什么是基因治療藥物？包括哪些？國內外生產公司梳理

近年來，隨著醫療技術的進步，基因治療在諸多疾病方面展現出良好的醫療效果，基因治療藥物研發公司也逐漸增多，行業市場呈現繁榮景象。那么，什么是基因治療藥物?分類有哪些?國內外有哪些研發公司呢??本文將具體梳理。

1.基因治療藥物

基因治療是一種利用基因治療載體將外源的治療性基因轉導至細胞，再通過外源基因的轉錄和翻譯，改變細胞原有基因表達以治療疾病的方法。而基因藥物是指利用重組DNA技術，生產多胎、蛋白質、生物酶以及細胞生長因素等，而激素、可溶性細胞因子受體主要是通過微生物培養產生的。

2.基因治療藥物分類

基因治療藥物主要包括基因治療載體產品、基因修飾的細胞產品，以及具有特定功能的溶瘤病毒產品。

(1)基因治療載體產品

基因治療載體產品，系通過基因治療載體向患者特定組織的細胞遞送治療性基因，用于治療性蛋白的表達或調控。該類產品依賴于基因治療載體的遞送，因此也稱為載體類藥物。

(2)溶瘤病毒產品

溶瘤病毒產品，系基于對具有腫瘤殺傷力的溶瘤病毒改造所得，原理為利用其對腫瘤細胞的特異性識別，以及感染腫瘤細胞后引起的免疫激活過程，對腫瘤細胞進行靶向殺傷。除利用天然的腫瘤殺傷性以外，結合免疫治療原理的基因修飾溶瘤病毒療法亦得到廣泛開發。

(3)細胞產品

細胞產品主要基于T細胞、NK細胞、干細胞等類別的改造。 CAR-T為例，其含義為嵌合抗原受體T細胞或免疫療法，其原理是從病人體內取得T細胞，利用基因編輯技術或慢病毒修飾CAR蛋白基因，經擴增后重新注入病人體內，以對腫瘤細胞產生免疫殺傷。

3.國內外基因治療藥物研發公司

國外基因治療藥物研發公司

諾華[NOVN.SIX]

主要包括腺相關病毒(AAV)載體技術;用于復發或難治性急性淋巴細胞白血病、脊髓性肌萎縮癥(SMA)等治療領域。

羅氏[ROG.SIX]

主要包括腺相關病毒(AAV)載體技術;用于遺傳性視網膜疾病(IRD)領域。

吉利德科學[GILD.O]

主要包括T 細胞治療技術(CAR-T 細胞平臺與 TCR-T 細胞平臺);用于血液系統腫瘤和實體瘤等領域。

安進[OROT.L]

主要包括基因修飾的溶瘤病毒研發平臺;溶瘤病毒療法，主要用于治療不能經手術完全切除的黑色素瘤病灶。

生物基因[BIIB.O]

主要包括反義寡核甘酸(ASO)藥物研發平臺;用于治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)。

BluebirdBio[BLUE.O]

主要包括慢病毒載體技術、T細胞治療技術、核酸內切酶和巨噬細胞基因編輯技術;用于治療輸血依賴性0-地中海貧血(TDT)、鐮狀細胞病(SCD)、復發性/難治性多發性骨髓瘤(RRMM)。

SareptaTherap eutics[SRPT.O]

主要包括腺相關病毒(AAV)載體技術、 CRISPR-Cas9 基因編輯技術;用于治療神經肌肉系統罕見疾病，如杜興氏肌肉營養不良癥，肢帶型肌營養不良，SanfilippoA 型綜合癥(MPSIIIA)和夏科-馬里-圖思病(CMT)。

OrchardThera peutics[ORTX.O]

主要包括靶向干細胞的基因治療技術，用于治療腺甘脫氨酶缺乏癥(ADA-SCID)。

國內主要基因治療藥物研發公司

博雅輯因

核心技術包括造血干細胞平臺、通用型 CAR-T 平臺、 RNA 剪輯編輯平臺;用于治療貧血、血液及淋巴系統腫瘤、實體瘤。

亦諾微醫藥

核心技術包括基因修飾的溶瘤病毒研發平臺，用于血液瘤及實體瘤等領域。

上海復諾健

核心技術包括Synerlytic 溶瘤病毒平臺;用于治療實體瘤。

復星凱特

核心技術包括CAR-T、TCR-T;用于治療血液及淋巴系統腫瘤、實體瘤。

紐福斯

核心技術包括AAV基因治療技術平臺;用于治療神經損傷疾病、血管性視網膜病變等多種眼科疾病。

濱會生物

核心技術包括CAR-T、TCR-T,同種異體細胞療法;用于治療血液及淋巴系統腫瘤、實體瘤、HIV。

藥明巨諾[02126.HK]

核心技術包括CAR-T、TCR-T，用于治療血液及淋巴系統腫瘤、實體瘤。

以上就是基因治療藥物的定義、分類及當前全球主要研發公司，如果您想了解更多相關行業知識，敬請關注三個皮匠報告行業知識欄目。

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