什么是基因治療？有哪些分類？上市藥物費用及重大歷史事件介紹

什么是基因治療?

基因治療又稱作“基因轉移"，國家藥品監督管理局(SFDA)在《人基因治療研究和制劑質量控制技術指導原則》中將基因治療定義為：改變細胞遺傳物質為基礎的醫學治療，目前僅限于體細胞。

國際上對“基因治療”的定義如下：

國際人類基因組(HUGO)：

“基因治療”是指通過基因的添加和表達來治療或預防疾病，這些基因片段能夠重新構成或糾正那些缺失的或異常的基因功能，或者能夠干預致病過程。

歐盟的歐洲醫藥評價署(EMEA)：

“基因轉移”是以治療、預防或診斷目的，人為轉移遺傳物質進入體細胞。包含：為治療目的添加和表達一個基因、接種核酸用于外來致病因子的預防接種、核酸轉移為了改變內源基因的功能或表達。

美國國家食品、藥品管理局(PDA)：

基因治療是基于修飾活細胞遺傳物質而進行的醫學干預。細胞能夠體外修飾，隨后再注入患者體內;或將基因治療產品直接注入患者體內，使細胞內發生遺傳學改變，用以預防、治療、診斷或緩解人類疾病。

基因治療的一般過程

首先生產帶有目的基因的病毒，其次從病人體內分離靶細胞，然后進行體外轉染，最后把病毒轉染的靶細胞回輸病人體內。

基因治療的分類

一、按照基因治療的對象來劃分有：生殖細胞基因治療、體細胞基因治療。

前者是指將治療基因轉移到患者的生殖細胞以永久改變后代的遺傳組成，后者是指將治療基因轉移到體細胞使之表達。

二、按照治療目的來劃分有：病理性基因治療、非病理性基因治療(或基因增強)。

前者是指糾正異?；蛞赃_到預防或治療疾病的目的，后者是指修飾正?；蛞栽鰪娝谕哪撤N性狀或能力。

三、按照治療的方法來劃分有：體外基因治療、體內基因治療。

體外基因治療是從患者體內取出靶細胞，在體外完成基因轉移然后注入患者體內，這種方法操作復雜但基因表達的效果較好。體內基因治療是將基因治療產品直接注入患者體內，使之在細胞內發生遺傳學改變，這個方法操作簡單，但成功率低，風險大。

基因治療歷史大事件

1990年9月，治療腺首脫氨酶(ADA)缺乏而患重度聯合免疫缺損和免疫系統功能低下。

2002年，兒童嚴重聯合免疫缺陷病(x-SCID)。

2002年，新型基因療法修復缺陷基因mRNA治療地中海貧血癥、囊性纖維癥及部分征。

2003年，聚乙二醇包被的脂質體將基因送入腦部跨越血-腦屏障治療帕金森病。

2003年，RNA干擾治療亨廷頓舞蹈癥。

2005年，基因導入耳蝸的毛細胞，恢復豚鼠80%聽力。

2006年，治愈骨髓系統疾病。

2007年，恢復了一群先天失明的小狗的視力。

2008年，改善了先天失明患者StevenHowarth的視力。

2009年，重度聯合免疫缺陷病，8人長期跟蹤多年后痊愈。

2009年，萊貝爾先天黑內障，4人重新獲得視力。

2009年，帕金森氏病人轉入3個基因提高多巴胺分泌效果很好。

2010年，治觸—一位β地中海貧血癥。

2012年，Glybera在歐盟被批準上市。

2014年，使用基因療法對HIV患者治療取得階段性成果。

部分基因治療藥品上市價格一覽

今又生，用以治療晚期鼻咽癌等40 余種人類主要實體瘤。價格為1500 元/支，兩個療程使用8 支，費用約為1.2萬元。

Glybera，用以治療脂蛋白酯酶缺乏遺傳病(LPLD)，價格為4.387 萬歐元/瓶，典型的LPLD 患者需要21 瓶Glybera，進行42 次注射，花費111 萬歐元。

安珂瑞(重組人5 型腺病毒H101 注射液)，用以治療晚期鼻咽癌等實體瘤，價格為3169 元/瓶，每日1 次，連續5 天，21 天為1 個周期，兩個周期需要30 瓶，費用約為9.5 萬。

T-Vec，用以首次手術后復發的黑色素瘤患者不可切除的皮膚、皮下和淋巴結病灶的局部治療，價格為6.5 萬美元。

內容來源：《精準醫療系列深度報告-基因編輯與基因治療(67頁).pdf》

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