
? 索樂匹尼布在經治 ITP 患者中顯示出高應答率,國內已申請上市,預計成為公司下一款商業化產品。2023年 8月,公司公告 Syk 抑制劑索樂匹尼布探索用于治療成人原發免疫性血小板減少癥(ITP)的中國關鍵性 3期研究ESLIM-01已達到持續應答率這一主要終點以及所有的次要終點。2024年 1月,索樂匹尼布申報上市,適應癥為既往接受過一線標準治療(糖皮質激素、免疫球蛋白)無效或復發的成人慢性原發免疫性血小板減少癥(ITP),并納入優先審評。2024年 6月,ESLIM-01 中國 3期研究結果于《柳葉刀·血液病學》(The Lancet Haematology)發表,研究結果顯示,索樂匹尼布在原發免疫性血小板減少癥患者中展現出具有臨床意義的快速且持久的持續血小板計數應答,具有可耐受的安全性特征,并改善了患者的生活質量。研究的主要終點已達到,索樂匹尼布組的持續應答率(DRR)為48.4% (61/126),而安慰劑組則為零,且在大部分預設的分組中保持一致。此外,索樂匹尼布組在 0-12 周時的整體應答率(ORR)為 68.3%,在 0-24 周時的整體應答率為 70.6%,而安慰劑組的整體應答率則分別為 14.5%和 16.1%。接受索樂匹尼布治療的患者出現應答的中位時間為 8天,而安慰劑組則為 30天。該研究進一步的事后亞組分析顯示,無論既往的治療線數或者既往TPO/TPO-RA治療情況(包括 TPO/TPO-RA治療類型或治療方案的數量)如何,索樂匹尼布在免疫性血小板減少癥患者中均帶來一致的臨床獲益。研究中大部分患者既往都接受過大量治療,中位既往免疫性血小板減少癥治療線數為四線。在既往接受過四線或以上治療的患者中,索樂匹尼布組的持續應答率為 47.7%,而安慰劑組則為 0%。安全性方面與既往臨床研究保持一致。大多數治療期間不良事件(TEAE)的程度為輕度或中度(1級或 2級)。在接受索樂匹尼布治療的患者中,25.4%出現 3級或以上 TEAE,而安慰劑組則為 24.2%。索樂匹尼布亦顯著改善了患者軀體功能和精力/疲勞方面的生活質量??傮w來說,索樂匹尼布長期治療可有效提升并維持血小板計數且耐受性良好。