國家對于罕見病的政策梳理

　　我國患有罕見病的人數也不在少數，下面是2015年-2019年我國政府出臺的罕見病方面政策梳理：

　　1、類型-研發和國外引進方面

　　相關政策：2015 年8月，國務院印發《關于改革藥品醫療器械審評審批制度的意見》(國發〔2015) 44號)，2017年10月中共中央辦公廳、國務院辦公廳印發《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》(廳字〔2017〕42號)，對鼓勵罕見病用藥研發、加快罕見病藥品注冊審批提出明確意見。

　　2、類型-藥品注冊方面

　　相關政策：2016年2月，原國家食品藥品監督管理總局發布《關于解決藥品注冊申請積壓實行優先審評審批的意見》(食藥監藥化管〔2016〕19號)并于2017年12月進行了修訂，明確對治療罕見病的藥品注冊申請予以優先審評審批，并允許在申報臨床試驗時即可提出減少臨床試驗病例數或免做臨床試驗的申請。

　　3、類型-研發支持

　　相關政策：2018年4月25日，國家藥品監督管理局組織起草了《藥品試驗數據保護實施辦法(暫行)(征求意見稿)》，并向社會公開征求意見。在征求意見稿中，將罕見病治療藥品列為數據保護對象，自該適應癥首次在中國獲批之日起給予6年數據保護期。據悉該辦法將根據征求意見情況進一步修改完善后發布。

　　4、類型-國外引進方面

　　相關政策：2018 年5月，國家藥品監督管理局與國家衛生健康委員會聯合發布《關于優化藥品注冊審評審批有關事宜的公告》(2018 年第23號)，進一步明確國家藥品監督管理局藥品審評中心對罕見病藥品研發的指導;對于境外已上市的罕見病藥品，進口藥品注冊申請人經研究認為不存在人種差異的，可以提交境外臨床試驗數據直接申報藥品上市注冊申請。截止2018年12月底，有13種罕見病藥品通過優先審評審批申請上市，涉及《第一批罕見病目錄》中10種罕見病。

　　5、類型-稅務方面

　　相關政策：2019年2月11日，國務院常務會議指出，“加強癌癥、罕見病等重大疾病防治，事關億萬群眾福祉……要保障2,000多萬罕見病患者用藥。從3月1日起，對首批21個罕見病藥品和4個原料藥，參照抗癌藥對進口環節減按3%征收增值稅，國內環節可選擇按3%簡易辦法計征增值稅?！?/p>

　　小知識

　　罕見病，指那些發病率極低的疾病。

　　罕見疾病又被叫做孤兒病，在中國沒有明確的定義，根據世界衛生組織(WHO)的定義，罕見病為患病人數占總人口的0.65‰～1‰的疾病。

　　數據來源：《血液制品行業深度報告：手握稀缺玫瑰，春暖含苞待放》