藥渡數據：藥渡全球藥物研發進展報告創新藥篇（51頁）.pdf

《藥渡數據：藥渡全球藥物研發進展報告創新藥篇（51頁）.pdf》由會員分享，可在線閱讀，更多相關《藥渡數據：藥渡全球藥物研發進展報告創新藥篇（51頁）.pdf（51頁珍藏版）》請在三個皮匠報告上搜索。

1、06期2024年02月03日2024年02月16日藥渡全球藥物研發進展報告創新藥篇掃描二維碼申請藥渡數據免費試用總127期藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）1 目錄 一、全球藥物批準/研發動態.3 1.1 全球新藥批準情況.3 1.1.1 NDA 批準情況.3 1.1.2 BLA 批準情況.3 1.1.3 疫苗批準情況.4 1.1.4 新復方批準情況.4 1.1.5 新適應癥批準情況.4 1.1.6 新劑型批準情況.5 1.2 全球新藥申報進展.5 1.2.1 NDA/BLA 申報.5 1.2.2 特殊

2、資格認定.6 1.3 全球新藥研發進展.9 1.3.1 腫瘤領域.10 1.3.2 血液和淋巴疾病領域.12 1.3.3 遺傳代謝病領域.13 1.3.4 病理狀態、體征和癥狀領域.13 1.3.5 精神疾病領域.13 1.3.6 神經疾病領域.14 1.3.7 免疫系統疾病領域.15 1.3.8 眼部疾病領域.15 藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）2 1.3.9 感染領域.16 1.3.10 皮膚病領域.16 1.4 本周全球醫藥交易事件匯總表.16 2.1 國內新藥批準情況.20 2.1.1 NDA 批準情況.21 2.1.

3、2 BLA 批準情況.21 2.1.3 疫苗批準情況.21 2.1.4 新復方批準情況.21 2.1.5 新適應癥批準情況.21 2.1.6 新劑型批準情況.22 2.1.7 國內新藥臨床默示許可進展.22 2.2 國內新藥申報最新進展.26 2.2.1 藥物特殊資格認定相關進展情況.26 2.2.2 國內新藥申報上市情況.28 2.2.3 國內新藥申報臨床情況.30 2.3 國內新藥研發進展.35 2.4 國內新藥研發領域政策法規動態.36 2.5 國內新藥研發領域熱點新聞.39 藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）3 一、全球藥

4、物批準/研發動態 1.1 全球新藥批準情況 根據藥渡數據統計分析，本次統計周期（2024.02.03-02.16）全球（不含中國）共有 10 個新藥獲批上市。其中，NDA 批準 1 個，BLA 批準 4 個，新適應癥批準 4 個，新劑型批準 1 個。與上個統計周期相比，本次增加 8 個批準新藥。值得一提的是，Omaveloxolone 繼 2023 年 2 月 28 日獲 FDA 批準上市之后，于今年 2 月 12 日獲 EC 批準上市，成為歐洲市場首個用于 16 歲及以上青少年和成年人弗里德賴希共濟失調癥（FA）的藥物。1.1.1 NDA 批準情況 藥物名稱 企業 靶點 適應癥 最高研發狀態

5、 最新進展 最新進展時間 Omaveloxolone Biogen Nrf2 16 歲及以上青少年和成年人弗里德賴希共濟失調癥（FA）已上市 EC-批準上市 2024.02.12 數據來源：藥渡數據團隊 1.1.2 BLA 批準情況 藥物名稱 企業 靶點 適應癥 最高研發狀態 最新進展 最新進展時間 Metreleptin Chiesi Global Rare Diseases LEPR 作為替代療法，用于治療 2 歲及以上兒童和成人先天性全身性LD（Berardinelli-Seip 綜合征）已上市 加拿大衛生部-批準上市 2024.02.05 藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發

6、進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）4 或獲得性全身性 LD（勞倫斯綜合征）的脂肪營養不良（LD）患者的瘦素缺乏癥并發癥;12 歲及以上確診為家族性部分 LD 或獲得性 PL（Barraquer-Simons綜合征），這些患者伴有持續的重大代謝疾病，標準治療未能實現充分的代謝控制 Mirikizumab Eli Lilly IL-23p19 對標準治療或生物制劑反應不足或無反應的中度至重度活動性潰瘍性結腸炎 已上市 MFDS-批準上市 2024.02.08 Exagamglogene autotemcel Vertex Pharmaceuticals BCL11A 12 歲及以

7、上鐮刀型細胞貧血?。⊿CD）已上市 EC-有條件批準上市 2024.02.13 Lifileucel Iovance Biotherapeutics Not applicable 既往接受 PD-1/PD-L1 抑制劑治療的不可切除或轉移性黑色素瘤成年患者 已上市 FDA-批準上市 2024.02.16 數據來源：藥渡數據團隊 1.1.3 疫苗批準情況 本周暫無相關藥物獲批。1.1.4 新復方批準情況 本周暫無相關藥物獲批。1.1.5 新適應癥批準情況 藥物名稱 企業 靶點 適應癥 最高研發狀態 最新進展 最新進展時間 Nanoliposomal Irinotecan hydrochlorid

8、e Ipsen TOP1 與 5-氟尿嘧啶+亞葉酸+奧沙利鉑聯用（NALIRIFOX 方案）一線治療成人轉移性胰腺導管腺癌（mPDAC）已上市 FDA-批準擴展適應癥 2024.02.13 Iloprost Eicos Sciences Prostanoid receptor 成人嚴重凍傷，以降低手指或腳趾截肢的風險 已上市 FDA-批準擴展適應癥 2024.02.14 Dupixent Sanofi IL4RA 現有療法無法充分控制的12 歲及以上人群的慢性自已上市 MHLW-批準擴展適應癥 2024.02.16 藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02

9、/03-02/16）5 發性蕁麻疹（CSU）Omalizumab Roche IgE 減少 1 歲以上患有 IgE 介導的食物過敏兒童及成人患者因意外暴露于一種或多種食物而可能發生的過敏反應 已上市 FDA-批準擴展適應癥 2024.02.16 數據來源：藥渡數據團隊 1.1.6 新劑型批準情況 藥物名稱 企業 靶點 適應癥 最高研發狀態 最新進展 最新進展時間 Budesonide Takeda GR 11 歲以上嗜酸性粒細胞性食管炎（DoE）已上市 FDA-批準新劑型 2024.02.12 數據來源：藥渡數據團隊 1.2 全球新藥申報進展 1.2.1 NDA/BLA 申報 根據藥渡數據統計

10、分析，本次統計周期（2024.02.03-02.16）全球（不含中國）共有 5 個新藥申報上市。其中，NDA 申報進展 2 個，BLA 申報進展 2 個，其他類型新藥申報進展 1 個。本次統計周期內NDA/BLA 申報與上次統計周期持平。Human acellular vessel（HAV）是一種通用的可植入血管替代物，用于肢體血管創傷后的緊急修復。HAV 在多個適應癥的臨床試驗中積累了血管創傷修復、動靜脈血液透析通路和外周動脈疾病的數據。NDA/BLA 申報 藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）6 藥物類型 藥物名稱 企業 靶點

11、適應癥 最高研發狀態 最新進展 最新進展時間 化學藥 Acoramidis BridgeBio Pharma TTR 轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌?。ˋTTR-CM）NDA FDA 受理NDA 2024.02.05 Midomafetamine Lykos Therapeutics Adrenoceptors 創傷后應激障礙（PTSD）NDA FDA 受理NDA 并公布PDUFA 日期 2024.02.09 生物藥 Amivantamab Johnson&Johnson c-Met;EGFR 聯合拉澤替尼一線治療 EGFR exon 19del 或 exon21 L858R 替代突變的局部晚期

12、或轉移性非小細胞肺癌 已上市 向 EMA 遞交II 類適應癥擴展申請 2024.02.08 Delandistrogene moxeparvovec Sarepta Therapeutics DMD DMD 基因突變的杜氏肌營養不良 已上市 FDA 受理sBLA 并公布PDUFA 日期 2024.02.16 其他 Human acellular vessel Humacyte Undisclosed 肢體血管創傷后的緊急修復 BLA FDA 受理BLA 并公布PDUFA 日期 2024.02.09 數據來源：藥渡數據團隊 1.2.2 特殊資格認定 根據藥渡數據統計分析，本次統計周期（2024.

13、02.03-02.16）全球（不含中國）共有 18 個藥物獲監管機構特殊資格認定。其中，化學藥 7 個，生物藥 9 個，疫苗 1 個，其他藥物 1 個。與上次統計周期相比，本次統計周期增加 11 個獲監管機構特殊資格認定的藥物。溶瘤病毒藥物應用于腦膠質瘤的新興治療方法不斷取得進展。濱會生物重組溶瘤 II 型單純皰疹病毒BS001（OH2）于 2 月 14 日獲 FDA 授予“孤兒藥”資格，用于治療成人復發性高級別膠質瘤（HGG）。濱會生物官微信息顯示，OH2 注射液治療成人復發性腦膠質瘤的中國多中心 II 期臨床試驗已啟動。藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（202

14、4/02/03-02/16）7 監管機構特殊資格認定藥物 藥物類型 藥物名稱 企業 靶點 適應癥 最高研發狀態 最新進展 最新進展時間 化學藥 Soquelitinib Corvus Pharmaceuticals ITK 復發性外周 T 細胞淋巴瘤（PTCL）Phase I FDA-孤兒藥資格認定 2024.02.08 Eplontersen Ionis Pharmaceuticals TTR 成人轉甲狀腺素蛋白介導的淀粉樣蛋白心肌?。ˋTTR-CM）已上市 FDA-快速通道資格認定 2024.02.08 Midomafetamine Lykos Therapeutics Adrenocep

15、tors 創傷后應激障礙（PTSD）NDA FDA-優先審評資格認定 2024.02.09 Talabostat BioXcel Therapeutics AP;DPP8;DPP9;DPP4;DPP2 化療后出現進展且無微衛星不穩定證據的轉移性小細胞神經內分泌前列腺癌（SCNC）Phase II FDA-快速通道資格認定 2024.02.12 Bepirovirsen GSK Viral proteins 慢性乙型肝炎（CHB）Phase III FDA-快速通道資格認定 2024.02.12 Sevasemten Edgewise Therapeutics CK;Tropomyosin 杜氏

16、肌營養不良癥 Phase II FDA-快速通道資格認定 2024.02.13 Apilimod mesilate OrphAI Therapeutics IL12;PIKFYVE 肌萎縮側索硬化癥（ALS）Phase II EC-孤兒藥資格認定 2024.02.15 生物藥 Latozinemab GSK;Alector SORT1 帶有顆粒蛋白前體基因突變（FTD-GRN）的額顳葉癡呆 Phase III FDA-突破性療法資格認定 2024.02.07 NipocalimaJohnson FCGRT 有高風險出現嚴重新Phase III FDA-突破性2024.02.09 藥渡數據 藥渡

17、數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）8 b&Johnson 生兒溶血?。℉DFN）孕婦 療法資格認定 MWTx-003 Disc Medicine TMPRSS6 真性紅細胞增多癥（PV）Phase I FDA-孤兒藥資格認定 2024.02.09 NM-8074 NovelMed Therapeutics CFB 陣發性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）Phase II FDA-孤兒藥資格認定 2024.02.12 212Pb AR RMX RadioMedix;Orano Med SSTR 患有不可切除或轉移性、進行性的生長抑素受體（SSTR）陽性胃

18、腸胰神經內分泌腫瘤（GEP-NET）成年患者，這些患者尚未接受過肽受體放射性核素療法（PRRT）Phase II FDA-突破性療法資格認定 2024.02.13 KB-707 Krystal Biotech IL2;IL12R 復發或難治性肺轉移實體瘤 Phase I FDA-快速通道資格認定 2024.02.13 CAN-3110 Candel Therapeutics Unidentified 復發性高級別膠質瘤（HGG）Phase I FDA-快速通道資格認定 2024.02.13 Recombinant human GM-CSF oncolytic herpes simplex vi

19、rus type 2(OH2)濱會生物 CSF1R 惡性腦膠質瘤 Phase III FDA-孤兒藥資格認定 2024.02.14 Delandistrogene moxeparvovec Sarepta Therapeutics DMD DMD 基因突變的杜氏肌營養不良 已上市 FDA-優先審評資格認定 2024.02.16 疫苗 Respiratory syncytial virus vaccine GSK Not applicable 預防 50-59 歲高危人群由 RSV 引起的下呼吸道疾病 已上市 FDA-優先審評資格認定 2024.02.05 其他 Human acellular

20、vessel Humacyte Undisclosed 肢體血管創傷后的緊急修復 BLA FDA-優先審評資格認定 2024.02.09 數據來源：藥渡數據團隊 藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）9 1.3 全球新藥研發進展 根據藥渡數據統計分析，本次統計周期（2024.02.03-02.16）全球（不含中國）新藥臨床研發狀態更新共計 71 條，涉及腫瘤，血液和淋巴系統疾病，病理狀態、體征和癥狀，遺傳和代謝病，精神疾病，神經疾病等共計 15 個領域。其中，腫瘤領域臨床進展更新居各領域之首，涉及化學藥 11 條，生物藥 5 條，細胞

21、療法 1 條以及疫苗 2 條。RP-1664是 Repare 基于 SNIPRx平臺開發的一款潛在的同類首創、高選擇性口服 PLK4 抑制劑，旨在利用與實體瘤中 TRIM37 擴增或過表達的合成致死關系。Repare 于 2 月 15 日啟動 I 期臨床研究（NCT06232408），用于 RIM37 擴增/過表達的晚期實體瘤。Olverembatinib 是亞盛醫藥原創 1 類新藥，為全球層面“Best-in-class”藥物，也是中國首個且唯一獲批上市的第三代 BCR-ABL 抑制劑。2 月 14 日，FDA 批準 Olverembatinib 開展一項全球注冊III 期臨床研究，用于治療

22、既往接受過治療的慢性髓細胞白血?。–ML）慢性期（-CP）成年患者。這是 Olverembatinib 獲 FDA 批準的首項注冊 III 期臨床研究（HQP1351CG301）。藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）10 1.3.1 腫瘤領域 藥物類型 藥物名稱 企業 靶點 適應癥 最高研發狀態 最新進展 最新進展時間 化學藥 DFP-13318 ProLynx TOP1 MYC 或 MYCN擴增的原發性中樞神經系統腫瘤（包括復發性髓母細胞瘤、室管膜瘤）Phase II 啟動 I/II 期臨床 2024.02.05 VVD-1308

23、50 Vividion Therapeutics STAT3 晚期實體瘤和血液腫瘤 Phase I 啟動 I 期臨床 2024.02.06 Talabostat BioXcel Therapeutics FAP;DPP8;DPP9;DPP4;DPP2 復發性轉移性胰腺導管腺癌（PDAC）Phase II II 期臨床安全導入部分全部患者入組 2024.02.06 Rostaporfin Kintara Therapeutics Unidentified 皮膚轉移性乳腺癌（CMBC）Phase II 啟動II期臨床 2024.02.12 NVL-655 Nuvalent ALK ALK 陽性非小

24、細胞肺癌（NSCLC）和其他實體瘤 Phase II 啟動II期臨床 2024.02.13 Alisertib Puma Biotechnology AURKA 一線鉑類化療和免疫治療中或之后出現進展的廣泛期小細胞肺癌 Phase II 啟動II期臨床 2024.02.13 Samuraciclib Carrick Therapeutics CDK7 聯合Vepdegestrant治療既往接受過CDK4/6 抑制劑治療的 ER+、HER2-轉移性乳腺癌 Phase II Ib/II 期臨床首例患者給藥 2024.02.14 Rintatolimod AIM ImmunoTech TLR3 晚期

25、胰腺癌 已上市 Ib/II 期首例受試者給藥 2024.02.14 Danvatirsen Flamingo Therapeutics STAT3 聯合帕博利珠單抗治療復發性/轉移性頭頸部鱗狀細胞癌（HNSCC）Phase II II 期臨床首例患者給藥 2024.02.14 RP-1664 Repare PLK4 TRIM37 擴增/過Phase I I 期臨床首例2024.02.15 藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）11 Therapeutics 表達的晚期實體瘤 患者給藥 Sudocetaxel zendusortide

26、Theratechnologies Tubulin 晚期卵巢癌 Phase I I 期臨床Part3 首批 6名患者入組 2024.02.15 生物藥 FTL-008.16 非同生物 5T4;4-1BB 惡性實體瘤 Phase I FDA 批準IND 2024.02.05 PRO-1107 ProfoundBio PTK7 晚期實體瘤（包括非小細胞肺癌、乳腺癌和卵巢癌）Phase II I/II 期臨床首例患者給藥 2024.02.05 Quaratusugene ozeplasmid Genprex TUSC2 聯合奧希替尼治療晚期非小細胞肺癌（NSCLC）Phase II IIa 期臨床首

27、例患者給藥 2024.02.05 VCN-01 Theriva Biologics Hyaluronic acid 聯合標準化療（吉西他濱/白蛋白結合型紫杉醇）一線治療轉移性胰腺導管腺癌（PDAC）Phase II IDMC-積極意見反饋 2024.02.07 MDNA-11 Medicenna IL2RA;IL2RB 聯合帕博利珠單抗治療復發性/轉移性晚期實體瘤 Phase II I/II 期臨床首例患者給藥 2024.02.13 細胞療法 CLDN18.2-TAC T cells Therapy Triumvira Immunologics Claudin 18.2 CLDN18.2 陽性

28、的實體瘤 Phase II I/II 期臨床首例患者給藥 2024.02.05 Autologous CD34+-enriched hematopoietic stem and progenitor cells Genenta IFN-2 新診斷的uMGMT 多形性膠質母細胞瘤 Phase II 公布 I/II 期臨床積極數據 2024.02.08 CER-T therapy Anixa Biosciences FSHR 既往接受過至少兩種治療并出現進展的復發性/耐藥性卵巢癌 Phase I 啟動 I 期臨床隊列2患者給藥 2024.02.12 AgenT-797 MiNK Therapeut

29、ics Unidentified 聯合Botensilimab、Balstilimab、雷莫西尤單抗和紫Phase II II 期臨床首例患者給藥 2024.02.14 藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）12 杉醇治療既往接受過治療的不可切除或轉移性的晚期食管癌、胃癌或胃食管交界處（GEJ）腺癌 疫苗 Vesibax Prokarium Not applicable 非肌層浸潤性膀胱癌（NMIBC）Phase I I/Ib 期臨床首例患者給藥 2024.02.07 SV BR 1 GM cancer vaccine BriaCel

30、l CSF2R 既往接受過多線治療（包括 ADC）失敗的HR+/HER2-晚期轉移性乳腺癌患者，這些患者已出現肝轉移 Phase III 公布II期臨床積極數據 2024.02.07 數據來源：藥渡數據團隊 1.3.2 血液和淋巴疾病領域 藥物類型 藥物名稱 企業 靶點 適應癥 最高研發狀態 最新進展 最新進展時間 化學藥 Olverembatinib 亞盛醫藥 Bcr-Abl;KIT 既往接受過治療的慢性髓細胞白血?。–ML）慢性期（-CP）成年患者 已上市 FDA 批準 III期臨床 2024.02.14 SEL-120 Ryvu Therapeutics CDK8;CDK19 復發/難治

31、性急性髓系白血?。╮/r AML）;高危骨髓增生異常綜合征（HR-MDS）Phase II II期臨床首例患者給藥 2024.02.14 生物藥 Belantamab mafodotin GSK Tubulin;BCMA 復發或難治性多發性骨髓瘤 已上市 公布 III 期臨床積極數據 2024.02.05 Magrolimab Gilead CD47 急性髓系白血?。ˋML）Phase III 終止 III 期臨床 2024.02.07 HEMO-CAR-T Hemogenyx Pharmaceuticals Unidentified 急性髓系白血?。ˋML）Phase I FDA 解除臨床擱

32、置 2024.02.09 數據來源：藥渡數據團隊 藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）13 1.3.3 遺傳代謝病領域 藥物類型 藥物名稱 企業 靶點 適應癥 最高研發狀態 最新進展 最新進展時間 化學藥 Sebetralstat KalVista Pharmaceuticals KLKB1 遺傳性血管性水腫 Phase III 公布 III 期臨床積極數據 2024.02.13 生物藥 Maridebart cafraglutide Amgen GIPR;GLP1R 肥胖癥 Phase II 公布 I 期臨床積極數據 2024.0

33、2.05 Avalglucosidase alfa Sanofi Glycogen;IGF2R 嬰兒發病的龐貝?。↖OPD）兒科患者的上瞼下垂或眼瞼下垂 已上市 公布 II 期臨床積極數據 2024.02.06 RGX-121 REGENXBIO IDS 5 歲及以下兒童 II 型粘多糖貯積癥（MPS II）Phase III 公布 I/II/III 期臨床積極頂線數據 2024.02.07 Nomlabofusp Larimar Therapeutics FXN 弗里德賴希共濟失調（FA）Phase II 公布 II 期臨床積極頂線數據 2024.02.12 數據來源：藥渡數據團隊 1.3.

34、4 病理狀態、體征和癥狀領域 藥物類型 藥物名稱 企業 靶點 適應癥 最高研發狀態 最新進展 最新進展時間 化學藥 Rintatolimod AIM ImmunoTech TLR3 COVID-19 感染后疲勞癥 已上市 公布 II 期臨床積極頂線數據 2024.02.08 TAK-861 Takeda OX2R 1 型發作性睡?。∟T1）Phase III 公布IIb期臨床積極頂線數據 2024.02.08 HT-6184 Halia Therapeutics NEK7;NLRP3 術后炎癥和疼痛 Phase II 啟動 II 期臨床 2024.02.16 數據來源：藥渡數據團隊 1.3.5

35、 精神疾病領域 藥物類型 藥物名稱 企業 靶點 適應癥 最高研發狀態 最新進展 最新進展時間 化學藥 Cyclobenzaprine hydrochloriTonix Pharmaceuticals 5-HT2A;HRH1;ADRA2 降低急性應激反應（ASR）的嚴重程度以及急性應激障已上市 FDA 批準 II 期臨床 2024.02.12 藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）14 de 礙（ASD）和創傷后應激障礙（PTSD）的頻率 數據來源：藥渡數據團隊 1.3.6 神經疾病領域 藥物類型 藥物名稱 企業 靶點 適應癥 最高研發

36、狀態 最新進展 最新進展時間 化學藥 Sodium Phenylbutyrate/Tauroursodeoxycholic acid Amylyx Pharmaceuticals HDAC;GPBAR1 Wolfram 綜合征 已上市 II 期臨床全部患者入組 2024.02.08 Simufilam Cassava Sciences FLN-A;Microfilament proteins 輕度至中度阿爾茨海默病 Phase III 公布 II 期臨床積極頂線數據 2024.02.09 Deudextromethorphan Otsuka SIGMAR1;NMDAR;PGY1 阿爾茨海默病相

37、關激越 Phase III 公布 III 期臨床消極頂線數據 2024.02.12 Censavudine Transposon Therapeutics HIV-1 RT 肌萎縮側索硬化（ALS）和/或額顳葉癡呆（FTD），這些患者的C9orf72 基因具有六核苷酸重復擴增（C9orf72 相關的ALS/FTD）Phase II 公布 II 期臨床積極數據 2024.02.13 Neflamapimod CervoMed p38 MAPK 路易體癡呆（DLB）Phase II 公布 IIa 期臨床積極數據 2024.02.13 Prosetin ProJenX MAP4K1 肌萎縮側索硬化癥

38、（ALS）Phase I EC 批準 I 期臨床 2024.02.14 Buntanetap Annovis Bio TAU;APP;SNCA 輕度至中度阿爾茨海默?。ˋD）Phase III II/III 期臨床末位患者末次就診 2024.02.14 Govorestat Applied Therapeutics ALDR1 16-55 歲山梨糖醇脫氫酶（SORD）缺乏癥 Phase III 公布 III 期臨床中期積極數據 2024.02.15 生物藥 Tividenofusp alfa Denali TherapeutHS;DS II 型黏多糖貯積癥（MPS II）Phase III 公

39、布I/II期臨床積極數據 2024.02.07 藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）15 ics RGX-202 REGENXBIO DMD 4至11歲的杜氏肌營養不良癥 Phase II I/II 期臨床隊列2 全部患者入組 2024.02.07 RGX-202 REGENXBIO DMD 4至11歲的杜氏肌營養不良癥 Phase II 公布I/II期臨床中期積極數據 2024.02.07 Frexalimab Sanofi CD40L 復發性多發性硬化癥（MS）Phase III 公布 II 期臨床積極數據 2024.02.15

40、 細胞療法 XS-001 士澤生物 Not applicable 帕金森病 Preclinical 臨床級研究首例患者給藥 2024.02.08 數據來源：藥渡數據團隊 1.3.7 免疫系統疾病領域 藥物類型 藥物名稱 企業 靶點 適應癥 最高研發狀態 最新進展 最新進展時間 生物藥 Ustekinumab biosimilar Rani Therapeutics IL22;IL23 自身免疫性疾病 Phase I 公布I期臨床積極頂線數據 2024.02.05 數據來源：藥渡數據團隊 1.3.8 眼部疾病領域 藥物類型 藥物名稱 企業 靶點 適應癥 最高研發狀態 最新進展 最新進展時間 化學

41、藥 Tivozanib Kyowa Kirin VEGFR1;VEGFR3;VEGFR2 糖尿病性黃斑水腫（DME）已上市 II 期臨床首例患者給藥 2024.02.06 生物藥 4D-150 4D Molecular Therapeutics VEGF;PGF 濕性年齡相關性黃斑變性（AMD）Phase II 公布 II 期臨床中期積極數據 2024.02.03 Laruparetigene zosaparvovec Beacon Therapeutics RPGR 連鎖視網膜色素變性（XLRP）Phase III 公布 II 期臨床積極數據 2024.02.08 Ixoberogene s

42、oroparvovec Adverum Biotechnologies VEGF 濕性年齡相關性黃斑變性（AMD）Phase II 公布 II 期臨床積極數據 2024.02.08 數據來源：藥渡數據團隊 藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）16 1.3.9 感染領域 藥物類型 藥物名稱 企業 靶點 適應癥 最高研發狀態 最新進展 最新進展時間 化學藥 HT-101 星曜坤澤 HBsAg 慢性乙型肝炎病毒感染 Phase I FDA 批準 Ib 期臨床 2024.02.04 疫苗 ARCT-154 CSL;Arcturus Ther

43、apeutics Not applicable 預防 COVID-19 感染 已上市 公布 III 期臨床積極數據 2024.02.05 RBI-4000 Replicate Bioscience Unidentified 預防狂犬病毒感染 Phase I 公布I期臨床積極數據 2024.02.14 OVX-033 Osivax Not applicable 預防 SARS-CoV-2感染 Phase I I 期臨床首例受試者給藥 2024.02.15 數據來源：藥渡數據團隊 1.3.10 皮膚病領域 藥物類型 藥物名稱 企業 靶點 適應癥 最高研發狀態 最新進展 最新進展時間 化學藥 PN-

44、235 Johnson&Johnson IL23R 成人中度至重度斑塊狀銀屑?。≒sO）Phase III 公布 IIb 期臨床積極數據 2024.02.07 AX-158 Artax Biopharma NCK1 銀屑病 Phase II II 期臨床首例患者給藥 2024.02.13 數據來源：藥渡數據團隊 1.3.11 心血管疾病領域 藥物類型 藥物名稱 企業 靶點 適應癥 最高研發狀態 最新進展 最新進展時間 化學藥 RNS-60 REVALESIO G-protein coupled receptor;G-protein coupled receptor 急性缺血性卒中 Phase

45、II 公布 II 期臨床積極頂線數據 2024.02.08 Levosimendan Tenax Therapeutics Potassium channel;VGKCs;PDE3;Troponin,cardiac 射血分數保留型心力衰竭繼發的肺動脈高壓（PH-HFpEF）已上市 III 期臨床首例患者入組 2024.02.08 藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）17 muscle 細胞療法 CardiAMP cell therapy BioCardia Not applicable 缺血性心力衰竭 II 級 BLA 啟動 III

46、 期臨床 2024.02.08 數據來源：藥渡數據團隊 1.3.12 呼吸系統疾病領域 藥物類型 藥物名稱 企業 靶點 適應癥 最高研發狀態 最新進展 最新進展時間 化學藥 Elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor Vertex Pharmaceuticals CFTR;PGY1 囊性纖維化 已上市 公布兩項 III 期臨床積極數據 2024.02.05 細胞療法 AgenT-797 MiNK Therapeutics Unidentified 繼發于SARS-CoV-2的中度至重度急性呼吸窘迫（ARDS）Phase II 公布I/II期臨床積極數據 2024.02.0

47、6 數據來源：藥渡數據團隊 1.3.13 消化系統疾病領域 藥物類型 藥物名稱 企業 靶點 適應癥 最高研發狀態 最新進展 最新進展時間 化學藥 Bexotegrast Pliant Therapeutics ITGAV&ITGB1;ITGAV&ITGB6 原發性硬化性膽管炎（PSC）和疑似中度至重度肝纖維化 Phase II 公布 IIa 期臨床積極數據 2024.02.04 Nalmefene Tharimmune MOR1;DOR1;KOR1 原發性膽汁性膽管炎引發的瘙癢 Phase II I 期臨床首例患者給藥 2024.02.05 Lidocaine Orexa SCNA 預防術后腸

48、梗阻 已上市 I/II 期臨床首例患者給藥 2024.02.08 Resmetirom Madrigal Pharmaceuticals THRB 經活檢證實的進展為 F1B、F2、F3 期肝纖維化的非酒精性脂肪性肝炎 NDA 公布 III 期臨床積極數據 2024.02.08 數據來源：藥渡數據團隊 藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）18 1.3.14 肌肉和骨骼系統疾病領域 藥物類型 藥物名稱 企業 靶點 適應癥 最高研發狀態 最新進展 最新進展時間 化學藥 Enobosarm Veru AR 與減肥藥物相關的肌肉損失 Pha

49、se II FDA批準IIb期臨床 2024.02.06 數據來源：藥渡數據團隊 1.3.15 泌尿和生殖系統疾病領域 藥物類型 藥物名稱 企業 靶點 適應癥 最高研發狀態 最新進展 最新進展時間 化學藥 Zegocractin CalciMedica CRACM1;STIM1 急性腎損傷（AKI）伴有相關急性低氧性呼吸衰竭（AHRF）Phase II FDA 批準 II 期臨床 2024.02.13 數據來源：藥渡數據團隊 1.4 本周全球醫藥交易事件匯總表 事件名稱 交易主體方 交易合作方 交易項目(項目階段）治療領域 交易類型 交易金額(百萬)交易時間 2024 年 02 月 07日,R

50、edx Pharma Plc 和爵士制藥就KRAS Inhibitor Program 達成收購協議 Redx Pharma Plc Jazz Pharmaceuticals Plc 愛爾蘭 KRAS Inhibitor Program KRAS突變腫瘤 收購 N/A 2024.02.07 2024 年 02 月 06日,The Calibr-Skaggs Institute for Innovative Medicines 和艾伯維就 sCAR-T platform 和 cell therapies for solid tumors and autoimmune diseases 達成擴大獨

51、家合作 The Calibr-Skaggs Institute for Innovative Medicines 艾伯維 美國 sCAR-T platform;cell therapies for solid tumors and autoimmune diseases 實體瘤;自身免疫疾病 合作;許可;期權 N/A 2024.02.06 藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）19 2024 年 02 月 06日,C2i Genomics Inc 和 Veracyte Inc 達成收購協議 C2i Genomics Inc Verac

52、yte Inc C2i Genomics Inc 收購 70.00 USD 2024.02.06 2024 年 02 月 06日,Ayala Pharmaceuticals Inc 和Immunome Inc就 AL102 和AL101 達成收購協議 Ayala Pharmaceuticals Inc 以色列 Immunome Inc 美國 Osugacestat 臨床二期;BMS-986115 臨床三期 硬纖維瘤 收購 N/A 2024.02.06 2024 年 02 月 05日,綠葉制藥和明仁制藥株式會社就利斯的明透皮貼劑（2 次/W）達成獨家合作 綠葉制藥集團有限公司 中國 明仁制藥株式

53、會社 日本 重酒石酸卡巴拉汀 上市銷售 輕、中度阿爾茨海默病 合作;許可 N/A 2024.02.05 2024 年 02 月 05日,Morphosys 和諾華達成收購協議 Morphosys Ag 德國 諾華制藥 瑞士 MorphoSys AG 骨髓纖維化;實體瘤或淋巴瘤 收購 2700.00 EUR 2024.02.05 2024 年 02 月 05日,Catalent Inc和 Novo Holdings AS 達成收購協議 Catalent Inc 美國 Novo Holdings AS Catalent Inc 收購 16500.00 USD 2024.02.05 2024 年 0

54、2 月 05日,Bluejay Therapeutics Inc獲得 Exicure Inc關于cavrotolimod（專利）的獨家許可 Exicure Inc 美國 Bluejay Therapeutics Inc 美國 Cavrotolimod 肝炎 許可 N/A 2024.02.05 2024 年 02 月 05日,National Resilience Inc 和TBMC 達成合作 National Resilience Inc 臺灣生物醫藥制造公司 a groundbreaking joint venture 合作 N/A 2024.02.05 藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全

55、球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）20 2024 年 02 月 05日,Cea 和 Flash Therapeutics 就Cutaneous Cell Therapy 達成合作 Cea Flash Therapeutics Cutaneous Cell Therapy 合作 N/A 2024.02.05 2024 年 02 月 05日,Morphosys 和Incyte 就Tafasitamab 達成擴大合作 Morphosys Ag 德國 Incyte Corp 美國 Tafasitamab 批準上市 血液和淋巴系統腫瘤 合作;許可;投資 25.00 USD 2

56、024.02.05 2024 年 02 月 05日,諾和諾德將從Novo Holdings AS 收購 three fill-finish sites Novo Holdings AS 諾和諾德制藥 three fill-finish sites 收購 N/A 2024.02.05 2024 年 02 月 04日,同仁堂醫養公司并購上海承志堂 上海承志堂中醫門診部有限公司 北京同仁堂醫養產業投資集團有限公司 上海承志堂中醫門診部有限公司 并購 N/A 2024.02.04 注：因數據采集原因，會有部分數據滯后和遺漏，下一期報告中會有補充，詳見藥渡數據-醫藥交易數據庫更新 二、國內藥物批準/研發

57、動態 2.1 國內新藥批準情況 根據藥渡數據統計分析，本次統計周期（2024.02.03-02.16）國內共有 4 個新藥獲 NMPA 批準上市。其中，BLA 批準 1 個，新適應癥批準 3 個。與上個統計周期相比，本次增加 2 個 NMPA 批準上市藥物。Crovalimab（可伐利單抗，商品名：派圣凱）是羅氏制藥開發的一款新型抗 C5 循環單克隆抗體，患者可進行每四周一次皮下注射，用于未接受過補體抑制劑治療的陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥成人和青少年（12 歲）患者。2 月 7 日，可伐利單抗獲 NMPA 批準可伐利單抗在國內上市，是其在全球所有國家中的首次獲批，這也是羅氏集團第一次在中國市場實

58、現一款創新藥的全球首發。藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）21 2.1.1 NDA 批準情況 本周暫無相關藥物獲批。2.1.2 BLA 批準情況 藥物名稱 企業 靶點 適應癥 最高研發狀態 最新進展 最新進展時間 Crovalimab Roche C5 未接受過補體抑制劑治療的陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥成人和青少年（12 歲）患者 已上市 NMPA-批準上市 2024.02.07 數據來源：藥渡數據團隊 2.1.3 疫苗批準情況 本周暫無相關藥物獲批。2.1.4 新復方批準情況 本周暫無相關藥物獲批。2.1.5 新適應癥批準情況 藥

59、物名稱 企業 靶點 適應癥 最高研發狀態 最新進展 最新進展時間 Nimotuzumab 百泰生物 EGFR 頭頸部腫瘤 已上市 NMPA-批準擴展適應癥 2024.02.04 藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）22 Pembrolizumab MSD PD-1 聯合吉西他濱和順鉑用于局部晚期或轉移性膽道癌（BTC）已上市 NMPA-批準擴展適應癥 2024.02.04 Recombinant human TNK tissue-type plasminogen activator 石藥集團 PLG 急性缺血性卒中患者的溶栓治療（發

60、病4.5h）已上市 NMPA-批準擴展適應癥 2024.02.05 數據來源：藥渡數據團隊 2.1.6 新劑型批準情況 本周暫無相關藥物獲批。2.1.7 國內新藥臨床默示許可進展 根據藥渡數據統計分析，本次統計周期（2024.02.03-02.16）國內共有 38 個新藥獲臨床默示許可，涉及 71 個受理號。其中，化學藥 19 個，治療用生物制品 18 個，預防用生物制品 1 個。與上個統計周期相比，本次增加 36 個臨床默示許可獲批受理號。國內新藥臨床默示許可進展 藥品類型 藥品名稱 企業 靶點 申請類型 注冊分類 受理號 承辦日期 默示許可時間 化藥 YZJ-5799磷酸鹽膠囊 上海海雁醫

61、藥科技有限公司 Undisclosed 新藥 1 CXHL2301368;CXHL2301367 2023.12.10 2024.02.08 藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）23 BY101298膠囊 成都百裕制藥股份有限公司 Undisclosed 新藥 1 CXHL2301366;CXHL2301365 2023.12.09 2024.02.08 Sonrotoclax 薄膜包衣片 百濟神州（蘇州）生物科技有限公司 BCL2 新藥 1 CXHL2301346;CXHL2301345;CXHL2301344;CXHL23013

62、43 2023.12.06 2024.02.07 CMS-D002 膠囊 深圳市康哲生物科技有限公司 Undisclosed 新藥 1 CXHL2301341;CXHL2301340;CXHL2301339 2023.12.06 2024.02.06 順鉑膠束注射液 石藥集團中奇制藥技術（石家莊）有限公司 DNA 新藥 2.4 CXHL2301347 2023.12.06 2024.02.08 Eplontersen 注射液 AstraZeneca AB;AstraZeneca Global R&D(China)Co.,Ltd.TTR 進口 1 JXHL2300301 2023.12.05 2

63、024.02.07 鹽酸安羅替尼膠囊 正大天晴藥業集團股份有限公司 FGFR1;FGFR2;FGFR3;KIT;PDGFR-;VEGFR1;VEGFR2;VEGFR3 新藥 2.4 CXHL2301334;CXHL2301333;CXHL2301332 2023.12.04 2024.02.07 AZD5305 AstraZeneca AB;AstraZeneca Investment(China)Co.,Ltd.PARP1 進口 1 JXHL2300300;JXHL2300299;JXHL2300298;JXHL2300297 2023.12.02 2024.02.07 HRS2398片 上

64、海恒瑞醫藥有限公司 DNA 新藥 1 CXHL2301329;CXHL2301328 2023.12.01 2024.02.07 HRS-1167片 江蘇恒瑞醫藥股份有限公司 Undisclosed 新藥 1 CXHL2301326;CXHL2301325;CXHL2301324 2023.12.01 2024.02.05 KEM2105緩釋片 長沙晶易醫藥科技股份Undisclosed 新藥 2.2 CXHL2301330 2023.12.01 2024.02.08 藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）24 有限公司 注射用多西他

65、賽（白蛋白結合型）石藥集團中奇制藥技術（石家莊）有限公司 Tubulin 新藥 2.4 CXHL2301323 2023.11.30 2024.02.05 LN2201 片 山東新時代藥業有限公司 Undisclosed 新藥 2.2 CXHL2301318;CXHL2301317;CXHL2301316 2023.11.30 2024.02.08 注射用CEND-1 齊魯制藥有限公司 NRP1 新藥 1 CXHL2301310 2023.11.24 2024.02.05 GST-HG141 片 福建廣生中霖生物科技有限公司 Capsid 新藥 1 CXHL2301302;CXHL230130

66、1 2023.11.23 2024.02.04 CG-7321膠囊 成都賽璟生物醫藥科技有限公司 Undisclosed 新藥 1 CXHL2301297;CXHL2301296 2023.11.23 2024.02.06 HS-10398膠囊 江蘇豪森藥業集團有限公司;上海翰森生物醫藥科技有限公司 Undisclosed 新藥 1 CXHL2301308;CXHL2301307;CXHL2301306;CXHL2301305;CXHL2301304;CXHL2301303 2023.11.23 2024.02.06 LNP023 膠囊 Novartis Pharma AG;China Nov

67、artis Institutes for BioMedical Research Co.,Ltd.CFB 進口 1 JXHL2300293 2023.11.22 2024.02.04 FZ007-119 片 廣州費米子科技有限責任公司 TYK2 新藥 1 CXHL2301292;CXHL2301291 2023.11.22 2024.02.04 治療用生物制品 AHT-102注射液 廣西鷺港生物醫藥科技有限公司 Undisclosed 新藥 1 CXSL2300845 2023.12.07 2024.02.07 阿得貝利單抗注射液 上海盛迪醫藥有限公司 PD-L1 新藥 2.2 CXSL230

68、0838;CXSL2300834 2023.12.05 2024.02.07 藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）25 LAE102 注射液 來凱醫藥科技（上海）有限公司 ACVR2A 新藥 1 CXSL2300836 2023.12.01 2024.02.05 注射用DB-1303 映恩生物制藥（蘇州）有限公司 HER2;TOP1 新藥 1 CXSL2300835 2023.12.01 2024.02.07 注射用ZL-1310 再鼎醫藥（上海）有限公司 Undisclosed 新藥 1 CXSL2300833 2023.12.0

69、1 2024.02.07 注射用SHR-A1921 蘇州盛迪亞生物醫藥有限公司 Trop-2 新藥 1 CXSL2300831 2023.12.01 2024.02.07 注射用菲澤妥單抗 天境生物科技（上海）有限公司 CD38 新藥 1 CXSL2300830 2023.12.01 2024.02.07 司美格魯肽注射液 麗珠集團新北江制藥股份有限公司 GLP1R 新藥 3.3 CXSL2300829;CXSL2300828 2023.12.01 2024.02.05 重組人源化抗表皮生長因子受體單克隆抗體注射液 上海津曼特生物科技有限公司 EGFR 新藥 1 CXSL2300826 202

70、3.11.30 2024.02.05 IUAb190708 注射液 英諾歐奇生物醫藥（蘇州）有限公司 Undisclosed 新藥 1 CXSL2300825 2023.11.30 2024.02.05 ALXN1850注射液 Alexion Pharmaceuticals Inc.;AstraZeneca Global R&D(China)Co.,Ltd.Alkaline phosphatase;ALPL 進口 1 JXSL2300215 2023.11.30 2024.02.07 重組人源抗狂犬病病毒單克隆抗體注射液 蘭州生物制品研究所有限責任公司 Rabies virus 新藥 1 CX

71、SL2300816 2023.11.28 2024.02.04 MK-6194 注射液 Merck Sharp&Dohme LLC IL2RA 進口 1 JXSL2300207;JXSL2300206;JXSL2300205;JXSL2300204;JXSL2300203 2023.11.27 2024.02.05 藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）26 GR2102 注射液 智翔（上海）醫藥科技有限公司;重慶智翔金泰生物制藥股份有限公司 Undisclosed 新藥 1 CXSL2300806 2023.11.24 2024.0

72、2.04 人臍帶間充質干細胞注射液 浙江泉生生物科技有限公司 Unidentified 新藥 1 CXSL2300795 2023.11.22 2024.02.07 IMC001 注射液 成都易慕峰生物科技有限公司;蘇州易慕峰生物科技有限公司 EpCAM 新藥 1 CXSL2300792 2023.11.20 2024.02.07 ZVS203e注射液 北京中因制藥有限公司 RHO 新藥 1 CXSL2300790 2023.11.17 2024.02.07 靶向 CD19的嵌合抗原受體基因修飾的 NK 細胞注射液 上海先博生物科技有限公司 CD19 新藥 1 CXSL2300788;CXSL

73、2300787;CXSL2300786 2023.11.17 2024.02.07 預防用生物制品 重組脊髓灰質炎疫苗（漢遜酵母）國藥中生生物技術研究院有限公司;北京生物制品研究所有限責任公司 Not applicable 新藥 1.2 CXSL2300796 2023.11.22 2024.02.08 數據來源：藥渡數據團隊 2.2 國內新藥申報最新進展 2.2.1 藥物特殊資格認定相關進展情況 根據藥渡數據統計分析，本次統計周期（2024.02.03-02.16）國內共有 4 個藥物獲 NMPA 特殊資格認定。其中生物藥 4 個。本次統計周期獲監管機構特殊資格認定的藥物與上周持平。德曲妥珠

74、單抗是一款 HER2 靶向 ADC，此前已三次被 CDE 納入突破性治療品種，針對適應癥分別藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）27 為 HER2 陽性乳腺癌、HER2 陽性胃或胃食管結合部腺癌、存在激活 HER2（ERBB2）突變的非小細胞肺癌。2 月 4 日，注射用德曲妥珠單抗再次擬被納入優先審評，適應癥為存在 HER2（ERBB2）激活突變且既往接受過至少一種系統治療的不可切除或轉移性成人非小細胞肺癌（NSCLC）患者。NMPA 藥物特殊資格認定相關進展情況 藥物類型 藥物名稱 企業 靶點 適應癥 最高研發狀態 最新進展 最新

75、進展時間 生物藥 Talquetamab Johnson&Johnson GPRC5D;CD3E 單藥治療既往接受過至少三種治療的復發或難治性多發性骨髓瘤 已上市 NMPA-擬納入優先審評 2024.02.04 Fam-trastuzumab deruxtecan DaiIchi Sankyo;AstraZeneca HER2;TOP1 存在 HER2（ERBB2）激活突變且既往接受過至少一種系統治療的不可切除或轉移性成人非小細胞肺癌（NSCLC）已上市 NMPA-擬納入優先審評 2024.02.04 Botaretigene sparoparvovec JohnsonJohnson;Meir

76、aGTx RPGR RPGR致病性變異相關X連鎖型視網膜色素變性（RPGR-XLRP）的患者，患者必須經治療醫師確定有足量存活視網膜細胞 Phase III NMPA-擬納入突破性治療 2024.02.04 Tozorakimab AstraZeneca IL33 為需要氧療的病毒性肺部感染住院患者降低進展為創傷性機械通氣（IMV）/體外膜Phase III NMPA-擬納入突破性治療 2024.02.05 藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）28 肺氧合（ECMO）和死亡的風險 數據來源：藥渡數據團隊 2.2.2 國內新藥申報上市

77、情況 根據藥渡數據統計分析，本次統計周期（2024.02.03-02.16）國內共有 13 個新藥申報上市，涉及20 個受理號。其中，化學藥 6 個，治療用生物制品 6 個，預防用生物制品 1 個。與上個統計周期相比，本次增加 15 個申報上市受理號。本周國內新藥申報上市情況 藥品類型 藥品名稱 企業 靶點 申請類型 注冊分類 受理號 承辦日期 化藥 瑪賽洛沙韋片 南京征祥醫藥有限公司;江蘇宣泰藥業有限公司 PA 新藥 1 CXHS2400011 2024.02.08 瑪仕度肽注射液 信達生物制藥（蘇州）有限公司;信達生物制藥（蘇州）有限公司 GCGR;GLP1R 新藥 1 CXHS24000

78、10;CXHS2400009;CXHS2400008 2024.02.07 洛莫司汀膠囊 Corden Pharma Latina S.p.A;China Resources Double-Crane Pharmaceutical Co.,Ltd.DNA 進口 5.1 JXHS2400015 2024.02.06 普拉睪酮陰道栓 Lees Pharmaceutical Taiwan Limited;ENDOCEUTICS PHARMA(MSH)INC.;Zhaoke Pharmaceutical AR;ERs 進口 5.1 JXHS2400014 2024.02.05 藥渡數據 藥渡數據 藥渡

79、數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）29 (Hefei)Co.，Ltd.褪黑素顆粒 Nobelpharma Co.,Ltd.;TOA Pharmaceuticals Co.,Ltd.Toyama Plant Melatonin receptor 進口 5.1 JXHS2400013;JXHS2400012 2024.02.05 奧洛他定莫米松鼻噴霧劑 GLENMARK SPECIALTY SA;GLENMARK PHARMACEUTICALS LIMITED GR;HRH1 進口 5.1 JXHS2400016 2024.02.05 治療用生物制品 注射用

80、德曲妥珠單抗 Daiichi Sankyo Europe GmbH;Baxter Oncology GmbH;DAIICHI SANKYO（CHINA）HOLDINGS CO.,LTD.HER2;TOP1 進口 3.1 JXSS2400013 2024.02.08 塔奎妥單抗注射液 Janssen-Cilag International NV;Patheon Manufacturing Services LLC;Johnson&Johnson Pharmaceutical Ltd.CD3E;GPRC5D 進口 3.1 JXSS2400012;JXSS2400011 2024.02.08 夫那奇

81、珠單抗注射液 蘇州盛迪亞生物醫藥有限公司 IL17A 新藥 1 CXSS2400019;CXSS2400018;CXSS2400017 2024.02.08 注射用戈沙妥珠單抗 Gilead Sciences,Inc.;BSP Pharmaceuticals S.p.A.;Gilead Sciences Shanghai Pharmaceutical Technology Co.,Ltd.TOP1;Trop-2 進口 3.1 JXSS2400008 2024.02.06 美泊利珠單抗注射液 GlaxoSmithKline Trading Services Limited;Glaxo Opera

82、tions UK Ltd.;GlaxoSmithKline(China)Investment Company Limited IL5 進口 3.1 JXSS2400010;JXSS2400009 2024.02.06 注射用重組人組織型纖溶酶原激酶衍生物 華潤昂德生物藥業有限公司 PLG 新藥 2.2 CXSS2400016 2024.02.05 藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）30 預防用生物制品 重組帶狀皰疹疫苗（CHO細胞）GlaxoSmithKline Biologicals SA;GlaxoSmithKline Bio

83、logicals SA Not applicable 進口 3.1 JXSS2400007 2024.02.03 數據來源：藥渡數據團隊 2.2.3 國內新藥申報臨床情況 根據藥渡數據統計分析，本次統計周期（2024.02.03-02.16）國內共有 56 個新藥申報臨床，涉及98 個受理號。其中，化學藥 26 個，治療用生物制品 29 個，預防用生物制品 1 個。與上個統計周期相比，本次增加 49 個臨床申報受理號。國內新藥申報臨床情況 藥品類型 藥品名稱 企業 靶點 申請類型 注冊分類 受理號 承辦日期 化藥 NHKC-2 北京陽光諾和藥物研究股份有限公司 新藥 2.3 CXHL24001

84、87;CXHL2400186 2024.02.08 GP681 干混懸劑 江西青峰藥業有限公司 PA 新藥 1 CXHL2400185 2024.02.08 ISM3412 膠囊 英矽智能科技（上海）有限公司 Mat2A 新藥 1 CXHL2400184;CXHL2400183;CXHL2400181 2024.02.08 注射用 HRS5580 福建盛迪醫藥有限公司 NK1R 新藥 1 CXHL2400182 2024.02.08 HL-300 軟膏 杭州高光制藥有限公司 Undisclosed 新藥 1 CXHL2400180;CXHL2400179;CXHL2400178 2024.02

85、.08 藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）31 TSN1611 片 泰勵生物科技（上海）有限公司 KRAS G12D 新藥 1 CXHL2400177 2024.02.08 BW-20507 注射液 杭州舶臨醫藥科技有限公司 Undisclosed 新藥 1 CXHL2400176 2024.02.08 HS-10374 片 常州恒邦藥業有限公司;上海翰森生物醫藥科技有限公司 TYK2 新藥 1 CXHL2400175;CXHL2400174 2024.02.08 注射用多西他賽（白蛋白結合型）石藥集團中奇制藥技術（石家莊）有限公

86、司 Tubulin 新藥 2.4 CXHL2400173 2024.02.08 镥177LuLu-NeoB注射液 Novartis Pharma AG;China Novartis Institutes for BioMedical Research Co.,Ltd.進口 1 JXHL2400032 2024.02.08 用于制備放射性藥物68GaGa-NeoB注射液的藥盒 Novartis Pharma AG;China Novartis Institutes for BioMedical Research Co.,Ltd.進口 1 JXHL2400031 2024.02.08 CB275

87、舌下膜 杭州成邦醫藥科技有限公司 新藥 2.2 CXHL2400189;CXHL2400188 2024.02.08 TQB3117 片 正大天晴藥業集團股份有限公司 Undisclosed 新藥 1 CXHL2400172;CXHL2400171 2024.02.07 SIM0506 膠囊 上海先祥醫藥科技有限公司 Undisclosed 新藥 1 CXHL2400170;CXHL2400169 2024.02.07 BI 1810631 片 Boehringer Ingelheim International GmbH;Boehringer Ingelheim(China)Investme

88、nt Co.,Ltd HER2 進口 1 JXHL2400030 2024.02.06 藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）32 BAY 2965501 片 Bayer AG;Bayer Healthcare Company Ltd.DGKZ 進口 1 JXHL2400029;JXHL2400028 2024.02.06 鹽酸右美托咪定微針貼劑 廣州新濟藥業科技有限公司 ADRA2 新藥 2.2 CXHL2400157;CXHL2400156 2024.02.06 復方西地碘含片 魯南貝特制藥有限公司 新藥 2.3 CXHL2400

89、155 2024.02.06 HL-300 軟膏 杭州高光制藥有限公司 Undisclosed 新藥 1 CXHL2400154;CXHL2400153;CXHL2400152 2024.02.06 注射用THDBH120 東寶紫星（杭州）生物醫藥有限公司 GIPR;GLP1R 新藥 1 CXHL2400151;CXHL2400150;CXHL2400149 2024.02.06 司美格魯肽注射液 蘇州特瑞藥業股份有限公司 新藥 2.2 CXHL2400148;CXHL2400147;CXHL2400146;CXHL2400145;CXHL2400144 2024.02.06 JC242 片

90、北京佳誠生物醫藥科技開發有限公司 Undisclosed 新藥 2.1 CXHL2400143 2024.02.06 MT-1207 片 原研藥港生命科學研究（遼寧）有限公司 5-HT2A;VDCCs;-adrenoceptors 新藥 1 CXHL2400168 2024.02.06 JYP0066 乳膏 廣州嘉越醫藥科技有限公司 Undisclosed 新藥 1 CXHL2400167;CXHL2400166;CXHL2400165;CXHL2400164;CXHL2400163;CXHL2400162 2024.02.06 TQB3702 片 正大天晴藥業集團股份有限公司 BTK 新藥

91、1 CXHL2400161 2024.02.06 APG-2575 片 蘇州亞盛藥業有限公司 BCL2 新藥 1 CXHL2400160;CXHL2400159;CXHL2400158 2024.02.06 SK-08 片 廣州康臣藥業有限公司 Undisclosed 新藥 1 CXHL2400142;CXHL2400141;CXHL2400140 2024.02.05 治療用生物制品 MSCohi-O 鏡片 廣東普羅凱融生物醫藥科技有限公司 Unidentified 新藥 1 CXSL2400116;CXSL2400115;2024.02.08 藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發

92、進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）33 CXSL2400114 SHR-2106 注射液 廣東恒瑞醫藥有限公司 Undisclosed 新藥 1 CXSL2400113 2024.02.08 注射用 BL-B01D1 成都百利多特生物藥業有限責任公司;四川百利藥業有限責任公司 EGFR;HER3 新藥 1 CXSL2400112 2024.02.08 異體人源脂肪間充質干細胞注射液 江蘇得康生物科技有限公司 Not applicable 新藥 1 CXSL2400111 2024.02.08 注射用 TQB2102 正大天晴藥業集團南京順欣制藥有限公司 HER2 新藥 1 C

93、XSL2400110 2024.02.08 M108 單抗注射液 明濟生物制藥（北京）有限公司 新藥 1 CXSL2400118 2024.02.08 RJK002 注射液 上海瑞吉康生物醫藥有限公司 新藥 1 CXSL2400117 2024.02.08 Lebrikizumab 注射液 Eli Lilly and Company;Lilly Suzhou Pharmaceutical Co.,Ltd.IL13 進口 2.2 JXSL2400042 2024.02.07 LNF2008 單克隆抗體注射液 山東新時代藥業有限公司 Undisclosed 新藥 1 CXSL2400107 202

94、4.02.07 AK129 注射液 康方匯科（上海）生物有限公司 LAG3;PD-1 新藥 1 CXSL2400106 2024.02.07 德谷胰島素利拉魯肽注射液 通化東寶藥業股份有限公司 GLP1R;INSR 新藥 3.3 CXSL2400105 2024.02.07 SHR-1905 注射液 廣東恒瑞醫藥有限公司 TSLP 新藥 1 CXSL2400109 2024.02.07 注射用 QLF31907 齊魯制藥有限公司 4-1BB;PD-L1 新藥 1 CXSL2400108 2024.02.07 Lebrikizumab 注射液 Eli Lilly and Company;Lill

95、y Suzhou Pharmaceutical Co.,Ltd.IL13 進口 2.2 JXSL2400041 2024.02.06 Risankizumab 注射液 AbbVie Inc.;AbbVie Pharmaceutical Trading IL-23p19 進口 2.2 JXSL2400040;JXSL2400039;JXSL2400038;JXSL2400037;2024.02.06 藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）34 (Shanghai)Co.,Ltd.JXSL2400036 TAEST16001 注射液 香雪

96、生命科學技術（廣東）有限公司 NY-ESO-1 新藥 1 CXSL2400103 2024.02.06 GC203 TIL 細胞注射液 上海君賽生物科技有限公司 Unidentified 新藥 1 CXSL2400102 2024.02.06 XY101 西安血氧生物技術有限公司 Undisclosed 新藥 1 CXSL2400101 2024.02.06 注射用 IAP0971（靜脈滴注）盛禾（中國）生物制藥有限公司 IL-2RG;IL2RB;PD-1 新藥 1 CXSL2400100 2024.02.06 AK117 注射液 中山康方生物醫藥有限公司 CD47 新藥 1 CXSL2400

97、104 2024.02.06 注射用德曲妥珠單抗 Daiichi Sankyo,Inc.;IQVIA RDS(Shanghai)Co.,Ltd.HER2;TOP1 進口 2.2 JXSL2400034 2024.02.05 KAL-002 四川厭氧生物科技有限責任公司 Undisclosed 新藥 1 CXSL2400098;CXSL2400097;CXSL2400096;CXSL2400095 2024.02.05 LY01620 南京吉邁生物技術有限公司 Undisclosed 新藥 1 CXSL2400094 2024.02.05 HLX53 上海復宏漢霖生物技術股份有限公司 TIGIT

98、 新藥 1 CXSL2400093 2024.02.05 Livmoniplimab 注射液 AbbVie Inc.;AbbVie Pharmaceutical Trading(Shanghai)Co.,Ltd.LRRC32;TGF-1 進口 1 JXSL2400035 2024.02.05 Ravulizumab 注射液 Alexion Pharmaceuticals,Inc.;AstraZeneca Global R&D(China)Co.,Ltd.C5 進口 2.2 JXSL2400033;JXSL2400032 2024.02.03 人臍帶間充質干細胞注射液 深圳市北科生物科技有限公司

99、 Unidentified 新藥 1 CXSL2400092 2024.02.03 藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）35 索卡佐利單抗注射液 兆科（廣州）腫瘤藥物有限公司 PD-L1 新藥 2.2 CXSL2400091 2024.02.03 KH658 眼用注射液 成都弘基生物科技有限公司 Undisclosed 新藥 1 CXSL2400090;CXSL2400089;CXSL2400088 2024.02.03 SSGJ-707 注射液 沈陽三生制藥有限責任公司;三生國健藥業（上海）股份有限公司 Undisclosed 新

100、藥 1 CXSL2400087 2024.02.03 預防用生物制品 26 價肺炎球菌結合疫苗 北京智飛綠竹生物制藥有限公司 Not applicable 新藥 1.4 CXSL2400099 2024.02.05 數據來源：藥渡數據團隊 2.3 國內新藥研發進展 根據藥渡數據統計分析，本次統計周期（2024.02.03-02.16）國內新藥臨床研發狀態更新共計 4條，涉及腫瘤，感染疾病 2 個領域。其中，化學藥 2 個，生物藥 2 個。派安普利單抗是我國自主研發創新的 IgG1 亞型的新型 PD-1 抑制劑。2 月 5 日，康方生物發布 III期臨床積極數據，派安普利單抗聯合化療較單純化療具

101、有更長的 mPFS（7.6m vs.4.2m）及更高的 ORR（71%vs.44%），能夠為患者帶來了更加顯著的長生存獲益。國內新藥研發進展 藥物類型 藥物名稱 企業 靶點 適應癥 最高研發狀態 最新進展 最新進展時間 化學藥 Fruquintinib 和黃醫藥 VEGFR1;VEGFR3;聯合紫杉醇二線治療晚期胃癌或胃食管結已上市 公布 II 期臨床數據 2024.02.07 藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）36 VEGFR2 合部 TNP-2198 丹諾醫藥 RdRp 幽門螺桿菌感染 Phase III 公布I/II期臨床積

102、極數據 2024.02.14 生物藥 Penpulimab 康方生物 PD-1 聯合化療一線治療晚期鱗狀非小細胞肺癌 已上市 公布 III 期臨床積極數據 2024.02.05 Erfonrilimab 康寧杰瑞 PD-L1;CTLA4 聯合白蛋白結合型紫杉醇一線治療晚期三陰性乳腺癌 Phase III 公布 II 期臨床積極數據 2024.02.06 數據來源：藥渡數據團隊 2.4 國內新藥研發領域政策法規動態 國家藥監局關于恢復進口、銷售和使用 GlaxoSmithKline（Ireland）Limited 度他雄胺軟膠囊的公告（2024 年第 15 號）根據藥品境外非現場檢查結果，國家藥

103、監局于 2022 年 10 月 28 日發布公告（2022 年第96 號），決定暫停進口、銷售和使用 GlaxoSmithKline（Ireland）Limited 度他雄胺軟膠囊（英文名稱：Dutasteride Soft Capsules；注冊證號：H20160515；生產地址：Ul.Grunwaldzka 189,60-322 Poznan,Poland）。GlaxoSmithKline（Ireland）Limited 進行整改后，向國家藥監局提出了該產品恢復進口、銷售和使用的申請。國家藥監局組織技術評定，認為其整改后生產質量管理符合我國藥品生產質量管理規范（2010 年修訂）要求。依據

104、中華人民共和國藥品管理法藥品醫療器械境外檢查管理規定，國家藥監局決定，恢復 GlaxoSmithKline（Ireland）Limited 自 2023 年 9 月 1 日起生產的度他雄胺軟膠囊進口、銷售和使用。自本公告發布之日起，各藥品進口口岸所在地藥品監督管理部門恢復發放上述產品的進口通關單。特此公告。更多信息，查看原文更多信息，查看原文 藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）37 國家藥監局藥審中心關于發布化學藥改良型新藥臨床藥理學研究技術指導原則（試行）的通告（2024 年第 10 號）改良型新藥是在已知活性成份的基礎上，對其

105、結構、劑型、處方工藝、給藥途徑、適應癥等進行優化，具有明顯臨床優勢的藥品。隨著制藥工業技術的快速發展，改良型新藥已成為當前新藥研發的熱點方向之一。為明確化學藥改良型新藥的臨床藥理學特征、臨床藥理學方面的總體考慮等，指導企業規范開展相關研究，藥審中心組織制定了化學藥改良型新藥臨床藥理學研究技術指導原則（試行）（見附件）。根據國家藥監局綜合司關于印發藥品技術指導原則發布程序的通知（藥監綜藥管20209 號）要求，經國家藥品監督管理局審查同意，現予發布，自發布之日起施行。特此通告。更多信息，查看原文更多信息，查看原文 國家藥監局藥審中心關于發布 藥物研發與技術審評溝通交流會議申請資料參考的通知（20

106、24 年第 48 號）為進一步提高溝通交流質量和效率，加大創新研發支持力度，強化對申請人的技術指導和服務，國家藥品監督管理局藥品審評中心結合溝通交流工作實際和申請人反饋，圍繞雙方共同提升溝通交流質量和效率的工作需要，分別制定了中藥、化學藥品、生物制品的藥物研發與技術審評溝通交流會議申請資料參考，經征求業界意見完善后，現予發布，供注冊申請人準備溝通交流會議申請資料時參考。同時建議注冊申請人在正式提交溝通交流會議申請前，可結合以上參考資料，對擬溝通交流問題進行自評估，包括是否處于關鍵研發階段、是否為當前技術指南不能涵蓋重大問題、當前研究數據和資料是否充分可以支持溝通、申請人對擬咨詢問題的認識是否充

107、分等，以保證所提溝通交流會議申請是必要的、擬溝通交流問題是重大關鍵的、以及對問題描述是準確的。申請人自評估報告，可隨溝通交流會議申請資料一并提交，以供審評人員處理溝通交流會議申請藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）38 時參考，及時準確把握擬溝通交流問題。注冊申請人在使用藥物研發與技術審評溝通交流會議申請資料參考過程中，如有意見建議請及時反饋，我中心將結合反饋意見進一步改進溝通交流相關工作。更多信息，查看原文更多信息，查看原文 國家藥監局藥審中心關于發布 抗體偶聯藥物藥學研究與評價技術指導原則的通告（2024年第 14 號）為規范和

108、指導抗體偶聯藥物（Antibody-Drug Conjugate，ADC）產品的研發與申報，在國家藥品監督管理局的部署下，藥審中心組織制定了抗體偶聯藥物藥學研究與評價技術指導原則（見附件）。根據國家藥監局綜合司關于印發藥品技術指導原則發布程序的通知（藥監綜藥管20209 號）要求，經國家藥品監督管理局審查同意，現予發布，自發布之日起施行。特此通告。更多信息，查看原文更多信息，查看原文 藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）39 2.5 國內新藥研發領域熱點新聞 藥明康德再發公開信，美“提案”殺傷力有多大？2 月 5 日，處于“風暴中心

109、”的 CXO 龍頭藥明康德，通過官網、公眾號刊登了一封藥明康德管理團隊致客戶的公開信，直接向客戶統一發聲。這封信件以中英文雙語發布，明確表示：“藥明康德在過去不曾、現在和未來都不會對任何國家的國家安全構成風險?！辈⒀a充道：“美國政府曾將某些公司認定為對美國國家安全構成風險，并對其實施制裁。但是，藥明康德從未收到該等認定或受到制裁?！彼幟骺档峦瑫r表示，正積極與相關方進行溝通，澄清對公司并無根據且具誤導的指稱。所謂的生物安全法案 1 月 26 日，一份提交給美國眾議院的生物安全法案（Biosecure Act）草案版在業內流傳，該提案由美國眾議院共和黨議員邁克加拉格爾（Mike Gallagher

110、）等兩位議員提出，其以維護國家安全為名，建議國會阻止外國生物技術公司獲得美國納稅人的資金，其中藥明康德藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）40 及藥明系下任何子公司、華大基因集團及其子公司華大智造和 Complete Genomics 被特別點名。在這份所謂的 生物安全法案 中，他們聲稱發現藥明康德等對美國的國家安全構成威脅。如藥明康德已獲得“軍民融合精選混合型證券投資基金”的投資；藥明生物 CEO 陳智勝曾任中國人民解放軍軍事醫學科學院兼職教授等。該議員建議國會行動起來，阻止美國納稅人的錢流向這些公司。很快，藥明康德在 A 股和港

111、股巨幅領跌：藥明康德 A 股直線下挫，雖有所起伏但仍封住跌停直至收盤，港股公司藥明康德、藥明生物和藥明合聯股價均一度跌超 20%。1 月 26 日晚間，藥明康德發出澄清公告回應上述爭議：公司正與咨詢顧問一起密切關注這項草案立法程序的進展。并且注意到生物安全法草案包含了有關藥明康德的內容，公司認為該等內容既不恰當也不準確。藥明康德稱：（1）公司堅信藥明康德的業務不會對任何國家的國家安全構成風險;（2）公司并未贊助某主題的會議或者其他活動；（3）公司從未收到過任何基金的直接投資。作為在上海和香港兩地的公眾上市公司，全球有超過 20 萬機構和個人投資者在二級公開市場上交易公司股票，公司并不會收到該等

112、二級市場投資者的投資資金；（4）為促進化學、生命科學、醫學、藥學及相關領域的科技進步和發展，藥明康德在 2007年設立了“藥明康德生命化學研究獎”，旨在獎勵在化學、生命科學、醫學、藥學相關科技領域的科學研究、技術創新與發明等方面取得重大成果或者做出突出貢獻的優秀中青年科技人才。該獎項的客觀評選標準僅與科研經驗、科研能力及科研成果相關，并不會就任何候選人的背景藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）41 或者就職單位而給予特別考慮。同時藥明生物 CEO 陳智勝對外回應：這只是一個議員的提議，到變成法律是極小概率事件，其個人也沒有在軍方任何

113、機構任職。然而澄清公告收效甚微，1 月 29 日藥明康德 A 股再度跌停。三度跌停，“提案”殺傷力有多大？為挽救頹勢，2 月 2 日，藥明康德發出公告，擬以 10 億元回購 A 股股份，回購價格為不超過人民幣 100.9 元/股（含），回購價上限相較前一日收盤價有超過 80%的溢價空間。藥明康德表示，本次回購的股份將全部予以注銷并減少注冊資本，旨在維護公司價值及股東權益。但該計劃仍未能扭轉投資者情緒。2 月 2 日，A 股藥明康德再次跌停，港股藥明康德、藥明生物又跌超 20%，藥明合聯跌超 16%，從而再度帶崩整個 CXO 板塊。至此，藥明康德六個交易日三度跌停，跌幅超過 30%，市值蒸發約

114、700 億元。這已經不是美國第一次針對中國生物醫藥產業出手。早在 2019 年 6 月，美國參議院議員就要求調查華大基因、藥明在美的基因檢測項目。2022 年 2 月，藥明康德被美國商務部工業與安全局（BIS）列入“UVL 清單”（Unverified List，未經證實名單），當天藥明康德在 A 股和 H 股慘遭跌停。2022 年 9 月，拜登簽署了一則關于推進生物技術和生物制造創新以實現可持續、安全、有保障的美國生物經濟的行政命令，并相繼啟動一項國家生物技術和生物制造計劃。命令將為美國生物衍生技術的研究提供數額不明的資金，拜登政府希望通過該新法案確?！澳軌蛟诿绹a國內發明的所有東西”，建

115、立強大的供應鏈，從而減少美國在生物技術領域對中國的依賴，尤其是在制藥領域。法案公布后第一個交易日，CXO 行業公司再度全線暴跌。這些消息，一定程度上影響了中藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）42 國資本市場的情緒，對國內整個醫藥行業的二級市場帶來了影響。也無疑將影響中國 CXO 公司們的營收，目前大多數 CXO 公司，來自海外的營收都超過了 50%，這其中很大部分又來自美國。拿藥明康德舉例，據財報顯示，2023 年前三季度，其主營收入 295.41 億元。其中，來自美國客戶的收入為 194 億元，占總營收的 65.67%，來自歐洲

116、客戶的收入為 32.8 億元，來自中國客戶的收入為 52.4 億元。2022 年財報也顯示，藥明康德有 80%的主營業務收入在境外。因此，美國一系列打擊措施，一旦落實，對藥明康德很具有殺傷力。之前，惠譽國際信用評級機構曾提示，藥明康德過高的海外營收占比，導致公司風險敞口過高，一旦出現任何監管壓力，都會影響業務開展。那么，面對地緣政治壓力，藥明康德采取了哪些破局措施？加速“一體化”轉型，開拓美國以外的市場，藥明康德能否打贏守衛戰？由于生物技術融資環境疲軟、地緣政治及供應鏈風險等因素影響，國內 CDMO 市場格局已被卷成紅海。CXO 企業必須尋求規?；獾睦麧櫩臻g。以藥明康德為首的頭部 CXO

117、公司都在推進服務“一體化”，即新藥研發從臨床前的藥理、測試、藥代動力學研究、安評，到臨床試驗及后續的注冊、CMC、商業化生產等全產業鏈環節由一家公司負責，規避再次合作和談判的時間。藥明康德在延伸產業鏈提高平臺服務競爭力的同時，也在升級其產品研發服務。藥明康德的 DDSU（創新藥化學藥小分子藥物研發部門）過去提供的 1.0 時代的服務是 Fast-follow、Me-too 和 Me-better 藥，未來 2.0 升級版本所要提供的服務則轉向了 BIC、新的分子類型（如多肽、PROTAC、核酸藥物等）、同靶點藥物搶國內前三、將快速推進化學藥小分子進入臨床階段的進程。藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據

118、 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）43 承“?！敝H，藥明系也在開拓更多的海外市場，如位于愛爾蘭敦多克的基地已正式投產和 GMP 放行。另外到 2025 年，藥明康德還將在歐洲、美國和新加坡等地累計投資 30 億美元建廠。提到新加坡，目前已成為國內多家 CXO 企業為規避中美博弈風險，而開始開辟的第二戰場。這是因為新加坡相對政治中立，可降低公司因地緣政治流失客戶風險。而且新加坡地理位置、人才、政策優越，可作為支點輻射全球各地（尤其是東南亞）。2022 年 7 月，藥明康德宣布未來十年預計投資 20 億新元（約 97.3 億人民幣）在新加坡建立研發和生產基地。

119、同日，藥明生物也對外披露，計劃未來十年內投資 14 億美元（約合 20億新元）在新加坡建設一體化 CRDMO 服務中心。此外，我國 CXO 企業金斯瑞生物科技在新加坡的生產研發基地已正式投產；CXO 龍頭康龍化成也宣布，公司擬以自有資金 1050 萬美元，與合作方康哲藥業、康聯達、君聯基金共同投資位于新加坡的 Rxilient Biohub，投資完成后，公司持有合資公司 35%的股權。近幾年，地緣風險的影響已清晰地投射到國內醫藥企業上，生物技術領域已經成為繼芯片之后，美國對中國打擊的第二大“戰場”，尤其是中國 CXO 企業。一次次“狼來了”的故事無不提示我們警醒這種政治打壓，無論提案最終是否立

120、法，國內相關企業面對這種惡意趨勢，應堅持底線思維，仔細評估最壞情況，早做預案。此次藥明康德能打贏這場守衛戰嗎？我們繼續關注。更多資訊，請閱讀原文更多資訊，請閱讀原文 AI 制藥之路為何還未走通？就在一年以前，因 ChatGPT 的發布，AI 制藥也隨即再度火熱起來。但誰能想到，僅僅過了一年，AI 制藥賽道就偃旗息鼓。盡管想象空間巨大，但 AI 制藥的前方仍舊充滿迷霧，距離技術成熟、真正走向市場還很遠。數據、算力、算法以及人才等都是賽道選手們不得不面對的藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）44 “攔路虎”，而尚未明晰的商業模式才是致命

121、的弱點。AI 制藥需要一次酣暢淋漓的勝利證明自己。失敗的臨床 AI 制藥其實是個很寬泛的命題，它的寬廣程度甚至超過了現在細致化分工的整個制藥工業。人工智能通過算法設計模型，通過機器學習及深度學習，模擬傳統研發團隊的經驗積累，并通過海量學習站在巨人的肩膀上，突破傳統研發團隊對藥物研發規則的認識，根據數據學習識別更多的相關性，從而提升研發成功率、提高研發效率并縮短研發周期，降低研發成本。從目前發展的情況看，AI 制藥在藥物研發六大場景展現出良好的應用前景，包括疾病機理及靶點研究、AI+靶點藥物設計、AI+化合物篩選、AI+晶型預測、AI+臨床前輔助研究、AI+臨床試驗輔助研究等。每一個場景都有豐富

122、的想象力，但是困難同樣是巨大的。當下 AI 制藥研發公司發展面臨的最大壓力，便是還沒能完全“證明自己”。一個殘酷的現實是，目前全球范圍內還未有AI開發的藥物能夠成功穿越臨床II期試驗的“死亡之谷”。據不完全統計，2023 年全球至少有 6 條已進入臨床階段的 AI 藥物管線停止研發，且都倒在了關鍵性臨床 II 期。2023 年 10 月，總部位于英國的 Exscientia 公司宣布，其癌癥候選藥物 EXS-21546 的 I/II期研究即將停止。Exscientia 成立于 2012 年，是世界上最早的 AI 制藥公司之一，也是全球首個將人工智能設計的藥物帶入臨床試驗的公司。在此前，Exsc

123、ientia 與住友制藥合作開發的另一款 AI 開發的在研藥物 DSP-1181 的 I 期臨床結果不及預期而以失敗告終。2023 年 4 月，同樣熱衷于 AI 的英國生物技術公司 BenevolentAI 宣布，其先導藥物在一項期特應性皮炎研究中無法擊敗安慰劑，導致該藥研究停止、公司股價暴跌和大規模裁員。藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）45 Recursion Pharmaceuticals是較早應用AI研發藥物的公司，目前還沒有試驗失敗的記錄，但遭遇了一些臨床挫折，其藥物開發計劃也出現了一些問題。此前，Recursion 公

124、司的領導人公開宣布在頭 10 年里將發現 100 種臨床階段候選藥物的目標。如今 10 年過去了，Recursion公司只擁有 4 種臨床階段的分子。AI 制藥是否能夠實現從靶點發現到臨床試驗的閉環，還在檢驗中。更為糟糕的是，隨著制藥業進入寒冬期，資本開始撤退。根據不完全統計，截止 11 月底，今年國內獲得融資的 30 家 AI 制藥企業中，絕大部分都處于天使輪到 A+輪階段，僅有 1 家公司獲得 B+輪融資、2 家公司獲得 C 輪融資。而那些已經融完 D 輪的公司，例如英矽智能、晶泰科技，在沖擊 IPO 之路上隨著時間的流逝也愈發艱難。失效的招股書 2023 年底，“中國 AI 制藥第一股”

125、英矽智能向港交所遞交的 IPO 招股書顯示“申請版本”已經失效，雖然這不意味著 IPO 之路折戟，但無疑也給了布局在 AI 制藥賽道的諸多初創公司“澆上一盆冷水”。作為國內 AI 制藥的頂流之一，英矽智能從來不缺話題，市場的看法也在不斷進化，從開始的一股腦看好，到現在批判的觀點占據主流，背后是 AI 制藥浪潮的破圈：從最初的創投圈延展到整個學術界、工業界乃至監管部門的集體重視。在對英矽智能進行大規模討論之后，得出一個結論：AI 制藥的商業模式尚未清晰顯現。在商業模式上，AI 藥物研發企業的三種主流模式分別為 AI+SaaS、AI+CRO 和 AI+biotech，即售賣軟件、服務和研發藥物。A

126、I+SaaS 服務是指為客戶提供 AI 輔助藥物開發平臺，最主要用一套標準化的產品，通過藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）46 平臺為企業賦能，幫助企業加速研發流程，代表企業包括 Schrdinger、ConcertAI、BenchSci、西湖歐米、沃時科技、碳硅智慧等。其中，Schrdinger 基于物理學的軟件計算平臺，已被世界各地的生物醫藥公司、學術機構和政府實驗室使用；碳硅智慧開發的基于人工智能的臨床前一站式藥物發現 SaaS 平臺 DrugFlow，包含了靶標發現、虛擬篩選、先導化合物優化、成藥性預測等多個模塊。AI+C

127、RO 是指初創公司通過人工智能的輔助，為客戶更好地交付先導化合物或者 PCC，再由藥企進行后續的開發，或者合作推進藥物管線，代表企業包括華深智藥、Exscientia、晶泰科技、埃格林醫藥、望石智慧、深勢科技等。其中，晶泰科技已與全球超過 70 家藥企達成合作，包括輝瑞、艾伯維、阿斯利康等跨國藥企，其 ID4 平臺已加速超過 100 條管線的發現與開發。AI+biotech 則是以推進自研管線為主，代表企業包括 C4X discovery、Exscientia、英矽智能、埃格林醫藥、宇道生物、冰洲石生物、分子之心、星亢原生物等。國內多數 AI 藥物研發企業都會在 AI+SaaS、AI+CRO

128、和 AI+biotech 的商業模式中兼容兩種或者三種。但這些商業模式至今都還未走通。以晶泰科技為例，作為一家以 AI+CRO 服務為核心業務的公司，其應該在公司發展前期通過客戶訂單把投入的錢賺回來，實現盈利后再繼續投入、擴大產能，繼而吸引更多的客戶，形成正循環。然而晶泰科技始終沒能實現盈利，CRO 訂單收入還遠遠覆蓋不了公司投入的成本，變成了反向循環，自 2020 年起至 2023 年 6 月三年半累計虧損近 50 億。英矽智能面臨的形勢也不樂觀，目前，其已有 5 項進入臨床階段，其中潛在 FIC（罕見?。┨匕l性肺纖維化、腎臟纖維化新藥 ISM001-055 已進入臨床 II 期，其余 4

129、項在臨床 I 期。然而藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）47 自 2021 年 6 月拿到 1.87 億美元的融資后，后續兩年里的 3 輪融資金額斷崖式下降，僅為 0.15億美元、0.6 億美元和 0.34 億美元，遠遠支撐不起公司做自研管線的巨額消耗。這兩家公司已經是目前中國最接近 IPO 的兩家 AI 制藥企業，行路尚且如此艱難，后浪們又是否有更高明的商業模式呢？踩剎車 據智藥局的統計數據，中國 AI 制藥公司已經達到了 94 家，市場開始回歸冷靜。根據創始人/團隊的不同背景，中國 AI 公司主要分為 6 類：高校/研究所成果

130、轉化、互聯網大廠入局、基金孵化；或海歸博士、資深藥企專家、互聯網人創業。創始人具有高校/研究院背景幾乎占據半壁江山，多達 39 家公司，這還不包括高校教授擔任聯合創始人或者首席科學家的情況。這 6 類公司又可分為 3 大派系，分別是傳統藥企派、互聯網巨頭派和 AI 創企派。傳統藥企派以正大天晴等老牌廠商以及藥明康德、凱萊英等 CXO 龍頭為代表，他們的研發資金厚實、數據積累和項目經驗無出其右?；ヂ摼W派則齊聚了目前幾乎所有中國互聯網巨頭：華為在醫療領域布局了華為云 EIHealth，計劃進一步在 AI 藥物研發領域展開布局；阿里巴巴旗下的阿里云與全球健康藥物研發中心合作，開發 AI 藥物研發和大

131、數據平臺；百度 2020 年 9 月成立百圖生科進軍 AI 制藥領域；騰訊旗下的云深智藥，整合了 AI Lab 和騰訊云在前沿算法、優化數據庫以及計算資源上的優勢，并提供覆蓋臨床前新藥發現流程的五大模塊。剩下的就是以英矽智能和晶泰科技為代表的 AI 創企派。2021 年是 AI 制藥的創業高峰，共有 31 家公司在這一年創立，超過 28 家公司仍然處于種子輪及天使輪。藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）48 然而 2022 年起，生物醫藥陷入了資本寒冬，新增的 AI+藥物研發的公司開始大幅減少，不僅源于市場上資金的縮緊，初創公司難以

132、獲得資金支持。另外，市場上的部分公司開始飽和，投資人要求新公司足夠差異化，也減緩了創業熱情。相較于海外機構對 AI 制藥的追捧，中國退出端不確定性增大的情況下，國內眾多投資人仍在觀望中，2023 年新成立的 AI 制藥公司僅 3 家。我們看到，AI 制藥公司正以肉眼可見地踩剎車。結語 AI 制藥是目前我國少數與全球前沿技術“并跑”的領域，計算醫學作為一種新的技術體系構建的藥物數字試驗場勢必為新藥研究“另辟蹊徑”，也能為當前生物醫藥產業“撥云見日”。但是不可否認的是，中國的資本市場歷來都帶有“短視”的毛病，在追求短期利益的行為下，當前中國 AI 制藥前進的腳步似乎越來越慢，這是大家都不愿意看到的局面。后續發展如何，藥渡還將持續關注。更多資訊，請閱讀原文更多資訊，請閱讀原文 藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據 藥渡全球藥物研發進展周報創新藥篇（2024/02/03-02/16）49 藥渡數據 藥渡數據 藥渡數據