
國內 TPO 無效患者缺乏治療手段。據《成人原發免疫性血小板減少癥診斷與治療中國指南(2020 年版)》,ITP 的一線推薦方案仍為激素沖擊。然而,超過 70%患者在激素治療后存在長期復發。二線治療方案包括 TPO 類、利妥昔單抗、脾切除,其中:a)TPO-RA 類藥物使用廣泛,但普遍存在血栓風險;b)艾曲泊帕等藥物存在肝毒性;c)利妥昔單抗為 off label 用藥且存 在感染風險;d)脾切除在上世紀 50 年代被認 為是 ITP 的唯一治療方法,但因手術風險及出血、敗血癥、血栓等風險,目前使用率已下降。除安全性風險外,目前真實世界中約三分之二的二線患者無法有效控制疾病,未滿足需求顯著。