兒童用藥研發難度大、開發周期長、藥物評價難度大。兒童用藥的研發需要針對兒童不同的年齡層次進行臨床試驗，且對療效和安全性要求更高，大大增加了臨床試驗的風險和難度。據國家藥監局藥品審評中心統計，2020年共登記新藥臨床試驗 1473項，其中僅在兒童人群中開展的新藥臨床試驗共登記 33項，僅占新藥臨床試驗總體的 2.2%。另外，兒科新藥從研發到上市所需的時間更長，普通新藥需要 10-12年時間，而兒科新藥則需要 14-16年。從藥物評價角度，據國際倫理準則，并非所有的藥品都可以在兒童身上做試驗，且兒童新藥評審要求更為嚴格，獲批通過率較低。從藥品獲批數量來看，國內兒科專用產品的批準文號數量以及活性成分數量較少，據 Insight 數據庫統計，截至 2021年 1月 1日，我國兒科專用藥物批準文號總數為 3826個，占比還不足 2%。