
結合抑制 CSF-1R 可降低免疫炎癥反應、阻抑 GvHD 患者纖維化進程,2024 年 8 月 Incyte/Syndax 旗下 CSF-1R 單抗(Axatilimab)獲批,進一步驗證了 CSF-1R 在 GvHD適應癥的成藥確定性。通過與單核細胞或巨噬細胞上表達的 CSF-1R結合,降低循環促炎和促纖維化單核細胞和單核細胞衍生的巨噬細胞水平,進而在延緩 GvHD 纖維化進程發揮作用。2024年 8 月 Incyte/Syndax 旗下 axatilimab 在美獲批治療 3L+ 、體重至少 40 公斤的成人和兒童患者。其關鍵性注冊 2期臨床數據顯示,三個不同給藥劑量組(0.3mg q2w、1mg q2w、3mg q4w)總體緩解率分別為 74%/67%/50%,改良 Lee癥狀量表減少 5 分以上的比例分別為 60%/69%/41%,此外所有劑量組的所有器官中都觀察到器官特異性緩解,包括纖維化變化最多的器官。CSF-1R 單抗 axatilimab 在治療 cGvHD 表現出高緩解率,且對于標準治療如糖皮質激素和其他慢性 GvHD藥物(伊布替尼、蘆可替尼、貝舒地爾)失敗的患者,CSF-1R 靶點藥物提供了新的希望和開發潛力。