lower prices thus enabling expanded population coverage123Gileads sofosbuvir,entered the US market in

11、 2013 at a list price of USD 84,00020132013-20172017 MEAs84,000USD26,400USD 以丙肝小分子藥品(索磷布韋）為例In 2017 with a list price of USD 26 400 per treatment course(before discounts),A monthly price 30%to 60%lower than those of its competitors 第一，通過市場競爭+談判降低專利藥品價格Me too 藥品創新藥競爭，剛上市1-2新藥的競爭聚焦在質量，但隨后類似藥品上市后，價格競爭是

12、目標我國類似情況HCVPD-1新冠抗病毒藥品醫保部門需要提前做好準備，以預測評估即將上市的同類me-too 藥品20132013-2017年2017年MEAs1家企業6家企業84,000USD26,400USD 7,000USD(Australia)創新藥趨勢創新支付控費啟示格卡瑞韋，哌侖他韋艾諾全2019-05-15艾伯維拉維達韋新力萊2020-7-29歌禮可洛派韋凱力唯2020-2-11凱因索磷布韋,維帕他韋,伏西瑞韋Vosevi,沃士韋2019-12-18吉利德雷迪帕韋，索非布韋夏帆寧2018-11-21吉利德達諾瑞韋戈諾衛2018-06-08歌禮索磷布韋維帕他韋丙通沙2018-05-2

13、3吉利德艾爾巴韋，格拉瑞韋擇必達2018-04-28默沙東艾曲泊帕瑞弗蘭2017-12-28諾華索磷布韋索華迪2017-09-20吉利德達塞布韋易奇瑞2017-09-20艾伯維翁比他韋，帕利瑞韋，利托那韋維建樂2017-09-20艾伯維西美瑞韋奧萊森2017-08-24J&J達拉他韋百立澤2017-04-24施貴寶阿舒瑞韋速維普2017-04-24施貴寶舉例：DAA丙肝藥物在我國上市的短暫歷程（2017-2020）創新藥趨勢創新支付控費啟示以價值為基礎創新支付-企業與醫保共擔報銷風險財務風險共擔Financial Confidential discount/rebatesPopulation-

14、level 1.Expenditure cap2.Price/volume agreementPatient-level 1.Volume or expenditure cap2.Free initial treatment 療效風險共擔Outcome-based Population-level Coverage with evidence development(CED)Payment by result(PbR)Patient-level 1.Coverage with evidence development(CED)2.Payment-by-result(PbR)3.Conditio

15、nal treatment continuation(CTC)Performance-based agreements contain financial elements 第二，通過風險共擔協議降低醫保支付風險（2000年左右）市場準入協議管理準入協議創新支付協議昂貴價格臨床療效英國，澳大利亞，瑞士，荷蘭和美國意大利,法國，瑞典風險共擔協議Managed Entry Agreements(MEAs)英國創新藥趨勢創新支付控費啟示全球風險分擔協議主要分類案例：典型創新藥風險共擔協議協議類別諾西那生注射液丙肝/索磷布韋來那度胺雷尼珠單抗丙肝/索磷布韋CED附條件報銷CED 附條件報銷按療效付費每

16、8-16周評估疾病進展按4個治療周期封頂方案（患者數量）封頂方案（療程數量）量價掛鉤限定患者數量，超出部分，產品降價封頂方案（劑量數量）14 doses不封頂方案（free2st個療程）美國 荷蘭 西班牙 英國澳大利亞“Netflix”pricing model 英國 法國 英國 英國藥品國家丙肝/索磷布韋PD-1阿爾茨海默病Lecanemab易瑞沙 IRESSA硼替佐米療效風險共擔協議財務風險共擔協議創新藥趨勢創新支付控費啟示協議模式療效情況臨床價值基金影響HTA代表產品挑戰全球運用價格數據改革建議療效風險共擔療效不確切高大高于ICER如昂貴罕見病Cart細胞治療管理成本高/復雜數據難以收集

17、評估有挑戰尤其PbR,缺少總體患者數據較少商業條款和價格保密療效數據評估標準決策過程公開透明財務風險共擔療效確切高大高于ICER如丙肝DAA管理成本低數據收集容易復雜性小較多商業條款和價格保密療效數據評估標準決策過程公開透明財務風險共擔協議類型直接降價折扣/返現量價掛鉤封頂方案 Utilization cap（包括固定患者人數，劑量和療程)Free discount treatment initiation 療效風險共擔協議類型附條件納入報銷（CED)附條件暫時報銷（CED 重新評估）按療效結果支付（P4P,or PbR)CTC(conditional treatment coverage 有

18、條件連續性治療進行報銷創新藥趨勢創新支付控費啟示風險共擔協議-全球運用情況2/3 OECD國家部分歐盟（中歐和東歐）亞洲-韓國采納國家Data source:OECD Health working Paper,No 115MEAs比例藥物（腫瘤，罕見病和免疫系統疾醫療器械/診斷圖3：腫瘤，罕見病為主案例：部分藥品簽約風險共擔協議圖1：歐美發達和歐盟國家為主圖2:財務風險協議運用最多按療效付費：意大利（患者登記數據系統）和英國（CDF）創新藥趨勢創新支付控費啟示實施風險共擔協議的基本條件 收集真實世界數據獲益大于項目管理費 明確療效不確定性和設計研究解決問題 程序，流程，療效數據公開，決策透明

19、協議內容透明（除了價格信息）創新藥趨勢創新支付控費啟示第三，針對昂貴創新藥(higher ICER)快速準入通道（舉例）1英國Cancer Drug Fund20102澳大利亞Life Saving Drug Program20143荷蘭/瑞士Financing for Expensive Hospital Medicines4法國Temporary authorization for use(ATU）5意大利Act 648/966韓國Exempt orphan drug from HTA assessment 符合快速通道條件 危及生命重大疾病 突破性治療 價格昂貴 無替代藥品 患者呼聲高

20、專門基金池Notes:OECD 多個個國家免去部分罕見病的HTA評估優化CED創新藥趨勢創新支付控費啟示RA獲批上市NICENHSCancer Dug FundReformed Cancer Drug FundNICE NHSNo CEDNo NHSCDF案例：英國通過優化CED協議(暫時報銷)啟動快速通道2011 20162年后協議到期所有不被Nice 推薦的藥品基金嚴重超支CED-MEAs2年合同期限2部分協議療效數據收集協議（公開）商業條款 協議（價格等，保密）依據協議期收集新數據開展HTA再評估OECD數據顯示2019年，-35個創新藥/新適應癥-31個腫瘤藥通過CED協議納入暫時報銷

21、荷蘭和瑞士也優化CED創新藥趨勢創新支付控費啟示Horizon Scanning模式和程序，提前調研即將上市在研新藥、新增適模式和程序，提前調研即將上市在研新藥、新增適應癥或新療法最新進展及概況應癥或新療法最新進展及概況,相關數據分享和建立數據庫，輔助相關數據分享和建立數據庫，輔助HTA評估和評估和醫保進行合理決策醫保進行合理決策.例如英國、荷蘭例如英國、荷蘭Horizon Scanning 程序程序按照固定周期調研按照固定周期調研未來兩年內未來兩年內新的創新藥藥物和現有藥物的適應癥拓展預期，提供藥物及新適應癥的各國價新的創新藥藥物和現有藥物的適應癥拓展預期，提供藥物及新適應癥的各國價格、預期

22、用途、患者數量、成本估計、預算影響等數據，為醫保機構提供及時格、預期用途、患者數量、成本估計、預算影響等數據，為醫保機構提供及時信息，確定醫?；鹩绊?，支持信息，確定醫?；鹩绊?，支持HTA評估的范圍選擇和前期準備評估的范圍選擇和前期準備.英國英國Horizon Scanning程序中要求藥企提供數據信息程序中要求藥企提供數據信息第四，通過醫保藥監合作降低評估成本-Horizon Scanning EuroScan EUnetHTA Italian Horizon Scanning(IHSP)EERIAHRQ HS system(北歐國家）加快突破性技術快速醫保準入加快突破性技術快速醫保準入降

23、低研發端和醫保端信息不對稱降低研發端和醫保端信息不對稱有利準備衛生技術評估并針對未滿足有利準備衛生技術評估并針對未滿足需求領域做決策需求領域做決策提前對新技術帶來臨床疾病負擔，臨提前對新技術帶來臨床疾病負擔，臨床使用和基金影響的評估床使用和基金影響的評估提前反饋研發，提高對同質化藥品審批門提前反饋研發，提高對同質化藥品審批門檻，提高研發效率檻，提高研發效率有利針對臨床亟需治療靈活修改醫療預算有利針對臨床亟需治療靈活修改醫療預算創新藥趨勢創新支付控費啟示信息交流技術標準合作決策/實施合作 ISPOR HTAi HTA AsiaLink INAHTA US Agency for HC Resear

24、ch&Quality EUnetHTA The BeNeluxAInitiative 比利時，荷蘭，奧地利,愛爾蘭 PAHO BeNeLuxAInitiative學術和信息交流國際統一:臨床評估技術指南臨床評估標準，減少重復工作國家決策:提高HTA評估質量，不同疾病負擔，收入水平，環保人群，價格和基金影響聯合藥品談判，價格和報銷決策合同協議和采購合作加強國際合作增加技術交流提高信息透明度降低行政成本創新藥趨勢創新支付控費啟示第五，衛生經濟技術評估跨國合作是重點趨勢啟示1：醫保定價報銷方法隨著技術發展趨勢也不斷演變MEAs 通過風險共擔協議轉移部分支付風險給企業創新藥趨勢創新支付控費啟示啟示2：

25、同樣藥品可以有不同風險共擔協議，但應基于國情,藥品情況等來設計創新藥趨勢創新支付控費啟示啟示3：藥監和醫保部門賦有各自職責/政策目標，但創新藥如何快速惠及患者，加強部門協同愈加重要創新藥趨勢創新支付控費啟示財務風險共擔協議符合我國昂貴創新藥醫保定價和報銷目標，積極探索采納更多元化的財務風險分擔工具。探索符合國情“附條件暫時報銷”，對危及生命安全和突破性創新藥，建立快速準入通道，充分發揮真實世界數據在藥物經濟學評估中作用,鼓勵持續研發創新。在重大l臨床突破領域藥品，如細胞和基因治療，通過商保和社保融合模式，探索按療效付費試點，為按價值付費和醫保精細化管理提供可操作思路。建立一個以臨床獲益為目標的

26、藥品研發和按價值付費的創新藥一體化管理模式，加強醫保和藥監部門信息溝通和合作，建立國際信息交流機制。四點建議+討論創新藥趨勢創新支付控費啟示感謝聆聽294349280315307367349344050100150200250300350400CanadaFranceGermanyItalyJapanMexicoUKAll CountriesUS Prices vs.Other Country PricesFigure 3.2.U.S.Brand-Name Originator Drug Prices as a Percentage of other-Country Prices,2018SO

27、URCE:Author analysis of IQVIA MIDAS sales and volume data for calendar year 2018(run date October 28,2019)NOTE:All countries refers to al 32 OECD comparison countless combined.Other-country prices are set to 100.Only some presentations soid in each country contribute to bilateral coparisons.美國創新藥獲批上

28、市情況 2012-2021392741452246594853500510152025303540455055602012201320142015210620172018201920202021QuantityCalendar YearCDERS Annual Novel Drug Approvals:2012-2021The 10-year growth below shows that from 2012 through 2021,CDER has averaged 43 novel drug approvals per yearIn 2021:54%-as first-in-class5

29、2%-for rare or orphan disease28%-accelerated approval28%-as breakthrough therapies68%-designatedPriority ReviewNew drugs:新藥特點High risk/high rewardGlobal public goodsFew annuallyProductivity flat over timeMix constantly changingData source:IMAS創新藥趨勢支付趨勢啟示企業方公司估算新增適應癥有100%可能性覆蓋1000個患者，50%的可能性覆蓋2000個患者

30、基于以上2種新增患者數量的情形，企業有意愿在現有醫保價格基礎上的降幅3%案例2：多適應癥藥品PD-1新增適應癥財務協議醫保方估算新增適應癥很可能超過3000個患者基于以上患者數量，醫保擔心納入新增適應癥，增加基金壓力醫保決定不批準納入新增適應癥風險共擔財務協議1.如患者數量為1000人，全部100%患者由醫保報銷2.如1000患者數量患者數量2000,醫保支付50%患者，企業支付50%患者3.如患者數量為 2000,多出的患者全部100%由企業支付基于以上的雙方同意條件，醫保批準新增適應癥為有條件的報銷，企業降幅為5%，藥品基本情況PD-1已經納入醫保報銷，首個適應癥為Melanoma現有適應癥治療患者人數為4000 人需要新增新適應癥為 RCC Rental Cancer Carcinoma談判后談判前企業提出共擔分險醫保準入方案談判成功