FDA的批準基于全球關鍵II期AGAVE-201研究的數據，該研究評估了Axatilimab在 241 名成人和兒童難治性慢性GvHD患者中的安全性和有效性，這些患者之前至少接受過兩種全身治療。對于FDA批準的每兩周0.3 mg/kg劑量治療的80名患者，之前接受過中位4種全身治療，包括蘆可替尼（71%）、依魯替尼（34%）和貝魯莫舒地爾（20%）。主要療效終點第七個周期第1天（4周為1個周期）總緩解率為74%，中位無進展生存期為11.1個月。安全性方面，TEAE、≥3級TEAE和嚴重TEAE發生率分別為96%、49%和38%，治療相關的不良事件與CSF1R信號傳導抑制密切相關，包括血清酶水平暫時升高和眼眶水腫。