罕見病藥物保障

1、創新糖尿病藥物市場研究 - GLP-1 受體激動劑藥物在糖尿病及減重領域的市場及發展展望 1. 醫藥市場行業概覽 1.1 全球醫藥市場 近年來，受全球經濟復蘇，人口總量增長及老齡化程度加深，全球醫藥市場保 持穩定增長，醫藥行業的研發投入呈上升趨勢。
全球醫藥市場規模已由 2014 年的 1.0 萬億美元增長至 2018 年的 1.3 萬億美元， 并將于 2030 年達到約 2.1 萬億美元。
全球。

2、OCTOBER 2018 Orphan Drugs in the United States Growth Trends in Rare Disease Treatments Introduction Rare diseases have increasingly been discussed in the media over the past several years as the numb。

3、加強中國罕見病患者 用藥保障 2018 年 12 月 行業研究和政策建議報告 艾社康（上海）健康咨詢有限公司版權所有 2018 年 加強中國罕見病患者 用藥保障 行業研究和政策建議報告 復旦大學健康金融研究室是由復旦大學成立、與國際機構合作的新型研究 機構和高端智庫。
研究室關注我國健康領域的重大課題，包括健康金融創 新與醫療大數據等多個領域。
作為國際化的開放性研究平臺，研究室旨在 以高質量的學。

4、 20182018 年中國罕見病調研報告年中國罕見病調研報告 病痛挑戰基金會 香港浸會大學 華中科技大學 2018 年 2 月 26 日 20182018 年中國罕見病調研報告年中國罕見病調研報告 1 未經同意，請勿轉載 目錄目錄 前言 .。

5、2019 中國罕見病藥物可及性報告 目錄 CONTENTS I. 罕見病問題亟需引起政府和社會重視 Rare Diseases Need More Attention from Both Government and Society II. 中國罕見病藥物可及性與醫療保障現狀 China Rare Diseases Drug Accessibility and Medical Security。

6、 識別風險，發現價值 請務必閱讀末頁的免責聲明 1 1 / 4747 Table_Page 行業專題研究|醫藥生物 2019 年 8 月 16 日 證券研究報告 醫藥生物行業醫藥生物行業 生物藥前沿研究系列之血友病專題：罕見病，大市場生物藥前沿研究系列之血友病專題：罕見病，大市場 分析師：分析師： 孔令巖 分析師：分析師： 羅佳榮 SAC 執證號：S02605190800。

7、1 證 券 研 究 報 告 證 券 研 究 報 告 行 業 研 究 簡 報 行 業 研 究 簡 報 一致性評價再添新品，罕見病用藥審評加速一致性評價再添新品，罕見病用藥審評加速 醫藥生物行業醫藥生物行業 投資要點：投資要點： 行業動態跟蹤行業動態跟蹤 第四批通過一致性評價的品種品規公布，包括華海藥業、京新藥業、石藥 集團以及正大天晴等皆有品種通過， 建議關注。
CFDA和衛健委發布關于優 化藥。

8、 1 / 21 請務必閱讀正文之后的免責條款部分 2018 年 05 月 28 日 行業研究證券研究報告 醫藥醫藥 行業周度報告行業周度報告 第一批罕見病目錄第一批罕見病目錄發布，行業指導與規范發布，行業指導與規范 發展有望提速發展有望提速 投資要點投資要點 醫療板塊一周行情回顧醫療板塊一周行情回顧： 從行業指數上看， 本周上證綜指、 深證成指、 滬深 300、 創業板、中。

9、 識別風險，發現價值 請務必閱讀末頁的免責聲明 1 1 / 4747 Table_Page 行業專題研究|醫藥生物 2019 年 8 月 16 日 證券研究報告 醫藥生物行業醫藥生物行業 生物藥前沿研究系列之血友病專題：罕見病，大市場生物藥前沿研究系列之血友病專題：罕見病，大市場 分析師：分析師： 孔令巖 分析師：分析師： 羅佳榮 SAC 執證號：S02605190800。

10、血友病的主要治療方法是凝血因子替代療法，甲型血友病補充凝血因子VIII，乙型血友病補充凝血因子IX。
替代療法包括預防治療和按需治療兩種方案。
血友病的其他治療方法包括抗纖溶藥物治療和防止血栓破裂等。
僅推薦在不易獲得濃縮因子的國家和地區施行這些療法。
近期人性化雙特異性抗體艾美賽珠單抗（舒友立樂）被批準用于治療甲型血友病，但其高昂的價格和終身服用的方式可能成為其商業成功上的障礙。
全球血友病患病人數從20。

11、 請務必閱讀正文后的重要聲明部分 Table_StockInfo 2020 年年 09 月月 10 日日 證券研究報告證券研究報告公司研究報告公司研究報告 持有持有 （首次）（首次） 當前價： 26.15 元 步長制藥（步長制藥（603858） 醫藥生物醫藥生物 目標價： 30.09 元（6 個月） 慢病藥物龍頭企業慢病藥物龍頭企業， 新藥研發新藥研發&外延項目打開成長空間外延項目打。

12、證券研究報告 百舸爭流，奮楫者先百舸爭流，奮楫者先 糖尿病藥物治療行業深度研究報告糖尿病藥物治療行業深度研究報告 糖尿病是糖尿病是21世紀發展最快的健康問題之一世紀發展最快的健康問題之一，我國是糖尿病患者我國是糖尿病患者 人數最多的國家人數。

13、p研究設計pp如果研究設計咨詢患者變得更加普遍，利益相關者需要有一個清晰的路線圖，以廣泛采用的行業指南的形式遵循。
目前，涉眾在選擇活動和評估這些活動的成功與否時沒有最佳實踐指導方針或度量標準。
這樣的指導將有助于滿足兩種需求。
首先，它將為患者。

14、 糖尿病的臨床診斷主要依據靜脈血漿血糖檢測結果，目前國際通用的診斷標準和分類是WHO1999年標準，空腹血漿葡萄糖或75g口服葡萄糖耐量試驗OGTT后的2小時血漿葡萄糖值可單獨用于流行病學調查或人群篩查。
2011年WHO建議在條件具備的國。

15、針對罕見疾病的一次性給藥細胞和基因療法的市場準入，其臨床效益持續多年，這導致付款人考慮替代付款安排，這取決于多種因素，其中之一是會員保留。
pp保留研究通常不是由雇主或健康保險公司針對特定人群例如，患有罕見疾病的成員進行的。
pp受罕見疾病困。

16、阿爾茨海默病藥物全球交易情況自2016年以來，阿爾茨海默病領域的交易共涉及2022條，其中類型最多的是基金資助Funding，這類型交易主要來自政府資助，如美國國立衛生研究院支持的項目為180項，其下屬的衰老研究所支持的項目超過120項。
其。

17、 國家藥品監督管理局 2021 年 12 月 目目 錄錄 一背景 . 1 二罕見疾病藥物研發的特殊考慮 . 2 1獲取罕見疾病臨床數據 . 2 2關注生物標志物的應用 . 3 3積極應用定量藥理學工具 . 4 4鼓勵建立患者登記系統 . 4。

18、罕見病診療指南2019 年版目錄1. 21羥化酶缺乏癥.12.白化病.83.奧爾波特綜合征.134.肌萎縮側索硬化.195.天使綜合征.266.精氨酸酶缺乏癥.327.窒息性胸腔失養癥熱納綜合征.368.非典型溶血性尿毒癥綜合征.429.自。

19、1二零二二 年 二 月2專家引言專家引言罕見病患者群體是小眾，但在邁向共同富裕的征途上卻是最需要全社會關愛幫助和提攜的社會群體之一。
罕見病不僅僅是患者及其家庭少數醫護人員和藥品企業的事情，而是關系到全社會的大事，因為關愛小眾才能體現大愛，攜。